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로슈 척수성 근위축증 치료제 FDA ‘신속심사’

로슈社는 FDA가 자사의 생존운동 뉴런-2(SMN-2) 스플라이싱(splicing) 조절제 리스디플람(risdiplam)의 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 25일 공표했다. 리스디플람은 로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 개발을 진행 중인 약물이다. 특히 리스디플람은 체내의 중추신경계와 말초조직 전반에 걸쳐 생존운동 뉴런 단백질 수치의 증가를 유도하고 유지하는 기전으로 설계된 약물이라는 특징이 눈에 띈다. FDA는 내년 5월 24일까지 리스디플람의 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다. 로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “척수성 근위축증 환자들에 대한 실제 진료현장의 다양성을 반영해 설계된 ‘FIREFISH 시험’ 및 ‘SUNFISH 시험’에 이전까지 이루어진 임상시험례들에서는 반영되지 못했단 다수의 환자들이 참여했다”고 강조했다. 그는 뒤이어 “FDA와 긴밀한 협력을 진행해 효과를 기대할 수 있는 척수성 근위축증 환자들이 리스디플람에 대해 폭넓게 접근성을 확보할 수 있도록 할 것”이라고 덧붙였다. 리스디플람의 허가신청서에는 ‘FIREFISH 시험’ 및 ‘SUNFISH 시험’에서 적정한 용량을 찾는 데 주안점을 두었던 1부 부분에서 도출된 12개월 자료와 함께 ‘SUNFISH 시험’의 2부 부문 확증시험 자료가 포함됐다. ‘FIREFISH 시험’은 소아 1형 척수성 근위축증 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 개방표지 본임상시험례이다. 척수성 근위축증은 발병시점에 따라 1~4형으로 분류되고 있다. 이 시험의 1부 부분은 생후 1~7개월의 소아환자 21명을 대상으로 이루어진 용량증량 시험이었다. 시험 1부 부분의 일차적인 목표는 소아환자들에게서 리스디플람의 안전성 프로필을 평가하고, 2부 시험에 사용될 용량을 결정하는 데 두어졌다. 시험 2부 부분은 41명의 1형 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 24개월 동안 리스디플람의 효능을 평가한 후 개방표지 연장시험이 뒤따른 단일그룹 임상시험이었다. ‘SUNFISH 시험’은 2~25세 연령대 소아 및 청년 2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들을 무작위 분류한 후 이중맹검법으로 진행된 플라시보 대조 본임상시험이었다. 시험의 1부 부분은 2부 확증시험의 용량을 결정하고, 효능을 평가하는 데 주안점이 두어졌다. ‘SUNFISH 시험’ 2부는 2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 치료효과를 평가하기 위해 진행된 대규모 플라시보 대조시험이었다. 이 시험에서 ‘운동기능 평가척도 32’(MFM-32)를 적용해 착수시점과 비교한 변화도를 평가한 결과 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다. 중도에 시험중단으로 귀결된 약물치료 관련 안전성 문제점은 지금까지 관찰되지 않았다. 리스디플람의 안전성은 지금까지 알려진 안전성 프로필과 동일했으며, 새로운 안전성 문제의 징후 또한 확인되지 않았다. 이 같은 시험결과는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다. 로슈 측은 허가를 취득할 경우 경구용 액제인 리스디플람이 척수성 근위축증 환자들이 가정에서 사용하는 첫 번째 치료대안이 될 수 있을 것이라는 기대감을 내비쳤다. 리스디플람은 허가신청서에 동봉된 시험자료들 이외에도 신생아 환자에서부터 60세 고령층 환자에 이르기까지 다양한 연령대의 척수성 근위축증 환자들과 치료전력이 있는 환자들까지 포함해 폭넓은 피험자들을 대상으로 한 임상시험 프로그램이 이루어졌다. 로슈 측은 척수성 근위축증 재단 및 미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社와 함께 제휴관계를 구축한 가운데 리스디플람의 임상개발을 주도했다. 한편 리스디플람은 FDA에 의해 지난 2017년 1월 ‘희귀의약품’으로 지정된 데 이어 같은 해 4월에는 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받기도 했다.

이덕규 2019.11.26
글로벌

경구용 필름型 루게릭병 치료제 FDA 허가취득

경구용 필름형 루게릭병 치료제가 미국시장에서 선을 보일 수 있게 됐다. 미국 뉴저지州의 소도시 워런에 소재한 전문 제약기업 어퀘스티브 테라퓨틱스社(Aquestive Therapeutics)는 자사의 경구용 필름제 ‘엑스서반’(Exservan: 리루졸)이 FDA로부터 당초 예상보다 빠른 시점에서 허가를 취득했다고 25일 공표했다. ‘엑스서반’은 근위축성 측삭경화증, 즉 희귀질환의 일종인 루게릭병을 치료하는 제품이다. 또한 ‘엑스서반’은 현재 FDA로부터 발매를 승인받은 유일한 루게릭병 치료제인 사노피社의 ‘리루텍’(Rilut다: 리루졸)이 대조의약품이다. 어퀘스티브 테라퓨틱스社의 키쓰 J. 켄달 대표는 “처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 시한보다 이른 시점에서 ‘엑스서반’이 FDA의 허가를 취득한 것”이라며 “FDA가 이처럼 신속한 피드백으로 화답해 준 것을 기쁘게 생각한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “우리가 보유한 ‘팜필름’(PharmFilm) 기술이 적용되어 약물투여가 이루어지는 ‘엑스서반’이 루게릭병을 진단받은 데다 재래식 정제 타입의 약물을 삼켜서 복용하지 못하는 연하장애(嚥下障碍)를 동반한 환자들을 위해 유의미한 치료대안으로 부각될 수 있을 것”이라고 내다봤다. 켄달 대표는 또 “우리가 이미 공지한 목표에 따라 이 제품의 유럽시장 개발‧발매 전권을 이탈리아 제약기업 잠본社(Zambon S.p.A.)에 인계했다”며 “미국시장에서도 영업권을 인수받을 잠재적 후보기업들을 대상으로 협의를 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 파괴적인 희귀질환의 일종인 루게릭병은 오늘날 미국 내 환자 수가 30,000여명, 유럽 각국의 환자 수 또한 5만2,000여명에 달할 것으로 추정되고 있는 형편이다. ‘엑스서반’은 안전하고 간편하게 1일 2회 물없이 복용할 수 있어 상당수의 연하장애 동반 환자들에게도 유용하게 사용되면서 루게릭병 치료제로 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 전망이다. 어퀘스티브 테라퓨틱스 측은 ‘엑스서반’을 개발하는 과정에서 대조의약품인 ‘리루텍’과 약물체내동태 생물학적 동등성 시험과 환자들의 복용 가능 유무를 측정하기 위한 추가시험 등 다양한 시험을 진행했다. FDA는 이번 승인에 앞서 지난해 1월 ‘엑스서반’을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

