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‘키트루다’ 피하주사제ㆍ주사액 제형 EU서 허가

머크&컴퍼니社는 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 새로운 피하주사제 제형(SC)과 주사용 액제 제형이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 19일 공표했다.‘키트루다 SC’(펨브롤리주맙+베라히알루로니다제 α-pmph)는 유럽시장에서 이 항암제가 허가를 취득한 33개 전체 성인환자 적응증에 걸쳐 사용이 가능토록 승인받았다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 9월 ‘키트루다 SC’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 집약한 바 있다.미국시장의 경우 ‘키트루다 SC’는 ‘키트루다 큐렉스’(Keytruda Qlex) 상품명으로 지난 9월 FDA의 허가를 취득했다.‘키트루다 큐렉스’는 미국시장에서 ‘키트루다’가 허가를 취득한 전체 성인 고형암 환자 적응증에 걸쳐 사용이 가능토록 승인받았다.베라히알루로니다제 α는 한국기업 알테오젠의 의해 개발‧제조된 인간 히알루로니다제의 한 변종이다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “3주 간격으로 1분 또는 6주 간격으로 2분 정도에 투여할 수 있는 유럽 최초이자 유일한 피하주사제 면역관문 저해제인 ‘키트루다 SC’를 선보일 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “우리는 ‘키트루다 SC’와 같이 암 환자들을 위한 환자 중심의 혁신을 개발하고자 사세를 집중하고 있는 제약사”라고 말했다.‘키트루다 SC’는 기존의 ‘키트루다’에 비해 신속한 투여가 가능해 환자들에게 두가지 선택지를 제공해 줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 본임상 3상 ‘3475A-D77 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘키트루다 SC’를 승인한 것이다.이 시험은 치료전력이 없으면서 상피세포 성장인자 수용체(EGFR), 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 또는 반응성 산소종 1(ROS1) 유전체 종양 이상을 동반하지 않은 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 대상으로 ‘키트루다 SC’ 또는 ‘키트루다’를 항암화학요법제와 함께 6주 간격으로 투여하면서 진행됐다.시험결과를 보면 ‘키트루다 SC’와 ‘키트루다’는 비교할 만한 약물체내동태 노출 수치를 나타냈다.이와 함께 기술적 효응분석 결과를 보면 ‘키트루다 SC’와 ‘키트루다’는 총 반응률(ORR)이 일관되게 나타났다.총 반응률이 ‘키트루다 SC’와 항암화학요법제를 투여한 피험자 그룹에서 45%, ‘키트루다’와 항암화학요법제를 투여한 대조그룹에서 42%로 집계되었다는 의미이다.또한 무진행 생존기간(PFS)과 총 생존기간(OS)을 보면 두 그룹 사이에서 괄목할 만한 차이가 눈에 띄지 않았다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

‘아일리아’ 황반부종 치료 고용량 제형 FDA 승인

리제네론 파마슈티컬스社의 황반변성 치료제 ‘아일리아’(애플리버셉트)의 8mg 고용량 제형 ‘아일리아 HD’가 FDA의 허가를 취득했다고 19일 공표했다.‘아일리아 HD’는 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종(RVO) 환자들을 위한 치료제로 허가관문을 통과했다.월 1회 투여 유도요법을 진행한 후 최대 8주 간격의 유지요법제로 투여할 수 있도록 허가받았다.이날 리제네론 파마슈티컬스 측은 아울러 ‘아일리아 HD’가 일부 환자들을 위해 4주 간격(즉, 월 1회)으로 투여하는 대안으로도 FDA로부터 허가를 취득했다고 설명했다.4주 간격 투여 대안은 이에 따라 현재 ‘아일리아’가 허가를 취득한 습식 노화 관련 황반변성(wAMD), 당뇨병성 황반부종(DME), 당뇨병성 망막병증(DR) 및 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종 등의 적응증에 걸쳐 유익성이 예상되는 환자들에게 사용될 수 있게 됐다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리는 이번 승인으로 ‘아일리아 HD’가 일부 망막질환 환자들을 위한 선택지의 하나로 한층 더 탄탄한 위치에 자리매김할 수 있게 된 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “이는 또 환자들과 이들을 치료하는 망막질환 전문의들의 의료상의 니즈를 충족시키기 위해 우리가 부단하게 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.‘아일리아 HD’는 망막정맥 폐쇄에 대응하는 최초의 치료제로 주사횟수를 감소시킬 수 있기 때문에 기존의 치료제들에 비해 환자들에 대한 투여횟수를 절반 정도로 낮출 수 있을 것이라고 얀코풀로스 대표는 강조했다.또한 허가를 취득한 전체 4가지 적응증에 걸쳐 ‘아일리아 HD’를 원 1회 투여용 대안으로 사용할 수 있게 됨에 따라 개별환자들의 의료상의 니즈를 충족시켜 줄 맞춤 치료를 위한 의사들의 유연성과 선택성을 높여줄 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.FDA는 임상 3상 ‘QUASAR 시험’에서 도출된 자료를 근거로 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종 치료 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 망막정맥 폐쇄로 인한 황반부종 환자들을 대상으로 ‘아일리아’ 2mg 제형을 4주 간격으로 투여하면서 ‘아일리아 HD’ 8mg 제형을 8주 간격으로 투여받은 피험자 그룹과 효능‧안전성을 비교평가하는 내용으로 진행됐다.그 결과 36주차에 평가했을 때 ‘아일리아 HD’를 8주 간격으로 투여받은 피험자 그룹의 경우 ‘아일리아’를 4주 간격으로 투여한 대조그룹과 비교했을 때 시력 개선도의 비 열등성이 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.게다가 이 같은 ‘아일리아 HD’의 효과는 각각 망막분지정맥 폐쇄, 망막중심정맥 폐쇄 또는 망막 반중심정맥 폐쇄 등을 나타내는 전체 환자들에게서 일관되게 나타났다.‘아일리아 HD’를 투여받았던 망막정맥 폐쇄 환자들의 3% 이상에서 가장 높게 수반된 부작용을 보면 안압 증가, 흐리게 보임, 백내장, 결막하 출혈, 안구 불편감, 눈의 통증, 눈의 자극 및 유리체 박리 등이 보고됐다.한편 ‘아일리아 HD’ 프리필드 시린지(PFS) 제형과 관련, 이날 리제네론 파마슈티컬스 측은 인디애나州 블루밍턴에 소재한 의약품 위탁 개발‧제조기업 캐털런트 인디애나社(Catalent Indiana)와 문제를 해소하기 위한 협력을 지속하고 있다고 밝혔다.캐털런트 인대애나는 지난 7월 FDA의 종합현장검사에서 ‘아일리아 HD’와는 무관하지만, 문제점들이 확인된 바 있다.리제네론 파마슈티컬스 측은 앞서 공표했던 대로 ‘아일리아 HD’의 프리필드 시린지 충진 제조공정에 대한 허가신청서를 내년 1월까지 FDA에 제출한다는 방침이다.‘아일리아 HD’는 습식 노화 관련 황반변성과 당뇨병성 황반부종 적응증과 관련해서 8~16주 간격 투여요법(3회 월 1회 유도요법 후)을, 당뇨병성 망막병증과 관련해서 8~12주 간격 투여요법(3회 월 1회 유도요법 후)을, 망막정맥 폐쇄와 관련해서 8주 간격 투여요법(3~5회 월 1회 유도요법 후)을 각각 승인받았다.임상시험에서 ‘아일리아 HD’를 투여받았던 환자들 가운데 일부는 월 1회 유도요법을 진행했을 때 성공적인 반응이 나타남에 따라 투여간격을 연장한 결과 그 같은 반응이 유지되지 않은 것으로 파악됐다.이 환자들은 4주 간격으로 투여를 재개할 경우 유익성을 얻을 수 있게 될 것이라고 리제네론 파마슈티컬스 측은 덧붙였다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

