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日, 맥주효모 세포벽 활용 신소재서 항암작용 확인

일본 아사히그룹HD의 독립연구 자회사인 아사히 퀄리티 앤 이노베이션스는 유한회사 케이코우와 공동연구를 통해 맥주효모 세포벽과 석영반암을 혼합한 물질이 유방암 세포의 세포사를 유도하는 것을 확인했다고 발표했다. 이 연구결과는 부작용이나 고통을 수반하지 않는 신규 암 치료법으로 활용될 수 있는 가능성으로 주목되고 있다. 맥주효모 세포벽이란 맥주 제조공정에서 발생하는 부산물로, 발효 종료 후의 맥주효모의 가장 바깥쪽에 세포를 껍질처럼 덮는 부분으로 주요 구성성분은 다당과 단백질 등이다. 또, 석영반암이란 철의 규산화합물을 주성으로 하는 광물로서 분쇄·가공하여 현탁액 화함으로써 항산화력이 높고 대상물의 산화환원전위를 내릴 수 있게 된다. 아사히그룹은 맥주 효모 세포벽의 새로운 기능성을 검증하기 위해 연구를 실시하여 이 같은 항암작용을 확인했다. 공동연구에서는 맥주 효모 세포벽과 석영반암을 혼합한 신소재가 암이나 당뇨병 등 산화스트레스로 인한 생활습관병에 유효성이 있다는 가정 하에 검증을 시작했고, 실험을 통해 유방암 세포가 거의 사멸하는 것을 확인했다. 특히 정상세포에는 거의 영향을 주지 않고 암세포를 선택적으로 사멸시키는 것을 확인됐다. 연구팀은 ‘맥주 효모 세포벽의 새로운 기능으로서 향후 상세한 매커니즘을 해명함으로써 새로운 암치료 개발로 이어나갈 계획이다’고 밝혔다.

최선례 2022.06.08
글로벌

노바백스 코로나 백신 FDA 자문위 ‘EUA’ 권고

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 차세대 백신 개발 전문 생명공학기업 노바백스社는 FDA 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC)가 자사의 재조합 단백질 기반 ‘코로나19’ 백신 ‘노바백스 COVID-19’(또는 ‘NVX-CoV2373’)에 찬성 21표‧반대 0표 및 기권 1표로 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 권고하는 결정을 도출했다고 7일 공표했다. 18세 이상의 성인들에게서 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 용도로 ‘긴급사용 승인’을 지지했다는 것. 노바백스社의 스탠리 C. 어크 대표는 “우리가 도출한 자료의 견고함 뿐 아니라 전통적인 백신 기술에 비해 혁신적인 접근방법을 사용해 개발된 단백질 기반 ‘코로나19’ 백신의 중요성을 FDA 자문위가 인정하고 긍정적인 의견을 제시한 것”이라면서 “오늘 FDA 백신‧생물학적 제제 자문위원회 회의에서 단백질 기반 백신 대안을 학수고대해 왔던 의사, 의료기관 및 소비자들이 우리 백신에 압도적인(overwhelming) 지지를 보내 주었다”고 말했다. 그는 뒤이어 “세계 각국의 보건당국들에 제출했던 것과 마찬가지로 우리는 FDA에 제출한 ‘긴급사용 승인’ 신청서에도 최신 제조정보를 추가해 내용을 수정했다”며 “FDA가 최종결정을 내릴 때까지 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 백신‧생물학적 제제 자문위는 미국과 멕시코에서 총 30,000여명의 18세 이상 성인들이 피험자로 충원된 가운데 착수되었던 임상 3상 ‘PREVENT-19 시험’에서 도출된 자료를 대상으로 면밀한 검토를 진행했다. 이 시험에서 확보된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 “미국 및 멕시코 성인들에게서 ‘NVX-CoV2373’이 나타낸 효능‧안전성” 제목으로 지난 2월 게재됐다. 시험에서 ‘NVX-CoV2373’은 90.4%의 효능을 나타낸 것으로 입증된 가운데 탄탄한 안전성 프로필을 내보였다. 중증 및 위중증 부작용이 수반된 사례들은 소수에 불과했으며, 백신을 투여한 그룹과 플라시보 대조그룹에서 대동소이하게 관찰됐다. 시험에 참여한 피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 관찰된 부작용들로는 두통, 구역, 구토, 근육통, 관절통, 주사부위 압통/통증, 피로 및 불쾌감(malaise) 등이 수반된 것으로 파악됐다. 이와 함께 심근염이 발생한 비율을 보면 백신 접종그룹에서 0.007%, 플라시보 대조그룹에서 0.005%로 나타나 어느 한쪽에 치우치지 않고 균형을 보였다. 또한 시험의 교차 후 부분에서 심근염 발생이 관찰된 사례들은 당초 예상했던 비율의 범위 이내에서 수반됐다. FDA는 ‘긴급사용 승인’ 유무를 최종결정하는 과정에서 백신‧생물학적 제제 자문위의 권고내용을 참조하게 된다. 한편 ‘NVX-CoV2373’은 전 세계 40개국 이상에서 18세 이상의 성인들을 대상으로 접종토록 허가, 조건부 승인 또는 ‘긴급사용 승인’ 등을 취득했으며, 세계보건기구(WHO)의 ‘긴급사용 목록’(EUL)에 등재됐다.

이덕규 2022.06.08
글로벌

日 시오노기, 암 특화 벤처 ‘Chordia’와 제휴 계약

일본 시오노기 제약은 암 영역 특화 벤처기업인 ‘Chordia Therapeutics’와 의약품 연구개발 제휴에 관한 기본계약서를 체결했다고 7일 발표했다. RNA 제어 이상을 표적으로 하는 저분자의약품 창약을 강점으로 하는 Chordia와 저분자화합물의 CMC 영역 제조법 개발에 많은 노하우를 보유한 시오노기는 제휴를 통해 신규의 고품질 저분자 항암제 개발을 추진하고 새로운 치료법을 제공할 것을 목표한다. 계약에 기초하여 시오노기는 Chordia가 창출한 화합물에 관한 비임상 평가용 샘플 및 시험약의 제조개발 및 품질·안전성에 관한 시험, 기타 제조에 관한 업무를 맡게 된다. Chordia는 2017년 11월에 설립된 암 영역에 특화된 연구개발형 바이오벤처이다. 항암제 파이프라인은 암의 새로운 특징으로 발견된 RNA 제어 이상에 주목하여 구축되고 있으며, 그 특징을 표적으로 하는 저분자 의약품 창출에 의해 새로운 치료효과를 나타내는 의약품 신약개발 연구를 실시하고 있다. Chordia가 시행하고 있는 RNA 제어 이상을 표적으로 하는 암치료는 신규 매커니즘 치료법으로 기존 약물로는 충분한 효과를 얻지 못하는 환자들에게 새로운 치료의 선택지가 될 가능성이 있는 것으로 평가되고 있다.

