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日‘옵디보’ 식도암, MSI-High 결장·직장암 승인

오노약품은 면역체크포인트 ‘옵디보’와 관련, 최근 일본에서 식도암과 MSI-High 결장·직장암의 승인을 취득했다고 알렸다. 구체적으로는 ‘암화학요법 후에 증악한 근치절제불능의 진행·재발 식도암’과 ‘암화학요법 후에 증악한 근치절제불능의 진행·재발의 고빈도 마이크로새틀라이트 불안정성(MSI-High)을 가진 결장·직장암’에 대한 적응확대이다. 식도암 적응확대 승인은 불화피리미딘계 항악성종양제를 포함한 화학요법을 포함한 병용요법에 불응 또는 불내의 식도암 환자를 대상으로 오노약품 및 BMS가 실시한 다시설 국제공동무작위화 비맹검 3상 임상시험 결과에 기초했다. 임상시험 결과 옵디보군은 화학요법군에 비해 주요 평가항목인 전생존기간(OS)에서 통계학적으로 유의한 연장을 나타냈다. 또, MSI-High 결장·직장암의 적응확대 승인은 불화피리미딘계 항악성종양제를 포함한 화학요법으로 치료 중 또는 치료 후 병세가 진행되었거나 이 치료법에 인용성이 없었던 재발 또는 전이성 MSI-High 또는 미스매치 복원결손이 있는 결장·직장암 환자를 대상으로 BMS가 실시한 다시설 공동비맹검 2상 임상시험 결과에 기초했다. 시험 결과, 옵디보는 주요 평가항목인 임상 담당의사의 평가에 의한 주효율(ORR)에서 유효성을 나타냈다. 일본 국내에서 연간 발생하는 결장·직장암 신규 환자수는 약14만6천명이며, 연간 약5만7천명이 사망하는 것으로 보고되고 있다. 이중 MSI-High를 가진 결장·직장암은 약 5%에 불과하지만, 표준치료인 불화피리미딘계 항악성종양제를 포함한 화학요법의 유효성이 떨어지고 예후가 불량한 경향이 있어 신규 치료약의 개발이 요구되어 왔다.

최선례 2020.02.24
글로벌

비 스타틴系 콜레스테롤 저하제 신약 FDA 허가

스타틴 계열에 속하지 않는 새로운 콜레스테롤 저하제가 FDA의 승인관문을 넘어섰다. 미국 미시간州 앤아버에 소재한 전문 제약기업 에스페리온 테라퓨틱스社(Esperion Therapeutics)는 1일 1회 경구복용하는 비 스타틴 계열의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 저하제 ‘넥스레톨’(Nexletol: 벰페도익산) 정제가 FDA의 허가를 취득했다고 21일 공표했다. ‘넥스레톨’은 인체에 유해한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 좀 더 낮춰야 할 필요가 있는 성인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 죽상 동맥경화성 심혈관계 질환(ASCVD) 환자들이 식이요법 및 최대 내약성 용량의 스타틴 계열 약물복용과 함께 사용하는 보조요법제 용도로 이번에 발매를 승인받은 것이다. 심인성 이환률 및 사망률에 ‘넥스레톨’이 미치는 영향은 아직까지 확립되지 않았다. ‘넥스레톨’은 지난 2002년 이래 이 같은 적응증으로 허가를 취득한 최초의 경구용 1일 1회 복용, 비 스타틴 계열 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제이다. 또한 ‘넥스레톨’은 간 내부에서 콜레스테롤의 합성을 억제해 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추는 기전을 지닌 동종계열 최초의 ATP 구연산 리아제(ACL: ATP Citrate Lyase) 저해제이다. 에스페리온 테라퓨틱스社의 팀 메일리벤 대표는 “나쁜 콜레스테롤과 죽상 동맥경화성 심혈관계 질환 또는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증으로 인해 고통받고 있는 수많은 환자들에게 새로운 치료대안을 제공할 수 있기 위해 우리가 개발을 진행해 왔던 약물이 바로 ‘넥스레톨’”이라고 설명했다. 그는 뒤이어 “최대 내약성 용량의 스타틴을 복용하는 환자들이어서 용량 증량이 불가한 이들 가운데 일부는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 목표한 수준으로 도달하게 할 수 없는 형편”이라며 “오늘 ‘넥스레톨’이 허가를 취득함에 따라 이 환자들이 건강한 식생활과 병행할 수 있는 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 이와 관련, 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 상승하면 동맥 내부에 축적되어 심근경색이나 뇌졸중을 비롯한 심혈관계 제 증상의 발생으로 이어질 수 있게 된다. 더욱이 스타틴계 약물들을 포함한 표준요법제들이 사용되고 있음에도 불구, 미국 내에서만 줄잡아 환자 4명당 1명 꼴에 해당하는 1,500만명에 가까운 환자들이 치료지침에서 권고하는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치에 도달하지 못하고 있는 것이 현실이다. 텍사스州 휴스턴에 소재한 베일러 의과대학에서 심장병과장으로 재직 중이면서 에스페리온 테라퓨틱스 측이 구성한 임상 3상 시행위원회의 위원장을 맡고 있는 크리스티 M. 밸런타인 교수는 “FDA가 ‘넥스레톨’을 승인함에 따라 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 높으면서 죽상 동맥경화성 심혈관계 질환을 함께 앓고 있거나 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증으로 인해 심혈관계 질환 위험성이 높은 환자들에게 중요한 치료대안을 처방할 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. 그는 또 “치료를 진행 중임에도 불구하고 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 목표치로 낮출 수 없는 다수의 환자들에게 ‘넥스테롤’이 거의 20년 만에 최초의 1일 1회 경구복용형 비 스타틴 계열 치료대안으로 승인된 신약으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다. ‘넥스테롤’은 총 3,000명 이상의 환자들을 충원한 후 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 감소효과를 평가하기 위해 착수되었던 1건의 글로벌 본임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 FDA가 발매를 승인한 것이다. 이 시험에서 ‘넥스테롤’을 복용한 플라시보 보정(placebo corrected) 환자그룹은 중등도 또는 고도용량의 스타틴계 약물과 병행했을 때 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 평균 18% 감소한 것으로 파악됐다. 임상 3상 개발 프로그램의 결과는 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(040 시험)과 ‘미국 의사회誌’(047 시험)에 게재됐다. ‘넥스레톨’은 임상시험에서 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다. 제품라벨에 삽입될 주의사항에는 고뇨산혈증, 소수의 환자들에게 통풍이 수반될 수 있다는 점, 힘줄파열 또는 상해 위험성이 증가할 수 있다는 점 등에 대한 내용이 포함되어야 한다. 임상 3상 시험이 진행되는 동안 ‘넥스레톨’을 복용한 환자그룹에서 가장 빈도높게 부작용이 수반된 비율을 보면 플라시보 대조그룹과 대동소이했다. ‘넥스레톨’ 복용그룹에서 가장 빈도높게 관찰된 부작용은 상기도 감염증, 근육경련, 고뇨산혈증, 요통, 복통 또는 복부 불쾌감, 기관지염, 사지통증, 빈혈 및 간 효소 수치의 상승 등이 눈에 띄었다. 다만 ‘넥스레톨’ 복용그룹에서 보고된 부작용은 대부분 중증도 측면에서 보면 경증에서 중등도에 그쳤고, 플라시보 대조그룹에서 보고된 발생률과 별다른 차이가 없었다. ‘넥스레톨’은 오는 3월 30일 처방용 의약품으로 미국시장에서 발매에 들어갈 예정이다. 한편 FDA는 현재 에스페리온 테라퓨틱스의 두 번째 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제인 벰페도익산+에제티미브(상품명 ‘제티아’) 복합정제에 대한 심사절차를 진행 중이다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 이 복합정제의 승인 유무에 대한 결론은 이달 26일까지 도출될 수 있을 전망이다.

