"현재 진행 중인 엔젠시스의 당뇨병성신경변증 타깃 임상 3상(3-2)은 중대한 이상사례가 나타나지 않아, 안전성을 입증하고 있다. 또 지난 임상 3-1b에서는 통증 감소 효과에 대한 통계적 유의성 확보 및 장기간 효과 확인 등 긍정적인 결과를 확인했다. IDMC의 3-2상 검토가 끝나면 내달쯤 중간분석 결과를 발표할 것."
 

▲헬릭스미스 김선영 대표이사

헬릭스미스 김선영·유승신 대표이사가 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최하고, 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황에 대해 이같이 밝혔다. 아울러 유승신 대표와 함께 수익사업 모델 및 차세대 세포치료제 개발 계획도 전했다.

헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 적응증에 대한 미국 임상 3상(3-2)을 진행 중이다. 해당 임상시험은 28일 기준, 환자 152명 중 134명 등록을 완료했고, 곧 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정이다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에, 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다. 하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다”라고 말했다.

이어 "미국에서 엔젠시스의 당뇨병성신경병증 치료제는 약 5조원에서 최대 15조원의 가치로 추산된다"라며 "임상 3상 성공을 통해 글로벌 기술이전 및 빅 딜을 기반으로 퀀텀 점프해, 2025년에는 글로벌 바이오 기업으로 도약할 것"이라고 강조했다.
 

▲헬릭스미스 유승신 대표이사

이어 유승신 대표는 안정적인 신약개발과 수익 확보를 위한 사업 전략을 제시했다. 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응 등, 신약 개발에 필요한 역량과 전주기 시스템을 기반으로 캐시카우를 확보하겠다는 계획이다.

유승신 대표에 따르면 먼저, 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 CDMO 사업을 활성화할 계획이다. CGT Plant의 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱(one-stop) 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 이내에 임상시험에 진입할 수 있게 지원할 예정이다.

두 번째 사업으로 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업이다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이 되었지만, 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다. 이에 헬릭스미스는 동물실험시설을 기반으로 품목실험과 함께 외부 품목 수주에 적극 나설 계획이다.

세 번째로 개별인정형 건강기능식품 사업에도 힘을 실을 예정이다. 연구 노하우를 바탕으로 개발한 천연물 기반 건강기능식품 브랜드 ‘큐비앤(cubyN)’과 개별인정형 원료 사업 등을 통해 안정적인 수익모델 구축을 목표로 하고 있다.

한편 두 대표는 현재 헬릭스미스에서 엔젠시스에 버금가는 후보물질을 다수 개발 중이며, 적극적인 신약개발을 통해 엔젠시스 보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구할 것이라고 전했다. 특히 바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타깃으로 하는 ‘NM101’와 신경근육 질환을 타깃으로 하는 ‘VM301’를 후속 파이프라인으로서 연구개발에 집중하고 있다고 덧붙였다.

아울러 CAR-T 연구개발 자회사 ‘카텍셀’의 난소암 타깃 ‘CX804’와 대장암 타깃 ‘CX801’의 2023년 IND 목표와 천연물 파이프라인의 임상시험 계획 등, 추가적인 신약후보물질 파이프라인을 확고히 할 것이라고 부연했다.