약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

AZ 만성 신장병 수반 빈혈 신약 FDA 심사 주시

아스트라제네카社는 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소 저해제(HIF-PHI) 록사두스타트(roxadustat)의 허가심사 절차를 완료하기 위해 FDA가 임상자료와 관련해 좀 더 명확한(clarifying) 분석자료를 요구해 왔다고 18일 공표했다. 록사두스타트는 만성 신장병(CKD)에 수반된 빈혈을 치료하는 용도의 약물이다. 이날 발표는 아스트라제네카 측이 자사의 제휴기업으로 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 피브로젠社(FibroGen)와 공동으로 내놓은 것이다. 양사는 FDA와 긴밀한 협의를 진행하면서 허가심사를 마무리짓는 데 도움이 될 수 있도록 하기 위해 빠른 시일 내에 명확한 자료를 추가로 제출키로 동의했다고 전했다. 이에 따라 FDA는 내년 3월 21일까지 심사를 마칠 수 있을 것으로 양사는 내다봤다. 만성 신장병에 수반되는 빈혈은 입원, 심혈관계 합병증 및 사망 위험성을 높이는 위험요인인 데다 극심한 피로, 인지기능 장애 및 삶의 질 감소 등을 빈도높게 유발하는 원인으로 지적되고 있다. 중증 빈혈은 만성 신장병, 암, 골수이형성 증후군, 염증성 질환 및 기타 중증질환들에 다빈도로 수반되는 것으로 알려져 있다. 빈혈은 만성 신장병 환자들에게서 특히 유병률이 높게 나타나고 있는데, 만성 신장병은 전 세계 환자 수가 7억명에 육박하는 것으로 추정되고 있다. 록사두스타트는 저산소승 유도인자 프롤릴 수산화효소 저해제의 일종에 속하는 동종계열 최초의 약물이다. 에리스로포이에틴의 체내 생성량을 증가시켜 적혈구 생성을 촉진하고, 철분 흡수 및 대사를 개선하면서 철분 조절 호르몬 헵시딘(hepcidin)의 하향조절을 유도하는 기전을 나타낸다. 록사두스타트는 골수이형성 증후군 관련 밴혈과 항암화학요법제 유발성 빈혈 치료제로도 임상개발 단계가 진행 중이다. 현재 록사두스타트는 중국, 일본 및 칠레에서 투석치료에 의존하지 않거나 투석치료 의존하고 있는 성인 만성 신장병 수반 빈혈 치료제로 승인받아 사용되고 있다. 유럽에서는 일본 아스텔라스 파마社에 의해 투석치료에 의존하지 않거나 투석치료에 의존하고 있는 만성 신장병 수반 빈혈 치료제로 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중이다. 유럽 의약품감독국(EMA)은 ‘에브렌조’(Evrenzo)라는 제품명으로 제출된 록사두스타트의 허가심사 건을 지난 5월 접수해 본격적인 심사절차에 들어간 상태이다. 아스트라제네카社 및 피브로젠社는 미국, 중국, 미주(美洲) 지역 기타 국가, 호주, 뉴질랜드 및 동남아시아 각국에서 록사두스타트를 빈혈 치료제로 개발‧발매하기 위해 협력하고 있다. 피브로젠社 및 아스텔라스 파마社는 일본, 유럽, 터키, 러시아, 舊 소련권 독립국가연합(CIS), 중동 및 남아프리카공화국 등에서 록사두스타트를 빈혈 치료제로 개발‧발매하기 위한 협력관계를 이어가고 있다.

이덕규 2020.12.22
글로벌

화이자 ‘코로나19’ 백신 EU 집행위 조건부 승인

화이자社 및 독일 생명공학기업 바이오엔테크社(BioNTech SE)는 EU 집행위원회가 전령 RNA(mRNA) 기반 백신 후보물질 ‘BNT162b2’를 ‘코머내티’(Comirnaty) 제품명으로 조건부 승인(CMA)했다고 21일(현지시간 오후 2시 9분) 공표했다. ‘코머내티’는 16세 이상자들에게서 SARS-CoV-2 바이러스에 의한 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 능동면역(active immunization)을 확립하는 용도로 이번에 조건부 승인을 취득했다. 특히 ‘코머내티’는 이날 오전 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 조건부 승인을 권고하는 심사결과를 내놓은 후 불과 수 시간 만에 이례적으로 신속하게 EU 집행위의 조건부 승인으로 이어진 것이다. EU 집행위는 ‘코로나19’ 판데믹 상황에 대응하는 데 도움을 제공해 공공보건을 확립하기 위한 취지에서 조건부 승인을 결정했다. 이에 따라 ‘코머내티’는 EU 27개 회원국에서 접종이 이루어질 수 있게 됐다. ‘코머내티’는 최초의 전령 RNA(mRNA) 백신으로 허가를 취득했음을 강조하는 맥락에서 ‘코로나19’, mRNA, 지역사회(community) 및 면역성(immunity) 등의 용어를 조합한 명칭이다. 이와 함께 글로벌 판데믹 상황을 배경으로 안전성을 최우선 순위에 두면서도 전례없는 엄밀함과 효능을 강조하면서 성과를 도출하기 위해 세계 각국이 긴밀한 협력을 진행했다는 의미도 내포하고 있다. ‘코머내티’는 EU에서 조건부 승인을 취득한 최초의 ‘코로나19’ 백신이다. EU에서 ‘코머내티’의 공급은 EU와 각국 정부의 지침에 따라 정해진 접종 대상자 우선순위에 따라 이루어지게 된다. 바이오엔테크社의 우구르 사힌 대표는 “EU 집행위원회가 조건부 승인을 결정한 것은 역사적인 성취라 할 수 있을 것”이라며 “총 4만4,000명 이상의 피험자들이 참여한 대규모 임상시험을 거쳐 지금의 판데믹 상황에 대응하기 위해 1년이 채 안 되는 시일 내에 개발을 마치고 허가를 취득한 최초의 백신을 확보하게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 하지만 이번 성과는 세계 각국에서 수많은 학자들에 의해 지난 10년 이상의 오랜 기간 동안 진행되었던 개척자적인 협력의 결과물이자 바이오엔테크社와 화이자社의 성공적인 제휴를 방증하는 성과물이기도 하다고 사힌 대표는 설명했다. 그는 뒤이어 “유럽의 심장부에서 설립되었고 본거지를 둔 기업의 한곳인 바이오엔테크가 앞으로 수 일 이내에 유럽 각국에서 백신이 공급될 수 있도록 할 것”이라면서 “우리는 백신 접종을 통해 위험도가 높은 사람들의 입원 위험성을 크게 낮추는 데 도움이 될 수 있을 것으로 확신한다”고 밝혔다. 또한 바이오엔테크社 및 화이자社는 차후 2년 동안 추가로 임상시험 피험자들을 대상으로 한 효능‧안전성 자료를 수집해 나가면서 이 백신이 앞으로 발생할 수 있는 변이들에 나타내는 효과를 평가하기 위한 검증절차 또한 지속해 나갈 것이라고 덧붙였다. 화이자社의 앨버트 불라 회장은 “세계 각국에서 판데믹 상황이 이어지고 있는 가운데 우리는 이 백신이 전 세계에 신속하고 효율적이면서 공평하게 공급될 수 있도록 하기 위해 24시간 내내 최선을 다해 나갈 것”이라며 “지금까지 바이오엔테크社, 유럽 의약품감독국(EMA) 및 EU 집행위원회와 철저하면서도 효율적인 심사절차가 진행될 수 있도록 하기 위해 협력해 온 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다. 무엇보다 우리는 이번 결정이 대륙과 국가를 불문하고 전 세계인들에게 희망을 안겨줄 수 있게 된 것을 환영해마지 않으면서 지금의 위기가 고비를 넘기고 새해를 맞이할 수 있게 되기를 기원한다고 불라 회장은 덧붙였다.

