첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀(대표이사 장종욱)은 유전성 망막색소변성(Inherited Retinal Degeneration; IRD) 치료를 위한 AAV 기반 플랫폼 기술이 국내 특허청에 정식 등록됐다고 9일 밝혔다.

전 세계적으로 IRD는 인구 약 1,300~2,000명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 가장 흔한 형태인 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)은 약 3,000~5,000명 중 1명 수준으로 보고된다. 해당 질환군은 광수용체 및 망막색소상피세포가 점진적으로 손상돼 실명에 이를 수 있으나, 현재까지 근본적 치료제가 없어 유전자치료제 수요가 매우 높은 분야로 꼽힌다.

회사 측에 따르면 이번에 등록된 기술은 광수용체 세포에 선택적으로 유전자를 전달할 수 있도록 최적화된 AAV 벡터 플랫폼으로, 안구 조직에서 유전자 전달 및 발현 효율을 높이는 독자적 설계 기술이 적용도ㅠㅐㅆ다. 이 플랫폼은 개별 치료제에 국한되지 않고 다양한 망막 유전자치료제 개발에 폭넓게 적용할 수 있는 핵심 기반 기술로 평가된다.

최근 글로벌 제약사들을 중심으로 차세대 AAV 기반 유전자치료제 파이프라인이 확대되면서, AAV 생산 및 고품질 CDMO 수요도  빠르게 증가하고 있다. 이엔셀은  이번 특허가 유전자치료제 상업화에 필수적인 AAV 플랫폼 기술을 독자적으로 확보했다는 점에서, 치료제 개발과 CDMO 사업 모두에서 전략적 자산으로 자리매김할 것으로 기대하고 있다.

이엔셀 관계자는 “이번 특허 등록은 이엔셀이 유전자치료제 분야에서 기술적 진입장벽을 확보했다는 점에서 큰 의미가 있다”며 “급성장하는 글로벌 AAV 시장에 선제적으로 대응해, 유전자치료제 개발과 CDMO 양측에서 경쟁력 있는 글로벌 기업으로 도약하겠다”고 말했다.