빠른 투여 로슈 ‘룬수미오’ 피하주사제 EU 허가

2~4시간에서 1분으로..로슈社는 소포성 림프종(FL) 치료제 ‘룬수미오’(Lunsumio: 모수네투주맙)의 피하주사제(SC) 제형이 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 19일 공표했다.‘룬수미오’ 피하주사제는 2차 약제 또는 그 이하 치료단계에서 전신요법제를 투여한 이후의 성인 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종 환자들을 위한 치료제로 ‘룬수미오’ 피하주사제 제형을 사용할 수 있도록 승인했다.EU 집행위는 임상 1/2상 ‘GO29781 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘룬수미오’의 새로운 제형을 승인한 것이다.‘GO29781 시험’에서 ‘룬수미오’ 피하주사제는 기존의 정맥주사제 제형과 비교했을 때 약물체내동태의 비 열등성이 입증된 데다 예상치 못했던 안전성 문제의 징후가 관찰되지 않았다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “고정기간 투여요법의 유익성을 근거로 이제 ‘룬수미오’가 1분 정도가 소요되는 피하주사제로 투여할 수 있게 됐다”면서 “덕분에 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들의 개별적인 임상적 요건과 라이프스타일 취향을 충족시키는 데 도움을 줄 추가적인 치료대안이 확보된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.우리가 보유한 치료제들의 새로운 제형을 개발하는 일은 환자들을 위해 유통성이 향상되고 보다 나은 치료경험을 제공하기 위해 기울이고 있는 노력의 일환이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘룬수미오’ 피하주사제는 외래환자 단계에서 사용을 시작할 수 있는 고정기간 투여용 치료제의 일종이다.특히 약물을 투여하는 데 2~4시간 정도가 소요되는 기존의 정맥주사제에 비해 크게 단축된 1분 정도의 투여시간이 소요될 뿐이라는 장점이 눈에 띈다.‘룬수미오’는 3차 약제 또는 그 이하 치료단계의 소포성 림프종 환자들에게 정맥주사제 또는 피하주사제를 사용해 투여했을 때 호의적인 유익성-위험성 프로필이 입증된 데다 깊고 지속적인 관해에 도달한 비율이 높게 나타난 치료제이다.‘룬수미오’ 정맥주사제의 경우 3차 약제 또는 그 이하 치료단계의 소포성 림프종 환자들을 위해 사용할 수 있도록 승인받은 최초의 이중 특이성 항체이다.완전관해에 도달했던 환자들의 57%가 5년차에 평가했을 때도 관해 상태를 유지한 것으로 나타났을 만큼 지속적인 반응을 나타내는 것으로 입증된 치료제이다.‘GO29781 시험’에 참여해 피하주사제 또는 정맥주사제를 투여받은 피험자들로부터 확보된 장기간 자료는 다음달 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최될 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 발표될 예정이다.이들 자료는 FDA를 포함한 세계 각국의 보건당국들에 제출될 예정이다.한편 ‘룬수미오’ 피하주사제를 평가하기 위해 착수되었던 임상 3상 시험 건들은 현재도 계속 진행되고 있다.여기에 해당하는 시험례들 가운데는 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 소포성 림프종 환자들을 대상으로 ‘룬수미오’ 피하주사제와 ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 병용투여하면서 진행 중인 ‘MorningLyte 시험’이 포함되어 있다.‘룬수미오’는 ‘컬럼비’(글로피타맙)와 함께 제약업계를 선도하고 있는 로슈의 CD20×CD3 이중 특이성 항체 포트폴리오를 구성하고 있다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

美 바이킹 테라 비만 치료제 임상 3상 본격화

또 하나의 비만 치료제가 시장경쟁에 본격 가세하는 시기가 앞당겨질 수 있을 것인가?미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 대사계‧내분비계 장애 치료제 임상단계 개발 전문 제약기업 바이킹 테라퓨틱스社(Viking Therapeutics)가 ‘VK2735’ 피하주사제의 임상 3상 ‘VANQUISH-1 시험’의 피험자 충원을 종료했다고 19일 공표해 관심도를 살찌울 수 있을 전망이다.‘VK2735’가 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 및 포도당 의존성 인슐린 분비 촉진 폴리펩타이드(GIP) 수용체 이중 작용제의 일종에 속하는 유망한 비만 치료제 후보물질이기 때문.현재 ‘VK2735’는 비만을 포함한 각종 대사계 장애를 치료하는 경구복용제 및 피하주사제로 개발이 진행 중이다.피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험으로 설계된 임상 3상 ‘VANQUISH-1 시험’은 ‘VK2735’의 효능과 안전성을 평가하기 위해 78주에 걸쳐 피하주사제로 주 1회 투여하는 방식으로 진행될 예정이다.특히 이 시험에는 약 4,650명에 달하는 체질량 지수(BMI) 30kg/m² 이상의 성인 비만 환자들 또는 최소한 한가지 체중 관련 합병증을 동반한 BMI 27kg/m² 이상의 과다체중자들이 피험자로 충원됐다.충원된 피험자들은 4개 그룹으로 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘VK2735’ 7.5mg, 12.5mg, 17.5mg 또는 플라시보를 주 1회 투여받게 된다.이 시험의 일차적인 목표는 78주 후 플라시보 대조그룹과 비교평가한 ‘VK2735’ 투여그룹의 착수시점 대비 체중감소 비율을 산출하는 데 두어졌다.탐색적인 이차적 시험목표들 가운데는 효능과 안전성을 추가로 평가하는 내용들이 포함됐다.이 중에는 착수시점과 비교했을 때 체중이 5% 이상, 10% 이상, 15% 이상 및 20% 이상 감소한 피험자들의 비율을 평가하는 내용이 눈에 띈다.또한 ‘VANQUISH-1 시험’은 종료 후 52주에 걸친 연장시험의 진행이 계획되어 있어 선택 유무에 따라 피험자들에게 ‘VK2735’를 계속 투여받을 수 있는 기회가 주어지게 된다.바이킹 테라퓨틱스社의 브라이언 리언 대표는 “임상 3상 ‘VANQUISH-1 시험’의 피험자 충원이 당초 예정보다 앞당겨 종료되었음을 공표하게 된 것에 고무되어 있다”면서 “앞서 이루어진 ‘VK2735’의 임상시험례들과 마찬가지로 피험자 충원이 빠르게 진행된 데다 충원목표를 초과달성있었다는 점은 주목할 만한 부분”이라고 말했다.우리 바이킹 테라퓨틱스는 현재 사용 중인 치료제들을 뛰어넘는 새로운 비만 치료제를 선보일 수 있도록 하기 위해 누구에게도 뒤지지 않는 열정을 갖고 있다고 리언 대표는 설명했다.이와 함께 또 다른 임상 3상 ‘VANQUISH-2 시험’의 경우 내년 1/4분기 중으로 피험자 충원이 종료될 수 있을 것으로 예상하고 있다고 리언 대표는 덧붙였다.현재 바이킹 테라퓨틱스는 ‘VANQUISH-2 시험’에서 비만 환자 또는 과다체중자들로 2형 당뇨병을 동반한 환자들을 대상으로 ‘VK2735’ 피하주사제의 효능‧안전성을 평가하기 위한 부분을 진행하고 있다.이 시험 또한 내년 1/4분기 중으로 피험자 충원이 종료될 수 있을 것으로 바이킹 테라퓨틱스 측은 예상하고 있다.한편 바이킹 테라퓨틱스는 지난해 ‘VK2735’의 임상 2상 ‘VENTURE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 공개한 바 있다.시험결과를 보면 일차적‧이차적 시험목표들이 성공적으로 충족된 것으로 나타났다.‘VK2735’를 투여한 피험자들의 체중이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증되었던 것.실제로 ‘VK2735’ 피하주사제를 투여받은 피험자들은 13주 후 체중이 착수시점에 비해 최대 14.7%까지 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증된 데다 이 같은 체중감소 효능이 정체되는(plateau) 징후들은 관찰되지 않았다.아울러 ‘VENTURE 시험’에서 ‘VK2735’는 고무적인 안전성‧내약성이 입증되어 대부분의 부작용이 경도 또는 중등도로 수반되었던 것으로 파악됐다.‘VK2735’를 투여한 후 이 같은 부작용으로 인해 시험참여가 중단된 피험자들의 비율은 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.대규모 피험자 충원이 조기에 성공적으로 종료됨에 따라 본격화할 ‘VK2735’의 임상 3상 시험에서 도출될 결과를 예의주시해 볼 일이다.

