약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

日백신접종 60대여성 사망...사인은 ‘지주막하출혈’

일본 후생노동성은 3월 2일 오늘 ‘코로나19 백신’ 접종 후 60대 여성 1례가 사망한 것으로 보고되었다고 발표했다. 보고에 따르면 여성은 2월 26일에 접종, 3월 1일에 사망했고 기초질환이나 알레르기는 없었으며, 사인은 ‘지주막하출혈’, 인과관계는 ‘평가불능’이라고 했다. 모리오 토모히로 후생과학 심의회 예방접종·백신분과회 부반응 검토 부회장은 ‘지주막하출혈이 40~60대에 비교적 일어나기 쉬운 질환으로 여겨지고 있고, 현재 해외의 접종사례에서도 지주막하출혈과 코로나19 백신과 관련이 있다고 되어 있지 않은 것 같다’고 지적하며 ‘우발적인 사례일지도 모르지만, 이 증례에 대해 더욱 정보를 수집하여 향후 심의회에서 평가해 나갈 필요가 있다’고 언급했다.

최선례 2021.03.03
글로벌

최초의 몰리브덴 조효소 결핍증 치료제 “햇빛”

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 오리진 바이오사이언스社(Origin Biosciences)의 A형 몰리브덴 조효소 결핍증 치료제 ‘널리브리’(Nulibry: 포스데놉테린) 주사제가 지난달 26일 FDA의 허가를 취득해 관심을 모으고 있다. A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들의 사망 위험성을 감소시키는 용도의 약물인 ‘널리브리’가 허가를 취득하기 전까지 지지요법(supportive care)이나 이 증상에 수반되는 각종 합병증에 대응하는 치료제들을 사용하는 요법 정도가 유일한 치료대안이었기 때문. 오리진 바이오사이언스社는 명확한 유전적 동인(drivers)을 내포한 유전성 질환을 앓는 환자들이나 암 환자들을 위해 유의미한 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 전문기업으로 낯익은 캘리포니아州 팰러앨토 소재 제약사 브리지바이오 파마社(BridgeBio Pharma)의 자회사이다. A형 몰리브덴 조효소 결핍증이란 생후 처음 수 주 이내에 증상이 나타나기 시작하는 것이 통례인 데다 대처하기가 대단히 어려운 발작과 뇌 손상, 사망 등으로 귀결되는 희귀 유전성 대사장애의 일종을 말한다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 희귀질환‧소아의학‧비뇨기의학‧생식의학관리국(ORDPURM)의 힐턴 V. 조프 국장은 “오늘 결정으로 이 파괴적인 질환을 치료하는 약물이 처음으로 FDA의 승인관문을 통과한 것”이라는 말로 의의를 강조한 뒤 “FDA는 의료상의 니즈가 높은 영역의 하나로 손꼽히는 희귀질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 안전하고 효과적인 치료제들의 개발과 발매승인이 촉진될 수 있도록 하기 위해 변함없이 최선의 힘을 기울이고 있다”고 말했다. A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들은 대처하기가 매우 어려운 발작과 섭식곤란, 독성물질의 일종인 아황산염 대사물질의 중추신경계 축적으로 인한 근육약화 등을 포함해 위중한 신경계 손상이 빠르게 진행되는 특성을 나타내고 있다. 더욱이 대부분의 환자들이 각종 감염증으로 인해 생애 초기에 삶을 접고 있는 형편이다. A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들은 환식(環式) 피라놉테린 일일산염(cPMP: cyclic pyranopterin monophosphate)라 불리는 물질이 체내에서 생성되지 못한다는 것이 전문가들의 설명이다. ‘널리브리’는 이처럼 결핍된 cPMP를 대체하는 기전을 나타내는 정맥주사제이다. A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들에게서 ‘널리브리’가 나타내는 효과는 13명의 환자그룹과 치료를 행하지 않은 18명의 대조그룹을 비교평가한 시험을 통해 입증됐다. ‘널리브리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 3년차 시점에서 평가했을 때 생존률이 84%에 달한 것으로 나타난 반면 대조그룹은 이 수치가 55%에 그친 것으로 분석되었다는 의미이다. 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 정맥주사선을 통한 합병증 감염, 발열, 호흡기 감염증, 구토, 위장염 및 설사 등이 관찰됐다. 이와 함께 동물실험에서 광독성이 관찰된 것으로 나타남에 따라 ‘널리브리’를 투여받는 환자들은 햇빛 조사(照射)를 피해야 하고, 햇빛 노출을 피할 수 없을 때는 자외선 차단제 도포와 보호용 의복 및 선글래스 착용 등을 이행해야 한다. 한편 FDA는 ‘신속심사’, ‘혁신치료제’ 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정을 거친 끝에 ‘널리브리’의 발매를 승인한 것이다. 또한 오리진 바이오사이언스社는 ‘널리브리’의 발매를 승인받으면서 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 확보했다.

