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FDA, ‘룬수미오’+‘폴라이비’ LBCL 심사 스타트

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社는 FDA가 소포성 림프종(FL) 치료제 ‘룬수미오’(모수네투주맙)의 피하주사제 제형 ‘룬수미오 벨로’(Lunsumio VELO: 모수네투주맙-axgb)와 ‘폴라이비’(폴라투주맙 베도틴-piig)를 병용하는 요법에 대한 허가신청서를 접수했다고 18일 공표했다.이에 따라 FDA의 본격적인 심사가 개시될 수 있게 된 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’ 병용요법의 적응증은 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 포함한 재발성 또는 불응성(R/R) 거대 B세포 림프종(LBCL)을 치료하는 용도이다.최소한 한차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’ 병용요법의 적용대상이다.FDA는 내년 2월 9일까지 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’ 병용요법의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.FDA는 임상 3상 ‘SUNMO 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’ 병용요법의 승인신청 건을 접수한 것이다.평균 23.2개월에 걸친 추적조사가 이루어진 이 시험에서 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 ‘맙테라’(리툭시맙), ‘젬자’(젬시타빈) 및 ‘엘록사틴’(옥살리플루틴)을 병용한 R-GemOx 대조그룹에 비해 59% 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 평균 무진행 생존기간(PFS)을 보면 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’를 병용한 피험자 그룹에서 11.5개월에 달해 R-GemOx 대조그룹의 3.8개월을 3배 정도까지 상회한 것으로 분석됐다.‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’를 병용하는 요법의 안전성 프로필을 보면 개별약물들과 관련해서 알려진 프로필과 대동소이했다.또한 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’를 병용한 피험자 그룹에서 사이토킨 방출 증후군이 수반된 비율은 낮게 나타났다.환자 4명당 1명 정도의 비율로 수반된 가운데 2등급 또는 3등급 사이토킨 방출 증후군이 나타난 비율을 보면 5%를 밑돈 것으로 집계되었다는 의미이다.지난 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2026년 연례 학술회의와 이달 11~14일 스웨덴 스톡홀름에서 진행된 유럽 혈액협회(EHA) 연례 학술회의 석상에서 발표된 최신 자료를 보면 장기간에 걸친 추적조사를 진행했을 때 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 무진행 생존기간의 임상적 유익성이 지속적으로 입증됐다.이 같은 임상적 유익성은 2차 약제로 사용했을 때 더욱 두드러지게 나타났고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 보고되지 않았다.제넨테크社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종이 공격적인 종양의 일종이어서 림프종 치료와 관련해서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 가장 높게 나타나고 있는 종양의 하나”라면서 “허가를 취득할 경우 ‘룬수미오 벨로’와 ‘폴라이비’의 병용요법이 중요한 무(無)항암화학요법제 치료대안으로 외래환자 단계에서 사용되어 치료효과를 개선하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 포함한 거대 B세포 림프종(LBCL)은 가장 빈도높게 나타나고 있는 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 미국에서 매년 1만8,000명 이상이 진단을 받고 있는 형편이다.1차 약제를 사용했을 때 대체로 반응을 나타내지만, 전체 환자들의 40% 정도에서 종양이 재발하거나 불응성을 나타내게 되고, 이 시점에 이르면 구제(救濟) 요법 대안들의 효과가 제한적으로 나타나 생존기간의 단축으로 이어진다는 것이 전문가들의 지적이다.이 단계에 이르면 시간을 민감하게 다투는(time-sensitive) 특성을 내보이기 때문에 치료의뢰의 대기, 입원일정의 조정 또는 복잡한 치료절차 등으로 인해 임상적 결과에 유의미한 영향을 미칠 수 있다는 것이 중론이다.림프종연구재단(LRF)의 메간 구티에레즈 이사장은 “재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종의 치료여정이 도전적인 과제일 수 있다”면서 “큰 대학병원 근처에 거주하지 않는 환자들의 경우 이 같은 문제점이 한층 더 두드러지게 부각될 수 있을 것”이라고 말했다.‘룬수비오 벨로’와 ‘폴라이비’를 병용하는 새로운 요법이 환자 거주지와 가까운 곳에서 진행할 수 있는 치료대안으로 어필하면서 이처럼 중요한 접근성 문제에 대한 대응을 가능케 해 줄 수 있을 것이라고 구티에레즈 이사장은 강조했다.오랜 기간에 걸친 치료기간이나 장거리 이동을 감당할 수 없는 환자들에게 나타나는 치료상의 간극을 해소하는 데 도움을 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.19
글로벌

테바, 새 틱 장애(투렛 증후군) 치료제 선뵐까?

일명 ‘틱 장애’로도 불리는 투렛 증후군(Tourette Syndrome)은 불수의적인 움직임과 소리를 반복적으로 나타내는 신경질환의 일종으로 알려져 있다.이와 관련, 테바 파마슈티컬 인더스트리스社가 동종계열 최초 소아 투렛 증후군 치료제 에코피팜(ecopipam)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 18일 공표해 주목할 만해 보인다.에코피팜이 허가를 취득할 경우 10여년 만에 새로운 소아 투렛 증후군 환자 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 에릭 휴즈 글로벌 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “에코피팜의 허가신청서가 제출된 것이 소아 투렛 증후군 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최초 치료대안을 선보이기 위해 중요한 중간성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.에코피팜의 허가신청이 이루어진 것이 우리가 최근 인수한 이처럼 중요한 자산을 통해 우리의 혁신적인 파이프라인을 구축해 나가는 과정에 탄력이 붙고 있음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것이라고 휴즈 부회장은 설명했다.우리의 성장전환(Pivot to Growth) 전략이 원활하게 진행되고 있고, 환자들을 위해 차별화된 치료제들을 선보이고자 우리가 사세를 집중하고 있음을 나타내는 개가라고 덧붙이기도 했다.에코피팜의 허가신청서는 임상 3상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 것이다.최근 의학 학술지 ‘미국 의사협회 신경의학’誌에 게재된 이 시험의 결과를 보면 소아 투렛 증후군 환자들에게서 에코피팜이 증상 재발까지 소요된 기간을 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 지연시켜 준 것으로 입증됐다.또한 이 시험의 피험자들은 개방표지 시험이 진행된 기간 동안 임상적 반응에 도달한 것으로 분석됐다.시험에서 에코피팜은 통계적으로 괄목할 만한 유익성을 내보이면서 일차적 효능 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.이와 함께 대체로 양호한 내약성을 내보여 가장 빈도높게 수반된 에코피팜의 부작용을 보면 졸림, 불면증, 불안, 피로 및 두통 정도가 보고됐다.한편 투렛 증후군은 만성 신경발달 장애의 일종으로 불수의적인 움직임‧음성 틱(tics)을 나타내는 것으로 알려져 있다.주로 5~10세 연령대 소아들에게서 증상이 나타나기 시작한다는 것이 전문가들의 설명이다.투렛 증후군 환자들은 관련증상들이 빈도높고 가시적이면서 파괴적으로 나타나 일상생활에 영향을 미치고 있는 형편이다.현재 사용 중인 치료제들이 존재하지만, 다수의 환자들은 불충분한 증상조절이나 약물치료를 제한토록 하는 부작용을 계속 경험하고 있는 것이 현실이어서 추가적인 치료대안들을 절실히 필요로 하고 있는 것이 현실이다.에코피팜은 D1 수용체에서 도파민 신호전달을 차단하도록 설계된 동종계열 최초 치료제 후보물질이다.D1 수용체 과민성이 나타나면 투렛 증후군과 관련된 반복적인 강박행동이 나타나게 된다.FDA는 앞서 에코피팜을 ‘희귀의약품’과 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.‘희귀의약품’은 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 표적으로 개발이 진행 중인 기대주들을 대상으로 FDA가 엄격한 심사를 거쳐 지정하고 있다.

