펩타이드 융합 바이오 기업 나이벡은 주요 파이프라인 중 하나인 ‘폐섬유증 치료제(NIPEP-PF)’가 희귀질환인 ‘폐동맥고혈압’에서도 효과가 있다는 사실을 동물실험(마우스)을 통해 입증했다고 26일 밝혔다. 

나이벡은 이번 동물실험에서 ‘모노크로탈린(monocrotaline)’에 의해 유발된 ‘폐동맥고혈압’과 ‘ALK(역형성림프종인산화효소)수용체에 작용하는 단백질치료제’를 투여한 상황에서 혈관 두께 및 염증 개선을 비교 관찰했다. 

회사 관계자에 따르면 ‘폐동맥고혈압’이 유발된 쥐의 혈관 두께는 정상 쥐보다 약 400% 증가했으며, ‘ALK수용체에 작용하는 단백질 치료제’를 투여한 결과 정상 쥐의 혈관과 유사한 두께로 돌아왔다. 폐 조직에 존재하는 백혈구와 같은 염증세포의 수도 크게 감소해 ‘ALK 수용체에 작용하는 단백질 치료제’가 폐고혈압 및 염증개선에 효과가 있다.

‘폐동맥고혈압’은 심장에서 폐로 혈액을 전달하는 폐동맥에 이상이 발생해 압력이 상승하는 희귀 난치질환이다. 진단이 어렵고, 치명률도 매우 높은 것으로 알려져, 치료가 제대로 이뤄지지 않으면 평균 2~3년 내 사망할 수 있는 고위험 질환이다.

이러한 ‘폐동맥고혈압’에 대해 현재까지 승인된 치료제는 단순히 폐동맥이 좁아지는 것을 지연시키는 약물들뿐이다. 원천적으로 치료할 수 있는 치료제는 현재까지 전무한 상황이다.

‘폐동맥고혈압’이 ALK수용체에서 발생한 돌연변이로 혈관내피세포가 사멸해 동맥의 구조가 변하면서 발생하는 점에 주목해 ‘ALK수용체에 작용하는 단백질’을 투여함으로써, 혈관내피세포의 생존과 혈관의 견고성 (integrity)를 유지시킬 수 있었다고 회사 측은 설명했다.

나이벡 관계자는 “ALK 수용체에 작용하는 단백질 치료제에 대해서는 스크리닝 단계에서부터 대량생산 연구를 동시 진행해 연구기간을 크게 단축할 수 있었다”며 “이미 대량생산 공정을 수립해 내년에 전임상 독성시험을 시행하고, 임상1상 시험을 신청할 계획”이라고 말했다.

이어 “폐동맥고혈압 치료제에 관심이 있는 글로벌 제약사와 지난 6월 바이오USA 이후 지속적으로 기술에 대해 논의를 하고 있다” 고 덧붙였다.