최선례 2022.06.08
글로벌

바바리안 노르딕 원숭이 두창 백신 加서 구매

덴마크의 백신 전문 생명공학기업 바바리안 노르딕社(Bavarian Nordic A/S)는 캐나다 공중보건국(PHAC)이 5,600만 달러 상당의 천연두 백신 ‘임바넥스’(Imvanex)를 구매키로 했다고 7일 공표했다. 비 증식성 천연두 백신인 ‘임바넥스’는 캐나다 보건부와 FDA가 원숭이 두창 백신으로도 허가한 제품이다. 5년 기한으로 합의한 구매계약이 체결됨에 따라 백신 공급은 내년부터 착수될 수 있을 것으로 보인다. 이에 따라 캐나다 공중보건국과 맺은 이번 계약이 바바리안 노르딕의 2020 회계연도 재무제표에 반영되지는 않는다. 바바리안 노르딕 측은 이와 함께 덴마크를 포함한 유럽 각국과도 계약 체결을 이어가고 있다. 하지만 유럽 이외의 국가들도 현재의 원숭이 두창 발생 상황을 완화하고, 장기 공급계약을 통해 백신을 비축하면서 미래를 대비하기 위해 자사와 협상을 진행 중이라고 바바리안 노르딕 측은 덧붙였다. 바바리안 노르딕社의 파울 차플린 대표는 “캐나다 정부와 계약을 연장하게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “캐나다 정부와 장기계약을 맺음에 따라 우리가 시의적절하게 계약을 이행할 수 있게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다. 한편 바바리안 노르딕의 천연두 백신은 유럽에서 ‘임바넥스’ 제품명으로 발매 중인 가운데 미국에서는 ‘진네오스’(Jynneos), 캐나다에서는 ‘임바뮨’(Imvamune)이라는 브랜드-네임이 사용되고 있다.

이덕규 2022.06.08
글로벌

화이자, 美 1.2억弗 투자 ‘팍스로비드’ 공급 확대

화이자社가 미국 내에서 자사의 ‘코로나19’ 치료용 경구 항바이러스제 ‘팍스로비드’(니르마트렐비르+리토나비르)의 제조용량을 더욱 확대하기 위해 미시간州 남서부도시 칼라마주에 소재한 생산시설에 1억2,000만 달러를 투자한다고 6일 공표했다. 이처럼 대대적인 투자가 이루어짐에 따라 화이자 측이 자체개발한 새로운 단백질 분해효소(Mpro) 저해제 니르마트렐비르를 제조하는 데 사용될 원료의약품(API) 및 등록 출발물질(RSMs: registered starting materials)의 생산량을 한층 더 확대할 수 있게 됐다. 아울러 화이자 측이 보유한 칼라마주 생산시설에 250여명의 고숙련자 고용이 추가로 창출될 수 있게 됐다. 이번 투자는 핵심적인 의약품의 미국 내 생산을 확대하면서 미국 뿐 아니라 세계 각국의 환자들을 위해 필요한 치료제 및 의약품을 생산‧공급하기 위한 자사의 역량을 배가시키기 위해 기울여지고 있는 노력에서 다시 한번 큰 걸음이 내디뎌졌음을 의미한다고 이날 화이자 측은 설명했다. 화이자社의 앨버트 불라 회장은 “화이자의 글로벌 공급이 불가능한 일을 가능케 하면서 수 십억 회분의 백신이 공급될 수 있었던 데 이어 이제 수 백만 회분의 치료제가 공급되면서 치명적인 ‘코로나19’ 판데믹과의 싸움에 도움을 줄 수 있게 될 것”이라고 단언했다. 그는 뒤이어 “우리의 미시간州 내 생산시설에서 생산량을 확대할 수 있게 됨에 따라 세계 각국의 환자들에게 도움을 제공하고, 미국에서는 중요한 제조상의 혁신을 강화할 수 있게 된 것”이라며 “지난 2017년 이래 우리의 제조‧공급 포트폴리오 전반에 걸쳐 50억 달러를 투자한 데 이어 추가로 이루어지는 이번 투자에 힘입어 미국의 제조 리더십이 유기적으로 성장하는 데도 힘을 보탤 수 있게 됐다”는 말로 의의를 부각시켰다. 등록 출발물질(RSMs)이란 화학적 전환을 거쳐 의약품에서 유효성분에 해당하는 원료의약품으로 변화되는 원료를 지칭하는 개념이다. ‘팍스로비드’를 제조하기 위해서는 생산공정의 전체 단계별로 상당한 수준의 제조역량을 필요로 하고 있다. 지금까지 화이자 측은 1,200만 회분의 ‘팍스로비드’를 생산해 37개국에 공급한 가운데 이 중 500만 회분은 미국에 공급되었고, 총 1,700만 회분에 육박하는 분량에 대한 제조가 이루어졌다. 미국 내에서 니르마트렐비르의 원료의약품 및 등록 출발물질을 생산하기 위해 이처럼 대대적인 투자가 이루어지게 됨에 따라 화이자 측은 세계 각국에서 필요로 하는 수요를 충족하기 위한 ‘팍스로비드’의 공급확대가 가능케 될 것으로 전망했다. 이와 함께 신규투자에 힘입어 칼라마주는 연간 1,200미터톤의 생산용량을 보유한 세계 최대의 원료의약품 생산도시 가운데 한곳으로 자리매김할 수 있게 될 것으로 보인다. 미시간州의 그레첸 휘트니 주지사는 “칼라마주에 대한 화이자의 1억2,000만 달러 투자에 힘입어 ‘팍스로비드’의 제조를 뒷받침할 250여명의 고임금 고용이 창출되면서 미시간州의 경제에 모멘텀을 구축하는 성과까지 기대된다”면서 “화이자가 보유한 칼라마주 생산시설이 ‘코로나19’ 백신의 첫 번째 생산분 가운데 일부를 제조한 데 이어 이제 ‘코로나19’와의 싸움에서 한층 더 중요한 역할을 수행할 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 드러냈다. 미시간州의 주민(州民)들에게 기회를 창출해 주면서 화이자가 우리 州의 경제성장을 돕고, 고임금직 고용을 창출하면서 가족들에게 보탬이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 한편 이날 화이자 측은 칼라마주 의약품 제조시설에서 모듈 무균공정(MAP) 멸균 주사제 생산 확대를 위한 2단계 투자를 진행할 계획까지 공개했다. 4억5,000만 달러 규모의 1단계 최초 투자에 이어 이루어지는 이 조치는 총 40만 평방피트 규모의 생산시설을 구축하고, 칼라마주가 전 세계에서 기술적으로 최첨단 멸균 주사제 제조장소의 하나로 부상할 수 있도록 해 줄 전망이다. 화이자社의 마이크 맥더모트 최고 글로벌 공급책임자는 “화이자의 칼라마주 제조시설이 전통의 기업으로 군림한 업죤社(Upjohn)를 거치면서 지난 135년여 동안 의약품 생산의 최일선에 위치해 왔다”면서 “칼라마주 제조시설이 우리가 보유한 가장 혁신적인 제조기술의 일부를 사용하면서 화이자가 전개하고 있는 ‘코로나19’와의 싸움에서 필수적인 역할을 했고, 지금까지 총 10억 도스 분량에 육박하는 ‘코로나19’ 백신이 이곳에서 생산되었을 정도”라고 밝혔다. 오늘 공개된 투자확대 조치를 통해 화이자는 차세대 제조‧공급망에 한층 더 탄력이 붙도록 하기 위한 투자를 지속해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다. 화이자 측이 공개한 ‘EPIC-HR 시험’(Evaluation of Protease Inhibition for COVID-19 in High-Risk Patients study) 결과에 따르면 증상이 나타나기 시작한 후 5일 이내에 ‘팍스로비드’를 사용해 치료를 진행한 성인환자들은 어떠한 원인으로든 ‘코로나19’와 관련해 입원 또는 사망에 이를 위험성이 88% 감소한 것으로 입증됐다. 현재 ‘팍스로비드’는 전 세계 60개국 이상에서 위험도가 높은 ‘코로나19’ 환자들을 치료하기 위한 용도로 공식승인, 조건부 허가 또는 ‘긴급사용 승인’을 취득해 사용되고 있다.