이덕규 2026.06.19
글로벌

바이오젠, 면역계 질환 전문 생명공학사 인수

바이오젠社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 생명공학기업 레이테라社(RayThera)를 인수키로 합의했다고 17일 공표했다.레이테라는 각종 면역계 질환들에 대응하는 저분자 치료제들의 발굴‧개발에 초점을 맞춰온 생명공학사이다.바이오젠은 최대 10억 달러를 지불하는 조건에 레이테라를 인수키로 합의한 것이다.인수금액은 일부 계약성사 선불금과 함께 주로 차후 임상 및 인‧허가 과정에서 성과에 도달했을 때 지급할 각종 성과금들로 구성되어 있다.레이테라가 구축해 온 포트폴리오 가운데는 다양한 항염증제 자산들이 포함되어 있다.이 자산들은 다양한 적응증에 걸쳐 각종 면역 매개성 질환들을 치료하는 데 사용될 수 있을 것으로 기대되고 있다.이 중 선도 후보물질은 오는 3/4분기 초 무렵 임상 1상 단계에 진입할 수 있을 것으로 예상되고 있다.바이오젠社의 프리야 싱할 부회장 겸 개발 담당대표는 “인수에 합의함에 따라 우리가 새로운 질환영역으로 사세를 확대할 수 있도록 해 줄 일련의 자산들을 추가로 확보하면서 면역계 질환 파이프라인을 한층 심화시킬 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.이 같은 자산들이 우리의 장기적인 파이프라인이 내포하고 있는 잠재력을 강화하는 데 유의미하게 기여할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다고 싱할 부회장은 설명했다.레이테라가 보유해 온 첫 번째 후보물질이 빠른 시일 내에 임상단계에 진입할 수 있을 것으로 기대되고 있다는 점은 대단히 고무적이라고 덧붙이기도 했다.레이테라社의 칭둥 대표는 “면역학 분야에서 강력한 글로벌 개발역량을 축적하고 있는 바이오젠이 우리가 보유해 온 자산들을 임상 1상 개발단계는 물론이고 그 이상의 단계로 끌어올려줄 최적의 파트너라는 것이 우리의 믿음”이라고 강조했다.레이테라의 팀원들이 지금까지 함께 구축해 온 혁신적인 파이프라인과 이 같은 분자물질들의 신속한 진전이 이루어져 온 것에 무한한 자부심을 갖고 있다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따른 후속절차들은 3/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2026.06.19
글로벌

GLP-1 사용자 69% “직접 말하기도 그렇고”

정~말 좋은데, 직접 말하기도 그렇고..글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 사용자들을 대상으로 선거 출구조사라도 했다가는 자칫 크게 경을 칠 수 있을 것으로 보인다.현재 또는 과거에 GLP-1 제제를 사용했던 이들 가운데 그 같은 사실을 공개적으로 인정할 것이라고 답한 응답자들이 3명당 1명 꼴에도 채 미치지 못하는 31%에 불과했다는 요지의 설문조사 결과가 공개되었기 때문.미국 콜로라도州 덴버에 소재한 디지털 의료 플랫폼 기업 버타 헬스社(Virta Health)는 전국 표본그룹으로 선정된 총 1,210명의 18세 이상 성인들을 대상으로 지난 4월 10~12일 온라인에서 진행한 후 도출된 결과를 수록해 16일 공개한 ‘2026년 버타 바이털스’(2026 Virta Vitals) 보고서 제 3판을 통해 이 같이 밝혔다.버타 헬스는 약물사용이나 수술 없이 맞춤형 영양관리를 통해 비만, 2형 당뇨병 등의 대사계 질환들을 역전시키는 데 목표를 둔 디지털 의료 플랫폼 기업이다.보고서는 GLP-1 약물사용과 관련한 미국민들의 변화하는 태도와 행동을 조사한 내용 등을 포함한 가운데 공개됐다.이에 따르면 GLP-1 제제들의 사용이 최근 미국에서 가장 괄목할 만하게 눈에 띄는 건강 관련 트렌드의 하나로 부각된 가운데서도 공개적인 대화와 개인적인 일의 공개 사이에 놀라운(surprising) 간극이 존재한다는 사실이 새삼 드러나 보였다.보고서를 보면 최근 2년여 사이에 임상환경을 벗어나더라도 GLP-1 제제의 사용이 일반적인 대회의 주제 가운데 하나로 부각되기에 이른 것으로 나타났다. 실제로 설문조사 응답자들 가운데 누군가가 체중감소를 위해 GLP-1 제제를 사용 중이라는 사실을 개인적으로 잘 알고 있다고 답한 비율이 최근 2년 사이에 21%에서 31%로 두자릿수 증가했음이 눈에 띄었다.또한 48%의 응답자들은 GLP-1 제제들을 만성질환 치료제로 바라보기 보다 주로 체중감소를 위한 대안 또는 라이프스타일 드럭(lifestyle drug)의 관점에서 주시하고 있는 것으로 조사됐다.그럼에도 불구, 다수의 미국민들은 여전히 자신이 GLP-1 제제를 사용해야 할 것인지에 대해서는 머뭇거리고 있는 것으로 나타났다.심지어 경구용 GLP-1 치료대안들이 도입된 가운데서도 61%의 응답자들은 체중감소를 위해 전문의약품을 사용하기보다 행동개선을 더 선호하고 있는 것으로 분석됐다.이와 함께 비용, 부작용, 장기간 사용 등에 대한 우려감 때문일까? GLP-1 제제들에 대한 인식도 제고가 반드시 폭넓은 수용적 태도로 이어지지는 못하고 있는 것으로 나타나 안타까움이 앞서게 했다.한 예로 58%의 응답자들은 의사가 권고했음에도 불구, 비용 문제로 인해 GLP-1 제제의 사용을 주저하고 있는 것으로 나타났다.게다가 외모(aesthetic) 측면의 부작용에 대한 우려감이 다른 어떤 장애요인들보다 빠르게 부각되고 있는 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.43%의 응답자들이 설령 의사가 권고하더라도 급격한 체중감량으로 인해 볼이 움푹 들어가고 피부가 처지면서 나이가 들어 보이는 이른바 ‘오젬픽 페이스’(Ozempic face)에 대한 부담감으로 인해 GLP-1 제제를 사용하지 않을 것이라고 토로했을 정도.이에 따라 경구용 GLP-1 치료대안들조차 이 같은 소비자들의 머뭇거림 문제를 극복하는 데 별다른 도움을 주지 못할 것으로 분석됐다.전체의 절반에 가까운 46%의 응답자들이 경구용 GLP-1 정제의 출현이 이 의약품 자체에 대한 자신의 관심도에 변화를 수반하지 않을 것이라고 답했는가 하면 10명 중 1명은 심지어 경구용 대안이 GLP-1 제제의 사용에 대한 자신의 관심도를 오히려 떨어뜨릴 것 같다고 밝힌 것.버타 헬스社의 애덤 울프버그 최고 의학책임자는 “이번에 공개된 자료에서 눈에 띄는 것은 GLP-1 제제들의 가시성이 크게 부각된 현실과 이 의약품의 사용에 대해 사람들이 말하는 내용 사이에 존재하는 뚜렷한 간극(gap)이라 할 수 있을 것”이라고 지적했다.GLP-1 제제들이 어디가나 거의 유비쿼터스격으로 흔하게 눈에 띄기에 이르렀지만, 여전히 다수의 미국민들은 자신의 GLP-1 제제 사용을 공개적으로 드러내는 데 주저하는 샤이(shy) 성향을 나타냈기 때문이라는 설명이다.결국 우리의 질문은 누가 GLP-1 제제를 사용하고 있는지 유무가 아니라 자신이 지속가능한 방법으로 대사계 건강을 개선하고 있는지 여부에 관한 것이어야 할 것으로 보인다고 울프버그 최고 의학책임자는 피력했다.GLP-1 제제의 사용 유무에 대한 선택과 무관하게 영양공급과 행동개선이 여전히 가장 기본적인 방법으로 남아 있어야 하는 이유가 여기에 있다고 지적하기도 했다.버타 헬스는 참고로 지난해 1~9월 기간 동안 메이저 제약사들이 GLP-1 제제들을 광고하기 위해 7억 달러 이상을 지출한 것으로 나타났다고 언급했다.이 중 일라이 릴리社의 경우 올해 1월 한달 동안에만 TV 스폿 광고로 약 3,400만 달러를 지출했다고 덧붙였다.하지만 ‘2026년 버타 바이털스’ 보고서를 보면 GLP-1 제제들에 대한 인식확산이 반드시 사용의향의 동반상승으로 이어지지는 못하고 있는 것으로 보인다고 시사했다.

