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화이자, 오미크론 부스터 백신 5~11세 EUA 신청

화이자社 및 독일 생명공학기업 바이오엔테크社는 ‘코로나19’ 오미크론 BA.4/BA.5 하위변이 대응 2價 백신 10μg 부스터 접종 용량을 5~11세 연령대 소아들을 대상으로 접종할 수 있도록 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 결정해 줄 것을 FDA에 요청하는 절차를 마무리지었다고 26일 공표했다. 5~11세 연령대 소아들을 대상으로 ‘코로나19’ 오미크론 BA.4/BA.5 하위변이 대응 2價 백신을 접종할 수 있도록 요청한 ‘긴급사용 승인’ 신청은 양사의 ‘코로나19’ 2價 오미크론 BA. 변이 대응 백신으로부터 도출된 안전성 및 면역원성 자료, 양사의 오미크론 BA.4/BA.5 하위변이 대응 2價 백신 10μg 용량에서 확보된 비 임상 및 제조 자료, 그리고 양사의 오미크론 BA.4/BA.5 하위변이 대응 백신의 전임상 자료 등을 근거로 제출된 것이다. ‘코로나19’ 오미크론 BA.4/BA.5 하위변이 대응 2價 백신의 접종대상에 5~11세 연령대가 포함될 수 있도록 요청하는 신청서는 차후 수 일 이내에 유럽 의약품감독국(EMA)에도 제출될 예정이다. 양사는 생후 6개월에서 11세 연령대 소아들을 대상으로 ‘코로나19’ 오미크론 BA.4/BA.5 하위변이 대응 2價 백신의 다양한 용량 및 접종방법(dosing regimens)의 안전성, 내약성 및 면역원성을 평가하기 위한 임상 1/2/3상 ‘NCT05543616 시험’에 착수한 상태이다. 이 같은 소아 대상 임상시험은 규제기관의 지침을 준수한 가운데 이루어지게 된다. 앞서 진행되었던 임상 1/2/3상 시험에 참여했던 생후 6개월~11세 연령대 소아들은 화이자 및 바이오엔테크 양사의 원형균주 ‘코로나19’ 백신에 대해 양호한 내약성을 내보인 가운데 고도의 ‘코로나19’ 예방효과를 나타냈다. 이 시험에서 백신의 효능평가는 ‘코로나19’ 오미크론 BA.2 하위변이 균주가 고도로 발생하던 시점에서 이루어졌다.

이덕규 2022.09.27
글로벌

‘린파자’ 中 다빈도 3위 부인암 유지요법제 승인

아스트라제네카社 및 머크&컴퍼니社는 항암제 ‘린파자’(올라파립)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 난소암 1차 약제 유지요법제 적응증 추가를 승인받았다고 22일 공표했다. 1차 약제 백금착제 항암화학요법제 및 ‘아바스틴’(베바시주밉)으로 치료를 진행했을 때 완전반응 또는 부분반응을 나타냈고, 종양이 상동 재조합 결핍(HRD) 양성을 내보이는 성인 진행성 상피세포 난소암, 난관암(또는 나팔관암) 및 원발성 복막암 환자들을 위한 1차 약제 유지요법제 용도로 사용을 승인받았다는 것. 이 같은 내용은 중국에서 난소암이 3번째로 빈도높게 발생하고 있는 부인암의 한 유형인 데다 5년 생존률이 39% 정도에 불과한 것으로 알려져 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다. 환자들의 5년 생존률이 낮게 나타나고 있는 것은 70% 이상의 환자들이 진행기(3기 또는 4기)에야 비로소 진단을 받는 경우가 많기 때문으로 사료되고 있다. 지난 2020년에 중국에서 난소암을 새로 진단받은 환자 수는 5만5,000명을 상회한 것으로 추정되고 있다. NMPA는 임상 3상 ‘PAOLA-1 시험’에서 상동 재조합 결핍 양성을 나타낸 하위그룹을 대상으로 이루어진 탐색적 분석 결과를 근거로 ‘린파자’의 진행성 난소암 적응증 추가를 승인한 것이다. 이 시험에서 ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’을 병용한 상동 재조합 결핍 양성 진행성 난소암 환자그룹은 ‘아바스틴’ 단독요법을 진행한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간이 괄목할 만하게 연장된 것으로 입증됐다. 지난 9~13일 프랑스 파리에서 열린 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표된 ‘PAOLA-1 시험’의 총 생존기간 분석결과를 보면 ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’ 병용요법을 진행한 상동 재조합 결핍 양성 진행성 난소암 환자그룹의 경우 총 생존기간이 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났다. 중국공정원(工程院)의 딩 마 교수는 “중국의 부인암 환자들에게서 난소암이 가장 높은 사망률을 나타내고 있는 것이 현실”이라면서 “폴리 ADP-리보스 중합효소(PARP) 저해제들이 선을 보이고, 이들이 난소암 1차 약제로 사용되기 시작하면서 환자들의 종양 진행을 지연시킬 수 있게 된 데다 장기적인 관해에 도달할 수 있게 됐다”고 말했다. ‘PAOLA-1 시험’에서 ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’ 병용요법을 진행한 환자그룹은 총 생존기간이 임상적으로 유의미하게 개선된 만큼 이번 승인으로 상동 재조합 결핍 양성 환자들이 새로운 1차 약제 유지요법제 대안을 새로 확보하게 됐다고 덧붙이기도 했다. 중국의학원에서 부인암 부문을 이끌고 있는 베이화 콩 교수는 “난소암이 정밀의학의 시대로 접어듦에 따라 BRCA1/2 변이를 포함해 상동 재조합 결핍 유무를 발견하는 일이 진행성 난소암을 새로 진단받은 환자들에게서 임상적으로 중요한 가치를 갖게 됐다”며 “1차 약제 사용결정에 도움을 줄 수 있을 것이기 때문”이라고 언급했다. 이번에 ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’ 병용요법이 허가를 취득한 것은 상동 재조합 결핍 양성 환자들에게 임상적으로 유의미한 생존기간 개선 유익성을 제공해 줄 수 있게 된 계기이자 난소암 치료법을 결정할 때 정밀의학 방법론의 중요성을 일깨울 개가라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 아스트라제네카社 항암제 부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “유지요법제로 ‘린파자’와 ‘아바스틴’을 병용하는 치료법이 백금착제 기반 항암화학요법을 진행했을 때 반응을 나타낸 상동 재조합 결핍 양성 진행성 난소암 환자들에게서 무진행 생존기간을 연장하고 임상적으로 유의미한 개선 총 생존기간 연장 효능을 입증했다”면서 “이제 중국에서 이 표적 치료대안을 환자들에게 공급할 수 있게 된 것은 고무적인 일”이라고 의의를 강조했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 엘리아브 바아 글로벌 임상개발 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “이번 승인이 중국에서 진행성 난소암을 새로 진단받은 환자들을 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미할 뿐 아니라 진행성 난소암 진단시점에서 상동 재조합 결핍 검사의 중요성을 방증하는 것”이라고 피력했다. ‘PAOLA-1 시험’에서 도출된 최초 결과를 보면 ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’ 병용요법이 상동 재조합 결핍 양성 진행성 난소암 환자그룹에서 종양이 진행되었거나 사망에 이를 위험성을 67% 감소시켜 준 것으로 나타났다. 치료의향(intent-to-treat) 환자그룹에서 일차적 시험목표는 무진행 생존기간의 통계적으로 괄목할 만하고 임상적으로 유의미한 개선에 두어졌다. ‘PAOLA-1 시험’의 자료는 지난 2019년 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다. 이와 함께 ‘PAOLA-1 시험’의 5년 생존률 추가분석 결과는 지난 9~13일 프랑스 파리에서 열린 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다. 그 내용을 보면 ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’ 병용그룹은 평균 총 생존기간이 56.5개월로 집계되어 ‘아바스틴’ 단독요법을 진행한 대조그룹의 51.6개월을 상회했지만, 통계적으로 괄목할 만한 수준의 연장으로 평가되지는 않았다. 상동 재조합 결핍 양성 환자그룹에서 ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’ 병용그룹은 총 생존기간이 임상적으로 유의미하게 개선되어 사망 위험성이 ‘아바스틴’ 단독요법 대조그룹에 비해 38% 감소했음이 눈에 띄었다. 사망 위험성이 38% 감소한 것으로 나타난 것은 ‘PAOLA-1 시험’의 피험자들 가운데 30%가 4기 환자들이었음을 감안할 때 괄목할 만한 수치에 해당하는 것이다. 시험에서 ‘린파자’의 안전성 및 내약성 프로필은 앞선 임상시험례들에서 관찰된 내용과 궤를 같이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다. ‘린파자’ 및 ‘아바스틴’ 병용요법은 미국을 비롯한 세계 각국에서 상동 재조합 결핍 양성 진행성 난소암 환자들을 위한 1차 약제 유지요법제로 승인받아 사용되고 있으며, 기타 세계 각국에서도 심사가 진행 중이다. 지금까지 중국에서 ‘린파자’는 BRCA 변이 전이성 거세 저항성 전립선암 치료제 및 BRCA 변이 진행성 난소암 1차 약제 유지요법제로 허가를 취득해 사용되어 왔다.

