약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

외투세포 림프종 BCL2 저해제 FDA ‘신속심사’

미국 최초의 외투세포(外套細胞) 림프종 치료용 B세포 림프종 2(BCL2) 저해제가 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을 것이라는 예측에 무게를 실을 수 있게 됐다.캘리포니아州 중부도시 샌카를로스에 소재한 항암제 전문 제약기업 비원 메디슨社(BeOne Medicines)는 FDA가 손로토클락스(sonrotoclax)의 허가신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 26일 공표했다.손로토클락스는 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제를 사용해 치료를 진행한 이후 단계의 성인 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 차세대 B세포 림프종 2 저해제의 일종이다.외투세포 림프종은 공격적인 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 드물게 나타나는 편이어서 전 세계 비 호지킨 림프종 환자들의 5% 정도(약 2만8,000명)를 점유하는 것으로 알려져 있다.외투세포 림프종 환자들의 5년 생존률은 50% 정도로 나타나고 있어 새로운 치료대안을 필요로 하는 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.비원 메디슨社의 라이 왕 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “손로토클락스가 짧은 기간 동안 ‘혁신 치료제’ 선정을 거쳐 ‘신속심사’ 대상으로도 지정받는 괄목할 만한 진행속도를 내보였다”면서 “이처럼 발빠른 행보는 도출된 자료의 강력함과 함께 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈의 시급함이 반영된 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “신속하고, 깊이 있고, 지속적인 반응을 내보인 데다 안전성 프로필은 관리할 만한 수준으로 나타난 손로토클락스가 잠재적인 동종계열 최고의 B세포 림프종 2 저해제로 떠오르고 있다”고 설명했다.마찬가지로 자사가 보유한 전환적인(transformative) 혈액질환 치료제 자산들이라 할 수 있는 브루톤 티로신 인산화효소 저해제 ‘브루킨사’(자누브루티닙)과 브루톤 티로신 인산화효소 분해제 후보물질 ‘BGB-16673’ 또한 기대주로 부각되고 있다고 라이 왕 대표는 덧붙였다.손로토클락스의 허가신청서는 글로벌, 다기관, 단일그룹, 개방표지 시험으로 진행되었던 임상 1/2상 ‘BGB-11417-201 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험에는 앞서 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자 총 125명이 피험자로 참여했다.시험에서 손로토클락스는 독립사외심사위원회(IRC)가 평가한 총 반응률 관련 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.집중적인 치료를 진행한 전력이 있는(heavily pretreated) 환자들에게서 임상적으로 유의미한 반응이 입증되었다는 의미이다.이 시험에서는 아울러 완전 반응률과 반응지속기간, 무진행 생존기간을 포함한 일부 이차적 효능 관련 시험목표들을 적용해 평가했을 때도 유망한 결과가 도출됐다.아울러 양호한 내약성을 내보였고, 위험성은 관리할 만한 수준의 것으로 평가됐다.비원 메디슨 측은 ‘BGB-11417-201 시험’의 전체적인 결과를 다음달 6~9일 플로리다州 올랜도에서 개최될 제 67차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 처음으로 공개할 예정이다.‘BGB-11417-201 시험’의 결과는 유럽 의약품감독국(EMA)을 포함한 각국의 보건당국들에도 제출될 수 있도록 한다는 것이 비원 메디슨 측의 복안이다.현재 손로토클락스는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 치료 및 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병/소림프구 림프종(CLL/SLL) 치료제로 제출되었던 허가신청 건이 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약물평가중심(CDE)에 의해 접수되어 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.11.27
글로벌