이덕규 2021.03.03
글로벌

AZ ‘코로나19’ 백신 중ㆍ저소득國들에 속속 도착

아스트라제네카社는 코백스(COVAX)를 통해 중‧저소득 국가들에 공급키로 한 자사의 ‘코로나19’ 백신 수 백만 도스 분량 가운데 최초 공급분이 현지에 도착되기 시작했다고 2일 공표했다. ‘코로나19’ 백신에 대한 접근성이 폭넓고 공평하게 확보될 수 있기 위해 자사가 기울이고 있는 노력의 첫 단추가 성공적으로 꿰어졌다는 것. 이날 아스트라제네카 측은 코백스를 통한 최초 공급분이 지난주 아프리카 가나 및 코트디브와르에 배송된 데 이어 이번 주에는 필리핀, 인도네시아, 피지, 몽골 및 몰도바 등 더 많은 국가들에 도착할 예정이라고 전했다. 여기서 한 걸음 더 나아가 앞으로 수 개월 동안 수 백만 도스 분량의 ‘코로나19’ 백신이 총 142개국에 공급될 수 있도록 한다는 목표에 따라 차후 수 주 이내에 추가 공급분이 현지에 속속 도착하게 될 것이라고 이날 아스트라제네카 측은 설명했다. 중‧저소득 국가들에 공급될 ‘코로나19’ 백신 분량의 대부분은 아스트라제네카 및 생산 제휴선 인도 혈액연구소(SII)에 의해 생산된 것이다. 아스트라제네카社의 파스칼 소리오트 회장은 “현재의 판데믹 상황에서 폭넓고, 공평하고, 영리를 배제한 긴급대응이 이루어질 수 있도록 하기 위한 첫 걸음이 내디뎌진 것은 수많은 사람들이 자국의 소득수준과 무관하게 치명적인 코로나바이러스로부터 보호받을 수 있게 되었음을 의미한다”면서 “이것은 아스트라제네카에 큰 자부심을 갖게 하는 순간이라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “세계백신면역연합(GAVI), 전염병대비혁신연합(CEPI) 및 옥스퍼드대학 등 이처럼 인도적인 구상이 실현되어 세계 각국의 수많은 사람들에게 백신이 공급될 수 있도록 하는 데 힘을 보태준 우리의 동반자들에게 무한한 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 덧붙였다. 세계백신면역연합(GAVI)의 세스 버클리 대표는 “세계 각국이 ‘코로나19’ 백신에 대한 접근성을 평등하게 확보할 수 있으려면 민‧관의 일치된 노력이 있을 때에만 비로소 가능하다고 말할 수 있을 것”이라며 “우리가 지난해 6월 코백스와 함께 ‘코로나19’ 백신 접근성 향상을 위한 공조체제를 가동했을 때 처음 합의해 준 제약기업이 바로 아스트라제네카”라고 강조했다. 그리고 9개월이 지난 후 첫 번째 공급분이 ‘코로나19’ 백신을 절실히 필요로 하는 국가들에 공급되기에 이른 것이라는 말로 버클리 대표는 의의를 강조했다. 하지만 이 같은 성과는 현재의 판데믹 상황의 종식이 아니라 급성기를 종식시키기 위해 코백스가 기울이고 있는 노력이 이제 출발선을 떠났음을 의미하는 것일 뿐이라고 지적했다. 버클리 대표는 “지금 이 순간부터 우리는 최선의 힘을 쏟아 나갈 것”이라면서 “우리의 여정이 진행되는 동안 지원과 협력을 아끼지 않은 아스트라제네카 및 옥스퍼드대학에 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 전했다. ‘코로나19’ 백신의 선적은 코백스의 배분案에 따라 이루어지고 있다. 이 과정에서 배분량은 해당국가들의 대응태세, 백신 허가현황 및 백신 접중계획 등 공급대상국들의 관련요인들에 따라 구체적인 분량이 결정되고 있다. 코백스를 통한 백신 공급은 아스트라제네카의 ‘코로나19’ 백신이 18세 이상자들에게서 능동면역을 확립하기 위한 용도로 세계보건기구(WHO)의 긴급사용 목록(EUL)에 지난달 15일 추가됨에 따라 이루어지게 된 것이다. 아스트라제네카는 ‘코로나19’ 백신에 대한 폭넓고 공평한 접근성이 확보되어야 한다는 자사의 의지와 뜻을 같이한다고 보고 지난해 6월 코백스에 가장 먼저 참여한 글로벌 제약기업이다. 아스트라제네카의 ‘코로나19’ 백신은 일반적인 냉장온도인 섭씨 2~8도(화씨 36~46도)의 조건에서 최소한 6개월 동안 보관, 운송 및 취급이 가능한 데다 기존의 의료기관에서 접종할 수 있다는 장점을 내포한 제품이다.

이덕규 2021.03.03
글로벌

에자이, 불면증약 ‘데이비고’ 홍콩서 승인 취득

에자이는 홍콩에서 자사개발한 불면증치료약 ‘데이비고(lemborexant)’가 홍콩에서 승인되었다고 1일 전했다. 적응증은 ‘입면 곤란, 수면유지 곤란 중 하나 또는 그 둘다를 수반하는 성인의 불면증’으로, 이번 홍콩 승인은 일본을 제외한 아시아지역 최초의 승인이다. ‘데이비고’는 오렉신 수용체 길항제로서, 오렉신1 및 오렉신2 모두에 저해작용을 나타내어 과도한 각성상태를 완화한다. 특히 노렘수면 억제에 관여하는 오렉신2 수용체에 대한 저해활성이 보다 강하여 신속한 입면 및 충분한 수면유지를 가져올 것으로 기대된다. 불면증은 전세계 성인의 약 30%가 불면증 증상을 가지며, 이환빈도가 높은 수면장애 중의 하나이다. 특히 홍콩은 성인의 35% 이상이 불면증을 갖고 있는 것으로 알려지고 있다. 이에 따라 2019년 홍콩의 불면증치료약 시장은 약 760만달러 규모로 아시아 불면증치료약 시장의 약8%를 차지하고 있다고 한다. ‘데이비고’는 미국에서 지난해 6월에, 일본에서는 7월에 불면증치료약으로 승인되어 출시되었으며, 홍콩은 지난해 7월 승인이 신청되어 이번 승인에 이르게 됐다. 현재 인도, 인도네시아, 말레이시아, 필리핀, 싱가포르, 대만, 태국 등에서도 승인을 신청 중으로, 아시아지역에서 승인신청을 늘려갈 예정이라고 한다.

최선례 2021.03.03
글로벌

머크&컴퍼니, J&J ‘코로나19’ 백신 생산 지원키로

머크&컴퍼니社는 ‘코로나19’ 의약품‧백신의 생산용량 및 공급을 확대하기 위한 노력을 뒷받침하고자 하는 취지에서 다자간 합의를 도출했다고 2일 공표했다. 이에 따라 미국 보건부(HHS) 산하 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단연구개발국(BARDA)이 자사에 최대 2억6,880만 달러를 지원키로 했다고 이날 머크&컴퍼니 측은 설명했다. 자사가 보유하고 있는 다수의 기존 제조시설들이 ‘코로나19’ 백신 및 의약품을 생산하기 위해 조정‧가동이 가능토록 하는 데 이 지원금을 사용할 예정이라는 것. 이날 머크&컴퍼니 측은 아울러 존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社와도 합의를 도출하고 존슨&존슨 ‘코로나19’ 백신의 제조‧공급을 지원키로 했다고 밝혔다. 머크&컴퍼니 측은 이를 위해 미국 내에 소재한 자사의 제조시설들을 이용해 존슨&존슨社 ‘코로나19’ 백신의 원료 생산, 제제화 및 바이알 충진 등을 진행할 것이라고 덧붙였다. 머크&컴퍼니社의 마이크 낼리 휴먼 헬스 담당부회장은 “우리는 의료계 및 학계 전체적으로 기울여지고 있는 괄목할 만한 노력의 일환으로 현재의 판데믹 상황에 대해 전면적으로 진행 중인 대응에 힘을 보태고자 지속적으로 사세를 집중해 오고 있다”면서 “이번에 BARDA로부터 지원받기로 한 자금에 힘입어 우리의 생산용량을 신속하게 확대해 현재의 판데믹 상황에서 절실히 필요로 하는 의약품과 백신이 시의적절하게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다. BARDA와 도출한 합의에 따라 머크&컴퍼니 측은 자사의 기존 제조시설들 가운데 일부를 ‘코로나19’ 백신 및 의약품을 신속하게 생산하기 위해 조정하고 가동이 이루어질 수 있도록 할 방침이다. 이 과정에서 BARDA로부터 지원받는 자금은 머크&컴퍼니 측이 지난해부터 오는 2024년 말까지 총 200억 달러 이상의 자금을 투자한다는 계획에 따라 자사의 글로벌 백신 제조 네트워크를 대상으로 진행 중인 투자에 수혈되도록 한다는 복안이다. 머크&컴퍼니社 제조 부문의 사나트 차토파디에이 대표는 “머크&컴퍼니가 백신 제조 분야에서 풍부한 유산을 보유하고 있는 만큼 존슨&존슨 측이 보유한 전문적인 노하우를 결합시켜 허가를 취득한 ‘코로나19’ 백신의 공급량을 확대하고 접근성이 향상될 수 있도록 하는 데 힘을 보탤 것”이라고 다짐했다. 한편 머크&컴퍼니社는 현재의 판데믹 상황에 대한 대응에서 자사가 유의미한 영향을 미칠 수 있는 부분을 찾기 위해 각국 정부, 공공보건기관 및 기타 업계의 동반자들과 적극적인 협의를 진행해 나간다는 방침이다.

