포트폴리오 기반 바이오 의약품 연구개발 전문 기업 애스톤사이언스(Aston Sci. Inc.)가 자사의 플라스미드 DNA 형태의 암 치료 백신인 AST-301(pNGVL3-ICD)의 다국가 임상 2상 연구(CornerStone-001 연구)에 본격적으로 돌입했다고 3일 밝혔다. 이번 임상 2상은 호주를 시작으로 대만과 미국에서 순차적으로 진행될 예정이다.

애스톤사이언스는 지난 2월 17일 호주 연방의료제품청(TGA)으로부터 AST-301의 임상 2상에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받고 HER2 저발현(HER2 +1 또는 +2) 유방암 환자 중 수술 후 재발 고위험군의 보조적 치료 효과를 검증하기 위한 임상 2상 프로그램을 시작했다.

이번 임상은 146명 환자를 대상으로 하는 무작위 배정 (Randomized Control Study) 디자인으로 계획되었다. 위약 대조군과의 비교가 진행되며, 이를 통한 약물 안전성과 임상적 효력에 대한 높은 신뢰도를 확보하기 위해 일반적인 임상 2상과 다른 디자인으로 보다 많은 암 환자를 대상으로 다국가에서 진행된다. 향후 2분기 중 대만과 미국으로 범위를 넓힐 계획이다. 현재 US FDA는 pre-IND 미팅을 완료한 상태이고, 대만은 IND를 준비하고 있다.

지난 해 미국임상종약학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표한 임상 1상의 연구 결과에서는 AST-301이 HER2를 발현하는 유방암 환자에서 10년 이상 추적 관찰한 안전성과 면역원성, 생존율 자료를 확보했다. 또한 효과적인 치료 백신으로서의 임상적 사용 가능성을 바탕으로, 후기 임상 연구에 적용 가능한 투약 용량군을 확인하였다.

이번 임상 2상 CornerStone-001 연구는 최적의 투약 용량으로 3회 피내 접종(intradermal immunization)을 시행하며, 해당 환자군의 표준 치료법인 젤로다 또는 키트루다와 병용 투약으로 2년 침습성무병생존율(iDFS: invasive disease free survival)을 1차 평가 변수로 설정해 AST-301의 유효성을 평가한다는 계획이다. 그뿐만 아니라 수집된 임상 정보를 바탕으로 다양한 바이오마커 발굴을 병행해 대상 환자군의 정교화를 통해서 임상 3상 성공 확률을 높일 예정이다.

최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)인 정은교 상무는 “AST-301은 임상 1상 연구에서 장기간 우수한 안전성과 내약성을 확인한 바 있고, 후기 임상을 위한 충분한 생존율 자료도 확보해 이번 임상 2상에서도 긍정적인 결과가 전망된다”며 “특히 이번 임상 2상은 호주, 대만, 미국 등 다국가 환자를 대상으로 보다 명확한 환자군에서 유의미한 결과를 거두는 것을 목표로 한다”고 밝혔다.

한편 총 10여 개 이상의 임상 및 전임상 단계 파이프라인을 확보한 애스톤사이언스는 규모 있는 신약 개발을 위해 코스닥 상장을 준비 중이다. 지난 5월 NH투자증권을 상장주관사로 선정하고 하반기 중 기술성 평가를 신청할 예정이다.