약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

AZ 코로나 백신 ‘백스제브리아’ 제조역량 확대

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 아스트라제네카社의 ‘코로나19’ 백신 ‘백스제브리아’(또는 ‘COVID-19 백신 아스트라제네카’, ‘AZD1222’)의 제조시설 추가를 24일 승인했다. 이에 따라 스페인 중부도시 과달라하라에 소재한 가운데 우니베르살 파마社(Universal Farma)에 의해 가동 중인 제조시설에 완제품 제 2충진라인이 추가될 수 있게 됐다. 과달라하라 공장에 제 2충진라인이 추가될 수 있게 됨에 따라 ‘백스제브리아’는 ‘코백스’(COVID-19 Vaccines Global Access) 이니셔티브를 통한 제 3세계 국가 무료증정 분량을 포함해 지속적이고 원활한 공급이 한층 더 향상될 수 있게 될 전망이다. 한편 CHMP의 이번 승인은 EU 집행위원회의 추진 결정을 필요로 하지 않는 것이어서 제 2 충진라인은 즉각 가동에 들어갈 수 있게 된다.

이덕규 2022.01.25
글로벌

머크&컴퍼니 만성기침 신약 日 승인ㆍ美선 비토

기침이 8주 이상 지속적으로 나타나는 만성 기침은 미국 성인들의 발병률이 5% 안팎에 달하는 것으로 추정되고 있다. 그럼에도 불구, 현재까지 미국에서 불응성 만성 기침(RCC) 또는 상세불명의 만성 기침(UCC)을 치료하는 약물이 허가를 취득한 전례는 부재한 것이 현실이다. 이와 관련, 머크&컴퍼니社가 자사의 비 마약성, 경구용 선택적 P2X3 수용체 길항제 게파픽산트(gefapixant)의 허가신청 건이 FDA에 의해 반려됐다고 24일 공표해 아쉬움이 앞서게 하고 있다. 게파픽산트는 성인 불응성 만성 기침 또는 상세불명의 만성 기침 치료제로 개발이 진행되어 온 기대주이다. 앞서 머크&컴퍼니 측은 지난해 3월 FDA가 게파픽산트의 허가신청서를 접수했다고 공표한 바 있다. 이날 머크&컴퍼니 측에 따르면 FDA는 허가신청서를 반려하면서 효능을 평가하기 위한 추가정보를 주문했다. 아울러 허가신청을 반려한 사유가 게파픽산트의 안전성과는 무관하다는 점을 통보해 왔다. 이에 따라 머크&컴퍼니 측은 통보내용을 면밀하게 검토한 후 앞으로 진행할 절차를 협의하기 위해 FDA 관계자들과 회의를 갖는다는 방침이다. 머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 부사장, 글로벌 임상개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “우리는 게파픽산트가 불응성 또는 상세불명의 만성 기침 환자들을 위한 치료에 진전을 가져올 것이라는 믿음을 변함없이 갖고 있다”면서 “FDA의 피드백 결과에 대응하기 위해 긴밀한 협력을 진행해 나가고자 한다”고 말했다. 그는 뒤이어 “우리는 아직까지 미국에서 특별히 만성 기침 증상을 적응증으로 하는 치료제가 부재한 상황인 만큼 만성 기침 환자들의 증상조절을 돕는 데 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다는 사실을 직시하고 있다”고 덧붙였다. 한편 일본 후생노동성(MHLW)의 경우 지난주 ‘리프누아’(LYFNUA: 게파픽산트) 45mg 정제를 성인 불응성 또는 상세불명의 만성 기침 치료제로 승인했다. ‘리프누아’는 일본시장에서 발매를 예약한 게파픽산트 제제의 상품명이다. 반면 기타 여러 국가에서는 게파픽산트의 상품명이 아직 허가를 취득하지 못했다. 일본을 제외한 글로벌 마켓에서 게파픽산트는 아직가지 개발이 진행 중이어서 각국의 보건당국에서 심사를 진행하고 있는 단계이다.

이덕규 2022.01.25
글로벌

日후생성, 화이자 백신 5~11세 접종 특례 승인

일본 후생노동성은 21일 화이자의 백신 ‘코미나티 근주’와 관련, 5~11세에 대한 접종을 특례 승인했다고 발표했다. 일본에서 12세 미만에게 사용할 수 있는 코로나19 백신 승인은 이번이 처음이다. 5~11세에 대한 접종은 12세 이상의 3분의 2에 해당하는 0.2mL를 3주 간격으로 2회, 근육내에 투여한다. 투여횟수나 간격은 12세 이상과 동일하다. 이번 승인의 기초가 된 임상시험에 따르면 5~11세의 유효성은 2회 접종 1개월 후의 중화항체가는 1197.6으로, 16~25세(1146.5)에 대한 비열성이 나타났으며, 사후 해석에서 2회 접종 후 7일 이내의 발증 예방효과는 90.7%였다. 또, 2회 접종 1501례에 발현율이 높았던 부작용으로는 주사부위 통증 71.0%, 피로 39.4%, 두통 28.0%, 근육통 11.7%, 오한 9.8%, 38℃ 이상 발열 6.0%, 근육통 5.2% 등으로 나타났다. 이는 접종 후 7일 동안 전자일지에 의한 부반응 발현상황을 평가한 것이다. 후생노동성은 ‘26일 열릴 예정인 예방접종 백신분과회에서 공비 접종 여부를 포함한 구체적인 접종 방식을 검토할 방침이다’고 밝혔다.

최선례 2022.01.24
글로벌

日 쥬가이 ‘악템라’ 코로나19 폐렴 적응확대 취득

쥬가이는 항IL-6 수용체 ‘악템라(tocilizumab)’와 관련, 코로나19 바이러스에 의한 폐렴에 대해 일본에서 적응확대 승인을 취득했다고 최근 발표했다. 이번 승인은 산소투여가 필요한 환자가 대상이며, 특례승인은 아니지만, 지난해 12월 신청한 이후 약 1개월이라는 단기간에 빠르게 승인이 내려졌다. 쥬가이 오쿠다 오사무 CEO는 ‘쥬가이가 만든 ‘악템라’를 코로나19 폐렴의 새로운 치료법으로 전달할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다’며 ‘악템라 투여에 의해 사망률 저하가 인정되고 있다. 오미크론 확산에 수반하여 중증화로 인한 산소투여가 필요한 폐렴 환자가 증가할 것으로 예상된다. 중증 폐렴환자 예후에 공헌할 수 있기를 희망한다’고 설명했다. 이번 승인은 ‘코로나19 감염증 입원환자를 대상으로 실시한 의사 주도의 해외 랜덤화 비맹검 플랫폼시험(RECOVERY 시험)의 악템라 코호트시험 성적, 로슈가 실시한 3개의 해외 3상 플라시보 대조 랜덤화 이중맹검 다시설 공동시험(COVACTA 시험, EMPACTA 시험, REMDACTA 시험) 및 일본국내 3상 단일군 다시설 공동시험(J-COVACTA 시험) 등의 성적에 기초했다. ‘악템라’의 코로나19 폐렴에 대한 사용은 지금까지 유럽 및 미국에서는 승인 또는 긴급사용 허가를 취득하고 있으며, WHO(세계보건기구)도 추천하고 있다.