이덕규 2021.03.03
글로벌

‘키트루다’ 美서 전이성 소세포 폐암用 자진취하

머크&컴퍼니社는 미국에서 적용되고 있는 자상의 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD01) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 전이성 소세포 폐암(SCLC) 적응증을 자진취하한다고 1일 공표했다. 백금착제 항암화학요법제로 치료를 진행 중 또는 진행한 후에도 종양이 악화되었고, 최소한 한차례 다른 치료제로 치료한 전력이 있는 전이성 소세포 폐암 치료용도를 ‘키트루다’의 적응증에서 배제하겠다는 것. 이 같은 내용의 적응증에 대한 자진취하 결정은 머크&컴퍼니 측이 FDA와 협의를 진행한 끝에 도출된 것이다. 머크&컴퍼니 측은 차후 수 주 동안에 걸쳐 이 같은 절차를 마무리짓는다는 방침이다. 아울러 이번 결정은 현재 환자들을 치료하는 데 적용되고 있는 ‘키트루다’의 다른 적응증에는 영향을 미치지 않는다. 머크&컴퍼니 측은 임상 2상 ‘KEYNOTE-158 시험’ 및 ‘KEYNOTE-028 시험’에서 확보되었던 종양 반응률과 반응 지속기간 자료를 근거로 지난 2019년 6월 ‘키트루다’의 진행성 소세포 폐암 적응증 추가를 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)받은 바 있다. 가속승인을 취득함에 따라 진행성 소세포 폐암 적응증 승인 지위는 총 생존기간에 의거한 ‘키트루다’의 우위를 확립하기 위한 시판 후 요건의 충족 유무에 따라 변경될 수 있는 상황이었다. 그런데 지난해 1월 공개되었던 이 같은 적응증의 임상 3상 확증시험례인 ‘KEYNOTE-604 시험’의 결과를 보면 무진행 생존기간과 관련한 두가지 일차적 시험목표 가운데 하나가 충족된 것으로 나타난 반면 총 생존기간과 관련한 다른 일차적 시험목표의 경우에는 통계적으로 괄목할 만한 차이를 내보이는 수준에는 도달하지 못한 것으로 분석됐었다. 머크&컴퍼니 측이 자진취하 결정에 대해 FDA와 협의를 진행한 것은 아직까지 시판 후 요건이 충족되지 못한 가속승인 적응증과 관련한 제약업계 전반에 걸친 평가작업의 일부였다. 자진취하 결정과 관련, 머크&컴퍼니 측은 의료인들에게 내용을 고지하고 있다. ‘키트루다’를 사용해 치료를 진행해 왔던 전이성 소세포 폐암 환자들의 경우에는 치료방법에 대해 의료인들과 협의를 진행할 것을 이날 머크&컴퍼니 측은 요망했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 부사장, 글로벌 임상개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “FDA에 의해 도입된 가속승인 경로가 지난 5년여 동안 항암제 치료 분야에서 괄목할 만한 진전으로 이어진 데다 소세포 폐암을 포함한 다수의 진행성 암 환자들에게 새로운 치료제에 대한 접근성이 향상되는 데 상당한 도움이 됐다”고 말했다. 그는 뒤이어 “앞으로도 ‘키트루다’는 일부 전이성 소세포 폐암 환자들을 위한 기본적인(foundational) 치료제로 변함없는 위상을 유지할 수 있을 것”이라면서 “우리는 ‘키트루다’가 소세포 폐암과 기타 다른 유형의 암에 나타내는 효과를 엄격하게 평가하기 위한 노력을 지속해 환자들의 생명을 구하거나 개선하고자 하는 머크&컴퍼니의 소임을 다해 나가고자 한다”고 강조했다.

이덕규 2021.03.03
글로벌

오노약품 펩티드림과 신약개발 플랫폼 시스템 제휴

오노약품은 펩티드림과 신약개발 플랫폼시스템(PDPS)에 관한 비독점적 라이선스 계약을 체결했다고 1일 발표했다. 오노는 이번 계약을 통해 신약후보에 대한 친화적 펩티드를 취득하여 혁신적인 신약을 단기간에 또, 높은 성공확률로 개발할 것을 목표한다고 밝혔다. 이번 계약에 따라 오노는 계약일시금을 폡티드림에 지불하는 동시에 개발 진척상황에 따라 마일스톤 및 판매금액에 따른 로얄티를 지불할 예정이다. 펩티드림은 광범위한 특수 펩티드를 합성하여 고속으로 평가함으로써 신약개발에 중요한 히트 화합물의 선택, 리드화합물의 선택 혹은 파마코포어의 이해를 매우 간편하게 효율적으로 실행하고 있다. 오노약품의 타키노 쥬이치 부사장은 ‘우리는 펩티드림의 PDPS 자동화 플랫폼을 높이 평가하고 있다. 이 플랫폼을 이용하여 의약적 수요를 충족시키는 혁신적인 신약을 환자들에게 제공하고 싶다’고 말했다. 또, 펩티드림의 마스야 케이이치 부사장은 ‘오노약품의 신약개발 연구가 크게 가속화화여 혁신적인 신약개발에 공헌해 나갈 것으로 기대하고 있다. 우리는 PDPS 자동화 플랫폼 및 시약의 공급뿐만 아니라 광범위한 범위에서 오노약품의 PDPS 운용을 지원해 나가겠다’고 언급했다.