이덕규 2026.06.19
글로벌

美 최초 경구 복잡성 요로감염증 치료제 나온다

복잡성 요로감염증(cUTIs)을 치료하는 용도로는 미국 최초이자 유일한 경구용 카바페넴 계열 항생제가 FDA의 허가관문을 통과했다.글락소스미스클라인社와 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 다제내성 세균감염증 및 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 스페로 테라퓨틱스社(Spero Therapeutics)는 경구용 항생제 ‘우테브지’(Utebzi: 테비페넴 피복실)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 17일 공표했다.‘우테브지’는 경구제 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 치료대안이 부재한 성인환자들에게서 감수성이 높은 일부 병원체들에 의해 유발되는 신우신염을 포함한 복잡성 요로감염증 치료제로 허가를 취득했다.특히 신우신염을 포함한 복잡성 요로감염증 환자들을 위한 경구용 카바페넴 계열 항생제가 허가를 취득한 것은 이번이 최초이자 유일하다.글락소스미스클라인은 스페로 테라퓨틱스와 개발 및 독점적 글로벌 라이센스 합의를 도출한 이래 ‘우테브지’의 허가취득을 위한 공동보조를 이어왔다.이와 관련, 미국에서 복잡성 요로감염증 발생건수는 연간 300만건을 상회하는 것으로 추정되고 있는 가운데 치료에 실패하는 비율이 최대 34%에 달하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.다제내성균에 의해 유발되는 사례들이 적잖은 복잡성 요로감염증으로 인해 미국에서 연간 60억 달러 이상의 의료비가 지출되고 있는 형편이기도 하다.카바페넴系 항생제들은 중증 또는 내성 감염증을 치료하기 위한 표준요법제로 사용되고 있다.하지만 지금까지 카바페넴系 항생제들은 정맥주사제로 사용되어 왔던 형편이어서 원내 의료자원 사용량을 높이고 환자들의 삶의 질은 감소하고 있다는 지적으로부터 자유롭지 못했다.이에 따라 ‘우테브지’는 원외에서 경구복용할 수 있는 효과적인 치료제로 각광받을 수 있을 전망이다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “항생제 내성이 갈수록 증가하고 있는 상황에서 환자와 의료인들이 새로운 치료대안을 요망해 왔다”면서 “이번에 ‘우테브지’가 성인 복잡성 요로감염증 환자들을 위한 최초이자 유일한 경구용 카바페넴系 항생제로 허가를 취득함에 따라 원내 정맥주사 치료에 대한 의존도를 낮추고, 내성 감염증에 대응하기 위한 노력에 힘을 실어줄 솔루션이 될 수 있을 것”이라고 말했다.뉴욕州 롱아일랜드에 소재한 호프스트라/노스웰 의과대학의 비뇨기관 교수이자 플레인뷰병원에서 비뇨기과 과장으로 재직 중인 빌랄 추그타이 박사는 “복잡성 요로감염증 환자들과 환자 보호자들에게 이번 승인이 환자 자신과 병원 측에 기존의 표준요법제들이 커다란 부담을 안겨주고 있는 현실에서 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “새롭고 효과적인 경구용 치료제가 기존의 정맥주사제를 대체하는 대안으로 각광받으면서 더 많은 수의 환자들이 외래단계에서 치료를 받을 수 있도록 해 줄 것”이라는 말로 의의를 강조했다.스페로 테라퓨틱스社의 에스더 라자벨루 대표는 “FDA가 ‘우테브지’를 승인한 것이 우리 팀과 파트너, 그리고 가장 중요하다고 할 수 있는 이 프로그램에 대해 변함없는 신뢰를 표해준 환자들의 지난 10여년에 걸친 헌신이 정점에 도달했음을 의미한다”는 말로 각별한 의미를 부여했다.글락소스미스클라인 측과 진행한 협력을 통해 우리가 이처럼 절실하게 요망되어 왔던 복잡성 요로감염증 환자들을 위한 경구용 치료대안을 선보일 수 있게 되면서 이 증상으로 인한 환자들의 부담을 크게 덜어주는 데 도움이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 3상 ‘PIVOT-PO 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘우테브지’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘우테브지’는 신우신염을 포함한 복잡성 요로감염증으로 인해 입원한 환자들에게서 이미페넴 및 실라스타틴 정맥주사제를 투여한 대조그룹과 비교했을 대 총 반응률의 비 열등성이 입증됐다.또한 ‘우테브지’ 600mg을 경구복용한 피험자 그룹은 58.5%의 총 성공률을 내보여 이미페넴 및 실라스타틴 500mg 정맥주사제를 투여한 대조그룹의 60.2%와 앞‧뒷집격의 근소한 차이를 나타냈다.‘우테브지’는 연내에 환자들에게 공급되어 사용될 수 있을 것으로 보인다.글락소스미스클라인 측의 경우 ‘우테브지’를 확보함에 따라 항감염제 포트폴리오를 한층 강화할 수 있게 됐다.한편 ‘우테브지’는 개발을 진행하는 과정에서 미국 보건부(HHS) 산하 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단연구개발국(BARDA)으로부터 비용의 일부를 지원받았다.

이덕규 2026.06.18
글로벌

로슈 ‘조플루자’ 정제 퍼스트 제네릭 FDA 승인

FDA가 로슈社의 인플루엔자 치료용 항바이러스제 ‘조플루자’(발록사비르 마르복실) 정제의 퍼스트 제네릭 제형을 17일 승인했다.‘조플루자’의 퍼스트 제네릭 제형은 5세 이상의 환자들에게서 급성 단순성 인플루엔자를 치료하거나 예방하기 위해 1회 복용하는 용도로 발매를 승인받았다.이번에 ‘조플루라’의 퍼스트 제네릭 제형을 받은 받은 제약사는 알보젠社(Alvogen)의 자회사로 뉴욕州의 소도시 노리치에 소재한 노리치 파마슈티컬스社(Norwich Pharmaceuticals)이다.2026~2027년 인플루엔자 시즌에 ‘조플루자’의 퍼스트 제네릭 제형이 허가를 취득한 것은 제네릭 의약품의 사용을 확대하겠다고 한 트럼프 정부의 약속을 반영하는 것이다.FDA 약물평가연구센터(CDER) 제네릭의약품국의 아이일룬 머피 국장은 “오늘 승인결정이 인플루엔자를 치료하는 데 유의미한 이정표가 세워진 것이라 할 수 있다”면서 “의약품에 대한 환자 접근성의 확대와 간편한 사용의 개선은 공공보건에서 중요한 필수과제라 할 수 있을 것”이라고 말했다.특히 인플루엔자는 미국에서 매년 수 백만명의 환자들이 발생하고 있는 것이 현실이어서 의약품 접근성 확대의 의미가 더욱 크다고 말할 수 있을 것이라면서 머피 국장은 각별한 의미를 부여했다.제네릭 ‘조플루자’ 정제의 적응증은 ▲증상이 나타나기 시작한 후 48시간 이내의 5세 이상 환자들에게서 급성 단순성 인플루엔자를 치료하고, 평소에는 건강하거나 인플루엔자 관련 합병증이 발생할 위험성이 높은 사람들에게 사용하는 용도, 그리고 ▲인플루엔자에 감염된 사람들과 접촉한 5세 이상자들에게서 인플루엔자를 노출 후 예방하는 용도이다.‘조플루자’ 정제는 약효성분인 발록사비르 마르복실 또는 기타 조성물이 부형제에 과민성을 나타낸 전력이 있는 환자들의 경우 복용을 금해야 한다.이와 함께 ‘조플루자’ 정제는 5세 이하의 환자들에게서 약인성(treatment-emergent) 내성의 증가 등에 유의토록 하는 내용의 주의문이 삽입된 가운데 사용되고 있다.가장 빈도높게 수반되고 있는 ‘조플루자’ 정제의 부작용을 보면 설사, 기관지염, 구역, 부비동염 및 두통 등이 보고되고 있다.이에 따라 의료인들은 완전한 안전성 및 용법‧용량 정보를 환자들에게 제공하기 위해 처방정보를 충분히 검토해야 한다.한편 FDA에 따르면 현재 미국에서 처방전 10매당 9매가 제네릭 의약품들로 발급되고 있다.제네릭 의약품의 사용이 확대되면 시장에서 경쟁이 이루어지는 데 도움이 될 수 있고, 이에 따라 치료제들이 좀 더 저렴한 가격에 사용될 수 있고, 더 많은 환자들에 의료에 접근할 수 있게 된다.