최선례 2022.01.24
글로벌

글락소 “코로나外 백신 기본접종률 32~36% ↓”

코로나 백신은 코로나 감염만 예방할 수 있을 뿐인데.. 미국 질병관리센터(CDC)가 10대 청소년 및 성인들에게 권고하고 있는 각종 백신들의 기본접종률이 지난 2020년에 이어 2021년 여름까지도 감소세를 지속한 것으로 나타났다. 이 같은 내용은 글락소스미스클라인社가 워싱턴 D.C.에 소재한 의료컨설팅업체 에이발레어 헬스社(Avalere Health)에 의뢰해 진행한 후 21일 공개한 각종 백신접종 관련 청구건수 추적조사 결과에서 파악된 것이다. 글락소스미스클라인 및 에이발레어 헬스 양사는 앞서 2차례에 걸쳐 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 각종 백신들의 기본접종(routine vaccination)에 미친 영향을 추적조사한 결과를 공개한 바 있다. 이번에 공개된 추적조사 결과를 보면 지난 2020년 1월부터 2021년 7월에 이르는 기간 동안의 월별 백신접종 관련 청구건수를 지난 2019년 같은 기간과 비교했을 때 성인들의 경우 평균 32%, 청소년들은 36% 감소한 것으로 분석됐다. 누적적으로 볼 때 10대 청소년 및 성인들이 해당기간 동안 2019년에 비해 총 3,710만건에 달하는 CDC 권고 백신접종을 받지 않은 것으로 조사되었다는 의미이다. 글락소스미스클라인社 미국법인의 바바라 호위 백신 의학‧임상 담당부사장은 “두 취약연령대에서 CDC가 권고하는 백신접종이 수 백만 건이나 지속적으로 이루어지지 않고 있는 것으로 나타나 상당한 우려를 금할 수 없게 한다”면서 “우리는 현재의 판데믹 상황이 백신접종률을 높이는 데 중요한 도전요인으로 작용하고 있고, 차후 판데믹 상황 이전으로 접종률을 끌어올릴 수 있을 것이라는 점을 인식하고 있지만, 결코 현실에 안주해선 안 될 것”이라고 지적했다. 호위 부사장은 뒤이어 “이처럼 낮은 백신접종률이 정상적인 상황이 될 수는 없을 것이므로 우리는 예방 가능한 질병들로 인한 다수의 공공보건 위기에 대응하기 위한 대안들을 찾아 나가야 할 것”이라고 덧붙였다. 이번에 공개된 최신분석 자료는 앞성 지난해 2월 및 6월 발표되었던 자료에 이어 추가로 이루어진 추적조사로부터 도출된 것이다. 지난해 2월‧6월 공개되었던 자료를 보면 현재의 판데믹 상황이 고개를 든 이래 CDC가 10대 청소년 및 성인들에게 권고하고 각종 백신들의 접종률이 일관되게, 그리고 때로는 급격하게 감소하고 있음이 드러난 바 있다. 이 분석자료는 지난 2020년 1월부터 2021년 7월에 이르는 기간 동안 이루어진 상용백신 뿐 아니라 의료보호(managed Medicaid), 우대 의료보장(Medicare Advantage) 및 의료보장 행위별 수가지불 파트 B(fee-for-service Part B) 적용 백신접종 관련 청구실태를 지난 2019년 같은 기간과 비교분석해 도출된 것이다. 글락소스미스클라인社의 주디 스튜어트 미국 백신 사업부문 대표는 “미국에서 현재의 판데믹 상황이 성인층 뿐 아니라 고령층 등에서 백신이 질병과 사망을 예방하는 데 도움을 줄 수 있는 가치와 영향에 대한 이해도를 부쩍 높였다”며 “우리는 전체 연령대에서 종종 충분한 접종이 이루어지지 않고 있고, 이 때문에 의료적으로나 경제적‧사회적으로 상당한 비용지출로 귀결됐지만, 적절한 백신접종을 통해 예방할 수 있었을 기본접종 권고내용을 망각해선 안 될 것”이라고 강조했다. 한편 CDC는 10대 청소년들에게 일부 유형의 뇌수막염과 인유두종 예방백신을 접종받도록 권고하고 있다. 성인들에 대해서는 폐렴, 대상포진, A형 간염, B형 간염 및 기타 각종 질환 예방백신을 접종받도록 권고하고 있다. 디프테리아, 파상풍, 백일해(Tdap) 백신 예방접종과 연례적인 인플루엔자 백신 예방접종의 경우에는 10대 청소년들과 성인들에게 모두 권고하고 있다. 지난해 5월 CDC는 ‘코로나19’ 백신과 기타 백신을 같은 달 접종받을 수 있다는 내용의 가이드라인을 공개하기도 했다.