이덕규 2020.12.22
글로벌

화이자 ‘코로나19’ 백신 EU 자문위도 승인권고

화이자社 및 독일 생명공학기업 바이오엔테크社(BioNTech SE)는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 전령 RNA(mRNA) 기반 백신 후보물질 ‘BNT162b2’에 대해 조건부 승인을 권고했다고 21일(현지시간 오전 9시 21분) 공표했다. 이날 양사에 따르면 CHMP는 16세 이상자들에게서 SARS-CoV-2 바이러스에 의한 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 능동면역(active immunization)을 확립하는 용도로 ‘BNT162b2’를 승인토록 지지했다. ‘조건부 승인’은 대단히 파괴적이거나 생명을 위협하는 질환들에 대처하거나 세계보건기구(WHO)또는 유럽연합(EU)이 공인한 공중보건 위기상황에 대응하기 위한 긴급상황에서 각종 의료제품(medicinal products)의 사용을 잠정적으로 허가하는 데 취지를 둔 것이다. 바이오엔테크社의 우구르 사힌 대표는 “오늘이 바이오엔테크에 매우 특별하고 감격적인 날의 하나”라면서 “EU의 심장부에 소재한 우리가 지금의 파괴적인 판데믹 상황과 맞서는 데 도움을 줄 유럽 최초의 백신을 공급하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 되었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 이에 따라 바이오엔테크는 승인(green light)이 이루어지는 대로 EU 각국에 백신의 최초 공급이 착수될 수 있도록 하기 위한 준비태세를 갖춰 나갈 것이라고 사힌 대표는 덧붙였다. 화이자社의 앨버트 불라 회장은 “자문위가 우리가 제출한 자료에 대해 표결로 강력한 신뢰를 보내준 것을 기쁘게 생각한다”면서 “EU 집행위원회가 승인을 결정하면 우리는 EU 각국의 정부가 지정하는 장소들을 대상으로 이 백신의 공급이 개시될 수 있도록 할 것”이라고 말했다. 현재 EU 각국은 ‘코로나19’ 확진사례가 지속적으로 증가하고 있는 가운데 일부 국가들의 경우 규제조치가 시행되고 있다고 덧붙이기도 했다. CHMP는 지난달 공개된 임상 3상 시험 자료와 12월 10일 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재되었던 내용 등 ‘BNT162b2’에 관한 과학적인 입증자료들을 근거로 긍정적인 의견을 제시한 것이다. EU 집행위는 조건부 승인 유무를 심사하는 과정에서 CHMP의 허가권고 내용을 참조하게 된다. 조건부 승인이 결정되면 ‘BNT162b2’는 EU 27개 회원국에 곧바로 공급이 개시될 수 있게 된다. 지금까지 ‘BNT162b2’는 전 세계 15개국 이상에서 허가를 취득했거나 ‘긴급사용 승인’을 취득한 상태이다. 아울러 기타 세계 각국에서도 심사가 진행 중이어서 후속승인이 잇따를 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2020.12.22
글로벌

노바티스 콜레스테롤 저하제 FDA 승인 “딜레이”

노바티스社는 자사의 콜레스테롤 저하제 인클리시란(inclisiran)의 허가신청 건과 관련, FDA로부터 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 시한이었던 23일까지 허가를 결정할 수 없음을 통보받았다고 18일 공표했다. 인클리시란은 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제를 최대 내약성 용량으로 복용하고 있음에도 불구, 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 상승한 성인 고지혈증 치료제로 자리매김을 기대케 하고 있는 약물이다. 이날 노바티스 측에 따르면 FDA는 해결되지 않은 제조시설 실사 관련 문제로 허가를 결정할 수 없음을 통보해 온 것으로 전해졌다. 임상시험을 추가로 진행토록 요구받지는 않았다는 의미이다. FDA는 이 같은 문제를 10일 이내에 유럽에 소재한 제 3자 제조시설에도 전달할 것이라고 노바티스 측은 설명했다. 노바티스 측은 이곳 시설에 대한 현장실사가 아직까지 진행되지 않았다고 덧붙였다. 이에 따라 노바티스 측은 해결되지 않은 제조시설 실사 관련 문제점을 만족스럽게 해결하기 전까지는 인클리시란이 허가를 취득할 수 없을 것으로 전망했다. 노바티스 측에 따르면 FDA는 허가를 결정하기 위해 제조시설에 대한 실사가 필요하다고 판단할 경우 공공보건 필요성 및 기타 요인들에 근거해 안전한 여행이 재개되는 대로 일정을 수립할 예정이다. 노바티스社의 존 차이 글로벌 신약개발 부문 대표 겸 최고 의학책임자는 “효능 및 안전성과 관련해 탄탄한 입증자료를 포함하고 있는 인클리시란의 허가신청 자료의 퀄리티를 확신하고 있다”면서 “FDA 및 제 3자 제조 제휴선과 협의를 진행해 통보문에 대한 의견교환과 차후 진행할 조치들을 논의할 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “우리는 동종계열 최초 짧은 간섭 RNA(siRNA) 콜레스테롤저하제가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. 한편 인클리시란은 지난 11일 EU 집행위원회로부터 ‘레크비오’(Leqvio)라는 제품명의 年 2회 투여 성인 고콜레스테롤혈증(즉, 고지혈증) 또는 복합형 이상지질혈증 치료제로 발매를 승인받은 바 있다.