이덕규 2019.11.26
글로벌

日아사히카세이, 美창약벤처 1400억엔에 인수

일본 아사히카세이는 미국의 창약벤처 벨록시스 파마슈티컬스를 약 1,432억엔에 인수한다고 밝혔다. 인수의 최대목적은 신장이식 환자용 면역억제제에 강점을 가진 벨록시스 인수를 지렛대로 미국 의약품시장의 플랫폼을 획득하려는 것으로 파악된다. 아시히카세이의 사카모토 슈이치 이사겸 전무집행 임원은 ‘우리는 시장규모, 성장성에 주목하고 있을 뿐만 아니라 미국에서는 수많은 이노베이션이 빠른 속도로 일어나고 있다는 것을 아울러 주목하고 있다’며 ‘미국에 전무사원을 두고 소액투자 및 코퍼레이트 벤처캐피탈의 적극적인 활용을 진행하고 있다’고 밝혔다. 아사히카세이는 이같은 사업확장을 통해 ‘존재감 있는 글로벌·헬스케어 컴퍼니의 실현을 가속화’할 계획이다. 의약품·의료기기 등 다양한 성장드라이버를 가짐으로써 환자의 QOL 향상을 위한 다면적인 가치를 제공할 수 있을 것으로 판단하고 있다. 아사히카세이의 2018년도 매출액은 약3천억엔. 2025년에는 약 2배에 달하는 6천억엔을 목표하고 있다.

최선례 2019.11.26
글로벌

도시바, 99% 정밀도로 13종 암식별하는 기술개발

일본 도시바는 지난 25일 99%의 정밀도로 암환자와 정상인을 판별하는 액체생검((Liquid biopsy) 기술을 개발했다고 발표했다. 도시바가 이번 개발한 액체생검 기술은 혈중 RNA 마이크로 RNA농도로 13종의 암환자와 정상인을 99%의 정확도로 식별할 수 있는 것이 특징이며, 스테이지0의 초조기암의 식별도 가능하다고 한다. 검출장치가 폭 40㎝정도로 소형인 것 및 검사비도 약 2만엔으로 저렴한 것 등도 장점이다. 도시바는 내년부터 도쿄의과대학 및 국립암연구센터와 공동으로 실증실험을 실시할 예정이다. 이번 도시바가 개발한 것은 마이크로 RAN 검출에 필요한 ‘마이크로 RNA칩’과 소형 검출장치이다. 혈청으로부터 마이크로 RNA를 추출하여 인구배열을 부가, 마이크로 RNA칩으로 정량검출하는 독자기술로 검사시간을 단축가능하게 했다. 판별 가능한 13종의 암종은 유방, 췌장, 난소, 전립선, 식도, 위, 간, 대장, 간, 담도, 방광, 폐, 뇌종양, 육종 등이다. 도시바는 2018년 회사 변혁 5개년 계획에서 ‘도시바 Next 계획’에서 ‘초조기 발견’ ‘개별화 치료’를 특징으로 하는 의료사업 재진출을 표명했다.

최선례 2019.11.26
글로벌

바이엘, ‘자렐토’ 소아 적응증 플러스 EU 신청

바이엘 AG社가 혈액응고인자 Xa 저해제 ‘자렐토’(리바록사반)의 적응증 추가 신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 25일 공표했다. ‘자렐토’의 적응증에 최대 17세 이하 정맥 혈전색전증 용도가 추가될 수 있도록 승인해 줄 것을 요청했다는 것. 여기서 정맥 혈전색전증은 뇌정맥 및 정맥동(靜脈洞) 혈전증을 포함하는 개념이다. 적응증 추가 신청은 소아환자들의 정맥 혈전색전증 치료 및 정맥 혈전색전증 재발 예방 용도에 ‘자렐토’를 사용할 수 있도록 승인받기 위해 이루어진 것이다. 신청서는 임상 3상 ‘EINSTEIN-Jr. 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출됐다. ‘EINSTEIN-Jr. 시험’은 정맥 혈전색전증 치료효과를 평가하기 위해 지금까지 수행된 최대 규모의 소아환자 대상 임상시험례이다. 시험에서 ‘자렐토’로 치료를 진행한 소아환자 그룹은 기존의 표준요법제를 사용한 대조그룹에 비해 정맥 혈전색전증 발생률이 낮게 나타난 것으로 입증됐다. 현재 사용 중인 표준요법제들은 헤파린 주사제 단독요법 또는 헤파린 및 와파린 등의 비타민K 길항제 병용요법 등이다. ‘EINSTEIN-Jr. 시험’에서 피험자로 충원된 소아환자들은 ‘자렐토’ 정제 또는 최근 개발된 경구용 액제를 복용했다. 바이엘 측은 EMA가 소아 적응증 심사절차를 종료하고 EU 제품정보 개정이 이루어지면 6개월의 특허 연장 신청서를 제출할 예정이다. 특허 연장이 이루어질 경우 ‘자렐토’의 유럽 내 특허 유효기간은 오는 2024년 4월까지로 늘어나게 된다. 바이엘 AG社 제약사업 부문 이사회 이사이자 연구‧개발 부문을 총괄하고 있는 외르크 묄러 대표는 “이번에 적응증 추가 신청서가 제출된 것은 소아 정맥 혈전색전증에 대응하는 새로운 치료대안이 확보되고, 현재 치료제 선택의 폭이 제한적인 정맥 혈전색전증 재발 위험성을 낮출 수 있게 될 것임을 의미하는 것이어서 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “EMA와 긴밀한 협력을 진행해 ‘자렐토’가 빠른 시일 내에 소아환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. 이와 관련, 생명을 위협하는 각종 질병을 앓고 있는 소아환자들도 치료제의 진보에 힘입어 보다 오랜 기간 동안 한층 건강한 삶을 누리기에 이른 것이 최근의 추세이다. 하지만 장기간에 걸친 입원을 필요로 하는 소아환자들의 경우 정맥 혈전색전증 위험성이 높게 나타나는 경우가 드물지 않은 것으로 알려져 있다. 현재 소아 정맥 혈전색전증 환자들은 주로 관찰연구 자료를 근거로 치료가 이루어지고 있는 까닭에 불확실성을 배제하지 못하고 있는 데다 성인 정맥 혈전색전증 환자들을 대상으로 진행되었던 연구사례들의 결과를 외삽(外揷)한 치료법이 사용되고 있는 형편이다. 이와 함께 현재 사용 중인 치료대안들은 장시간의 피하주사 또는 정맥주사를 필요로 하지 않고, 정기적인 모니터링 또한 부족한 상황이다. 장시간에 걸친 주사시간은 영‧유아 및 소아환자들에게 특히 많은 부담을 주고 있다는 지적이다. 이에 따라 주사 및 정기적인 모니터링을 필요로 하지 않는 경구용 액제 등의 치료대안은 소아환자 치료를 위한 임상현장에서 중요한 자산으로 부각될 전망이다. 정맥 혈전색전증은 뇌정맥, 정맥동 혈전증, 혈전이 폐로 이동하는 폐 색전증 및 심부정맥 혈전증 등을 포함하는 개념이다. 특히 정맥 혈전색전증은 입원한 소아환자들에게서 합병증으로 갈수록 빈도높게 수반되고 있는데, 정맥 내 카테테르 삽입을 필요로 하게 하는 최다빈도 위험요인으로 지적되고 있다. 현재 정맥 혈전색전증을 치료하는 데 권고되고 있는 치료대안들로는 미분획 헤파린, 저분자량 헤파린, 항응고제 ‘아릭스트라’(폰다파리눅스) 단독요법 또는 비타민K 길항제 병용요법 등을 꼽아볼 수 있다. 비타민K 이외의 비 경구 항응고제가 현재 이 같은 용도로 허가받아 사용되고 있다. 한편 ‘EINSTEIN-Jr. 시험’은 급성 정맥 혈전색전증으로 인해 헤파린으로 치료에 착수한 17세 이하의 소아환자 500명을 충원한 가운데 피험자 무작위 분류, 개방표지 시험으로 진행된 임상 3상 시험례이다. 이 시험에서 피험자들은 20mg 용량의 ‘자렐토’ 정제 또는 경구용 액제를 복용하거나, 표준요법제와 미분획 헤파린, 저분자량 헤파린 또는 ‘아릭스트라’를 병용하거나, 비타민K 길항제 복용으로 전환했다. 치료기간은 3개월이었지만, 2세 이하의 카테테르 관련 정맥 혈전색전증 환자들은 1개월 동안 치료가 이루어졌다. 그 결과 정맥 혈전색전률 재발률을 보면 ‘자렐토’ 복용그룹의 경우 1.2%(335명 중 4건)으로 나타나 표준요법제를 사용해 치료를 진행한 대조그룹의 3.0%(165명 중 5건)를 밑돌았음이 눈에 띄었다. 아울러 영상 진단을 거듭한 결과 ‘자렐토’ 복용그룹은 표준요법제 대조그룹에 비해 혈전증 부담이 개선된 것으로 분석됐다. 임상적으로 관련이 있는 출혈은 ‘자렐토’ 복용그룹에서 3.0%(10명), 표준요법제 대조그룹에서는 1.9%(3명)에서 수반된 것으로 파악됐다.