이덕규 2022.06.08
글로벌

BMS, 정밀 항암제 전문 美 제약사 41억弗 인수

터닝 포인트! 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 정밀 항암제 전문 제약기업 터닝 포인트 테라퓨틱스社(Turning Point Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 3일 공표했다. 터닝 포인트 테라퓨틱스 측이 발행한 주식을 한 주당 76.0달러, 총 41억 달러 상당의 조건에 인수키로 최종합의를 도출했다는 것. 양사의 이사회가 이번 합의를 전원일치로 승인함에 따라 합의 도출에 뒤이은 후속절차들은 오는 3/4분기 중 마무리될 수 있을 것으로 보인다. 터닝 포인트 테라퓨틱스社는 임상 단계의 정밀 항암제 개발을 진행 중인 전문 제약기업이어서 종양발생과 관련해서 가장 빈도높게 나타나는 변이들을 표적으로 한 항암제 후보물질 파이프라인을 보유해 온 곳이다. 현재 터닝 포인트 테라퓨틱스 측이 보유한 선도자산으로 손꼽히는 레포트렉티닙(repotrectinib)은 차세대, 동종계열 최선 티로신 인산화효소 저해제(TKI)의 하나가 될 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. 레포트렉티닙은 비소세포 폐암(NSCLC) 뿐 아니라 기타 각종 진행성 고형암에서 발암을 촉진하는 ROS1 유전자 변이 및 NTRK 유전자를 표적으로 작용하도록 설계된 기대주이다. 특히 레포트렉티닙은 FDA에 의해 3회에 걸쳐 ‘혁신 치료제’로 지정받은 바 있다. 임상 1/2상 ‘TRIDENT-1 시험’에서 분석작업을 진행한 결과 레포트렉티닙은 ROS1 유전자 변이에 작용하는 기존의 비소세포 폐암 치료용 1차 약제에 비해 오랜 반응기간을 나타낸 것으로 관찰됐다. BMS 측은 레포트렉티닙이 미국에서 내년 하반기 중 FDA의 허가를 취득하면서 ROS1 유전자 변이 양성 비소세포 폐암 환자들을 위한 1차 약제이자 새로운 표준요법제에 자리매김할 수 있을 것으로 전망했다. 또한 BMS 측은 터닝 포인트 테라퓨틱스가 보유해 왔던 유망한 새로운 항암제 후보물질 파이프라인의 잠재력을 지속적으로 탐색해 나간다는 복안이다. 브리스톨 마이어스 스퀴브社의 지오바니 카포리오 회장은 “터닝 포인트 테라퓨틱스를 인수함에 따라 동종계열 최선의 개발 후기단계 정밀 항암제 자산을 추가하면서 우리의 선도적인 항암제 프랜차이즈를 한층 더 확대할 수 있게 됐다”는 말로 기대감을 감추지 않았다. 그는 뒤이어 “이번 계약이 성사된 것을 계기로 우리는 성장 프로필을 한층 심화시키기 위한 전략적인 사업개발을 강력하게 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 사미트 히라와트 최고 의학책임자 겸 글로벌 신약개발 대표는 “우리가 암 환자들을 위해 오랜 기간에 걸쳐 개척자적으로 차세대 신약을 개발해 온 기반 위에서 오늘 소식이 발표될 수 있었던 것”이라면서 “레포트렉티닙을 장착하게 됨에 따라 우리가 표준요법제에 변화를 가능케 하고, ROS1 유전자 변이 양성 비소세포 폐암 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 기회를 확보하게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 터닝 포인트 테라퓨틱스社의 아테나 쿤투리오티스 대표는 “이번 합의에 힘입어 우리의 정밀 항암제 플랫폼이 내포하고 있는 잠재력을 100% 이끌어 내고 이용할 수 있게 되면서 암 환자들을 위한 표준요법제들의 개발이 가일층 활기를 띌 수 있게 될 것”이라고 단언했다. 그는 또 “회사가 설립된 이래 우리는 심도깊은 과학적 노하우를 활용해 유망한 정밀 항암제 자산 파이프라인의 개발을 진행해 왔다”며 “항암제 분야에서 강력한 리더십을 보유한 데다 탁월한 영업‧제조역량을 보유한 BMS의 힘을 빌려 세계 각국에서 암을 진단받은 환자들을 위한 새로운 항암제들을 선보이기 위한 개발속도가 가속페달을 밟을 수 있게 될 것”이라고 피력했다.

