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길리어드 年 2회 주사 HIV 예방제 EU서 승인

길리어드 사이언스社는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 노출 前 예방(PrEP) 용도의 HIV-1 캡시드 저해제 ‘예이투오’(Yeytuo: 레나카파비르)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 26일 공표했다.‘예이투오’는 HIV-1 감염 위험성이 높고 체중이 최소한 35kg에 해당하는 청소년 및 성인들을 대상으로 년 2회 투여하는 용도로 허가를 취득했다.유럽에서 년 2회 투여하는 HIV-1 노출 前 예방대안이 승인받은 것은 ‘예이투오’가 최초이자 유일하다.앞서 ‘예이투오’는 지난 6월 ‘예즈투고’(Yeztugo)라는 브랜드-네임으로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.허가신청 건은 년 2회 투여하는 ‘예이투오’가 주요 공공보건 관심사안이라고 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 평가한 내용을 근거로 ‘가속승인’ 일정에 따라 심사가 진행되어 왔다.CHMP는 지난 7월 ‘예이투오’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 채택한 바 있다.또한 ‘예이투오’는 유럽시장에서 1년 동안 추가로 독점발매권 보호를 받을 수 있게 된다.허가에 앞서 이루어진 평가를 통해 기존의 치료제들에 비해 ‘예이투오’가 괄목할 만한 임상적 유익성을 제공해 준다는 데 의견이 집약되었기 때문.길리어드 사이언스社의 디트마르 베르거 최고 의학책임자는 “EU 집행위가 ‘예이투오’를 신속하게 허가해 준 결정이 우리가 확보한 임상자료의 엄밀성 뿐 아니라 유럽 각국에서 HIV 예방과 관련해서 충족되지 못한 데다 시급한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하는 데 ‘예이투오’가 도움을 줄 수 있는 것이라는 전환적인(transformative) 잠재력을 뒷받침하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이 같은 성과는 길리어드 사이언스가 이처럼 획기적인(breakthrough) 노출 前 예방제를 선보이기 위해 지난 17년여 동안 이어온 연구와 수 십년 동안 HIV 혁신 분야에서 리더십을 유지해 온 토대 위에서 이루어질 수 있었던 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위에 앞서 FDA가 지난 6월 ‘예즈투고’ 브랜드-네임으로 발매를 승인했고, 뒤이어 세계보건기구(WHO)가 7월 년 2회 투여하는 ‘예이투오’를 HIV를 예방하기 위한 추가적인 노출 前 예방대안으로 사용토록 권고한 바 있다.프랑스 파리 시테대학 의과대학의 장-미셸 몰리나 교수(감염성 질환)는 “유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA) 각국에서 매년 총 2만5,000여명의 새로운 HIV 진단환자들이 발생하고 있는 형편이어서 현재 사용 중인 예방대안들이 이를 필요로 하거나 원하는 모든 사람들에게서 효과적이지 않다는 사실이 명백해 보인다”면서 “특히 취약자들의 경우 기존의 예방대안들로는 불충분해 보이는 형편”이라고 말했다.‘예이투오’의 경우 년 2회 투여하는 새로운 대안인 데다 높은 효능을 나타내 유럽 각국에서 HIV를 예방하는 데 전환적인(transformative) 역할을 할 수 있을 것으로 기대된다고 몰리나 교수는 설명했다.새로운 감염환자 수를 줄이고, 풍토병으로 발생하는 HIV가 종식될 수 있도록 하는 데 실질적인 진전을 가능케 해 줄 대안을 학수고대해 왔다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.08.27
글로벌

FDA, 발네바 치쿤구니야 백신 허가지위 유예

프랑스의 감염성 질환 예방백신 개발‧발매 전문기업 발네바社(Valneva SE)는 FDA가 자사의 1회 주사용 치쿤구니야열 예방백신 ‘익스치크’(Ixchiq‧‘VLA1553’)의 허가지위를 유예했다고 25일 공표했다.4건의 중증 치쿤구니야 유사증상 발생이 새로 보고됨에 따라 FDA가 이 같은 조치를 취했다는 것.FDA의 허가지위 유예 결정은 곧바로 효력이 발효됐다.이에 따라 발네바 측은 미국시장에서 ‘익스치크’의 공급과 발매가 중단된다고 설명했다.앞서 FDA는 지난 6일 60세 이상자들을 대상으로 한 ‘익스치크’의 사용중단 권고를 해제키로 결정한 바 있다.당시 결정은 주로 다양한 기저질환들을 동반한 고령자들에게 수반된 중증 부작용 보고내용을 근거로 이루어진 것이었다.이후 갑작스럽게 이루어진 이번 ‘익스치크’의 허가지위 유예는 최신 백신 부작용 보고 시스템(VAERS) 자료를 근거로 결정된 것이다.자료를 보면 미국 이외의 지역에서 발생한 4건의 중증 부작용 발생사례들이 포함되어 있다.이 중 3건은 70~82세 연령대에서 발생한 것으로 보고된 가운데 82세의 한 고령자는 입원했다가 이틀 후 퇴원한 것으로 나타났다.나머지 1건은 55세의 성인에게서 발생한 것으로 보고됐다.발네바 측은 이들 4건에서 수반된 증상들이 예외없이 앞서 임상시험과 시판 후 보고되었던 증상들과 대동소이해 보인다고 설명했다.고령자들에게서 수반된 부작용 사례들을 보면 ‘익스치크’의 처방정보(PI)에서 주의‧경고사항에 포함된 내용들과 궤를 같이하는 것으로 보인다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 발네바 측은 중증 부작용이 수반된 사례들을 좀 더 상세하게 검토한 후 추가적인 조치가 필요할 경우 적절한 법적 절차를 밟는다는 방침이다.발네바 측은 최고의 안전성 기준을 준수하고 있으며, ‘익스치크’가 허가를 취득한 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속해 오고 있다.발네바社의 토마스 링겔박 대표는 “치쿤구니야로 인한 명백한 위협이 세계 각국에서 고조되고 있는 가운데 발네바는 이처럼 파괴적인 증상의 발생에 대응하고 예방을 강구하기 위한 대안으로 ‘익스치크’에 대한 접근성이 유지될 수 있도록 하기 위해 변함없이 사세를 집중하고 있다”고 말했다.‘익스치크’가 허가를 취득한 전체 국가에서 원활한 공급이 이루어지도록 하는 데 목표를 두고 있다고 링겔박 대표는 설명했다.아울러 치쿤구니야가 풍토병으로 창궐하고 있는 중‧저소득 국가에서 백신의 접근성이 신속하게 확보될 수 있도록 뒷받침하기 위해 제휴선들과 공동의 노력을 전개하고 있다고 덧붙이기도 했다.발네바 측은 이 같은 노력을 통해 현재 또는 미래에 치쿤구니야가 발생했을 때 대응해 나갈 것이며, 치쿤구니야 백신을 가장 필요로 하는 곳에 원활한 공급이 이루어지도록 할 것이라고 강조했다.