이덕규 2020.02.24
글로벌

사와이제약, 日‘시알리스’ 제네릭 1호 승인취득

일본의 제네릭 전문기업 사와이제약이 발기부전치료약 ‘시알리스(tadalafil)’의 제네릭 승인을 취득했다고 발표했다. 제품명은 ‘타다라필 정 10㎎/20㎎CI 사와이’. 일본 첫번째 시알리스 제네릭이다. ED치료약은 약가미등재로 사와이제약은 발매를 준비 중이다. 일본에서 시알리스 제네릭은 사와이 이외에 시오노케미칼(발매원 크라시에약품)과 다이코제약(발매원 아스카제약, 판매 다케다약품)도 승인을 취득했다.

최선례 2020.02.21
글로벌

글락소, T세포 면역 항암제 개발 전략적 제휴

T세포 경로변경(redirecting) 면역 항암제들의 임상단계 연구‧개발에 주력하고 있는 독일 생명공학기업 이마틱스 바이오테크놀로지스社(Immatics biotechnologies GmbH)가 글락소스미스클라인社와 전략적 제휴 합의를 도출하고 계약을 체결했다고 20일 공표했다. 각종 암 치료를 적응증으로 겨냥한 새로운 입양(adoptive) 세포치료제들의 개발을 진행하기 위해 양사가 손을 잡았다는 것. 이에 따라 양사는 각종 고형암에 초점을 맞춘 가운데 차세대 T세포 수용체(TCR) 치료제들의 연구‧개발을 공동으로 진행해 나가기로 했다. 양사는 이를 위해 일차적으로 자가유래 T세포 치료제들의 개발을 진행하는 한편으로 이마틱스 바이오테크놀로지스 측이 보유한 ‘ACTallo®’ 방법론을 적용해 동종이계 세포치료제의 개발 진행 유무에 대한 선택권을 행사하기로 했다. 아울러 이 같은 연구‧개발을 진행하는 과정에서 양사는 이마틱스 바이오테크놀로지스 측이 전권을 보유한 ‘엑셉토® TCR’(XCEPTOR® TCR) 개발 플랫폼과 ‘엑스트레시던트®’(XPRESIDENT®) 기술을 적용해 나가기로 했다. 양사가 합의를 도출함에 따라 이마틱스 바이오테크놀로지스 측은 최초의 2개 프로그램들과 관련해 4,500만 유로(약 5,000만 달러)의 계약성사금을 지급받기로 했다. 이와 함께 연구‧개발, 허가절차 및 발매 등의 성과가 도출되었을 때 총 5억5,000만 달러 이상의 성과금을 받기로 했다. 이와 별도로 매출액 규모에 따른 로열티 수수 권한까지 보장받았다. 글락소스미스클라인 측의 경우 추가로 표적 프로그램의 진행 유무를 선택할 수 있는 권한을 행사키로 했다. 이외에 추가되는 개별 프로그램들에 대해서는 이마틱스 바이오테크놀로지스 측이 선택권, 성과금 및 로열티 수수 권한을 행사할 수 있도록 했다. 합의내용을 좀 더 구체적으로 살펴보면 이마틱스 바이오테크놀로지스 측은 임상 후보 단계까지 T세포 수용체들의 개발을 맡기로 했다. 글락소스미스클라인 측의 경우 이후 단계의 글로벌 개발, 제조 및 발매를 전담키로 했다. 이 과정에서 글락소스미스클라인 측은 하나 이상의 T세포 수용체 치료제들에 대한 공동개발을 이마틱스 바이오테크놀로지스와 함께 진행할 수 있도록 했다. 여기에는 글락소스미스클라인 측의 요청에 따라 최초 임상시험을 진행하는 내용이 포함되어 있다. 이마틱스 바이오테크놀로지스社의 하프리트 싱 대표는 “이전부터 차용 세포치료제 및 T세포 수용체 치료제들의 개발에 힘을 기울여 왔던 글락소스미스클라인과 전략적 제휴계약을 체결하게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다. 그는 뒤이어 “우리가 보유한 세계적인 수준의 표적 및 T세포 수용체 발견 플랫폼을 글락소스미스클라인 측이 자랑하는 첨단 제조‧개발역량 뿐 아니라 차세대 T세포 수용체 기술과 결합시켜 크게 충족되지 못한 암 환자들의 의료상의 니즈에 부응할 효과적인 신약들을 개발하는 데 양사가 힘을 합칠 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 감추지 않았다. 한편 입장 세포치료제는 원래대로이거나(natural) 유전자 변형을 거친 T세포들을 이용해 암과 싸우는 새로운 개념의 치료제이다. 이마틱스 바이오테크놀로지스는 혁신적인 입양 세포치료제 연구방법론들의 전권을 보유하고 있다. ‘ACTolog®’, ‘ACTenging®’ 및 ‘ACTallo®’ 등이 그것들이다.