이덕규 2025.11.20
글로벌

FDA, ‘엡킨리’ R/R 병용요법 소포성 림프종 승인

애브비社는 자사의 T세포 관여 이중 특이성 항체 피하주사제 ‘엡킨리’(Epkinly: 엡코리타맙)와 ‘맙테라’(리툭시맙), ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 병용하는 요법이 성인 재발성/불응성(R/R) 소포성(小胞性) 림프종 환자 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.‘엡킨리’ 기반 병용요법은 본임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 발매를 승인받은 것이다.이 시험에서는 ‘엡킨리’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용하는 요법과 기존의 표준요법제인 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’를 병용하는 요법을 고정기간 동안 투여하면서 비교평가가 이루어졌다.그 결과 ‘엡킨리’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용하는 요법이 소포성 림프종 치료의 판도를 재편할 수 있을 것이라는 잠재력이 입증된 데다 환자들이 그들의 치료여정에서 좀 더 조기에 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 투여받을 수 있게 될 것이라는 기대감을 무게를 싣게 했다.뉴욕에 소재한 메모리얼 슬로언 케터링 암센터의 림프종 전문가 로렌조 팔키 박사는 “재발성 소포성 림프종이 치유가 어려울 수 있는 데다 복잡하고 지속성 질환으로 나타날 수 있는 만큼 치료여정에서 좀 더 조기에 치료방법을 변화시킬 수 있는 추가적인 치료대안들을 필요로 한다”면서 “본임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’에서 나타난 결과를 보면 ‘엡킨리’ 기반 병용요법이 믿을 수 없을 정도로(incredibly) 유의미하고 지속적인 반응을 나타내 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’ 병용요법을 진행한 대조그룹과 차이를 내보인 것”이라고 말했다.이 같은 결과는 무(無) 항암화학요법제 치료대안인 데다 외래환자로 내원해 투여받을 수 있는 ‘엡킨리’ 기반 병용요법이 새로운 표준요법으로 자리매김할 수 있을 것이라는 가능성을 갖게 하는 것이라고 팔키 박사는 설명했다.임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’은 지연성(遲延性)에서부터 공격성을 나타내는 환자들을 포함해 폭넓은 스펙트럼에 걸친 재발성/불응성 소포성 림프종 환자들을 피험자로 충원한 가운데 진행됐다.이 시험에서 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 기존의 표준요법제인 ‘맙테라’, ‘레블리미드’ 병용요법을 진행한 대조그룹에 비해 79% 낮게 나타나 주목할 만해 보였다.총 반응률을 보더라도 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 89%에 달해 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’를 병용한 대조그룹의 74%를 상회했다.무진행 생존기간의 경우 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 분석시점에서 아직 산출되지 않았던 반면 ‘맙테라’와 ‘레블리미드’를 병용한 대조그룹에서는 11.2개월로 집계됐다.이밖에도 ‘엡킨리’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 74%의 완전반응률이 도출되어 ‘맙테라’, ‘레블리미드’ 병용요법 대조그룹의 43%와 확연한 격차를 내보였다.‘엡킨리’ 기반 병용요법이 ‘EPCORE FL-1 시험’에서 나타낸 안전성 프로필을 보면 이미 알려져 있는 개별약물들의 안전성 프로필과 대체로 대동소이했다.피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 발진, 상기도 감염증, 피로, 주사부위 반응, 변비, 설사, 사이토킨 방출 증후군, 폐렴, ‘코로나19’ 및 고열 등이 보고됐다.‘엡킨리’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용하는 요법은 앞서 FDA에 의해 재발성/불응성 소포성 림프종을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.애브비社의 데진 아비도예 암‧고형종양‧혈액질환 치료제 부문 대표 겸 부회장은 “이번 승인으로 ‘엡킨리’가 소포성 림프종 환자들을 위한 2차 약제 및 후속단계 치료제로는 첫 번째 이중 특이성 항체로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들에게서 치료성과를 개선해 줄 새로운 치료대안이 절실히 요망되어 왔음을 상기할 때 이번 승인은 주목할 만한 것”이라고 강조했다.한편 ‘엡킨리’ 단독요법제가 앞서 지난해 6월 FDA로부터 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자 치료제로 가속승인을 취득한 바 있다.확증시험으로 이루어진 임상 3상 ‘EPCORE FL-1 시험’의 결과가 도출됨에 따라 FDA는 ‘엡킨리’ 단독요법제의 허가지위를 가속승인에서 완전승인(full approval)으로 격상시켰다.애브비 측은 덴마크 제약기업 젠맙社와 함께 세계 각국에서 ‘엡킨리’ 기반 병용요법의 재발성/불응성 소포성 림프종 적응증 추가가 승인될 수 있도록 한다는 방침이다.‘EPCORE FL-1 시험’의 결과는 다음달 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최될 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 발표될 예정이다.

이덕규 2025.11.19
글로벌

중성지방 10~100배 희귀 유전병 치료제 나온다

미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)는 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 ‘리뎀플로’(Redemplo: 플로자시란)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 18일 공표했다.‘리뎀플로’는 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추기 위해 식이요법에 병행해 투여하는 보조요법제 용도로 허가를 취득했다.가족성 초유미세지방혈증 증후군 또는 가족성 유미립자혈증 증후군으로도 불리는 가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중증 희귀질환의 일종이어서 미국 내 환자 수가 6,500명 정도로 추정되고 있다.특히 중성지방 수치가 정상적인 수준에 비해 10배에서 100배 정도가지 높게 나타나면서 치명적일 수 있는 급성 재발성 췌장염이 발생할 위험성이 크게 높아지는 결과로 이어지는 것으로 알려져 있다.가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들을 치료하기 위한 siRNA 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘리뎀플로’가 최초이자 유일하다.피하주사제를 간편하게 3개월 간격으로 1회 자택에서 자가투여할 수 있는 치료제로 개발됐다.‘리뎀플로’는 애로우헤드 파마슈티컬스 측이 독자보유한 데다 차별화된 ‘표적 RNA 간겁 분자물질’(TRiM: Targeted RNAi Molecule) 플랫폼이 적용된 가운데 개발되었고, 이 회사가 처음으로 FDA의 허가관문을 뛰어넘은 제품으로 자리매김할 수 있게 됐다.애로우헤드 파마슈티컬스社의 크리스 앤잘론 대표는 “이번에 허가를 취득한 데 이어 발매를 앞두게 된 것은 우리의 여정에서 새로운 장(章)이 열리기 시작했음을 의미하는 것”이라면서 “우리의 여정 가운데 하나는 중증질환을 앓고 있는 환자들의 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 선보이기 위해 흔들림 없이 사세를 집중하는 데 뿌리를 두고 있다”고 말했다.또한 ‘리뎀플로’는 애로우헤드 파마슈티컬스가 독자보유한 데다 차별화된 ‘표적 RNA 간섭 분자물질’ 플랫폼을 이용해 개발을 진행한 끝에 처음으로 FDA의 허가관문을 뛰어넘은 치료제라고 앤잘론 대표는 강조했다.그는 뒤이어 “TRiM 플랫폼이 체내의 7가지 다양한 세포 유형들에 짧은 간섭 RNA 치료제를 전달할 수 있을 뿐 아니라 동시에 하나의 분자물질 내부에서 2개의 유전자들이 발현되지 않도록 억제하는(silence) 기전을 나타낸다”고 설명했다.이 플랫폼 기술의 폭넓은 적용범위에 힘입어 애로우헤드 파마슈티컬스가 우리가 대응할 수 있는 질환들의 범위가 극적으로(dramatically) 확대될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상에서 진단을 받은 데다 유전적으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 확인된 성인 환자들을 충원한 후 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 임상 3상 ‘PALISADE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘리뎀플로’의 발매를 승인한 것이다.시험결과를 보면 일차적 시험목표 뿐 아니라 핵심적인 전체 이차적 시험목표들이 충족됐다.중성지방 수치와 아포지질단백질 C-Ⅲ(APOC3)의 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증된 것.‘PALISADE 시험’에서 ‘리뎀플로’ 25mg을 투여한 피험자 그룹의 경우 평균 중성지방 수치가 착수시점에 비해 80%까지 깊고 지속적으로 감소한 데다 플라시보 대조그룹의 17%를 크게 상회한 것으로 나타났다.또한 ‘리뎀플로’ 25mg을 투여한 피험자 그룹은 급성 췌장염 발생건수가 플라시보 대조그룹을 밑돌았다.가족성 킬로미크론혈증 증후군 재단의 린지 서튼 브라이언 대표는 “가족성 킬로미크론혈증 증후군에 수반되는 증상들이 대부분 눈으로 보이지 않는 까닭에 지금까지 환자 커뮤니티가 간과되어 왔던 데다 오해 또한 작지 않았고, 이로 인해 효과적인 치료제를 찾기 위한 환자들의 여정이 쉽지 않았다”고 말했다.‘리뎀플로’를 투여한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 5% 이상 빈번하게 나타난 부작용들을 보면 고혈당증, 두통, 구역 및 주사부위 반응 등이 보고됐다.‘PALISADE 시험’에서 도출된 효능‧안전성 결과는 지난해 8월 30일~9월 2일 영국 런던에서 개최되었던 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의와 같은 해 11월 16~18일 미국 일리노이州 시카고에서 열린 미국 심장협회(AHA) 2024년 사이언티픽 세션에서 발표됐다.이와 함께 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이덕규 2025.11.19
글로벌