이덕규 2022.01.24
글로벌

화이자 성장호르몬 결핍 치료제 日 승인ㆍ美 반려

일본에서 승인 불구, 미국에선 허가신청 반려.. 화이자社 및 미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학 기업 OPKO 헬스社는 장기지속형 휴먼 성장호르몬제 소마트로곤(somatrogon)의 허가신청 건을 FDA가 반려했다고 21일 공표했다. 소마트로곤은 소아 성장호르몬 결핍증 환자들을 치료하기 위한 주 1회 투여 장기지속형 재조합 휴먼 성장호르몬제로 개발이 진행되어 왔다. 앞서 FDA는 지난해 9월 소마트로곤에 대한 심사기간을 3개월 연장조치한 바 있다. 화이자 측은 FDA가 통보해 온 내용을 평가한 후 차후의 적절한 대응방안을 결정한다는 방침이다. 화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 최고 개발책임자는 “우리는 소마트로곤이 세계 각국의 환자들에게 제공할 잠재적 치료 유익성에 대한 확신을 변함없이 갖고 있다”면서 “FDA과 긴밀한 협력을 진행해 이처럼 중요한 주 1회 투여용 치료대안이 소아 성장호르몬 결핍증 환자들과 환자가족들에게 제공될 수 있도록 하기 위한 최선의 방안을 강구해 나갈 것”이라고 말했다. 소마트로곤은 세계 각국에서 허가심사를 요청하기 위한 신청서가 제출된 바 있다. 일본 후생노동성의 경우 소마트로곤을 불충분한 내인성 성장호르몬의 분비로 인한 소아 성장부전 환자들을 치료하기 위한 장기요법제로 20일 승인했다. 소마트로곤이 일본에서 ‘엔젠라’(NGENLA) 24mg 펜 및 60mg 펜 제형으로 발매에 들어갈 수 있게 된 것. 또한 지난해 캐나다 보건부가 소아 성장호르몬 결핍증 환자 치료제로 ‘엔젠라’(소마트로곤)을 허가한 데 이어 호주 의료제품관리기구(TGA)가 불충분한 성장호르몬 분비로 인한 소아 성장 장애(disturbance) 환자들을 위한 장기요법제로 승인한 바 있다. 이와 별도로 지난해 12월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 불충분한 성장호르몬 분비로 인한 3세 이상의 소아 및 청소년 성장장애 환자들을 위한 치료제로 소마트로곤을 허가토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다. EU 집행위원회는 이에 따라 올초 소마트로곤의 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다. 한편 화이자社 및 OPKO 헬스社는 지난 2014년 12월 소마트로곤을 성장호르몬 결핍증 치료제로 세계 각국 시장에서 개발‧발매하기 위한 글로벌 제휴계약을 체결한 파트너 기업들이다. 양사간 합의에 따라 OPKO 헬스 측은 소마트로곤의 임상 프로그램을, 화이자 측은 인‧허가 및 발매 부분을 맡아 진행해 오고 있다.

이덕규 2022.01.24
글로벌

애브비 ‘스카이리치’ FDA 건선성 관절염 플러스

애브비社는 자사의 판상형 건선 치료제 ‘스카이리치’(리산키주맙-rzaa)가 FDA로부터 성인 활동성 건선성 관절염(PsA) 환자 치료 적응증 추가를 승인받았다고 21일 공표했다. 피부와 관절 부위에 영향을 미치는 전신성 염증성 질환의 일종인 건선성 관절염은 전체 건선 환자들 가운데 30% 정도에서 수반되는 것으로 알려져 있다. FDA는 2건의 본임상 3상 ‘KEEPsAKE-1 시험’과 ‘KEEPsAKE-2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘스카이리치’의 건선성 관절염 적응증 추가를 승인한 것이다. 이들 시험은 ‘스카이리치’는 생물학적 제제 또는 생물학적 제제 이외의 질환 조절 항류머티스제들(DMARDs)을 사용해 치료했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 내약성이 확보되지 않았던 환자들을 포함한 성인 활동성 건선성 관절염 환자들을 대상으로 약효 및 안전성이 평가됐다. 두 임상 3상 시험에서 ‘스카이리치’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 미국 류머티스학회(ACR)가 증상이 20% 개선되었음을 의미하는 지표로 사용하고 있는 ‘ACR20’에 도달한 이들의 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 높계 나타나 일차적 시험목표가 충족된 데다 관절 부종, 관절 약화 및 관절통증 등 건선성 관절염의 다른 증상들 또한 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다. 애브비社의 토마스 허드슨 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “환자들이 건선에 수반되는 피부증상들과 관절통, 관절 부종 및 경직 등의 상관관계를 의심하지 않는 경우가 많은 관계로 건선성 관절염의 진단과 치료가 지연될 수 있는 형편”이라면서 “우리는 ‘스카이리치’가 피부와 관절에 쇠약성 증상들을 복합적으로 나타내는 건선성 관절염 환자들에게 사용될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다. ‘스카이리치’를 건선성 관절염을 치료하는 데 사용되는 용량은 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선 환자들을 치료할 때와 마찬가지여서 150mg 피하주사를 년간 4회에 걸쳐 투여하면 된다. 이 때 ‘스카이리치’를 단독투여하거나 다른 질환 조절 항류머티스제들과 병용투여할 수도 있다. 펜실베이니아州 던컨스빌에 소재한 앨투나 임상연구센터(ACCR) 및 앨투나 관절염‧골다공증센터(AAOC)의 앨런 J. 키비츠 의학책임자는 “본임상 ‘KEEPsAKE- 시험’에서 ‘스카이리치’가 관절통, 부착부염 및 지염(指炎) 등 건선성 관절염에 수반되는 각종 증상들을 개선한 것으로 입증됐다”면서 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 피부과 전문의 및 류머티스 전문의들은 활동성 건선성 관절염 환자들에게 수반되는 피부‧관절 증상들을 개선하는 데 도움을 주는 데다 분기마다 1회 투여해 환자들의 라이프스타일에도 적합한 치료대안을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다. ‘스카이리치’는 베링거 인겔하임社와 애브비社의 제휴에 따라 애브비 측이 글로벌 마켓에서 개발‧발매 부분을 맡고 있다. 두 시험에서 나타난 주요한 내용을 살펴보면 ‘KEEPsAKE-1 시험’과 ‘KEEPsAKE-2 시험’에서 ‘스카이리치’를 투여받았던 환자들의 57.3% 및 51.3%가 24주차에 평가했을 때 ‘ACR20’에 도달해 플라시보 대조그룹의 33.5%와 26.5%를 크게 상회한 것으로 분석됐다. 마찬가지로 ‘스카이리치’를 투여받은 환자그룹은 ‘ACR50’ 및 ‘ACR70’ 지표를 적용해 24주차에 평가했을 때도 괄목할 만한 증상 개선이 관찰됐다. 또한 ‘스카이리치’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 24주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 지염, 부착부염 등 건선성 관절염의 다른 핵심적인 증상들을 개선하는 데도 효과적이었던 것으로 파악됐다. 건선성 관절염과 판상형 건선을 동반한 환자들 가운데서도 ‘스카이리치’를 사용해 치료한 환자그룹은 ‘건선 부위 면역 및 중증도 지수’(PASI)를 적용해 24주차에 평가했을 때 건선의 피부 병변이 플라시보 대조그룹에 비해 눈에 띄게 개선된 것으로 평가됐다. 이밖에도 ‘스카이리치’를 사용해 치료한 환자그룹은 24주차에 ‘건강 평가 설문-장애지수’ 지표를 적용해 평가했을 때 신체기능이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 개선됐다. ‘KEEPsAKE-1 시험’과 ‘KEEPsAKE-2 시험’에서 평균편차가 각각 0.20과 0.16으로 집계된 것이다. ‘스카이리치’를 사용해 치료를 진행한 건선성 관절염 환자들에게서 나타난 전체적인 안전성 프로필을 보면 판상형 건선 환자들로부터 관찰된 안전성 프로필과 대체로 동등했다.