최선례 2021.03.02
글로벌

펩타이드-약물 결합체 다발 골수종 신약 나온다

펩타이드-약물 결합체(PDC)의 일종에 속하는 새로운 다발성 골수종 치료제가 미국에서 발매되어 나올 수 있게 됐다. 스웨덴의 난치성 혈액질환 치료제 개발 전문 제약기업 온코펩타이즈社(Oncopeptides AB)는 ‘피팩스토’(Pepaxto: 멜팔란 플루페나마이드 또는 멜플루펜)가 FDA의 허가를 취득했다고 지난 26일 공표했다. ‘피팩스토’는 최소한 4회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 데다 증상이 최소한 1종의 단백질 분해효소 저해제, 1종의 면역조절제 및 1종의 항-CD38 모노클로날 항체에 불응성을 나타낸 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종을 치료하기 위해 덱사메타손과 병용하는 약물로 FDA의 승인관문을 통과했다. FDA는 이에 앞서 지난해 8월 임상 2상 ‘HORIZON 시험’에서 확보된 결과에 근거를 두고 ‘피팩스토’를 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다. 온코펩타이즈 측은 허가를 취득함에 따라 곧바로 미국 내 의료인들을 대상으로 ‘피팩스토’의 판촉활동에 착수할 예정이다. 이와 함께 차후 약 2주 이내에 각급 유통기관과 전문약국을 대상으로 제품이 공급될 수 있을 것으로 예상하고 있다. 온코펩타이즈社의 마르티 J. 듀발 대표는 “미국에서 ‘피팩스토’가 가속승인을 취득한 것은 온코펩타이즈에 중요한 성과물의 하나이자 혁신과학을 통해 난치성 혈액질환 환자들에게 희망을 안겨주고자 하는 우리의 사명을 이행하는 데 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “우리는 앞으로도 ‘피팩스토’의 개발을 진행할 예정이어서 재발성 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 이루어진 임상 3상 ‘OCENA 시험’의 중요한 자료가 2/4분기 중으로 확보될 수 있을 것이라 기대하고 있다”면서 “차후 적응증 추가를 뒷받침하기 위한 포말리도마이드 대조시험 또한 설계 중”이라고 설명했다. 온코펩타이즈社의 야콥 린드베리 최고 학술책임자는 “우리가 온코펩타이즈를 스톡홀름 나스닥시장에 상장(上場)했을 때 우리는 멜팔란 플루페나마이드가 다제내성 질환을 앓는 환자들을 위해 매력적인 치료대안의 하나가 될 수 있을 것으로 기대했다”면서 “이번에 ‘피팩스토’가 허가를 취득한 것은 그 같은 기대가 현실로 실현되었음을 의미하는 것”이라고 강조했다. 린드베리 최고 학술책임자는 “이 같은 여정이 가능할 수 있도록 아낌없는 헌신을 제공해 준 우리 회사와 세계 각국의 개발 제휴선들에 무한한 자부심을 느낀다”고 덧붙였다. 미국 마이애미대학 병원 부속 실베스터 종합암연구소의 올라 랜드그렌 골수종 프로그램 담당교수는 “멜팔란 플루페나마이드가 불응성 다발성 골수종 환자들에게 효과적인 새롭고 혁신적인 치료대안의 하나인 데다 독성 또한 관리할 만한 수준의 것으로 나타났다”며 “이 멜팔란 플루페나마이드가 기존의 치료제들을 보완하면서 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 크게 기여할 수 있게 될 것”이라고 단언했다. 한편 임상 2상 ‘HORIZON 시험’은 여러 차례에 걸치 치료를 진행한 전력이 있고 예후가 취약한 환자들을 포함한 피험자들을 대상으로 멜팔란 플루페나마이드 정맥주사제와 덱사메타손을 병용투여하면서 효능을 평가한 시험례이다. 이 다기관 단일그룹 임상시험에는 총 157명의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들이 피험자로 참여했다. 피험자들 가운데 97명은 3급 불응성 환자들이어서 최소한 4차례에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 이들이었다. 시험에 참여한 불응성 다발성 골수종 환자들에게서 나타난 총 반응률을 보면 23.7%에 달했으며, 평균 반응기간의 경우 4.2개월로 집계됐다. 더욱이 멜팔란 플루페나마이드와 덱사메타손을 병용투여한 그룹은 수질(髓質) 외 종양을 나타낸 41%의 환자그룹에서도 활성이 입증됐다. 수질 외 종양(Extra Medullary Disease)은 공격적인 데다 내성을 나타내 예후가 취약한 것으로 알려져 있다.

이덕규 2021.03.02
글로벌

로슈 척수성 근위축증 치료제 EU서 승인권고

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 EU 최초의 경구복용형 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)를 승인토록 지난 26일 권고했다. ‘에브리스디’는 지난해 8월 FDA의 허가를 취득한 데 이어 같은 해 11월 국내에서도 발매를 승인받았던 제품이다. 척수성 근위축증은 근육약화와 운동기능의 진행성 상실을 유발해 치명적일 수 있는 희귀 유전성 질환의 일종을 말한다. ‘에브리스디’는 임상적으로 1형, 2형 또는 3형 척수성 근위축증 또는 4개의 생존운동 뉴런2(SMN2) 유전자 가운데 하나의 복제를 동반한 것으로 진단받은 생후 2개월 이상의 5q 척수성 근위축증 치료제로 EMA에 허가신청서가 제출된 바 있다. 척수성 근위축증은 일반적으로 생후 첫해에 진단이 이루어지고, 운동뉴런들에 영향을 미치는 유전성 질환의 하나로 알려져 있다. 척수성 근위축증을 진단받은 환자들은 생존운동 뉴런(SMN)이라 불리는 단백질이 부족해 운동뉴런이 갈수록 퇴화하고 결국 사망에 이르게 된다. 시간이 흐름에 따라 호흡곤란과 근육약화가 진행되는 관계로 생명을 위협하는 장기 쇠약성 질환으로 불리고 있다. SMN 단백질은 SMN1 및 SMN2 등 2개의 유전자들에 의해 만들어질 수 있다. 척수성 근위축증 환자들은 SMN1 유전자가 부족하지만, 최소한 한쌍의 복제된 SMN2 유전자를 나타낸다. SMN2 유전자는 활동하지 않는 전장 단백질(full-length protein) 의 일종인 짧은 SMN 단백질을 주로 생산한다. ‘에브리스디’(리디스플람)은 SMN2 유전자가 전장 단백질을 만들어 내고 정상적인 활동을 할 수 있도록 하는 효과가 입증된 약물이다. 운동뉴런의 생존을 증가시켜 척수성 근위축증에 수반되는 증상들을 감소시킬 수 있을 것으로 기대된다는 의미이다. 최근들어 다양한 치료대안들이 확보되었지만, 이들은 잦은 내원이나 침습성 시술절차를 필요로 한다는 문제점이 지적되고 있는 형편이다. 더욱이 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 지속됨에 따라 이마저 물리적인 거리두기와 병원 내 우선순위의 변화로 인해 접근성 확보가 한층 더 어려워졌다는 지적이다. 이와 별도로 척수성 근위축증 환자들은 복약준수도를 높여 치료효과를 극대화할 수 있도록 하기 위해 투여경로를 달리하는 새로운 치료제들을 필요로 하고 있는 것이 현실이다. ‘에브리스디’는 비 침습적인 경구용 제제여서 집에서 복용할 수 있도록 개발된 약물이어서 ‘신속심사’(PRIME) 대상으로 지정받았다. 이와 함께 ‘에브리스디’의 효능 및 위험성을 평가하는 동안 환자이익을 대변하는 단체들이 참여해 의견을 개진했고, 허가를 심사하는 과정에서 환자들의 니즈가 반영될 수 있도록 했다. 또한 ‘에브리스디’는 CHMP가 가속승인(accelerated timetable) 절차를 적용해 환자들의 접근성이 빠른 시일 내에 확보될 수 있도록 힘을 기울였다. EMA는 2건의 임상시험 결과를 근거로 허가권고 결론이 도출된 것이라고 설명했다. 이 중 하나는 ‘에브리스디’가 유아기 발병형 척수성 근위축증 환자들에게 나타내는 효과를 평가한 것이고, 다른 하나는 유아기 이후 발병형 척수성 근위축증 환자들에게 나타낸 효과를 평가한 시험례이다. 시험결과를 보면 ‘에브리스디’를 복용한 유아기 발병형 환자그룹은 12개월차 시점에서 운동발달 및 생존률을 증상이 자연적으로 진행된 대조그룹과 비교했을 때 괄목할 만한 효과가 관찰됐다. 유아기 이후 발병형 척수성 근위축증(2형 및 3형) 환자그룹에 미친 긍정적인 영향의 경우 2~25세 연령대 환자그룹이 참여한 가운데 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 1건의 임상시험을 통해 입증됐다. 한편 CHMP는 허가권고 결정을 내리면서 1건의 허가 후 효능시험(PAES)을 진행할 것을 로슈社에 주문했다. 이 시험은 1~4개의 SMN2 복제를 동반하고 ‘에브리스디’로 치료를 진행한 척수성 근위축증 환자들(무증후성 및 증후성 포함)에게서 증상의 진행도를 치료를 진행하지 않은 대조그룹에서 나타난 자연적인 증상 진행 자료와 비교평가하기 위한 장기, 전향성, 관찰시험으로 진행되어야 한다. 시험이 진행되는 동안 관찰된 주요한 부작용을 보면 두통, 구내염, 아프타성 궤양(즉, 혓바늘), 방광염을 포함한 요로 감염증, 관절통, 구역, 발열 및 현훈 등이 수반된 것으로 나타났다.