이덕규 2022.06.07
글로벌

글락소 MMR 생백신 ‘프리오릭스’ FDA서 승인

글락소스미스클라인社는 생후 12개월 이상의 영‧유아 및 소아들에게서 홍역, 유행성 이하선염 및 풍진(MMR)을 예방하는 능동면역을 확립하는 용도의 생백신 ‘프리오릭스’(Priorix)가 FDA로부터 허가를 취득했다고 6일 공표했다. ‘프리오릭스’는 현재 유럽 각국과 캐나다, 호주 및 뉴질랜드를 포함한 전 세계 100여개국에서 허가를 취득한 가운데 지금까지 8억 도스 이상의 분량이 공급된 백신이다. 글락소스미스클라인社의 주디 스튜어트 미국 백신 사업부문 대표는 “미국에서 처음으로 ‘프리오릭스’의 공급이 개시되면서 이처럼 고도로 감염성이 높은 질환들로부터 환자들을 보호하기 위한 추가적인 대안을 공급할 수 있게 된 데다 우리의 소아 대상 백신 포트폴리오를 한층 더 강화할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다. 홍역, 유행성 이하선염 및 풍진은 세계 각국에서 높은 이환률 및 사망률을 나타낼 정도로 감염력이 고도로 높은 급성 바이러스 질환들로 알려져 있다. 특히 홍역은 지난 2019년 40만건 이상의 확진자가 발생했을 정도로 최근들어 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 창궐하고 있는 추세여서 대다수 국가에서 퇴치된 후 수 십년 만에 재차 고개를 들고 있는 추세이다. 이와 관련, 미국 질병관리센터(CDC)의 보고에 따르면 CDC의 소아 백신 프로그램을 통해 최근 2년 동안 이루어진 백신 주문건수가 10% 이상 감소한 것으로 나타나고 있는 형편이다. CDC의 소아 백신 프로그램이란 미국 내 전체 소아들의 절반 정도가 면역력을 확립할 수 있도록 하기 위해 이루어지고 있는 연방정부의 프로그램을 말한다. 바꿔 말하면 소아들의 백신 접종건수가 상당정도 감소하고 있다는 의미이다. 실제로 이 프로그램에 따르면 2020~2021 학년도에 유치원 입학 아동인원 수가 당초 예상치에 비해 40만명이나 밑돌아 상당수의 소아들이 MMR 백신 접종과 같은 소아 대상 면역력 확립 프로그램에 포함되지 못했을 것으로 추정되고 있는 형편이다. 글락소스미스클라인社의 테미 플로란미 백신 부문 및 미국 의학업무 담당부사장은 “최근들어 나타나고 있는 홍역 발생실태에 미루어 보면 폭넓은 면역접종이 이루어지지 못한 가운데 이 질환이 얼마나 빠르게 재발할 수 있는지를 방증하고 있다”면서 “미국에서 ‘프리오릭스’가 환자들에게 사용될 수 있게 됨에 따라 의료인들이 이처럼 중요한 백신을 추가로 장착할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다. ‘프리오릭스’의 안전성은 총 1만2,151명(이 중 6,391명이 미국에서 충원)의 피험자들을 대상으로 이루어진 6건의 임상시험을 통해 평가됐다. 이들 시험에서 총 8,780명의 생후 12~15개월 연령대 소아들(4,148명이 미국에서 충원)이 최소한 1회 ‘프리오릭스’를 접종받은 가운데 2,917명의 4~6세 연령대 소아들(1,950명이 미국에서 충원)과 454명의 성인 및 소아들(293명이 미국에서 충원)이 마찬가지로 1회 이상 ‘프리오릭스’를 접종받았다. 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 통증, 발적, 부종, 식욕감퇴, 과민성, 졸림 및 발열 등이 관찰됐다. 또한 ‘프리오릭스’의 효능은 다른 대조백신들과 비교평가한 면역원성 자료를 근거로 입증됐다. ‘프리오릭스’는 동종백신으로 2회 접종하거나 앞서 다른 MMR 백신을 사용해 접종을 마친 피접종자에게 2차 백신으로 사용할 수도 있다. 소아들은 생후 12~15개월 시점에서 처음 MMR 백신을 접종받은 후 4~6세 연령대에서 2차 접종을 받아야 한다. ‘프리오릭스’는 CDC 산하 예방접종자문위원회(ACIP)가 6월 중 회의를 열어 접종 권고백신 리스트에 공식적으로 포함시킬 것일지 유무를 결정할 예정이다.

이덕규 2022.06.07
글로벌

日킷세이, 희귀 혈관염치료약 ‘타브네오스’ 발매

일본 킷세이약품은 희귀 혈관염치료약 ‘타브네오스(avacopan)’를 발매한다고 7일 발표했다. ‘타브네오스’는 항-호중구 세포질 자가항체(ANCA) 연관 혈관염이라 불리는 다발 혈관염 동반 육아종증(GPA) 및 현미경적 다발 혈관염(MPA) 등의 희귀 자가면역성 질환들에 사용하는 치료제로, 일본에서는 2019년 3월 후생노동성으로부터 희귀질병용 의약품으로 지정을 받고 있다. 킷세이는 2017년 6월 스위스의 비포 프레제니우스 메디컬 케어 리날 파마로부터 일본내 독점적 개발·판매권을 취득하였고, 개발사인 케모센트릭스가 스폰서로 실시한 국제공동 3상 임상시험에 비포와 함께 참가했다. 여기서 얻어진 결과를 토대로 킷세이는 2021년 2월에 후생노동성에 제조판매 승인을 신청하고 같은 해 9월에 MPA 및 GPA를 적응증으로 하는 제조판매 승인을 취득했다. 승인의 기초가 된 3상 임상시험에 따르면 ‘타브네오스’의 투여로 글루코코르티코이드 투여량의 저하와 사용기간을 단기화 할 수 있는 가능성도 시사되고 있어 새로운 치료선택지로 기대가 모아지고 있다.