이덕규 2019.11.26
글로벌

日 ‘루센티스’ 등 전문약 6제품 승인 및 효능추가

일본에서는 최근 전문의약품 6제품의 승인 및 효능추가가 실시됐다. 그중 노바티스파마의 항VEGF치료약 ‘루센티스’는 미숙아망막증에 대한 효능이 추가되어, 미숙아망막증에 대한 첫 치료약이 됐다. 지금까지 미숙아망막증은 특별한 치료약이 없어 레이저치료가 표준치료로 실시되어 왔다. 이번 승인된 6제품은 다음과 같다. △ BMS의 혈액암치료약 ‘엠플리시티’ 점적정주용 300㎎, 400㎎ 재발 또는 난치성 다발성 골수종을 효능·효과로 하는 신용량 의약품. 현재는 레날리도마이드, 덱사메타손과 병용하여 사용하고 있지만, 이번 포말리도마이드, 덱사메타손과 3제 병용요법이 가능해졌다. 세포표면의 단백질인 Signaling Lymphocyte Activation Molecule Family member7(SLAMF7)을 특이적 표적으로 하는 면역부활 항체이다. △ 오노약품의 ‘키프롤리스’ 점적정주용 10㎎, 40㎎ 재발 또는 난치성의 다발성골수종을 효능·효과로 하는 신용량 의약품. 덱사메타손과 2제 병용요법에 대해 현재는 주 2회 투여로 사용하지만, 이번 주1회 투여가 가능해 졌다. 주1회 투여의 경우 키프롤리스를 1, 8, 15일째 점적정주한 후 13일간 휴약하는 28일간을 한 사이클로 투여를 반복한다. 프로테아솜 저해약으로 골수종세포의 기능적 세포사를 유도한다. △ 일본 일라이 릴리의 ‘탈츠’ 피하주 80㎎ 실린지, 80㎎ 오토 인젝터 기존 치료로는 치료효과가 불충분한 강직성 척추염의 효능·효과를 추가하는 새로운 효능·신용량 의약품. 사이토카인인 인터류킨 17A(IL-17A)에 특이적으로 결합하고 IL-17A수용체와의 상호작용을 막고 인간 IL-17A에 대한 인간화 IgG4 모노클로날 항체. △ 노바티스파마의 ‘루센티스’ 주사액 10㎎/mL ‘미숙아망막증’에 대한 효능·효과를 새로운 효능으로 하는 신용량의약품. 희귀질병용 의약품으로 승인됐다. 지금까지 미숙아망막증에 대한 표준치료는 레이저치료였는데, 이번 승인으로 첫 미숙아망막증 치료약이 탄생하게 됐다. △ 알렉시온파마의 ‘솔리리스’ 점적정주 300㎎ 시신경 척수염 스펙트럼장애의 재발 예방을 효능·효과로 추가한 신효능의약품. 희귀질병용 의약품. 보체단백질 C5를 표적으로 하는 유전자재조합 인간화 모노클로날 항체. C5 활성화에 의한 C5a 및 C5b의 생산을 저해함으로써 신경근접합부에서의 아세틸콜린 수용체의 소실과 이에 따른 신경근전달장애를 개선한다고 생각된다. △ 쥬가이의 ‘티센트릭’ 점적정주 1200㎎ 절제 불능의 진행 및 재발의 비소세포폐암을 효능·효과로 하는 신용량 의약품. 화학요법 미치료의 편평상피암을 제외한 절제불능의 진행·재발된 비소세포 폐암의 용법·용량에 대해 지금까지 ‘카르보플라틴, 파클리탁셀 및 베바시주맙과의 병용에서’라는 부분을 이번 ‘타 항악성종양제와 병용에서’로 변경한다. 병용가능한 약제는 첨부문서에 새롭게 기재된 국제공동임상 3상시험 결과를 기초하며, 플라티나 제제인 시스플라틴을 이용하는 것도 가능하다.