최근 유럽서 재창궐 백일해 백신 EU 허가권고

고도 전염성 호흡기 질환의 일종인 백일해(百日咳)는 신생아와 고령자들에게 심대한 위험을 미칠 수 있는 데다 최근들어 유럽 각국에서 다시 창궐하기 시작하면서 산모 예방접종과 부스터 백신접종 프로그램의 시행이 시급하게 요망되고 있는 형편이다.이와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 단독 무세포 백일해 백신 ‘박퍼타젠’(VacPertagen)을 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 집약해 관심이 모아질 전망이다.프랑스 제 3의 대도시 리옹에 소재한 차세대 백신 개발 전문 생명공학기업 비오넷社(BioNet)는 18일 이 같은 내용을 공표했다.이날 비오넷 측에 따르면 ‘박퍼타젠’은 청소년, 성인 및 임신부들을 대상으로 이루어진 3건의 임상시험을 통해 효능이 입증됐다.과거 미국 펜실베이니아대학에 재직했고, 현재 비오넷의 학술자문위원회 위원장을 맡고 있는 저명한 백신 전문가 스탠리 플롯킨 명예교수는 “CHMP가 ‘박퍼타젠’을 승인토록 권고한 것이 지난 수 년간에 걸쳐 과학적인 혁신과 임상개발을 위해 양 대륙에 걸쳐 협력적인 노력이 기울여진 결과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.특히 백일해 단독백신은 백일해 산모 예방접종 프로그램이 권고되고 있는 국가에서 임신기간 동안 취약성이 크게 나타나고 있는 산모들에게 적합한 백신이라고 플롯킨 교수는 설명했다.이 같은 플롯킨 교수의 언급은 디프테리아, 파상풍과 함께 백일해를 예방하기 위한 백신 접종이 활발하게 이루어져 왔음을 상기시켜 주는 부분이다.비오넷社 유럽법인의 필리프 기요-센 대표는 “EU에서 일괄(centralised) 심사절차를 거친 끝에 CHMP가 호의적인 의견을 제시한 첫 번째 단독 백일해 백신이 ‘박퍼타젠’이라 할 수 있다”면서 “이는 비오넷을 위해 이루어진 역사적인(historic) 성과이자 최근 세계 각국에서 다시 창궐하고 있는 백일해에 대응하기 위해 개량형 단독백신을 개발하고자 하는 우리의 비전을 뒷받침해 주는 것”이라고 의의를 강조했다.‘박퍼타젠’은 재조합 백일해 독소를 포함한 두가지 구성물질들로 구성된 유일한 1價 무세포 백일해 백신으로 개발이 진행됐다.새로운 백일해 백신 ‘박퍼타젠’이 유럽에서 허가관문을 통과할 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.11.19
글로벌

EU 최초 非낭성 섬유성 기관지 확장증 치료제

미국 뉴저지州 브리지워터에 소재한 동종계열 최초/최고 중증질환‧희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 인스메드 인코퍼레이티드社(Insmed Incorporated)는 자사의 비 낭성 섬유성 기관지 확장증(NCFB) 치료제 ‘브린서프리’(Brinsupri: 브렌소카팁 25mg 정제)이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.이에 따라 ‘브린서프리’는 EU 각국에서 12세 이상의 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 환자들을 위한 치료제로 사용이 가능케 됐다.앞서 12개월 동안 2회 이상 증상 악화를 경험한 환자들이 ‘브린서프리’의 사용대상이다.특히 동종계열 최초 치료제인 ‘브린서프리’는 EU 각국에서 지금까지 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 치료대안이다.유럽 의약품감독국(EMA)은 ‘브린서프리’의 허가신청 건이 주요 공공보건 관심사의 하나라고 보고 가속심사(accelerated assessment)를 진행해 왔다.이와 관련, 비 낭성 섬유성 기관지 확장증은 만성‧진행성 질환의 일종으로 영구적인 폐 손상과 폐 기능 감퇴를 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.기도(氣道) 협착을 특징적으로 나타내는 다른 호흡기 질환들과 달리 기관지 확장증은 기도를 영구적으로 확장시켜 점액이나 세균들을 제거하기 어렵고, 지속적인 염증 및 감염증으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.기관지 확장증의 잦은 증상 악화를 동반하는 데다 기침, 점액 증가, 숨참 및 피로 등의 증상들이 악화되는 등의 특징을 나타낸다.현재 EU 각국에서 비 낭성 섬유성 기관지 확장증을 진단받은 환자 수는 60만명선에 이를 것으로 추정되는 가운데 진단을 받지 못한 환자 수가 200여만명에 달할 것으로 추정되고 있다.임상 3상 ‘ASPEN 시험’을 총괄한 영국 던디대학 의과대학의 제임스 찰머스 교수는 “비 낭성 섬유성 기관지 확장증 환자들이 일상적인 삶에 심대한 변화를 나타내면서 신체건강이나 정서적인 웰빙 양면에서 크게 영향이 미치고 있는 형편”이라면서 “EU 집행위가 허가를 결정한 것이 유럽 각국의 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.증상 악화를 완화시키는 데 도움을 줄 수 있을 뿐 아니라 증상의 진행속도를 지연시키고, 이처럼 파괴적인 증상에 대한 치료동향을 바꿔놓을 수 있는 절실히 요망되어 왔던 치료대안이 바로 ‘브린서프리’이기 때문이라는 설명이다.EU 집행위는 임상 3상 ‘ASPEN 시험’과 임상 2상 ‘WILLOW 시험’에서 도출된 자료를 포함해 허가신청서에 동봉된 자료를 과학적이고 포괄적으로 평가한 끝에 ‘브린서프리’의 발매를 승인한 것이다.두 시험에서 도출된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.이 중 ‘ASPEN 시험’에 참여해 ‘브린서프리’ 25mg 정제를 복용한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 연간 증상 악화율이 19.4% 감소했음이 눈에 띄었다.‘브린서프리’ 25mg 정제를 복용한 피험자 그룹은 또한 몇몇 증상 악화 관련 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.예를 들면 처음 증상 악화가 나타나기까지 소요된 기간이 크게 연장된 데다 치료기간 동안 무악화(exacerbation-free) 상태를 유지한 환자들의 비율이 훨씬 더 높게 나타났다는 의미이다.게다가 ‘브린서프리’ 25mg 정제를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 폐 기능 감퇴가 통계적으로 괄목할 만하게 낮게 나타났다.이는 기관지 확장제를 사용한 후 52주차에 초당 노력성 호기량(FEV1)을 평가한 결과를 지칭한 것이다.두 시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 과각화증, 피부염, 발진, 상기도 감염증 및 피부 건조화 등이 관찰됐다.인스메드 인코퍼레이티드社의 마티나 플래머 최고 의학책임자는 “소외된 환자 커뮤니티를 위한 새로운 치료대안을 지속적으로 선보이는 일이 우리의 소임이라 할 수 있을 것”이라면서 “이번에 ‘브린서프리’가 허가를 취득함에 따라 EU 최초의 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 치료제가 발매될 수 있게 되면서 오랜 기간 동안 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고, 지금까지 간과되어 왔단 환자들에게 공급할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.가속승인이 이루어진 것은 확보된 자료의 견고함과 최소한 2차례에 걸쳐 증상 악화를 경험한 비 낭성 섬유성 기관지 확장증 환자들을 치료하기 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있으리라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 부분이라고 플리며 최고 의학책임자는 설명했다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난달 16일 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.인스메드 인코퍼레이티드 측은 내년 초부터 EU 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 진행하면서 사용이 적격한 환자들에게 공급이 이루어질 수 있도록 한다는 복안이다.한편 ‘브린서프리’의 허가신청서는 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)과 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA) 등에서 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.11.19
글로벌

‘민쥬비’ 재발성ㆍ불응성 소포성 림프종 EU 추가?