이덕규 2022.01.24
글로벌

FDA, ‘베클루리’(렘데시비르) 외래환자 용도 추가

FDA가 길리어드 사이언스社의 항바이러스제 ‘베클루리’(렘데시비르)의 적응증 추가를 21일 승인했다. 이에 따라 ‘베클루리’는 경도에서 중등도에 이르는 ‘코로나19’를 치료하기 위해 일부 소아 및 성인 외래환자들에게도 사용될 수 있게 됐다. 고위험도 환자들의 입원 위험성을 감소시키기 위한 또 하나의 치료대안으로 사용될 수 있게 되었다는 의미이다. 지금까지 ‘베클루리’는 입원을 필요로 하는 ‘코로나19’ 환자들을 위한 치료제로 사용범위가 제한되어 왔다. FDA 약물평가연구센터(CDER)의 패트리지아 카바조니 소장은 “FDA가 최근 2종의 ‘코로나19’ 치료 경구용 항바이러스제들을 승인한 데 이어 오늘 추가적인 결정을 도출함에 따라 ‘코로나19’ 치료제 저장고(arsenal)를 한층 더 풍부하게 하면서 오미크론 변이가 확산되고 있는 현실에 대응할 수 있도록 해 줄 것”이라면서 “오늘 결정에 힘입어 중증으로 진행될 위험성이 높은 경도에서 중증도에 이르는 소아‧성인 ‘코로나19’ 환자들이 간호사 상주 의료기관(skilled nursing facilities), 재택치료, 약물주사소와 같은 외래환자시설을 포함해 전통적인 입원시설 이외의 공간에서 약물치료를 받을 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 다만 이날 FDA는 ‘베클루리’가 ‘코로나19’ 백신 접종이나 부스터 접종이 권고되고 있는 사람들에게서 백신 접종을 대체하는 용도의 치료제는 아니라는 점을 강조했다. 그 동안 FDA는 1종의 ‘코로나19’ 백신을 정식승인했으며, ‘코로나19’ 또는 입원‧사망을 포함해 ‘코로나19’와 관련해 위중한 결과를 예방하기 위한 기타 치료대안들에 대한 ‘긴급사용 승인’(EUA) 등을 결정한 바 있다. FDA는 적합한 대상자들에게 ‘코로나19’ 백신을 접종받고, 부스터 접종까지 받도록 할 것을 독려해 오고 있다. 지금까지 FDA는 SRAR-CoV-2 바이러스 검사에서 양성을 판정받았고 연령대가 12세 이상이면서 체중이 최소한 40kg(약 88파운드)에 달하는 소아 및 성인환자, 입원하지 않았고 경도에서 중증도에 이르는 ‘코로나19’ 환자, 입원 또는 사망을 포함해 중증 ‘코로나19’로 진행될 위험성이 높은 환자 등을 대상으로 ‘베클루리’의 적응증을 확대해 왔다. 이날 FDA는 또 ‘베클루리’의 ‘긴급사용 승인’ 내용을 개정해 SARS-CoV-2 바이러스 검사에서 양성 판정을 받았고 체중 3.5kg 이상 40kg 미만의 소아환자 또는 12세 이하이면서 체중이 최소한 3.5kg에 달하는 소아환자들로 입원하지 않았으며, 경도에서 중등도에 이르는 ‘코로나19’에 감염되었으면서 입원‧사망을 포함해 중증으로 진행될 위험성이 높은 환자 등에게 사용할 수 있도록 허용했다. 오늘 결정으로 위험도 높은 외래환자들이 경도에서 중증도에 이르는 ‘코로나19’를 치료하기 위해 총 3일 동안 ‘베클루리’를 정맥주사를 통해 투여받을 수 있게 됐다. 외래환자들에 대한 ‘베클루리’의 사용승인 결정은 1건의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌다. 이 시험에는 경도에서 중증도에 이르는 ‘코로나19’ 환자들로 입원 또는 사망을 포함해 중증으로 진행될 위험성이 높은 환자 총 562명이 피험자로 참여했다. 시험에서 주요한 성과는 환자가 치료 후 28일 이내에 ‘코로나19’와 관련한 사유로 입원했거나 어떤 사유로든 사망했는지 유무로 평가됐다. 시험을 진행한 결과 ‘베클루리’를 투여받은 환자 총 279명 가운데 2명(0.7%)이 입원을 필요로 하기에 이른 것으로 나타나 플라시보 투여그룹 283명 가운데 15명(5.3%)이 입원을 필요로 했던 것과 격차를 내보였다. 두 그룹 모두 사망자는 발생하지 않은 것으로 나타났다. 이번 결정으로 ‘베클루리’ 투여를 허용받은 소아환자들은 허가된 용량을 투여받은 소아 및 성인환자들의 경우를 감안해 체중에 따라 용량조정이 이루어져야 한다. 일부 소아환자들을 대상으로 ‘베클루리’를 사용할 수 있도록 승인된 결정은 성인들을 대상으로 충분하고 잘 제어된 가운데 진행되었던 시험례들로부터 도출된 효능을 외삽‧추정해 이루어졌다.

이덕규 2022.01.24
글로벌

유니레버, 글락소 컨슈머 인수조건 상향 “No”

유니레버 그룹이 글락소스미스클라인社의 컨슈머 헬스케어 사업부문에 내재된 기업가치에 대한 입장을 변경하지 않을 것이라고 19일 공표했다. 총액 500억 파운드(약 687.3억 달러) 조건으로 제시했던 3번째 인수제안 금액을 상향조정하는 일은 없을 것이라는 의미이다. 이 같은 입장표명은 글락소스미스클라인 측이 지난 15일 유니레버 그룹으로부터 자사의 컨슈머 헬스케어 사업부문을 인수하겠다는 제안을 3회에 걸쳐 받았음을 공식확인한 데 이어 나온 것이다. 글락소스미스클라인 측은 자사의 컨슈머 헬스케어 사업부문과 미래 전망을 근본적으로(fundamentally) 저평가한 것이라는 이유에서 3회에 걸친 인수제안을 모두 거부했다고 공개한 바 있다. 하지만 이날 유니레버 그룹은 글락소스미스클라인의 컨슈머 헬스케어 사업부문에 대한 인수조건으로 제시했던 금액이 자사의 투자자들을 위한 가치창출이라는 측면에서 경영실적 등에 대해 엄격한 평가를 거쳐 도출되었던 것인 만큼 이를 변경하는 일은 없을 것이라며 선을 그었다. 유니레버 그룹은 뒤이어 탁월한 경영과 임박한 구조조정, 고도성장 부문의 포트폴리오 로테이션 등에 집중하면서 기존의 제품 포트폴리오로 경영실적을 개선하기 위한 노력을 지속해 나갈 것이라고 거듭 강조했다. 한편 유니레버 그룹은 다음달 10일 자사의 4/4분기 및 2021 회계연도 전체 경영실적을 공개할 예정이다.