최선례 2019.11.25
글로벌

애브비, 혈액암 면역 항암제 개발ㆍ발매 제휴키로

애브비社가 혈액암을 치료하는 면역 항암제의 개발 및 발매를 진행하기 위한 글로벌 라이센스 제휴계약을 체결했다. B세포 성숙화 항원(BCMA) 표적 이중특이적 T세포 활성화 구조물질(TriTACⓇ) ‘HPN217’의 글로벌 독점적 선택권과 사용권을 행사할 수 있도록 하는 내용으로 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 면역요법제 전문 제약기업 하푼 테라퓨틱스社(Harpoon Therapeutics)와 파트너십을 구축했다고 21일 공표한 것. 양사의 합의案에는 최대 6개 표적까지 협력의 폭을 확대하는 내용이 포함되어 있다. 하푼 테라퓨틱스社는 새로운 계열의 T세포 관여항체(T cell engagers)를 개발하는 데 주력하고 있는 전문 제약기업이다. 양사는 이에 앞서 지난 2017년 10월 연구‧개발 제휴계약을 체결한 바 있다. 이번 합의로 애브비 측은 하푼 테라퓨틱스社가 소유권을 보유한 ‘TriTAC’ 플랫폼 기술에 대한 개발‧사용권을 한층 확대할 수 있게 될 전망이다. ‘TriTAC’ 플랫폼 기술이란 각종 고형암 및 혈액암을 표적으로 작용하는 새로운 T세포 관여항체들을 생산하는 노하우를 말한다. 하푼 테라퓨틱스社의 제럴드 맥마흔 대표는 “하푼 테라퓨틱스가 암환자들의 면역계를 이용해 암을 공격하는 독특하고 소유권을 보유한 생명공학 플랫폼 기술을 구축한 제약사”라며 “B세포 성숙화 항원(BCMA)을 표적으로 작용하는 ‘HPN217’의 경우 다발성 골수종 치료제로 개발을 목표로 한 임상개발 단계로 진행되고 있다”고 설명했다. 그는 뒤이어 “다발성 골수종 치료제의 발매에 주력하고 있는 애브비야말로 BCMA 프로그램의 진일로를 뒷받침할 이상적인 제휴선으로 확신한다”며 “최대 6개 분자표적을 포함하는 내용으로 개발 제휴의 폭이 확대될 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 애브비社의 모히트 트리카 항암제 조기개발 및 샌프란시스코 만안(灣岸) 지역 대표는 “골수종 환자들의 치료를 위한 유망성 뿐 아니라 신약개발 엔진으로도 기대되는 하푼 테라퓨틱스의 BCMA ‘TriTAC’ 플랫폼 기술이 우리의 전문적인 개발역량과 결합되면서 암환자들을 위한 새롭고 혁신적인 치료제의 개발로 이어질 수 있을 것”이라며 기대감을 표시했다. 트리카 대표는 또 “하푼 테라퓨틱스와 체결했던 제휴관계가 그 동안 생산적이었다”며 “양사의 제휴관계가 더욱 강화될 수 있을 것이라는 게 우리의 기대”라고 덧붙였다. ‘HPN217’ 라이센스 합의 부분과 관련, 하푼 테라퓨틱스社의 나탈리 색스 최고 의학책임자는 “우리의 ‘TriTAC’ 임상 후보물질 파이프라인이 당초에는 전립선암과 난소암 분야에서 성과가 두드러졌지만, 애브비 측과 제휴를 통해 혈액암 치료제 분야에서 치료제 개발을 기대케 하는 단계로 진전된 것은 고무적인 부분”이라고 강조했다. 그는 “양사의 노력과 전문적인 노하우가 결합됨에 따라 다발성 골수종 환자들을 대상으로 한 ‘HPN217’의 임상 1상 및 2상 시험이 가까운 장래에 착수될 수 있을 것으로 기대해마지 않는다”고 덧붙였다. 이번에 양사가 합의를 도출함에 따라 하푼 테라퓨틱스社는 애브비 측에 ‘HPN217’의 글로벌 독점적 전권을 선택할 수 있는 권한을 보장했다. 하푼 테라퓨틱스 측은 아울러 임상 1상 및 2상 시험까지 ‘HPN217’의 개발을 맡기로 했다. 이후 단계에서 애브비 측이 선택권을 행사하면 후속 임상개발과 제조 및 발매활동까지 전권을 갖기로 했다. 임상 1상 및 2상 시험이 종료된 후 애브비 측이 ‘HPN217’의 독점적 사용권을 행사할 수 있게 될 것이라는 의미이다. 그 대가로 애브비 측은 최대 5억1,000만 달러의 계약성사금과 선택권 행사료 및 성과금을 지불키로 했으며, 글로벌 마켓 발매에 따른 로열티 지급도 약속했다. 개발 제휴의 폭 확대와 관련, 애브비 측은 2개의 표적 선택을 위한 새로운 2개 ‘TriTAC’ 물질의 개발‧발매를 글로벌 마켓에서 독점적으로 진행할 수 있는 전권을 보장받기로 했다. 이와 함께 최대 4개‧총 6개 표적까지 추가로 선택권을 행사할 수 있는 전권을 갖기로 했다. 양사가 이번에 새로운 개발 합의를 도출함에 따라 개별 표적마다 하푼 테라퓨틱스 측은 최대 3억1,000만 달러의 계약성사금 및 개발‧허가취득‧발매에 따른 성과금을 지급받기로 했다. 글로벌 마켓 발매에 따른 로열티 수수는 별도로 약속받은 부분이다. 이밖에도 양사는 초기단계의 연구‧개발을 진행한 후 애브비 측이 후속 개발‧발매를 맡는 제휴의 폭 확대를 강구키로 했다.

