파미셀(김현수 대표)은 유전자 치료제용 올리고뉴클레오타이드 합성 원료물질로 사용하는 신규 뉴클레오사이드의 제조 가능성을 확인, 상업화를 추진 중이라고 1일 밝혔다.

이번 상업화 추진 대상 물질은 DMT-2’-O-TBDMS-RNA로, 안티센스 치료제 및 siRNA 치료제용 올리고뉴클레오타이드를 합성할 때 사용한다. 올리고뉴클레오타이드는 RNA가 단백질 합성에 관여하지 못하도록 하기에 치료 효과 상승에 기여한다.

의약용 RNA 계열의 올리고뉴클레오타이드 합성을 위해 TBDMS(tert-Butyldimethylsilyl) 또는 TOM(triisopropylsilyloxymethyl) 그룹 등으로 보호된 뉴클레오사이드가 필요한데, 이 중 TBDMS 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드는 가장 필요한 구조이지만, 공정과 정제가 어려워 대량 공급이 가능한 기업은 세계적으로 극소수에 불과하다.

한편, 유전자가위 기술 등 발전으로 80개 이상의 뉴클레오타이드가 연결된 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 수요가 증가하지만 기존의 보호기 그룹은 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 합성에서 낮은 수율 및 합성 시간 연장 등 문제가 있어 TOM과 CEM(cyanoethoxymethyl) 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드가 필요하다. 해당 보호기가 부가된 뉴클레오사이드의 제조와 관련해 파미셀은 현재 미국 글로벌 제약사와 공동 연구를 진행 중이다.

파미셀 관계자는 "최근 siRNA 기반 차세대 이상지질혈증 유전자 치료제인 렉비오를 출시하고, 텔로머라제 억제제로서 최초의 리보핵산(RNA) 항암제인 이메텔스타트 허가 절차에 돌입하는 등 핵산 의약품 연구가 활발하게 진행 중"이라며 "뉴클레오사이드는 이러한 유전자 치료제 및 핵산 의약품을 제조를 위한 기초물질로 수요가 증가하는 추세"라고 말했다.

이어 "파미셀은 다수의 protected DNAs/RNAs 뉴클레오사이드 제품군을 보유하고 있어 글로벌 제약사 써모피셔사이언티픽, 머크 등의 공급 요청에 따라 제품군을 확대해 매출을 증대할 계획"이라고 덧붙였다.