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3번째 시신경 척수염 치료제 FDA 승인 “눈길”

새로운 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제 ‘엔스프링’(Enspryng: 사트랄리주맙-mwge)이 FDA의 허가관문을 넘어섰다. 로슈社 및 제넨테크社는 17일 이 같은 내용을 공표했다. ‘엔스프링’은 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성을 나타내는 성인환자들을 위한 치료제로 이번에 발매를 승인받았다. 시신경 척수염 스펙트럼 장애는 시신경 및 척수에 주로 영향을 미치는 희귀 중추신경계 자가면역성 질환의 일종이다. 새로운 시신경 척수염 스펙트럼 장애 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘엔스프링’이 ‘솔리리스’(에쿨리주맙), ‘업리즈나’(Uplizna: 이네빌리주맙-cdon)에 이어 이번이 3번째이다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “지난해까지만 하더라도 희귀하고 파괴적이면서 치명적인 경우도 없지 않았던 이 질환을 겨냥한 신약이 FDA의 허가를 취득한 전례가 전무했지만, 이제는 3개 치료제들을 확보하게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “오늘 ‘엔스프링’이 허가를 취득한 것은 시신경 척수염 스펙트럼 장애를 포함해 효과적이고 안전한 신경계 장애 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 FDA가 힘을 기울이고 있는 현실을 방증하는 것”이라고 덧붙였다. 실제로 ‘엔스프링’에 앞서 ‘업리즈나’가 지난 6월 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 및 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 중증 근무력증 치료제로 발매되고 있는 ‘솔리리스’의 경우 지난해 6월 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애 치료제로 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았었다. 이와 관련, 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 면역계가 체내에서 건강한 세포들과 각종 단백질을 잘못 공격하면서 나타나게 되는데, 시신경과 척수가 가장 빈도높게 공격이 이루어지는 부위로 알려져 있다. 일반적으로 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 시신경염이 돌발적으로 나타나면서 안구통증과 시력상실이 수반되게 된다. 전체 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들 가운데 50% 정도가 증상 돌발로 인해 영구적인 시력손상과 마비를 나타내게 된다. 추정치에 차이가 있지만, 시신경 척수염 스펙트럼 장애는 미국 내 환자 수가 4,000~8,000명 정도로 추산되고 있다. 또한 시신경 척수염 스펙트럼 장애는 아쿠아포린-4라 불리는 단백질과 결합하는 항체들과 관련이 있을 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다. 이처럼 항 아쿠아포린-4 항체와 결합이 이루어지면 면역계의 다른 부분들을 활성화시켜 염증 및 중추신경계 손상이 유발되는 것으로 추정되고 있다. ‘엔스프링’이 시신경 척수염 스펙트럼 장애를 치료하는 데 나타내는 효능 및 안전성은 96주 동안 진행된 2건의 임상시험을 통해 입증됐다. 이 중 첫 번째 시험은 95명의 성인환자들을 대상으로 이루어졌다. 전체 피험자들 가운데 64명은 항 AQP4 항체들을 나타내는 항 AQP4 항체 양성 환자들이었다. 시험기간 동안 ‘엔스프링’으로 치료를 진행한 항 AQP4 항체 양성 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 시신경 척수염 스펙트럼 장애 재발건수가 74% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다. 항 AQP4 항체 양성을 나타내는 52명의 환자들을 포함한 76명의 성인환자들을 피험자로 충원한 가운데 이루어진 2번째 시험의 경우 ‘엔스프링’으로 치료한 항 AQP4 항체 양성 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 재발건수가 78% 감소한 것으로 분석됐다. 다만 두 시험에서 항 AQP4 항체 음성을 나타낸 환자들의 경우에는 ‘엔스프링’이 효과를 나타냈다는 증거자료가 확보되지 않았다. FDA에 따르면 ‘엔스프링’의 처방정보에는 중증 및 치명적일 수 있는 감염증 위험성 증가에 유의토록 하는 경고문구가 삽입된 가운데 공급이 이루어져야 한다. 예를 들면 B형 간염이나 결핵이 재활성화될 수 있다는 의미이다. 삽입되어야 할 기타 경고‧주의사항(warnings and precautions)을 보면 간 효소 수치의 상승, 호중구 수치의 감소 및 과민반응 등이 포함되어 있다. 임상시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 비인두염, 두통, 상기도 감염증, 위 내벽 염증, 발진, 관절통, 사지통증, 피로 및 구역 등이 관찰됐다. ‘엔스프링’으로 치료를 진행하는 동안에는 약독화 생백신 또는 생백신의 투여가 권장되지 않는다. 또한 ‘엔스프링’으로 치료에 착수하기 전에 최소한 4주 전에는 접종이 이루어져야 한다. 한편 ‘엔스프링’은 ‘패스트 트랙’ 심사대상과 ‘희귀의약품’으로 지정을 거친 끝에 이번에 FDA로부터 발매를 승인받았다.

이덕규 2020.08.18
글로벌

日 전문의약품 2사분기 2.5% 감소한 약2조5,798억엔

IQVIA는 2사분기(2020년 4월~6월기) 일본 국내 전문의약품 시장이 전년동기 대비 2.5% 감소한 2조5,797억엔9,000만엔으로 집계됐다고 발표했다. 4월 약가개정과 ‘코로나19’ 감염확대의 영향으로, 분기기준 5분기만(2019년 1월~3월기 이후)에 마이너스 성장을 했다고 밝혔다. 제품별 매출액은 MSD의 면역체크포인트 저해약 ‘키트루다’가 278억8,800만엔으로 가장 높았다. ‘키트루다’는 4월 약가개정에서 특례확대 재산정으로 20.9%의 약가인하를 받아 매출이 전년동기대비 11.7% 감소했지만, 지난해부터 계속 선두를 지켜오고 있다. 2위는 오노약품·BMS제약의 ‘옵디보’로, 9.6% 증가한 230억5,800만엔을 기록했다. 3위는 쥬가이의 ‘아바스틴’. ‘아비스틴’의 매출은 255억9,700만엔으로 4월 약가개정에서 ‘신약창출·적응외약 해소 등 촉진 가산’ 반환에 의해 약가가 15% 이상 하락하면서 2사분기 매출도 15.1% 감소했다. 이밖에 4위는 화이자의 ‘리리카’ 5위는 다케다의 ‘다케캡’ 6위는 아스트레제네카의 ‘타그리소’ 7위는 디이이찌산쿄의 ‘넥시움’ 8위는 다이이찌산쿄의 ‘릭시아나’ 9위는 바이엘의 ‘자렐토’ 10위는 다케다의 ‘아질바’ 순이다. 그중 ’다케캡‘과 ’타그리소‘는 두 자리수의 증가를 나타냈으며, ’리리카와 ‘넥시움’ 릭시아나‘는 매출이 하락했다. 약효별로는 항종양약이 5.6% 증가한 3,755억7,500만엔으로 1위였으며, 5.4% 증가한 당뇨병 치료제(1,560억5,600만엔)가 2위, 1.5% 증가한 면역억제제(1,125억5,000만엔)가 3위를 차지했다.