최선례 2022.06.07
글로벌

중성지방 저하제 제약사 美 영업조직 40% 감원

아일랜드 더블린에 본사가 소재한 가운데 미국 뉴저지州 중부도시 브리지워터에 본거지를 두고 있는 제약기업 아마린 코퍼레이션社(Amarin Corporation)는 어유(魚油) 유래 중성지방 저하제 ‘바세파’(Vascepa: 아이코사펜트 에칠)를 발매해 온 곳이어서 낯설지 않다. 그런 아마린 코퍼레이션社가 포괄적인 비용 및 조직 감축案을 포함해 중요하고 대단히 중대한 조치를 6일 공표해 관심을 모으고 있다. 이 같은 조치는 현재 아마린 코퍼레이션의 미국 내 사업부문이 제네릭 제형들과의 경쟁으로 인해 직면하고 있는 변화에 대응하기 위한 취지에서 단행되는 것이다. 아마린 코퍼레이션 측은 이번 조치로 차후 12개월 동안 약 1억 달러 상당의 비용절감이 가능케 됨에 따라 미국 내에서 수익성을 유지하는 데 긍정적인 영향을 미치는 동시에 유럽 및 글로벌 마켓에서 임박한 ‘바세파’의 발매를 위해 투자를 지속할 수 있게 될 것으로 전망했다. ‘바세파’의 유럽시장 발매 제품명은 ‘바즈케파’(Vazkepa)이다. 아마린 코퍼레이션社의 카림 미카일 대표는 “회사조직이 이사회의 지휘에 따라 우리의 미국 내 사업부문이 직면하고 있는 현실에 대응하기 위해 사업 전반에 걸친 포괄적인 검토를 진행 중인 가운데 글로벌 마켓에서 효율성 있는 성장해 나갈 기회를 모색하는 데 초점을 맞추고 있다”고 말했다. 미카일 대표는 뒤이어 “우리는 미국시장에서 ‘바세파’의 변함없는 가치를 주시하고 있지만, 현재의 상황은 미래의 매출전망과 관련한 불확실성이라는 도전요인에 직면해 있는 것이 현실”이라면서 “이에 따라 우리는 미국 내 영업조직을 ‘코로나19’ 판데믹 이전 및 제네릭 경쟁 이전의 90% 안팎 수준으로 감축할 것”이라고 언급했다. 인력감축은 유럽시장 발매를 위한 투자를 진행하는 동시에 미국 영업조직 또한 강력하게 유지해 미국시장에서 ‘바세파’의 매출창출을 지원하기 위해 필요한 조치라고 미카일 대표는 배경을 설명했다. 그는 또 “이 같은 선제적인 조치들에 힘입어 미국 사업부문의 수익성을 유지하는 동시에 기타 세계 각국시장과 보다 강력한 미래의 토대를 구축하기 위한 고정용량 복합제(FDC) 프로그램에 투자를 지속할 수 있게 될 것”이라고 피력했다. 미카일 대표는 “우리는 미래를 위한 회사의 투자계획을 완전히 개조하고 있는 중”이라며 “올해 안으로 6개국 시장에서 발매를 준비하고 급여적용 유무에 대한 8건의 결정을 앞두고 있는 등 글로벌 마켓에서 수 십억 달러 규모에 달하는 매출창출 기회가 잠재되어 있는 ‘바세파’ 또는 ‘바즈케파’에 대해 확고한 믿음을 갖고 있다”고 덧붙이기도 했다. 차후 12개월 동안 1억 달러 안팎의 운영비 절감을 진행하면서도 유럽시장에서 투자확대를 지속하겠다는 내용을 골자로 한 아마린 코퍼레이션의 비용감축案을 좀 더 상세히 들여다 보면 미국에서 영업직 및 사무직 인원을 큰 폭으로 감축하겠다는 내용이 우선 눈에 띈다. 미국 내 영업조직을 현재 인원에서 65%, ‘코로나19’ 판데믹 및 제네릭 경쟁 이전의 90% 수준으로 감축하겠다는 것. 이에 따라 아마린 코퍼레이션의 전체 재직인력 수는 현재에 비해 40% 이상 줄어들게 될 전망이다. 아울러 판매 및 일반관리비를 대상으로 감축‧재분배를 단행하고, 회사의 연구‧개발 전략 또한 재검토해 고정용량 복합제 프로그램 위주로 집중하고 순차적인 접근방법을 채택하겠다는 복안이다. 미카일 대표는 “전체 임직원의 헌신적인 기여에 힘입어 회사를 지금의 상태로 키울 수 있었고, 수많은 환자들의 심혈관계 건강을 개선해 준 혁신적인 제품을 발매할 수 있었던 것”이라면서 “이번 조치가 어려운 결정이었지만, ‘바세파’ 또는 ‘바즈케파’가 세계 각국의 환자들에게 지속적으로 공급될 수 있도록 하기 위해 불가피한 조치”라고 털어놓았다.