이덕규 2026.06.18
글로벌

재즈 파마‧앱셀레라, 차세대 T세포 관여항체 제휴

아일랜드 더블린에 본사를 둔 글로벌 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)와 캐나다 브리티시 컬럼비아州 밴쿠버에 소재한 생명공학기업 앱셀레라社(AbCellera)가 전임상 단계 연구제휴, 선택권 포함 라이센스 합의를 도출했다고 17일 공표했다.양사는 차세대 T세포 관여(TCE) 다중특이적 항체들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.특히 양사는 앱셀레라 측이 보유한 항체 발굴 엔진을 활용해 다양한 위장관계 암과 기타 고형암들에 대응하는 후보물질들의 최적화된 개발을 진행해 나간다는 복안이다.재즈 파마슈티컬스社의 조쉬 앨런 항암제 최고 학술책임자는 “이번에 앱셀레라 측과 성사된 연구제휴가 재즈 파마슈티컬스의 희귀질환 전략과 곧바로 연결되는 것”이라면서 “우리가 초점을 맞춰 온 위장관계 암들에 대한 집중도를 강화하면서 항암제 분야에서 우리가 보유한 기존의 전문성을 더욱 탄탄하게 구축해 나가고자 한다”고 말했다.앱셀레라 측과 긴밀하게 협력하면서 위장관계 암들과 기타 각종 고형암을 겨냥한 잠재적 동종계열 최고 T세포 관여 다중특이성 항체들의 개발이 임상개발 단계로 진입할 수 잇도록 하고, 환자들을 위해 유의미한 혁신을 구현해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.이와 관련, 앱셀레라의 T세포 관여자 플랫폼은 각종 난치성 암들에 대응하는 다중특이성 T세포 관여 항체들을 개발하기 위해 발굴 단계에서부터 임상제조 단계에 이르기까지 완전하게 통합된 역량을 내포한 것으로 알려져 있다.실제로 이 플랫폼은 새롭게 독자개발된 CD3-결합 항체 패널들과 공동자극 표적 부위, 다중특이적 단백질 변형기술 및 일련의 고효율 기능적 분석 등을 포함하고 있다.앱셀레라社의 칼 핸슨 대표는 “T세포 관여 분야에서 여러 해 동안에 걸쳐 경험을 축적해 온 우리가 재즈 파마슈티컬스 측과 파트너 관계를 구축한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “각종 위장관계 암과 기타 고형암들을 겨냥한 새로운 항암제들의 개발을 진행하기 위해 우리가 보유한 차별화된 T세포 관여 플랫폼을 활용해 나가기로 합의한 것이기 때문”이라고 말했다.T세포 관여가 고도 표적화 면역반응을 유도하고, 이를 통해 기존의 항암제들에 비해 한층 더 괄목할 만한 치료효과를 나타낼 수 있는 잠재력을 내포하고 있다고 핸슨 대표는 강조했다.양사간 합의에 따라 앱셀레라 측은 최초 2개 프로그램의 발굴 및 초기단계 연구활동을 진행키로 했으며, 12개월 이내에 3번째 발굴 프로그램을 개시키로 약속했다.재즈 파마슈티컬스 측의 경우 개별 연구 프로그램들에 대한 선택권을 행사할 수 있는 권한을 확보했다.선택권을 행사하고 이에 따른 행사료를 지급하면 재즈 파마슈티컬스 측은 글로벌 마켓에서 개별 프로그램들의 개발‧발매를 독자적으로 진행할 수 있는 전권을 보장받았다.앱셀레라 측은 처음 2개 연구 프로그램들과 관련해서 5,600만 달러의 계약성사 선불금을 지급받기로 했으며, 3번째 프로그램이 개시되었을 때 2,800만 달러를 추가로 받기로 했다.재즈 파마슈티컬스 측이 개발을 위한 선택권을 행사하면 앱셀레라 측은 개별 프로그램당 최대 7억9,200만 달러의 선택권 행사료, 개발‧허가 및 발매 성과금을 지급받을 수 있게 된다.이와 별도로 제품발매가 이루어졌을 때 한자릿수 중반에서 두자릿수 초반대 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.앱셀레라 측은 또한 임상시험계획 승인(IND)을 위한 연구와 임상시험용 의약품 공급 등의 활동 부문을 맡기로 했다.

이덕규 2026.06.18
글로벌

쿠싱 증후군 치료제 렐라코릴란트 FDA 再신청

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 레드우드 시티에 본사를 둔 전문 제약기업 코셉트 테라퓨틱스 인코퍼레이티드社(Corcept Therapeutics Incorporated)가 쿠싱 증후군 치료제 렐라코릴란트(relacorilant)의 허가신청서를 FDA에 재차 제출했다고 17일 공표했다.코르티솔 호르몬의 영향을 조절하는 기전으로 중증 내분비계 장애, 종양, 대사계 질환 및 신경계 장애를 치료하는 약물들의 발굴‧개발을 진행하고 있는 전문 제약기업으로 알려진 코셉트 테라퓨틱스는 지난해 12월 말 FDA로부터 렐라코릴란트의 허가신청 건과 관련한 반려를 통보받았지만, 이후 지난달 말 재신청 방침을 공개적으로 밝힌 바 있다.경구요법제의 일종인 렐라코릴란트는 글루코코르티코이드 수용체(GR)와 결합하되 체내의 다른 호르몬 수용체들과는 결합하지 않는 기전으로 코르티솔의 활성을 조절하는 선택적 글루코코르티코이드 수용체 길항제이다.이날 코셉트 테라퓨틱스 측은 최초 허가신청 자료의 내용 가운데 FDA가 요구했던 추가분석 결과가 보강되어 재신청이 이루어진 것이라고 설명했다.코셉트 테라퓨틱스 측은 이와 함께 렐라코릴란트의 허가신청 건에 대한 FDA의 심사기간이 6개월 정도 소요될 것으로 예상했다.코셉트 테라퓨틱스 인코퍼레이티드社의 조셉 K. 벨라노프 대표는 “렐라코릴란트의 허가신청서가 재차 제출된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “FDA와 긴밀하게 협력해 렐라코릴란트가 쿠싱 증후군 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득할 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.렐라코릴란트가 다수의 환자들에게 유익성을 제공할 수 있는 잠재력을 내포하고 있는 만큼 우리는 그 같은 중요성을 감안해 빠른 시일 내에 환자들에게 공급이 이루어질 수 있도록 힘쓸 것이라고 벨라노프 대표는 설명했다.허가신청서가 재차 제출되기까지 FDA가 협력을 지속해 준 것에 대해 감사의 뜻을 전하고자 한다고 덧붙이기도 했다.코셉트 테라퓨틱스 측은 ‘GRACE 시험’과 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 3상 ‘GRADIENT 시험’, 장기 연장시험 및 초기단계의 개발 관련자료 등에서 도출된 긍정적인 내용을 근거로 이번에 렐라코릴란트의 허가신청서를 재차 제출한 것이다.코셉트 테라퓨틱스 측은 이 같은 자료들이 발매를 승인받은 기존의 치료제들과 관련된 중증 부작용들을 나타내지 않으면서 렐라코릴란트가 쿠싱 증후군에 수반되는 징후와 증상들을 유의미하고 지속적으로 개선해 줄 수 있음을 입증한 것이라면서 강한 믿음을 드러내 보였다.여기서 언급된 중증 부작용들은 유산(流産), 저칼륨혈증, 자궁내막 증식증, 질 출혈, 부신 기능저하증 및 QT 간격 연장 등을 지칭한 것이다.한편 쿠싱 증후군(Cushing’s Syndrome)은 코르티솔 호르몬의 과도한 활성으로 인해 나타나는 증상으로 알려져 있다.대부분의 환자들에게서 고혈압, 복부비만, 혈당 수치 상승, 조절이 어려운 2형 당뇨병, 심한 피로 및 근육 약화, 과민성, 우울증, 불안증 및 인지장애 등이 나타난다는 것이 전문가들의 설명이다.