이덕규 2021.03.02
글로벌

日다케다 당뇨병약 데이진파마에 1,330억엔 매각

일본 다케다는 ‘네시나’ ‘리오벨’ ‘이니싱’ ‘더파텍’ 등 4개의 당뇨병치료약을 데이진파마에 매각했다고 최근 발표했다. 매각금액은 제품재고를 포함하여 1,330억엔이며, 4월1일부로 데이진파마에 판매이관하고 이후 필요한 수속을 거쳐 제조판매승인을 승계한다. 다케다는 ‘자사의 당뇨병약은 환자의 수요를 충족시키는 중요한 역할을 담당하지만 다케다의 장기적 성장을 견인하는 주요 비즈니스 제품에는 해당하지 않는다’며, ‘비핵심사업을 정리하고 얻어진 자금으로는 부채 감액에 사용할 방침이다’고 밝혔다. 한편, ‘데이진파마는 대사·순환기계 영역에 대한 높은 전문성을 가지고 있어 이번 양도제품에 전략적으로 투자함으로써 제품의 가치를 최대화할 수 있는 최적의 파트너로 확신한다’고 덧붙였다. 다케다는 이번 당뇨병약 매각 자금을 지속적으로 부채 감액에 충당함으로써 2021년~2023년도에 순유이자 부채/조정 후 EBITDA 배율을 2배로 하는 목표를 향해 레버리지 저하를 더욱 가속화할 방침이라고 한다. 이번 당뇨병약 매각을 포함 다케다는 2019년 1월 이후 현재까지 총 12번의 자산매각을 실행하여 총 약 129억달러의 매각사실을 공표하였으며, 이미 100억달러의 매각 목표액을 상회했다.

최선례 2021.03.02
글로벌

머크&컴퍼니, 자가면역성 질환 생명공학사 인수

머크&컴퍼니社는 미국 매사추세츠州 워터타운에 소재한 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 팬디언 테라퓨틱스社(Pandion Therapeutics)를 한 주당 60달러, 총 18억5,000만 달러 상당의 조건에 인수키로 합의했다고 지난 25일 공표했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 딘 Y. 리 대표는 “이번 인수가 차별화되고 판도를 바꿔놓을 수 있는 가능성을 내포한 후보물질들을 확보하기 위한 머크&컴퍼니의 전략에 따라 이루어진 것”이라면서 “팬디언 테라퓨틱스가 자사의 탤런(TALON) 기술을 적용해 다양한 자가면역성 질환들에 적용할 수 있는 탄탄한 면역반응 불균형 개선용 후보물질 파이프라인의 개발을 진행해 왔다”는 말로 기대감을 내비쳤다. 팬디언 테라퓨틱스는 정밀 면역조절제 파이프라인의 개발을 진행해 왔던 생명공학기업이다. 선도 후보물질 ‘PT101’은 조절 T세포들을 선택적으로 활성화하고 확대시키는 기전의 궤양성 대장염 및 기타 각종 자가면역성 질환 치료제로 설계된 단백질 골격 융합 유전자 변형 인터루킨-2 돌연변이 단백질의 일종이다. 올초 팬디언 테라퓨틱스 측은 이 ‘PT101’의 임상 1a상 시험을 마무리지으면서 안전성‧내약성 일차적 시험목표가 충족됐다고 공표한 바 있다. 프로그램 세포사멸(PD)-1 촉진제들을 포함한 팬디언 테라퓨틱스의 파이프라인은 다양한 자가면역성 질환들을 표적으로 개발이 진행 중이다. 팬디언 테라퓨틱스社의 라훌 카카르 대표는 “팬디언 테라퓨틱스가 설립자의 개인적‧과학적 사명감을 기반으로 각종 자가면역성 질환 환자들에 대한 치료법을 바꿔놓기 위해 성장을 거듭해 왔다”면서 “불과 수 년 만에 그 같은 사명감을 우리의 선도 인터루킨-2 돌연변이 단백질인 ‘PT101’의 착안에서부터 임상적 작용기전 입증까지 진전시킨 것은 한 예라 할 수 있을 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “우리는 머크&컴퍼니가 자연적인 면역조절 작용기전을 활성화시켜 환자들에게서 보다 나은 임상적 반응을 이끌어 낸 다양한 후보물질 파이프라인을 개발한 우리 조직의 혁신성과 추진력을 인정해 준 것에 자부심을 느낀다”고 말했다. 카카르 대표는 또 “우리는 머크&컴퍼니가 수많은 자가면역성 질환 환자들에게 우리의 새로운 방법론을 적용하는 데 최적의 제약사라는 믿음을 갖고 우리가 보유한 분자물질들이 임상단계로 진행될 수 있을 것으로 기대해마지 않는다”고 덧붙였다. 양사간 합의에 따라 머크&컴퍼니 측은 계열사를 통해 팬디언 테라퓨틱스가 발행한 보통주 전체를 대상으로 한 공개매수 절차에 착수할 예정이다. 공개매수 절차가 성공적으로 마무리되면 머크&컴퍼니 측은 팬디언 테라퓨틱스社를 계열사로 편입하면서 공개매수에 응하지 않은 잔여지분을 무효화하고 한 주당 60달러를 지급받을 수 있는 권한을 주기로 했다. 이 같은 후속절차는 올해 상반기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