이덕규 2020.02.21
글로벌

미국 FDA '개정 영양표시 제도' 본격 실시

올해부터 미국 FDA에서 개정 영양표시제가 본격적으로 실시되며 식품 제조업체들의 변화가 예상된다. 한국무역협회 뉴욕지부에 따르면, 미국 FDA(식품의약국)는 연간 매출액 1,000만 달러 이상인 식품 제조업체를 대상으로 1월 1일자 개정된 연방정부 영양 표시 제도를 적용했다. 이에 앞서 FDA는 2016년 5월 27일 식이요법과 비만, 심장질환 등 만성질환 간 연관성을 포함한 과학적 정보를 반영하기 위해 영양 표시 제도를 개정했는데, 기존 영양 표시 라벨에서 수정돼 영양학적 정보와 소비자 선호를 기준으로 배치, 글꼴 크기 등 디자인이 변화했다. 연간 매출액이 1,000만 달러 이상인 식품 제조업체는 올해 1월 1일까지 라벨을 변경해야 했으며, 1000만 달러 미만 식품 제조업체에 한해서 오는 2021년 1월 1일까지 조정이 가능하다. FDA는 개정 영양 표시 제도의 요구조건을 충족하기 위해 제조업체와 협력할 계획이다. 꿀과 메이플 시럽 같은 당류 제품 제조업체는 2021년 7월 1일까지 크랜베리 제조업체는 올해 7월 1일까지 수정해야한다. NPD에 따르면, 소비자 90%가 식품 구매 시 식품 성분표를 참고하는 것으로 나타났다. 소비자들이 라벨에서 주목하는 부문은 설탕과 칼로리로 해당 라벨링이 수정됐다. NPD 건강증진 및 행동추적서비스에서는 소비자 57%가 당분에 관한 정보를 확인했으며 45%가 칼로리 정보를 확인하기 위해 식품 성분표를 참고하고 있는 것으로 조사됐다. FDA는 당분을 천연당과 첨가당으로 구분해 표시하도록 했고, 각각 함량과 그 양이 하루 권장량의 몇 퍼센트에 해당하는지 표기하도록 했으며, 칼로리는 1인 1회 섭취량을 실제 섭취량으로 게재하도록 했다. 무역협회는 "미국 소비자 건강과 행동을 기반으로 변경된 영양 표시 제도가 올해부터 본격적으로 시행되고 있다"며 "FDA는 미국 내 과다한 당분 섭취에 따른 질병 관련 연구 결과가 발표돼 주목 받으면서 영양 성분표 개정을 실시했다"고 전했다. 이어 "NPD 식음료 산업 분석가에 따르면, 소비자는 식품 성분표가 정확한 정보원으로 생각하고 있으며 대부분 식품 제조업체들은 정확한 정보 기입이 필수가 되면서 영양 개선을 하고자 한다"고 덧붙였다.

이승덕 2020.02.21
글로벌

FDA, A형 혈우병 유전자 치료제 ‘신속심사’

A형 혈우병 치료용 유전자 치료제가 빠른 시일 내에 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을 전망이다. 미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)는 자사의 성인 A형 혈우병 치료용 아데노 연관 바이러스-5(AAV5) 유전자 치료제 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 20일 공표했다. 특히 FDA가 유형을 불문하고 혈우병 치료용 유전자 치료제의 허가신청 건을 접수한 것은 벨록토코진 록사파보벡이 처음이다. FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다는 것은 벨록토코진 록사파보벡이 허가를 취득할 경우 중증질환을 치료, 예방 및 진단하기 위한 효능과 안전성 측면에서 괄목할 만한 개선을 기대할 수 있게 될 것임을 방증하는 대목이다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 21일까지 벨록토코진 록사파보벡의 승인 유무에 대한 결론을 도출 할 수 있을 전망이다. FDA는 현재로선 허가신청 내용을 검토하기 위한 자문위원회 소집계획이 없다고 바이오마린 측에 통보해 온 것으로 전해졌다. 벨록토코진 록사파보벡의 허가신청서는 상업용으로 예정된 생산공정에 따라 제조된 벨록토코진 록사파보벡으로 피험자들을 치료하면서 진행 중인 임상 3상 시험의 중간분석 자료와 3년 동안 이루어진 임상 1상 및 2상 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 바이오마린 측은 성인 A형 혈우병 치료용 유전자 치료제를 생산하기 위한 목적으로는 거의 세계 최초로 설립된 제조시설 가운데 하나를 확보했으며, 인증까지 취득했다. 캘리포니아州 서부도시 노바토에 소재한 이 제조시설은 허가심사 과정에서 현장실사를 받을 준비가 되어 있는 상태이다. 이와 관련, FDA는 벨록토코진 록사파보벡의 동반 진단의학 검사용으로 제출된 ‘AAV5 항체분석법’에 대한 시판 전 허가(PMA) 신청까지 접수한 상태이다. 바이오마린 측은 아데노 연관 바이러스-5(AAV5)에 대한 면역력이 확립되어 있는 이들의 비율이 낮은 만큼 미국 내 A형 혈우병 환자들 가운데 80% 정도가 AAV5에 대한 면역력이 부재하고, 따라서 AAV5 매개 유전자 치료제의 사용이 적합하지 않을 것으로 추정했다. 바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 대표는 “벨록토코진 록사파보벡이 유형을 불문하고 최초의 혈우병 유전자 치료제로 승인받을 가능성을 내포하고 있다”며 “이번에 허가신청 건이 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것은 전체 유전자 치료제 뿐 아니라 혈우병 공동체를 위해서도 괄목할 만한 성과가 이루어졌음을 의미한 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “지난 수 십년 동안 지속된 연구에 힘입어 우리가 여기까지 개발단계를 진전시킬 수 있었던 것이라는 점을 잘 알고 있다”며 “유전자 치료제 분야의 개척자 가운데 한곳으로서 우리가 벨록토코진 록사파보벡을 통해 이룩한 의학적‧기술적 혁신은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 설명했다. 이에 따라 FDA와 협력을 지속해 A형 혈우병 환자들을 위한 획기적인 치료제가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 훅스 대표는 덧붙였다.