최선례 2020.08.18
글로벌

골수 이식수술 환자 합병증 치료제 연내 발매?

FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병(SR-aGVHD) 치료제 ‘라이온실’(Ryoncil: 레메스템셀-L)의 효능을 뒷받침한 자료에 대해 압도적으로(overwhelmingly) 지지하는 심사결과를 내놓았다. 호주의 세포치료제 전문 제약기업 메조블래스트 리미티드社(Mesoblast Limited)는 14일 이 같은 내용을 공표했다. 급성 이식편대 숙주병은 동종이계 골수 이식수술을 받은 환자들 가운데 50% 정도에서 수반되는 증상으로 알려져 있다. 혈액암이나 골수암을 치료하기 위해 혈액 또는 골수 줄기세포를 이식하는 수술을 받은 후 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 동종이계 골수 이식수술의 경우 혈액암 환자들을 중심으로 매년 세계 각국에서 30,000여명이 시술받고 있는 데다 환자 수가 갈수록 증가하고 있는 형편이다. ‘라이온실’은 기증자의 골수에서 추출한 확대 배양 중간엽 줄기세포를 이용하는 세포치료제의 일종이다. 메조블래스트 리미티드社의 프레드 그로스먼 최고 의학책임자는 “스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병이 아직까지 치료대안이 부재한 12세 이상의 취약한 환자들을 위한 의료상의 니즈가 절실한 증상의 일종”이라며 “오늘 FDA 자문위 심사결과가 대단히 고무적인 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “FDA가 ‘라이온실’에 대한 심사절차를 빠른 시일 내에 마무리지을 수 있도록 하기 위해 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라며 “무엇보다 ‘라이온실’이 동종이계 골수 이식수술에 수반되는 생명을 위협할 수 있는 합병증에 대응하는 치료대안이기 때문”이라고 강조했다. ‘라이온실’은 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거할 때 오는 9월 30일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다. 허가를 취득할 경우 메조블래스트 리미티드 측은 올해안으로 미국시장에서 ‘라이온실’이 발매될 수 있도록 한다는 방침이다. 듀크대학 메디컬센터의 조앤 커츠버그 교수(소아의학‧병리학) 겸 소아 혈액‧골수이식 프로그램 책임자는 “이 파괴적인 증상이 예후가 대단히 좋지 못한 데다 아직까지 FDA의 허가를 취득한 12세 이하의 환자들을 위한 치료대안이 부재한 것이 현실”이라며 “직접 총괄한 임상시험에서 ‘라이온실’이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 채워줄 수 있을 것이라는 잠재성이 입증되었음을 유념할 필요가 있을 것”이라고 말했다. 12세 이상의 청소년 및 성인 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병의 경우 지난해 ‘자카피’(룩솔리티닙)이 적응증 추가를 FDA로부터 승인받아 치료대안으로 확보되어 있는 상태이다. ‘라이온실’이 12세 이하의 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병 치료제로 허가를 취득해 빠른 시일 내에 소아환자들에게 사용될 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2020.08.18
글로벌

골격계 형성장애 치료제 EU 허가심사 스타트

연골 내부에서 나타나는 골 형성 장애를 치료하는 신약에 대한 허가심사 절차가 유럽에서 스타트라인을 출발했다. 미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 유럽 의약품감독국(MEA)이 보소리타이드(vosoritide)의 허가신청 건을 접수했다고 13일 공표했다. 보소리타이드는 소아 연골 무형성증을 치료하기 위해 C형 나트륨이뇨 펩타이드(CNP) 유사체를 1일 1회 주사하는 용도로 개발이 진행된 약물이다. 골격계 형성장애의 일종인 연골 무형성증은 불균형적인 작은 키가 나타나게 하는 가장 빈도높은 원인으로 손꼽히고 있는 증상을 말한다. 골 성장에 부정적인 영향을 미치는 섬유모세포 성장인자 수용체 3 유전자(FGFR3)의 변이로 인해 나타나는 것으로 알려져 있다. 환자들은 정상적인 수준에 비해 큰 머리와 넓고 튀어나온 이마, 짧은 팔‧다리와 짧은 손가락, 튀어나온 복무 및 둔부 등의 특징을 나타낸다. 바이오마린 파마슈티컬스 측은 3/4분기 중으로 FDA에도 보소리타이드의 허가신청서가 제출될 수 있도록 한다는 방침이다. 보소리타이드는 FDA와 EMA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다. 바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 대표는 “EMA가 보소리타이드의 허가신청서를 접수한 것은 소아 연골 무형성증 환자들에 사용할 최초의 약물 치료대안이 확보될 수 있도록 하기 위해 여러 해 동안 진행한 연구‧임상개발 노력이 정점에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 훅스 대표는 뒤이어 “여정을 거쳐오는 동안 우리는 보건당국들이 보소리타이드의 효능 및 안전성을 평가하는 데 필요로 할 탄탄한 자료를 확보하면서 연골 무형성증의 기저원인과 관련 합병증에 대응할 수 있도록 하기 위해 지지단체 및 의사들과 긴밀한 협력을 진행했다”며 “바이오마린 파마슈티컬은 소아 연골 무형성증 환자 및 환자가족들에게 치료대안을 제공할 수 있도록 하기 위해 EMA와 지속적인 협력을 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다. 보소리타이드의 임상개발 프로그램을 총괄한 영국 런던 소재 에블라이나 런던 아동병원의 멜리타 어빙 박사(임상 유전학)는 “포괄적인 임상 2/3상 시험 등의 진행을 통해 연골 무형성증을 포함한 골격계 형성장애 증상들에 대해 과거 어느 때보다 많은 학술적‧의료적 지식을 제시할 수 있었다”고 말했다. 특히 어빙 박사는 “임상시험을 진행하면서 연골 무형성증의 기저증상들을 좀 더 효과적이면서 한결 비 침습적으로 치료할 수 있기 위해 이해도를 높일 수 있었던 만큼 보소리타이드가 지금까지 약물 치료대안이 부재했던 현실에서 환자들의 일상생활에 유의할 만한 영향을 미치는 약물로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 전망했다.