이덕규 2025.08.27
글로벌

주요 8개국 알쯔하이머 시장 연평균 21.8% 확대

주요 8개국의 알쯔하이머 치료제 시장이 2024~2033년 기간 동안 연평균 21.8% 고속성장할 수 있을 것으로 전망됐다.이에 따라 지난 2023년에 24억 달러 규모를 형성했던 이 시장이 오는 2033년에 이르면 170억 달러 규모로 7배 가까이 껑충 뛰어오를 수 있을 것으로 보인다는 예측이다.여기서 언급된 주요 8개국은 미국과 유럽 ‘톱 5’ 국가(영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인), 그리고 일본과 중국 등을 지칭하는 개념이다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 20일 공개한 ‘알쯔하이머: 8개국 치료제 전망과 시장분석 최신 개정판’ 보고서를 통해 이 같이 추정했다.이 보고서는 고가의 증상진행 조절 치료제들(DMTs: disease-modifying therapies)이 시장에 선을 보이고 있는 추세와 인구 전반의 고령화에 따른 유병률 증가, 알쯔하이머에 수반되는 초조, 동요(agitation) 및 정신증(psychosis)에 대응하는 새로운 증후성 치료제들의 발매 등에 힘입어 알쯔하이머 치료제 시장이 성장하는 데 탄력이 실릴 수 있게 될 것으로 내다봤다.보고서에 따르면 증상진행 조절 치료제들의 잇단 발매에 힘입어 치료대안 수가 늘어나고 치료율의 증가로 이어지면서 글로벌 알즈하이머 치료제 시장에서 지배적인 위치를 차지하게 될 것으로 예상했다.오는 2033년에 이르면 아밀로이드 베타(Aβ)를 표적으로 작용하는 치료제들이 69.2%의 마켓셰어를 점유하게 될 것으로 보인다는 추측이다.글로벌데이터社의 필리파 솔터 신경계 질환 치료제 담당 애널리스트는 “증상진행 조절 치료제들이 처음으로 각국 시장에서 허가를 취득함에 따라 에자이/바이오젠社의 ‘레켐비’(레카네맙)와 일라이 릴리社의 ‘키순라’(도나네맙)이 글로벌 알쯔하이머 치료제 시장에서 ‘투톱’을 형성하게 될 것”이라고 전망했다.두 제품들이 오는 2033년에 이르면 글로벌 마켓에서 각각 29억 달러와 23억 달러 안팎의 매출실적을 기록할 수 있으리라는 것이다.다만 잦은 정맥투여와 양전자 방출 단층촬영(PET), 자기공명영상(MRI) 진단 등은 경제적인 측면에서나 약물사용 측면에서나 해당제품들에 대한 접근성을 저해하는 핵심적인 걸림돌로 작용할 가능성을 배제하지 않았다.솔터 애널리스트는 “새로운 증상진행 조절 치료제들이 공급적인 측면 뿐 아니라 제네릭 제제들이 다수 발매되고 있는 기존의 증상관리용 대증요법제(symptomatic treatment)들에 비해 훨씬 더 고가라는 점이 급여적용의 제한이라는 또 다른 접근성 도전요인으로 작용하고 있다”라고 지적했다.일본의 경우 최근 ‘레켐비’의 약가 15% 인하가 승인된 반면 영국에서는 ‘레켐비’도, ‘키순라’도 아직까지 국가 보건 서비스(NHS)의 적용대상에 포함되지 않고 있다고 솔터 애널리스트는 설명했다.이와 함께 증상진행 조절 치료제들의 개발사들은 대체 투여경로를 탐색하는 데도 사세를 집중하고 있다고 덧붙였다.한편 보고서에 따르면 다양한 작용기전을 내포한 경구용 치료대안들이 후기단계 파이프라인에서 일부 눈에 띄고 있는 것으로 나타났다.이 같은 치료대안들이 허가를 취득할 경우 임상현장 실무에 좀 더 간편하게 적용될 수 있을 것으로 전망됐다.특히 보고서는 경구용 치료대안들의 경우 복용이 간편할 뿐 아니라 모노클로날 항체들에 비해 안전성이 높아 아밀로이드 관련 조영영상의 이상을 수반하지 않고, 가격이 저렴하다는 장점 등에 힘입어 환자들에게 보다 폭넓고 활발하게 사용될 수 있을 것으로 예측했다.솔터 애널리스트는 “주요 8개국에서 알쯔하이머 치료제 시장이 오는 2033년까지 강력한 성장을 거듭할 것으로 예상되는 가운데서도 접근성 이외에 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재할 것”이라고 언급했다.새로운 증상진행 조절 치료제들이 어느 정도까지는(moderately) 효과적일 것으로 보이지만, 단지 증상의 진행속도를 둔화시켜 줄 뿐 아니라 증상의 진행을 차단해 예방이라는 목표를 충족시켜 줄 보다 효과적인 증상진행 조절 치료제들의 개발되면 시장에서 괄목할 만한 기회를 손에 쥐게 될 것이라고 솔터 애널리스트는 추정했다.증상진행 조절 치료제들 이외에 알쯔하이머 후기단계에서 인지력을 효과적으로 개선해 줄 수 있는 치료제들을 개발하거나 초조, 동요 및 정신증 등의 이차적 증상들에 보다 효과적인 치료대안들이 선을 보일 경우 괄목할 만한 기회와 마주하게 될 것으로 내다보기도 했다.솔터 애널리스트는 “설문조사에 응한 핵심적인 오피니언 리더들이 누구도 어느 한가지 치료제가 알쯔하이머를 완치시켜 줄 수 있을 것이라는 믿음을 드러내 보이지 않았다”면서 “미래의 알쯔하이머 치료제는 에방요법제와 대증요법제, 증상진행 조절 치료제들을 복합적으로 사용하는 요법이 될 것이라는 데 오피니언 리더들이 일관되게 의견을 표시했다는 의미”라고 결론지었다.

이덕규 2025.08.27
글로벌

제넨테크, 美 노스 캐롤라이나州에 7억弗 투자

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 25일 미국 노스 캐롤라이나州 남부도시 홀리 스프링스에서 새로운 첨단 제조시설의 착공식을 개최했다.미국 동부 해안지역에서 제넨테크가 제조시설을 구축하는 것은 이번이 처음이다.70만 평방피트 규모의 이곳 제조시설은 제넨테크가 차세대 비만 치료제들을 비롯한 미래 대사계 질환 치료제 포트폴리오를 구축할 수 있도록 뒷받침하기 위해 전략적으로 설계됐다.이날 착공식에는 연방정부와 州 정부, 지역 정부의 고위급 관계자들이 다수 참석해 이곳에 새로운 제소시설이 들어서게 된 의의를 되새기게 했다.노스 캐롤라이나州의 조쉬 스타인 주지사, 데보라 K. 로스 하원의원, 노스 캐롤라이나州의 리 릴리 상무장관, 시드니 배치 상원의원 및 리사 그래프스타인 상원의원, 에린 파레 하원의원, 웨이크 카운티의 셰릴 스톨링스 위원장, 그리고 홀리 스프링스의 션 마예프스키에 시장 등이 그들이다.새로운 제조시설이 구축되고 가동에 들어가면 현지에서 400명 이상의 생산직 고용이 창출될 수 있을 전망이다.이와 함께 공사기간 동안 1,500명 이상의 건설직 고용이 이어질 수 있을 것으로 보인다.노스 캐롤라이나州에 대한 제넨테크 측의 초기 투자액은 7억 달러를 상회할 것으로 예상되고 있다.이 금액은 로슈 그룹이 트럼프 대통령의 플랜에 따라 미국 내 제조, 연구‧개발 인프라를 구축하기 위해 앞으로 5년 동안 투자할 것이라고 지난 4월 공표했던 500억 달러 가운데 일부이다.제넨테크 측은 제약 혁신의 허브로 존재감이 부각되고 있는 현실에 주목하고 홀리 스프링스를 입지로 선택한 것이다.이곳이 고도로 숙련된 노동력을 보유한 데다 강력한 학‧연 관련기관들이 들어서 있고, 선도적인 생명공학기업들이 집중적으로 소재해 있는 대도시들인 롤리-더럼 지역과 지리적으로 근접한 곳이라는 장점 등을 두루 내포한 곳이기 때문.새로운 제조시설은 오는 2029년까지 공사가 마무리되어 가동에 들어갈 수 있을 전망이다.가동에 들어가면 이곳은 현대적인 제조기술 뿐 아니라 첨단 자동화 및 디지털 역량 등이 집중적으로 밀집될 수 있게 될 것으로 보인다.아울러 제넨테크의 제조 네트워크에서 생산역량을 배가하고, 고용량‧고효율에 지속가능한 설계가 접목되어 공급망 탄력성을 높이는 데도 기여할 수 있을 전망이다.여기에 100에이커(약 12만2,000평) 규모의 부지를 확보해 두어 미래의 증축‧확대 가능성에 대한 준비태세도 갖췄다.제넨테크社의 애슐리 마가기 대표는 “노스 캐롤라이나州 홀리 스프링스에서 우리의 새로운 제조시설에 대한 기공식을 가질 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “이곳은 세계적인 수준의 재능있는 생명공학 전문인력과 최고의 연구기관들, 탄탄한 인프라 등이 갖춰진 곳이어서 우리의 미래 성장을 가능케 해 줄 것”이라고 강조했다.이날 착공식에 힘입어 우리는 환자들의 생명을 구해 줄 더 많은 치료제들을 보다 신속하게 공급하면서 지역경제에 기여하고, 미국에서 제조 및 혁신을 강화해 나갈 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.마가기 대표는 뒤이어 “우리는 미국 내에 더 많은 수의 의약품 제조시설들이 들어설 수 있도록 하고자 하는 트럼프 대통령의 목표를 지지하고 있다”며 “하워드 러트닉 상무장관의 전폭적인 협력에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 언급했다.상무부 산하 미국 투자 액셀러레이트 프로그램 덕분에 미국에서 새로운 제조시설을 구축하는 데 소요되는 시간의 지연을 초래할 수 있었던 규제 관련 걸림돌들을 배제해 나갈 수 있었다고 언급하기도 했다.노스 캐롤라이나州와 웨이크 카운티, 홀리 스프링스 등 지역 내 관계자들의 협력에도 감사의 뜻을 표하고 싶다고 마가기 대표는 밝혔다.그들의 따뜻한 환대와 생명공학업계의 리더십 덕분에 앞으로 제넨테크 뿐 아니라 현지 커뮤니티들, 그리고 궁극적으로는 환자들에게 좋은 일들이 많이 일어날 것으로 보인다면서 자신의 바람을 드러내 보이기도 했다.노스 캐롤라이나州의 조쉬 스타인 주지사는 “노스 캐롤라이나州가 미국에서 기업하는 데 가장 좋은 州로 명성을 이어가고 있다”면서 “홀리 스프링스에 둥지를 틀기로 한 제넨테크 측의 결정은 생명공학업계에서 우리 州의 리더십에 한층 더 무게를 싣게 하는 증거라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.최고 수준의 연구중심대학들에서부터 세계적인 수준의 노동력에 이르기까지 노스 캐롤라이나州는 기업들이 성공하는 데 필요로 하는 요소들을 정확하게 구비하게 있다고 스타인 주지사는 장담했다.무엇보다 제넨테크 측이 동부 해안지역에서 경영을 확대하기 위해 홀리 스프링스에 입주하게 된 것을 환영해 마지 않는다면서 감사의 뜻을 전하기도 했다.