이덕규 2020.02.21
글로벌

獨 머크, 알러지 사업부문 알레르고파마 매각

독일 머크社가 함부르크 인근도시 라인벡에 소재한 자사의 알러지 사업부문 알레르고파마社(Allergopharma)를 같은 독일 제약기업 데르마팜 홀딩 SE社(Dermapharm)에 매각키로 합의하고 계약서에 서명을 마쳤다고 19일 공표했다. 오는 2/4분기 말경 세부적인 절차들이 마무리될 수 있을 것으로 보이는 양사의 합의계약은 공정거래당국의 승인 등 통상적인 절차를 거쳐야 한다. 이와 관련, 독일 머크는 지난 2007년 이래 총 400억 유로 상당의 규모에 이르는 인수 또는 매각을 성사시켰고, 이를 통해 회사를 선도적인 과학‧기술기업으로 완전히 변모시키는 성과를 거두어 왔다. 독일 머크는 이번에 알레르고팜을 추가로 처분함에 따라 다시 한번 자사의 경영전략을 성공적으로 이행한 것으로 평가되고 있다. 각종 난치성 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 혁신적인 신약을 개발하기 위한 헬스케어 사업부문에 한층 더 주력하는 기업으로 면모를 일신해 나가고 있다는 의미이다. 또한 데르마팜 측에 매각하게 된 것은 알레르고파마의 사업을 지속가능하게 강화해 나갈 수 있도록 해 줄 것이라는 맥락에서 볼 때 윈-윈 합의라는 분석이다. 알레르고팜은 건초열이나 알러지성 천식을 비롯한 1형 알러지 분야에서 알러지 유발항원에 특화된 면역요법제 선도기업의 한곳으로 자리매김해 왔다. 각종 알러지 증상들을 진단하고 치료하는 데 신뢰할 만한 파트너로서 품질높은 제품들로 환자들을 지원하는 사업을 전개한다는 야심을 충실하게 이행해 왔던 것. 알레르고팜 제품들은 전 세계 18개국에서 발매되어 왔다. 지난 2018년의 경우 알레르고팜은 8,800만 유로의 매출실적을 기록했다. 이번에 체결된 계약서의 내용을 보면 각종 치료제 및 진단용 제품 포트폴리오를 포함한 알레르고팜의 유럽 및 아시아 사업부문과 독일 함부르크 인근도시 라인벡 소재 생산공장을 데르마팜 측에 인계하는 내용이 눈에 띈다. 반면 알레르고팜 측이 아나필락시스 반응 치료제로 진행해 왔던 아드레날린 자가주사기 개발 프로젝트는 합의내용에 포함되지 않아 머크 측이 전권을 유지하게 된다. 이밖에도 머크 및 데르마팜 측은 합의를 도출함에 따라 양사간에 오고갈 구체적인 금액내역은 외부에 공개하지 않기로 의견을 같이했다. 한편 데르마팜은 자국 내에서 특허가 만료된 의약품을 제조하는 데 주력해 온 제약사이다. 지난 1991년 설립되어 뮌헨 인근도시 그륀발트에 본사를 두고 있다. 주력 제약공장은 라이프찌히 인근의 소도시 브레나에 소재해 있다. 총 250여종의 원료의약품과 식품 및 기능식품 원료 등을 발매하고 있기도 하다.

이덕규 2020.02.21
글로벌

“베타차단제 프로프라놀롤 과다복용死 위험성”

과다복용으로 인한 사망을 예방하기 위해 다빈도 처방되고 있는 한 베타차단제의 독성에 대한 영국 국가의료서비스(NHS) 전반의 인식향상이 필요해 보인다며 주의를 요망하는 의견이 제시됐다. 여기서 언급된 베타차단제는 고혈압, 협심증, 심부정맥 및 불안증상 등에 빈도높게 사용되고 있는 약물인 프로프라놀롤이다. 영국 국가의료서비스 산하 의료안전조사국(HSIB)은 지난 6일 공개한 ‘프로프라놀올 복용으로 인한 유해 위험성의 저평가 가능성에 대한 조사’ 보고서에서 이 같이 밝혔다. 보고서에 따르면 프로프라놀롤을 다량 복용할 경우 고도의 독성이 수반될 수 있는 데다 환자의 상태가 빠르게 악화되면서 치료를 어렵게 할 수 있는 것으로 지적됐다. 하지만 이 같은 위험성에 대한 의료인들의 인식도가 충분한 수준에 이르지 못하고 있다며 보고서는 문제를 제기했다. 위험성이 높은 환자들에게 처방전이 그냥 발급되고 있을 뿐 아니라 과다복용과 관련한 응급전화에 응대하는 반응이나 응급치료를 행하는 과정 등에서 의료인들의 미흡한 인식이 여실히 드러나고 있다는 것. 이와 관련, 보고서는 프로프라놀롤 과다복용으로 인해 안타까운 한 사례를 상기시켰다. 프로프라놀롤과 항우울제 시탈로프람을 과다복용한 ‘에마’라는 이름의 24세 여성이 구급차 출동을 요청했지만, 상태가 빠르게 악화됨에 따라 응급구조대원들과 그녀가 이송된 병원 의료진이 소생을 위해 필사적인 노력을 기울였음에도 불구, 끝내 사망하고 말았다는 것이다. 보고서는 이 대목에서 국가통계 자료를 인용하면서 지난 2012~2017년 기간 동안 프로프라놀롤 과다복용사 발생건수가 34% 급증한 것으로 나타났다고 설명했다. 또한 지난 2016년까지 매년 470만건에 육박하는 프로프라놀올 처방전이 환자들에게 발급됐다고 전했다. 뒤이어 보고서는 프로프라놀롤의 안전한 복용, 그리고 과다복용으로 인한 응급의료 요청이 접수되었을 때 가장 효과적인 대응과 치료가 이루어질 수 있도록 하기 위한 몇가지 안전성 권고사항들을 내놓았다. 첫째, 프로프라놀롤 복용과 관련한 임상지침(NICE) 및 국가 처방목록집(British National Formulary)을 개정하면서 과다복용에 따른 독성을 강조해 줄 것을 요망했다. 둘째, 국립의료기관들이 프로프라놀롤을 처방했을 때 일부 환자들의 경우 위험성이 수반될 수 있다는 점을 의료진에게 주지시켜 줄 것을 당부했다. 셋째, 구급차 관제실의 임상관리 및 치료‧이송 지침을 개정해 프로프라놀롤 및 베타차단제 과다복용의 위험성에 대한 구급차 요원들의 경각심 제고를 주문했다. 의료안전조사국(HSIB)의 스티븐 드레이지 조사국장은 “프로프라놀롤이 강력하면서도(powerful) 안전한 약물이어서 다수의 영국 내 환자들에게 효과적으로 사용됐다”고 말했다. 하지만 조사작업을 거쳐 우리가 강조하고자 하는 것은 프로프라놀롤을 과다복용했을 때 얼마나 강한 영향을 미칠 수 있는지에 관한 것이라고 설명했다. 드레이지 국장은 “위험성이 프로프라놀롤을 최초로 처방하는 위치에 있는 일반개원의들에서부터 긴급통화에 대응하는 구급차 요원, 그리고 응급치료를 진행하는 임상의사들에 이르기까지 의료현장에 모든 영역에서 존재한다”며 주의를 환기시켰다. 뒤이어 드레이지 국장은 “프로프라놀롤 과다복용이 관리‧감독에 가장 큰 어려움이 따르는 사안의 하나”라며 “에마 양의 비극적인 사례는 프로프라놀롤 과다복용으로 인한 결과가 얼마나 파괴적일 수 있는지를 여실히 드러낸 것”이라고 피력했다. 이에 에마 양의 유족이 같은 사례가 재발하지 않도록 하기 위해 조사를 진행하는 과정에서 그녀에 관한 이야기를 숨김없이 공유될 수 있도록 해줬다고 밝혔다. 드레이지 국장은 “덕분에 의료진들이 프로프라놀롤 과다복용의 위험성에 대해 충분히 주지할 수 있도록 하기 위한 안전성 권고를 이번에 공개할 수 있었던 것”이라며 “모든 환자들에게 가장 안전한 대안을 고려할 수 있게 되었다는 의미”라고 덧붙였다. 한편 보고서는 국가의료서비스(NHS England)와 보건부(DoH) 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA) 등이 이미 시행에 들어간 몇가지 안전성 개선방안들을 공개했다. 이밖에도 보고서는 불안증, 우울중 및 편두통 사이에 상관성이 존재하는 만큼 항우울제와 프로프라놀롤 과다복용의 상호작용에 대한 이해를 위해 후속연구가 뒤따라야 할 것이라는 점을 집고 넘어갔다.