이덕규 2022.06.07
글로벌

日 바이오시밀러시장 2025년 1천억엔 돌파 전망

일본의 바이오시밀러(BS)시장이 우상향 성장을 통해 2025년 1천억엔을 돌파한 1,149억엔에 달할 것으로 전망됐다. 시장조사 전문기관인 후지경제는 일본의 BS 시장 규모가 2020년 903억엔에서 2021년 945억엔으로 4.7% 확대됐으며, 2025년에는 1,149억엔으로 1천억엔을 돌파한 후 2030년 1,242억엔까지 확대될 것으로 예측했다. 후지경제는 특히 암, 당뇨병, 류마티스 등의 자기면역질환, 황반변성 BS가 시장을 견인할 것으로 내다봤다. 현재 일본에는 BS를 취급하는 기업이 증가하고 있다. 화이자, 다이이찌산쿄, 모찌다제약 등을 비롯하여 최근에는 BS 글로벌 리더인 산도가 일본에서 영업을 강화하는 등 BS사업의 성장을 추진할 뜻을 밝혔다. 또 바이오젠은 항류마티스약 ‘심지아’의 BS후보에 대해 일본을 포함한 전세계 권리를 유럽기업으로부터 획득했다. 이밖에 토호HD는 아유미제약의 모회사 지분을 취득하고, 아유미제약의 BS제품을 보다 안정적으로 시장에 공급하겠다고 밝혔다. 한편, 후지경제는 일본내 오소라이드제네릭(AG)의 시장규모도 2020년 1,736억엔에서 2025년 2,297억엔, 2030년 2,792억엔까지 확대될 것이라는 전망도 내놓았다. 이에 따르면 2030년은 2020년 대비 60.8%의 높은 성장세이다. AG는 오리지널 제약사에서 전개하는 경우가 많기 때문에 판매협력을 얻기 쉬워 영업기회의 증가를 기대할 수 있는 것을 성장요인으로 꼽았다. 하지만, BS와 AG를 제외한 제네릭시장은 축소되고 있다고 분석했다. 2019년 1조246억엔에서 2020년 1조146억엔, 2021년 1조73억엔으로 축소를 전망했다. 2020년은 코로나19로 인한 진료대기 영향과 2021년은 코로나19로 인한 수입원약 입수 곤란 및 제네릭업체들의 업무정지 명령과 자진회수가 축소의 원인이 된 것으로 분석됐다.

최선례 2022.06.07
글로벌

‘레블로질’ 수혈 비 의존성 빈혈 허가신청 철회

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 베타 지중해성 빈혈 치료제 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt)의 적응증 추가 신청 건을 철회했다고 3일 공표했다. 적응증 추가 신청이 철회된 ‘레블로질’의 적응증은 성인 수혈 비 의존성(NTD) 베타 지중해성 빈혈 환자들의 빈혈 증상을 치료하는 용도이다. 앞서 BMS 측은 성인 수혈 비 의존성 베타 지중해성 빈혈 환자들의 빈혈 증상을 치료하는 데 사용하기 위한 ‘레블로질’의 적응증 추가 심사 건과 관련, FDA가 3개월 연장을 통보해 왔다고 지난 3월 공개한 바 있다. 이날 BMS 측은 임상 2상 ‘BEYOND 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘레블로질’이 성인 수혈 비 의존성 베타 지중해성 빈혈 환자들의 빈혈 증상을 치료하는 데 나타내는 유익성-위험성 프로필에 대해 FDA가 제기한 문제들에 충분하게 대응할 수 없었다며 허가신청을 철회한 배경을 설명했다. ‘BEYOND 시험’은 성인 수혈 비 의존성 베타 지중해성 빈혈 환자들을 대상으로 ‘레블로질’이 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보와 비교평가하기 위해 진행된 임상 2상, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 다기관 시험례이다. 브리스톨 마이어스 스퀴브社의 노아 버코위츠 혈액학 개발 담당부회장은 “미국에서 적응증 추가 신청을 더 이상 추진하지 않겠지만, 우리는 이처럼 중요한 치료대안이 빈혈 증상으로 인한 부담을 감수하고 있는 환자들에게 더욱 활발하게 공급될 수 있도록 하기 위해 ‘레블로질’의 폭넓은 임상개발 프로그램을 지속해 나갈 것”이라고 말했다. 동종계열 최초의 치료대안인 ‘레블로질’은 현재 미국과 유럽, 캐나다 등에서 수혈 의존성 베타 지중해성 빈혈 관련 빈혈 치료 및 골수이형성 증후군 위험성 감소 용도로 허가를 취득해 사용되고 있다.

이덕규 2022.06.07
글로벌

“코로나 백신 심근염 인과성 입증자료 불충분”

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 차세대 백신 개발 전문 생명공학기업 노바백스社는 자사의 재조합 단백질 기반 ‘코로나19’ 백신 ‘NVX-CoV2373’와 심근염 발생 사이의 인과적 상관성(causal relationship)을 뒷받침하는 자료가 불충분해 보인다는 믿음을 3일 공개했다. 이날 노바백스 측은 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 전개되는 동안 공적으로 사용되고 있는 백신들의 접종이 이루어진 가운데 심근염 발생과 관련한 다수의 연구가 진행되어 왔다며 운을 뗐다. 뒤이어 노바백스 측은 대규모 데이터베이스에서 심근염 발생을 예상할 수 있고, 젊은층 남성들에게서 위험성이 더 높다는 점을 알아낼 수 있었다고 설명했다. 심근염은 가장 빈도높게 나타나는 비 특이적 바이러스 감염증이라고 덧붙이기도 했다. 특히 노바백스 측은 플라시보 대조시험으로 진행된 자사의 전체 임상개발 프로그램에서 도출된 자료를 보면 심근염 발생률이 백신 접종그룹에서 0.007%, 플라시보 대조그룹에서 0.005%의 비율로 나타나 어느 한쪽으로 치우치지 않고 균형되게 수반됐다고 강조했다.(balanced) 더욱이 시험의 교차 후 부분에서 심근염이 나타난 사례들을 보면 예외없이 예상했던 비율의 범위 이내에서 수반됐다고 언급했다. 이처럼 ‘NVX-CoV2373’을 뒷받침하는 전체 임상자료를 분석한 결과를 근거로 노바백스 측은 백신 접종과 심근염 발생 사이의 인과적 상관성 확립을 입증할 만한 자료가 충분치 않은 것으로 보인다는 믿음을 노바백스 측은 내보였다. 전체 임상자료는 총 50,000명 이상의 피험자들이 참여한 임상시험 건들로부터 확보된 것이라고 덧붙이기도 했다. 이날 노바백스 측은 심근염 및 심낭염을 포함해 전체 부작용 사례들을 대상으로 면밀한 모니터링을 지속해 나갈 것이라고 밝혔다.