이덕규 2022.09.26
글로벌

화이자, 132개 貧國에 ‘팍스로비드’ 비영리 공급

화이자社가 자사의 경구용 ‘코로나19’ 치료용 항바이러스제 ‘팍스로비드’(니르마트렐비르+리토나비르) 최대 600만 회분을 스위스 제네바에 본부를 둔 ‘글로벌 AIDS‧결핵‧말라리아 펀드’(이하 ‘글로벌 펀드’)에 공급키로 합의했다고 22일 공표했다. 이 같은 합의는 ‘글로벌 펀드’의 ‘코로나19 대응 메커니즘’(C19RM) 구상의 일환으로 성사된 것이다. ‘코로나19 대응 메커니즘’이란 중‧저소득 국가들이 ‘코로나19’ 검사, 치료제, 개인보호장구 및 의료 시스템을 강화하는 데 필수적인 물품 등을 ‘글로벌 펀드’가 공급‧지원하는 주요한 채널을 말한다. ‘팍스로비드’는 ‘글로벌 펀드’가 소득분류 및 질병부담을 근거로 지정한 132개 적격국가에서 허가를 취득하는 대로 이 같은 메커니즘을 통해 공급될 예정이다. 이날 화이자 측은 허가결정이 도출되고 각국별 수요가 파악되는 대로 올해 안에 공급이 개시될 수 있을 것으로 전망했다. ‘글로벌 펀드’의 메커니즘을 통해 적격한 것으로 선정된 국가들은 화이자의 단계별 책정방법에 따라 결정된 가격으로 ‘팍스로비드’를 공급받게 된다. 단계별 책정방법에서 중‧저소득 국가들은 영리가 배제된 가운데 가격이 결정되고 있다. 반면 중‧고소득 국가들의 경우에는 화이자 측이 정한 단계별 책정방법에 따라 중‧저소득 국가들에 비해 높은 수준으로 가격이 결정되고 있다. 이번 합의에서 도출된 가격과 관련해 더 이상의 상세한 내용은 외부에 공개되지 않았다. 화이자社의 앨버트 불라 회장은 “우리는 ‘코로나19’로 인해 너무 많은 혼란과 손실을 겪어야 했던 만큼 전 세계 모든 지역에서 위험도가 높은 환자들에게 ‘팍스로비드’가 그들이 필요로 하는 검사방법 및 치료를 위한 프로그램들과 함께 신속하게 공급될 수 있도록 지속적인 노력을 기울여야 한다”면서 “이번에 ‘글로벌 펀드’와 체결한 합의계약이 중‧저소득 국가에서 위험도가 높은 환자들에게 공평한 접근성이 확보될 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다. ‘글로벌 펀드’와의 합의는 지난 3월 중‧저소득 국가들에 최대 400만 회분의 ‘팍스로비드’를 공급키로 국제연합아동기금(UNICEF)과 합의했던 것과 함께 ‘팍스로비드’의 공평한 공급과 접근성 확보가 이루어질 수 있도록 하고자 화이자 측이 전개하고 있는 포괄적인 글로벌 전략의 일환으로 성사된 것이다. 여기에는 화이자 측이 국제 의약품구매기구(Unitaid)의 지원을 받고 있는 스위스 제네바 소재 비영리 국제기구 ‘의약품 특허 풀’(MPP)과 자발적 실시(voluntary license) 계약을 체결하고, 95개 중‧저소득 국가들을 대상으로 허가가 이루어지는 대로 자사의 경구용 ‘코로나19’ 치료제의 제네릭 제형 개발‧공급이 가능토록 합의했던 선례도 포함된다. 이에 따라 ‘의약품 특허 풀’은 38개 제네릭 제약기업들과 재실시권(sublicense: 라이센스가 부여된 권한의 범위 내에서 제 3자에게 실시권을 허락하는 제도) 계약을 체결하고 95개 중‧저소득 국가들에 ‘팍스로비드’의 제네릭 제형을 공급키로 합의한 바 있다. 제네릭 제약사들의 제품생산은 4/4분기 초부터 가능할 것으로 예상되고 있다. 이밖에도 화이자 측은 자원이 없는 국가들에서 신속한 ‘코로나19’ 검사와 치료제 접근성이 향상될 수 있도록 지원하기 위한 노력의 일환으로 ‘코로나 치료제 퀵 스타트 컨소시엄’에 제품을 공급하고 기금을 지원할 예정이다. ‘더 건강한 세상을 위한 협정’(Accord for a Healthier World)을 통해 ‘팍스로비드’의 공급을 확대키로 지난 5월 합의하기도 했다. 저소득 국가 12억명의 인구를 대상으로 품질높은 의약품 및 백신이 지속적이고 공평하게 공급될 수 있도록 하기 위한 동종계열 최초의 구상이 ‘더 건강한 세상을 위한 협정’이다. 이를 통해 화이자 측은 미국과 유럽에서 특허가 적용되고 있는 의약품 및 백신들을 45개 저소득 국가들에 영리를 배제한 가격으로 공급하기 위해 힘을 기울이고 있는데, 대상품목에 ‘팍스로비드’가 포함되어 있다. 화이자 측은 공급 이외에 진단, 교육, 인프라 및 저장 등에 대한 접근성을 제한하는 장애요인들에 대응하기 위해 앞으로도 각국 정부 및 글로벌 보건 부문 지도자들과 긴밀한 협력을 진행할 방침이다.