이덕규 2025.08.26
글로벌

애브비, 주요 우울장애 치료제 후보물질 인수

애브비社가 미국 뉴욕에 소재한 혁신적인 동종계열 최고 정신질환 치료제 개발 전문 제약기업 길가메쉬 파마슈티컬스社(Gilgamesh Pharmaceuticals)와 합의를 도출했다고 25일 공표했다.중등도에서 중증에 이르는 주요 우울장애(MDD) 치료제로 현재 임상 단계의 개발이 진행 중인 길가메쉬 파마슈티컬스의 선도 후보물질을 애브비 측이 인수키로 최종합의했다는 것.애브비 측이 인수키로 합의한 길가메쉬 파마슈티컬스의 선도 후보물질은 브레티실로신(bretisilocin)이다.이와 관련, 5-HT2A 수용체 작용제들을 포함한 환각성(psychedelic) 화합물들은 주요 우울장애와 같은 정신건강 장애에 대응할 수 있도록 해 줄 잠재적 치료제로 인식되기에 이른 추세이다.이 같은 화합물들이 신속하고 견고하면서 지속적인 항우울 효과를 나타내는 것으로 입증되었기 때문.하지만 이 계열에 속하는 기존의 치료제들은 정신활성 경험(psychoactive experience)의 장기 지속성으로 인해 약효가 저해된다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.5-HT2A 수용체 작용제이자 t-HT 방출제의 일종인 브레티실로신은 새로운 차세대 환각성 화합물로 기존 계열의 화합물들에서 관찰되는 개발과정상의 도전요인들에 대응할 수 있도록 설계됐다는 점이 눈에 띈다.브레티실로신이 정신활성 경험을 단기간 동안 나타내는 데다 치료 유익성(therapeutic benefit)은 장시간 동안 유지시켜 주는 효능이 입증되었기 때문.실제로 브레티실로신이 주요 우울장애를 치료하는 데 나타내는 효과를 평가한 1건의 임상 2a상 시험에서 도출되어 최근 공개된 긍정적인 주요결과를 보면 ‘몽고메리-아스베리 우울증 평가지수’(MADRS) 총점을 적용해 저용량 활성대조군과 비교했을 때 우울증 증상들의 중증도가 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.브레티실로신 10mg 단일용량을 투여한 후 14일자체 평가했을 때 MADRS 총점을 적용해 평가한 점수가 착수시점에 비해 21.6점 감소한 것으로 나타나면서 탄탄한 항우울 효과가 입증되었던 것.반면 저용량(1mg) 활성대조군의 경우에는 착수시점에 비해 12.1점이 감소하는 데 그친 것으로 분석됐다.MADRS는 우울증의 제 증상 중증도를 평가하는 데 가장 빈도높게 사용되고 있는 척도의 하나이다.브레티실로신은 이와 함께 양호한 내약성을 나타냈고, 중중 부작용은 관찰되지 않았다.애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “정신질환 분야가 의학에서 가장 도전적인 영역의 하나여서 혁신적인 솔루션을 필요로 하는 니즈가 여전히 크게 나타나고 있다”면서 “브레티실로신을 인수키로 합의한 것이 다른 치료제들이 효과적이지 못한 환자들에게 유용하게 사용될 수 있는 새로운 잠재적 치료방법들에 투자를 아끼지 않으면서 정신질환 치료의 폭을 확대하고 질의 향상시키고자 애브비가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.이에 따라 애브비는 브레티실로신의 후기단계 임상개발을 진행하는 데 심혈을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.길가메쉬 파마슈티컬스社의 조나산 스폰 대표는 “신경의학 분야에서 애브비 측이 자랑하는 리더십과 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있다는 강점이 브레티실로신의 개발을 신속하게 진행하는 동시에 길가메쉬 파마슈티컬스가 복잡한 정신건강 및 신경계 질환들에 대응할 새롭고 전환적인(transformative) 치료제들을 개발하고자 하는 좀 더 폭넓은 소임을 다할 수 있도록 이끌어 줄 이상적인 파트너가 되게끔 해 준 것”이라고 강조했다.양사간 합의에 따라 애브비는 브레티실로신 개발 프로그램을 인수하는 대가로 최대 12억 달러를 길가메쉬 파마슈티컬스 측에 지급키로 했다.이 금액 가운데는 계약성사 선불금과 함께 추후 추가로 지급될 개발 성과금이 포함되어 있다.또한 계약이 체결됨에 따라 길라메쉬 파마슈티컬스는 길가메쉬 파마社 명칭으로 새로운 법인(entityu)을 분사해 경영하기로 했다.길마메쉬 파마는 경구용 N-메틸-D-아스파르테이트(NMDA) 수용체 조절제 블릭세프로딜(blixeprodil‧GM-1020), 심혈관계 안전성이 확보된 이보가인(ibogaine) 유사체, M1/M4 작용제 프로그램 및 애브비 측과 맺은 기존 제휴내용 등을 진행하게 된다.

이덕규 2025.08.26
글로벌

멀츠 주름개선제 ‘제오민’ 편두통 예방 플러스?