이덕규 2020.12.22
글로벌

에자이, 항암제 제조시설 준공…‘렌비마’ 생산 강화

일본 에자이는 기후현 카와시마코엔(川島工園)에 항암제 전용의 새로운 제조시설 ‘제5 제제동’을 준공했다고 18일 발표했다. 이 제5 제제동은 항암제 전용시설로, 에자이는 내년부터 이곳에서 주력 항암제 ‘렌비마’의 제조를 시작한다. 에자이는 ‘이 시설에서 고활성 물질인 항암제를 취급함으로써 약물의 교차오염 방지뿐만 아니라 작업자 노출 방지 등 고활성 물질의 다양한 봉쇄대책을 시행하여 보다 안전하게 제조할 수 있도록 했다’고 설명했다. 이 제5 제제동 건설의 총 투자액은 약 50억엔이며, 총 면적 약 4,500평방 미터로 향후 다른 항암제의 제조설비를 도입할 수 있는 공간도 갖추고 있다. 한편, 카와시마코엔은 1966년 개소한 에자이의 글로벌 제제 거점으로 디지털 기술 및 신기술 활용 등의 새로운 시도를 하는 에자이의 롤모델 공장 역할도 담당하고 있다. 에자이는 이곳에서 고품질 의약품의 안전공급 체제를 확충시켜 나갈 방침이다.

최선례 2020.12.21
글로벌

노바티스, 美 신경과학 전문 제약사 인수 합의

노바티스社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경과학 전문 제약기업 케이든트 테라퓨틱스社(Cadent Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 17일 공표했다. 케이든트 테라퓨틱스社를 인수함에 따라 노바티스 측은 자사의 신경과학 포트폴리오에 조현병 치료제 및 운동장애 치료제 등 임상단계에 진입해 있는 2개 개발 프로그램을 추가할 수 있게 됐다. 이와 함께 노바티스 측은 지난 2015년 케이든트 테라퓨틱스社로부터 성과금과 로열티를 지급하는 조건으로 독점적 사용권을 확보했던 임상단계 후보물질 ‘MIJ821’을 완전히 인수하게 됐다. 노바티스 측은 ‘MIJ821’을 저항성 우울증 치료제로 개발을 활발하게 진행 중이다. 노바티스社 생물의학연구소(IBR)의 제이 브래드너 소장은 “노바티스는 치료대안 선택의 폭이 제한적인 각종 중증 신경정신장애로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶에 변화를 가능케 하는 데 사세를 집중하고 있다”며 “이에 따라 그 동안 장기간에 걸쳐 제휴관계를 이어온 데다 신경정신장애의 근본적인 원인을 표적으로 작용하는 새로운 신경정신계 약물들을 선보이고자 하는 야망을 공유해 왔던 케이든트 테라퓨틱스를 이번에 인수키로 합의한 것”이라는 말로 배경을 설명했다. 이와 관련, 조현병은 세계 각국에 수 백만명에 달하는 환자들에게 영향을 미치고 있는 증상이다. 환각(양성)과 같이 실제를 과장하거나 왜곡하고, 참여 불가 또는 즐거움 느낌 불가(음성) 등과 같이 사회적‧정서적 반응이 크게 감소하는 까닭에 일반적으로 관련증상들을 ‘양성’ 또는 ‘음성’으로 표현하고 있다. 주의력이나 실행기능(executive function) 손상과 같은 인지결함을 나타내는 것이 통례이다. 이에 따라 조현병 환자들의 대인관계 유지력과 사회적인 기능수행에 크게 영향을 미치는 음성‧인지 증상들에 대응하는 새로운 치료제들이 절실히 요망되고 있는 형편이다. 양사간 합의로 인수대상에 포함된 임상 1상 단계의 조현병 개발 프로그램 ‘CAD-9303’은 이처럼 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 도움을 줄 수 있을 전망이다. 노바티스社 생물의학연구소 신경과학 부문의 고피 샨커 공동대표 직무대행은 “유전자 뿐 아니라 임상시험을 통해 NMDA 수용체들이 최적으로 작동하지 못하는 조현병 환자들의 뇌 기능에서 학습력, 기억력 및 탄력성(plasticity)을 조절함을 입증한 자료들이 존재한다”면서 “이 같은 수용체들의 작용을 조절해 ‘CAD-9303’이 음성‧인지 증상들을 치료할 수 있을 뿐 아니라 조현병 치료제에서 존재하는 핵심적인 간극의 한가지에 대응할 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 피력했다. 항우울제 후보물질 ‘MIJ821’은 현재 노바티스 측이 임상 2상 시험을 진행 중이다. 이 물질은 NMDA 수용체들에서 우울증의 생물학적인 측면과 관련이 있는 부분을 선택적으로 조절하는 것으로 알려져 있다. 따라서 기존의 항우울제들에 반응하지 않는 상당수의 저항성 우울증 환자들을 위한 치료제로 개발 가능성이 주목되고 있다. 3번째 프로그램인 ‘CAD-1883’의 경우 임상 2상 자산의 하나로 운동장애 치료제로 개발이 모색되고 있다. 한편 양사간 합의에 따라 노바티스 측은 케이든트 테라퓨틱스社가 발행한 주식 전량을 인수하게 된다. 구체적인 후속절차들은 내년 1/4분기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2020.12.21
글로벌