이덕규 2020.08.18
글로벌

아스트라제네카, 코로나 백신 4억 도스 EU 공급

아스트라제네카社가 현재 개발이 진행 중인 ‘코로나19’ 백신 ‘AZD1222’를 최대 4억 도스분 공급키로 EU 집행위원회와 합의했다고 14일 공표했다. 독일, 프랑스, 이탈리아 및 네덜란드가 주도하고 있는 유럽 포괄백신동맹(IVA: Inclusive Vaccines Alliance)와 합의한 내용을 기반으로 성사된 이번 합의에 따라 전체 EU 회원국들은 판데믹 상황이 이어지는 동안 영리와 무관하고 공평하게 ‘AZD1222’에 대한 접근성을 확보할 수 있을 선택권을 행사할 수 있게 됐다. EU 회원국들은 또한 확보한 백신 공급분을 유럽의 다른 국가들로 전송할 수 있는(redirect) 권한까지 보장받았다. 아스트라제네카社의 파스칼 소리오트 회장은 “EU 집행위원회와 처음으로 백신 공급 합의를 도출함에 따라 ‘AZD1222’가 허가를 취득하면 다수의 유럽인들이 이 백신에 대한 접근성을 확보할 수 있게 될 것”이라며 “우리가 보유한 유럽 내 공급망에서 백신 생산이 조만간 착수될 것이므로 이 백신이 광범위하고 신속하게 생산되어 올해 말경 최초 공급분이 공급될 수 있기를 바란다”고 말했다. 그는 뒤이어 “유럽인들이 백신 접종을 통해 치명적인 코로나바이러스로부터 보호받을 수 있도록 하기 위해 신속하게 대응하고, 이를 통해 전 세계 사회와 경제가 재건될 수 있도록 힘쓰고 있는 전체 EU 집행위원회 및 스텔라 키리아키데스 EU 집행위 보건‧식품안전성 담당 집행위원에게 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 덧붙였다. 한편 지난달 20일 의학 학술지 ‘란셋’誌에 ‘SARS-CoV-2를 억제하는 ChAdO×1 nCoV-19 백신의 안전성 및 면역원성’ 제목으로 게재된 게재된 임상 1/2상 ‘COV001 시험’의 중간분석 결과에 따르면 ‘AZD1222’는 전체 평가대상 피험자들에게서 SARS-CoV-2에 대해 양효한 내약성과 함께 강력한 면역반응을 나타낸 것으로 입증됐다. ‘AZD1222’의 임상개발 프로그램은 세계 각국에서 활발하게 진행 중이어서 임상 2/3상 시험이 현재 영국과 브라질에서 진행 중인 가운데 임상 1/2상 시험이 남아프리카공화국에서 이루어지고 있다. 아울러 미국, 러시아 및 일본에서도 시험이 착수를 앞두고 있는 상태이다. 임상 2/3상 시험의 결과는 임상시험이 진행된 지역사회들의 감염률 자료를 근거로 올해 말경 확보될 수 있을 전망이다. 아스트라제네카 측은 임상시험이 성공적인 것으로 입증될 경우 ‘AZD1222’에 대한 접근성이 광범위하고 공평하게 보장될 수 있도록 하기 위해 각국 정부 뿐 아니라 세계 각국의 다자간 협력기구 및 제휴선들과 긴밀한 협력을 지속하고 있다. 최근에는 한국, 러시아, 중남미, 브라질, 중국 및 일본 등과 공급계약을 체결하고 30억 도스분이 세계 각국에 공급될 수 있도록 하기 위해 힘을 기울이고 있다.

이덕규 2020.08.18
글로벌

일본 정부 ‘코로나19’ 백신 확보에 총력

전세계적으로 ‘코로나19’ 백신 쟁탈전이 가열되는 가운데 일본 정부도 조달처를 다양화하는 등 백신 확보에 총력을 기울이고 있다. 일본 정부는 일본 국내기업의 백신개발을 지원하는 한편, 실용화가 기대되는 해외 대형제약 2곳과 공급에 대한 기본합의를 마쳤고, 여러 나라가 백신을 공동구입하는 모임에도 참가를 검토 중이다. 일본은 지난 7월 31일 화이자로부터 개발에 성공할 경우 내년 6월말까지 1억2,000만회분의 백신을 공급받기로 기본 합의했고, 8월 7일에는 아스트라제네카와 1억2,000만회분을 공급받기로 합의했다. 그중 3,000만회분은 내년 3월까지 받을 예정이다. 백신개발이 쉽지 않은 상황에서 백신 입수확률을 높이려면 조달처를 늘릴 필요가 있다는 것이 일본 정부의 판단이다. 이와 관련 카토 카츠노부 후생노동상은 ‘앞으로 다른 업체와도 협의를 진행시켜가고 싶다’고 밝혔다. 또, 여러 국가가 출자하는 국제공동구입 모임에도 참가를 검토 중인 것으로 알려지고 있다. 이 모임은 백신의 공평한 보급에 임하는 국제기관 ‘Gavi’ 등이 제창한 것으로 내년까지 20억회분의 확보를 목표로 제도설계를 진행하고 있다. 참가국들은 일정액을 사전에 출자하고 그 자금을 바탕으로 제약기업이 백신을 개발하며, 개발이 성공할 경우 참가국은 인구의 20%를 상한으로 백신을 입수할 수 있다. 현재 구입후보 백신은 9종이며, 이중 7종이 임상시험 중이다.

최선례 2020.08.14
글로벌

요실금, 표현할 방법이 없네! 말하기도 그렇고..