이덕규 2022.09.26
글로벌

일본 제약사들 신약연구에 로봇 도입 움직임

신약 개발 현장에 로봇을 도입하는 일본 제약사들이 속속 증가하고 있다. 일본의 한 매체는 제약현장은 다른 사업에 비해 아직 연구자에 의한 수작업 실험이 주를 이루고 있고, 제조현장도 로봇도입률이 낮은 편으로 지적되고 있는 가운데, 최근 에자이, 아스텔라스, 쥬가이, 다이이찌산쿄 등 일본 제약사들의 로봇 도입 움직임이 포착되고 있다고 전했다. 이는 창약의 난이도가 높아지고 개발기간이 장기화되면서 로봇이나 안공지능(AI)을 활용한 효율화가 요구되고 있기 때문으로 분석됐다. 에자이는 주요 연구거점인 츠쿠바 연구소에 세포를 자동으로 배양할 수 있는 실험로봇을 도입했다. 에자이가 신설한 것은 양팔의 인간형 로봇 ‘이치로’. 에러 없이 실험할 것이라는 기대를 담아 실험로봇 1호기를 ‘이치로’라고 이름을 붙였다고 한다. ‘이치로’는 머리 등에 탑재된 카메라로 대상물의 위치를 인식하는 등 ‘눈’으로 확인하면서 양손을 움직여 세포배양 실험을 실시한다. 고정밀 프로그램을 기반으로 복수의 공정을 동작할 수 있는 세포배양 자동화 시스템을 구축하고 있다. 앞선 세포배양 로봇이 모두 전용 폐쇄공간에서 실험하지만 ‘이치로’는 사람과 같은 공간, 같은 기재로 실험할 수 있는 것이 특징이며, 다양한 실험 조건에 맞춰 프로그램과 주변기기도 유연하게 재편할 수 있다고 한다. 신규 화합물 등을 평가하는 탐색연구에 활용하여 연구원이 배양한 세포와 동등하게 평가할 수 있음이 확인됐다. 이밖에 아스텔라스 제약은 iPS세포 배양 로봇을 도입하고 있으며, 쥬가이도 사람과 협동가능한 로봇을 개발 중으로 10월 완성예정인 쥬가이라이프사이언스파크 요코하마에 단계적으로 도입할 예정이라고 한다. 또, 다이이찌산쿄는 현재 세계 업계 표준에 근거한 로봇도입을 위한 준비를 진행 중에 있다.

최선례 2022.09.26
글로벌

AZ, 고지혈증 치료제 후보물질 임상 중단 결정

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)가 콜레스테롤 저하제로 개발을 진행해 왔던 ‘INO449’(또는 ‘AZD8233’) 60mg 월 1회 피하주사제의 개발이 중단될 전망이다. 지난 2015년 라이센스 제휴계약을 체결하면서 월 1회 투여 피하주사제 ‘ION449’의 전권을 확보했던 아스트라제네카社가 임상 3상 시험에 돌입하지 않기로 결정했기 때문이라는 것. ‘INO449’는 혈중 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 단백질의 수치를 감소시키는 기전으로 개발된 고콜레스테롤혈증 치료제 기대주이다. 아이오니스 파마슈티컬스社는 임상 2b상 ‘SOLANO 시험’에서 28주차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 통계적으로 괄목할 만한 수준의 것에 해당하는 62.3% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 효능목표를 충족한 것으로 나타난 데다 일반적으로 안전하고 양호한 내약성을 내보였다면서도 사전에 정한 효능기준에 도달하지 못한 것으로 분석됨에 따라 아스트라제네카 측이 임상 3상 시험을 진행하지 않기로 결정했다고 23일 공표했다. ‘SOLANO 시험’은 저밀도 LDL-C 수치가 70mg/dL 이상으로 높게 나타난 411명의 고콜레스테롤혈증 환자들을 대상으로 진행한 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 시험례이다. 이날 아이오니스 파마슈티컬스 측에 따르면 아스트라제네카社는 ‘SOLANO 시험’에서 도출된 결과에 대한 분석작업을 지속하면서 차후 이 프로그램의 향배를 결정할 방침이다. 아이오니스 파마슈티컬스社의 유진 슈나이더 부사장 겸 최고 임상개발 책임자는 “최대농도 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제를 사용해 위험도가 높은 환자들을 대상으로 치료를 진행했을 때 LDL-C 수치가 통계적으로 괄목할 만한 데다 견고하게 감소한 것으로 나타났지만, 이 같은 결과가 아스트라제네카 측이 광범위 임상 3상 개발 프로그램에 투자할 제품 프로필 기준을 충족하지는 못했다”고 설명했다. 하지만 아스트라제네카는 우리의 소중한 제휴기업으로 협력을 지속할 것이며, 우리는 앞으로도 그들과 다양하고 중요한 프로그램의 개발을 진행해 나갈 것이라고 슈나이더 부사장은 덧붙였다.