글락소, 美 면역 항암제 전문 제약기업과 제휴

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 종양 미세환경(tumor microenvironment) 주력 차세대 항체 치료제 개발 전문 면역 항암제 제약기업 서피스 온콜로지社(Surface Oncology)가 글락소스미스클라인社와 손을 잡았다고 17일 공표했다. 이를 통해 서피스 온콜로지 측이 보유한 전임상 단계의 ‘SRF813’ 프로그램에 대한 글로벌 마켓 독점적 개발‧발매 전권을 글락소스미스클라인社가 갖도록 합의했다는 것. ‘SRF813’은 자연살해세포 및 T세포에서 발현되는 억제 단백질의 일종으로 알려진 ‘PVFIG 단백질’(또는 ‘CD112R’)을 표적으로 작용하는 완전 휴먼 면역글로불린 1의 일종이다. 양사간 합의에 따라 글락소스미스클라인 측은 8,500만 달러의 계약성사금을 우선 지급키로 했다. 이와 함께 글락소스미스클라인 측은 추후 도출될 성과에 따라 최대 7억3,000만 달러의 성과금을 추가로 서피스 온콜로지社에 건네고, 글로벌 마켓 순매출액을 기준으로 단계별 로열티를 제공키로 했다. 서피스 온콜로지社의 제프 고터 대표는 “전략적으로 볼 때 최적의 위치에 있는 글락소스미스클라인의 항암제 포트폴리오에 ‘SRF813’을 추가토록 하는 내용으로 합의를 도출한 것을 대단히 기쁘게 생각한다”고 말했다. 게다가 계약을 통해 지급받게 될 금전적인 부분에 힘입어 서피스 온콜로지가 보유하고 있는 ‘SFR617’ 및 ‘SRF388’ 등의 임상 프로그램들에 대한 개발이 가속화하는 동시에 ‘SRF114’ 및 ‘CCR8’ 표적 프로그램을 진행하는 데도 힘을 기울일 수 있게 될 것으로 기대한다고 덧붙였다. 고터 대표는 “무엇보다 이번 합의가 우리의 강력한 면역 항암제 개발 역량을 다시 한번 입증해 준 것이라고 믿는다”고 덧붙이기도 했다. 글락소스미스클라인社의 액셀 후스 부회장 겸 항암제 연구‧개발 담당대표는 “글락소스미스클라인의 연구‧개발 방법론이 면역계를 과학적으로 이해하고 적용하는 데 초점을 맞추고 있다”면서 “T세포와 적응성 면역(adaptive immunity)에 집중하고 있는 우리의 현행 프로그램들에 ‘SRF813’과 같은 자연살해세포 접근방법이 추가될 수 있게 된 것은 환영해마지 않을 일”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “글락소스미스클라인이 환자 치료의 틀을 바꿔놓을 수 있는 새로운 항암제 파이프라인을 구축하는 데 괄목할 만한 진일보가 이루어지고 있다”며 “단독요법제 또는 우리가 개발을 진행 중인 항-CD96 및 항-PD1 자산들과 병용요법제로 ‘SRF813’에 내포되어 있는 잠재력을 극대화할 수 있을 것이라는 게 개인적으로 갖고 있는 강한 믿음”이라고 덧붙였다.

이덕규 2020.12.21
글로벌

화이자 ‘코로나’ 백신 ‘BNT162b2’ 日 승인신청

화이자는 독일 바이오텍과 공동개발한 코로나19 백신 ‘BNT162b2’를 18일 일본에서 승인신청했다고 밝혔다. 특례승인이 적용되는 경우 몇 개월 안에 승인될 가능성이 있다고도 덧붙였다. 신청은 95% 유효성을 나타낸 해외임상 3상 시험 결과를 토대로 했다. 여기에 일본에서는 ‘BNT162b2’의 안전성, 인용성 및 면역원성을 평가하는 일본국내 1/2상 임상시험을 진행 중이며, 2차 접종을 완료한 상태이다. 내년 2월까지 주요 데이터를 얻어 결과가 결정될 전망이다. 화이자 일본법인 하라다 아키히사 사장은 ‘일본을 시작해 세계 각국에서 ‘코로나19’ 감염환자가 계속 증가하고 있어 안전하고 유효한 백신을 공급하기 위해 각국의 규제당국과 제휴하면서 백신 공급을 위해 지금까지 없었던 스피드로 진행하고 있다’고 설명했다. 화이자는 규제당국의 승인을 받을 경우 1억2,000만 회분의 코로나 백신을 2021년 상반기에 일본에 공급하기로 일본정부와 합의했다.

최선례 2020.12.21
글로벌

‘타그리소’ EGFR 변이 비소세포 폐암 FDA 승인

아스트라제네카社는 자사의 항암제 ‘타그리소’(오시머티닙)가 특정한 유형의 유전적 변이를 동반한 비소세포 폐암 환자들을 위한 최초의 보조요법제로 FDA에 의해 적응증 추가를 승인받았다고 18일 공표했다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제 관리국 국장 직무대행을 겸하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “오늘 ‘타그리소’가 적응증 추가를 승인받은 것은 암 후기단계 적응증을 승인받은 항암제들에 대한 추가적인 연구를 통해 초기단계 환자들을 위한 치료대안을 개선할 수 있을 것임을 입증한 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “적응증 추가가 승인됨에 따라 환자들이 이 표적요법제를 좀 더 초기단계에서, 그리고 보다 치유가 가능한(curative) 단계의 비소세포 폐암에 사용할 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다. 이와 관련, 폐암은 세계 각국에서 가장 빈도높게 발생하는 암으로 손꼽히고 있는 데다 첫손가락 꼽히는 암 사망원인으로 지적되고 있는 형편이다. 미국에서만 올해 약 22만9,000여명의 성인들이 폐암을 진단받고, 이 중 76% 정도가 비소세포 폐암에 해당할 것으로 추정되고 있다. 비소세포 폐암 환자들 가운데 20% 안팎에서 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 변이를 나타내고 있는데, 이들은 암세포들이 빠르게 증식하도록 유도하는 단백질에 변이가 동반되면서 암이 빠르게 확산되는 특성을 내보이고 있다. 비소세포 폐암을 진단받은 대부분의 환자들은 종양 부위를 절제할 수 없지만, 30% 가량은 절제가 가능한 것으로 알려져 있다. 바꿔 말하면 미국에서만 매년 10,000명 이상의 환자들이 절제수술 후 ‘타그리소’를 보조요법제로 사용할 수 있을 것이라는 의미이다. ‘타그리소’는 지난 2018년 4월 종양이 EGFR 엑손 19 유전자 결손 또는 엑손 21 L858R 유전자 변이를 동반한 전이성 비소세포 폐암 환자들을 위한 1차 약제로 FDA로부터 적응증 추가를 승인받은 바 있다. 이날 아스트라제네카社가 공개한 내용에 따르면 ‘타그리소’는 종양 부위를 완전히 절제한 총 682명의 초기 비소세포 폐암 및 EGFR 엑손 19 유전자 결손 또는 엑손 21 L858R 유전자 변이 양성 환자들을 대상으로 이루어진 1건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험을 통해 효능을 평가받았다. 전체 피험자들 가운데 339명의 환자들은 수술에서 회복된 후 가능한 경우 표준 보조 항암화학요법제를 투여받으면서 동시에 ‘타그리소’를 1일 1회 경구복용했고, 나머지 343명은 플라시보를 복용했다. 시험이 진행되는 동안 암이 재발했거나, 어떤 원인으로든 환자가 사망했을 때까지 소요된 기간을 평가하는 데 주안점이 두어졌다. 그 결과 ‘타그리소’를 복용한 환자들은 플라시보 대조그룹에 비해 암 재발률이 80% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다. 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 발진, 근골격계 통증, 피부 건조화, 손‧발톱 주위 피부염, 구내염, 피로 및 기침 등이 관찰됐다. ‘타그리소’는 간질성(間質性) 폐질환 증상들이 나타난 환자들의 경우 복용을 중단해야 하고, 간질성 폐질환을 확진받았을 때는 복용을 항구적으로 중단해야 한다. 이와 함께 ‘타그리소’는 심전도계에 영향을 미칠 수 있는 데다 심부전 등의 문제를 유발할 수 있으므로 정기적인 모니터링이 수반되어야 한다. 각막염을 유발할 수 있다는 점에도 유의해야 한다. 또한 ‘타그리소’는 임신한 여성이 복용할 경우 태아에 유해한 영향을 미칠 수 있으므로 가임기 여성들은 복용을 개시하기 전에 임신 유무를 확인해야 한다. 스티븐스-존슨 증후군 또는 다형홍반이 의심될 경우에도 ‘타그리소’의 복용을 삼가야 한다. 한편 ‘타그리소’는 FDA에 의해 EGFR 유전자 변이 양성 비소세포 폐암 치료를 위한 ‘희귀의약품’ 및 ‘혁신 치료제’로 지정받은 상태이다. 이밖에도 ‘타그리소’의 적응증 추가 건은 FDA 암연구센터에 의해 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램 적용대상으로 지정받았다. 협력관계를 구축한 국가들에서 적응증 추가 건에 대한 승인절차가 동시에 이루어졌다는 의미이다. ‘타그리소’의 적응증 추가 건은 이에 따라 호주 의료제품관리국(TGA), 브라질 식약위생국(ANVISA), 캐나다 보건부(HC), 싱가포르 보건과학청(HSA) 및 스위스 의료제품청(Swissmedic)에서 동시에 승인받았다. 이들을 제외한 세계 각국의 보건당국에 의해서도 ‘타그리소’의 적응증 추가 건에 대한 심사가 진행 중이다.