어떻게 표현할 방법이 없네! 직접 말하기도 그렇고.. 미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 위생‧보건기업으로 ‘테나’(TENA) 브랜드 요실금 제품 및 피부관리 제품들을 발매하고 있는 에씨티社(Essity)가 지난달 공개한 요실금 인식도 설문조사 결과에 관심이 모아지고 있다. 다수의 여성들이 요실금으로 인한 외음부 피부자극(intimate skin irritation) 때문에 고통받고 있음에도 불구, 적절한 요실금 제품을 사용하지 않거나 의사에게 터놓고 얘기하지 않는 경우가 너무나 많은 것으로 나타났기 때문. 설문조사는 요실금을 자가진단한(self-identify) 45세 이상의 미국여성 총 1,000명을 대상으로 지난 6월 24~26일 5분 온라인 조사방식으로 이루어졌다. 이번 설문조사 결과는 에씨티 측이 통기성을 크게 향상시킨 신제품 ‘테나 인티밋 패드’(TENA Intimates pads)를 발매하면서 공개한 것이다. 조사결과에 따르면 의외로 상당수의 여성들이 요실금과 외음부 피부자극의 상관관계에 대해 인식하지 못하고 있는 것으로 나타났다. 요실금 증상이 있는 45세 이상의 여성들 가운데 5명당 3명 꼴로 외음부 피부자극 증상을 경험하고 있음에도 불구, 적절한 요실금 제품을 사용 중인 경우가 35%에 불과한 것으로 조사되었을 정도. 통합여성건강 전문가 수잔 길버그-렌즈 박사는 “요실금으로 인해 고통받고 있는 여성들이 너무나 오랜 기간 동안 외음부 피부자극을 어쩔 수 없는 부작용의 하나 정도로 인식해 왔다”며 “뭇여성들은 자신의 요실금 증상이나 외음부 피부자극에 대해 말하려 하지 않는다는 것이 지난 20여년 동안 여성건강 전문가로 활동해 오면서 갖게 된 지론”이라고 말했다. 에씨티社의 캐리 하커스 마케팅‧영업이사는 “우리는 여성들이 요실금과 이로 인해 느끼는 불편함과 관련해 갖고 있는 금기(taboo)로부터 벗어날 수 있기를 원하고, ‘테나’ 브랜드 제품들이 도움이 될 수 있었으면 하는 바람”이라고 언급했다. 이와 관련, 조사결과를 보면 92%의 응답자들이 요실금 관련제품들에 가장 중요한 요소로 통기성을 꼽았음에도 불구하고 45%는 요실금으로 인한 불편을 느끼면서도 누출을 방지하기 위해 생리용품을 사용하고 있는 것으로 파악됐다. 또한 요실금 증상이 있는 여성들의 77%는 자신의 주치의(prtimary doctor)에게조차 요실금 증상에 대해 말하지 않고 있는 것으로 나타났다. 심지어 45%는 아무에게도 자신의 요실금 증상에 대해 털어놓은 적이 없는 것으로 집계됐다. 이와 함께 72%의 여성들이 누출로 인해 욕실에서 어떻게 해야 할지 몰라 당황했던 경험을 공유하고 있는 것으로 조사됐다. 마찬가지로 대부분의 여성들은 외음부 피부자극 증상의 관리에 대해 염두에 두고 있는 것으로 나타났지만, 충분히 대처하고 있다고 답한 이들은 23%에 불과했다. 4명 중 1명은 피부자극을 어떻게 치료받아야 할지 몰라 노심초사하고 있음이 눈에 띄었다. 또한 외음부 피부자극을 경험한 여성들 가운데 42%가 그 같은 증상으로 인해 가장 힘든 시기로 여름을 꼽았다. 이밖에 요실금 증상이 있는 여성들 가운데 출산 여부와 상관없이 방광 조절기능을 개선하고자 운동을 하고 있다고 답한 이들은 4명당 1명 꼴에 머물렀다.

이덕규 2020.08.14
글로벌

노바티스 ‘졸레어’..이제 내 약은 내가 주사한다!

노바티스社는 자사의 천식 치료제 ‘졸레어’(오말리주맙)의 새로운 자가주사용 프리필드 시린지 제형에 대한 허가신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 13일 공표했다. ‘졸레어’의 프리필드 시린지 제형은 노바티스 측이 현재 미국에서 이 제품이 승인받은 전체 적응증에 사용할 수 있도록 해 달라며 허가신청서를 제출했었다. 허가를 취득할 경우 ‘졸레어’ 프리필드 시린지 제형은 환자 자신이나 환자 보호자에 의해 투여하는 주사제로 각광받을 수 있을 전망이다. FDA는 내년 1/4분기 중으로 ‘졸레어’ 프리필드 시린지 제형의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 것으로 보인다. 현재 미국에서 ‘졸레어’는 의료인에 의해 투여가 이루어지는 약물로 승인받아 의료기관에서 사용되고 있다. 중등도에서 중증에 이르는 지속성 알러지성 천식 및 만성 특발성 담마진(CIU) 증상을 치료하기 위해 면역글로불린 E(IgE)를 표적으로 작용해 차단하는 기전의 유일한 생물의약품으로 자리매김하고 있다. 노바티스社 제약사업부의 빅터 불토 대표는 “오늘 FDA가 ‘졸레어’ 신제형의 허가신청 건을 접수한 것은 면역글로불린 E 매개성 증상들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다”며 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “허가를 취득할 경우 ‘졸레어’의 자가투여 제형은 지난 17년여 기간 동안 실제 임상현장에서 검증된 유산과 효능 및 안전성 프로필을 근거로 환자와 의료인들을 위해 새롭고 편리하면서 융통성 있는 치료대안으로 선을 보일 수 있게 될 것으로 기대한다”며 “이는 의약품을 재창출하고 지속적으로 변화하는 환자 및 의료인들의 니즈를 이해하고자 사세를 집중하고 있는 노바티스의 강력한 혁신 전통과도 궤를 같이하는 것”이라고 덧붙였다. ‘졸레어’ 프리필드 시린지 제형이 허가를 취득하면 의료기관 밖에서 이 제형을 투여할 환자 또는 환자 보호자들은 의료인들로부터 피하주사제 투여술과 아나필락시스 증상의 초기 징후 및 증상들을 인지하는 데 필요한 교육을 받아야 한다. 지난 2003년 6월 알러지성 천식 치료제로 처음 FDA의 허가를 취득한 ‘졸레어’는 지금까지만 미국에서만 약 46만여명의 환자들에게 사용된 것으로 추정되고 있다. ‘졸레어’의 알러지성 천식 및 만성 특발성 담마진 적응증 사용은 8건의 임상 3상 시험례들을 포함해 탄탄한 임상개발 프로그램이 뒷받침하고 있다. 미국에서 ‘졸레어’는 노바티스 제약사업부가 제넨테크社와 공동개발 및 코마케팅 제휴관계를 구축한 가운데 발매하고 있다. ‘졸레어’는 미국에서 천식 증상들이 흡입형 코르티코스테로이드제들로 충분히 조절되지 않고 6세 이상이면서 중등도에서 중증에 이르는 지속성 알러지성 천식 환자들에게 사용하는 유일한 면역글로불린 E 차단 생물의약품이다. H1 항히스타민제들로 증상이 조절되지 않는 12세 이상의 만성 특발성 담마진 환자들을 위한 치료제로도 활발하게 사용되고 있다. 한편 ‘졸레어’의 자가주사용 프리필드 시린지 제형은 EU 집행위원회가 지난 2018년 12월 발매를 승인한 바 있다.