이덕규 2026.06.18
글로벌

J&J, 플로리다州 ‘아큐브’ 제조시설 10억弗 투자

존슨&존슨社가 미국 플로리다州 북동부 도시 잭슨빌에 소재한 자사의 비전케어 사업부문의 제조, 패키징 및 유통 역량을 강화하기 위해 10억 달러 이상의 금액을 투자할 것이라고 15일 공표했다.잭슨빌은 플로리다州의 주도(州都)는 아니지만 주내(州內)에서 최대의 도시이자 미국 본토에서 면적이 가장 큰 도시로 알려진 곳이다.이날 공개된 투자액 가운데는 첨단 제조‧패키징 기술을 도입하는 한편으로 새로운 첨단 유통시설을 건립해 대표적인 컨택트 렌즈 브랜드 ‘아큐브’(Acuvue) 제품들을 원하는 수요확대에 대응하는 내용 등이 포함되어 있다.이에 따라 품질높고 혁신적인 눈 건강 솔루션 제품 분야에서 존슨&존슨의 리더십이 한층 더 강화되면서 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 총 4,000만명 이상의 환자들이 시력을 개선하도록 도움을 줄 수 있게 될 것으로 보인다.존슨&존슨社의 호아킨 두아토 회장은 “이번에 공개된 투자가 미국 내 첨단제조가 비단 미국 뿐 아니라 세계 각국의 환자들에게 혁신적이고 품질높은 헬스케어 솔루션을 공급하기 위해 필수적인 부분이라는 우리의 오랜 신념에 힘을 싣게 하는 것”이라고 말했다.두아토 회장은 “차세대 제조, 패키징 및 유통 역량의 확충으로 잭슨빌 소재 비전케어 사업부문을 한층 더 강화함에 따라 우리가 미국 내 공급망의 탄력성을 향상시키는 동시에 보다 많은 수의 사람들이 시력을 개선하고 보다 나은 삶을 누릴 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것”이라며 “이 같은 약속은 우리의 종업원들과 우리가 보유한 기술, 그리고 눈 건강을 위해 우리가 지난 40여년 동안 축적해 온 유산에 대한 신뢰가 반영된 것이라 단언할 수 있다”고 강조했다.이번에 공개된 것은 존슨&존슨 측이 앞서 미국에서 오는 2029년 초까지 제조, 연구‧개발 및 기술 부문에 총 550억 달러를 투자할 것이라고 발표했던 내용의 일부를 구성하는 것이다.이미 공사에 들어간 신축건물의 건립은 오는 2028년 100% 가동에 들어갈 수 있도록 한다는 목표가 두어졌다.존슨&존슨은 플로리다州에서 매년 60억 달러 상당의 경제적 영향을 미치면서 잭슨빌 소재 사업부문의 지속적인 성장을 뒷받침하고 있고, 이 지역에서 재직 중인 3,500여명의 임직원들에게 기회를 제공하고 있다.동시에 지역경제를 강화하는 데도 빼놓을 수 없는 힘을 보태고 있다.잭슨빌의 도나 디건 시장은 “존슨&존슨의 헌신이야말로 잭슨빌과 우리가 보유한 노동력, 그리고 우리의 미래에 대한 확신을 지지하는 강력한 징표라 할 수 있을 것”이라면서 “잭슨빌은 변함없이 첨단제조와 생명공학의 혁신을 선도하고 있다”고 말했다.존슨&존슨의 투자에 힘입은 사세확대로 우리의 하이테크 분야 존재감이 한층 더 부각되는 동시에 양질의 고용이 창출되고 지역사회에 장기적인 기회가 제공될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.존슨&존슨은 지난 1981년 잭슨빌에 진출한 이래 40여년 동안 지역경제에 기여해오고 있는 가운데 미국 내 환자들을 위해 연간 17억개 이상의 ‘아큐브’ 브랜드 컨택트 렌즈 제품들을 생산‧공급하고 있다.잭슨빌에서 존슨&존슨은 150만 평방피트 이상의 공간에서 제조, 연구, 유통 및 운영시설을 가동하고 있다.

이덕규 2026.06.18
글로벌

OTC 날록손 비강분무제 FDA서 접근성 확대

FDA가 또 하나의 OTC 비강분무형 날록손 제제 ‘렉스토비’(Rextovy) 4mg 날록손 염산염을 마약성 진통제(opioid) 과다복용 응급치료제로 16일 승인했다.‘렉스토비’는 미국 캘리포니아州 샌버나디노에 소재한 주사제, 비강분무제 및 흡입제 전문 제약기업 암파스타 파마슈티컬스社(Amphastar Pharmaceuticals)에 의해 허가신청서가 제출되었던 제품이다.허가가 결정됨에 따라 소비자들은 약국, 편의점 또는 온라인 등의 장소에서 처방전을 구비하지 않고도 이 제품을 직접 구매할 수 있게 됐다.FDA의 이번 조치는 트럼프 대통령의 ‘그레이트 아메리칸 리버커리 이니셔티브’(Great American Recovery Initiative)와 일맥상통하는 것이다.‘그레이트 아메리칸 리커버리 이니셔티브’는 미국의 심각한 마약중독 및 약물사용장애 위기에 대응하기 위해 연방정부 차원에서 기울여지고 있는 중독치료 및 회복지원 정책의 일환이다.예방, 치료 및 장기적인 회복 등을 위해 연방정부의 접근방법을 조율하는 내용이 골자를 이루고 있다.FDA 약물평가연구센터(CDER)의 마이크 데이비스 소장 직무대행은 “마약성 진통제 과다복용으로 인한 사망을 줄이는 일이 FDA의 최우선 과제 가운데 하나로 자리매김하고 있다”면서 “오늘 도 하나의 OTC 날록손 비강분무제가 허가를 취득함에 따라 소비자들의 접근성이 확대되면서 추가적인 대안이 공급될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.별도의 의료훈련을 답지 않고도 이 같은 제품들로 신속한 조치를 취할 수 있도록 하기 위한 권한을 부여할 경우 생명을 구하는 데 도움이 될 수 있을 것임이 입증되어 왔다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 날록손은 마약성 진통제 과다복용으로 인한 영향을 신속하게 역전시켜 주는(reverses) 치료제이다.'렉스토비‘는 마약성 진통제 과다복용으로 인한 영향을 역전시키기 위해 FDA가 허가를 결정한 또 하나의 생명을 구할 치료제이다.소비자들에게 직접 판매될 수 있는 ‘렉스토비’는 다른 날록손 비강분무제들과 동일한 약효성분을 내포하고 있다.발매를 승인받은 다양한 제제들의 사용이 가능해지면 접근성이 확대되고 시장에서 구입할 수 있는 가능성이 향상되면서 경쟁이 촉진되고, 이에 따라 비용이 절감되고 대체 조달대안이 공급되는 성과로 이어질 수 있게 된다.한편 마약성 진통제 과다복용으로 인한 사망자 수는 지난 2023년 3월 OTC 날록손 비강분무제가 처음으로 FDA의 허가를 취득한 이래 급격하게(dramatically) 감소한 것으로 나타나고 있다.하지만 마약성 진통제 과다복용은 미국에서 여전히 주요한 공공보건 현안의 하나로 지적되고 있는 형편이다.불법 펜타닐과 같은 합성 마약성 진통제들은 이 같은 위기를 증폭시키고 있는 원인으로 손꼽히고 있는 것이 현실이다.지난 2023년 8월까지 최근 12개월 동안 미국 내 마약성 진통제 과다복용 원인 사망자 수가 11만1,451명에 달한 것으로 보고된 바 있다.또한 지난해 12월까지 최근 12개월 동안 미국 내 마약성 진통제 과다복용 원인 사망자 수가 6만8,632명에 이른 것으로 보고되기도 했다.FDA 약물평가연구센터(CDER) 일반의약품관리국의 카렌 머리 부국장은 “날록손 비강분무제에 대한 신속한 접근성이 확보되는 것이 마약성 진통제 과다복용자들을 위해 필수적인 부분이라 할 수 있을 것”이라면서 “이번에 허가결정이 가능해지기까지 우리의 심사부서들이 헌신적으로 업무를 수행한 부분에 대해 자부심을 느낀다”고 말했다.OTC 날록손 제제의 발매를 탐색 중인 제약사들의 경우 주저없이 FDA에 연락해 대화를 시작할 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.이날 FDA에 따르면 ‘렉스토비’를 사용할 때 일부 사용자들에게서 마약성 진통제 과다복용으로 인한 영향을 역전시키는 과정에서 의식이 회복되면서 떨림, 발한(發汗), 구역 또는 분노 등의 증상들을 겪을 수 있다.하지만 ‘렉스토비’는 설령 마약성 진통제가 사용자의 체내에 잔류하고 있는지 여부가 불확실하더라도 안전하게 사용할 수 있는 제품이라고 FDA는 강조했다.‘렉스토비’의 겉포장에는 처음 복용한 후 911에 연락을 취하도록 하는 내용이 포함된 5가지 단계의 시각적 지시사항(pictorial directions)이 삽입되어 있다.