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 전문 제약기업 인사이트 코퍼레이션社는 자사의 휴먼 단편 결정화(Fc) 변형 세포용해성 CD19 항체 표적 모노클로날 항체 ‘민쥬비’(Minjuvi: 타파시타맙-cxix)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 17일 공표했다.CHMP가 허가를 권고한 ‘민쥬비’의 새로운 적응증은 성인 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종(FL) 환자들을 치료하기 위해 ‘민쥬비’와 ‘레블리미드’(레날리도마이드), ‘맙테라’(리툭시맙)를 병용하는 용도이다.전신요법제를 사용해 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이 ‘민쥬비’와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’ 병용요법의 사용대상이다.‘민쥬비’는 지난 2020년 7월 상세불명의 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제로 ‘레블리미드’(레날리도마이드)와 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득했던 항암제이다.미국시장의 경우 ‘몬주비’(Monjuvi) 제품명으로 발매가 이루어지고 있는 가운데 우리나라를 포함한 기타 글로벌 마켓에서는 ‘민쥬비’ 브랜드-네임으로 발매되고 있다.인사이트 코퍼레이션社의 국제사업 부문으로 스위스의 호반도시 모르주에 소재한 인사이트 인터내셔널社의 리 히슨 대표는 “허가를 취득할 경우 ‘민쥬비’와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’를 병용하는 요법이 유럽 각국에서 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 위한 최초의 CD19 항체 및 CD20 항체 이중 표적 면역요법제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라면서 “임상 3상 ‘inMIND 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘민쥬비’가 환자들의 무진행 생존기간(PFS)을 연장해 줄 수 있을 것임이 입증됐다”고 강조했다.CHMP가 긍정적인 의견을 내놓은 것은 환자들을 위한 치료상의 간극에 대응할 수 있도록 해 줄 치료법의 진전을 위해 우리가 진행 중인 노력에서 고무적인 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이라는 말로 히슨 대표는 환영의 뜻을 표시해 보였다.CHMP는 임상 3상 ‘inMIND 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘민쥬비’의 적응증 추가를 권고키로 의견을 결집한 것이다.이 시험은 총 548명의 성인 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 충원한 후 ‘민쥬비’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’ 병용요법의 효능‧안전성을 평가한 시험례이다.시험결과는 지난해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회와 올해 6월 12~15일 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽 혈액협회(EHA) 연례 학술회의, 그리고 같은 달 17~21일 스위스 루가노에서 진행되었던 국제 악성 림프종(ICML) 학술회의에서 발표됐다.발표된 결과를 보면 ‘민쥬비’와 ‘맙테라’, ‘레블리미드’를 병용투여한 피험자 그룹에서 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.플라시보와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’를 병용하는 요법을 진행한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증되었던 것.‘민쥬비’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 연구자들이 펑가한 평균 무진행 생존기간이 22.4개월로 집계되어 플라시보 기반 병용요법을 진행한 대조그룹의 13.9개월을 크게 상회했다.마찬가지로 독립사외심사위원회(IRC)가 평가한 무진행 생존기간을 보더라도 ‘inMIND 시험’을 수행한 연구자들이 도출한 결과와 궤를 같이했다.독립사외심사위가 산출한 평균 무진행 생존기간을 보면 ‘민쥬비’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 분석시점에서 아직 산출되지 않았던 반면 플라시보 기반 병용요법 대조그룹에서는 16.0개월로 도출됐다.이밖에도 ‘민쥬비’는 양호한 내약성을 나타냈고, 관리할 만한 안전성 프로필을 내보였다.실험실 검사결과의 이상을 제외한 가운데 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 ‘민쥬비’ 병용요법 피험자 그룹의 부작용을 보면 기도 감염증(‘코로나19’, 폐렴 제외), 설사, 발진, 피로, 변비, 근골격계 통증 및 기침 등이 보고됐다.소포성 림프종은 가장 빈도높게 나타나면서 서서히 증식하는 B세포 비 호지킨 림프종의 일종으로 세계 각국에서 발생하는 비 호지킨 림프종의 30% 정도를 점유하고 있다.치유가 어려워 1차 약제를 사용한 후 종양이 재발할 위험성이 높고, 재발할 때마다 예후가 점진적으로 악화되는 것으로 알려져 있다.치료상의 진전에도 불구하고 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고, 추가적인 치료대안이 요망되고 있는 형편이다.소포성 림프종은 서구 각국의 경우 10만명당 2~4명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.‘inMIND 시험’을 총괄한 이탈리아 모데나‧레지오 에밀리아대학 의과대학의 스테파노 루미나리 교수(종양내과)는 “유럽 각국에서 치료전력이 있는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들은 현재 2차 약제 단계에서 치료대안 선택의 폭이 제한적인 것이 현실”이라고 말했다.그 같은 상황에 미루어 볼 때 ‘민쥬비’의 적응증 추가가 승인되면 중요한 2차 약제 무(無)항암화학요법제 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 루미나리 교수는 전망했다.종양이 진행될 위험성을 크게 감소시켜 준 것으로 입증된 치료법이 ‘민쥬비’ 기반 병용요법이기 때문이라는 설명이다.

이덕규 2025.11.19
글로벌

‘위고비’ 유발 구역ㆍ구토 트래디피탄트 덕 50% ↓

트래디피탄트(tradipitant)는 미국 워싱턴 D.C.에 소재한 제약기업 반다 파마슈티컬스社(Vanda Pharmaceuticals)가 위(胃) 운동장애 치료제로 지난 2023년 12월 FDA에 허가신청서가 제출되었지만, 이름해 9월 승인신청 건이 반려된 바 있다.그런데 반다 파마슈티컬스 측이 경구용 뉴로키닌-1(NK-1) 수용체 길항제의 일종인 트래디피탄트가 성인 과다체중자 또는 비만 환자들을 대상으로 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제의 일종인 ‘위고비’(세마글루타이드)를 투여했을 때 수반될 수 있는 구역‧구토 증상을 예방하는 데 괄목할 만한 효과를 나타냈음을 입증한 ‘VP-VLY-686-2601 시험’의 긍정적인 주요 결과를 17일 공개해 주목할 만해 보인다.구역 및 구토 부작용이 GLP-1 수용체 작용제들의 사용을 중단하는 원인 가운데 30~50% 안팎을 점유하는 것으로 알려져 있기 때문.반다 파마슈티컬스 측에 따르면 임상시험은 ‘위고비’ 1.0mg을 투여하기 전에 트래디피탄트 또는 플라시보를 복용토록 하는 전처치를 진행하는 방식으로 이루어졌다.‘위고비’ 1.0mg은 일반적으로 적정화 용량에 도달하기 전에 9주 동안 투여하도록 권고되고 있는 용량이다.전처치를 진행한 결과 트래디피탄트를 복용한 피험자들의 경우 29.3%에서 구토 증상이 수반된 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 비율이 58.6%에 달해 50%까지 감소한 것으로 집계되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.이와 함께 구토 또는 중증 구토가 수반된 피험자들의 비율이 트래디피탄트를 복용한 피험자 그룹에서 22.4%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 48.3%와 현격한 격차를 내보이면서 핵심적인 이차적 시험목표 또한 충족됐다.반다 파마슈티컬스社의 미하일 H. 폴리메로풀로스 대표는 “이 같은 시험결과를 보면 트래디피탄트가 GLP-1 제제 유발성 구역‧구토 부작용을 완화해 줄 수 있는 잠재적 효능을 내포하고 있음을 방증하는 것”이라면서 “구역‧구토 부작용은 실제 임상현장에서 치료용량(therapeutic doses)에 도달하기도 전에 GLP-1 수용체 작용제들의 사용을 중단하게 하는 원인의 30~50% 정도를 점유하고 있는 형편”이라고 지적했다.무엇보다 트래디피탄트가 구역‧구토 부작용을 감소시킬 수 있는 효과를 나타낸 것은 GLP-1 수용체 작용제들의 복약준수도를 크게 개선하면서 보다 많은 수의 환자들이 완전한 치료효과(full therapeutic benefit)에 도달할 수 있도록 해 줄 수 있을 것임을 나타내는 것이라고 폴리메로풀로스 대표는 강조했다.이날 반다 파마슈티컬스 측에 따르면 시험에서 관찰된 효능은 다수의 임상시험에서 멀미 증상을 개선하는 데 트래디피탄트가 나타내고 입증된 효능과 일치하는 것이라는 설명이다.총 800여명의 피험자들을 무작위 분류한 후 이루어진 임상시험에서 구토 증상이 50% 이상 감소했다는 것이다.이 같은 시험결과는 트래디피탄트가 전환적인(transformative) 보조요법제로 사용되면서 글로벌 GLP-1 수용체 작용제 시장이 빠르게 획대될 수 있도록 해 줄 수 있을 것임을 시사하는 내용이라고 반다 파마슈티컬스 측은 풀이했다.글로벌 GLP-1 수용체 작용제 시장은 올들어 1~9월 기간 동안에만 총 500억 달러 이상의 매출액을 창출한 것으로 알려져 있다.이 뿐 아니라 위장관계 부작용으로 인한 조기 사용중단은 환자들과 보험지급기관들에게 심대한 비용지출 요인으로 작용하고 있다는 지적이다.지속적인 사용을 통해 환자들이 15~20% 정도의 체중을 유의미하게 감소시키거나, 당뇨병의 진행 또는 심혈관계 제 증상 등의 합병증을 감소시킬 있을 것이기 때문.보험지급기관들의 경우 효과를 보지 못하고 처방된 양이 사용되지 못함에 따라 소모성 비용지출에 직면해야 하는 데다 입원을 포함해 관리되지 못한(unmanaged) 비만으로 인한 비용 또한 만만치 않게 부담하는 것으로 알려져 있다.한편 이날 반다 파마슈티컬스 측이 공개한 임상시험은 총 116명의 건강한 성인 과다체중자 또는 비만환자들(체질량 지수 25~40kg/m²)을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 트래디피탄트와 플라시보를 비교평가하는 이중맹검법 방식으로 진행됐다.이 시험에는 GLP-1 수용체 작용제들을 사용한 전력이 없는 과다체중자 또는 비만 환자들이 피험자로 참여했다.피험자들은 전처치 단계에서 트래디피탄트 85mg 또는 플라시보를 1일 2회 일주일 동안 복용한 후 재차 일주일 동안 복용을 지속한 후 현재 처방지침에서 권고되고 있는 ‘위고비’ 1.0mg을 투여받았다.시험결과는 환자들이 매일 보고한 자율평가 내용을 사용해 평가됐다.반다 파마슈티컬스 측은 이처럼 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 트래디피탄트의 허가를 취득하기 위한 효율적인 개발과정을 탐색한다는 방침이다.아울러 내년 상반기 중으로 임상 3상 프로그램이 착수될 수 있도록 한다는 복안이다.트래디피탄트가 GLP-1 수용체 작용제들의 사용을 개선하기 위한 핵심적인 보조요법제의 하나로 자리매김할 수 있게 될 것인지 예의주시해 볼 일이다.