이덕규 2020.08.14
글로벌

超희귀 유전성 고지혈증 치료제 FDA ‘신속심사’

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)은 미국 내 환자 수가 약 1,300명 정도로 추정되고 있는 초희귀 유전성 질환의 일종이다. 환자들 가운데 대다수가 현재 사용 중인 약물들로는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 목표한 수준에 도달토록 하는 데 실패하고 있는 형편이다. 이와 관련, 미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社(Regeneron Pharmaceuticals)가 자사에 의해 개발이 진행 중인 약물인 에비나쿠맙(evinacumab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 12일 공표해 관심을 모으고 있다. 에비나쿠맙은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들이 다른 콜레스테롤 저하제들과 병용토록 하는 보조요법제 용도로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다. 안지오포이에틴 유사단백질 3(ANGPTL3: angiopoietin-like 3)와 결합해 본연의 기능을 수행하지 못하도록 차단하는 기전으로 저밀도 지단백(LDL) 수용체의 기능이 미미하게 또는 전혀 나타나지 않는 환자들을 포함한 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 효능이 입증된 약물은 에비나쿠맙이 처음이다. FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2월 11일까지 에비나쿠맙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다. 이에 앞서 FDA는 지난 2017년 4월 에비나쿠맙을 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 고콜레스테롤혈증을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다. 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 초희귀 유전성 질환의 일종이다. 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 “나쁜 콜레스테롤”이라 불리는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 크게 상승함에 따라 10대 연령대에서부터 조발성(早發性) 죽상동맥경화성 질환이나 심장증상들이 나타날 위험성이 증가하게 된다. 현행 치료 가이드라인은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 조기에 집중적으로 낮추기 위한 요법을 진행토록 권고하고 있다. 하지만 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제들이나 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 저해제를 포함한 기존의 표준 콜레스테롤 저하제들에 별다른 반응을 나타내지 않거나 전혀 반응을 나타내지 않고 있는 것이 현실이다. 에비나쿠맙의 허가신청서는 이 약물이 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 나타내는 효능 및 안전성을 평가한 1건의 본임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 제출됐다. 이 시험에서 도출된 결과는 지난 3월 28~30일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 심장병학회(ACC) 제 69회 연례 사이언티픽 세션 및 세계 심장병학회 학술회의(ACC.20/WCC)에서 발표가 이루어졌다. 앞서 지난 2017년 7월 리제네론 유전학연구소(RGC)에 의해 ‘ANGPTL3의 유전적‧약리학적 불활성화와 심혈관계 질환’ 제목으로 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재되었던 연구결과에 따르면 ANGPTL3 유전자의 기능상실 변이가 나타난 환자들은 저밀도 지단백 콜레스테롤을 포함한 핵심적인 혈중 지질 수치들이 크게 낮아진 것으로 확인된 바 있다. 에비나쿠맙은 ANGPTL3 단백질을 차단해 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추는 기능상실 변이의 영향을 복제하도록 설계됐다. 한편 에비나쿠맙은 현재 EU에서도 허가신청서가 제출되어 심사절차가 진행 중이다. 지난 6월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 에비나쿠맙이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응한 데다 이 약물에 의해 입증된 치료상의 혁신을 근거로 ‘가속승인’을 진행토록 권고한 바 있다. 다만 에비나쿠맙의 효능 및 안전성은 아직까지 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 완벽하게 평가되지 못한 단계이다.

이덕규 2020.08.14
글로벌

모더나, 美 정부에 1억 도스 코로나 백신 공급

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제 및 백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社(Moderna Therapeutics)는 미국 정부가 자사의 ‘코로나19’ mRNA 백신 후보물질 ‘mRNA-1273’의 최초 공급분으로 1억 도스 분량을 받기로 했다고 11일 공표했다. 미국 정부가 자국민들에게 안전하고 효과적인 ‘코로나19’ 백신에 대한 조기 접근권이 확보될 수 있도록 하기 위한 목표계획의 일환으로 이 같이 결정했다는 것이다. 그 대가로 모더나 테라퓨틱스 측은 최대 15억2,500만 달러를 미국 정부로부터 지급받을 수 있게 됐다. 15억2,500만 달러에 달하는 금액에는 모더나 테라퓨틱스 측이 1억 도스분에 달하는 ‘mRNA-1273’을 적기(適期)에 제조‧공급하는 데에 따른 인센티브 지급분이 포함되어 있다. 이에 앞서 미국 정부는 ‘mRNA-1273’의 개발을 진행하고 허가를 취득하는 대가로 미국 보건부(HHS) 산하 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단연구개발국(BARDA)으로부터 최대 9억5,500만 달러를 지급받기로 합의한 바 있다. 11일 추가발표가 나옴에 따라 미국 정부는 ‘mRNA-1273’에 대한 조기 접근성을 확보하는 대가로 최대 24억8,000만 달러를 모더나 테라퓨틱스 측에 지급할 수 있게 될 것으로 보인다. 합의조항을 보면 미국 정부는 ‘초고속 작전’(OWS)에 의거해 최대 4억 도스분의 ‘mRNA-1273’을 모더나 테라퓨틱스 측으로부터 추가로 구입하는 방안에 대한 선택권을 행사할 수도 있게 됐다. 미국 정부가 ‘코로나19’ 백신에 대한 무료 접근성 확보 보장을 공표했던 대로 미국민들은 ‘mRNA-1273’을 무료로 접종받을 수 있을 전망이다. 지금까지 정부가 구매한 백신 제품들은 의료인들이 접종비용을 청구할 수 있도록 하는 것이 통례였다. 모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “우리가 개발을 진행 중인 mRNA 백신 플랫폼에 대해 미국 정부가 보여준 신뢰와 지속적인 지원에 감사의 뜻을 표하고 싶다”며 “우리 모더나 테라퓨틱스는 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립알러지감염성질환연구소(NIAID) 및 BARDA와 함께 현재 진행 중인 ‘mRNA-1273’의 임상 3상 시험이 진전될 수 있도록 최선을 다해 나갈 것”이라고 다짐했다. 이와 함께 전략적 제휴선인 스위스 생명공학기업 론자社(Lonza), 미국 뉴저지州 서머셋에 소재한 글로벌 제약기업 캐털런트 파마 솔루션社(Catalent Pharma Solutions) 및 스페인 ROVI社 등과 함께 진행 중인 제조역량 확충에도 최선을 다해 현재의 글로벌 보건 비상상황에서 안전하고 효과적인 백신 공급이 이루어질 수 있도록 힘슬 것이라고 밴슨 대표는 덧붙였다. 미국 보건부의 알렉스 아자르 장관은 “우리는 ‘초고속 작전’에 따라 올해 말까지 최소한 하나의 안전하고 효과적인 백신을 확보할 확률을 높이기 위해 방대한 포트폴리오의 백신 후보물질들을 확보해 나가고 있다”며 “오늘 발표된 투자를 통해 미국 정부는 모더나 테라퓨틱스 측이 NIH와 함께 개발 중인 백신 후보물질에 대한 개발을 초기 개발단계에서부터 임상시험 및 제조 부문에 이르기까지 일관되게 지원해 미국민들을 위한 안전하고 효과적인 백신이 상당분량 확보될 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 강조했다. 한편 모더나 테라퓨틱스 측은 최근 9년여 동안 새로운 계열의 mRNA 기반 백신을 다수 설계하고 제조하기 위한 새로운 플랫폼을 창조하고 개발하는 데 아낌없는 투자를 지속해 왔다. 이처럼 특허를 보유한 플랫폼 기술에 투자를 거듭한 덕분에 모더나 테라퓨틱스 측은 현재의 ‘코로나19’ 판데믹 상황에 대응할 수 있을 것으로 기대되는 ‘mRNA-1273’ 백신 후보물질의 개발, 제조 및 임상개발 단계를 예외적으로 신속하게 진행해 올 수 있었던 것이다.