이덕규 2026.06.18
글로벌

릴리, 만성 통증 치료제 개발 전문 제약사 인수

미국 텍사스州 오스틴에 소재한 차세대 만성 통증 치료제 개발 특화 신경과학(neuroscience) 기업 4E 테라퓨틱스社(4E Therapeutics)는 자사가 일라이 릴리社에 의해 인수됐다고 16일 공표했다.4E 테라퓨틱스는 경구 투여할 수 있는 MNK(MAP kinase-interacting kinase) 저해제들의 파이프라인을 개발‧구축해 온 전문 제약기업이다.말초감각 신경세포에서 MNK-eIF4E 신호전달 경로를 표적으로 작용해 만성 통증을 치료하도록 설계된 것이 MNK 저해제들이다.MNK 저해제들은 통증을 유의미하게 완화해 주는 동시에 중추신경계에는 영향을 미치지 않도록 하고자 개발이 진행되고 있다.다수의 기존 치료제들은 중추신경계에 영향을 미친다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.현재까지 4E 테라퓨틱스 측이 보유해 온 선도 후보물질은 ‘4ET1103’이다.첫 번째 MNK 저해제로 자리매김할 가능성에 무게를 싣게 하는 ‘4ET1103’은 통증 치료제로 임상시험 단계에 진입한 가운데 임상 1상 시험에서 호의적인 안전성 프로필이 입증됐다.4E 테라퓨틱스社의 조 프라이스 공동설립자 겸 대표는 “단순하지만 야심찬 목표를 갖고 우리가 4E 테라퓨틱스를 설립했던 것”이라면서 “통증을 유발하는 기저 신경계 작용기전들에 대응하는 혁신적인 비 마약성 치료제들을 개발하겠다는 것이 바로 그것”이라고 말했다.프라이스 대표는 뒤이어 “일라이 릴리의 임상개발, 중개(translational) 및 글로벌 사업역량과 환자들을 위해 만성통증이라는 도전과제에 대응하고자 사세를 집중해 온 점 등이 우리가 진행한 과제들의 잠재력을 100% 이끌어 낼 수 있는 최적의 둥지가 될 것으로 판단케 했던 것”이라는 말로 M&A가 성사된 배경을 설명했다.4E 테라퓨틱스社의 공동설립자이자 텍사스대학 첨단통증시험센터의 소장을 맡고 있는 시오도어 프라이스 박사는 “통증을 유발하고 만성화하는 분자사건(molecular events) 분야에 여러 해 동안 연구를 진행하면서 기초연구에서부터 임상개발까지 개발을 진전시켰다”면시 “이제 일라이 릴리가 구축한 파이프라인을 보면 만성 통증 환자들을 위한 새로운 치료제들의 개발을 가속화할 수 있는 기회를 제공해 줄 것으로 보인다는 측면에서 고무적”이라고 말했다.한편 합의를 도출함에 따라 양사간에 오고갈 구체적인 금액 내역은 외부에 공개되지 않았다.

이덕규 2026.06.17
글로벌

다케다 기면증 치료제..최초 오렉신 작용제 성큼

다케다社가 경구용 오렉신 수용체 2(OX2R) 선택적 작용제 오베포렉스톤(oveporexton‧‘TAK-861’)의 본임상시험 2건에서 추가로 도출된 자료를 공개했다.글로벌, 다기관, 플라시보 대조시험으로 설계되어 1형 기면증 환자들을 대상으로 오베포렉스톤이 나타낸 효능, 안전성 및 내약성을 플라시보와 비교평가하면서 12주 동안 진행되었던 임상 3상 ‘FirstLight 시험’과 ‘RadiantLight 시험’이 그것이다.공개된 내용에 따르면 1형 기면증 치료제로 개발이 진행되고 있는 오베포렉스톤이 환자들의 일상생활 기능 뿐 아니라 인지력, 그리고 1형 기면증과 연관된 수면 관련증상들을 개선해 준 것으로 입증되었다는 설명이다.이 같은 요지의 자료들은 미국 수면학회(AASM)와 미국 수면연구학회(SRS)가 공동주관하는 세계 최대 규모의 수면의학 국제 학술회의로 미국 메릴랜드州 볼티모어에서 14~17일 개최된 ‘SLEEP 2026’에서 발표됐다.오베포렉스톤은 지난 2월 FDA가 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 가까운 장래에 발매를 승인받을 수 있을 것이라는 예상에 무게를 싣게 하는 기대주이다.오베포렉스톤은 신경전달물질의 일종인 오렉신(orexin)의 신호전달을 회복시켜 1형 기면증을 유발하는 기저 오렉신 결핍에 대응할 수 있도록 설계됐다.이번에 공개된 자료들은 앞서 발표가 이루어진 임상 3상 시험의 결과와 함께 1형 기면증의 폭넓은 스펙트럼에 걸친 개선효과를 입증해 보인 것이어서 오베포렉스톤이 1형 기면증을 치료하는 표준요법을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 잠재력을 뒷받침하는 것이라고 다케다 측은 설명했다.수면의학의 권위자로 임상 3상 ‘FirstLight 시험’을 총괄한 스틴퍼드대학 의과대학의 에마뉘엘 미뇨 박사는 “1형 기면증이 오렉신 결핍으로 인해 24시간 동안 지속적으로 나타나는 증상”이라면서 “과도한 주간졸림증과 탈력(脫力) 발작이 1형 기면증에 수반되는 가장 널리 알려진 증상들이지만, 다수의 환자들이 인지력 저하와 야간수면 방해 등의 다양한 증상들을 추가로 나타내고 있는 형편”이라고 말했다.오베포렉스톤은 일상적인 기능수행과 삶의 질을 포함해 1형 기면증에 수반되는 다양한 증상들에 걸쳐 괄목할 만한 개선효과가 입증됨에 따라 점진적인 증상완화 이외에도 증상관리의 전환을 가능케 할 수 있을 것으로 보인다고 덧붙이기도 했다.실제로 두 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘기면증의 기능적 영향 평가도구’(FINI)를 적용해 6가지 영역들에 걸쳐 평가했을 때 오베포렉스톤을 복용한 대부분의 환자들이 규범상의 기준선에 도달했거나 상회한 것으로 분석됐다.피로, 인지기능, 탈력발작, 사회활동, 일상적인 활동 및 일상의 책임감 등의 측면에서 괄목할 만한 영향이 나타났다는 의미이다.이와 함께 오베포렉스톤은 플라시보와 비교했을 때 1형 기면증 환자들의 인지력 증상 개선과 밀접한 상관관계가 관찰됐다.객관적인 신경심리 검사를 진행했을 때 주의력, 실행기능 및 기억력 등이 개선되었던 것.FINI 인지기능 영역을 평가한 결과를 보면 오베포렉스톤을 복용한 피험자들 가운데 약 70%에서 인지력 저하가 전혀 나타나지 않았던 것으로 보고되어 플라시보 대조그룹의 약 15%를 크게 상회했다.또한 오베포렉스톤은 두 시험에서 수면의 질을 개선해 준 것으로 입증됐다.시험에 사용된 전체 용량의 오베포렉스톤을 복용한 피험자 그룹에서 환각이나 수면마비(즉, 가위눌림)이 보고되지 않았고, 2/2mg 용량을 복용한 대부분의 피험자들에게서 착수시점과 비교했을 때 야간수면 방해가 유의미하게 감소했다는 의미이다.이밖에 급속안구운동(REM)의 시간과 패턴이 건강한 대조그룹에 상응하는 수준으로 개선되었음이 눈에 띄었다.다케다社의 사라 셰이크 신경의학 치료영역‧글로벌 개발 담당대표는 “1형 기면증이 한가지 증상으로 정의될 수 없는 증상이어서 우리가 포괄적인 임상 3상 시험 프로그램을 설계하고 오베포렉스톤이 증상에 미친 폭넓은 영향을 평가하고자 했던 것”이라면서 “세계 각국에서 승인심사가 진행 중인 만큼 허가를 취득할 경우 오베포렉스톤이 표준치료법을 재정립할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다.한편 다케다 측은 이번 학술회의에서 오베포렉스톤이 마이크로 수면(microsleeps: 극히 짧은 시간 동안 자신도 모르게 갑작스럽게 잠에 빠져드는 증상)과 1형 기면증에 수반되는 전체적인 증상들에 미친 영향을 평가한 임상 3상 시험의 통합적인 분석결과들도 발표했다.