이덕규 2022.01.21
글로벌

글락소, 면역 항암제 제휴연장..그래, 선택했어!

미국 캘리포니아州 서니베일에 소재한 유전학 전문 생명공학기업 23앤드미社(23andMe)는 사람의 유전자가 23쌍으로 구성되어 있다는 점에 착안한 독특한 기업명칭으로 잘 알려진 곳이다. 그런 23앤드미社가 글락소스미스클라인社와 맺고 있는 제휴기간을 연장키로 했다고 18일 공표해 관심을 모으고 있다. 글락소스미스클라인 측이 선택권을 행사해 23앤드미 측과 진행 중인 독점적 표적 발굴 제휴기간을 오는 2023년 7월까지 1년 더 연장키로 했다는 것. 양사는 지난 2018년 7월 4개년 제휴계약을 체결하면서 글락소스미스클라인 측이 기간을 연장할 수 있는 선택권을 갖도록 합의한 바 있다. 선택권이 행사됨에 따라 23앤드미 측은 5,000만 달러의 기간연장 행사료를 지급받게 됐다. 이와 함께 23앤드미 측은 CD96 항체(GSK6097608)를 표적으로 현재 임상 1상 단계의 시험이 진행 중인 면역 항암제 항체 제휴 프로그램에서 로열티를 지급받은 수 있는 선택권을 확보했다. 글락소스미스클라인 측은 이 CD96 항체의 임상 2/3상 후속개발과 개발비용 부담 등을 단독으로 진행하게 된다. 23앤드미社의 케네스 힐런 치료제 부문 대표는 “글락소스미스클라인 측과 구축한 협력관계가 대단히 생산적으로 지속되어 왔다”면서 “4년에 채 미치지 못하는 기간 동안 양사의 협력을 통해 우리는 40개 이상의 치료제 프로그램을 확립한 데다 CD96 항체를 표적으로 하는 1건의 면역 항암제 항체를 임상개발 단계로 진입시킨 것은 단적인 예”라고 강조했다. 힐런 대표는 또 “글락소스미스클라인 측이 독점적 표적 발굴 제휴기간을 1년 연장키로 한 결정은 양사의 제휴에 대한 열정 뿐 아니라 표적을 확립하고 인체 유전학을 기반으로 한 신약개발을 진행하는 데 우리가 보유한 데이터베이스에 내재되어 있는 가치를 방증하는 것”이라고 단언했다. 글락소스미스클라인社의 존 레포어 부회장 겸 연구 부문 대표는 “23앤드미 측과 구축한 제휴관계가 기대치를 웃도는 성과물을 지속적으로 도출해 왔다”면서 “양사의 제휴에 힘입어 40개 이상의 유전적으로 검증된 신약발굴 프로그램이 글락소스미스클라인의 포트폴리오에 추가되었을 정도”라고 말했다. 그는 뒤이어 “유전적으로 검증된 약물 표적들이 성공으로 귀결되어 신약 발매로 이어질 가능성을 최소한 2배로 높여준다는 사실이 입증됐다”면서 “현재 우리가 연구를 진행 중인 표적들의 70% 이상이 유전적 검증을 거친 사례들”이라고 설명했다. 23앤드미 측과 제휴기간을 1년 더 연장키로 함에 따라 우리가 보유한 파이프라인의 질과 폭을 더욱 강화하면서 혁신적인 신약들을 발굴‧개발하기 위해 인체 유전작, 면역계 및 첨단기술에 오랜 기간 초점을 맞추고 있는 글락소스미스클라인의 노력에 한층 힘이 실리게 될 것이라고 덧붙이기도 했다. 힐런 대표는 “CD96 프로그램이야말로 우리가 신약의 발굴‧개발을 가능케 하고 있는 잠재적 가치를 뒷받침하는 최고의 예라 할 수 있을 것”이라면서 “유전적 검증을 거쳐 임상 1a상 시험에서 확보된 자료에 미루어 볼 때 CD96 항체를 표적으로 겨냥한 가운데 우리가 암 환자들을 위한 신약을 선보일 수 있게 될 것이라는 희망을 갖게 한다”고 피력했다. CD96 축을 겨냥한 선도적인 항체 포트폴리오를 보유하고 있는 데다 개발을 진행하는 과정에서 필요로 하는 복합제의 복잡한 임상시험 역량을 구축한 글락소스미스클라인이야말로 이 같은 프로그램을 진행할 최적의 자리에 위치하고 있는 제약사라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 힐런 대표는 “무엇보다 이번 결정에 힘입어 23앤드미가 물적‧인적 자원을 전략적으로 투자해 다양한 치료제 프로그램 포트폴리오의 진일보를 거듭할 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 드러내기도 했다. 한편 23앤드미의 치료제 개발팀은 인체 유전학 정보를 이용해 기존의 신약개발 방법론을 개선하겠다는 목표로 지난 2015년 조직됐다. 현재 23앤드미는 세계 최대의 유전자형 정보와 수 십억 건의 표현형 자료를 보유한 가운데 신약개발에 크게 기여하고 있다.