이덕규 2025.11.19
글로벌

J&J, 美 항암제 전문 생명공학사 30.5억弗 인수

존슨&존슨社는 미국 뉴저지州 뉴헤이븐에 소재한 항암제 개발 전문 생명공학기업 할다 테라퓨틱스 옵코社(Halda Therapeutics OpCo)를 현금 30억5,000만 달러를 지급하는 조건에 인수키로 합의했다고 17일 공표했다.할다 테라퓨틱스 옵코는 자사가 독자보유한 RIPTAC(Regulated Induced Proximity TArgeting Chimera) 플랫폼을 적용해 각종 고형암에 대응하는 경구용 표적치료제들을 개발하는 데 사세를 집중해 온 생명공학기업이다.합의 도출에 따른 후속절차들은 공정거래당국의 승인과 기타 관행적인 과정을 거쳐 차후 수 개월 이내에 매듭지어질 수 있을 전망이다.할다 테라퓨틱스 옵코를 인수키로 함에 따라 존슨&존슨은 전립선암 치료제 뿐 아니라 제약업계를 선도하는 각종 항암제 포트폴리오를 강화하면서 새롭고 상호보완적인 작용기전의 치료제 후보물질들을 수혈받을 수 있게 됐다.할다 테라퓨틱스 옵코 측이 보유한 선도 후보물질은 임상단계의 개발이 진행 중인 ‘HLD-0915’이다.‘HLD-0915’는 오는 2030년에 이르면 세계 각국의 신규진단자 수가 170만명에 도달할 것으로 예상되고 있는 전립선암 치료제로 개발되고 있다.1일 1회 복용하는 항암제로 개발이 진행 중인 ‘HLD-0915’는 암세포들을 괴사시키는 새롭고 정밀한 접근방법이 적용되어 약물내성이 나타나는 기전을 극복할 수 있도록 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다.존슨&존슨은 할다 테라퓨틱스 옵코 인수를 통해 유방암, 폐암 및 기타 각종 유형의 암 치료제로 초기단계의 개발이 진행 중인 후보물질들을 추가로 확보할 수 있게 됐다.할다 테라퓨틱스 옵코 측이 보유한 파이프라인 및 플랫폼은 비단 항암제에 국한되지 않고 다양하고 새로운 표적치료제들의 개발을 가능케 해 줄 수 있을 것으로 보인다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 제니퍼 토버트 대표는 “할다 테라퓨틱스 옵코를 인수키로 합의함에 따라 흥미로운 전립선암 치료제 후보물질 선도자산과 함께 다양한 암 치료제와 항암제에 국한되지 않고 각종 질병 치료제들을 개발하는 데 적용할 수 있는 플랫폼을 확보하면서 우리의 항암제 파이프라인을 한층 더 강화하면서 중가‧장기적으로 볼 때 성장을 촉진할 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.존슨&존슨은 할다 테라퓨틱스 옵코 측이 보유해 온 파이프라인과 플랫폼, 세계적인 수준의 연구‧개발팀, 영업인력 및 제조시설까지 받아들이면서 세계 각국의 환자들에게 다양한 치료제들을 선보이고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 큰 힘을 얻게 된 것이라는 말로 토버트 대표는 의의를 강조하기도 했다.존슨&존슨 이노버티스 메디슨社의 존 C. 리드 연구‧개발 담당부사장은 “다수의 치료제들이 내성으로 인해 시간ㅇ 흐르면서 효력을 상실하고 있는 형편”이라면서 “할다 테라퓨틱스 옵코 측이 보유한 혁신적인 기술은 암들이 기존의 표준요법제들에 더 이상 반응을 나타내지 않았을 때조차 새로운 작용기전으로 암세포들을 선택적으로 사멸시킬 수 있도록 개발된 것”이라고 설명했다.‘HLD-0915’의 경우 전립선암을 치료하는 데 예비적 단계의 인상적인 효능과 강력한 초기 안전성 프로필을 내보였다고 리드 부사장은 상기시켰다.이에 따라 ‘RIPTAC’ 기술을 토대로 현재 진행 중인 ‘HLD-0915’의 임상 1/2상 시험이 좀 더 가속페달을 밟을 수 있도록 하고, 기타 새로운 후보물질들의 파이프라인 또한 빠르게 진행될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.