이덕규 2022.09.26
글로벌

AZ ‘울토미리스’ EU 중증 근무력증 치료제 장착

아스트라제네카社의 계열사인 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion Pharmaceuticals)는 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(라불리주맙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 23일 공표했다. 이에 따라 ‘울토미리스’는 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG)을 치료하기 위해 표준요법제에 병행하는 보조요법제 용도로도 사용될 수 있게 됐다. 유럽에서 전신성 중증 근무력증 치료제로 허가를 취득한 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제는 ‘울토미리스’가 최초이자 유일하다. 전신성 중증 근무력증은 드물게 발생하지만 파괴적인 증상을 동반하는 만성, 자가면역성 신경근 장애의 일종으로 알려져 있다. 근육기능의 상실과 중증 쇠약으로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 유럽에서 전신성 중증 근무력증을 진단받은 환자 수는 약 8만9,000명에 달할 것으로 추정되고 있다. EU 집행위의 결정에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 7월 ‘울토미리스’에 전신성 중증 근무력증 적응증이 추가될 수 있도록 허가를 권고한 바 있다. CHMP는 임상 3상 ‘CHAMPION-MG 시험’의 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 제시했다. 임상 3상 ‘CHAMPION-MG 시험’에서 확보된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’의 디지털 저널 ‘NEJM 에비던스’(NEJM Evidence)에 게재됐다. 이 시험에서 ‘울토미리스’를 투여받은 환자그룹은 ‘전신성 중증 근무력증 일상생활 프로필’(MG-ADL) 지표를 적용해 26주차에 총점을 산출해 착수시점과 대조하고 플라시보 대조그룹과 비교한 결과 괄목할 만한 개선이 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 나타났다. MG-ADL은 환자 자신이 일상생활 수행능력을 평가하고 보고하는 지표의 일종이다. ‘울토미리스’는 이와 함께 개방표지 연장시험에서 장기 추적조사를 통해 60주차까지 임상적 유익성에 대한 관찰이 이루어졌다. ‘CHAMPION-MG 시험’을 총괄한 이탈리아 밀라노 소재 카를로 베스타 IRCCS 신경의학재단 신경면역‧신경근질환 연구부문의 레나토 만테가자 교수는 “의사로서 전신성 중증 근무력증이 삶의 질에 미칠 수 있는 파괴적인 영향을 눈으로 목격해 왔다”면서 “오늘 허가결정이 이루어진 것은 유럽에서 전신성 중증 근무력증을 치료하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이자 환자와 의사들에게 신뢰할 만한 효능과 지속적인 일상생활 개선이 입증된 새로운 장기지속형 치료대안을 제공할 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “유럽에서 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체 저해제가 허가된 이번 결정이 전신성 중증 근무력증 환자들의 삶을 개선하고 세계 각국에서 ‘울토미리스’에 대한 접근성을 확대하고자 하는 우리의 비전이 실현되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”고 강조했다. 그는 뒤이어 “보체 저해제 분야에서 개척자적인 리더십을 발휘하고 있는 알렉시온 파마슈티컬스는 C5 보체 억제가 이처럼 파괴적인 질환을 관리하는 검증된 치료방법임을 확신하고 있다”며 “약물투여가 한결 간편한 데다 다수의 환자들에게서 임상적 유익성이 입증된 새로운 치료대안을 우리가 선보일 수 있게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라는 말로 의의를 설명했다. 임상시험에 참여한 피험자들 가운데는 1차 표준요법제를 사용했음에도 불구하고 증상이 지속된 환자들이 포함되어 있었다고 덧붙이기도 했다. ‘CHAMPION-MG 시험’에서 ‘울토미리스’의 안전성 프로필은 플라시보 대조그룹과 비견할 만한 수준으로 나타났으며, ‘울토미리스’의 다른 일련의 임상 3상 시험에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 환자들로부터 관찰된 내용과 일관되게 나타나는 양상을 보였다. 시험에서 ‘울토미리스’를 투여받은 환자들에게 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 설사, 상기도 감염증, 비인두염 및 두통 등이 관찰됐다. ‘울토미리스’는 지난 4월 미국에서 성인 전신성 중증 근무력증 치료제로 허가를 취득한 데 이어 8월에는 일본에서도 적응증 추가를 승인받았다. 이밖에도 기타 세계 각국에서 전신성 중증 근무력증 적응증 추가를 위한 심사가 진행 중이다.

이덕규 2022.09.26
글로벌

설사 재발 대응 분변이식 요법제 FDA 허가권고

스위스의 글로벌 제약기업 페링 파마슈티컬스社(Ferring Pharmaceuticals)는 FDA 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC)가 자사의 미생물총 기반 생균 치료제(live biotherapeutic) ‘RBX2660’에 대해 허가를 권고하는 긍정적인 표결결과를 내놓았다고 22일 공표했다. ‘RBX2660’은 항생제를 사용한 치료를 진행한 이후 설사 유발균인 클로스트리디움 디피실리균 감염의 재발률을 감소시켜 주는 용도의 분변이식술 요법제로 개발이 진행 중이다. ‘분변이식술’은 건강한 분변 속에 존재하는 미생물을 환자에게 이식하는 시술을 말한다. 페링 파마슈티컬스 측에 따르면 자문위는 찬성 13표‧반대 4표로 ‘RBX2660’이 클로스트리디움 디피실리균 감염이 재발한 후 항생제를 사용해 치료를 진행한 18세 이상의 성인들에게서 감염 재발률을 낮추는 데 나타내는 효능을 뒷받침하는 충분한 자료가 확보됐다는 데 동의했다. 자문위는 이와 함께 클로스트리디움 디피실리균 감염이 재발한 후 항생제를 사용해 치료를 진행한 18세 이상의 성인들에게서 ‘RBX2660’의 안전성을 뒷받침하는 충분한 자료가 확보됐다는 데 찬성 12표‧반대 4표 및 기권 1표로 지지하는 표결결과를 제시했다. 예일대학 의과대학의 폴 포이어슈타트 박사는 “클로스트리디움 디피실리균 감염이 재발한 환자들의 경우 현재 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라면서 “자문위의 표결은 증상 재발의 악순환과 환자들이 직면하는 고통에 대응할 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 자문위는 ‘RBX2660’의 허가신청서에 포함된 자료를 검토한 끝에 이처럼 긍정적인 표결결과를 제시한 것이다. ‘RBX2660’의 임상개발 프로그램은 총 1,061명의 피험자들이 참여한 6건의 시험 건들로 구성되어 있다. 전체 피험자들 가운데 978명이 시험과정에서 ‘RBX2660’을 투여받았다. 페링 파마슈티컬스社의 미리암 몰-아르츠 부사장은 “오늘 자문위 표결이 클로스트리디움 디피실리균 감염의 재발률을 낮출 수 있도록 하기 위해 페링 파마슈티컬스가 진행 중인 노력에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라면서 “이 증상은 환자들의 건강에 커다란 부담을 유발하고 있는 것이 현실”이라고 말했다.