이덕규 2022.01.21
글로벌

사노피 ‘듀피젠트’ 결절성 양진(痒疹) 괄목 개선

리제네론 파마슈티컬스社 및 사노피社는 아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)가 조절할 수 없는 성인 결절성 양진(痒疹) 환자들을 치료하는 데 나타낸 효능을 평가한 두 번째 임상 3상 ‘PRIME 시험’ 결과를 19일 공개했다. 결절성 양진은 심한 가려움을 동반한 다발성 결절을 특징으로 나타내는 만성 2형 염증성 피부질환의 일종으로 알려져 있다. 이날 공개된 내용을 보면 ‘듀피젠트’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 24주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 가려움증과 피부 병변이 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다. 이 같은 결과는 앞서 임상 3상 ‘PRIME2 시험’에서 보고된 긍정적인 결과를 재확인시켜 주는 것이다. 리제네론 파마슈티컬스 및 사노피 양사는 시험결과를 올해 상반기 중으로 각국의 보건당국들에 제출할 예정이다. 리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 대표 겸 최고 학술책임자는 “결절성 양진이 그치지 않는 심한 가려움증과 화끈거리는(burning) 피부 병변을 동반하는 대단히 부담스런 피부질환의 일종인 데다 각종 피부 감염증과 같은 합병증을 수반할 위험성 또한 크다”면서 “이번 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘듀피젠트’가 결절성 양진의 특징적인 증상들에 괄목할 만하게 대응할 수 있는 데다 피부 감염증 발생률을 크게 낮추는 등 일관된 안전성 프로필을 유지한다는 점이 다시 한번 입증된 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “다수의 2형 염증성 질환을 유발하는 핵심적인 촉발인자들인 인터루킨-4와 인터루킨-13에 초점을 맞춘 ‘듀피젠트’의 광범위한 개발 프로그램이 진전되고 있는 것은 고무적인 일”이라고 덧붙였다. 여기서 언급된 2형 염증성 질환들은 결절성 양진, 아토피 피부염을 비롯한 피부질환들과 천식, 비강용종을 동반한 만성 부비동염 등의 호흡기 질환, 호산구성 식도염을 포함한 위장관계 질환 등을 지칭한 개념이다. 이 중 결절성 양진 증상을 나타내는 환자들은 두꺼운 피부 병변(결절)에 전신에 걸쳐 나타나고 극심하면서 지속적인 가려움증을 수반하는 특징을 보인다. 결절성 양진이 피부에 화끈거림과 얼얼함, 따끔함 등을 동반하는 고통스런 증상으로 기술되고 있는 이유를 짐작케 하는 부분이다. 특히 조절할 수 없는 결절성 양진이 삶의 질에 미치는 영향은 각종 염증성 피부질환들 가운데서도 가장 높은 편에 속하는 것으로 지적되고 있다. 극심한 가려움을 동반하는 데다 다른 쇠약성 만성질환들에 비해 정신건강이나 일상적인 활동, 사회생활 등에 미치는 부정적인 영향이 크기 때문. 이 때문에 고역가 국소용 스테로이드제가 빈도높게 처방되고 있지만, 장기간 사용에 따른 안전성 문제가 제기되고 있는 형편이다. 현재 미국에서 국소용 스테로이드제로 증상을 조절할 수 없고, 허가를 취득한 다른 치료대안을 찾을 수도 없는 결절성 양진 환자 수는 약 7만500명에 달할 것으로 추정되고 있다. 사노피社의 나이미쉬 파텔 글로벌 개발‧면역‧염증 담당대표는 “이번에 확보된 결과가 결절성 양진의 기저 생물학적 측면에 대한 우리의 이해도를 높일 수 있을 뿐 아니라 참을 수 없는 가려움과 피부 병변, 얼얼함, 화끈거림 등으로 인해 심한 영향을 받고 있는 환자들을 돕고자 하는 우리에게 고무적인 내용을 담고 있다”면서 “우리는 아직까지 충분하게 이해되지 못한 각종 염증성 피부질환들에 대한 이해도를 높여 2형 염증의 이면을 파헤치는 데 힘쓸 것”이라고 밝혔다. 결절성 양진과 관련한 임상 3상 시험에 신속하게 착수키로 한 결정은 2형 염증이 고도의 가려움증을 동반한 증상의 핵심적인 촉발인자라는 우리의 확신에 기인한 것이었던 만큼 새로운 치료대안을 시급하게 필요로 하는 환자들을 위해 하루빨리 신약이 개발되고 공급될 수 있도록 혼신의 힘을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다. 임상 3상 ‘PRIME 시험’에서 24주차에 도출된 주요한 결과를 보면 ‘듀피젠트’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 착수시점에 비해 가려움증이 임상적으로 유의미하게 감소한 이들의 비율이 60%에 달해 플라시보 대조그룹의 18%를 3배 이상 크게 상회했다. 마찬가지로 ‘듀피젠트’로 치료한 환자그룹은 핵심적인 이차적 시험목표의 하나인 피부가 깨끗하거나 피부가 거의 깨끗한 상태에 도달한 이들의 비율이 48%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 18%를 3배 가깝게 웃돌았다. 건강 관련 삶의 질, 피부통증, 불안증 및 우울증 등도 ‘듀피젠트’로 치료한 그룹은 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다. 시험에서 나타난 안전성 결과를 보면 ‘PRIME2 시험’에서 관찰된 내용과 대동소이했으며, 현재까지 허가된 ‘듀피젠트’의 다른 적응증들과 관련한 안전성 프로필과 비교했을 때 대체로 일치했다. 양사는 이번에 확보된 상세한 결과를 가까운 장래에 의학 학술대회 석상에서 발표할 예정이다.

이덕규 2022.01.21
글로벌

다이이찌산쿄, 美서 ‘올메살탄’ 등 7개 제품 양도

다이이찌산쿄는 고혈압치료약 ‘베니카(올메살탄)’ 등 미국에서 판매하고 있는 7개 제품의 제조·상업화 권리를 美 Cosette Pharmaceuticals에 양도한다고 19일 발표했다. 다이이찌산쿄는 ‘제5기 중기경영계획에서 각 지역에서 신약을 축으로 하는 수익구조 전환 강화를 목표로 내걸고 있으며, 이번 제품 양도 또한 그 일환이다. 이번 제품 양도를 통해 미국에서 신약을 축으로 하는 수익구조를 더욱 강화하여 지속적인 이익성장을 뒷받침하는 사업구조로 전환을 추진할 계획이다’고 이번 제품 양도 이유를 설명했다. Cosette에 양도되는 7개 제품은 △고혈압치료약: ‘BENICAR’ ‘BENICAR HCT’ ‘AZOR’ ‘TRIBENZOR’ △고콜레스테롤혈증치료약·2형당뇨병약: ‘WELCHOL’ △항혈소판제: ‘EFFIENT’ △구강건조증상개선제: ‘EVOXAC’ 등이다.