이덕규 2019.11.25
글로벌

노바티스, 美 응급질환 전문 제약사 97억弗 인수

노바티스社가 미국 뉴저지州 파시파니에 소재한 응급질환‧집중 치료제 전문 제약기업 더 메디신스 컴퍼니社(The Medicines Company)를 한 주당 85.0달러, 총 97억 달러 상당의 조건에 인수키로 합의했다고 24일 공표했다. 합의를 도출한 것과 관련, 노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “우리가 더 메디슨스 컴퍼니社를 인수키로 합의한 것은 고무적인 일”이라며 “인클리시란(inclisiran)이 죽상경화성 심장질환과 가족성 고지혈증 치료의 패러다임을 재정립할 변혁적인(transformational) 치료제로 자리매김할 가능성이 유력해 보이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “다수의 환자들이 높은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치로 인한 심혈관계 제 증상 위험성 증가에 직면해 있는 현실에서 우리는 인클리시란이 환자들에 대한 치료효과를 크게 개선하고, 의료계 전체적으로 보더라도 지구촌 전반의 주요한 사망원인에 대응할 수 있도록 도움을 줄 것으로 믿는다”고 설명했다. 인클리시란이 환자들에게 제공할 이 같은 효용성은 아울러 노바티스를 주력분야에 집중하는 제약사로 탈바꿈시키고 중‧장기적으로 회사의 성장을 견인할 치료제를 추가하겠다는 경영전략과도 부합되는 것이라고 나라시만 회장은 덧붙였다. 이 같은 기대감이 반영된 듯, 노바티스 측은 더 메디슨스 컴퍼니社의 최근 30일(11월 22일 기준) 주식시장 마감가격 가중평균가인 한 주당 60.33달러에 41%의 프리미엄을 보장했다. 11월 22일 주식시장 마감가격인 한 주당 68.55달러를 기준으로 하면 약 24%의 프리미엄을 얹어준 것이기도 하다. 또한 인수합의금은 발행된 주식 인수조건과 전환사채의 영향분을 포함하면 약 77억 달러 상당의 조건에 해당하는 것이다. 양사의 이사회는 이 같은 내용의 합의안을 전원일치로 승인했다. 더 메디슨스 컴퍼니社는 최근 인클리시란의 임상 3상 시험 3건(ORION-9, 10 및 11)으로 구성된 포괄적인 임상 프로그램 자료를 공개한 바 있다. 이들 시험에는 죽상경화성 심혈관계 질환 또는 가족성 고지혈증 위험성이 높은 3,600여명의 환자들이 피험자로 참여했다. 시험을 진행한 결과 이클리시란은 괄목할 만하고 지속적인 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 감소효능을 입증한 데다 우수한 안전성 및 내약성 프로필이 확인됐다. 게다가 인클리시란은 동종계열 최초의 연 2회 투여제로서 잠재력이 입증됐다. 환자들이 의료기관에 내원하는 동안 약물투여를 진행하면서 복약준수도 향상효과와 함께 지속적인 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 감소효과를 기대할 수 있을 것임을 뒷받침하는 내용이다. 더 메디슨스 컴퍼니 측은 올해 4/4분기 중으로 FDA에, 내년 1/4분기 중으로 유럽 의약품감독국(EMA)에 인클리시란의 허가신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상되고 있다. 현재 진행 중인 임상 3상 ‘ORION-4 시험’의 경우 인클리시란이 심혈관계 질환 이환률 및 사망률에 미치는 영향을 평가하는 데 주안점이 두어져 있다. 노바티스社 제약사업부의 마리-프랑스 취댕 대표는 “노바티스가 오랜 기간에 걸쳐 획기적인(breakthrough) 심혈관계 치료제들을 환자들에게 선보여 온 이력을 쌓아올린 제약기업”이라면서 “우리가 보유한 심혈관계 치료제 포트폴리오에 인클리시란을 추가할 기회를 손에 쥐게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”고 말했다. 그는 또 “변혁적인 이 신약후보물질이 충족되지 못한 환자들의 니즈가 가장 큰 영역 가운데 한곳에 유의미하게 부응할 수 있을 것으로 기대된다”며 “우리가 보유한 강력한 역량과 글로벌 마켓 존재감이 이처럼 절실히 요망되는 치료제에 대한 지구촌 전반의 접근성을 확대하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 피력하기도 했다. 실제로 더 메디슨스 컴퍼니社를 인수하면 노바티스 측은 핵심 치료제 영역에서 파이프라인의 깊이를 심화시킬 수 있을 뿐 아니라 환자들을 위해 참으로 변혁적인 치료제들을 공급한다는 회사의 전략적 우선플랜에도 부합할 수 있을 것으로 보인다. 인클리시란은 위험도가 높은 환자들에게서 상승한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추는 데 근본적인 변화를 가능케 할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있는 가운데 프로단백질 전환효소 서브틸리신 켁신 9형(PCSK9)을 표적으로 작용하는 동종계열 최초의 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보이는 유망 신약후보물질이다. 이와 함께 인클리시란은 가까운 장래에 발매가 가능할 것으로 예상되고, 오는 2021년부터 노바티스 그룹에 상당한 수준의 매출액 플러스 효과를 가시화할 수 있을 것이라는 관측에 무게를 싣게 하고 있다. 심혈관계 치료제 포트폴리오 확대효과는 말할 것도 없고, 변혁적인 혁신과 주주들을 위한 장기적인 가치창출라는 측면에서도 보더라도 노바티스의 투자자금 배분전략과 궤를 같이한다는 분석이다. 인클리시란이 노바티스가 보유한 제품 포트폴리오에서 장차 최대 규모의 매출실적을 올릴 제품의 하나로 부상할 잠재력을 내포하고 있다는 점은 이 같은 전망에 고개가 끄덕여지게 하는 부분이다. 양사간 합의에 따른 세부적인 절차들은 내년 1/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다. 노바티스 측은 더 메디슨스 컴퍼니社를 인수하는 데 필요한 자금을 가용현금과 장‧단기 차입금 확보를 통해 충당한다는 방침이다.

이덕규 2019.11.25
글로벌

日 경피흡수형 파킨슨병약 ‘하루로피’ 29일 발매

일본 쿄와기린은 경피흡수형 파킨슨병치료약 ‘하루로피 테이프(ropinirole hydrochloride)’를 29일 발매한다. 제조판매원은 히사미츠제약으로 ‘하루로피 테이프’는 11월 19일에 약가 등재됐다. 히사미츠는 쿄와기린과 일본 국내 판매계약을 체결하여, 판매 및 정보제공·수집활동은 쿄와기린이 실시하게 된다. ‘하루로피 테이프’는 히사미츠의 독자적인 경피약물송달시스템(TDDS) 기술을 이용하여 개발한 전신성 경피흡수형 제제로서, 도파민수용체에 작용함으로써 근육경화 및 손발떨림 등의 증사을 개선시킨다. 안정된 혈중 약물농도를 유지하여 효과를 지속시킬 수 있을 것으로 기대된다. 임상시험에서는 하루 1회 투여로 통계학적으로 유의한 개선효과가 확인됐다.

최선례 2019.11.25
글로벌

녹내장ㆍ고안압증 치료제 ‘로킨사’ EU 승인받아

성인 원발성 개방각 녹내장 또는 고안압증 환자들에게서 안압 상승을 감소시켜 주는 약물이 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다. 미국 노스캐롤라이나州 더럼에 소재한 안과질환 치료제 전문 제약기업 에어리 파마슈티컬스社(Aerie Pharmaceuticals)는 ‘로킨사’(Rhokiinsa: 네타수딜 안과용 액제) 0.02%가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 21일 공표했다. 이에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA)는 지난해 10월 ‘로킨사’의 허가신청을 접수한 바 있다. 그 후 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 9월 ‘로킨사’에 대해 허가권고를 결정하는 심사결과를 도출했었다. 이번에 EU 집행위 허가를 취득함에 따라 ‘로킨사’는 EU 28개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등 유럽경제지역(EEA) 회원국에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다. 에어리 파마슈티컬스社의 빈센티 애니도 주니어 회장은 “네타수딜(netarsudil) 제제 프랜차이즈에 내포된 가치가 국제적인 차원에서 다시 한번 입증된 것이어서 이번에 ‘로킨사’가 EU에서 허가를 취득한 것은 에어리 파마슈티컬스를 위해 중요한 성과물의 하나라 할 수 있을 것”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “EU 집행위의 이번 승인결정이 중요한 것은 내년 초 허가신청서를 제출할 예정인 ‘로클란다’(Roclanda)를 위해서도 중요한 디딤돌이 구축되었다는 점이라 할 수 있을 것”이라며 “우리는 ‘로클란다’의 허가심사를 진행하는 데 1년 정도의 시일이 소요될 것으로 예상하고 있다”고 피력했다. 이 과정에서 ‘록라탄’(유럽에서는 ‘로클란다’ 제품명)의 임상자료가 내년 중반경 도출될 수 있을 것으로 기대하고 있다는 점을 언급한 애니도 주니어 회장은 “이 같은 자료들이 우리가 유럽시장에서 발매전략을 수립하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 덧붙이기도 했다. ‘로킨사’는 개방각 녹내장 또는 고안압증 환자들에게서 상승한 안압을 감소시키는 약물로 지난 2017년 12월 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 미국시장 발매를 위한 제품명은 ‘로프레사’(Rhopressa)이다. ‘로클란다’의 경우 ‘록라탄’(Rocklatan)이라는 제품명으로 지난 3월 FDA의 허가를 취득했다. ‘록라탄’의 적응증 또한 개방각 녹내장 또는 고안압증 환자들에게서 상승한 안압을 감소시키는 용도이다. ‘로클란다’는 네타수딜 0.02% 및 라타노프로스트 0.005%의 안과용 액제 복합제이다. 라타노프로스트는 안과질환 치료제 ‘잘라탄’의 약효성분이다. 특히 ‘로클란다’는 ‘로프레사’와 다빈도 프로스타글란딘 유사체 라타노프로스트의 최초이자 유일한 고정용량 복합제이다. 미국시장에서 올해 2/4분기에 발매가 착수된 상태이다.