이덕규 2026.06.17
글로벌

앨커미스 기면증 치료제 미국‧EU서 ‘희귀의약품’

아일랜드 제약기업 앨커미스社(Alkermes)는 자사의 새로운 경구용 선택적 오렉신 2 수용체(OX2R) 작용제 알릭소렉스톤(alixorexton)이 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’(ODD)으로 지정됐다고 15일 공표했다.알릭소렉스톤은 1형 기면증(NT1), 2형 기면증(NT2) 및 특발성 과다수면증(IH) 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.앨커미스 측에 따르면 FDA는 특발성 과다수면증 치료제로, EU 집행위원회의 경우 기면증 치료제로 각각 알릭소렉스톤을 ‘희귀의약품’으로 지정했다.‘희귀의약품’으로 지정되면 미국의 경우 적격한 임상시험에 소요된 비용에 대한 세금감면, 일부 FDA 신청 수수료의 면제, 허가취득시 7년의 독점발매권 등 다양한 혜택이 주어지게 된다.유럽에서도 ‘희귀의약품’ 지정이 이루어지면 임상시험규약 지원(PA), 등록 수수료 감면, 발매를 승인받았을 때 최대 10년의 독점권 부여 등 갖가지 인센티브를 기대할 수 있게 된다.앨커미스社의 크레이그 홉킨스 최고 의학책임자 겸 연구‧개발 담당부사장은 “기면증과 특발성 과다수면증이 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 희귀, 만성 신경계 증상들”이라면서 “희귀의약품 지정이 이루어진 것이 알릭소렉스톤 개발 프로그램에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 개가”라고 말했다.이에 따라 알릭소렉스톤이 허가를 취득할 경우 기면증과 특발성 과다수면증 환자 커뮤니티를 위해 괄목할 만한 진전이 이루어지게 될 것이라고 홉킨스 부사장은 설명했다.특히 홉킨스 부사장은 “알릭소렉스톤의 임상 2상 시험에서 1형 기면증과 2형 기면증에 나타난 결과를 보면 차별화된 치료대안으로 각광받을 수 있는 잠재력에 무게를 싣게 한다”며 “연내에 임상 2상 ‘Vibrance-3 시험’을 매듭짓고, 임상 3상 ‘Brilliance 시험’의 피험자 충원이 진행될 수 있도록 할 것”이라고 강조했다.알릭소렉스톤은 앞서 FDA에 의해 1형 기면증을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.현재 알릭소렉스톤은 성인 1형 기면증 및 2형 기면증 환자들을 대상으로 임상 3상 ‘Brilliance 시험’ 건들이 진행 중인 가운데 성인 특발성 과다수면증 환자들을 대상으로 한 임상 2상 ‘Vibrance-3 시험’이 진행되고 있다.

이덕규 2026.06.17
글로벌

통상형 연골육종 치료제 FDA 허가심사 스타트

미국 캘리포니아주 샌디에이고에 소재한 새로운 암, 희귀질환 표적 생물의약품 후보물질 개발 전문 제약기업 인히브릭스 바이오사이언스社(Inhibrx Biosciences)가 오제키바트(ozekibart‧‘INBRX-109’)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 15일 공표했다.정밀공학적으로 설계된 4價 세포사멸 수용체 5(DR5) 작용체 항체의 일종인 오제키바트는 절제수술 불가성 또는 전이성 통상형(conventional) 연골육종 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.FDA는 현재로선 허가신청이 이루어진 자료에서 어떤 문제점도 확인하지 못했다고 보고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 4월 14일까지 오제키바트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.인히브릭스 바이오사이언스社의 마크 라피 대표는 “FDA가 오제키바트의 허가신청 건을 접수한 것이 인히브릭스 바이오사이언스를 위해 역사적인 이정표가 세워진 개가라 할 수 있을 것”이라면서 “이보다 더 중요한 것은 연골육종 커뮤니티를 위해 중요한 성과가 도출된 것이라는 점”이라고 말했다.연골육종은 공격적인 데다 파괴적인 뼈암의 일종으로 현재까지 환자들을 위한 치료대안이 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이라고 라피 대표는 지적했다.이에 따라 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 잠재적 동종계열 최초 표적치료제로 기대되는 오제키바트가 하루빠릴 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.오제키바트의 허가신청서는 임상 2상 ‘ChonDRAgon 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.‘ChonDRAgon 시험’은 전이성 또는 절제수술 불가성 통상형 연골육종 환자들을 대상으로 오제키바트를 투여하면서 진행된 피험자 무작위 분류, 맹검, 플라시보 대조, 등록시험례이다.시험결과를 보면 오제키바트를 투여한 피험자 그룹에서 평균 무진행 생존기간(PFS)이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.실제로 시험에서 오제키바트를 투여한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 52% 크게 감소한 것으로 입증됐다.오제키바트를 투여한 피험자 그룹의 평균 무진행 생존기간이 5.52개월에 달해 플라시보 대조그룹의 2.66개월을 2배 이상 상회한 것.아직까지 허가를 취득한 전신요법제가 부재한 연골육종 치료제의 맹검, 피험자 무작위 분류 임상시험에서 괄목할 만한 무진행 생존기간 유익성이 입증된 것은 이번이 처음이다.마찬가지로 오제키바트는 절제수술 불가성 또는 전이성 통상형 연골육종 환자들을 위한 첫 번째 전신요법제로 이름을 올릴 수 있게 될 전망이다.또한 허가를 취득하면 오제키바트는 인히브릭스 바이오사이언스가 처음으로 발매한 제품으로 자리매김할 수 있게 된다.연골육종은 드물게 발생하는 암의 일종으로 주로 연골세포에서 증상이 나타나기 시작해 골반, 고관절 및 어깨 등의 신체부위에 가장 빈도높게 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.두 번째로 빈도높게 발생하고 있는 원발성 악성 골종양의 하나이기도 하다.종양이 절제수술 불가성 또는 전이성 단계로 진입하면 예후가 취약하게 나타나는 것이 통례이다.종양이 전통적으로 사용되어 온 항암제들에 별다른 반응을 나타내지 않음에 따라 외과적 절제가 유일하게 효과적인 관리전략으로 손꼽히고 있기 때문이다.