이덕규 2022.06.07
글로벌

‘오렌시아’ 코로나 입원환자 치료제 허가신청?

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 자사의 류머티스 관절염 치료제 ‘오렌시아’(아바타셉트)를 ‘코로나19’ 치료제로 승인받기 위한 절차를 밟을 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하고 있다. 미국 국립보건연구원(NIH)의 후원으로 진행한 임상 3상 ‘ACTIV-1 면역조절제 임상시험’에서 도출된 주요한 결과를 BMS 측이 2일 공개했기 때문. 이 시험은 중등도에서 중증에 이르는 성인 ‘코로나19’ 입원환자들을 대상으로 표준요법제와 함께 면역조절제 ‘오렌시아’ 정맥주사제 10mg/kg 또는 플라시보를 1회 투여하면서 효능 및 안전성을 평가한 시험례이다. 시험의 목표는 면역계의 반응 조절을 통해 성인 ‘코로나19’ 입원환자들의 회복속도를 높이고 사망 위험성을 감소시킬 수 있을 것인지 평가하는 데 두어졌다. 이 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘오렌시아’를 투여한 환자그룹은 퇴원일을 기준으로 평가한 회복속도 일차적 시험목표를 적용했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 강력하거나 통계적으로 괄목할 만한 개선이 확인되지는 않은 것으로 나타났다. 반면 사망률과 임상적 상태(clinical status)를 포함한 이차적 시험목표를 적용해 분석한 결과를 보면 28일차에 평가했을 때 ‘오렌시아’를 투여한 환자그룹에서 사망 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 낮게 나타난 데다 임상적 상태 또한 개선된 것으로 파악되어 눈길이 쏠리게 했다. ‘오렌시아’를 투여한 피험자 그룹의 사망률이 11%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 15%에 비해 37.4% 낮은 수치를 보인 것. 더욱이 이 같은 사망률 개선은 중등도 환자그룹 및 중증 환자그룹에서 유사하게 나타났다. 또한 ‘오렌시아’를 투여한 피험자 그룹은 임상적 개선도가 플라시보 대조그룹에 비해 34.2% 높게 나타났음이 눈에 띄었다. 아울러 ‘오렌시아’ 투여그룹의 안전성 프로필은 일관성을 유지했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 보고되지 않았다. 브리스톨 마이어스 스퀴브社의 사미트 히라와트 최고 의학책임자는 “세계 각국에서 ‘코로나19’의 위협에 대응하기 위한 치료대안을 지속적으로 필요로 하고 있는 가운데 우리가 ‘ACTIV-1 면역조절제 임상시험’에 참여해 코로나바이러스와 관련한 과학적인 연구를 진행할 수 있었던 것에 자부심을 느낀다”고 말했다. 특히 코로나바이러스의 변이들이 새롭게 나타나면서 확산되고 있는 현실은 ‘코로나19’ 입원환자들을 위한 추가적인 치료대안의 필요성에 방증하는 것이라고 히라와트 최고 의학책임자는 강조했다. 그는 뒤이어 “시험에서 ‘오렌시아’를 투여한 피험자들의 사망 위험성이 감소했음을 입증한 자료가 도출된 것을 기쁘게 생각한다”며 “NIH와 긴밀한 협력을 지속해 도출된 자료를 평가하고, 이 치료대안을 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있게 될 잠재적 가능성을 예의주시할 것”이라고 피력했다. 시험에서 확보된 전체적인 자료는 동료 전문가 그룹 평가 학술지에 게재될 예정이다. BMS는 시험에서 긍정적이고 중요한 자료가 도출됨에 따라 이후 거쳐야 할 수순을 논의하기 위해 FDA와 협력해 나갈 방침이라고 밝혀 궁금증이 앞서게 했다.