이덕규 2019.11.25
글로벌

급성 허혈성 뇌졸중 신약 임상서 약물투여 개시

미국 일리노이州 북부도시 윌로우브룩에 소재한 중증질환 치료제 전문 제약기업 파마즈社(Pharmazz)는 급성 허혈성 뇌졸중 치료제로 자사가 개발을 진행 중인 동종계열 최초 약물 소바텔타이드(sovateltide)의 본임상 3상 시험에서 피험자들에 대한 약물투여가 착수됐다고 23일 공표했다. 소바텔타이드는 지금까지 ‘PMZ-1620’이라는 코드네임으로 알려졌던 신약후보물질이다. 본임상 3상 시험의 첫 번째 피험자에 대한 약물투여는 인도에서 다기관, 피험자 무작위 분류 임상시험에서 총 7명의 환자들이 충원된 후 15일 이내의 시점이었던 지난 11월 10일 이루어졌다고 파마즈 측은 설명했다. 이 시험은 약 110명의 급성 허혈성 뇌졸중 환자들을 피험자로 등록해 진행될 예정이다. 임상 3상 시험의 주요한 결과는 내년 중반경 도출될 수 있을 것으로 보인다. 이에 앞서 임상 2상 시험에서 도출된 결과는 지난 16~18일 미국 펜실베이니아州 필라델피아에서 개최되었던 2019년도 미국 심장협회(AHA) 사이언티픽 세션에서 공개됐다. 임상 2상 시험에서 도출된 결과에 따르면 소바텔타이드를 투여한 피험자 그룹은 6일차 시점에서 평가했을 때 표준요법제를 투여한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선이 관찰됐다. 즉, 급성 허혈성 뇌졸중의 제 증상이 빠르게 개선되었다는 의미이다. 게다가 소바텔타이드를 투여한 그룹은 ‘미국 국립보건연구원 뇌졸중 척도’(NIHSS)와 ‘뇌졸중 환자 일상생활 기능 평가척도’(BI)를 적용해 90일차에 평가했을 때 표준요법제 대조그룹과 비교했을 때 각각 0점 및 100점에 도달한 피험자들의 비율이 통계적으로 괄목할 만하게 높은 수치를 내보여 주목됐다. 임상시험 피험자들에 대한 약물투여가 개시됨에 따라 새로운 급성 허혈성 뇌졸중 치료제의 개발이 더욱 가속페달을 밟을 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2019.11.25
글로벌

日 ‘당뇨병성신증’ 7품목이 신약개발 최종단계

투석에 이르는 최대 원인이자 당뇨병의 3대 합병증 중 하나인 당뇨병성신증. 일본에서 당뇨병성신증 신약 7품목이 최종단계에 있다. 항산화염증 모듈레이터 및 미네랄 코르티코이드수용체(MR) 길항제, ASK1억제제, SGLT2 저해제 등 작용기전도 다양한 신약이 임상 3상 단계에 있어 조만간 치료 선택지가 크게 늘어날 전망이다. 쿄와기린이 개발을 진행하는 ‘RTA402’(바독솔론 메틸)는 항산화염증 모듈레이터. 미국 리아타 파마슈티컬에서 도입한 제품으로, 일본 국내에서는 우선심사지정품목으로 지정됐다. 체내의 스트레스 방어반응에 중심역할을 담당하는 전사인자 ‘Nrf2’를 활성화하는 작용기전을 가지며, 항산화스트레스작용 및 항염증작용에 의해 신기능을 개선한다. 세계 최초 신장기능 개선약으로 기대되고 있다. 임상3상 시험기간은 2022년 3월까지로 예정되어 있다. 또, MR길항제로는 다이이찌산쿄의 ‘에삭세레논’과 바이엘약품의 ‘피너레논’이 임상 3상 시험 중이며, 다나베미쯔비시의 ‘MT-3993’은 임상 2상 시험 중이다. 미네랄 코르티코이드수용체는 혈액 속의 전해질 균형을 제어하는 스테로이드 호르몬 수용체. MR길항제는 신장에 존재하는 미네랄 코르티코이드수용체에 작용하여 신장을 장해하는 알도스테론과의 결합을 저해함으로써 신장보호작용을 나타낸다. 한편, 당뇨병치료제로 판매되고 있는 SGLT2 저해제도 신장에 대한 적응확대를 위한 개발이 진행 중이다. 일본 국내에서는 현재 6성분 7품목의 SGLT2 저해제로 판매중인데, 그중 다나베미쯔비시의 ‘카나글’과 아스트라제네카의 ‘포시카’, 일본 베링거인겔하임의 ‘자디안스’가 임상 3상 중이다.

최선례 2019.11.22
글로벌

혈우병 유전자 치료제 EU서 최초로 허가신청

A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제의 허가신청이 유럽에서 이루어졌다. 미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)는 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 개발을 진행한 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 21일 공표했다. 특히 혈우병 치료를 위한 유전자 치료제의 허가신청이 이루어진 것은 벨록토코진 록사파보벡이 처음이다. 이날 바이오마린 파마슈티컬 측은 벨록토코진 록사파보벡에 대한 EMA의 심사가 가속심사(accelerated assessment) 절차가 적용된 가운데 내년 1월 착수될 수 있을 것으로 전망했다. EMA는 벨록토코진 록사파보벡이 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 가능성에 주목하고 지난 2017년 검토에 착수한 끝에 최근 가속심사 대상으로 지정한 바 있다. 이에 따라 벨록토코진 록사파보벡에 대한 EMA의 심사절차는 통상적으로 소요되는 기간에 비해 상당히 단축되어 빠른 시일 내에 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다. 바이오마린 파마슈티컬 측은 현재 진행 중인 임상 3상 시험의 중간 분석결과와 3년 동안 진행되었던 임상 1상 및 2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 허가신청서를 제출한 것이다. 가속심사는 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)와 첨단치료제위원회(CAT)가 첨단 치료 의약품(ATMPs: Advanced Therapy Medicinal Products)을 대상으로 진행하는 제도이다. CHMP와 CAT가 치료혁신(therapeutic innovation)의 관점에서 공중보건에 심대한 이익을 줄 수 있는 제품이라고 결정할 경우 적용되고 있다. EMA가 일괄심사절차(centralized procedure)를 적용해 심사를 진행하는 데는 최대 210일 정도가 소요되고 있다. 이 기간은 허가신청자 측에 추가정보 제출이 요구되었을 때 늘어나는 일정은 포함되지 않은 것이다. 허가신청자 측이 충분한 자료를 제출했다고 판단되면 CHMP 및 CAT는 150일 정도로 심사기간을 단축할 수 있다. 다만 가속심사가 이루어지더라도 CHMP 및 CAT의 허가권고 의견이나 최종승인 결정 도출 여부에는 영향을 미치지 않는다. 한편 바이오마린 파마슈티컬 측은 올해안으로 FDA에도 벨록토코진 록사파보벡의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다. FDA는 벨록토코진 록사파보벡을 ‘혁신 치료제’로 지정한 상태이다. 벨록토코진 록사파보벡은 아울러 FDA 및 EMA로부터 ‘희귀의약품’으로도 지정된 바 있다. 바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “임상 개발 프로그램을 위한 첫 번째 피험자가 충원된 이후 4년여만에 허가신청이 이루어졌다”며 “유전자 치료제가 중증 A형 혈우병 환자들을 치료하는 데 유의할 만한 진일보를 가능케 할 뿐 아니라 혁신을 위한 미래의 물결(next wave)을 대표하는 치료대안으로 부각될 수 있을 것”이라고 단언했다.

