강스템바이오텍(대표 나종천)은 23일 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 투약이 완료됐다고 24일 밝혔다.

이번 임상 3상은 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 환자에게서 퓨어스템-에이디주의 아토피 치료 효과를 검증하기 위한 것으로 총 315명을 대상으로 진행됐다. 강스템바이오텍은 이번 투약완료에 따라 내년 상반기 내 임상 3상 데이터를 확보하고, 통계적 유효성을 확보하는 대로 품목허가 신청에 돌입할 계획이다.

강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디주 임상 3상 진행을 통해 아토피 피부염 신약에 대한 환자들의 니즈와 시장성을 확인했다고 전했다. 강스템바이오텍 관계자는 “코로나19 유행이 더해졌음에도 목표인원 이상의 300명대 환자가 모집된 점이 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자들이 여전히 많다는 것을 말한다”고 말했다. 이어 그는 “투약완료 시까지 중대한 부작용이 발생하지 않아 임상현장에서도 긍정적 반응이 전해졌다”고 덧붙였다.

면역 체계에 이상이 생기면서 발생하는 만성 피부질환인 아토피 피부염은 2021년 국내 환자 수 기준 약 100만명에 달한다. 특히 만 20세 이상 성인환자가 꾸준히 늘어 동일연도 전체 환자 수의 52%를 차지했다. 이에 국내 아토피 치료제 시장은 연간 약 5천억원 규모로 추정되며, 데이터 분석기업 글로벌데이터에 따르면 미국, 일본 등 주요 7개국의 아토피 치료제 시장은 2024년 73억 달러(한화 약 10조원)에 달할 것으로 전망된다.

퓨어스템-에이디주는 신속하고 간편한 투여가 특징이다. 강스템바이오텍에 따르면 환자로부터 세포 채취나 배양 등의 과정 없이 즉시 투약이 가능하며, 면역거부반응도 없다. 또한 줄기세포 기원에 차별성이 있다. 줄기세포는 지방, 골수 등에서 채취할 수 있으나, 강스템바이오텍은 생명력이 강한, 산모의 탯줄 혈액에서 줄기세포를 채취한다. 이와 같은 건강하고 어린 줄기세포는 면역기능 및 손상조직 재생 등 우수한 효능이 입증됐으나, 다른 줄기세포 대비 채취 및 배양의 난도가 높은 편이다. 강스템바이오텍은 마스터세포은행(MCB)을 통해 최대 300만 바이알까지 생산·공급이 가능한 시스템을 구축했으며, 이를 통해 치료제의 균일한 효능 및 품질의 일관성까지 확보했다.

강스템바이오텍 관계잔느 “PGE2, TGF-beta 등 면역조절인자를 분비해서 아토피를 유발하는 TH2, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절해 면역기전을 정상화한다”면서 “이를 통해 근본적 치료를 목표로 하며 1회 주사 투여로 중장기적 효과를 기대할 수 있다는 점에서 기존 치료제와 차별성을 가진다”고 말했다. 기존 약물에 효과를 보지 못했거나 잦은 투약으로 부작용 및 부담감이 있는 환자들에게 비용적·시간적 부담을 줄여주는 치료제로 자리 잡을 것이라는 게 회사 입장이다.

강스템바이오텍 나종천 대표는 “퓨어스템-에이디주 임상 3상 성공에 대한 자신감을 바탕으로 신속하게 신약을 출시하고자 임상시험 데이터 분석 및 품목허가에 필요한 기타 필요사항을 준비하고 있다"면서 "내년 상반기 내 임상 3상의 통계적 유효성을 확보한 후 곧바로 품목허가 신청에 돌입하겠다”고 말했다.

한편 강스템바이오텍은 빠른 시일 내 임상경과설명회를 진행해 시장에 퓨어스템-에이디주의 임상 3상 관련 내용을 발표할 것이라고 밝혔다.