이덕규 2021.03.02
글로벌

엘러간, 노안(老眼) 치료 안과용 액제 허가신청

애브비社의 계열사인 엘러간社가 개발을 진행 중인 노안(老眼) 치료 안과용 액제 ‘AGN-190584’의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 지난 25일 공표했다. ‘AGN-190584’는 콜린성 무스카린 수용체 촉진제의 일종인 필로카핀(pilocarpine)의 1.25% 안과용 액제이다. 국소 부위에 1일 1회 안약처럼 사용하면 동공 괄약근이나 섬모체근과 같은 평활근에 존재하는 무스카린 수용체들의 활성을 촉진시키는 기전으로 작용하는 약물이다. FDA는 올해 연말까지 ‘AGN-190584’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다. 이와 관련, 노안은 빈도높게 발생하는 안과 증상의 일종이어서 미국 성인들 가운데 약 1억2,800만명에서 나타나고 있을 것으로 추정되고 있다. 안구가 가까운 물체들에 초점을 맞추는 능력이 감소하는 특징을 나타내는 노안은 일반적으로 40세 이후에 영향을 미치고 있다. 다른 안과질환들과 달리 노안은 아직까지 인식도가 낮은 형편이다. 애브비社의 톰 허드슨 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “노안이 대다수의 40대 연령층에 좌절감을 안겨주는 중요한 원인의 하나로 자리매김하고 있는 데다 현재 사용 중인 치료법들은 불편이 따르거나 침습성을 나타내고 있다”면서 “허가를 취득할 경우 ‘AGN-190584’가 노안을 치료하는 용도로는 최초의 안약으로 이름을 올리면서 수많은 사람들에게 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다. ‘AGN-190584’의 허가신청서는 2건의 임상 3상 ‘GEMINI 1 시험’과 ‘GEMINI 2 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다. 이들 시험은 ‘AGN-190584’의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 진행되었던 시험례들이다. 총 750명의 피험자들을 대상으로 무작위 분류를 거쳐 ‘AGN-190584’ 또는 플라시보를 투여하는 방식으로 진행됐다. 두 시험에서 ‘AGN-190584’ 투여그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 원거리 시력이 상실되지 않으면서 중등도 조명시각(밝음과 어두움이 교차할 때의 시력)에서 근시가 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 분석됐다. 중등도 조명시각은 박명시(薄明視)로도 불린다. 시험에서 약물치료와 관련한 중증 부작용이 나타난 사례는 관찰되지 않았다. 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 중증外 부작용은 두통과 결막성 충혈이 전체 피험자들의 5% 이하에서 관찰됐다. 임상 3상 ‘GEMINI 1 시험’과 ‘GEMINI 2 시험’에서 도출된 주요한 결과는 앞서 지난해 10월 공개됐다. 보다 상세한 추가자료는 임박한 의학 학술회의에서 발표를 위해 제출될 예정이다.

이덕규 2021.03.02
글로벌

美 정부, 릴리 밤라니비맙‧에테세비맙 추가구매

일라이 릴리社는 미국 정부가 최소한 10만 도스 분량의 밤라니비맙(bamlanivimab, 또는 ‘LY-CoV555’) 700mg과 에테세비맙(etesevimab, 또는 ‘LY-CoV016’) 1,400mg을 구매하기로 합의했다고 26일 공표했다. 밤라니비맙 및 에테세비맙을 병용하는 요법은 중증 ‘코로나19’로 진행되거나 입원할 위험성이 높고 경도에서 중등도에 이르는 ‘코로나19’를 최근 진단받은 환자들을 위한 치료제로 지난 2월 9일 FDA로부터 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 취득했었다. 이와 함께 미국 국립보건연구원(NIH)은 최근 ‘코로나19’ 치료 가이드라인을 개정해 임상적으로 증상이 악화될 위험성이 있고 경도에서 중증도에 이르는 ‘코로나19’ 외래환자들을 치료하기 위해 밤라니비맙 및 에테세비맙 병용요법의 사용을 권고한 바 있다. 미국 정부가 2억1,000만 달러에 밤라니비맙 및 에테세비맙을 구매키로 합의함에 따라 일라이 릴리 측은 3월 31일까지 공급이 이루어질 수 있도록 한다는 방침이다. 이와 별도로 미국 정부는 최초 합의내용과 동일한 조건으로 일라이 릴리 측과 합의, 제품 공급 가능성(availability) 및 미국 내 의료상의 수요에 따라 오는 11월 25일까지 최대 110만 도스 분량을 추가로 구매할 수 있는 선택권을 행사할 수 있는 권한도 보장받았다. 미국 정부는 공급이 이루어진 100만 도스 이상의 분량을 포함해 이미 총 145만 도스 분량의 밤라니비맙을 구매한 상태이다. 나머지 45만 도스 분량은 3월 31일까지 공급받기로 합의했다. 미국 정부는 환자들에게 본인부담금 없이 중화항체들을 접종받을 수 있도록 할 예정이다. 다만 제품관리가 필요한 개별 의료기관들의 경우 백신 접종에 따른 비용을 청구할 수 있을 것으로 보인다. 일라이 릴리社의 데이비드 A. 리크스 회장은 “매일 수많은 미국민들이 ‘코로나19’를 진단받고 있는 가운데 이들 중 상당수가 좀 더 중증으로 진행될 위험성에 직면하고 있는 형편”이라면서 “임상시험에서 일라이 릴리의 중화항체들이 입원 및 사망 위험성을 크게 낮춘 것으로 나타났다”고 강조했다. 그는 뒤이어 “NIH의 권고가 위험성이 높은 ‘코로나19’ 환자들을 치료하는 의사들에게 추가적인 지침을 제공함에 따라 이제 의사들은 더 많은 수의 환자들이 입원하지 않고 생명을 구할 수 있도록 해 줄 추가적인 치료대안을 확보하게 됐다”고 덧붙였다. 일라이 릴리 측은 미국 정부의 추가 구매분량에 대한 공급이 즉각 이루어질 수 있도록 한다는 방침이다. 미국 정부는 밤라니비맙 단일항체와 밤라니비맙 및 에테세비맙 병용항체의 공급을 총괄하고 있다. 이밖에 추가적인 상세정보는 연방정부의 온라인 현황판(dashboard)을 통해 접할 수 있으며, 의료기관들은 공급업체들에 직접 주문이 가능하다.