독일 헬스케어 기업 멀츠 그룹(Merz)의 계열사인 신경계 질환 전문 제약기업 멀츠 테라퓨틱스社(Merz Therapeutics)가 임상 3상 ‘MINT-E 시험’과 ‘MINT-C 시험’의 첫 번째 피험자가 충원됐다고 25일 공표했다.두 시험은 주름개선제 ‘제오민’(Xeomin: 인코보툴리늄 독소 A형)이 성인 간헐성 편두통 및 만성 편두통 환자들을 치료하는 데 나타내는 효능‧안전성을 평가하기 위해 진행될 예정인 시험례들이다.이날 공표된 내용은 편두통이 세계 각국에서 약 11억명의 환자들에게 영향을 미치면서 개별환자들 뿐 아니라 의료 시스템 전체적으로도 심대한 부담을 주고 있는 형편임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.멀츠 테라퓨틱스社의 슈테판 쾨니히 대표는 “다양한 치료대안들이 사용되고 있음에도 불구하고 여전히 편두통을 예방하기 위한 추가적인 대안들이 절실하게 요망되고 있는 것이 현실”이라면서 “임상 3상 ‘MINT 시험’ 프로그램의 첫 번째 환자가 충원되어 등록을 마친 것이 새로운 신경독소 대안을 환자들에게 선보여 편두통을 치료하는 데 존재하는 지속적인 간극에 대응하고자 하는 우리가 중요한 성과에 도달한 것”이라는 말로 의의를 강조했다.두 시험에는 북미와 유럽 각국에 산재한 120여 시험기관에서 약 1,770여명의 성인환자들이 충원될 예정이다.두 시험 가운데 ‘MINT-E 시험’에는 약 990명의 간헐성 편두통 환자들이 충원될 예정이다.‘간헐성 편두통’이란 월별 두통 발생일수가 15일 미만으로 나타나고, 월별 편두통 발생일수가 6~14일에 해당하는 경우를 지칭하는 개념이다.‘MINT-C 시험’의 경우 약 780명의 만성 편두통 환자들이 충원될 예정이다.‘만성 편두통’이란 월별 두통 발생일수가 15일을 초과하고, 이 중 편두통 발생일수가 8일을 상회하는 경우를 의미하는 개념이다.두 시험은 착수시점과 6개월차에 평가한 월별 편두통 발생일수의 변화를 평가하는 데 일차적인 시험목표가 두어졌다.이차적 시험목표들 가운데는 월별 두통 발생일수의 변화, 긴급 약물사용일수, 개별 투여주기 종료시점에서 2주 동안 평가한 편두통 발생횟수 등이 포함되어 있다.피험자 충원은 북미 각국을 중심으로 활발하게 진행 중이다.유럽에서 진행될 피험자 충원작업은 조만간 개시될 수 있을 전망이다.임상시험은 FDA를 포함한 규제기관들의 지침을 준수한 가운데 진행될 예정이다.멀츠 테라퓨틱스社의 슈테판 알브레히트 최고 학술‧의학책임자(CSMO)는 “두 시험이 기존의 편두통 패턴이 반영된 시험설계와 적격성 기준에서부터 편두통이 일상생활에 미치는 전체적인 영향을 포괄한 시험목표들에 이르기까지 환자경험을 최우선 순위에 두고 설계됐다”고 말했다.간헐성 편두통과 만성 편두통의 대표성을 확립함으로써 임상적 견고성 뿐 아니라 우리가 기여하고자 하는 환자들과 밀접하게 연관된 자료를 산출할 수 있도록 하는 것이 우리의 목표라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.08.26
글로벌

중증 재생불량 빈혈 치료제 FDA 허가심사 개시

이스라엘의 세포치료제 전문 생명공학기업 가미다 셀社(Gamida Cell)의 모회사로 알려진 영국 생명공학기업 에어미드 리미티드社(Ayrmid Limited)는 오미두비셀(omidubicel)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 25일 공표했다.중증 재생불량성 빈혈(SAA0 적응증 추가 신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 12월 10일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다는 것이다.앞서 오미두비셀은 지난 2023년 4월 12세 이상의 소아‧성인 혈액종양 환자들을 위한 동종이계 세포치료제 ‘오미서지’(Omisirge: 오미두비셀-0onlv) 브랜드-네임으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.적응증 추가 신청서는 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)에서 진행된 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.중증 재생불량성 빈혈은 골수 기능부전과 낮은 혈중 혈구 수치 등의 특징을 나타내면서 생명을 위협하는 희귀 혈액질환의 일종으로 알려져 있다.조혈모세포 이식수술을 통해 재생불량성 빈혈을 완치시킬 수 있는 것으로 사료되고 있지만, 조직이 일치하는 형제‧자매 공여자가 부재한 환자들의 경우 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편이다.에어미드 리미티드社의 조 와일리 대표는 “오미두비셀의 적응증 추가 신청 건이 ‘신속심사’ 경로로 심사가 진행될 수 있게 됨에 따라 우리가 중증 재생불량성 빈혈을 완치시켜 줄 수 있는 혁신적인 희귀의약품을 선보일 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것”이라면서 “우리는 이 희귀질환으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 발매에 돌입할 영업‧의학 관련 인프라를 구축하고 있다”고 말했다.임박한 의학 학술회의 석상에서 고무적인 임상자료가 공유될 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다.와일리 대표는 또 “새로운 적응증이 장착되면 악성 혈액종양 치료제 ‘오미서지’(오미두비셀), 자가유래 조혈모세포 이식 촉진제 ‘아펙스다’(Aphexda: 모티사포타이드)에 더해 우리의 혈액질환 치료제 사업부문을 한층 더 강화할 수 있게 될 것”이라고 설명했다.

이덕규 2025.08.26
글로벌

암젠 ‘레파타’ MACE 위험성 높은 환자用 추가

암젠社는 자사의 피하주사제型 콜레스테롤 저하제 ‘레파타’(에볼로쿠맙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 25일 공표했다.조절할 수 없는 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)로 인해 주요 심혈관계 제 증상(MACE)이 발생할 위험성이 높은 성인환자들을 대상으로 ‘레파타’를 사용할 수 있도록 허가받았다는 것이다.저밀도 지단백 콜레스테롤은 흔히 “나쁜 콜레스테롤”로 불리고 있다.적응증 추가가 승인됨에 따라 심혈관계 질환을 진단받은 환자여야 한다는 ‘레파타’의 사용요건이 삭제될 수 있게 됐다.암젠社의 머도 고든 글로벌 영업담당 부회장은 “너무나 많은 수의 성인환자들이 최고로 변경 가능한 심근경색 또는 뇌졸중 위험요인의 하나로 알려져 있는 가운데서도 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 목표치에 도달하도록 하는 데 실패하면서 심혈관계 질환 위험성에 직면하고 있는 형편”이라고 지적했다.그는 뒤이어 “이번에 적응증 추가가 승인된 것이 실제 임상현장에서 위험도가 높은 환자들을 위한 추가적인 치료대안을 필요로 한다는 점을 뒷받침한다”며 “스타틴 계열 콜레스테롤 저하제를 사용했는데도 불구하고 증상을 조절하지 못한 환자들과 스타틴系 콜레스테롤 저하제를 사용했을 때 내약성이 확보되지 않은 환자 등의 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추는 데 ‘레파타’가 효과적인 치료제라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.FDA는 ‘레파타’의 적응증에 주요 심혈관계 제 증상 위험성이 높은 성인환자들에게 사용하는 용도가 추가될 수 있도록 하면서 동시에 ‘레파타’ 단독요법의 적응증 또한 확대했다.희귀 유전성 고콜레스테롤혈증의 일종인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 적응증 추가를 승인한 것이다.이와 함께 ‘레파타’는 높은 콜레스테롤 수치를 조절하기 위해 식이요법 및 운동에 병행해야 한다는 점을 거듭 강조했다.‘레파타’는 지난 2015년 8월 처음으로 FDA의 허가를 취득한 이래 세계 각국에서 500만명 이상의 환자들에게 사용되어 왔다.