이덕규 2020.08.13
글로벌

일본신약 DMD치료약 '빌텝소' 美FDA 승인 취득

일본신약은 13일 美FDA로부터 뒤센느형 근디스트로피(DMD) 치료약 ‘빌텝소(viltolarsen)’의 승인을 취득했다고 발표했다. DMD는 근육세포를 지탱하는 디스트로핀 단백질의 유전자 변이에 의해 정상적인 디스트로핀 단백질이 생성되지 않아 근력저하가 일어나는 진행성 유전성 근질환이다. ‘빌텝소’는 일본신약이 국립정신·정신의료연구센터와 공동개발한 약물로 일본 최초의 핵산의약품으로, 북미에서의 빌텝소 개발업무는 일본신약의 미국 자회사 NS Pharma. Inc.가 담당하여 2상 임상시험을 실시했다. FDA의 승인절차는 패스트트랙 지정 및 희귀의약품·희귀 소아질환 지정을 받아, 일본에서 실시된 1/2상 임상시험 결과와 북미에서 실시된 2상 시험결과 등을 데이터 패키지로 단계적으로 신청되었다. 올해 2월 승인신청이 접수되어 신속승인을 위한 심사가 이루어져 이번 판매승인이 내려진 것. 일본시장에서 ‘빌텝소’는 올해 3월 후생노동성으로부터 제조판매 승인을 받아 5월부터 판매 및 정보제공활동을 시작됐다.

최선례 2020.08.13
글로벌

새 파브리병 치료제 ‘PRX-102’ FDA ‘신속심사’

새로운 성인 파브리병 치료제 페그우니갈시다제 알파(pegunigalsidase α‧또는 ‘PRX-102’)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다. 특허를 보유한 식물세포 기반 단백질 발현 시스템을 지칭하는 ‘프로셀엑스’(ProCellEx)를 사용해 생상된 재조합 치료용 단백질의 개발‧제조 및 상업화에 주력하고 있는 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix BioTherapeutics) 및 이 회사의 제휴선인 이탈리아 헬스케어 기업 키에지社의 계열사 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)는 11일 이 같은 내용을 공표했다. 이날 양사에 따르면 페그우니갈시다제 알파의 허가신청서는 가속승인(Accelerated Approval) 절차에 의거해 제출되었던 것이다. 페그우니갈시다제 알파는 양사가 목표의식을 갖고 설계한 장기지속형 재조합 페길화(PEGylated) 교차결합(cross-linked) 알파-갈락토시다제-A 효소 신약후보물질이다. 재조합 알파-갈락토시다제-A 효소를 화학적으로 개량해 안정화시킨 제형이 바로 페그우니갈시다제 알파이다. FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 1월 27일까지 페그우니갈시다제 알파의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다. 다만 FDA는 허가신청 건 접수와 관련해 보내온 문건에서 현재로선 자문위원회를 소집할 계획이 없음을 전해왔다. 이에 앞서 페그우니갈시다제 알파의 허가신청 건은 지난 2018년 1월 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다. 페그우니갈시다제 알파의 허가신청서에는 포괄적인 전임상 자료와 함께 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스 측이 종결지은 임상 1/2상 시험에서 확보한 임상 및 제조자료가 동봉됐었다. 이 자료 가운데는 임상 1/2상 시험의 연장시험 자료와 임상 3상 ‘BRIDGE 시험’의 중간 임상자료, 현재 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스 측에 의해 임상시험이 진행 중인 ‘PRX-102’의 안전성 자료 등도 포함되어 있다. ‘PRX-102’ 임상시험은 페그우니갈시다제 알파 1mg/kg 용량을 격주 단위로 투여하면서 진행된 시험례이다. 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社의 드로르 바샨 대표는 “FDA가 ‘PRX-102’의 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스 및 키에지를 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미할 뿐 아니라 파브리병 환자사회에 새로운 치료대안이 확보될 수 있도록 하기 위해 기울여지고 있는 노력에서 결정적인 한 걸음이 내디뎌졌음을 방증한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “지금까지 우리가 관찰한 고무적인 ‘PRX-102’의 시험결과를 근거로 FDA와 협의를 지속하면서 ‘PRX-102’의 개발을 위한 노력을 지속해 우리의 최우선 현안인 ‘PRX-102’의 허가취득이 성사될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. 이와 관련, 파브리병은 전신의 혈관내벽에서 글로보트리아오실세라마이드(globotriaosylceramide‧Gb3)라 불리는 지방물질 비정상적이고 진행성으로 축적됨에 따라 리소좀 알파-갈락토시다제-A 효소의 활성이 결핍되어 나타나는 X-연관 유전성 질환의 일종을 말한다. 파브리병은 전 세계적으로 40,000~60,000명당 1명 정도의 비율로 환자가 발생하는 것으로 알려져 있다. 파브리병 환자들은 유전적으로 글로보트리아오실세라마이드의 분해에 관여하는 알파-갈락토시다제-A 효소가 결핍되는 특징을 나타내게 된다.