이덕규 2025.11.18
글로벌

룬드벡 편두통 예방제 韓‧中ㆍ日 허가ㆍ발매 가속도

룬드벡社는 자사의 성인 편두통 예방요법제 ‘바이에프티’(Vyepti: 에프티네주맙-jjmr)의 허가신청서가 일본 후생노동성(MHLW)에 의해 접수됐다고 14일 공표했다.이에 따라 한국과 중국을 포함한 아시아 시장에서 ‘바이에프티’의 허가를 취득하기 위한 룬드벡의 행보에 한층 더 힘이 실릴 수 있게 됐다.사용이 적격한 편두통 환자들을 위한 예방요법제로 ‘바이에프티’가 허가를 취득하면 룬드벡이 일본시장에서 발매를 승인받은 첫 번째 사례이자 한국 및 중국시장에서 룬드벡의 생물학적 제제가 발매에 돌입하는 최초의 제품으로 자리매김할 수 있을 것으로 보이기 때문.룬드벡社의 요한 루트만 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “허가신청 건이 접수된 것이 아시아 시장에서 룬드벡의 ‘바이에프티’ 개발 프로그램에 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “아시아 시장에서 ‘바이에프티’가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 잠재력을 내포하고 있기 때문”이라고 말했다.바꿔 말하면 아시아 각국 시장에서 편두통 예방요법제가 여전히 충분하게 사용되지 못하고 있는 것이 루트만 부회장의 설명이다.그는 뒤이어 “세계 각국시장에서 ‘바이에프티’를 차례로 발매하기 위한 노력 또한 활발하게 진행 중이어서 편두통 예방을 위한 추가적인 대안이 확보되고, 신경계 희귀질환 환자들을 위한 프로그램 또한 한층 더 활기를 띌 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.이와 관련, 아시아 각국에서 편두통 유병률은 서구의 각국에 못지 않게 높게 나타나고 있는 형편이다.이 때문에 동아시아 지역 각국에서 편두통을 적기에 진단하고, 관리하고 예방요법제가 사용되는 등의 측면에서 볼 때 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것으로 풀이되고 있다.일본의 경우 전체 편두통 환자들 가운데 59.4~71.8% 정도가 의사와 상담을 진행한 전력이 없는 것으로 보고되고 있을 정도.한국 또한 마찬가지여서 약 75.6%의 편두통 환자들이 의사와 대면한 경험이 없는 것으로 알려져 있다.중국의 경우 성인 편두통 환자들 가운데 13.8%만이 진단을 받은 것으로 추측되고 있다.일본에서 ‘바이에프티’의 허가신청서는 임상 3상 ‘SUNRISE 시험’을 포함해 견고한 임상자료 패키지를 근거로 제출되었던 것이다.‘SUJNRISE 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘두통’誌(Cephalalgia)에 최근 게재됐다.이 시험에서 ‘바이에프티’ 정맥주사제를 투여한 피험자 그룹은 편두통을 예방하는 데 괄목할 만한 효과가 나타난 것으로 입증됐다.이와 함께 ‘바이에프티’의 안전성 프로필을 보면 앞선 시험례들에서 나타난 플라시보의 안전성 프로필, 그리고 미국에서 적용되고 있는 처방정보의 안전성 표기내용 및 EU에서 사용되는 제품특성 요약문과 대체로 일치했다.‘바이에프티’를 투여했을 때 가장 빈도높게 수반된 약물사용 관련 부작용들로는 ‘코로나19’와 비인두염이 보고되고 있다.한편 룬드벡 측은 아시아 각국 시장에서 ‘바이에프티’가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하고자 한국, 중국 및 일본의 보건당국들과 긴밀한 협력을 진행 중이다.이미 전 세계 30여개국에서 허가를 취득한 ‘바이에프티’는 뇌 건강 개선과 중증 편두통 환자들의 시급한 의료상의 니즈에 부응하고자 룬드벡 측이 사세를 집중하고 있음을 상기케 하는 치료제로 손꼽히고 있다.

이덕규 2025.11.18
글로벌

FDA, 뒤시엔느 근이영양증 치료제 사용 제한

FDA가 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 ‘엘레비디스’(Elevidys: 델란디스트로진 목세파보벡-rokl)의 새로운 상표 표기내용을 승인했다고 14일 공표했다.미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)에 의해 제출되었던 내용을 받아들여 ‘엘레비디스’의 상표 표기내용에 가장 강도 높은 안전성 주의문을 의미하는 돌출주의문(Boxed Warning)을 삽입토록 했다는 것.이와 함께 ‘엘레비디스’의 4세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 외래환자들로 사용범위를 제한토록 하는 내용이 삽입되도록 했다.이 같은 조치는 ‘엘레비디스’를 사용해 치료를 진행했던 보행이 어려운 비 외래(non-ambulatory) 환자들 가운데 치명적인 급성 간 손상 발생사례들이 보고됨에 따라 이루어진 것이다.‘엘레비디스’는 아데노 연관 바이러스 혈청형 rh74(AAVrh74) 운반체 기반 유전자 치료제로 일부 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받은 바 있다.그런데 비 외래 남자소아 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게서 ‘엘레비디스’를 사용해 치료를 진행한 후 2건의 치명적인 급성 간 손상 발생사례들이 보고됨에 따라 지난 6월 FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)가 안전성 경보를 공개한 바 있다.이에 사렙타 테라퓨틱스 측은 비 외래 환자들을 대상으로 한 ‘엘레비디스’의 공급을 자진중단했다.치명적인 급성 간 손상이 발생한 2명의 환자들은 간 효소 수치가 눈에 띄게 상승한 데다 ‘엘레비디스’를 투여받은 후 2개월 이내에 입원을 필요로 했던 것으로 조사됐다.아울러 치명적이지는 않지만 중증의 급성 간 손상 사례들이 추가로 보고됐다.이들은 장간막 정맥 혈전증, 腸 허혈 및 괴사, 문맥(門脈) 고혈압 등의 합병증을 수반한 것으로 나타났다.FDA는 이에 따라 가용한 안전성 자료를 대상으로 포괄적인 평가를 진행한 끝에 이번에 ‘엘레비디스’의 상표 표기내용 개정을 승인한 것이다.개정내용을 구체적으로 살펴보면 첫째, 치명적일 수 있는 중증 간 손상 및 치명적인 급성 간 부전 위험성에 대한 내용을 돌출주의문의 형태로 삽입토록 했다.둘째, ‘엘레비디스’의 사용대상을 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 변이가 확인된 4세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 외래환자들로 제한토록 했다.셋째, 비 외래 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위해 사용하는 ‘엘레비디스’의 적응증을 삭제토록 했다.넷째, 임상 현장 의사결정권자의 지시에 따라 사용을 제한하는 내용을 추가토록 했다.다섯째, 주의‧경고문, 투여용량‧투여경로, 부작용, 특정한 환자집단 사용, 임상시험, 환자 상담정보 등을 기재하는 부분을 개정토록 했다.여섯째, 환자와 간병인을 위한 새로운 복약지도 내용을 삽입토록 했다.환자와 의료인을 위한 핵심적인 안전성 정보를 보면 치료를 개시한 후 최소한 3개월 동안 매주 간 기능검사를 진행토록 하고, 피부 또는 눈에 황달(yellowing)이 나타났거나, 코르티코스테로이드를 투여하지 못했거나 투여 후 구토가 수반되었거나, 정신상태의 변화가 나타났을 경우 즉시 의사에게 상담을 받도록 한 내용 등이 눈에 띈다.한편 FDA는 중증 간 손상 위험성에 대한 추가적인 평가를 위해 시판 후 관찰연구를 진행할 것을 사렙타 테라퓨틱스 측에 주문했다.이 연구는 약 200명의 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 충원한 후 ‘엘레비디스’를 투여하고 최소한 12개월 동안 진행하면서 주기적으로 간 기능을 평가하는 내용으로 진행토록 했다.