최선례 2022.01.21
글로벌

다나베, 스위스기업 ‘진론타’ 日 개발·판매권 취득

다나베미쓰비시 제약은 최근 스위스 ADC세라퓨틱스가 개발·판매하는 항CD19 항체 약물 복합체 ‘진론타(loncastuximab tesirine)’와 관련, 모든 암종을 대상으로 일본에서 독점적 개발·판매권을 취득하는 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 계약에 따라 다나베미쓰비시는 ADC세라퓨틱스에 계약일시금으로 3,000만 달러를 지불하는 한편, 개발 진척 및 매출에 따른 마일스톤으로 추가 최대 2억500만 달러 및 일본 국내 매출에 따른 로열티를 지불하게 된다. 또, 다나베미쓰비시는 일본에서의 개발비용을 부담함으로써 향후 실시되는 이 화합물에 관한 모든 글로벌 임상시험에 참가할 권리를 보유한다. ‘Loncastuximab tesirine’는 퍼스트 인 클래스의 항CD19 항체 약물 복합체로, CD19 단백질은 일부 종류의 비호지킨 림프종(NHL: non-hodgkin lymphoma)에 영향을 주는 면역세포인 B세포 대부분에서 특이적으로 발현되고 있어 새로운 치료법 개발의 유망한 타깃이 되고 있다. 암세포 세포막 상에서 발현되는 CD19에 결합하여 항암제 송달에 의해 이들 B세포를 살상하고 정상세포에 대한 영향을 억제하는 것으로 판단되고 있다. 현재 ‘Loncastuximab tesirine’은 ADC세라퓨틱스에 의해 여러 종류의 NHL치료약으로 개발되고 있으며, 지난해 4월 미국에서는 비호지킨 림프종 치료제로 신속 승인되어 ‘진론타’라는 제품명으로 판매되고 있다.

최선례 2022.01.21
글로벌

한국 등 27개 제네릭社 몰누피라비르 생산ㆍ공급

국제 의약품구매기구(Unitaid)의 지원을 받는 스위스 제네바 소재 비영리 국제기구 ‘의약품 특허 풀’(MPP)이 한국을 포함한 11개국 27개 제네릭 기업들에 재실시권(sublicense)을 부여하는 합의계약을 체결했다고 20일 공표했다. 이날 재실시권 합의는 경구용 ‘코로나19’ 항바이러스제 몰누피라비르를 생산하고 105개 중‧저소득 국가들에 공급하기 위한 취지에서 도출된 것이다. 27개 제네릭 기업들이 소재해 있는 11개국은 한국을 포함해 방글라데시, 중국, 이집트, 요르단, 인도, 인도네시아, 케냐, 파키스탄, 남아프리카공화국 및 베트남 등이다. 재실시권 합의는 앞서 지난해 10월 ‘의약품 특허 풀’과 머크&컴퍼니社가 강제실시(voluntary licensing) 계약을 체결한 데 이어 성사된 것이다. 당시 양측은 머크&컴퍼니社가 미국 플로리다州 마이애미에 소재한 생명공학기업 리지백 바이오테라퓨틱스社(Ridgeback Biotherapeutics)와 공동개발한 몰누피라비르의 글로벌 접근성 향상을 가속화하기 위해 의기투합한 바 있다. 이번에 비 독점적 재실시권을 부여받은 제네릭 기업들은 몰누피라비르의 원료 또는 완제품을 생산할 수 있게 된다. 재실시권을 부여받은 27개 제네릭 기업들은 생산능력, 인‧허가 기준 준수 및 의약품 품질보장 관련 국제표준 충족 등의 측면에서 ‘의약품 특허 풀’이 제시하는 요건들을 성공적으로 충족하고 있음을 입증한 제약사들이다. 이에 따라 5개 기업들은 원료 생산에, 13개 기업들은 원료 및 완제품 생산에, 9개 기업들은 완제품 생산에 각각 사세를 집중할 예정이다. 머크&컴퍼니社와 ‘의약품 특허 풀’이 합의도출을 위한 협상을 진행할 당시 계약조건과 재실시권 부여를 위해 제네릭 기업들에게 주문할 요건 등은 ‘의약품 특허 풀’ 측이 단독심사를 거쳐 머크&컴퍼니 측에 제시한 바 있다. 머크&컴퍼니社와 리지백 바이오테라퓨틱스社, 에모리대학 등 몰누피라비르를 공동개발한 3자 가운데 어느 곳에도 ‘코로나19’가 세계보건기구(WHO)에 의해 선포된 ‘국제 공중보건 비상사태’(PHEIC) 상황이 지속되는 기간 동안은 ‘의약품 특허 풀’이 재실시권을 부여한 몰누피라비르의 발매에 따른 로열티를 수수할 권한이 주어지지 않는다. ‘의약품 특허 풀’의 찰스 고어 이사는 “다수의 신규 및 기존 제휴기업들이 ‘의약품 특허 풀’을 통해 발빠르게 움직여 몰누피라비르의 재실시권을 확보한 것은 무척 고무적인 일”이라면서 “이것은 긴급하게 필요로 하는 한 ‘코로나19’ 치료제에 대한 글로벌 접근권이 확보될 수 있도록 하는 데 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “우리는 제약기업들이 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 진행하고 있는 만큼 치료제들이 예상했던 대로 중‧저소득 국가들에 신속하게 공급될 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 덧붙였다. 머크&컴퍼니社의 폴 섀퍼 글로벌 공공정책 담당이사는 “몰누피라비르에 대해 광범위하고 적정한 가격으로 접근성이 신속하게 확보될 수 있도록 하는 일은 처음부터 머크&컴퍼니의 최우선 과제 가운데 하나였다”면서 “이에 따라 ‘의약품 특허 풀’과 협력하면서 각국별 승인을 전제로 품질이 보장된 몰누피라비르 제네릭 제형들의 접근성 확대를 위한 강제실시 합의로 결실을 맺을 수 있게 된 것”이라고 말했다. 섀퍼 이사는 또 “이 같은 비전이 강력한 지역별 다양성을 확보한 가운데 ‘의약품 특허 풀’이 선정한 제네릭 생산 재실시권에 따라 현실로 실현될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.