이덕규 2025.08.26
글로벌

‘레켐비’ 오스트리아ㆍ독일서 EU 최초 발매 돌입

알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙)가 유럽시장에서 마침내 발매에 돌입했다.에자이社 및 바이오젠社는 항-아밀로이드 베타(Aβ) 모노클로날 항체 ‘레켐비’(레카네맙)가 오스트리아에서 8월 25일부터, 뒤이어 독일에서 오는 9월 1일부터 발매에 돌입한다고 25일 공표했다.이에 따라 오스트리아와 독일은 유럽연합(EU)에서 ‘레켐비’가 최초로 발매에 돌입하는 국가들로 이름을 올릴 수 있게 됐다.앞서 ‘레켐비’는 지난 4월 알쯔하이머의 기저원일을 표적으로 작용하는 최초의 치료제로 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받은 바 있다.‘레켐비’는 경도 인지장애(MCI) 또는 알쯔하이머로 인한 경도 치매(초기 알쯔하이머)를 진단받았고, 아포지단백 E ε4(ApoE ε4) 비 보인자(non-carriers)이거나 이형접합체를 보유하고 있으면서 아밀로이드의 병리학적 축적이 확인된 성인환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.EU에서 허가를 취득함에 따라 에자이 측은 국가별‧지역별 보건당국들과 긴밀하게 협력하면서 발매에 앞서 의무적인 허가요건들을 이행하는 데 사세를 집중해 왔다.오스트리아와 독일의 경우 접근성 통제 프로그램이 원활하게 적용됨에 따라 EU 최초로 ‘레켐비’가 발매에 돌입하는 2개 국가들로 선정될 수 있었던 것이다.알쯔하이머는 가혹한(relentless) 진행성 질환의 일종으로 아밀로이드 베타와 타우 단백질을 특징적으로 나타낸다는 것이 전문가들의 지적이다.시간이 흐름에 따라 중증도가 증가하면서 개별 진행단계마다 알쯔하이머 환자들과 간병인들에게 다양한 도전요인들이 나타나게 된다.이 때문에 초기단계에서부터 약물치료를 개시해 알쯔하이머의 진행속도를 둔화시켜 줄 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재해 온 것이 현실이다.이를 통해 비단 환자들 뿐 아니라 사회 전체적으로도 알즈하이머로 인한 부담을 완화시키기 위한 노력이 지속적으로 경주되어 왔다.‘레켐비’는 아밀로이드 플라크와 독성을 띄는 원시섬유들(용해성 아밀로이드-베타 응집체)을 표적으로 겨냥하는 두가지 작용기전을 통해 알쯔하이머에 대응하는 치료제이다.이 같은 작용기전을 통해 타우 단백질에도 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.임상 3상 ‘Clarity AD 시험’에서 나타난 결과를 보면 인지력과 기능을 평가하는 지표인 ‘임상 치매 등급 평가총점 지표’(CDR-SB)를 적용해 평가했을 때 일차적 시험목표가 충족됐다.18개월차에 CDR-SB 지표를 적용해 평가했을 때 ‘레켐비’를 투여한 피험자 그룹(757명)의 경우 플라시보 대조그룹(764명)에 비해 제 증상의 임상적 감퇴가 31% 둔화된 것으로 분석되었던 것.이와 함께 ‘레켐비’를 투여한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 약물주입 관련반응(26%), 아밀로이드 관련 조영영상의 이상 출혈/헤모시데린 침착증(ARIA-H‧13%), 두통(11%), 아밀로이드 관련 조영영상의 이상 부종/삼출(ARIA-E‧9%) 등으로 보고됐다.또한 증후성 아밀로이드 관련 조영영상의 이상 부종/삼출이 피험자들의 2%에서 수반됐다.증후성 아밀로이드 관련 조영영상의 이상 출혈/헤모시데린 침착증은 피험자들의 0.8%에서 보고됐다.한편 에자이는 세계 각국에서 ‘레켐비’의 개발과 허가절차를 밟는 부분을 총괄하고 있다.아울러 에자이 및 바이오젠 양사가 공동발매‧공동판촉 활동을 진행하고 있는 가운데 최종결정권은 에자이 측이 보유하고 있다.북유럽 시장을 제외한 EU 각국 시장의 경우 양사가 공동판촉(co-promote)을 진행하고, 제품 공급은 에자이 측이 맡게 된다.예외적으로 북유럽 시장에서는 스웨덴의 신경퇴행성 질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 바이오아크틱社(BioArctic AB)가 에자이 측과 함께 공동판촉을 진행하되, 제품 공급은 마찬가지로 에자이 측이 총괄하게 된다.

이덕규 2025.08.26
글로벌

FDA, 의약품 부작용 매일 실시간 보고 스타트

분기별에서 1일별로..FDA가 자체 의약품 부작용 보고 시스템(FAERS)의 부작용 자료를 22일부터 매일 공개하기 시작했다.이 같은 조치는 안전성 모니터링 인프라를 첨단화하는 데(modernizing) 괄목할 만한 진일보가 이루어진 것이자 공공보건 측면에서 최고의(radical) 투명성과 실시간 보호를 확립하기 위해 최선의 노력을 기울이고 있다는 점을 입증해 보인 것이라고 FDA는 설명했다.FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 “부작용 보고가 신속하고, 끊어짐 없이 매끄럽고, 투명하게 이루어져야 한다”면서 “정부의 투박한(clunky) 부작용 보고용 웹사이트를 탐색하는 사람들이 정보가 일반대중에 공개될 때까지 수 개월을 기다려선 안 될 것”이라고 말했다.우리는 그 같은 대기시간을 없애고, 처음부터 끝까지 중간과정이 간소화될 수 있도록 뒷받침하기 위해 지속적인 노력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, FDA 부작용 보고 시스템은 부작용, 중대한 약화사고(medication errors), 전문의약품 및 생물학적 제제들의 품질 불만사항 등을 수집하고 분석한 FDA의 일차적인 데이터베이스 자료이다.의료인 뿐 아니라 소비자들과 제약사 등이 제출된 보고내용들을 포함하고 있다.1일 단위로 공개 간격을 변경한 것은 FDA가 부작용 보고 시스템을 전체적으로 간소화하고, 전체 시스템에 걸쳐 보고빈도를 늘려 안전성 징후를 보다 신속하게 확인하기 위해 진행 중인 폭넓은 자료 첨단화(modernization) 전략의 일환이다.이에 따라 일반대중은 부작용 보고 시스템의 일반용 게시판(FAERS Public Dashboard)에서 최신 부작용 자료를 찾아볼 수 있게 됐다.의료인들과 일반 소비자들은 FDA의 MedWatch 사이트에 부작용을 보고토록 권고되고 있다.