이덕규 2019.11.22
글로벌

아스텔라스, 美Welldoc과 당뇨병관리시스템 개발

일본 아스텔라스 제약은 미국의 디지털헬스기업 ‘Welldoc’과 전략적 제휴를 체결하고 당뇨병 관리시스템을 개발한다. 아스텔라스는 기존의 전문의약품 사업의 틀을 넘어서 헬스테크를 응용한 헬스케어 솔루션 창출에도 도전하고 있고, 이번 제휴도 그 일환으로 파악된다. 계약에 따라 아스텔라스는 일시금으로 1,500만 달러를 지불할 예정이다. 아스텔라스와 Welldoc은 일본 국내를 시작으로 아시아지역에서 당뇨병 질병관리앱과 의사용 진단지원 시스템으로 구성된 ‘BlueStar’의 개발과 상업화에 착수한다. ‘BlueStar’는 성인의 1형·2형 당뇨병을 디지털로 관리하는 시스템이다. 환자용의 앱에서는 복약상황 및 식사 등을 기록하는 것 이외에 과거 치료데이터를 기본으로 도출한 최적의 혈당조절 방법을 어드바이스 한다. 이들 자료는 의사와 공유된다. 이 제품은 미국 FDA가 2010년 이미 의료기기로 승인하였고, 미국과 캐나다에서 판매되고 있다. 앞으로는 당뇨병 이외 질환영역으로 대상을 확대할 것도 검토 중이다. 한편, 아스텔라스는 ‘BlueStar’를 프로그램 의료기기로서 일본 당국의 승인, 보험상환도 시야에 두고 개발을 진행할 계획이다.

최선례 2019.11.22
글로벌

AZ ‘칼퀜스’ 美ㆍ加ㆍ濠서 동시에 적응증 플러스

아스트라제네카社의 혈액암 치료제 ‘칼퀜스’(Calquence: 아칼라브루티닙)가 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소(小)림프구성 림프종(SLL) 치료제로 적응증 추가를 21일 승인받았다. 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구성 림프종 환자들을 위한 1차 약제 및 2차 약제로 승인되면서 새로운 치료대안으로 자리매김할 수 있게 된 것. 특히 ‘칼퀜스’의 적응증 추가 승인은 협력관계를 구축한 여러 국가에서 항암제의 허가신청 및 심사절차가 동시에 이루어질 수 있도록 하기 위해 도입된 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 제도의 적용을 받아 이루어졌다. 이에 따라 ‘칼퀜스’의 적응증 추가는 FDA와 호주 의료제품관리국(TGA), 캐나다 보건부(HC)에서 동시에 승인됐다. FDA와 호주 의료제품관리국 및 캐나다 보건부는 이에 앞서 지난 9월 항암제 ‘렌비마’(렌바티닙)와 ‘키르투다’(펨브롤리주맙) 병용요법의 자궁내막암 적응증 추가 건에 ‘프로젝트 오르비스’ 제도를 적용해 동시에 승인한 바 있다. ‘칼퀜스’는 지난 2017년 10월 성인 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제로 FDA의 허가를 취득했던 항암제이다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “오늘 FDA와 호주 의료제품관리국, 캐나다 보건부가 ‘프로젝트 오르비스’ 제도에 따라 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구성 림프종 치료를 위해 새로운 치료대안을 승인했다”며 “FDA의 ‘프로젝트 오르비스’는 FDA가 글로벌 협력기관들과 함께 항암제의 허가신청 및 심사절차가 동시에 진행될 수 있도록 하기 위해 도입한 제도(framework)"라고 설명했다. 그는 뒤이어 “FDA는 앞으로도 호주 및 캐나다의 협력기관들과 공동보조를 통해 새로운 치료대안이 환자들에게 신속하게 제공될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “FDA는 다른 국가들과도 미래의 허가신청 심사절차를 함께 진행할 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다. 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구성 림프종은 유사한 유형의 암들이지만, 체내의 전혀 다른 부위에서 발생한다는 것이 전문가들의 지적이다. 만성 림프구성 백혈병이 주로 혈액과 골수에서 발생하는 반면 소림프구성 림프종의 경우에는 림프절에서 주로 나타난다는 것. 면역세포의 일종으로 체내에서 감염증에 맞설 수 있도록 돕는 림프구에서 나타나는 암이라는 점은 공통적인 부분이다. 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구성 림프종에 수반되는 증상들로는 빈혈, 혈소판 수치 감소, 피로, 림프절 비대 및 감염증 위험성 증가 등을 열거할 수 있다. ‘칼퀜스’를 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구성 림프종 환자들에게 사용할 수 있도록 적응증 추가를 승인한 결정은 2건의 피험자 무작위 분류 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌다. 이들 시험은 ‘칼퀜스’ 투여그룹과 다른 표준요법제를 사용해 치료를 진행한 대조그룹을 비교평가한 시험례들이다. 치료전력이 없는 535명의 만성 림프구성 백혈병 환자들을 충원해 착수되었던 첫 번째 임상시험에서 ‘칼퀜스’ 투여그룹은 다른 표준요법제를 사용한 대조그룹에 비해 무진행 생존기간이 연장된 것으로 분석됐다. 치료전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자 310명을 대상으로 착수되었던 두 번째 임상시험에서도 ‘칼퀜스’ 투여그룹은 다른 표준요법제 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간이 연장된 것으로 나타나 궤를 같이했다. ‘칼퀜스’를 사용해 치료를 진행한 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 빈혈, 백혈구 감소증, 상기도 감염증, 혈소판 감소증, 두통, 설사 및 근골격계 통증 등이 관찰됐다. 이와 함께 심방세동 및 심방조동이 수반될 수 있는 것으로 나타남에 따라 FDA는 부정맥 증상의 발생 유무를 면밀하게 모니터링할 것을 요망했다. 마찬가지로 중증 감염증이나 출혈이 나타날 수 있으므로 모니터링과 함께 신속한 치료 또는 관리를 주문했다. 혈구 수치가 감소할 수 있으므로 정기적으로 혈액검사를 받을 필요가 있다는 점에 대해서도 언급했다. 또한 피부암이나 기타 각종 고형암이 발생할 수 있는 만큼 자외선 차단에 주의를 기울일 것을 당부했다. 가임기 여성들의 경우 ‘칼퀜스’를 사용해 치료를 진행하는 동안 효과적인 피임이 동반되도록 해야 할 것이라며 의료인들에게 주의를 환기시켰다. 임신 중이거나 모유를 수유 중인 여성들의 경우에는 ‘칼퀜스’를 사용한 치료를 삼가도록 당부했다. 태아 또는 신생아의 발달에 유해한 영향을 미칠 수 있는 데다 출산 합병증이 수반될 수 있다는 점을 감안했기 때문이다. 한편 ‘칼퀜스’의 적응증 추가는 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’(RTOR) 및 ‘평가지원’(Assessment Aid) 파일럿 프로그램도 적용된 가운데 이루어졌다. 이 중 ‘평가지원’ 프로그램은 신청자 측이 신청서를 제출할 때 잘 구성된 포맷을 사용해 FDA의 심사과정이 신속하고 간소하게 진행될 수 있도록 하고자 마련된 제도이다. 덕분에 ‘칼퀜스’의 적응증 추가 승인결정이 당초 FDA가 목표로 했던 시점보다 4개월여 빠르게 도출될 수 있었다. ‘칼퀜스’의 적응증 추가는 이밖에도 ‘신속심사’, 혁신 치료제‘ 지정 등을 거쳤다.