이덕규 2020.02.20
글로벌

‘키트루다’+‘패드세브’ 방광암 ‘혁신치료제’ 지정

항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)와 항체-약물 결합체(ADC)인 ‘패드세브’(Padcev: 엔포투맙 베도틴-ejfv)의 병용요법이 방광암 치료에 효과적으로 사용될 수 있을 전망이다. 미국 워싱턴州 보텔에 소재한 생명공학기업 시애틀 제네틱스社(Seattle Genetics) 및 아스텔라스 파마社는 ‘패드세브’ 및 ‘키트루다’의 1차 약제 병용요법이 FDA에 의해 시스플라틴 기반 항암화학요법을 진행할 수 없는 절제수술 불가 국소진행성 또는 전이성 요로상피암(즉, 방광암) 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 19일 공표했다. FDA는 중증질환 또는 생명을 위협하는 증상들을 적응증으로 개발이 진행 중인 약물들의 개발 및 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 ‘혁신 치료제’ 지정제도를 두고 있다. 시애틀 제네틱스社의 로저 댄시 최고 의학책임자는 “시스플라틴 기반 항암화학요법을 진행할 수 없는 진행성 요로상피암 환자들을 위한 1차 약제로 ‘패드세브’ 및 ‘키트루다’ 병용요법의 개발을 진행 중인 우리에게 ‘혁신 치료제’ 지정은 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “초기 임상적 활성에서 고무적인 결과가 나타남에 따라 최근 무(無) 백금착제 항암제(platinum-free) 병용요법의 임상 3상 시험에 착수했다”며 “이를 통해 아직까지 충족되지 못한 환자들의 의료상의 니즈에 부응해 나갈 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. 아스텔라스 파마社의 앤드류 크리보쉬크 항암제 치료영역 부문 부사장은 “FDA가 ‘혁신 치료제’로 지정한 것은 치료전력이 없고 효과적인 치료대안을 필요로 하는 진행성 요로상피암 환자들에게서 ‘패드세브’ 및 ‘키트루다’ 병용요법이 효과적으로 사용될 수 있을 것임을 뒷받침하는 고무적인 예비 입증자료가 확보되었음을 방증한다”고 의의를 강조했다. 이에 따라 FDA가 심사를 진행하는 동안 지속적인 협력을 아끼지 않으면서 빠른 시일 내에 임상개발 프로그램이 진전될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다. FDA는 시스플라틴 기반 항암화학요법을 받을 수 없는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들을 대상으로 ‘패드세브’ 및 ‘키트루다’ 1차 약제 병용요법을 진행했을 때 나타난 효과를 평가하기 위한 임상 1b상 및 2상 ‘EV-103 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다. 이 시험의 초기결과는 지난해 9월 27일~10월 1일 스페인 바르셀로나에서 열렸던 유럽 의료종양학회(ESMO) 연례 학술회의에서 발표된 바 있다. 뒤이어 지난 13~15일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최된 2020년 비뇨생식기암 심포지엄에서 최신자료가 공개됐다. ‘EV-103 시험’은 근육침습성, 국소진행성 전이성 요로상피암 환자들을 위한 1차 약제 및 2차 약제로 ‘패드세브’ 단독요법 또는 ‘패드세브’ 및 ‘키트루다’ 병용요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 진행 중인 개방표지, 다기관 시험례이다. 한편 방광암은 올해 미국에서만 약 8만1,000명의 환자들이 진단받을 것으로 추정되고 있다. 요로상피암은 전체 방광암 발생건수의 90% 정도를 점유하는 것으로 사료되고 있다. 신우(腎盂), 요관 및 요도에서도 발생하고 있다.