이덕규 2022.09.23
글로벌

伊 메나리니, 항균제 내성 中 제약사와 제휴계약

이탈리아 메나리니 그룹의 계열사인 메나리니 아시아-퍼시픽 홀딩스社 및 중국 제약기업 사이클론 파마슈티컬스 리미티드社(賽生药業)가 중국에서 성인 복잡성 요로감염증(cUTI) 치료제 ‘버보렘’(Vaborem 또는 ‘버보미어’: 메로페넴+버보박탐)의 개발‧발매를 진행하기 위한 독점적 라이센스 제휴계약을 체결했다고 20일 공표했다. 양사는 카바페넴 내성 장내세균속 균종(CRE)을 비롯한 항균제 내성 감염증으로 인한 공공보건 위협에 대응하기 위해 손을 맞잡은 것이다. 현재 ‘버보렘’은 유럽 각국에서 복잡성 요로감염증, 복잡성 복강 내 감염증(cIAI) 및 병원감염성 폐렴 등 다양한 증상들을 치료하는 데 사용되고 있다. 미국에서는 복잡성 요로감염증 치료제로 승인받아 사용 중이다. ‘버보렘’은 카바페넴과 새로운 붕산 B-락타마제 저해제의 고정용량 복합제이다. 메로페넴이 세린 카바페넴 분해효소에 의해 분해되지 않도록 보호해 카바페넴 내성균주들에 대응하는 활성을 회복시켜 주고, 폐렴간균 카바페넴 분해효소 생성균을 포함한 카바페넴 내성 장내세균속 균종들을 억제하도록 개발됐다. 세계 각국에서 중요한 관심사의 하나로 부각되고 있는 장내세균속 균종 감염증은 세계보건기구(WHO)에 의해 새로운 항균제 치료대안을 필요로 하는 3대 주요 병원균의 하나로 리스트에 올려진 바 있다. 이 같은 감염증들은 현재 높은 사망률 뿐 아니라 입원기간의 연장, 이로 인한 비용상승 등을 초래하고 있는 것으로 사료되고 있다. 하지만 아직까지 카바페넴 내성 장내세균속 균종 감염증을 억제하는 치료대안을 찾기 어려운 형편인 데다 그나마 기존 치료제들의 경우 위중한 독성과 관련이 있을 수 있고, 약물체내동태 또한 최적으로 발휘되지 못하고 있다는 지적이다. 사이클론 파마슈티컬스社의 홍 자오 총경리는 “중국에서 ‘버보렘’의 개발‧발매를 진행하면서 중증질환 환자들에게 더 나은 치료대안을 제공하기 위해 메나리니 그룹과 손잡은 것을 기쁘게 생각한다”면서 “양사의 제휴는 우리 사이클론 파마슈티컬스가 제품개발‧상업화 등의 측면에서 보유한 역량을 방증하는 것이자 감염성 질환 분야에 사세를 집중하고 있는 우리의 전략과도 궤를 같이하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 양사간 합의에 따라 메나리니 측은 각종 성과금과 매출액 단계별 로열티를 지급받을 수 있을 전망이다. 사이클론 파마슈티컬스 측의 경우 중국 현지에서 ‘버보렘’의 임상개발, 허가취득 및 발매를 맡게 된다. 한편 메나리니 측은 지난 2018년 미국 뉴저지州 모리스타운에 소재한 제약기업 멜린타 테라퓨틱스社(Melinta Therapeutics)로부터 유럽, 舊 소련권 독립국가연합(CIS) 및 아시아‧태평양 지역 68개국에서 ‘버보렘’의 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 확보한 바 있다.

이덕규 2022.09.23
글로벌

최초 몰리브덴 조효소 결핍증 치료제 EU 승인

‘A형 몰리브덴 조효소 결핍증’은 생후 초기에 증상이 나타나기 시작하는 데다 대처하기 어려운 발작, 뇌 손상 및 사망 등으로 이어지는 희귀 유전성 대사장애의 일종으로 알려져 있다. 이와 관련, 미국 캘리포니아州 팰러앨토에 소재한 유전성 질환‧암 치료제 전문 제약기업 브리지바이오 파마社(BridgeBio Pharma) 및 캘리포니아州 샌디에이고 인근도시 솔라나 비치에 위치해 있는 희귀질환 전문 제약기업 센티널 테라퓨틱스社(Sentynl Therapeutics)가 최초의 A형 몰리브덴 조효소 결핍증(MoCD) 치료제 ‘널리브리’(Nulibry: 포스데놉테린) 주사제가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 20일 공표해 관심을 모으고 있다. A형 몰리브덴 조효소 결핍증은 초희귀‧진행성 질환의 일종으로 환자들의 평균수명이 4년여에 불과한 것으로 알려져 있다. ‘널리브리’는 동종계열 최초의 환식(環式) 피라놉테린 일일산염(cPMP: cyclic pyranopterin monophosphate) 기질 대체요법제로 지난해 2월 A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들의 사망 위험성을 감소시키는 용도의 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다. A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들은 cPMP가 체내에서 생성되지 못한다. 이번에 EU 집행위가 발매를 승인함에 따라 ‘널리브리’는 EU 최초이자 유일한 A형 몰리브덴 조효소 결핍증 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다. 지난 3월 센티널 테라퓨틱스 측은 ‘널리브리’의 글로벌 마켓 전권을 인수해 미국에서 현재 진행 중인 개발‧발매를 맡고 있는 가운데 글로벌 마켓에서 이 치료제의 개발, 제조 및 발매를 진행할 권한을 보유하고 있다. 센티널 테라퓨틱스 및 브리지바이오 파마 양사는 유럽 의약품감독국(EMA)에서 가속승인 절차에 따라 승인결정이 나오기까지의 개발과정을 공동책임하에 총괄했다. 마찬가지로 이스라엘 보건부(IMH)에서 허가를 취득하기 위한 신청절차를 함께 진행했다. 브리지바이오 파마社의 설립자인 닐 쿠마르 대표는 “EU 집행위가 ‘널리브리’의 발매를 승인한 것이 세계 각국의 소아 A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들에게 이 치료제를 공급하는 데 흥미로운 큰 걸음이 내디뎌진 것을 의미한다”면서 “너무나 희귀해서 대응할 수 없는 질병은 존재하지 않는다는 우리 브리지바이오 파마의 믿음에도 한층 더 힘을 실을 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다. EU 집행위의 결정에 앞서 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 7월 ‘널리브리’의 승인을 권고한 바 있다. CHMP는 ‘널리브리’가 A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들을 치료하는 데 나타내는 효과를 질병 추적관찰 연구(natural history study)에서 도출된 자료와 비교평가한 3건의 임상시험 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 검토결과를 제시했던 것이다. 시험결과를 보면 유전자형이 일치하는 환자들을 대상으로 이루어진 개별시험에서 ‘널리브리’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 대조그룹에 비해 사망 위험성이 7.1배 감소했음이 눈에 띄었다. 마찬가지로 ‘널리브리’를 사용해 치료한 환자그룹은 3년차 시점까지 생존률이 86%에 달해 대조그룹의 52%를 크게 상회했다. 센티널 테라퓨틱스社의 모회사인 인도 제약기업 자이더스 라이프사이언스社(Zydus Lifesciencers)의 샤르빌 파텔 이사는 “EU 집행위가 ‘널리브리’를 승인한 것이야말로 소아 A형 몰리브덴 조효소 결핍증 환자들을 위한 진일보라 할 수 있을 것”이라며 “자이더스 그룹은 희귀질환 환자들의 삶에 차이가 나타날 수 있도록 하는 데 사세를 집중하고 있다”고 말했다. 한편 ‘널리브리’는 차후 수 개월 이내에 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에도 허가신청서가 제출될 예정이다. 지난 7월에는 이스라엘 보건부로부터 A형 몰리브덴 조효소 결핍증 치료제로 ‘널리브리’의 사용을 승인받기도 했다.