이덕규 2022.06.03
글로벌

美 리제네론, 사노피서 ‘리브타요’ 전권 인수키로

미국 뉴욕州의 소도시 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社(RegeneronPharmaceuticals)는 사노피社로부터 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제 계열 항암제 ‘리브타요’(세미플리맙-rwlc)의 전권을 매입키로 합의했다고 2일 공표했다. 양사가 지난 2015년 7월 면역 항암제 개발‧발매를 위한 제휴계약을 체결한 이래 ‘리브타요’와 관련해서도 글로벌 마켓에서 창출된 영업이익을 나눠 갖고, 미국시장에서 ‘리브타요’의 공동발매를 진행하되 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 사노피 측이 발매를 전담키로 하는 등 각사가 지분을 보유해 왔는데, 이 중 사노피 측 몫을 리제네론 파마슈티컬스가 인수키로 했다는 것. 이에 따라 리제네론 파마슈티컬스는 글로벌 마켓에서 ‘리브타요’의 개발, 발매 및 제조를 독점적으로 진행할 수 있는 전권을 보유할 수 있게 됐다. 양사간 합의에 따른 후속절차는 오는 3/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다. 절차가 마무리되면 리제네론 파마슈티컬스 측은 ‘리브타요’ 프로그램과 관련한 글로벌 마켓 순매출액을 100% 확보하고 비용 또한 전담하게 된다. 리제네론 파마슈티컬스 측이 독자보유한 ‘벨록이뮨’(VelocImmune) 기술을 적용해 개발된 ‘리브타요’는 T세포에서 면역 관문 수용체 PD-1을 표적으로 작용하는 완전 휴먼 모노클로날 항체의 일종이다. 현재 전 세계 24개국 이상의 보건당국들에 의해 허가를 취득해 사용되고 있다. FDA의 경우 일부 진행성 기저세포암종(BCC) 환자들과 진행성 피부 편평세포암종(CSCC) 환자 및 진행성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 위한 단독요법제로 허가한 바 있다. ‘리브타요’는 또 비 흑색종 피부암 치료제로 승인받은 동종계열 최초 PD-1 저해제이자 표준요법제의 하나로 자리매김하고 있다. 이와 함께 ‘리브타요’는 미국과 유럽을 포함한 세계 각국에서 진행성 비소세포 폐암 치료를 위한 1차 약제로 항암화학요법제와 병용하는 요법을 승인받기 위한 심사가 진행 중이다. 허가를 취득할 경우 ‘리브타요’는 한층 더 많은 수의 시장들에 공급될 수 있는 유망한 기회를 얻게 될 전망이다. 이밖에도 ‘리브타요’는 각종 난치성 암들을 대상으로 한 22개 임상시험에서 개발이 진행 중인 18개 약물들과 병용요법제로 가능성을 평가하기 위한 시험이 진행되고 있다. 이 같은 병용요법 가운데는 LAG-3 관문 수용체를 표적으로 하는 항체를 포함해 리제네론 파마슈티컬스 측이 보유한 다수의 자산들과 제휴기업들의 자산 또한 일부 포함되어 있다. 리제네론 파마슈티컬스社의 레너드 S. 슐라이퍼 대표 겸 최고경영자는 “이번에 성사된 전략적 인수가 단독요법제 또는 우리의 차별화되고 다양한 항암제 파이프라인 자산들과 새로운 병용요법제로 PD-1 저해제들이 사용될 수 있는 단계에서 중요한 선택지의 하나로 ‘리브타요’를 중심으로 하는 글로벌 항암제 선도기업으로 발돋움하고자 하는 리제네론 파마슈티컬스의 목표에 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “지난해 ‘리브타요’가 미국과 유럽에서 2건의 단독요법제 적응증을 승인받은 데 이어 글로벌 마켓에서 전년대비 32% 껑충 뛰어오른 매출실적을 올리면서 리제네론 파마슈티컬스의 다면적인 항암제 전략에서 강력한 토대를 제공해 주었을 뿐 아니라 우리가 보유한 파이프라인의 잠재적인 가치를 극대화하는 데도 기여했다”고 덧붙였다. 한편 이번에 양사가 합의를 도출함에 따라 사노피는 ‘리브타요’의 개발, 발매 및 제조와 관련한 권한의 일체를 리제네론 파마슈티컬스 측에 인계키로 했다. 인계절차가 마무리되면 리제네론 파마슈티컬스는 9억 달러의 계약성사금을 사노피 측에 지급하고, ‘리브타요’의 글로벌 마켓 매출액 가운데 11%를 로열티로 건네기로 했다. 또한 사노피 측은 일부 비소세포 폐암 환자들을 위한 1차 약제로 ‘리브타요’와 항암화학요법제를 병용하는 요법이 FDA 또는 EU 집행위원회에서 먼저 허가를 취득했을 때 1억 달러의 성과금을 받기로 했다. 이후 2년 동안 매출 관련 성과금으로 최대 1억 달러의 성과금을 받을 수 있는 권한도 확보했다.

이덕규 2022.06.03
글로벌

日코와, 15분 ‘타액검체 코로나19 검사키트’ 발매

일본 코와는 후생노동성으로부터 체외진단용 의약품 제조판매를 받은 구강내에서 직접 채취가능한 타액검체를 이용한 코로나19 항원검사 키트 ‘안스펙트코바 사스-CoV-2’의 판매를 3일 시작했다고 전했다. ‘안스펙트코바 사스-CoV-2’는 임노크로마토법에 따라 타액검체 중 코로나19 항원을 검출할 수 있는 키트이다. 검사시간은 15분 정도이며, 부속의 타액채취용 면봉을 이용하여 직접 구강내 타액검체를 채취하여 항원추출액에 처리한 타액검체를 테스트 카세트에 떨어뜨리면 결과를 알 수 있다. 이 키트를 이용하면 피검자 스스로 검사를 실시할 수 있을 뿐만 아니라 비강·비인두 검체 채취 시 재채기 등에 의해 비말이 주위로 감염확산되는 것을 방지할 수 있고, 비강 등의 점막 손상도 억제할 수 있을 것으로 기대된다. 쿄와는 타액검체 채취용 멸균용기 등에 타액을 뱉고 그 용기에서 면봉으로 타액을 채취하는 방법도 대응하고 있다.

최선례 2022.06.03
글로벌

로슈 척수성 근위축증 치료제 FDA 적응증 추가

미국 뉴저지州 사우스 플레인필드에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 31일 공표했다. 이에 따라 ‘에브리스디’는 생후 2개월 미만의 증상 발현 前 영‧유아들의 척수성 근위축증을 치료하는 용도로도 사용이 가능케 됐다. ‘에브리스디’는 생후 2개월 이상의 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 지난 2020년 8월 FDA의 허가를 취득한 바 있다. PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “증상이 나타나기 이전의 영‧유아들까지 ‘에브리스디’의 사용대상에 포함하도록 적응증 추가가 승인된 것은 척수성 근위축증 환자들이 가능하면 최대한 조기에 치료받을 수 있게끔 하기 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “이제 거의 대부분의 영‧유아 환자들에게 ‘에브리스디’가 사용될 수 있게 됨에 따라 척수성 근위축증을 앓지 않는 영‧유아들과 대등한 일정에 따라 신체발달이 진행될 수 있게 된 것”이라며 “우리는 이처럼 전환적인 척수성 근위축증 치료제가 영‧유아 환자들에게 사용될 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다. FDA는 신생아들을 대상으로 이루어진 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 확보된 효능 및 안전성 중간자료를 근거로 이번에 ‘에브리스디’의 적응증 추가를 승인한 것이다. 이 시험에서 ‘에브리스디’를 사용해 12개월 동안 치료를 진행한 증상 발현 이전의 영‧유아 척수성 근위축증 환자들은 앉기와 직립하기 등 핵심적인 시험목표들에 도달한 것으로 입증됐다. 또한 시험에 충원된 전체 영‧유아들은 12개월차까지 지속적으로 보조호흡기를 사용해야 하는 기계환기(permanent ventilation)의 도움이 없이도 생존한 것으로 나타났다. ‘에브리스디’는 SMN 단백질의 생성량을 늘리고 유지시켜 척수성 근위축증을 치료하도록 개발된 약물이다. 전신에 걸쳐 존재하는 SMN 단백질은 건강한 운동뉴런과 활동을 유지시키는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다. ‘에브리스디’는 로슈社가 발매를 진행하고 있는 가운데 미국시장에서는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 발매를 맡고 있다. 로슈 측은 척수성 근위축증 재단 및 PTC 테라퓨틱스社와 맺고 있는 협력관계의 일환으로 ‘에브리스디’의 임상개발을 총괄하고 있다.

이덕규 2022.06.03

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