국내 퇴행성 뇌질환 치료제 개발 패러다임이 세포 내 청소 시스템인 ‘오토파지(자가포식)’ 기전을 중심으로 재편될 전망이다. 기존 항체 신약의 고비용과 부작용 한계를 천연물 기반 신약으로 돌파하겠다는 청사진이 약국가에 공유되며 큰 주목을 받았다.

5일 대구광역시에서 열린 약사 팜페어 행사에서 메디헬프라인 박옥남 대표이사(카이스트 겸직 교수)는 '오토파지 활성 기반의 뇌 영양제 뉴로에이피(뉴로AP) 영유아 관점의 두뇌 건강 전략'을 주제로 강연을 진행했다.

이날 박 대표는 만성 염증과 독성 단백질 축적으로 발생하는 퇴행성 뇌질환의 근본적 해법으로 ‘오토파지’ 유전자 활성화를 제시했다. 오토파지는 세포 내 쓰레기 단백질과 노폐물을 스스로 잡아먹고 소각로 역할을 하는 리소좀으로 가져가 세포 생존에 필요한 단백질과 에너지원으로 재활용하는 일종의 '청소부' 시스템이다. 이는 2016년 일본 오스미 요시노리 교수가 노벨 생리의학상을 수상하며 전 세계적으로 난치성 질환 치료의 핵심 타깃으로 부상한 기전이다.

메디헬프라인은 한국과학기술연구원(KIST)과 공동으로 천연물 기반의 오토파지 활성 신약 후보 물질인 ‘WIN-1001X(윈넥스)’를 개발, 10년째 심도 있는 연구를 이어오고 있다.

특히 파킨슨병 치료제의 경우 국내 11개 대학병원에서 임상 2상을 성공적으로 완수하고 임상 3상 진입을 앞두고 있다. 치매 예비군으로 불리는 경도인지장애 치료제 역시 국내 최초로 임상 2상 단계에 진입했다.

박 대표는 현재 치매 및 인지장애 치료제 시장의 미충족 수요를 짚었다. 기존 시장을 주도하던 콜린알포세레이트 제제가 무용성 논란으로 식약처 재평가를 받고 있는 가운데, 최근 미국 FDA 승인을 받은 레켄비, 킨슐라 등 항체 의약품은 연간 수천만 원에 달하는 고가일 뿐만 아니라 정맥 주사 시 뇌부종(20%), 뇌출혈(30%) 등의 심각한 부작용을 수반한다는 것이다.

반면 메디헬프라인의 후보 물질은 식품 수준의 독성 안전성을 확보해 단순 알약 형태로 간편하게 투여할 수 있는 것이 가장 큰 강점이다. 뿐만 아니라 세포 재생 및 줄기세포 부스팅 효과를 확인해 당뇨성 족부 궤양(당뇨발) 치료제로도 임상 2상 승인을 획득했다.

메디헬프라인은 이러한 신약 후보 물질의 연구 성과를 접목해 약국 전용 뇌 영양제 ‘뉴로에이피(뉴로AP)’를 성공적으로 론칭했다. 이 제품에는 신약 물질의 제조 공법을 준용해 추출한 ‘API 콤플렉스’가 70% 수준으로 함유되어 있다.

자연주의약국 김영로 약사(자연주의임상학회 학회장)는 이날 강연을 통해 "해당 제품은 파킨슨이나 치매 환자뿐만 아니라 노화 세포를 젊게 하는 '역노화' 효과로 전 연령층에서 반응이 뜨겁다"고 현장의 목소리를 전했다. 아울러 "수험생과 영유아의 집중력 향상 및 ADHD, 키 성장에도 탁월한 임상 사례를 보이고 있으며, 세포 내 에너지 재활용 기전 덕분에 피로 회복과 숙취 해소에도 확실한 효과를 낸다"고 설명했다.

박옥남 대표는 “수많은 난치성 질환의 궁극적인 해법은 멀티 펑션, 멀티 타깃이 가능하면서도 인체에 안전한 천연물에 있다고 확신한다”며, “약사님들이 환자들의 적극적인 질병 예방과 젊고 건강한 삶을 이끄는 든든한 건강 홍보대사 역할을 해주시길 기대한다”고 말했다.