이덕규 2022.09.23
글로벌

獨 머크, 차세대 PARP 저해 항암제 개발 제휴

독일 머크社가 이탈리아 밀라노 인근도시 네르비아노에 소재한 저분자 항암제 전문 제약기업 네르비아노 메디컬 사이언스社(Nerviano Medical Sciences)와 제휴계약을 체결했다고 21일 공표했다. 양사는 차세대 고도선택적‧뇌 침투 폴리 ADP-리보스 중합효소(PARP) 저해제 ‘MMS-293’과 관련한 협력을 진행하기 위해 이날 라이센스 선택권 행사조항이 포함된 제휴계약을 체결한 것이다. ‘MMS-293’은 다양한 유형의 종양들을 대상으로 하는 전신성‧표적 항암화학요법제 또는 DNA 손상반응 저해제들을 포함한 각종 DNA 손상제들과 병용하는 항암제로 강력한(strong) 잠재력을 내포한 기대주로 알려져 있다. 현재 ‘NMS-293’은 재발성 교모세포종 환자들 가운데 BRCA 변이종양을 나타내는 환자들을 위한 단일제 및 ‘테모달’(테모졸로마이드)와 병용요법제로 선보이기 위한 초기단계의 임상개발 프로그램이 진행 중이다. 머크社 헬스케어 사업부문의 빅토리아 자줄리나 항암제 개발 담당대표는 “우리는 이 PARP1 프로그램이 성공적으로 진행될 경우 기존의 PARP 저해제들에 반응을 나타내지 않는 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 채울 수 있을 뿐 아니라 혈액 관련 부작용 프로필을 개선해 줄 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다. 자줄리나 대표는 뒤이어 “네르비아노 메디컬 사이언스의 차세대 PARP1 선택적 저해제 발굴‧개발 역량과 DNA 손상반응 작용기전을 변경시키는 치료제를 개발하는 분야에서 우리가 보유한 심도깊은 노하우가 결합되면서 ‘MMS-293’의 개발을 진행하기 위해 강력한 토대를 구축할 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. PARP는 DNA 손상을 복구하는 데 핵심적인 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 아울러 PARP 저해제들은 상동 재조합 복구 결핍 종양을 앓고 있는 환자들에게서 고도의 효능이 입증되었다는 것이 전문가들의 설명이다. 여기에 해당되는 암들은 BRCA 변이를 동반한 유방암, 난소암, 전립선암 및 췌장암 등이다. 양사간 합의에 따라 머크 측은 최대 6,500만 달러의 계약성사금을 네르비아노 메디컬 사이언스社에 지급키로 했다. 네르비아노 메디컬 사이언스 측은 이와 함께 추후 개발, 허가취득 및 발매를 진행하는 과정에서 성과가 도출되었을 때 별도의 성과금을 지급받고, 매출액 단계별 로열티를 수수할 권한까지 보장받았다. 선택권이 행사되면 네르비아노 메디컬 사이언스 측은 머크社에 ‘NMS-293’의 연구, 개발, 제조 및 발매를 진행할 독자적 권한을 부여하게 된다. 이처럼 선택권이 행사될 경우 네르비아노 메디컬 사이.언스 측이 약물설계, 연구 지원 및 수행, 글로벌 임상시험 비용부담을 책임지는 등 ‘NMS-293’의 임상개발 전반에 걸쳐 협력을 진행하게 된다.

이덕규 2022.09.23
글로벌

日 토와약품, ‘리바로’ 제네릭 손배청구소송 승소

일본에서 고지혈증치료약 ‘리바로(pitavastatin calcium)’의 특허를 침해했다고 하여, 쿄와가 제네릭을 제조판매하는 토와약품을 상대로 낸 손해배상 청구소송에서 토와약품이 다시 승소판결을 받았다. 지적재산 고등법원은 지난 21일 소를 물리친 1심 도쿄지방법원의 판결을 지지하며, 쿄와의 항소를 기각했다. 쿄와는 ‘리바로’의 제제특허가 토와약품의 제네릭 제조판매에 의해 침해당했다고 주장하며 토와약품이 리바로 제네릭의 판매를 시작한 2013년 12월~2019년 3월말까지의 기간동안 판매분에 관해 약 188억엔의 손해배상을 요구했다. 하지만 쿄와는 3월 24일자 1심 판결에서 청구가 기각당하면서 판결에 불복하여 지적재산고등법원에 4월 6일자로 항소한 바 있다. 이번 판결과 관련하여 쿄와는 ‘우리의 주장이 인정되지 않아 정말로 유감이다’며 ‘판결내용을 정밀 조사한 뒤 대응을 검토하겠다’고 말했다.

최선례 2022.09.23
글로벌

노바티스, ‘길레니아’ 특허戰 대법원 상고 만지작

노바티스社는 미국에서 특허소송 상급심을 취급하는 연방순회항소법원(CAFC)이 자사의 블록버스터 다발성 경화증 치료제 ‘길레니아’(핀골리모드)와 관련해 내놓은 부정적인 판결에 대해 제기했던 재심 청구를 기각했다고 21일 공표했다. ‘길레니아’ 0.5mg의 용법(dosing regimen)에 적용된 ‘미국 특허번호 9,187,405’의 타당성을 부정하는 판결을 재고해 줄 것을 연방순회항소법원에 청구했지만, 받아들여지지 않았다는 것. 이날 노바티스 측은 미국 대법원에 연방순회항소법원의 결정에 대한 상고를 제기할 방침임을 공개했다. 앞서 미국 델라웨어州 지방법원은 지난 2020년 8월 노바티스 측의 손을 들어주는 판결을 내놓으면서 해당특허의 만료시점인 오는 2027년 12월까지 중국 제약기업 HEC 파마社가 제네릭 제형을 발매할 수 없도록 하는 내용의 영구적 금지명령(permanent injunction)을 내린 바 있다. 특허 만료시점은 소아 독점권(pediatric exclusivity) 조항에 의거한 6개월의 특허 연장기간을 포함한 일자이다. HEC 파마는 ‘길레니아’ 0.5mg의 용법특허에 도전하면서 현재 유일하게 남아 있는 제네릭 제형 허가신청 제약사이다. 그 후 올해 1월 3명으로 구성된 연방순회항소법원 재판부가 ‘길레니아’ 용법특허의 타당성을 인정하는 판결을 내렸다. 이에 HEC 파마 측은 연방순회항소법원에 재심을 요청했고, 새로 구성된 재판부가 6월 선행판결을 되돌리면서 ‘길레니아’의 용법특허가 무효라는 상반된 판결을 제시한 바 있다. 노바티스 측은 ‘길레니아’의 제네릭 제형이 미국시장에 발매될 경우 자사의 2022 회계연도 매출에 3억 달러 정도의 부정적인 여파가 미칠 것으로 예상했다. 2022 회계연도 전체 매출 및 영업이익 성장률과 관련해서는 한자릿수 중반대 예상치를 유지했다. 이날 노바티스 측은 ‘길레니아’ 용법특허의 타당성을 강력하게 방어해 나가겠다는 입장을 제시하면서 현재 검토 중인 대법원 상고를 포함해 가능한 모든 대안들을 모색하고 있음을 감추지 않았다. 상고 제기가 기각되지 않고 인정되기까지는 수 개월이 소요될 것으로 보인다. 이에 앞서 노바티스 측은 일련의 제네릭 제형 허가신청 제약사들과 합의를 도출했다. 이에 따라 제네릭 제형 허가신청 제약사들은 FDA의 허가를 취득하면 시장에 선보일 수 있었지만, 해당특허 만료시점 이전의 합의된 일자 또는 상황에 따라서는 이보다 앞선 시점 이후에야 발매에 들어가기로 한 상태이다. 다만 HEC 파마와 FDA에 허가신청서를 제출한 다른 제약사들이 다른 법적 행동을 강구하면서 빠른 시일 내에 ‘길레니아’ 0.5mg 제네릭 제형의 발매를 강행할 가능성을 완전히 배제할 수는 없다는 관측이다.