이덕규 2020.08.13
글로벌

바이엘, 경구항응고제 ‘자렐토’ OD정 日 선행 발매

일본 바이엘약품은 후생노동성으로부터 경구 항응고제 ‘자렐토(리바록사반)’ OD(Oral Disintegrating)정의 승인을 취득했다고 알렸다. ‘자렐토’는 비판막증성 심방세동 환자의 허혈성 뇌졸중·전신성 색전증의 발병억제와 심부 정맥혈전증·폐혈전색전 등의 치료·재발 억제에 적응하는 경구 항응고제로, 일본에서는 2012년부터 판매되어 왔다. 이번 새롭게 승인을 취득한 ‘자렐토’ OD정은 연하력 저하, 복수의 약제복용 등과 같이 고령자의 복약순응도 향상을 위해 전세계적으로 일본에서 가장 앞서 개발됐다. 이 OD정은 타액으로 신속하게 붕괴되기 때문에 물 없이도 복용할 수 있고, 환자와 가족, 의료종사자에게 친화적인 제제를 목표로 바이엘약품 최초 정제 양면에 약물명과 유효성분 함유량을 나타내는 수치를 컬러인자 했다.

최선례 2020.08.13
글로벌

국내제약사 라이센스 마약성 진통제 FDA 승인

FDA가 중등도에서 중증에 이르는 성인 급성통증 관리용 아편양 촉진제(opioid agonist) ‘올린비크‘(Olinvyk: 올리세리딘)의 발매를 7일 승인했다. ‘올린비크’는 미국 펜실베이니아州의 소도시 체스터브룩에 소재한 전문 제약기업 트리베나社(Trevena)에 의해 통증이 정맥주사제型 아편양 제제를 필요로 할 만큼 중증을 나타내는 데다 다른 치료대안들의 효과가 불충분하고 중등도에서 중증에 이르는 성인 급성통증 관리용 아편 유사작용제로 허가신청서가 제출되었던 약물이다. 특히 ‘올린비크’는 트리베나 측이 지난 2018년 5월 국내의 한 제약기업과 한국시장 개발‧제품화 독점 라이센스 계약을 체결한 바 있다. ‘올린비크’는 병원 또는 기타 환자를 관리하는 임상현장에서 입원환자 또는 외래환자들을 위해 사용하는 단기 정맥주사제로 이번에 허가관문을 통과했다. 가정 내에서 사용하는 용도의 경우 이번에 ‘올린비크’가 허가를 취득한 내용에 포함되어 있지 않다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 규제 프로그램의 더글러스 스록모턴 부국장은 “마약성 제제 위기에 대응하는 일은 여전히 FDA의 최대 현안 가운데 하나”라며 “부처간 협력을 통해 아편양 제제들에 의존하는 미국민들의 수를 감소시키고 새로운 의존성 환자 발생비율을 낮출 수 있기 위해 FDA는 변함없이 가능한 모든 대안들을 강구해 나갈 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “중요한 것은 효능 및 위험성을 면밀하고 엄격하게 평가하고 효능과 안전성을 뒷받침하는 자료를 확인하는 절차를 거쳤을 때에 한해 마약성 제제들을 포함한 약물들의 새로운 적응증 추가를 승인해 나갈 것이라는 점을 강조하고 싶다”고 설명했다. 스록모턴 부국장은 또 “이번에 승인한 ‘올린비크’의 경우 환자들을 관리하는 임상현장에서만 관리‧감독하에 사용이 가능토록 한 것”이라며 “구입 후 가정에서 사용할 수는 없다는 의미”라고 강조했다. 중등도에서 중증에 이르는 급성통증을 나타내는 총 1,535명의 환자들을 충원한 후 개방표지 시험으로 진행된 일련의 임상시험에서 ‘올린비크’ 정맥주사제가 나타낸 효능 및 안전성은 플라시보 대조그룹과 비교평가가 이루어졌다. 이들 임상시험은 무지외반증 수술 또는 복부외과수술을 받았던 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 착수되었던 시험례들이다. 시험에서 ‘올린비크’ 정맥주사제를 투여받은 환자들은 승인받은 용량을 사용했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통증의 강도가 감소한 것으로 보고됐다. ‘올린비크’가 나타낸 안전성 프로필을 보면 다른 마약성 제제들과 대동소이했다. 다른 마약성 제제들과 마찬가지로 ‘올린비크’에 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 구역, 구토, 현훈, 두통 및 변비 등이 관찰됐다. ‘올린비크’는 중증 호흡억제 환자, 모니터링이 이루어지지 못하는 의료기관 또는 소생용 의료장비가 부재한 의료기관에서 치료받고 있는 급성 및 중증 기관지 천식 환자, 위장관 폐색 환자 또는 위장관 폐색이 의심되는 환자, 올리세리딘에 과민반응을 나타내는 환자 등에게는 투여해선 안 된다. 임신기간 동안 마약성 진통제를 장기간 사용할 경우 신생아 마약성 제제 금단 증후군이 나타날 수 있다. 한편 ‘올린비크’는 의존성, 오‧남용, 생명을 위협할 수 있는 호흡억제, 신생아 마약성 제제 금단 증후군, 벤조디아제핀 계열 또는 기타 중추신경계 저해제들과 병용할 경우 수반될 수 있는 위험성 등에 대해 주의토록 하는 내용의 돌출주의문(boxed warning)이 삽입된 가운데 공급되어야 한다. 다른 정맥주사제型 마약성 제제들과 달리 ‘올린비크’의 1일 사용권고 최대 상한용량은 27mg이다.