이덕규 2021.03.02
글로벌

J&J 코로나 백신 후보물질 FDA ‘긴급사용 승인’

FDA가 3번째 ‘코로나19’ 예방백신을 27일 ‘긴급사용 승인’(EUS)하는 결정을 내렸다. 존슨&존슨社의 ‘얀센 COVID-19 백신’을 18세 이상의 성인들에게 1회 접종하는 방식으로 사용하는 ‘코로나19’ 백신으로 미국 내에서 공급이 이루어질 수 있도록 ‘긴급사용 승인’을 결정한 것. FDA는 산하 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC)가 전원일치로 ‘긴급사용 승인’을 권고하는 심사결과를 내놓은 후 이튿날 이례적으로 신속한 결론을 내놓은 것이다. FDA의 자넷 우드콕 최고책임자 직무대행은 “이 새로운 백신을 ‘코로나19’를 의학적으로 예방하는 최고의 방법이라 할 수 있는 사용 가능한 백신 리스트에 추가시켜 확대하는 결정이 도출됨에 따라 미국에서 50만명 이상의 생명을 앗아간 현재의 판데믹 상황과의 싸움을 전개하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 우드콕 최고책임자 직무대행은 뒤이어 “FDA가 개방적이고 투명한 과학적 심사절차를 거친 끝에 이제 3개의 ‘코로나19’ 백신이 판데믹 상황에서 신속하게 사용될 수 있도록 승인한 것”이라며 “이 과정에서 FDA는 ‘긴급사용 승인’을 뒷받침하는 데 필요로 하는 엄격한 효능, 안전성 및 제조품질 기준을 적용했다”고 설명했다. FDA는 ‘얀센 COVID-19 백신’이 ‘긴급사용 승인’ 결정을 내리는 데 필요한 법적 기준을 충족했다는 판단에 따라 이번 결정을 내린 것이다. 제출된 전체적인 자료에 미루어 볼 때 ‘얀센 COVID-19 백신’이 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 데 효과적임이 명확하게 입증되었다고 판단한 것. FDA는 또한 이 자료들에 미루어 볼 때 ‘얀센 COVID-19 백신’의 알려진 잠재적 효용성이 이 백신의 알려진 잠재적 위험성을 상회해 존슨&존슨 측이 18세 이상자들을 대상으로 사용할 수 있도록 요청한 내용을 뒷받침하고 있다고 평가했다. 이번 결정을 내리면서 FDA는 효능, 안전성 및 제조품질 정보 등에 대해 철저한 평가를 진행했다는 점을 일반대중들과 의료계에 보장할 수 있다고 덧붙였다. ‘얀센 COVID-19 백신’은 아데노바이러스 26형(Ad26)이라 불리는 특정한 유형의 바이러스를 사용해 제조됐다. 이 백신은 이 Ad26을 사용해 SARS-CoV-2 바이러스의 독특한 돌기 단백질을 생성시키는 데 사용되는 DNA 또는 유전물질(genetic material)의 한 부분을 전달했다. 아데노바이러스는 상대적으로 드물지 않은 바이러스 그룹에 속하지만, 감기 증상들과 결막염 등을 유발할 수 있는 Ad26는 ‘얀센 COVID-19 백신’에 적용하기 위해 유전적 변형을 거친 상태의 것이어서 인체 내부에서 복제되어 질병을 유발하지는 않는다. 이에 따라 이 백신이 접종된 후 체내에서 일시적으로 돌기 단백질이 생성되지만, 발병으로 이어지지 않고 면역계가 방어적인 반응을 습득해 SARS-CoV-2에 대응하는 면역반응이 나타나게 된다. FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 막스 소장은 “FDA에 소속된 과학자들과 의사들이 자료를 면밀하게 분석한 후 이 백신이 FDA의 ‘긴급사용 승인’ 요건에 적합한 효능 및 안전성 기준을 충족했다는 결론을 도출한 것”이라면서 “오늘 결정으로 우리는 코로나바이러스와의 싸움을 전개하기 위한 의학적 대안(medical toolbox)에 또 하나의 백신을 추가할 수 있게 됐다”고 의의를 강조했다. 이와 함께 미국민들은 ‘코로나19’ 예방백신들과 관련해 제출된 자료를 포괄적이고 엄격하게 평가하면서 FDA가 공공보건을 위해 흔들림 없이 총력을 기울이고 있음을 확신할 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.