이덕규 2020.02.20
글로벌

아스텔라스, MR 방문처 의향확인 등 코로나 대응 지시

일본 아스텔라스 제약은 19일 신종 코로나 바이러스 감염증 확산 현상을 고려하여 일본 국내 전사원에게 지금 이상의 컨디션 관리 및 자신 및 가족에게 감기증상이 있을 경우 출근을 금지할 것 등을 지시했다. 또, MR(의료정보담당자)의 활동과 관련해서는 충분한 컨디션 관리 및 방문처의 의향을 확인한 후 방문할 것 등을 지시했다. 사내회의 및 연수는 인터넷 전화 및 화상회의 등을 이용하여 대면회의를 피할 것을 결정했다. 아스텔라스는 일본국내 전사원에게 비축하고 있던 마스크를 배포한 한편, 아침·저녁 체온측정, 손씻기·가글의 철저화, 마스크 착용 등 철저한 컨디션 관리를 요구했다. 도쿄본사의 사원과 이바라키현의 츠쿠바연구센터에서 대중교통을 이용한 통근자는 이날부터 가능한 한 재택근무를 시작했고, 출근하는 경우에는 혼잡시간대를 피하도록 했다. 이밖에 중국 후베이성으로 출장은 금지했으며, 다른 나라로의 출장도 가능하면 피하고 화상회의 등으로 대응하도록 지시했다. 한편 중국내 사원에 대해서는 마스크 및 소독액을 배포하고 각 지방정부의 지침 등을 고려하여 재택근무 등의 대응을 지시했다. 아스텔라스는 중국내 제조거점인 심양공장은 ‘엄격한 위생 관리 하에 제품의 중국내 안정공급체제를 유지하고 있다’고 설명했다.

최선례 2020.02.20
글로벌

다케다, 잘못하면 토해내는 ‘클로백’제도 도입

다케다 약품공업은 임원의 보수를 환수하는 ‘클로백(Clawback)’제도를 사내제도로 도입하기로 했다. ‘클로백’은 거액투자에 의한 손실이 발생하거나 재무회계 등의 부정이 발각되었을 경우 임원에게 지급이 끝난 실적연동의 보수를 환수하는 제도이다. 2008년 리먼쇼크 이후 미국·유럽 등의 금융업계를 중심으로 도입이 진행되어 이미 미국 제조업의 90% 정도가 도입하고 있다. 일본 제약업계에서의 도입은 다케다가 처음이다. 다케다는 지난해 1월 6조2,000억엔에 샤이어를 인수함에 따라 그해 6월 주총에서 일부 주주들로부터 샤이어 인수에 기인하는 손실이 장래 발생할 경우 임원의 책임을 물을 목적으로 클로백 제도의 도입을 요구하는 정관변경의 주주제안이 있었다. 주주제안에서 52%가 찬성했지만, 참석주주의 3분의 2 이상의 찬성이 필요한 특별결의이기 때문에 부결됐다. 하지만 회사측은 ‘구조는 합당하며 기관투자가를 중심으로 과반의 찬성이 있었던 것 등을 이유로 정관변경 없이 사내 제도로 도입하기로 했다’고 설명했다. 회사측은 세부내용은 올해 주주총회 전까지 공개하겠다고 한다. 일본 증권계에서는 클로백 도입을 환영하는 입장이다. ‘일본기업은 도입을 더욱 진행해야 하며 투자자의 관점에서 반대할 이유가 없다’는 견해다. 일본도 고액의 임원보수를 받는 경영진이 증가하고 있다. 제약업계도 보수체계를 고액화함에 따라 부정이나 잘못된 투자에 대한 벌칙규정을 요구하는 주주들의 목소리가 더욱 강해지고 있고, 해외투자가가 일본기업을 바라보는 시선도 엄격해지고 있어 클로백 제도의 도입은 증가할 것으로 보인다.

최선례 2020.02.20
글로벌

로슈 ‘티쎈트릭’ 비소세포 폐암 1차藥 ‘신속심사’

로슈社는 항암제 ‘티쎈트릭’(아테졸리주맙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 19일 공표했다. 이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘티쎈트릭’의 새로운 적응증은 프로그램 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 생체지표인자 검사를 진행했을 때 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 또는 역형성 림프종 수용체 티로신 인산화효소(ALK) 변이를 동반하지 않으면서 PD-L1이 높게 발현된 진행성 비 편평 및 편평 비소세포 폐암 환자들에게 단독요법제 1차 약제로 사용하는 용도이다. FDA는 오는 6월 19일까지 ‘티쎈트릭’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 최종결정을 내릴 수 있을 것으로 보인다. 로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “임상 3상 ‘IMpower110 시험’에서 ‘티쎈트릭’ 단독요법을 진행한 그룹이 일부 유형의 진행성 비소세포 폐암을 신규로 진단받은 환자들에게서 항암화학요법제 대조그룹에 비해 총 생존기간이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다”고 말했다. 이에 따라 로슈는 FDA와 긴밀하게 협력해 이 무(無) 항암화학요법제(chemotherapy-free) 치료대안이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 개러웨이 대표는 덧붙였다. ‘티쎈트릭’ 단독요법의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘IMpower110 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험에서 PD-L1이 높게 발현되었고, ‘티쎈트릭’ 단독요법을 진행한 환자그룹은 평균 생존기간이 20.2개월로 집계되어 항암화학요법제 대조그룹의 13.1개월에 비해 총 생존기간이 7.1개월 연장되었던 것으로 분석됐다. ‘티쎈트릭’의 안전성은 이미 알려진 이 항암제의 안전성 프로필과 대동소이했으며, 새로운 안전성 징후는 관찰되지 않았다. 3~4급 약물치료 관련 부작용의 경우 ‘티쎈트릭’을 사용해 치료를 진행한 그룹의 12.9%에서 보고되어 항암화학요법을 진행한 대조그룹의 44.1%에 비해 크게 낮은 수치를 보였다. 현재 로슈는 폐암에서부터 비뇨생식기 암, 피부암, 유방암, 위장관계 암, 부인암 및 두‧경부암에 이르기까지 다양한 유형의 암들을 겨냥한 가운데 ‘티쎈트릭’의 임상 3상 시험을 진행 중이거나 차후 착수를 준비하는 등 폭넓은 개발 프로그램을 시행하고 있다. 이들 시험은 ‘티쎈트릭’ 단독요법 또는 다른 항암제들과 병용하는 요법을 포함하고 있다. 한편 임상 3상 ‘IMpower110 시험’은 EGFR 또는 ALK 변이를 동반하지 않으면서 항암화학요법제로 치료한 전력이 없는 진행성 비 편평 또는 편평 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 ‘티쎈트릭’ 단독요법이 나타낸 효능 및 안전성을 시스플라틴 또는 카보플라틴과 ‘알림타’(페메트랙시드) 또는 ‘젬자’(젬시타빈)를 사용해 치료를 진행한 그룹과 비교평가하면서 이루어진 피험자 무작위 분류, 개방표지 시험례이다. 시험은 총 572명의 환자들이 피험자로 등록을 마친 가운데 진행됐다.