이덕규 2020.12.21
글로벌

모더나, 코로나 백신 EU 8천만 도스 추가 공급

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제 및 백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社(Moderna Therapeutics)는 EU 집행위원회가 자사의 ‘코로나19’ mRNA 백신 후보물질 ‘mRNA-1273’을 8,000만 도스 분량 추가로 구매키로 하는 선택권을 행사했다고 18일 공표했다. 이에 따라 EU 집행위는 총 1억6,000만 도스 분량의 ‘mRNA-1273’을 확보할 수 있게 됐다. EU 집행위는 이에 앞서 지난 8월 총 8,000만 도스 분량의 ‘mRNA-1273’을 모더나 테라퓨틱스 측으로부터 구매‧공급받기로 합의할 당시 추후 8,000만 도스 분량을 추가로 구입하기 위한 선택권을 행사할 수 있도록 한다는 데 합의한 바 있다. 이날 발표는 모더나 테라퓨틱스 측이 FDA에 의해 ‘mRNA-1273’의 ‘긴급사용 승인’(EUA)이 결정되었음을 공표한 같은 날 나온 것이다. 모더나 테라퓨틱스 측은 ‘mRNA-1273’이 유럽에서 허가를 취득하는 대로 자사가 확보해 둔 유럽 내 공급망을 통해 내년 초 유럽 각국을 대상으로 최초 공급이 개시될 수 있을 것으로 예상했다. 공급이 개시되는 시점은 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 긍정적인 의견을 도출하고, EU 집행위원회가 조건부 승인을 결정한 직후가 될 것으로 보인다. 약물사용자문위 회의는 오는 1월 6일 열릴 예정이다. 모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “오늘 EU 집행위가 공급량 확대에 합의한 것에서 증명된 바와 같이 모더나 테라퓨틱스와 ‘mRNA-1273’에 대해 보여주고 있는 신뢰에 감사의 뜻을 전하고 싶다”면서 “이제 우리는 EMA와 각국의 보건당국들이 긍정적인 의견을 내놓는 대로 백신 후보물질의 공급에 착수할 준비태세를 갖추는 데 초점을 맞춰 나갈 것”이라고 말했다. 이에 따라 모더나 테라퓨틱스는 각국 정부 및 제휴선들과 긴밀한 협력을 이어나가면서 지금의 판데믹 상황에 대응해 나갈 것이라고 밴슨 대표는 덧붙였다. 한편 모더나 테라퓨틱스는 지금까지 ▲미국 2억 도스 분량+3억 도스 분량 추가구입 선택권 ▲EU 1억6,000만 도스 ▲일본 5,000만 도스 ▲캐나다 4,000만 도스+1,600만 도스 분량 추가 구입 선택권 ▲스위스 750만 도스 ▲영국 700만 도스 ▲이스라엘 600만 도스 등 총 4억7,000만 도스 분량 이상의 ‘mRNA-1273’을 공급해 주기로 합의한 상태이다. 여기에는 카타르, 싱가포르 및 아직까지 외부에 공개되지 않은 일부 국가들과의 공급합의 계약분량이 포함되어 있다.

이덕규 2020.12.21
글로벌

릴리 코로나 치료제 美 뉴멕시코州서 실용임상

일라이 릴리社는 미국 중서부 뉴멕시코州의 주요 지역 의료기관들과 협력하면서 위험도가 높은 ‘코로나19’ 환자들을 대상으로 밤라니비맙(bamlanivimab, 또는 ‘LY-CoV555’)의 새로운 실용임상시험(pragmatic study)에 착수할 예정이라고 18일 공표했다. 밤라니비맙은 앞서 지난달 9일 FDA로부터 증상이 경도에서 중증도에 이르면서 중증 ‘코로나19’로 진행되거나 입원할 위험성이 높은 환자들을 위한 중화항체로 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 취득한 바 있다. 뉴멕시코州에서 진행할 시험은 일라이 릴리 측이 다양한 인구그룹 뿐 아니라 지방 및 도시 거주자들을 포함한 실제 진료현장(real-world setting)에서 밤라니비맙이 나타내는 효능과 안전성에 대한 폭넓은 자료를 수집할 수 있도록 해 줄 전망이다. 일라이 릴리社의 최고 학술책임자를 겸임하고 있는 릴리 리서치 래보라토리스社의 대니얼 스코브론스키 대표는 “실제 진료현장을 포함해 지속적으로 진행되는 시험례들을 통해 밤라니비맙의 효능을 지속적으로 입증하고 확립해 나가는 일이 중요해 보인다”면서 “일라이 릴리는 치료 및 안전성 자료를 수집하는 일과 함께 이번 시험을 통해 확보한 자료를 미국 전역의 의료기관에서 최상의 의료(best practices)를 확립하고 재현하는데 도움을 제공할 수 있는 다양한 의료기관들에 밤라니비맙이 공급될 수 있도록 하는 데 활용할 것”이라고 말했다. 뉴멕시코州의 실제 진료현장 시험은 앞으로 수 주 이내에 착수될 예정이다. 시험이 진행되는 동안 위험도가 높은 환자들을 대상으로 ‘코로나19’로 인한 입원률을 낮추는 데 밤라니비맙이 나타내는 효과를 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다. 시험설계 내용을 보면 뉴멕시코州에 산재한 다양한 의료현장에서 밤라니비맙이 투여될 예정이다. 이들 가운데는 아메리카 원주민 거주지역을 포함해 다양한 지역사회들이 포함되어 있다. 시험의 일환으로 일라이 릴리 측은 이미 다른 임상시험례들을 통해 성공적으로 활용되었던 모바일 연구조직을 이용한다는 복안이다. 이 조직에는 모바일 랩과 임상시험 준비물자, 전체 임상시험 현장으로 환자들을 이송하기 위한 차량지원 등도 포함되어 있다. 차량은 접근성 부족으로 인해 임상시험에 참여하기 어려운 환자들을 밤라니비맙이 투여될 의료현장으로 이송하는 데 사용될 예정이다.