이덕규 2021.03.01
글로벌

J&J 코로나 백신 후보물질 FDA 자문위 허가권고

존슨&존슨社는 자사의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社에 의해 18세 이상의 성인들을 대상으로 1회 접종하는 용도로 개발된 ‘코로나 19’ 백신 후보물질의 ‘긴급사용 승인’(EUA) 신청 건과 관련, FDA 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC)가 전원일치로 EUA를 권고했다고 26일 공표했다. FDA 백신‧생물학적 제제 자문위는 임상 3상 ‘ENSEMBLE 시험’에서 확보된 효능 및 안전성 자료를 포함해 얀센 파마슈티컬 컴퍼니 측에 의해 제출되었던 과학적인 입증자료 전체를 근거로 EUA 권고 결론을 도출한 것이다. 존슨&존슨의 ‘코로나19’ 백신 후보물질에 대한 EUA 신청서는 2월 초 FDA에 제출된 바 있다. 존슨&존슨社의 폴 스토펠스 이사회 부의장 겸 최고 학술책임자는 “우리의 1회 접종용 ‘코로나19’ 백신 후보물질에 대한 긴급사용을 뒷받침하는 자료를 폭넓게 검토해 준 FDA 백신‧생물학적 제제 자문위 위원들에게 깊은 감사의 뜻을 전하고 싶다”면서 “우리의 ‘코로나19’ 백신 후보물질이 현재의 판데믹 상황의 궤적을 변경하는 데 도움을 제공할 잠재력을 내포하고 있는 데다 빠른 시일 내에 일반대중을 보호하기 위해 사용될 수 있을 것이라는 게 존슨&존슨이 갖고 있는 믿음”이라고 강조했다. 백신‧생물학적 제제 자문위가 허가권고 심사결과를 내놓음에 따라 FDA가 이 ‘코로나19’ 백신 후보물질의 EUA를 허가할 것인지 결정하는 최종절차만 남게 됐다. 백신‧생물학적 제제 자문위의 허가권고 결정이 FDA가 반드시 그대로 이어받아 결론을 내려야 하는 구속력이 있는 것은 아니다. EUA는 FDA가 아직 허가를 취득하지 못한 의료제품(medical products) 또는 허가를 취득한 의료제품의 미승인 용도와 관련해서 공중보건 비상상황이 선포된 기간 동안 중증 또는 생명을 위협하는 질병들을 진단, 치료, 또는 예방하는 데 긴급하게 사용할 수 있도록 허용하는 제도이다. FDA가 허가결정을 내리면 질병관리센터(CDC)의 예방접종자문위원회(ACIP)가 존슨&존슨의 ‘코로나19’ 백신 후보물질을 사용해 접종을 진행토록 권고하고 공급이 이루어지게 된다. 존슨&존슨社 산하 얀센 리서치&디벨롭먼트社의 마태 마멘 글로벌 대표는 “임상시험 피험자들과 임상시험기관에 소속된 연구자들 및 연구팀, 여러 제휴선과 우리가 이처럼 중요한 순간을 맞이할 수 있기까지 혼신의 힘을 기울여 준 관계자들을 포함해 오늘 우리가 공개한 자료가 풍부한 내용으로 확보될 수 있도록 기여한 모든 분들게 감사함을 전하고 싶다”며 “우리의 ‘코로나19’ 백신 후보물질이 세계 각국에서 많은 사람들을 보호하는 데 심대한 영향을 미칠 수 있다는 것이 우리의 확신”이라고 단언했다. 존슨&존슨 측은 자사의 ‘코로나19’ 백신 후보물질이 판데믹 상황에서 비영리로 긴급하게 사용될 수 있도록 하는 데 사세를 집중하고 있다. 이에 따라 EUA가 허가되면 곧바로 백신이 공급될 수 있도록 하기 위한 준비태세를 갖추고 있다. 존슨&존슨 측은 자사의 1회 접종용 ‘코로나19’ 백신 후보물질이 3월 말까지 충분하게 공급되면서 미국에서 2,000만명 이상의 사람들에게 접종이 이루어질 수 있을 것으로 전망했다. 이와 함께 올해 상반기 중으로 1억 도스 분량의 이 1회 접종용 ‘코로나19’ 백신을 미국에 공급할 수 있도록 할 방침이다. 한편 존슨&존슨 측은 2월 중 이 ‘코로나19’ 백신 후보물질의 조건부 승인 신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 접수시킨 데 이어 세계보건기구(WHO)의 긴급사용 목록(EUL)에 등재될 수 있도록 요청하는 신청서를 제출한 바 있다. 이밖에도 세계 각국에서 이 1회 접종용 ‘코로나19’ 백신 후보물질의 순차심사 신청절차가 진행 중이다.

이덕규 2021.02.28
글로벌

AIDS 유지요법제 투여간격 월 1회서 격월로?

매월에서 격월로.. 존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 항레트로바이러스제 복합제 ‘카베누바’(Cabenuva: 카보테그라비르+릴피비린 주사제)의 적응증 추가 신청서가 비브 헬스케어社(ViiV Healthcare)에 의해 FDA에 제출됐다고 24일 공표했다. ‘카베누바’의 상표에 바이러스학적 억제를 나타내고, 치료에 실패한 전력이 없으면서 카보테그라비르 또는 릴피비린에 대해 알려졌거나 의심되는 내성을 나타내지 않는 성인 인간 면역 결핍 바이러스 1형(HIV-1) 환자들을 대상으로 격월로 투여하는 내용이 삽입될 수 있도록 해 달라는 내용으로 신청서가 제출되었다는 것. 여기서 바이러스학적 억제를 나타낸다는 것은 HIV-1 RNA 수치가 50copies/mL 이하를 나타낸다는 의미이다. ‘카베누바’는 얀센의 장기지속형 제제 릴피비린과 ViiV 헬스케어의 카보테그라비르를 복합한 AIDS 치료제이다. 앞서 ‘카베누바’는 지난 1월 바이러스학적으로 억제된 성인 HIV-1 감염증 환자들을 위한 월 1회 투여 장기지속형 제제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 격월 투여요법은 지난 25년여 동안 AIDS 분야에 혼신의 힘을 기울여 왔던 얀센 측이 ViiV 헬스케어社와 공동개발을 진행한 것이다. ViiV 헬스케어 측은 미국시장에서 ‘카베누바’의 발매권을 보유하고 있다. 얀센 바이오파마社의 브라이언 우드폴 감염성 질환 개발 담당대표는 “오늘 허가신청이 이루어진 것은 혁신적이고 새로운 치료제들의 개발을 통해 AIDS 환자들의 삶을 개선하기 위한 우리의 여정에서 또 하나의 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다. ‘카베누바’의 월 1회 주사제형이 미국시장에 선을 보인 것이 한가지 성과라면 격월 주사제형의 허가취득을 추진하고 있는 것은 환자들의 치료대안을 추가하는 데 진전이 이루어지게 될 것임을 의미하는 부분이어서 자부심을 갖게 할 만한 두 번째 성과라는 것. ‘카베누바’ 격월 주사제형의 허가신청서는 본임상 3b상 ‘ATLAS-2M 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제출됐다. 이 시험에서 ‘카베누바’를 격월 간격으로 투여한 성인 HIV-1 환자그룹은 ‘카베누바’ 월 1회 투여 대조그룹과 비교했을 때 바이러스 억제 유지 측면에서 봤을 때 유사한 안전성 및 효능률을 나타낸 것으로 입증됐다. 48주차에 평가했을 때 HIV-1 RNA 수치가 50copies/mL 이상으로 나타난 환자들의 비율 측면에서 봤을 때 비 열등성(non-inferiority)이 입증된 것. 두 그룹에서 이 비율을 평가한 결과 격월투여群 1.7%, 월 1회 투여群 1.0%로 대동소이하게 나타났다는 의미이다. 핵심적인 이차적 시험목표들을 적용해 보면 바이러스학적 억제율(HIV-1 RNA 수치 50copies/mL 이하)이 두 그룹에서 각각 94.3%(격월) 및 93.5%(월 1회)로 집계되어 별다른 차이가 관찰되지 않았다. ‘카베누바’는 두 그룹에서 일반적으로 양호한 내약성을 나타내 중증 부작용이 수반되었거나 부작용으로 인해 약물투여가 중단된 비율을 보더라도 대동소이하게 나타났다. 이 수치가 격월투여群에서 5.2% 및 2.3%, 월 1회 투여群에서 3.6% 및 2.5%로 집계되었기 때문. 한편 ‘카베누바’ 격월투여 용도는 월 1회 투여 용도와 지난해 12월 EU 집행위원회의 허가를 취득했다. 호주 의료제품관리국(TGA)의 경우 이달 초 승인결정을 내렸다. 캐나다 보건부에서는 지난해 3월 월 1회 투여제형을 승인했고, 스위스에서 심사가 진행 중이다. 이밖에 올해 일부 국가들에 허가신청서가 제출될 예정이다.

이덕규 2021.02.26

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)