혁신 신약개발 기업 올릭스(이동기 대표)가 4일 제48회 한림국제심포지엄에서 자사의 비알코올성지방간염(Non-alcoholic steatohepatitis; NASH) 치료제인 ‘OLX702A’ 후보물질의 연구 결과를 공개했다.

이번 심포지엄에서 올릭스 ‘RNA 간섭 치료제 개발(RNAi Therapeutics Development)’이라는 주제로 탈모, 황반변성, B형간염, 비알콜성지방간염(NASH) 등 자사의 다양한 파이프라인 연구 결과를 발표했다. 

특히 이 중 NASH 관련 데이터는 최초 공개하는 것으로 간질환치료제에 사용되는 올릭스의 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기술을 기반으로 비알코올성지방간염 동물 모델에서 확인한 OLX702A의 효력 연구 결과이다.

올릭스에 따르면 OLX702A는 B형 간염치료제 프로그램인 OLX703A에 이은 두 번째 GalNAc 기반 간질환치료제 프로그램이다. 이 후보물질은 하버드 의대 과학기술자문위원인 애런 하킴(Aaron Hakim) 위원의 자문을 바탕으로 인간유전체연구(Genome-Wide Association Study)를 통해 NASH와 연관성이 검증된 신규 표적 유전자에 대해 개발한 GalNAc-asiRNA 물질이다.

올릭스는 이번 연구를 통해 고지방식이(high fat diet) 생쥐 모델에 OLX702A 투여 시 10% 이상의 체중 감소, 간손상표지인자 및 혈중 지질 농도 감소, 지방간 조직의 정상 수준으로 복귀 등 탁월한 효력을 나타냈다고 설명했다.

NASH는 알코올 섭취와 관계없이 비만 또는 대사 증후군과 동반돼, 간에 지방이 축적되거나 염증이 발생한다. 간경변, 간 부전 및 간암을 유발할 수 있는 매우 위험한 질환으로 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이다. 현재 NASH에 관한 치료제가 부재해 개발이 완료될 시 최초의 치료제로서 높은 상업성이 기대된다는 평가다.

올릭스 이동기 대표는 “NASH는 글로벌 제약사들이 관심이 있는 대사성 질환임에도 불구하고 현재까지 성공적으로 승인받은 치료제가 없어, 유망한 치료제 물질의 경우 초기 단계에서도 대규모 기술이전이 이루어질 가능성을 가지고 있다”고 말했다.

이어 “올릭스의 NASH 치료제 프로그램인 OLX702A는 단순히 동물실험에서의 우수한 결과뿐 아니라 이미 인간 유전체 연구를 통해 NASH 치료 타깃으로 검증되었다는 점에서 향후 성공 가능성이 매우 크다고 판단하고 있다”고 밝혔다. 

한편, 한국과학기술한림원 주관으로 열린 이번 제48회 한림국제심포지엄은 ‘미래 치료제 혁명을 가져올 mRNA 백신과 전달체(LNP) 기술 동향’이라는 주제로 4일 진행됐다.