이덕규 2025.08.25
글로벌

美 다이나박스, 대상포진 백신 ‘싱그릭스’에 도전

‘싱그릭스’, 게 섯거라~미국 캘리포니아州 에머리빌에 소재한 백신 개발‧발매 전문 생명공학기업 다이나박스 테크놀로지스 코퍼레이션社(Dynavax Technologies Corporation)가 피험자 무작위 분류, 관찰자 맹검, 활성대조군 시험으로 진행 중인 ‘Z-1018’의 임상 1/2상 시험 가운데 파트 1 부분에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 21일 공개했다.이 임상 1/2상 시험의 파트 1은 다이나박스 테크놀로지스 측이 대상포진 백신 후보물질 ‘Z-1018’과 ‘싱그릭스’를 직접적으로 비교평가하기 위해 50~69세 연령대 피험자들을 대상으로 진행한 부분이다.이 시험에서 도출된 결과를 근거로 다이나박스 테크놀로지스 측은 임상 1/2상 시험 프로그램의 파트 2 부분을 진행한다는 방침이다.파트 2 부분은 70세 이상의 성인들을 대상으로 올해 하반기 중으로 개시될 수 있을 전망이다.시험의 파트 1 부분은 ‘Z-1018’을 2회 접종한 후 1개월차 시험에서 효과를 평가한 것이다.평가결과를 보면 ‘Z-1018’은 ‘싱그릭스’를 접종받았던 대조그룹에서 관찰된 내용과 유사한 항체 및 CD4⁺ T세포 백신반응을 나타낸 데다 호의적인 내약성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.이에 따라 시험의 파트 2 부분을 진행하기 위해 선택된 용량과 투여요법을 적용했을 때 ‘Z-1018’은 100.0%의 체액성 백신반응률에 도달한 것으로 나타나 ‘싱그릭스’ 대조그룹의 96.9%와 차이를 보였다.‘Z-1018’의 세포 면역 백신반응률을 보면 89.7%로 나타난 가운데 ‘싱그릭스’는 93.5%를 내보였다.총 백신반응률을 보면 ‘Z-1018’을 접종한 그룹에서 89.7%, ‘싱그릭스’를 접종한 그루베서 90.3%로 분석됐다.‘Z-1018’은 아울러 양호한 내약성과 호의적인 안전성 프로필을 내보였다.전체 용량과 투여요법에 걸쳐 ‘Z-1018’은 낮은 수준의 2급 및 3급 국소‧전신 주사 후 반응(PIRs)을 나타냈다.시험의 파트 2 부분에 적용될 용량과 투여요법에서 ‘Z-1018’은 12.5%에서 2급 또는 3급 국소 주사 후 반응을 나타냈고, 27.5%의 2급 또는 3급 전신 주사 후 반응을 내보여 ‘싱그릭스’를 투여한 대조그룹의 52.6% 및 63.2%와 차이를 보였다.현재 진행 중인 맹검단계 시험에서 안전성모니터링위원회가 평가한 결과 안전성 우려사안은 확인되지 않았다.다이나박스 테크놀로지스 코퍼레이션社의 라이언 스펜서 대표는 “이처럼 긍정적인 자료가 도출된 것이 우리의 새로운 대상포진 백신 개발 프로그램에서 중요한 변곡점을 이룰 것”이라면서 “우리는 현재 단일제품이 지배하고 있는 수 십억 달러 규모의 대상포진 백신 시장에 파장을 몰고 오겠다는 목표를 수립하고 잠재적으로 동종계열 최고 프로필의 제품을 선보이고자 사세를 집중하고 있다”고 말했다.이 시험에서 ‘싱그릭스’에 견줄 수 있는 면역반응을 유도한 데다 호의적인 내약성 프로필이 나타남에 따라 우리의 목표가 충족된 데다 후속시험을 진행하기 위한 투여용량과 투여요법을 선택할 수 있는 근거가 제시됐다고 스펜서 대표는 설명했다.시험결과를 근거로 70세 이상의 성인들을 대상으로 임상 1/2상 시험의 파트 2 부분에 돌입한다는 방침이며, 이를 통해 위험성을 배제한 가운데 임상 3상 시험이 개시될 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다.‘Z-1018’은 다이나박스 테크놀로지스 측이 제조한 당단백질 E(gE) 항원을 사용한 대상포진 백신으로 개발이 진행 중이다.이와 함께 ‘Z-1018’은 다이나박스 테크놀로지스 측이 독자보유한 백신 면역증강제 ‘CpG 1018’이 첨가되어 보강을 거쳤다.임상 1/2상 시험의 파트 1 부분은 피험자 무작위 분류, 관찰자 맹검, 활성대조군, 용량증대, 다기관 시험으로 설계되어 ‘Z-1018’의 안전성, 내약성 및 면역원성을 ‘싱그릭스’와 비교평가하면서 진행됐다.파트 1 부분에는 50~69세 연령대 겅강한 성인들이 피험자로 참여했다.파트 1 부문의 핵심적인 목표는 당단백질 E 항원의 3개 용량(50μg, 100μg 및 200μg)에 2가지 백신 면역증강제(CpG 1018만 첨가, CpG 1018과 명반(明礬 또는 백반) 첨가)를 첨가해 효과를 평가하고, 8주 및 12주 간격으로 투여하면서 효과를 평가하는 데 두어졌다.핵심적인 안전성 시험목표의 경우 1회 접종 후 최대 7일차까지 국소 및 전신 주사 후 반응(PIRs)을 평가하는 데 두어졌다.핵심적인 면역원성 시험목표 가운데는 2회 접종 후 4주차에 항 당단백질 E 면역글로불린 G 항체 및 당단백질 특이적 CD4⁺ T세포 백신 반응률(VRR)을 평가하는 내용이 포함됐다.백신 반응률은 항 당단백질 면역글로불린G 농도가 착수시점에 비해 4배를 상회하는 수준으로 증가한 피험자들의 비율과 CD4⁺ T세포 빈도가 착수시점에 비해 2배를 상회하는 수준으로 증가한 피험자들의 비율로 규정됐다.총 백신 반응률은 항체 및 T세포 기준을 충족한 면역반응을 나타낸 피험자들로 구성됐다.다이나박스 테크놀로지스 코퍼레이션社의 로버트 잰슨 최고 의학책임자는 “시험에서 ‘싱그릭스’와 비교했을 때 ‘Z-1018’의 탄탄한 CD4⁺ T세포 활성을 포함해 관찰된 면역반응의 강도(强度)와 일관성이 대단히 고무적”이라면서 “대상포진이 나이가 듦에 따라 세포면역이 감퇴하면서 나타나는 고통스런 증상의 하나”라고 말했다.특히 기존의 표준백신과 비교했을 때 강력한 면역반응과 호의적인 내약성을 나타내는 백신이 이처럼 파괴적인 증상으로부터 사람들을 보호해 줄 새롭고 중요한 대안이 될 수 있을 것이라고 잰슨 최고 의학책임자는 강조했다.시험결과를 근거로 다이나박스 테크놀로지스 측은 당단백질 항원 100μg과 CpG 1018과 명반이 포함된 백신 면역증강제를 선택하고 8주 간격으로 투여하는 내용으로 임상 1/2상 시험의 파트 2 부분을 진행할 예정이다.이 시험은 본임상 3상 시험 프로그램에 앞서 70세 이상의 성인들을 대상으로 ‘싱그릭스’와 직접적으로 비교평가하는 개념증명(proof-of-concept) 시험으로 진행되어 평가가 이루어지게 된다.

이덕규 2025.08.25
글로벌

로켓 파마 다논병 신약 임상 2상 3개월 만 재개

미국 뉴저지州 크랜버리에 본사를 둔 희귀 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, NASDAQ:RCKT)는 자사가 다논병 유전자 치료제로 개발을 진행 중인 ‘RP-A501’의 본임상 2상 시험과 관련, FDA가 임상시험 보류 조치를 해제했다고 20일 공표했다.FDA가 임상시험을 보류토록 조치한 후 3개월이 채 지나지 않은 시점에서 해제를 통보해 왔다는 것.본임상 2상 시험은 12명의 다논병 환자들을 대상으로 ‘RP-A501’이 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 글로벌, 단일그룹, 다기관 시험례이다.다논병(Danon Disease)은 X-염색체 관련 희귀 유전성 질환의 일종으로 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미치는 리소좀 관련 장애로 증상이 진행되는 과정에서 파괴적인 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.리소좀은 세포 내부에서 불필요한 물질들을 분해하는 역할을 하는데, 다논병 환자들의 경우 리소좀이 본연의 역할을 수행하지 못해 세포 내에 노폐물이 축적되는 것으로 알려져 있다.이와 관련, 로켓 파마슈티컬스 측은 FDA가 심사절차를 거쳐 ‘RP-A501’의 효능을 확인한 데다 안전성 극대화를 위한 자사의 신속한 노력이 반영된 결과라면서 임상시험이 재개될 수 있게 된 배경을 설명했다.로켓 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 임상시험 재개 통보문을 통해 자사가 임상시험 보류와 관련해서 제기되었던 문제점들에 대해 만족할 만하게 대응했음을 확인했다고 전했다.또한 FDA는 우선 3명의 환자들을 대상으로 용량이 3.8×10ⁱ³ GC/kg으로 재조정된 ‘RP-A501’을 최소한 4주 간격으로 순차투여하면서 본임상 시험이 재개될 수 있도록 허용했다.이처럼 재조정된 용량은 임상 1상 시험의 다양한 생체지표인자들과 심초음파 및 임상시험 목표들에 걸쳐 효과적인 것으로 보이는 최저수준의 투여용량이라고 로켓 파마슈티컬스 측은 언급했다.재조정된 용량은 아울러 임상 1상 시험에서 효과적인 데다 안전한 것으로 보이는 최저용량으로 결정된 것이라고 덧붙이기도 했다.로켓 파마슈티컬스 측은 소아환자 대상 임상 1상 시험에서 투여된 내용과 가장 근접하게 반영된 면역조절 요법을 진행하기 위해 연구자들과 협력해 나갈 것이라고 밝혔다.변경된 치료요법을 보면 예방 용도의 C3 보체(補體) 저해제의 사용은 중단토록 했다.반면 ‘라파뮨’(시롤리무스), ‘맙테라’(리툭시맙) 및 스테로이드 등은 계속 사용토록 했다.이와 함께 임상시험 규약에서 보체 활성화에 대응해 C5 보체 저해제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 투여 하한선을 정하도록 했다.지금까지 ‘RP-A501’의 임상 2상 시험에 참여해 치료를 진행한 다논병 환자 수는 6명이다.로켓 파마슈티컬스 측은 3명의 추가환자들로부터 도출된 자료를 검토한 후 임상 2상 시험 결과를 추가로 공개할 예정이다.