이덕규 2025.11.18
글로벌

희귀 원발성 면역결핍증 치료제 EU 승인권고

유전성 질환들에 대한 연구과 치료제 개발을 지원하는 이탈리아의 비영리 기구 폰다치오네 텔레톤(Fondazione Telethon)은 유전자 치료제 ‘와스키라’(Waskyra: 에투베티디진 오토템셀)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고했다고 14일 공표했다.WAS 유전자에 변이가 나타난 생후 6개월 이상의 비스코트-올드리치 증후군(WAS: Wiskott-Aldrich Syndrome) 환자들을 치료하는 용도로 ‘와스키라’를 승인토록 지지했다는 것이다.‘와스키라’는 생명을 위협할 수 있는 희귀 원발성 면역결핍증의 일종으로 알려진 비스코트-올드리치 증후군에 대응하는 체외(ex vivo) 유전자 치료제이다.조혈모세포 이식수술이 적합하지만, 적절한 공여자가 부재할 때 사용토록 개발이 진행됐다.특히 비스코트-올드리지 증후군 환자들은 대부분 적합한 공여자를 찾지 못하는 것으로 알려져 있다.희귀 유전성 혈액장애의 일종인 비스코트-올드리치 증후군은 WAS 유전자의 변이로 인해 면역결핍증과 혈소판 감소증이 유발되는 특성을 나타낸다.생애 초기에 나타나 감염증이 재발하고 지속적으로 나타나면서 출혈 발작, 습진, 타박상, 자가면역성 질환 및 림프종이 발생할 위험성을 높인다는 것이 전문가들의 지적이다.남아 신생아 25만명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 추정되고 있다.현재 비스코트-올드리치 증후군을 치료하는 데는 지지요법제(supportive therapies)가 사용되고 있을 뿐이다.폰다치오네 텔레톤은 발굴단계에서부터 환자 치료에 사용되는 단계에 이르기까지 실험실 연구에서 시작해 허가를 취득하고 제약‧생명공학업계의 파트너들과 제휴하는 등 유전자 치료제 개발의 전체적인 과정이 성공적으로 진행될 수 있도록 지원하는 최초의 비영리 기구로 알려진 곳이다.밀라노에 소재한 산 라파엘 텔레톤 유전자 치료제 연구소(SR-Tiget)에서 지난 수 십년에 걸친 연구가 이루어진 끝에 허가절차를 밟고 있는 ‘와스키라’는 과학적으로나, 임상적으로나 괄목할 만한 진전이 이루어진 데다 비스코트-올드리치 증후군 환자들에게 새로운 희망을 안겨주고 있는 기대주이다.폰다치오네 텔레톤의 일라리아 빌라 대표는 “이번 성과가 환자들을 위한 강한 책임감에서 이루어진 학문적인 연구가 업계 최고의 기준을 준수하면서 진행되었을 때 각종 희귀질환의 경과(natural history)를 진정으로 변화시킬 수 있을 것임을 방증하는 것”이라면서 “우리 연구실에서 시작된 연구의 결과물이 이제 유럽 각국의 환자들에게 공급될 수 있게 되는 데 성큼 다가선 것에 자부심을 느낀다”고 말했다.이번 성과는 아울러 과학과 치료를 연걸시키는 연구모델의 가치를 재확인시켜 주는 것이라고 덧붙이기도 했다.폰다치오네 텔레톤의 임상연구 담당 부책임자를 겸직하고 있는 산 라파엘레 생명‧보건대학의 엘레산드로 아이우티 교수(소아의학)는 “치료제가 활발하게 사용될 수 있도록 하는 일은 환자가족들에게 치료에 따른 진정한 변화가 수반될 수 있도록 하는 데 필수적인 부분”이라면서 “과학의 진정한 의미는 그것이 환자들의 삶에 미치는 영향에서 찾아야 할 것”이라고 말했다.CHMP는 총 27명의 비스코트-올드리치 증후군 환자들을 대상으로 이루어진 1건의 임상개발 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 ‘와스키라’를 승인토록 지지하는 심사결과를 내놓은 것이다.시험에서 ‘와스키라’를 사용해 치료를 진행하기 이전 12개월 동안 중증 감염증의 연간 발생률이 2.0회에 달했던 것이 ‘와스키라’를 사용해 치료를 진행한 후 1~2년 동안에는 0.15회로, 치료 진행 후 2~3년 동안에는 0.12회로 감소한 것으로 분석됐다.마찬가지로 중등도에서 고도에 이르는 출혈 발작의 연간 발생횟수가 ‘와스키라’를 사용해 치료를 진행하기 이전 12개월 동안에는 2.0회에 달했던 것이 치료를 진행한 후 2~3년 동안에는 0.16회로 크게 감소한 것으로 나타났다.‘와스키라’는 현재 FDA에서도 허가 유무를 결정하기 위한 심사가 진행 중이다.폰다치오네 텔레톤은 각종 치료제들이 적격한 전체 환자들에게 하루빨리 사용될 수 있도록 하기 위해 각국의 보건당국들과 긴밀한 협력을 지속적으로 진행해 오고 있다.

이덕규 2025.11.18
글로벌

유전성 혈관부종 예방 요법제 EU서 허가 성큼

오츠카社와 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 유전성 혈관부종 예방제 ‘다운제라’(Dawnzera: 도니달로센)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 집약했다고 14일 공표했다.CHMP는 12세 이상의 소아‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게서 재발성 발작을 예방하기 위해 ‘다운제라’를 일상적으로 사용할 수 있도록 하고자 허가를 권고한 것이다.아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “우리는 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 ‘다운제라’의 승인을 뒷받침할 만할 뿐 아니라 유럽 각국의 유전성 혈관부종 환자들을 위해 제공할 수 있는 유의미한 유익성에 대한 임상적 입증자료가 탄탄하게 확보되었음을 방증하는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.모니아 대표는 뒤이어 “CHMP가 허가를 권고하는 진전이 이루어진 것이 아오이니스 파마슈티컬스와 오츠카 관계자들로 구성된 팀이 최대한 많은 수의 유전성 혈관부종 환자들에게 ‘다운제라’가 공급될 수 있도록 하고자 함께 기울인 헌신에 힘입은 결과라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.CHMP는 임상 3상 ‘OASIS-HAE 시험’과 ‘OASISplus 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 허가를 권고키로 의견을 집약한 것이다.두 시험에서 ‘다운제라’는 유전성 혈관부종에 대한 전체적인 평가지표들에 걸쳐 긍정적인 결과를 내보인 것으로 입증됐다.한 예로 자가주사기를 사용해 ‘다운제라’를 환자들이 스스로 투여한 결과 월평균 유전성 혈관부종 발작횟수가 괄목할 만한 데다 지속적으로 감소했음이 입증되었던 것이다.유전성 혈관부종은 드물게 나타나지만 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.손, 발에서부터 생식기, 위(胃), 안면 및 목 등에 이르기까지 전신의 다양한 부위들에 걸쳐 중증 부종(즉, 혈관부종) 발작이 재발하는 증상을 나타낸다.‘다운제라’는 앞서 12세 이상의 소아‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게서 증상 발작을 예방하는 용도의 요법제로 지난 8월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.오츠카 측이 유럽과 아시아‧태평양지역 각국에서 ‘다운제라’의 발매를 진행할 독점적 권한을 보유하고 있다.오츠카 파마슈티컬 유럽지사의 앤디 호지 대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것에 우리가 고무되어 있다”면서 “유전성 혈관부종 커뮤니티를 위해 잠재적으로 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들에 대한 접근성이 확대될 수 있도록 하는 데 CHMP의 허가권고가 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 핵심적인 성과이기 때문”이라고 말했다.이에 따라 우리는 임박한 EU 집행위원회의 결론을 예의주시하면서 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 호지 대표는 덧붙였다.

이덕규 2025.11.18
글로벌

사노피 1형 당뇨병 3기 지연 치료제 EU 허가권고

사노피社는 8세 이상의 소아‧성인 1형 당뇨병 2기 환자들의 1형 당뇨병 3기 진행을 지연시켜 주는 치료제로 ‘테이제일드’(Teizeild: 테플리주맙)를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 제시했다고 14일 공표했다.CHMP는 임상 2상 ‘TN-10 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 집약한 것이다.‘TN-10 시험’에서 ‘테이제일드’를 투여한 피험자 그룹은 1형 당뇨병 3기로 진행된 기간이 괄목할 만하게 지연된 것으로 입증됐다.‘테이제일드’를 투여한 피험자 그룹의 경우 1형 당뇨병 3기로 진행되는 데 소요된 기간이 플라시보 대조그룹에 비해 평균 2년 정도까지 지연된 것으로 나타난 것이다.이에 따라 시험이 종료된 시점에서 1형 당뇨병 2기를 유지한 환자들의 비율을 보면 ‘테이제일드’를 투여한 피험자 그룹의 경우 57%에 달한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 28%를 2배 상회한 것으로 분석됐다.‘테이제일드’의 안전성 프로필을 보면 앞서 이루어진 시험례들로부터 도출된 내용과 일치했다.가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 혈액 또는 골수와 관련된 부작용(일시적인 림프구 감소증) 및 피부 관련 부작용(발진) 등이 보고됐다.사노피社 제네럴 메디슨 부문의 올리비에 샤메이 부사장은 “1형 당뇨병 2기 환자들에게 사용하는 치료제인 ‘테이제일드’에 대해 CHMP가 긍정적인 의견을 내놓은 것에 고무되어 있다”면서 “이것이 자가면역성 1형 당뇨병과 관련해서 지난 100년 동안 사용되어 왔던 치료의 패러다임을 바꿔놓는 데 한 걸음 성큼 더 다가선 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.‘테이제일드’가 초기에 1형 당뇨병을 표적으로 작용하면서 1형 당뇨병의 자연스런 진행을 예방하는 데 도움을 주면서 환자들이 인슐린에 의존하지 않는 기간을 연장할 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.EU를 제외한 글로벌 마켓에서는 ‘티지엘드’(Tzield) 제품명으로 발매되고 있는 ‘테이제일드’는 CD3 항체를 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.현재 미국, 영국, 캐나다, 이스라엘, 사우디 아라비아, 아랍 에미리트(UAE), 쿠웨이트 및 중국 등에서 8세 이상의 소아‧성인 1형 당뇨병 2기 환자들에게서 3기 진행을 지연시키는 용도의 치료제로 승인받아 사용되고 있다.이번에 CHMP가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 데다 EMA와 진행한 협의 결과를 근거로 사노피 측은 최근 3기를 진단받은 1형 당뇨병 환자들을 위한 허가신청 절차를 진행하지 않기로 하고, 차후 이행할 수순을 평가 중이다.한편 1형 당뇨병 2기 환자들의 3기 진행을 지연시키는 용도로 ‘티지엘드’(또는 ‘테이제일드’)를 승인하기 위한 심사절차는 세계 각국에서 진행되고 있다.

이덕규 2025.11.18

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