이덕규 2020.02.20
글로벌

日 전문의약품 시장 10조6,256억엔, 2.8%↑

IQVIA 재팬은 지난해(2019년 1월~12월) 일본 전문의약품 시장이 약가기준 10조6,256억엔을 기록하며 전년대비 2.8% 성장했다고 발표했다. 일본 전문의약품 시장이 플러스 전환한 것은 2016년 이후 3년 만이다. 2016년 0.3% 성장한 이후 2017년 1.0% 감소, 2.018년 1.7% 감소로 2년 연속 시장이 축소되다가 2019년 성장으로 돌아섰다. 한편, 시장규모가 10조엔대를 넘어선 것은 5년 전부터로, 의료비가 증가하는 가운데 5년 연속 10조엔대에 머물고 있는 것은 어느 정도 약제비 조정효과가 있는 것으로 분석됐다. 상위 매출폼목을 살펴보면 1위는 ‘키트루다’로 1,284억엔(전년대비 64.3% 증가), 2위는 ‘아바스틴’ 1,180억엔(0.4% 증가), 3위는 ‘리리카’ 1,014억엔(2.9%) 순이며 이들 3품목이 1,000억엔을 넘는 매출을 기록했다. ‘키트루다’는 전년도 6위에서 1위로 껑충 올라섰다. 비소세포페암과 관련 PD-L1양성이면 단일제로 음성에서도 표준화학요법으로서 병용으로 모두 1차 치료부터 사용할 수 있게 된 것이 급성장의 요인으로 지목된다. 이밖에 매출 4위는 ‘옵디보’로 982억엔(7.5% 감소), 5위는 ‘넥시움’ 934억엔(2.0% 증가), 6위 ‘릭시아나’ 913억엔 (35.5% 증가) 7위는 ‘’타케캡‘ 845억엔(24.0% 증가), 8위는 ’타그리소‘ 819억엔(105.1% 증가) 9위는 ’삼스카‘ 777억엔(25.8% 증가), 10위는 ’자렐토‘ 762억엔(4.3% 증가) 등이다. ‘타그리소’의 급성장은 비소세포폐암의 1차 치료에 사용된 것이 주요 요인으로 파악된다. 한편, 약효군별 시장규모를 보면, 1위는 항암제, 2위 당뇨병치료제, 3위 항혈전증제, 4위 면역억제제, 5위 안과용제 등이며, 항암제는 17.0% 증가한 1조4,042억엔을 기록했다.

최선례 2020.02.19
글로벌

사노피, SARS 백신 노하우로 신종 코로나까지..

사노피社의 글로벌 백신 사업부문 사노피 파스퇴르社가 앞서 중증 급성 호흡기계 증후군(SARS) 백신을 개발할 당시 축적한 노하우를 활용해 신종 코로나바이러스 감염증(COVID-19) 예방백신 개발에 나설 것이라고 18일 공표했다. 이를 위해 사노피 측은 미국 보건부 산하 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단연구개발국(BARDA)과 긴밀한 협력을 진행할 것이라고 이날 밝혔다. BARDA와 장기간 동안 이어왔던 협력관계의 폭을 한층 확대하겠다는 의미이다. SARS는 지난 2002년 말부터 나타나기 시작해 2004년에야 잦아든 코로나바이러스 감염증의 일종이다. 이날 사노피 측은 당시 전임상 단계까지 진행했고, 지금의 신종 코로나바이러스 감염증을 예방할 수 있을 것으로 기대되는 SARS 백신 후보물질의 후속연구에 착수할 것이라고 밝혔다. 사노피社의 다비드 뢰브 글로벌 백신 부문 대표는 “지금의 신종 코로나바이러스 감염증과 같이 지구촌의 건강상 위협을 초래하고 있는 요인에 맞설 수 있으려면 협력이 필요하다”며 “이것이 바로 우리가 백신 후보물질의 개발을 신속하게 진행하기 위해 BARDA와 협력하고 있는 이유”라고 말했다. 그는 뒤이어 “가능성이 있는 곳에 우리가 보유한 노하우를 빌려주는 동안 BARDA 측과 협력하는 것이 최근의 감염증 창궐에 직면한 일반대중을 보호하기 위해 가장 의미있는 결과를 창출할 수 있을 것임을 믿게 됐다”고 덧붙였다. 사노피 측은 자사의 재조합 DNA 플랫폼 기술을 적용해 2019 신종 코로나바이러스 예방백신 후보물질의 개발을 진행할 예정이다. 이 재조합 기술은 신종 코로나바이러스의 표면에서 발견되는 단백질들과 유전적으로 정확히 매칭되는 단백질을 만들어 내는 노하우이다. 항원을 암호화하는 DNA 배열을 바큘로바이러스의 DNA 발현 플랫폼에 결합시키는 것이 이 노하우의 핵심이다. 이 기술은 사노피가 허가를 취득한 재조합 인플루엔자 백신 제품에 사용되었고, 면역계를 촉진시켜 대량의 코로나바이러스 항원을 신속하게 제조하는 데도 적용될 예정이다. 생물의학첨단연구개발국(BARDA)의 릭 A. 브라이트 국장은 “2019년 신종 코로나바이러스와 같이 새롭게 고개를 들고 있는 지구촌의 건강상 위협들의 경우 신속한 대응이 절실하다”며 “사노피 파스퇴르 측과 이어온 제휴의 폭을 확대하고 허가를 취득한 재조합 백신 플랫폼 기술을 활용해 신종 코로나바이러스를 예방할 백신 후보물질의 개발과정이 신속하게 진행될 수 있었으면 하는 바람”이라고 피력했다. 사노피 측이 개발을 진행했던 SARS 백신 후보물질은 전임상 단계의 시험에서 동물모델을 사용해 평가했을 때 면역원성을 나타낸 데다 부분적인 예방효과를 내보였다. 이 같은 개발성과가 적용됨에 따라 신종 코로나바이러스 감염증 예방백신은 개발이 빠르게 진전되는 헤드 스타트(head start: 일찍 시작해서 갖게 되는 유리함) 효과를 기대할 수 있을 전망이다. 더욱이 이 플랫폼 기술에 근거를 둔 백신이 허가를 취득한 전례가 있어 상대적으로 신속하게 임상시험 단계까지 진입할 수 있을 전망이다. 사노피 측이 이 백신 후보물질을 대량으로 생산할 수 있는 역량을 보유하고 있음은 물론이다. 한편 사노피 측은 지난해 12월에도 BARDA와 협력해 인플루엔자 판데믹 상황에 대비하는 항원보강 재조합 백신의 지속가능한 생산을 가능케 하기 위해 미국 내에 첨단 제조시설을 설치키로 합의한 바 있다. 여기에 적용된 동일한 플랫폼 기술이 신종 코로나바이러스 감염증 예방백신 개발에도 적용되게 된다.