이덕규 2019.11.22
글로벌

깜빡깜빡이는 희미한 기억 속에..스타틴 때문?

고령자들의 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제 복용이 인지기능에 미친 영향을 6년여에 걸쳐 평가한 결과 부정적인 결과가 관찰되지 않았다는 요지의 연구결과가 공개됐다. 게다가 치매 위험성이 있는 고령자들의 경우에는 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제 복용이 오히려 치매를 예방하는 효과를 나타냈다는 설명이다. 호주 시드니 소재 聖 빈센트병원 부속 가반 내분비학연구소의 캐서린 사마라스 교수 연구팀은 뉴 사우스 웨일스대학 연구팀과 공동으로 진행한 후 학술저널 ‘미국 심장병학회誌’ 11월호에 게재한 보고서에서 이 같이 밝혔다. 이 보고서의 제목은 ‘고령자들의 스타틴 계열 약물복용이 기억력, 인지력 및 뇌 용적에 미친 영향’이다. 사마라스 교수는 “총 1,000명 이상의 고령자들을 대상으로 6년여에 걸친 조사를 진행한 결과 스타틴系 약물복용이 기억력 저하를 비롯한 인지력 감퇴와 무관한 것으로 나타나 스타틴系 약물들이 인지기능 건강에 부정적인 영향을 미칠 수 있다는 일부 소비자들의 우려는 잘못된 것으로 보인다”고 지적했다. 뒤이어 사마라스 교수는 “치매 위험성이 있는 일부 환자들의 경우 스타틴系 약물복용이 오히려 기억력 감퇴를 예방해 준 것으로 나타났다”고 덧붙여 귀가 솔깃해지게 했다. 사마라스 교수는 “지금까지 고령자들의 스타틴系 약물복용이 인지력에 미친 영향을 평가하기 위해 이루어진 것으로는 가장 포괄적인 분석작업을 우리가 진행했지만, 콜레스테롤 저하제 복용이 기억력 손상을 유발했음을 뒷받침하는 증거자료를 찾을 수 없었다”며 “일부 예외적인(isolated) 보고사례들에서 나타난 인지기능 증상들은 여러 가지 요인들이 영향을 미쳤기 때문일 수 있을 것”이라고 피력했다. 무엇보다 이번 연구에서 도출된 결론은 한결 높아진 신뢰감을 갖고 스타틴系 약물들을 복용할 수 있을 것임을 재확인했다는 것이라고 사마라스 교수는 강조했다. 이와 관련, 스타틴系 약물들은 가장 빈도높게 처방되고 있는 가운데 지난 1990년대부터 심장병 환자 또는 고지혈증 환자들이 미래의 심장병 발생 위험성을 낮추기 위해 안전하게 복용해 왔다. 하지만 스타틴系 약물들을 복용한 일부 환자들에게서 인지기능 감퇴가 수반된 것으로 나타났다는 예외적인 사례들이 보고됨에 따라 일부 소비자들 사이에서 우려의 목소리가 고조되어 왔던 형편이다. 스타틴系 약물들을 처방받은 환자들 가운데 최대 절반 가량이 이 같은 우려로 인해 발급받은 처방전에 따라 콜레스테롤 저하제를 구입‧복용하지 않고 있는 것으로 추정될 정도. 사마라스 교수는 “이처럼 처방받은 콜레스테롤 저하제를 복용하지 않는 환자들이 늘어남에 따라 공중보건에 상당한 영향을 미치고 있다는 우려가 없지 않은 현실”이라고 언급했다. 사마라스 교수 연구팀은 총 1,037명의 고령자들을 대상으로 지난 6년여 동안 인지기능과 관련이 있는 뇌내 5개 부위를 대상으로 13개 검사법과 자기공명영상(MRI) 진단을 거듭했다. 이를 통해 연구팀은 스타틴系 약물을 복용한 그룹과 전혀 복용하지 않았던 그룹을 대상으로 기억력이나 각종 인지기능에 변화가 수반된 비율을 비교평가했지만, 별다른 차이가 관찰되지 않았다. 마찬가지로 두 그룹의 뇌 용적 변화도를 비교평가했을 때도 격차가 눈에 띄지 않았다. 연구팀은 여기서 한 걸음 더 나아가 심장병이나 당뇨병 등 치매 위험요인을 동반한 이들 가운데 스타틴系 약물을 복용한 그룹의 경우 비 복용그룹과 비교했을 때 인지력 감퇴속도가 둔화되었음을 관찰할 수 있었다. 한편 연구팀이 분석한 자료는 호주에 거주하는 고령자들을 대상으로 지난 2005년 착수된 관찰연구 사례인 ‘건강한 뇌 노화 연구소(CHeBA) 시드니 기억력‧노화 연구’에서 확보된 것이었다. 이번 연구에 참여했던 건강한 뇌 노화 연구소의 퍼민더 사흐데프 교수는 “시드니 기억력‧노화 연구가 올해로 14년째 이어지고 있다”며 “덕분에 고령자들의 뇌 건강과 관련해 중요한 많은 의문점들에 답할 수 있게 되었던 것”이라고 말했다. 사흐데프 교수는 “이번에 공개된 연구결과를 보면 콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 스타틴系 약물복용이 기억력 기능에 부정적인 영향을 미치지 않는다는 점이 유력하게 시사됐다”며 “관찰연구 사례인 만큼 확정적인 결론을 제시했다고 할 수는 없겠지만, 스타틴系 약물복용이 뇌 건강 측면에서 안전함을 뒷받침하는 입증자료가 더욱 늘어난 셈”이라고 피력했다.

이덕규 2019.11.22

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