이덕규 2020.12.21
글로벌

美 모더나 ‘코로나19’ 백신 FDA ‘긴급사용 승인’

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社(Moderna Therapeutics)는 FDA가 자사의 ‘코로나19’ mRNA 백신 후보물질 ‘mRNA-1273’에 대해 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 결정했다고 18일 공표했다. 이에 따라 ‘mRNA-1273’은 18세 이상의 성인들에게서 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 용도로 사용이 가능케 됐다. FDA는 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC)가 17일 찬성 20표‧반대 0표 및 기권 1표로 ‘긴급사용 승인’을 권고하는 결론을 도출한 후 하루만에 이례적으로 신속하게 사용을 승인했다. 이날 모더나 테라퓨틱스 측은 미국 정부에 즉시(immediately) ‘mRNA-1273’에 대한 공급에 착수할 것이라고 밝혔다. 모더나 테라퓨틱스 측은 이와 함께 내년에 정식으로 FDA에 허가신청서를 제출하기 위해 추가자료를 지속적으로 수집해 나갈 것이라고 전했다. 모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “수많은 임상시험 피험자들과 코로나바이러스와의 싸움에서 최일선에 위치하면서 임상시험을 진행한 연구자들에게 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다. 아울러 과학적인 측면에서 리더십을 발휘해 준 미국 국립보건연구원(NIH) 및 국립알러지감염성질환연구소(NIAID)와 지금까지 신속한 진전이 이루어질 수 있도록 하는 데 중요한 역할을 하면서 협력을 아끼지 않은 생물의학첨단연구개발국(BARDA) 및 ‘초고속 작전’(Operation Warp Speed) 관계자들에게도 감사하다고 밝혔다. 밴슬 대표는 또 “백신의 연구, 개발 및 제조에 이르기까지 부단한 노력으로 뒷받침해 준 모더나 테라퓨틱스 임직원들과 유통업체 및 제휴선 관계자들에게도 고마움을 전하고 싶다”면서 “모더나 테라퓨틱스 임직원들이 제휴선과 협력하면서 도달한 성과는 자부심을 갖게 할 만한 부분”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “착수단계에서 ‘긴급사용 승인’을 취득하기까지 불과 11개월여 만에 ‘코로나19’ 백신을 개발하고 제조하는 데 이를 수 있었을 뿐 아니라 총 30,000여명의 피험자들을 충원한 가운데 임상 1상, 2상 및 3상 시험을 성공적으로 진행했다”며 “이 같은 성과는 지난 10년간 과학, 기업 및 의학 분야에서 지속해 온 여정의 결실이라 할 수 있을 것”이라고 설명했다. 오늘과 같은 성과를 도출할 수 있기까지 도움을 준 모든 분들께 감사의 뜻을 전하고 싶다고 밝힌 밴슬 대표는 “제조역량을 확대하는 데 계속 사세를 집중해 최대한 많은 수의 사람들을 이처럼 극심한(terrible) 질병으로부터 보호하는 데 도움이 될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. ‘초고속 작전’에 따라 미국 국방부(DoD)는 보건부(HHS) 및 질병관리센터(CDC)와 긴밀한 협력을 이어가면서 미국 전역에 ‘mRNA-1273’의 할당‧공급을 진행하게 된다. 할당‧공급을 진행하는 과정에서 CDC의 예방접종자문위원회(ACIP) 가이드라인에 명시된 대상자들에게 우선적인 접종이 이루어지게 된다. 모더나 테라퓨틱스 측은 약 2,000만 도스 분량을 12월 말까지 미국 정부에 공급할 예정이다. 또한 1억~1억2,500만 도스 분량은 내년 1/4분기 중으로 세계 각국에 공급하고 8,500만~1억 도스 분량은 미국에 공급한다는 방침이다. 한편 FDA는 지난달 30일 공개되었던 본임상 3상 시험 결과에 대한 분석자료를 포함해 모더나 테라퓨틱스 측과 공유한 전체적이고 과학적인 입증자료를 근거로 이번 결정을 도출한 것이다. 196명의 확진자들을 대상으로 분석한 일차적 효능분석 결과를 보면 ‘mRNA-1273’은 94.1%의 예방효율을 나타냈다.