이덕규 2022.01.21
글로벌

발네바 코로나 불활화 백신 오미크론 변이 억제

프랑스의 감염성 질환 예방백신 개발‧발매 전문기업 발네바社(Valneva SE)는 자사의 불활화(inactivated) 항원보강 ‘코로나19’ 백신 후보물질 ‘VLA2001’을 3회 접종한 결과 유도된 혈청항체들이 오미크론 변이를 중화시킨 것으로 입증됐다고 19일 공표했다. 임상 1/2상 시험에 참여한 피험자들 가운데 30명의 혈청을 대상으로 가상바이러스 분석법을 사용해 ‘VLA2001’이 오리지널(ancestral) SARS-CoV-2 바이러스, 델타 변이 및 오미크론 변이를 중화하는 활성을 분석한 결과 이 같이 나타났다는 것이다. 이날 발네바 측에 따르면 분석을 진행한 결과 30명 전체(100%)의 혈청시료에서 오리지널 바이러스 및 델타 변이를 억제하는 중화항체들이 관찰되었고, 26명(87%)의 시료에서 오미크론 변이를 억제하는 중화항체들이 관찰된 것으로 파악됐다. 발네바社의 후안 카를로스 하라미요 최고 의학책임자는 “개발을 진행 중인 우리의 바이러스 전체 불활화 항원보강 백신이 광범위한 예방효과를 나타낼 수 있을 것임을 입증한 결과가 도출된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “이 백신이 현재 창궐하고 있는 우려 변이들에 대응하는 활성이 확인되었기 때문”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이 같은 결과가 임상 3상 ‘Cov-Compare 시험’에서 기본접종의 일환으로 ‘VLA2001’을 2회 접종했을 때 괄목할 만한 중화항체 수치와 폭넓은 T세포 반응이 유도되었음을 입증한 초기자료에 추가될 수 있게 될 것”이라며 “우리는 ‘VLA2001’이 ‘코로나19’와의 싸움에서 중요한 역할을 할 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 설명했다. 발네바는 또한 ‘VLA2001’이 이를 필요로 하는 사람들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 뒷받침하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다. 현재 발네바 측은 ‘VLA2001’의 허가신청을 위한 순차제출(rolling submissions) 절차의 일환으로 유럽 의약품감독국(EMA), 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA) 및 바레인 국가보건규제기구(NHRA)에 자료를 지속적으로 제출해 오고 있다. 발네바 측은 1/4분기 중으로 허가신청을 위한 순차제출 절차를 매듭지을 수 있을 것으로 예상하고 있다. 한편 발네바 측은 지난해 11월 EU 집행위원회에 2년 동안 최대 6,000만 도스 분량의 ‘VLA2001’을 공급키로 합의하는 계약을 체결한 바 있다. 이에 따라 2,430만 도스 분량의 공급이 올해 안으로 이루어질 수 있을 전망이다. 유럽에서 ‘VLA2001’의 공급은 EMA 승인을 전제로 오는 4월 중 착수될 수 있을 것으로 보인다. 이와 별도로 발네바 측은 같은 해 12월 바레인에 100만 도스 분량을 공급키로 합의해 허가를 취득하면 1/4분기 중 공급이 개시될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

이덕규 2022.01.20
글로벌

FDA, 유전자 치료제 2건 허가 심사기간 연장

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 FDA가 자사의 유전자 치료제 2건에 대한 허가 심사기간을 연장했다고 18일 공표했다. 심사기간이 연장된 유전자 치료제들은 렌티바이러스 운반체 유전자 치료제들은 베타-지중해 빈혈 치료제 베티베글로진 오토템셀(betibeglogene autotemcel: 베티-셀) 및 대뇌 부신백질 이영양증(CALD) 치료제 엘리발도진 오토템셀(elivaldogene autotemcel: 엘리-셀)이다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 베티-셀 및 엘리-셀의 승인 유무에 대한 결론은 각각 오는 8월 19일과 9월 16일까지 도출할 수 있을 것으로 보인다. FDA가 심사기간을 연장한 것은 현재 진행 중인 심사의 일환으로 추가정보를 요구한 후 블루버드 바이오 측에 의해 추가로 제출되었던 임상정보를 검토한 시간을 확보하기 위해 이루어진 조치이다. 추가정보가 허가신청서의 중요한 변경내용으로 사료되지만, 안전성 측면에서 새로운 문제가 불거짐에 따라 심사기간을 연장한 것은 아니라는 의미이다. 블루버드 바이오 측은 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하고 전체 유전자형을 포함한 성인, 청소년 및 소아 베타-지중해 빈혈 치료제로 베티-셀의 허가신청서를 제출한 바 있다. 베티-셀의 허가신청 건은 지난해 11월 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다. 엘리-셀의 경우 18세 이하의 대뇌 부신백질 이영양증 환자들을 위한 치료제로 FDA 허가신청이 이루어졌던 기대주이다. FDA는 지난해 12월 엘리-셀의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다. 특히 허가를 취득할 경우 베티-셀 및 엘리-셀은 미국에서 중증 유전성 질환 환자들을 위한 최초의 렌티바이러스 운반체 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다. 렌티바이러스(lentivirus)란 레트로바이러스의 일종을 말한다. 블루버드 바이오社의 앤드류 오벤셰인 대표는 “유전자 치료제들이 복잡하지만, 중증 유전성 질환 환자들을 위한 잠재적으로 혁신적인 치료대안이 될 수 있을 것으로 기대를 한몸에 받고 있는 만큼 우리는 환자들을 위해 책임감을 갖고 이처럼 새로운 분야의 연구‧개발이 진전될 수 있도록 힘을 기울이고 있다”고 말했다. 이에 따라 블루버드 바이오는 베티-셀 및 엘리-셀의 심사가 진행되는 동안 FDA와 협력을 지속하면서 두 유전자 치료제들이 베타-지중해 빈혈 및 대뇌 부신백질 이영양증 치료제로 올해 하반기경 미국시장에 선을 보일 수 있도록 사세를 집중해 나갈 것이라고 오벤셰인 대표는 덧붙였다. 블루버드 바이오 측은 심사기간이 연장되었더라도 앞서 지정된 ‘신속심사’ 지위와 올해 안으로 베티-셀 및 엘리-셀이 허가를 취득했을 때 부여받을 것으로 예상되는 ‘신속심사 바우처’에 영향을 미치지는 않을 것으로 보인다고 강조했다. FDA는 앞서 베티-셀 및 엘리-셀을 각각 ‘희귀의약품’, ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정한 바 있다. 한편 이날 블루버드 바이오 측은 또 다른 유전자 치료제 로보티베글로진 오토템셀(lovotibeglogene autotemcel: 로보-셀)에 대해 FDA가 결정한 부분적 임상시험 보류 조치와 관련한 최신내용을 공개했다. 로보-셀은 18세 이하의 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제로 허가가 신청되었던 유전자 치료제이다. 현재 블루버드 바이오 측은 FDA의 추가정보 요청내용이 내년 1/4분기 중 제출될 수 있을 것으로 예상되는 허가신청 일정에 영향을 미칠 수 있을 것인지 평가 중이다. 구체적인 내용은 다음달 자사의 연례 경영실적을 공개할 때 제시하겠다는 방침이다.

이덕규 2022.01.20

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)