이덕규 2020.02.19
글로벌

日 항히스타민제 ‘씨잘’ OD정 제형추가 승인

일본 GSK는 지속성 선택 H1수용체길항·알레르기성 질환 치료제 ‘씨잘(Xyzal)’과 관련, 제형추가로 신청한 구강내용해정(OD정)의 제조판매승인을 취득했다고 알렸다. OD정은 구강 내에서 빠르게 붕괴되어 용해되기 때문에 물 없이 타액만으로 복용이 가능하므로 특히 노약자 및 수분섭취 제한이 있는 환자의 복용 편리성을 향상시킬 수 있을 것으로 기대된다. 효능·효과에 변경은 없으며, 성인은 알레르기성 비염, 두드러기, 습진·피부염, 가려움, 피부소양증 소아는 알레르기성 비염, 두드러기, 피부질환(습진·피부염, 피부소양증)에 따른 소양을 적응증으로 한다. 한편, ‘씨잘’은 벨기에 UCB파마가 개발하여 2001년 독일에서 승인된 이후 미국, EU국가 등을 비롯한 세계 60개국 이상에서 판매되고 있다. GSK는 일본내 개발 및 판매권을 가지며 2010년 10월 승인을 취득하여 그해 12월 발매됐다. 이후 2014년 4월에는 시럽제가 발매되어 판매되고 있다. 이번 OD정은 UCB파마의 협력 하에 GSK와 젠세이약품공업이 공동개발을 진행했다.

최선례 2020.02.19
글로벌

화이자 아밀로이드성 심근병증 치료제 EU 승인

성인 심근병증 환자들에게 나타는 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 환자들을 위한 치료대안은 증상관리와 매우 드물게 심장 또는 심장 및 간 이식수술을 진행하는 정도로 대단히 제한적이었던 형편이다. 이와 관련, 화이자社가 성인 심근병증 환자들에게 수반된 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증을 치료하기 위해 601mg 경구용 캡슐제를 1일 1회 복용하는 약물인 ‘빈다켈’(Vyndaqel: 타파미디스 메글루민)이 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 18일 공표해 관심을 모으고 있다. EU에서 심근병증 환자들에게 수반된 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘빈다켈’이 최초이자 유일하다. ‘빈다켈’은 이에 앞서 지난해 5월 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 화이자社 희귀질환 치료제 부문의 폴 레베크 글로벌 대표는 “오늘 이전까지 EU에서 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증 치료제가 허가를 취득한 전례가 없었다”며 “오늘 허가취득은 환자들을 위해 믿기 어려운 진일보가 이루어진 것이자 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하기 위해 지속적으로 기울여져 온 노력을 방증하는 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이제 ‘빈다켈’이 EU에서 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증과 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 1기 말초신경병증 등 두가지 적응증을 겨냥한 최초의 치료제로 자리매김하게 됐다”고 덧붙였다. ‘빈다켈’은 20mg 캡슐제가 지난 2011년 EU에서 성인 1기 말초신경병증 환자들의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-PN)을 개선해 말초신경 손상을 지연시키는 용도의 약물로 유럽에서 발매를 승인받은 바 있다. 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증은 드물게 발생하는 데다 진단이 제대로 이루어지지 못하고 있고, 생명을 위협할 수 있는 증상의 하나이다. 아밀로이드라 불리는 잘못 접혀진(midfolded) 단백질이 심장 내부에 비정상적으로 축적되는 특징을 나타내고, 제한성 심근병증과 진행성 심부전 등의 증상을 수반한다. 이 증상을 진단받은 환자들은 아(亞)유형에 따라 평균적으로 2~3.5년 정도 생존하는 것으로 알려져 있다. 프랑스 심근병증성 아밀로이드증 환자의뢰센터의 조정관이자 프랑스 심장병학회(FSC) 회장을 역임한 티보 다미 박사는 “오늘 이전까지 유럽 각국의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증계는 심근병증 환자들의 치료성과를 개선할 수 있는 새로운 치료대안을 절실히 요망해 왔다”며 “정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증 환자들의 총 사망률과 심인성 입원률을 크게 낮춰줄 수 있을 것으로 기대되는 ‘빈다켈’이 승인받은 것은 환자들을 위한 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다. EU 집행위는 임상 3상 ‘ATTR-ACT 시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘빈다켈’의 발매를 승인한 것이다. ‘ATTR-ACT 시험’은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 심근병증 치료제의 효과를 평가하기 위해 착수되어 최초이자 유일하게 종료된 글로벌, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조 임상시험례이다. 시험에 참여한 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘빈다켈’ 20mg, 80mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용했다. 그 결과 ‘빈다켈’을 복용한 그룹은 30여 개월 동안 평가했을 때 총 사망률과 심인성 입원률이 플라시보 대조그룹에 비해 각각 30% 및 32% 크게 감소한 것으로 입증됐다. ‘빈다켈’을 복용한 그룹은 아울러 6개월차 및 30개월차 시점에서 관찰했을 때 기능 수행역량(functional capacity)과 건강상태가 플라시보 대조그룹에 비해 치료효과가 괄목할 만하고 일관되게 나타났다. 한 예로 6분 보행검사에서 보행능력 감퇴도가 줄어든 것으로 나타났을 뿐 아니라 ‘캔자스시티 심근병증 설문조사’를 적용해 측정했을 때 건강상태의 감퇴도 또한 감소한 것으로 파악된 것. ‘빈다켈’의 안전성 프로필을 보면 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다. 부작용이 수반될 비율을 보면 플라시보 대조그룹과 일반적으로 궤를 같이했음이 눈에 띄었던 것. 이와 함께 ‘빈다켈’은 61mg 유리산(遊離酸) 제형을 평가한 결과가 발매를 승인하는 결정과정에서 참조됐다. 61mg 캡슐제형은 환자들이 1일 1회 복용할 수 있도록 편의성을 제고하기 위한 취지에서 개발된 것이다.

이덕규 2020.02.19

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