이덕규 2026.06.17
글로벌

룬드벡 쿠싱병 치료제 개발..여기서 끝낼 순 없어

덴마크 제약기업 룬드벡社가 현재 진행 중인 아세데바트(asedebart‧‘Lu AG13909’)의 임상 2상 시험 가운데 파트 A 부분에서 도출된 예비적 자료를 공개했다.임상 2상 시험은 항-부신피질 자극 호르몬(ACTH) 모노클로날 항체의 일종인 아세데바트가 성인 쿠싱병 환자들에게 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행 중인 시험례이다.임상 2상 시험의 파트 A 부분에서 도출된 자료는 미국 일리노이州 시카고에서 13~16일 개최된 전미 내분비학회(ENDO) 2026년 연례 학술회의 석상에서 구두발표됐다.이와 관련, 쿠싱병은 뇌하수체 선종(腺腫)으로 인해 부신피질 자극 호르몬(ACTH)이 과다생성되면서 시상하부-뇌하수체-부신(HPA) 축의 기능장애에 관여하는 특성을 나타내는 증상으로 알려져 있다.쿠싱병 환자들은 비만, 2형 당뇨병, 혈당 불내성, 고혈압, 감염성 질환, 다리‧폐 혈전, 골 손실, 골절, 면역계 약화 및 우울증 등을 수반할 위험성이 증가하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.쿠싱병에서 코르티솔 호르몬의 부담을 나타내는 핵심적인 지표의 하나가 뇨중 유리(遊離) 코르티솔(UFC)이다.만성 고코르티솔증은 쿠싱병의 임상적 영향을 나타내는 주요한 증상으로 손꼽히고 있다.아세데바트의 작용기전은 부신피질 자극 호르몬의 병리적인 증가를 중화시켜 뇨중 유리 코르티솔 수치로 반영되는 만성적인 코르티솔 과다에 영향을 미칠 수 있도록 하는 데 목표를 두고 있다.이번에 전미 내분비학회에서 발표된 시험결과를 보면 개별적으로 정맥주사제 용량을 적정화한 아세데바트를 투여한 8명의 평가 대상 환자들 가운데 7명에서 뇨중 유리 코르티솔 수치가 정상화된 것으로 입증됐다.룬드벡社의 요한 루트만 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “현재 진행 중인 임상 2상 시험에서 도출된 자료를 보면 직접적인 부신피질 자극 호르몬의 정상화가 쿠싱병의 새로운 치료 접근방법의 하나가 될 수 있을 것이라는 점에 무게를 싣게 하고 있다”고 말했다.쿠싱병은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 신경내분비 증상의 일종이라고 덧붙이기도 했다.루트만 부회장은 뒤이어 “시험에서 대부분의 평가 대상 환자들로부터 뇨중 유리 코르티솔의 정상화가 관찰된 것이 대단히 고무적”이라며 “이 같은 내용은 쿠싱병 치료제로 아세데바트의 개발이 계속되어야 한다는 우리의 믿음을 뒷받침하는 것”이라고 강조했다.시험의 차후 단계에서는 피하주사제 아세데바트를 평가하는 내용이 포함될 것이라고 루트만 부회장은 언급했다.아세데바트의 개발 프로그램은 룬드벡이 신경호르몬 신호전달 내에서 생물학적 제제의 표적들을 탐색하면서 신경내분비계 우산을 확대하는 데 주력하고 있음을 반영하는 것으로 풀이되고 있다.이 같은 증상 영역은 중대한 초기개발 결정을 가능케 할 생체표지자 기반 환자 연구사례들에 힘입어 차별화된 희귀 내분비장애 치료제들을 개발할 수 있도록 해 줄 것으로 기대되고 있다.한편 이번에 공개된 임상 2상 시험의 파트 A 부분은 부신피질 자극 호르몬에 의해 유발된 성인 뇌하수체 유래 쿠싱병 환자들을 대상으로 다양한 용량의 정맥주사제 및 피하주사제 용량의 아세데바트를 평가하는 다기관, 개방표지 시험으로 현재도 진행 중인 임상 2상 용량 적정화 시험에서 도출된 것이다.자료 컷오프 시점까지 총 12명의 환자들이 충원된 가운데 이들 중 정맥주사제 투여단계를 개시한 9명 중 8명이 환자별 맞춤용량 적정화 단계를 마친 것으로 나타났다.그리고 유의미한 반응이 나타날 환자들을 대상으로 분석한 결과를 보면 8명의 환자들 가운데 7명에서 뇨중 유리 코르티솔 수치가 170nmol/24시간 이하에 도달하면서 정상화된 것으로 분석됐다.이와 함께 아세데바트는 대체로 양호한 내약성을 내보인 가운데 예상치 못했던 부작용이 수반된 사례들은 보고되지 않았다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들 또한 관찰되지 않았다.약물치료 관련 부작용은 12명의 환자 전체에서 나타난 것으로 보고됐다.이 중 중증 부작용은 3명의 환자들에게서 보고되어 1명이 아세데바트와 무관한 증상으로 인해 사망한 것으로 나타났다.과민반응은 보고되지 않았고, 글루코코르티코이드 결핍증이 2명의 환자들에게서 발생한 것으로 보고됐다.글루코코르티코이드 결핍증은 하이드로코르티손 단기투여를 통해 관리할 수 있었던 것으로 나타났다.한편 임상 2상 시험의 파트 B 부분은 성인 쿠싱병 환자들을 대상으로 아세데바트 피하주사제를 투여하면서 진행 중이다.임상 2상 시험의 파트 B 부분은 코르티솔 감소, 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 피하주사제 투여와 관련한 환자경험 등을 포함해 직접적인 부신피질 자극 호르몬 정상화의 영향을 추가로 평가하기 위해 설계됐다.아세데바트는 아직 개발이 진행 중인 후보물질이어서 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득한 전례가 부재한 단계이다.이에 따라 아세데바트의 효능과 안전성 또한 아직까지 완전하게 확립되지 않았다.

이덕규 2026.06.17
글로벌

경구용 ‘예즈투고’ HIV 노출 前 FDA 심사개시

길리어드 사이언스社는 인간 면역결핍 바이러스-1(HIV-1) 캡시드 저해제 ‘에즈투고’(Yeztugo: 레나카파비르)의 300mg 정제 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사가 개시될 수 있게 됐다고 15일 공표했다.추가신청이 이루어진 경구용 ‘예즈투고’ 300mg의 정제의 적응증은 HIV 노출 전 예방(PrEP)을 위해 주 1회(QW) 경구복용하는 용도이다.‘예즈투고’는 HIV 노출 前 예방을 위해 연간 2회 투여하는 피하주사제로 지난해 6월 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.적응증 추가 신청 건의 경우 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA0에 따라 내년 2월 2일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.길리어드 사이언스社의 디트마르 베르거 최고 의학책임자는 “이번 허가신청 건이 새로운 HIV 예방대안의 개발을 진행하기 위한 길리어드 사이언스의 변함없는 헌신이 반영된 성과라 할 수 있다”면서 “연간 2회 투여하는 ‘예즈투고’ 피하주사제가 FDA의 허가를 취득한 1년 가까이 지난 시점에서 우리가 임상적 프로필이 견고하게 확립된 레나카파비르 제제를 바탕으로 새로운 제형을 선보여 HIV 노출 前 예방이라는 선택지를 유의미하게 확대해 우리의 장기지속적인 혁신의 영향을 확대하고자 하는 것”이라고 말했다.HIV를 예방하는 데는 만능의 대안(one-size-fits-all)이 있을 수 없는 만큼 허가를 취득할 경우 주 1회 경구복용하는 ‘예즈투고’가 노출 前 예방을 필요로 하거나 원하는 사람들에게 좀 더 빈도높게 선택될 수 있을 것이라고 베르거 최고 의학책임자는 덧붙였다.경구용 ‘예즈투고’ 300mg 정제의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘PURPOSE 1 시험’과 ‘PURPOSE 2 시험’에서 도출된 결과를 기반으로 하고, 노출 前 예방과 관련해서 견고하게 확립된 레나카파비르 제제의 임상적 프로필을 근거로 제출되었던 것이다.두 시험에서 다양하고 폭넓은 피험자 그룹에 걸쳐 높은 효능이 입증됐다.여기서 언급된 폭넓은 피험자 그룹 가운데는 생물학적 성(性)과 성 정체성이 일치하는 시스젠더(cisgender) 여성들과 시스젠더 남성들, 그리고 성적으로 다양한(gender-diverse) 피험자들이 포함되어 있었다.경구용 레나카파비르 정제는 초기 부하용량(initial loading dose) 요법제, 그리고 6개월 간격 주사제의 투여가 지연되었을 때 가교요법제(bridge therapy)로 이미 허가를 취득한 바 있다.허가를 취득할 경우 주 1회 경구복용하는 ‘예즈투고’ 정제가 최초의 장기지속형 경구용 HIV 노출 前 예방 대안으로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.주 1회 경구복용하는 레나카파비르 제제의 HIV 노출 前 예방 용도는 아직까지 개발이 진행 중인 단계여서 전 세계 어느 국가에서도 아직까지 허가를 취득하기 이전의 상태이다.

이덕규 2026.06.16

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