이덕규 2020.12.19
글로벌

美 리제네론 코로나 항체 1/2/3상 NEJM 게재

미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社(Regeneron Pharmaceuticals)는 자사가 진행하고 있는 ‘코로나19’ 예방‧치료용 이중 항체 칵테일 요법제 ‘REGN-COV2’(카시리비맙+임데비맙)의 임상 1/2/3/상 시험 자료가 의학 학술지에 게재됐다고 17일 공표했다. ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 17일 ‘코로나19 외래환자들에게 중화항체 칵테일 요법제 ‘REGN-COV2’가 나타낸 효과’ 제목으로 게재되었다는 것. 이 시험자료는 ‘코로나19’ 감염된 외래(non-hospitalized) 환자들을 대상으로 진행 중인 시험으로부터 도출된 내용이다. 리제네론 파마슈티컬스社의 데이비드 와인라익 부사장 겸 글로벌 임상개발 대표는 “최근 ‘코로나19’에 감염된 환자들로부터 최초로 도출된 임상자료가 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 내용을 보면 카시리비맙과 임데비맙이 바이러스 양 뿐 아니라 의학적으로 주시를 필요로 하는(medically-attended) 내원건수를 감소시키는 데 효과적임이 입증되어 있다”면서 “가장 괄목할 만한 효과는 아직 면역반응이 효과적으로 증가하지 않았거나 착수시점에서 바이러스 양이 높게 나타난 환자들에게서 관찰되었음에 주목할 필요가 있을 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이 칵테일 요법제가 ‘긴급사용 승인’을 취득함에 따라 이제 위험도가 높은 미국 내 환자들에게 사용되고 있다”면서 “우리는 탄탄한 임상개발 프로그램을 지속적으로 진행해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 대표 겸 최고 학술책임자는 “처음 확보된 시험결과를 근거로 엄격하고 통계적으로 괄목할 만한 방법을 통해 시험결과를 전향적으로 재현한(replicated) 시험을 분석해 나온 후속자료를 최근 보고할 수 있었던 것을 기쁘게 생각한다”며 “이 후속자료들은 이제 ‘코로나19’ 환자들에게 사용되고 있는 치료법의 항바이러스 활성을 입증한 최초의 확정적인 전향성 입증자료이자 이 치료법이 추가적인 의학적 주시의 필요성을 감소시켜 줄 것임을 뒷받침하는 자료라 할 수 있을 것”이라고 밝혔다. 그는 또 “리제네론 파마슈티컬스는 외래환자들을 대상으로 이 항체 칵테일 요법제를 평가하는 연구 뿐 아니라 입원환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험 및 감염 예방을 위한 연구를 지속하면서 이로부터 확보된 결과를 빠른 시일 내에 공유해 나갈 것”이라고 다짐했다. 리제네론 파마슈티컬스 측은 앞서 이 시험의 임상 1/2상 부분이 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다고 공표한 바 있다. 임상 1/2상 부분은 총 275명의 환자들을 충원한 후 같은 비율로 무작위 분류를 거쳐 각각 카시리비맙 및 임데비맙 8g, 카시리비맙 및 임데비맙 2.4g 또는 플라시보를 투여하면서 진행되었던 시험례이다. 피험자들의 56%는 라틴계 또는 히스패닉계, 13%는 흑인들이었으며, 64%는 비만(40% 이상)을 포함해 한가지 이상의 중증 ‘코로나19’ 기저 위험요인들을 동반한 이들이었다. 뒤이어 리제네론 파마슈티컬스 측은 같은 시험에서 총 799명의 환자들을 충언해 추가로 확보한 전향성 시험결과를 공개한 바 있다. 275명의 환자들을 대상으로 한 최초의 기술적 분석 결과와 뒤이어 799명의 환자들을 대상으로 진행한 후속 전향성 분석 결과를 보면 이 항체 칵테일 요법제는 착수시점 당시 SARS-CoV-2 항체를 보유하지 않은 것으로 나타났거나 착수시점에서 바이러스 양이 높게 나타났던 이들에게서 가장 괄목할 만한 효과를 내보였다. 예상했던 대로 혈청-항체 음성으로 분류된 환자들이 임상시험에 착수할 당시 보다 높은 바이러스 양을 나타낸 비율이 높았다. 이와 함께 항체 칵테일 요법제로 치료를 진행한 환자들 가운데 일부가 29일 동안 플라시보 대조그룹에 비해 의학적으로 주시해야 하는 내원(입원, 응급실 내원, 대면진료 또는 화상진료)을 필요로 했던 비율이 높게 나타났다. 아울러 혈청-항체 음성 환자들에게서 좀 더 괄목할 만한 효과가 나타났다. 처음 충원되었던 275명의 환자들 가운데 부작용이 나타난 비율은 두 그룹에서 대동소이한 양상을 보였다. 중증 부작용의 경우 플라시보 대조그룹에서 2명, 카시리비맙 및 임데비맙 2.4g 투여그룹에서 1명 관찰됐다. 카시리비맙 및 임데비맙 8g 투여그룹에서는 중증 부작용이 관찰되지 않았다. 주사 관련반응을 포함한 부작용은 플라시보 대조그룹에서 1명, 카시리비맙 및 임데비맙 2.4g 투여그룹에서 0명, 카시리비맙 및 임데비맙 8g 투여그룹에서 2명 나타났다. 과민반응은 플라시보 대조그룹에서 2명, 카시리비맙 및 임데비맙 2.4g 투여그룹에서 0명, 카시리비맙 및 임데비맙 8g 투여그룹에서 1명 눈에 띄었다.

이덕규 2020.12.18
글로벌

오츠카, 루푸스신염약 ‘보클로스포린’ 일본·유럽 독점권 취득

일본 오츠카 제약은 캐나다 제약사 오리니아와 루푸스신염 치료약 ‘보클로스포린(voclosporin)’의 일본과 유럽 라이선스 계약을 체결했다고 17일 발표했다. 이번 계약에 기초하여 오츠카는 오리니아에 계약일시금 5천만 달러와 각각의 개발 목표 달성 및 매출 목표 달성에 따라 마일스톤을 지불하게 된다. 또, 일본과 유럽에서 승인신청과 판매는 오츠카가 독점적으로 실시하며, 매출에 따른 단계적 로열티를 오리니아에 지불한다. ‘보글로스포린’은 자가면역질환인 전신성 홍반성 루푸스(SLE)의 가장 심각한 합병증 중의 하나로 여겨지는 루푸스신염을 대상으로 개발된 신규 경구 면역억제제이다. 글로벌 공동 3상 임상시험 결과에 기초하여 오리니아가 올해 5월에 미국 FDA에 신약 승인 신청을 실시했다. 오츠카는 유럽에서 2021년 2분기 승인신청을 제출할 예정이며, 일본에서는 의약품 의료기기 종합기구(PMDA)와 향후 방향성에 대해 협의한다. 오츠카의 이노우에 마코토 사장은 ‘오리니아와의 제휴를 기쁘게 생각한다’며 ‘‘보클로스포린’은 현재 효과적인 치료법이 한정된 루푸스신염에 새로운 치료선택지가 될 것으로 기대된다’고 강조했다.

