RNA 간섭 치료제 전문 기업 올릭스는 개발 중인 비알코올성지방간염(NASH, Non-Alcoholic SteatoHepatitis) 치료제 ‘OLX702A’의 영장류 실험에서 간내 지방함량을 정상 수준으로 감소시키는 연구 결과를 확보했다고 31일 밝혔다.

올릭스는 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기술을 기반으로 개발 중인 NASH 치료제 프로그램 OLX702A에 대한 영장류 효력시험을 진행했다. 연구 결과, OLX702A를 투여한 원숭이 NASH 모델에서 MRI-PDFF(자기공명영상 양자밀도 지방비율)로 측정한 간의 지방함량이 평균 40%, 최고용량 투여군에서는 최대 43%까지 감소되는 데이터를 확보했다. 지방간이 정상 범위로 돌아온 것이다. 대조군에서는 유의한 변화가 나타나지 않았다.

올릭스 과학기술자문위원단 소속의 하버드 의대 애런 하킴(Aaron Hakim, MD) 박사는 “OLX702A의 타깃은 인간 유전체 연구를 통해 지방간, 간의 염증 및 섬유화와 연관된 것으로 밝혀진 유전자다. 따라서 이번 원숭이 NASH 모델 효력시험 결과를 통해 올릭스의 타겟 선정 전략이 다시 한번 검증되었다고 볼 수 있다"고 말했다.

이어 "이번 효력시험 결과가 인간에게 적용된다면, 이는 간질환 분야에서 우수한 수준의 MRI-PDFF 감소치 중 하나가 될 것이며, 타사가 개발 중인 치료제의 ‘잦은 투여’라는 불편함이 개선된 ‘분기별 피하 투여’만으로도 NASH를 치료할 수 있음을 시사하는 것”이라고 덧붙였다.

올릭스 이동기 대표는 “OLX702A가 소동물뿐만 아니라 사람과 가장 유사한 원숭이 모델에서도 우수한 효력을 나타냈다는 점을 종합해 볼 때 향후 성공적인 신약 개발이라는 목표에 한 걸음 더 가까워졌다고 본다. 이번에 우수한 영장류 실험 데이터를 확보함으로써 현재 복수의 글로벌 빅파마들과 논의 중인 기술이전의 성공 가능성이 더 높아질 것으로 기대한다”라고 전했다.