이덕규 2022.09.23
글로벌

릴리 ‘레테브모’ RET 유전자 융합 고형암 추가

일라이 릴리社는 자사의 경구용 항암제 ‘레테브모’(Retevmo: 셀퍼카티닙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 21일 공표했다. 이에 따라 ‘레테브모’ 40mg 및 80mg 캡슐제는 앞서 전신요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 진행한 후 종양이 악화되었거나 대체 치료대안들로 만족할 만한 효과가 나타나지 않은 형질주입 중 재배열(RET) 유전자 융합 국소진행성/전이성 성인 고형암 환자들을 치료하는 용도로도 사용될 수 있게 됐다. FDA는 객관적 반응률 및 반응기간 자료를 근거로 ‘레테브모’의 적응증 추가를 가속승인했다.(accelerated approval) 가속승인을 취득함에 따라 ‘레테브모’에 추가된 적응증이 허가지위를 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다. 임상 1/2상 ‘LIBRETTO-001 시험’을 진행한 미국 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 비벡 수비아 부교수는 “임상 1/2상 ‘LIBRETTO-001 시험’에서 ‘레테브모’다 RET에 의해 촉발된 암 환자들에게서 다양한 종양유형들에 걸쳐 임상적으로 유의미하고 지속적인 반응을 나타낸 것으로 입증됐다”고 말했다. 여기서 언급된 RET에 의한 촉발된 암들 가운데는 췌장암, 대장암 등 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 종양들이 포함되어 있다. 수비아 교수는 “새로운 자료가 확보된 것과 FDA가 암종 불문(tumor-agnostic) 적응증을 승인한 것이 다양한 유형의 종양들에 대해 통상적이고 포괄적인 유전자 검사의 중요성을 방증하는 것”이라고 설명했다. 종양 불문 적응증 추가를 승인한 것 이외에 FDA는 이번에 RET 유전자 융합 동반 성인 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 환자 치료 적응증의 지위를 지난 2020년 5월 이루어졌던 가속승인에서 표준(traditional) 승인으로 변경했다. ‘레테브모’의 사용설명서에는 간독성, 간질성(間質性) 폐질환/폐렴, 고혈압, QT 간격 연장, 출혈성 제 증상, 과민성, 종양용해 증후군, 창상치유력 손상 위험성, 갑상선 기능저하증 및 배아-태아 독성 위험성 등에 유의토록 하는 경고‧주의사항이 삽입되고 있다. 일라이 릴리社의 계열사로 코네티컷州 스탬퍼드에 소재한 항암제 전문 제약기업 록소 온콜로지社(Loxo Oncology)의 데이비드 하이먼 최고 의학책임자는 “처음 가속승인을 취득한 이래 ‘레테브모’가 RET 변이 암 환자들의 치료 패러다임 전환을 이끌어 왔다”면서 “비소세포 폐암 환자들에게서 종양 불문 가속승인과 표준 승인을 모두 취득한 최초이자 유일한 RET 저해제로 ‘레테브모’가 이름을 올릴 수 있게 된 것은 다양한 종양 유형들에 걸쳐 환자들에게 유의미한 임상적 유익성을 제공할 수 있음을 뒷받침하는 것”이라고 언급했다. FDA의 적응증 추가 승인 및 표준승인 지위 변경 결정은 본임상 1/2상 ‘LIBRETTO-001 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이루어진 것이다. ‘LIBRETTO-001 시험’은 지금까지 RET에 의해 촉발된 암 환자들을 대상으로 RET 저해제를 사용해 치료를 진행하는 내용으로 진행된 최대 규모의 임상시험례이다. 다기관, 개방표지, 멀티-코호트 시험으로 설계된 이 시험에는 비소세포 폐암을 포함한 국소진행성 또는 전이성 RET 촉발 고형암 환자들이 피험자로 충원됐다. 주요 효능지표로 사용된 객관적 반응률과 반응기간은 맹검 사외검토위원회(BIRC)에 의해 평가가 이루어졌다. 사전에 정한 이차적 시험목표들 가운데는 중추신경계 객관적 반응률 및 반응기간 등이 포함됐다.

이덕규 2022.09.22
글로벌

日 고도 생식기보조의료 주변시장 2030년까지 30% 성장

시장조사 전문기관인 일본 후지경제는 일본의 고도 생식기보조의료(ART) 주변시장이 2030년 121억엔으로, 2021년 대비 33% 성장할 것으로 예측했다. 이번 조사는 일본에서 2022년 4월부터 체외수정, 현미수정, 배아이식 등 ART가 보험적용됨에 따라 ART 주변시장으로 시약류, 샤레, 관찰장치, 동경보존용 디바이스, 채란침, 카테터, 착상전 진단검사 등 7개품목의 향후 시장 동향에 대해 실시됐다. 후지경제에 따르면 ART 주변 시장은 2021년 91억엔에서 2024년 100억엔대를 돌파하고, 2030년에는 121억엔 규모로 성장할 것으로 내다놨다. 그중에서도 시약류가 크게 늘어나 2021년 29억엔에서 2030년 39억엔으로 증가할 것으로 조사 결과 예측했다. 시약류는 ART치료에서 사용하는 배양액과 체외조작용 배지, 정자조정용 배지, 배아배양용 오일, 동결보존액/융해액을 조사대상으로 했다. 후지경제는 ART 관련 기술 발전에 따라 특히 동결/융해배아 이식 건수가 증가하고 있어 앞으로 동결보존액/융해액 및 배양액의 수요 증가가 지속될 것으로 분석했다.