이덕규 2025.08.25
글로벌

림프종 치료제 ‘브루킨사’ 필름코팅정 EU 승인

미국 캘리포니아州 중부도시 샌카를로스에 소재한 항암제 전문 제약기업 비원 메디슨社(BeOne Medicines)는 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제 ‘브루킨사’(Brukinsa: 자누브루티)의 신제형이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 21일 공표했다.현재까지 발매를 승인받았던 전체 적응증에 사용이 가능한 필름코팅정 제형이 허가받았다는 것.필름코팅정은 기존의 경구용 정제 제형에 비해 복용이 한층 더 간편하다는 장점이 눈에 띈다.비온 메디슨社의 지안카를로 베넬리 부사장 겸 유럽시장 담당대표는 “실제 임상현장에서 환자들의 니즈를 충족하고자 개발된 ‘브루킨사’의 새로운 필름코팅정 제형이 치료를 간소화할 뿐 아니라 경구용 정제 복용의 부담을 덜고, 투약의 간편성을 향상시키는 데 목적을 둔 것”이라면서 “새로운 필름코팅정이 발매를 승인받은 것이 환자 중심의 혁신을 위해 비온 메디슨이 지속적으로 사세를 집중하고 있음이 반영된 성과라 할 수 있다”고 말했다.세계 각국에서 총 20만명 이상의 환자들을 치료하는 데 사용되면서 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제들 가운데 유럽시장에서 가장 폭넓은 적응증에 사용되고 있는 ‘브루킨사’가 차별화된 임상적 프로필을 내포한 가운데 B세포 암 환자들에게 변함없이 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘브루킨사’의 권고용량은 1일 320mg이다.새로운 필름코팅정의 경우 개별 정제의 용량이 160mg이어서 환자들은 1일 복용해야 하는 정제의 수를 4개에서 2개로 낮출 수 있게 됐다.게다가 필름코팅정은 경구용 정제에 비해 크기가 작아 환자들의 복용을 더욱 간편하게 해 줄 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.08.25
글로벌

애브비 ‘린버크’ 원형 탈모증 두피를 풍성하게..

두피 80% 이상에서 모발모발~애브비社가 류머티스 관절염 치료제 ‘린버크’(우파다시티닙)의 본임상 3상 ‘UP-AA 시험’ 프로그램에서 두 번째로 도출된 2건의 긍정적인 주요 시험결과를 21일 공개했다.두 시험은 청소년‧성인 중증 원형 탈모증 환자들을 대상으로 ‘린버크’ 15mg 및 30mg을 1일 1회 복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례들이다.시험에 참여한 피험자들은 착수시점에서 ‘탈모증 중증도 평가지표’(SALT)를 적용해 평가한 점수가 평균 84.0점으로 나타난 원형 탈모증 환자들이었다.SALT 점수가 84.0점이라는 것은 모발이 두피 부위의 16% 정도를 덮고 있을 뿐이라는 의미이다.앞서 애브비 측은 지난달 말 ‘UP-AA 시험’ 프로그램에서 첫 번째로 도출된 2건의 긍정적인 시험결과를 공개한 바 있다.두 번째로 이날 공개된 시험례들 가운데 ‘Study 1’에서 도출된 결과를 보면 ‘린버크’ 15mg 및 30mg을 1일 1회 복용한 피험자들의 45.2%와 55.0%에서 24주차에 평가했을 때 두피 부위의 80% 이상을 모발이 덮고 있었던 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 1.5%와 확연한 격차를 내보이면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.두피 부위의 80% 이상을 모발이 덮고 있었다는 것은 SALT 점수가 20점을 하회했다는 의미이다.이 같은 시험결과는 앞서 지난달 말 공개되었던 시험결과들과 궤를 같이하는 것이다.애브비社의 코리 월러스 부회장 겸 면역학 임상개발 담당 글로벌 대표는 “이처럼 긍정적인 결과들이 ‘린버크’가 원형 탈모증 환자들의 삶을 잠재적으로 개선해 줄 수 있을 것임을 뒷받침하는 입증자료들을 한층 더 풍성하게 해 주는 것”이라고 강조했다.시험에서 관찰된 두피 부위와 두피 이외의 부위에서 모발이 재성장한 개선효과는 대단히 고무적인 것이라고 월러스 대표는 평가했다.이에 따라 애브비는 각국의 보건당국들에 적응증 추가 신청서를 제출하면서 ‘린버크’가 이처럼 복잡한 면역 매개성 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것이라는 기대감에 더욱 무게를 실을 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.실제로 이날 추가로 공개된 시험결과를 보면 ‘린버크’ 15mg 및 30mg을 1일 1회 복용한 피험자 그룹의 35.2%와 45.8%에서 24주차에 평가했을 때 두피 부위의 90% 이상을 모발이 덮고 있었던 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 0.7%와는 비교를 불허하면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.마찬가지로 핵심적인 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 나타나 눈썹과 속눈썹이 개선된 피험자들의 비율 뿐 아니라 두피 부위를 모발이 완전히 덮은 것으로 나타난 피험자들의 비율 또한 개선된 것으로 분석됐다.매사추세츠州 보스턴에 소재한 브리검 여성병원 및 하버드대학 의과대학의 아라쉬 모스타기미 부교수(피부과)는 “원형 탈모증 환자들이 기존의 치료대안들을 사용 중임에도 불구하고 탈모 증상의 중증도와 증장 지속기간의 심대한 불확실성으로 인해 고통받고 있는 형편”이라면서 “이처럼 고무적인 시험결과가 앞서 공개된 본임상 시험에서 관찰되었던 내용들과 궤를 같이할 뿐 아니라 한층 더 무게를 싣게 해 주는 것”이라고 평가했다.2회에 걸쳐 공개된 시험결과를 보면 ‘린버크’가 유의미한 모발 재성장 효과를 재확인시켜 주면서 원형 탈모증 환자들의 심리적인 부담감을 견뎌나갈 수 있도록 해 줄 것이라는 희망을 갖게 한다고 덧붙이기도 했다.한편 24주 동안 진행된 플라시보 대조시험에서 ‘린버크’ 15mg 및 30mg이 나타낸 안전성 프로필을 보면 현재까지 승인된 이 치료제의 다른 여러 적응증에서 관찰된 내용들과 궤를 같이했다.예를 들어보면 약물치료 관련 중증 부작용의 경우 ‘린버크’ 15mg 및 30mg을 복용한 피험자 그룹의 1.9% 및 1.8%에서 발생한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 0.7%를 상회했다.이 같은 약물치료 관련 부작용으로 인해 복용을 중단한 피험자들의 비율을 보면 ‘린버크’ 15mg 및 30mg 복용그룹의 1.1% 및 1.5% 비율로 도출됐다.플라시보 대조그룹에서는 복용을 중단한 피험자들이 나타나지 않았다.가장 빈도높게 관찰된 약물치료 관련 부작용을 보면 상기도 감염증, 여드름, 혈중 크레아틴 인산화효소 수치의 증가 및 비인두염 등이 보고됐다.중증 감염증은 플라시보 대조그룹에서 1명, ‘린버크’ 30mg 복용그룹에서 1명이 각각 보고된 가운데 ‘린버크’ 15mg 복용그룹에서는 보고되지 않았다.주요 심혈관계 제 증상과 정맥 혈전색전증 또는 사망이 발생한 사례들은 보고되지 않았다.이밖에 ‘린버크’ 15mg 복용그룹에서 1명의 악성종양 환자가 발생한 것으로 보고됐다.‘린버크’는 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 원형 탈모증 적응증을 승인받기 이전이어서 효능과 안전성 또한 완전한 평가를 거치지 못한 단계이다.