이덕규 2020.08.13
글로벌

‘졸레어’ 비강용종 적응증 플러스 EU 허가취득

노바티스社는 자사의 천식 치료제 ‘졸레어’(오말리주맙)이 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 지난 6일 공표했다. 이날 노바티스 측에 따르면 EU 집행위는 비강분무형 코르티코스테로이드제(INC)를 투여했을 때 충분한 반응을 나타내지 않은 18세 이상의 성인 비강용종(鼻腔茸腫) 동반 중증 만성 부비동염(CRSwNP) 환자들에게 비강분무형 코르티코스테로이드제에 병용하는 용도의 보조요법제(add-on therapy)로 ‘졸레어’를 사용할 수 있도록 허가했다. ‘졸레어’는 이에 앞서 지난 6월 말 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 이 같은 내용의 적응증 추가를 지지하는 심사결과를 내놓은 바 있다. 여기서 언급된 비강분무형 코르티코스테로이드제는 모메타손 등을 지칭한 것이다. 비강용종 동반 만성 부비동염(또는 비부비동염)은 전 세계 인구 중 최대 4% 정도에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 임상 3상 시험례들로부터 도출된 결과를 보면 ‘졸레어’는 비강용종 동반 만성 부비동염 환자들에게서 비강용종의 크기를 줄이고 제 증상 및 삶의 질을 향상시켜 준 것으로 입증됐다. 면역글로불린 E(IgE)을 표적으로 작용해 차단하는 기전의 비강용종 동반 만성 부비동염 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘졸레어’가 처음이다. 면역글로불린 E는 비강용종 동반 만성 부비동염에서 염증 발생경로의 작용을 촉진하는 핵심적인 요인으로 알려져 있다. 유럽 알러지‧기도질환연구교육포럼(EUFOREA)의 라르스 잉게만 학무이사는 “비강용종 동반 만성 부비동염 환자들의 경우 수반되는 증상들로 인해 삶의 질이 크게 저해될 수 있는 형편”이라며 장기적으로 지속되는 비강충혈 및 비강폐색, 수면장애, 후각‧미각상실 등을 예로 들었다. 잉게만 학무이사는 “이에 따라 EUFOREA 환자자문위원회는 비강용종 동반 중증 만성 부비동염 환자들을 위한 추가적인 치료대안을 확보할 수 있게 해 준 오늘 승인결정을 환영해마지 않는다”고 덧붙였다.

이덕규 2020.08.13
글로벌

최초 경구용 척수성 근위축증 치료제 FDA 승인

로슈社 및 제넨테크社의 새로운 척수성 근위축증 치료제가 FDA의 허가를 취득했다. FDA는 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)의 발매를 지난 7일 승인했다. 척수성 근위축증은 희귀질환의 일종이자 치명적일 수 있는 유전성 질환의 하나로 근력과 근육운동에 영향을 미치는 증상이다. 특히 ‘에브리스디’는 최초의 경구용 척수성 근위축증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 것이다. ‘에브리스디’에 앞서 지난 2016년 12월 바이오젠社의 소아 및 성인 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(Spinraza: 뉴시너센)이, 지난해 5월 노바티스社의 2세 이하 소아 척수성 근위축증 치료용 유전자 치료제 ‘졸겐스마’(Zolgensma: 오나셈노진 아베파보벡-xioi)가 각각 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “최초의 경구복용형 치료대안으로 ‘에브리스디’가 허가를 취득함에 따라 4년여 전에 이 파괴적인 질환을 치료하는 약물이 처음 승인받은 후 또 하나의 중요한 척수성 근위축증 치료제가 환자들에게 공급될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 척수성 근위축증은 운동을 조절하는 하부 운동신경세포들이 소실됨에 따라 근력약화와 근육소모가 유발되는 유전성 질환의 일종을 말한다. ‘에브리스디’는 생존운동 신경세포-2(SMN-2) RNA 스플라이싱 조절물질(splicing modifier)을 포함하는 치료제이다. 영‧유아기 발병 척수성 근위축증 및 영‧유아기 이후 발병 척수성 근위축증 환자들을 치료하는 데 ‘에브리스디’가 나타내는 효능은 2건의 임상시험을 통해 평가됐다. 이 중 영‧유아기 발병 척수성 근위축증 임상시험은 증상이 처음 나타나기 시작했을 때 평균연령이 생후 6.7개월에 불과했던 21명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 시험례이다. 개방표지 시험으로 진행된 이 시험에서 ‘에브리스디’가 나타낸 효능은 최소한 5초 동안 도움을 받지 않고 직립할 수 있는 능력과 지속적인 기계환기를 수반하지 않으면서 생존할 수 있는 능력을 평가한 자료를 근거로 확립됐다. 12개월 동안 치료를 진행한 결과 41%의 환자들이 독자적으로 최소한 5초 동안 직립할 수 있었던 것으로 관찰되어 거의 대부분의 치료받지 않은 영‧유아기 발병 척수성 근위축증 환자들이 독자적으로 직립할 수 없는 것으로 나타나고 있는 이 증상의 진행도와 비교했을 때 유의할 만한 차이가 눈에 띄었다. 또한 23개월 이상 치료를 진행한 결과를 보면 81%의 환자들이 기계환기의 도움을 받지 않으면서 생존한 것으로 나타나 치료받지 않은 환자들에게서 통상적으로 나타나는 이 증상의 진행도와 비교했을 때 괄목할 만한 개선이 관찰됐다. 영‧유아기 이후 발병 척수성 근위축증 환자들에게서 ‘에브리스디’가 나타낸 효과는 2건의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조 임상시험을 통해 평가됐다. 이들 시험은 2~25세 연령대 척수성 근위축증 환자 총 180명을 충원한 후 이루어졌다. 시험에서 일차적인 시험목표는 1년차 시점에서 ‘운동기능 평가척도 32’(MFM-32)를 적용해 착수시점과 비교한 변화도를 평가한 총점을 도출하는 데 두어졌다. 총점을 산출한 결과 ‘에브리스디’로 치료를 진행한 환자그룹은 이 점수가 평균 1.36점 증가한 것으로 나타나 0.19점이 감소한 플라시보 대조그룹과는 확연한 격차를 보였다. ‘에브리스디’로 치료를 진행한 그룹에서 가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 발열, 설사, 발진, 구내염, 관절통 및 요로감염증 등이 수반된 것으로 파악됐다. 이처럼 부작용이 수반된 양상을 보면 영‧유아기 발병 척수성 근위축증 환자그룹과 영‧유아기 이후 발병 척수성 근위축증 환자그룹 사이에 별다른 차이가 나타나지 않았다. 다만 영‧유아기 발병 척수성 근위축증 환자그룹의 경우 상기도 감염증, 폐렴, 변비 및 구토 등의 부작용들이 추가로 관찰됐다. ‘에브리스디’는 혈중 약물농도를 높일 수 있으므로 다제병용을 진행하면 안 된다. 한편 FDA는 ‘패스트 트랙’, ‘신속심사’ 및 ‘소아 희귀질환 신속심사 바우처’ 대상으로 지정을 거친 끝에 ‘에브리스디’의 발매를 승인한 것이다.

이덕규 2020.08.13

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