최선례 2022.09.22
글로벌

日 시오노기, 소리 자극 통한 뇌활성화 제품 사업 추진

일본 시오노기 제약은 시오노기헬스케어, 픽시더스트 테크놀로지(PxDT)와 소리(음) 자극에 의한 뇌활성화 사업 시작을 위한 업무제휴 계약을 체결했다고 21일 발표했다. 이번 계약에 기초하여 시오노기헬스케어와 PxDT는 내년 봄 일반가정용 제품을 출시할 것을 목표로 하고 있다. 치매(인지기능 장애)의 특징 중 하나로는 뇌의 특정 리듬 활동(감마파)이 저하되고 있다는 것을 꼽을 수 있다. 시오노기 제약과 PxDT는 2021년부터 ‘생활에 녹아든 형태로 자연스럽게 오감을 자극함으로써 장기적인 개입을 가능하게 하여 치매 케어를 실현하다’는 생각 하에 감각자극에 따른 뇌 리듬활동 변화에 착안한 새로운 서비스 개발을 위한 공동연구를 진행해 왔다. 그러던 중 뇌의 특정 리듬 활동(감마파)을 강화할 가능성이 있는 ‘소리’를 발견했다. 현재 TV 소리나 음악을 자연스러운 형태로 가공하여 특정 리듬의 뇌 활동을 강화하는 등 ‘소리’를 통한 서비스 개발을 위한 새로운 증례사례 구축을 진행하고 있다. 이번 제휴 계약으로 PxDT는 제품 개발을 추진하고, 시오노기 제약과 PxDT는 지금까지 진행시켜 온 ‘소리 자극에 의한 뇌 활성화 및 치매 개선’을 위한 공동연구를 한층 더 추진한다.

최선례 2022.09.22
글로벌

소아암 환자 시스플라틴 유발 난청 걱정 뚝~

시스플라틴을 사용해 치료를 진행한 소아암 환자들 가운데 60% 정도에서 최대 90% 안팎에서 영구적인 청력손상이 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다. 이와 관련, 미국 노스 캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크에 소재한 전문 제약기업 페넥 파마슈티컬스社(Fennec Pharmaceuticals)가 FDA로부터 ‘페드마크’(Pedmark: 티오황산염 나트륨 주사제)의 발매를 승인받았다고 21일 공표해 귀를 쫑끗 세우게 하고 있다. ‘페드마크’는 생후 1개월 이상의 소아 국소, 비 전이성 고형암 환자들에게 수반될 수 있는 시스플라틴 관련 이(耳) 독성 위험성을 감소시키는 용도의 치료제이다. 이에 따라 ‘페드마크’는 이처럼 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 FDA의 허가를 취득한 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다. 페넥 파마슈티컬스社의 로스티 레이코브 대표는 “FDA가 ‘페드마크’의 발매를 승인한 것이 시스플라틴 유발 청력손상 위험성에 직면한 소아 국소, 비 전이성 고형암 환자들을 위해 중요한 돌파구가 마련되었음을 의미하는 것”이라며 “시스플라틴이 소아암을 치료하는 데 중요한 데다 효과적인 표준요법제로 사용되고 있음에도 불구하고 영구적이고 불가역적인 양쪽 귀 청력손상을 빈도높게 유발할 수 있는 것으로 알려져 왔던 형편”이라는 말로 ‘페드마크’의 허가취득에 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “이번에 ‘페드마크’가 발매를 승인받음에 따라 의사들은 이제 소아암 환자들에게서 시스플라틴 유발 청력손상 위험성을 감소시킬 수 있는 치료대안을 확보하게 됐다”며 “오리건 보건과학대학을 포함해 ‘페드마크’가 개발되어 나오기까지 기여한 모든 관계자분들게 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 덧붙였다. FDA는 2건의 본임상 3상 개방표지, 피험자 무작위 분류 ‘SIOPEL 6 시험’ 및 ‘COG ACCL0431 시험’에서 확보된 효능‧안전성 자료를 근거로 ‘페드마크’의 발매를 승인한 것이다. 두 시험은 소아암 환자들을 대상으로 시스플라틴 유발 청력손상 위험성을 감소시키는 데 ‘페드마크’ 및 시스플라틴 병용요법을 진행한 그룹에서 나타난 효과를 시스플라틴 기반요법을 행한 대조그룹과 비교평가하기 위해 진행되었던 시험례들이다. 시험을 진행한 결과 ‘COG ACCL0431 시험’ 및 ‘SIOPEL 6 시험’에서 ‘페드마크’ 및 시스플라틴을 병용한 환자그룹의 경우 청력손상이 각각 21.4%와 32.7%에서 수반되어 시스플라틴 단독 대조그룹의 73.3% 및 63%에 비해 일관되고 괄목할 만한 청력손상 감소 효능이 입증됐다. ‘SIOPEL 6 시험’에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 구토, 감염증, 구역, 헤모글로빈 수치의 감소 및 고나트륨혈증 등이 관찰됐다. ‘COG ACCL0431 시험’에서 가장 다빈도로 나타난 부작용으로는 저칼륨혈증이 눈에 띄었다. ‘COG ACCL0431 시험’을 총괄한 로스앤젤레스 아동병원 암‧혈액질환연구소(CBDI)의 데이비드 R. 프라이어 박사는 “지금까지 시스플라틴 유발 청력손상을 예방해 주는 치료제로 허가를 취득한 대안이 부재했다”면서 “소아암 환자들을 치료하는 데 상당기간 동안 힘을 기울여 왔던 의사이자 ‘페드마크’의 임상 3상 시험에 주도적으로 참여한 입장에서 FDA의 허가결정이 나온 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 해 줄 개가인 데다 다수의 소아암 환자들에게서 일상생활 활동을 크게 개선해 줄 있도록 해 줄 희소식”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다. 사실 항암화학요법제 기반요법은 그 동안 상당한 진전이 이루어져 소아 국소 고형암 환자들의 5년 생존률이 85%를 상회하는 수준에 이른 것으로 알려져 있다. 하지만 백금착제 기반 항암화학요법이 여전히 다수의 치험례들에 선택되고 있는 가운데서도 귀에 독성을 수반할 수 있는 데다 시스플라틴의 경우 영구적이고 불가역적인 양쪽 귀 청력손상을 빈도높게 유발하고 있다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다. 지금까지 사용되고 있는 인공와우(人工蝸牛: 청각신경에 전기적 자극을 주어 청력개선을 돕는 장치)와 보청기 등은 청력손상이 발견된 이후에야 사용될 수 있는 데다 정상적인 청력회복을 기대할 수 없다는 한계가 따라왔다. ‘SIOPEL 6 시험’을 총괄한 영국 런던 그레이트 오몬드 스트리트 병원의 페넬로페 페피 R. 브록 박사는 “청력손상이 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있는 데다 인지기능이나 심리사회적 기능, 언어구사력 등이 한창 발달하는 단계에 있는 소아들에게 청력손상이 미치는 영향은 더욱 클 수 밖에 없다”며 “시스플라틴 요법의 효과를 감소시키지 않으면서 소아암 환자들의 청력을 보존하기 위해 ‘페드마크’와 현행 치료전략을 병행할 수 있게 된 것은 장기적인 치료효과의 개선을 돕는 데 진일보가 이루어진 것”이라고 단언했다. 한편 FDA는 지난 2004년 ‘페드마크’를 ‘희귀의약품’으로 지정한 데 이어 ‘신속심사’ 대상으로도 지정해 심사절차를 빠르게 진행해 왔다. ‘페드마크’는 현재 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 심사가 진행 중이다.

이덕규 2022.09.22

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