이덕규 2025.08.25
글로벌

J&J, 美 노스 캐롤라이나州에 20억弗 투자키로

존슨&존슨社가 미국 노스 캐롤라이나州에서 자사의 존재감을 확대해 나갈 것이라고 21일 공표했다.노스 캐롤라이나州 남부도시 홀리 스프링스에 소재한 후지필름의 새로운 의약품 제조현장에 16만 평방피트를 상회하는 규모의 제조시설을 지원하겠다는 것.이를 위해 존슨&존슨 측은 앞으로 10년 동안 후지필름에 20억 달러를 투자해 자사의 미국 내 제조역량을 확대하고, 노스 캐롤라이나州에서 120여명의 신규고용을 창출할 것이라고 설명했다.존슨&존슨 측은 차후 수 개월 이내에 추가적인 미국 내 첨단 제조시설 확보 뿐 아니라 기존 미국 내 제조시설들의 확대를 위한 계획을 공표한다는 방침이다.이 같은 계획들은 첨단 헬스케어 솔루션을 공급하는 데 존슨&존슨 측이 확보하고 있는 리더십을 한층 더 강화시켜 줄 수 있을 전망이다.또한 존슨&존슨 측이 미국 내 환자들의 니즈를 충족하기 위해 미국 내에서 첨단 치료제들의 상당부분을 제조할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.호아킨 두아토 회장은 “존슨&존슨이 다른 어떤 국가보다 미국 내에서 다수의 제조시설을 보유하고 있다”면서 “우리는 이곳 미국에서 우리의 존재감을 지속적으로 강화해 나갈 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “최근 ‘하나의 크고 아름다운 법안’(One Big Beautiful Biaa Act)이 최종서명을 거쳐 시행에 들어가게 됨에 따라 우리는 의료혁신의 새로운 시대를 열어 나가기 위해 미국 내에서 투자를 지속적으로 확대해 나갈 것”이라고 다짐했다.앞서 존슨&존슨 측은 지난 3월 총 550억 달러를 투자해 앞으로 4년 동안 미국 내에서 제조, 연구‧개발 및 기술투자를 지원해 나가겠다는 계획을 공개한 바 있다.이에 따라 노스 캐롤라이나州 중부도시 윌슨에서 착공된 신축공사가 착착 진행되고 있다.이곳이 완공되어 완전가동에 들어가게 되면 500명 이상의 고용이 창출되고, 공사기간 동안에만 총 5,000여명의 건설직 노동자들이 고용될 전망이다.폭넓은 연구‧개발 인프라 구축을 포함한 기타 투자계획들의 경우 암, 신경계 질환, 면역성 질환, 심혈관계 질환 및 로봇수술 등의 분야에서 환자들의 생명을 구할 치료제들을 개발하는 데 목표를 두고 있다.노스 캐롤라이나州 홀리 스프링스에 소재한 후지필름의 첨단 제조현장에 들어설 제조시설을 활용해 존슨&존슨 측은 미국 내 제조역량을 한층 더 확대한다는 방침이다.이와 함께 미국 내에서 이루어질 투자가 다수의 고용을 지원하게 될 것으로 보인다.

이덕규 2025.08.22
글로벌

RNA 표적 유전성 혈관부종 예방제 FDA 허가

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 유전성 혈관부종(HAE) 예방제 ‘다운제라’(Dawnzera: 도니달로센)가 FDA의 허가를 취득했다고 21일 공표했다.‘다운제라’는 12세 이상의 소아‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게서 증상 발작을 예방하는 요법제로 이번에 허가관문을 통과했다.급성 유전성 혈관부종의 발작과 밀접한 관련이 있는 염증을 매개하는 핵심적인 단백질로 알려진 혈중 프리칼리크레인(PKK: prekallikrein)을 표적으로 작용하도록 설계된 최초이자 유일한 RNA 표적 치료제가 바로 ‘다운제라’이다.‘다운제라’ 80mg은 피하주사용 자동주사기를 사용해 4주 또는 8주 간격으로 자가투여하는 치료제이다.유전성 혈관부종은 생명을 위협할 수 있는 희귀 유전성 질환의 일종으로 손, 발, 생식기, 위, 안면 또는 목 등의 신체의 다양한 부위에서 중증 부종의 재발 발작을 수반하는 것으로 알려져 있다.현재 미국 내 유전성 혈관부종 환자 수는 약 7,000여명선으로 추정되고 있다.아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “치료대안의 개선을 필요로 하는 유전성 혈관부종 환자들을 위해 괄목할 만한 진보가 이루어졌음을 의미하는 치료제가 ‘다운제라’라고 할 수 있을 것”이라면서 “강력하고 내구성 있는 효능과 함께 편리한 투여방법, 최장기간 동안 사용할 수 있는 ‘다운제라’가 다수의 유전성 혈관부종 환자들에게서 빈도높게 선택받은 예방요법제로 각광받을 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.중요한 것은 최근 발표된 자료에서 다른 예방요법제들을 사용해 왔던 환자와 의사들에게 ‘다운제라’로 전환할 수 있는 로드맵이 제시되었다는 점이라고 모니아 대표는 상기시켰다.모니아 대표는 뒤이어 “아이오니스 파마슈티컬스가 획기적인 과학적 연구결과를 생명을 구할 치료제들의 개발로 귀결되도록 하기 위해 사세를 집중하고 있다”며 “우리가 최초의 독자 개발‧발매 치료제로 선보였던 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 ‘트린골자’(Tryngolza: 올레자센)이 초기단계부터 성공을 거둔 데 이어 이제 ‘다운제라’가 우리의 두 번째 독자 개발‧발매 치료제로 9개월 만에 허가를 취득한 것”이라고 설명했다.‘다운제라’의 허가취득은 우리의 비전이 이행되고 있음을 나타내는 것이어서 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.FDA는 유전성 혈관부종 환자들을 충원해 임상 3상 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시 대조시험으로 진행되었던 ‘OASIS-HAE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘다운제라’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타나 ‘다운제라’를 4주 간격으로 투여한 피험자 그룹의 경우 24주차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 월별 유전성 혈관부종 발작 발생률이 81%까지 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.핵심적인 이차적 시험목표의 하나였던 2차 투여 후 측정한 결과를 보더라도 평균 발작 감소율이 87%까지 증가한 것으로 평가됐다.‘다운제라’를 4주 간격으로 투여한 피험자 그룹은 이와 함께 24주 동안 중등도에서 중증에 이르는 유전성 혈관부종의 발작이 90%까지 감소한 것으로 조사됐다.이 같은 시험결과는 개방표지 연장시험으로 현재 진행 중인 ‘OASISplus 시험’에 힘입어 한층 더 힘이 실리게 됐다.시험에서 ‘다운제라’를 8주 간격으로 투여한 결과 4주 간격으로 투여했을 때와 유사한 수준의 효과가 도출되었기 때문.실제로 ‘다운제라’는 1년의 개방표지 연장시험이 진행된 후 2개 투여간격 투여그룹에서 착수시점과 비교했을 때 평균 발작 감소율이 94%에 달한 것으로 입증됐다.또한 ‘OASISplus 시험’의 결과를 보면 앞서 최소한 12주 동안 C1-에스테라제 저해제의 일종인 라나델루맙(lanadelumab) 또는 베로트랄스타트(berotralstat)를 투여했던 환자들을 대상으로 ‘다운제라’ 4주 간격 투여로 전환한 후 평가한 결과가 포함됐다.‘다운제라’로 전환한 피험자 그룹에서 유전성 혈관부종 발작의 평균 발생률이 앞서 16주 동안 다른 예방요법제를 투여했을 때에 비해 62%까지 감소한 것으로 나타난 데다 투여약물을 전환했을 때 위중한 증상 발작이 증가하지 않은 것으로 분석되었던 것.이에 따라 피험자들을 대상으로 설문조사를 진행한 결과를 보면 84%가 증상 조절의 개선, 투여 소요시간의 단축, 주사부위 통증 또는 반응의 감소 등을 이유로 앞서 사용했던 예방요법제들에 비해 ‘다운제라’를 선호한 것으로 나타났다.임상시험에서 ‘다운제라’는 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 상기도 감염증, 요로 감염증 및 복부 불편감 등이 보고됐다.‘OASIS-HAE 시험’과 ‘OASISplus 시험’ 등을 총괄한 캘리포니아대학 샌디에이고 캠퍼스 혈관부종연구소의 마크 리들 박사는 “유전성 혈관부종 환자들이 평생토록 증상을 관리하고 있는 데다 다수가 기존의 치료제들을 사용하고 있는 동안에도 여전히 예측할 수 없고, 고통을 수반하면서 위험한 증상 발작에 직면하고 있는 형편”이라면서 “이 때문에 지속적인 효능이 장기적인 증상관리를 유지하는 데 필수적인 부분이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.‘다운제라’는 환자들의 니즈가 충족되는 데 도움을 주면서 유전성 혈관부종 발작을 괄목할 만하고 지속적으로 감소시켜 주고, 시간이 흐름에 따라 증상을 개선해 주면서 치료부담을 완화시켜 주는 대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.아이오니스 파마슈티컬스 측은 차후 수 일 이내에 미국시장에서 ‘다운제라’의 공급이 개시될 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2025.08.22

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