최선례 2020.12.18
글로벌

글락소 ‘벤리스타’ 루푸스 신염 적응증 플러스

글락소스미스클라인社는 자사의 루푸스 치료제 ‘벤리스타’(벨리뮤맙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 17일 공표했다. 성인 활동성 루푸스 신염(腎炎) 환자들을 대상으로 현행 표준요법제와 함께 ‘벤리스타’를 병용하는 요법이 사용을 승인받았다는 것. 루푸스 신염은 신장에서 전신성 홍반성 루푸스(SLE)에 의해 발생하는 중증 염증의 일종으로 투석치료 또는 신장이식수술을 필요로 하는 말기 신장병으로 진행될 위험성이 높은 것으로 알려진 증상이다. ‘벤리스타’는 이번에 FDA로부터 적응증 추가를 승인받음에 따라 미국시장에서 전신성 홍반성 루푸스 및 루푸스 신염을 치료하기 위한 정맥주사제 또는 피하주사제 제형으로 사용범위가 확대될 수 있게 됐다. 글락소스미스클라인社의 할 바론 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 부문 대표는 “전체 전신성 홍반성 루푸스 환자들 가운데 40% 정도가 루푸스 신염으로 진행되고 있는 형편”이라며 “루푸스 신염이 나타나면 신장에 염증이 발생해 말기 신장병으로 진행될 수 있다”고 설명했다. 무엇보다 ‘벤리스타’는 전신성 루푸스와 성인 활동성 루푸스 신염 적응증을 모두 승인받은 최초의 치료제여서 이번에 적응증 추가가 승인된 것은 치유가 어려운 이 자가면역성 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 중요한 치료상의 진전이 이루어졌음을 의미한다는 말로 의의를 강조했다. FDA는 ‘혁신 치료제’ 및 ‘신속심사’ 지정을 거친 끝에 ‘벤리스타’의 성인 활동성 루푸스 신염 환자 치료 적응증 추가를 승인한 것이다. 이번 결정은 ‘BLISS-LN 시험’에서 도출된 긍정적인 결과와 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 근거로 이루어졌다. ‘BLISS-LN 시험’은 총 448명의 성인환자들이 피험자로 참여해 활동성 루푸스 신염과 관련해 지금까지 이루어진 최대‧최장 규모의 임상 3상 시험례이다. 이 시험에 참여한 성인 활동성 루푸스 신염 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘벤리스타’와 표준요법제 또는 플라시보와 표준요법제가 투여됐다. 그 결과 2년차에 평가했을 때 ‘벤리스타’와 표준요법제를 투여받은 그룹은 ‘일차 효능 신장반응’(PERR) 지표에 도달한 환자 수가 통계적으로 괄목할 만하게 높은 수치를 보여 일차적 시험목표가 충족됐다. 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 나타난 통계적으로 괄목할 만한 차이는 ‘완전 신장 반응’, ‘신장계 증상 또는 사망까지 소요된 기간’ 등 4개 전체 주요 시험목표들에 걸쳐 일관되게 나타났다. 안전성의 경우 이미 알려진 ‘벤리스타’의 안전성 프로필과 대동소이했다. ‘BLISS-LN 시험’을 총괄한 미국 뉴욕州 맨해셋 소재 파인스타인 의학연구소(FIMR)의 리차드 퓨리 교수(류머티스학)는 “우리는 오랫동안 루푸스 신염 환자들에 대한 치료결과가 향상될 수 있기를 염원해 왔다”며 “지난 40년 동안 루푸스 환자들을 치료해 왔음에도 불구하고 루푸스 신염 환자들 가운데 불과 3분 1 이상을 관해 상태에 도달하도록 할 수 없었고, 루푸스 신염 환자들의 10~30%는 말기 신장병으로 진행되었던 형편”이라고 회고했다. 그런데 ‘BLISS-LN 시험’ 자료를 보면 ‘벤리스타’와 표준요법제를 병행한 그룹의 경우 표준요법제만 단독으로 사용한 대조그룹에 비해 2년 동안 반응률이 증가한 데다 활동성 루푸스 신염 환자들에게서 신장병 악화가 예방됐다“고 설명했다. 이에 따라 ‘벤리스타’의 적응증 추가가 승인된 것은 지난 수 십년간 이루어진 연구의 보상이라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다. 오하이오주립대학 메디컬센터의 브래드 로빈 박사는 “루푸스 신염 환자들을 관리할 때 대단히 중요한 목표는 투석치료와 신장이식수술 등의 신(腎)기능 대체요법을 필요로 하는 상황에 도달하는 시기를 늦추는 데 있다”며 “다행히 ‘BLISS-LN 시험’ 자료를 보면 ‘벤리스타’를 표준요법제와 병용한 그룹에서 ‘일차 효능 신장반응’ 지표에 도달한 환자들이 크게 늘어났을 뿐 아니라 신장계 증상이 나타난 비율이 49% 낮게 나타났음이 입증되어 고무적”이라고 평가했다.

이덕규 2020.12.18
글로벌

노보노디스크, 세마글루타이드 알쯔하이머 임상

노보 노디스크社는 경구용 세마글루타이드(semaglutide) 14mg 1일 1회 복용이 알쯔하이머에 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 시험에 착수키로 했다고 16일 공표했다. 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 유사체의 일종인 세마글루타이드는 노보 노디스크가 피하주사제 ‘오젬픽’(Ozempic) 또는 경구용 정제 ‘라이벨서스’(Rybelsus) 브랜드-네임으로 발매하고 있는 항당뇨제이다. 지난 4일에는 세마글루타이드 2.4mg 주 1회 피하주사제를 지속적인 체중관리 용도로 허가해 달라며 FDA에 신청서를 제출한 바 있다. 2형 당뇨병 치료를 위한 경구용 세마글루타이드의 경우 7mg 및 14mg 용량이 미국, EU 및 일본 등에서 허가를 취득해 사용되고 있다. 이날 노보 노디스크 측은 전임상 모델로부터 도출된 GLP-1 자료와 실제임상례(real-world evidence) 연구자료, 대규모 심혈관계 시험 결과에 대한 사후분석, 그리고 보건당국 등과의 협의를 거쳐 임상 3상 시험 착수를 결정한 것이라고 설명했다. 이 중 대규모 심혈관계 시험은 노보 노디스크 측이 총 1만5,820명의 2형 당뇨병 환자들을 충원해 평균 3.6년 동안 추적조사를 지속했던 ‘LEADER 시험’, ‘SUSTAIN 6 시험’ 및 ‘PIONEER 6 시험’ 등 3건의 시험례들을 지칭하는 것이다. 시험에서 세마글루타이드 또는 리라글루타이드(삭센다) 등의 GLP-1을 투여한 환자그룹은 치매 발생률이 플라시보 대조그룹에 비해 53% 낮게 나타나 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였다. 노보 노디스크 측은 초기 알쯔하이머 환자 약 3,700명을 충원해 본임상 3a상 시험 프로그램에 착수한다는 방침이다. 이 프로그램은 내년 상반기 중으로 착수되어 경구용 세마글루타이드 또는 플라시보를 1일 1회 복용토록 하면서 효능 및 안전성을 평가하는 내용으로 진행될 예정이다. 주요 시험기간은 2년 안팎이 될 것으로 보인다. 노보 노디스크社의 마즈 크록스고르 톰센 부회장 겸 최고 학술책임자는 “노보 노디스크가 중증 만성질환 분야에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 주력해 왔다”면서 “따라서 우리는 세마글루타이드가 알쯔하이머에 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 개발에 돌입키로 한 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다. 그는 뒤이어 “알쯔하이머가 지난 수 십년 동안 광범위한 연구가 진행된 영역의 하나이지만, 유감스럽게도 괄목할 만한 의료혁신이 이루어지지 못했다”며 “충족되지 못한 의료상의 니즈가 증가하고 있는 가운데 GLP-1이 치료과정에서 역할을 할 수 있을 것임을 뒷받침하는 입증자료 또한 확보되고 있는 만큼 경구용 세마글루타이드가 초기 알쯔하이머에 나타내는 효과를 평가하는 데 주력해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

이덕규 2020.12.18

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)