‘졸레어’ 후 11년 만 ‘듀피젠트’ EU서 CSU 추가

‘졸레어’(오말리주맙) 이후 무려 11년 만이야!사노피社와 리제네론 파마슈티컬스社가 아토피 피부염‧천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙 주사제)의 적응증 추가 신청 건이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 25일 공표해 주목할 만해 보인다.히스타민-1 항히스타민제(H1AH)를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타낸 데다 항-면역글로불린 E(IgE) 치료제를 사용한 전력이 없고, 중등도에서 중증에 이르는 12세 이상의 청소년‧성인 만성 자발성 담마진(CSU) 환자들을 치료하는 적응증이 ‘듀피젠트’에 추가되었다는 것이 이날 발표된 내용의 골자이기 때문.이에 따라 적격한 환자들은 1차 약제 표적 치료대안으로 ‘듀피젠트’를 사용할 수 있게 됐다.앞서 ‘졸레어’가 지난 2014년 3월 만성 자발성 담마진(蕁麻疹) 치료 보조요법제 적응증 추가를 EU 집행위로부터 승인받은 바 있다.당시 ‘졸레어’는 H1-항히스타민제들에 충분한 반응을 나타내지 않는 성인 및 12세 이상의 청소년 만성 자발성 담마진 환자들을 대상으로 300mg 용량을 4주마다 1회 피하주사할 수 있도록 하는 내용으로 적응증 추가를 허가받았다.환자지원단체 글로벌 알러지‧기도(氣道) 환자 플랫폼(GAAPP)의 토냐 윈더스 회장은 “만성 자발성 담마진 증상의 예측할 수 없는 특성으로 인해 다수의 환자들이 파괴적인 데다 심신을 쇠약하게 하는 두드러기 증상과 소양증이 언제 또 다시 나타날 것인지를 두려워하게 하고, 이로 인해 삶에 여러모로 도전받을 수 있는 것이 현실”이라고 지적했다.그런데 ‘듀피젠트’는 이처럼 극심한 증상들을 완화시켜 준 것으로 입증된 데다 증상을 조절하는 데 어려움을 겪고 있는 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 내포한 것으로 나타났다고 윈더스 회장은 덧붙였다.사노피社의 알리사 존슨 면역학‧염증 글로벌 치료제 부문 대표는 “항히스타민제와 같은 기존의 표준요법제 1차 약제들의 경우 증상을 조절할 수 없는 다수의 만성 자발성 담마진 환자들에게서 제한적인 증상 완화 효과를 나타낼 뿐”이라면서 “이 때문에 환자들이 여전히 소양증과 두드러기의 무자비한(unrelenting) 증상 발생주기에 직면해 왔던 형편”이라고 말했다.‘듀피젠트’는 2건의 임상 3상 시험에서 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 만성 자발성 담마진 증상을 괄목할 만하게 완화시켜 준 것으로 나타난 데다 보다 많은 수의 환자들이 증상을 잘 조절했거나 완전반응에 도달했음이 눈에 띄었다고 존슨 대표는 설명했다.무엇보다 이제 EU 각국의 만성 자발성 담마진 환자들은 소양증과 두드러기 증상을 완화시켜 주는 효능이 입증된 새로운 치료대안을 확보하게 됐다는 말로 의의를 강조하기도 했다.EU 집행위는 ‘LIBERTY-CUPID 시험’ 프로그램을 구성하는 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 ‘듀피젠트’의 만성 자발성 담마진 적응증 추가를 승인한 것이다.‘Study A’와 ‘Study B’로 구성된 이 프로그램에는 총 284명의 12세 이상 환자들이 피험자로 참여했다.이들은 항히스타민제를 사용했음에도 불구하고 여전히 증상이 나타났고, 항 면역글로불린 E 치료제를 사용한 전력은 없는 환자들이었다.두 시험에서 ‘듀피젠트’는 기존의 표준요법제에 병행하는 보조요법제로 사용되면서 항히스타민제 단독요법(즉, 항히스타민제+플라시보)을 진행한 대조그룹과 비교평가가 이루어졌다.그 결과 ‘듀피젠트’는 24주차에 항히스타민제와 플라시보를 병용한 대조그룹과 비교했을 때 두드러기 활성을 괄목할 만하게 감소시켜 준 데다 소양증과 두드러기 증상의 중증도를 나타내는 개별지표들에도 개선이 관찰됐다.이와 함께 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 24주차에 평가했을 때 증상이 잘 조절되었고 완전반응에 도달한 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 확연한 격차를 내보였다.‘Study B’는 항 면역글로불린 E 치료제를 사용했을 때 충분한 반응이 나타나지 않았거나 불내성을 내보였고, 항히스타민제를 사용하더라도 증상들이 지속적으로 나타난 12세 이상의 환자들을 대상으로 ‘듀피젠트’의 효능에 대한 평가가 이루어졌다.‘Study A’, ‘Study B’ 및 ‘Study C’에서 확보된 안전성 결과를 보면 현재 허가를 취득해 사용 중인 ‘듀피젠트’의 각종 적응증에 걸쳐 이미 알려져 있는 안전성 프로필과 대체로 일치한 것으로 나타났다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 결막염, 알러지성 결막염, 관절통, 구순포진 및 호산구 증가증 등이 보고됐다.아울러 주사부위 경화(硬化), 주사부위 피부염 및 주사부위 혈종(血腫) 등이 일부 청소년‧성인 만성 자발성 담마진 환자들에게 수반되었던 것으로 보고됐다.‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 5% 이상 빈도높게 수반된 부작용들로는 주사부위 반응, ‘코로나19’, 고혈압, 만성 자발성 담마진 맟 예상치 못했던 과다투여 등이 나타났다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “EU에서 ‘듀피젠트’가 일부 청소년‧성인 만성 자발성 담마진 환자 사용 적응증을 승인받은 것이 10여년 만에 이루어진 이 증상과 관련한 첫 번째 혁신이라 할 수 있을 것”이라고 의의를 언급했다.덕분에 이제 의사들은 만성 자발성 담마진 환자들을 대상으로 인터루킨-4와 인터루킨-13을 억제하는 유일한 치료제로 ‘듀피젠트’를 투여할 수 있게 됐다고 얀코풀로스 대표는 강조했다.인터루킨-4와 인터루킨-13은 2형 염증을 유도하는 핵심적인 두가지 촉발인자로 손꼽히고 있다.‘듀피젠트’는 파괴적인 소양증과 두드러기 증상을 괄목할 만하게 개선해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.그는 뒤이어 “이번에 적응증 추가가 승인된 것이 또 다른 만성 2형 염증성 질환을 개선하는 데 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능 뿐 아니라 여러 적응증에 걸쳐 탄탄하게 확립된 안전성 프로필에 다시 한번 무게를 싣게 하는 것”이라고 피력했다.한편 ‘듀피젠트’는 앞서 미국과 일본 등에서도 청소년‧성인 만성 자발성 담마진 환자 치료 적응증 추가를 승인받은 바 있다.

이덕규 2025.11.27
글로벌

‘레켐비’ 2주 간격 정맥주사->주 1회 피하주사로

격주 간격 정맥주사제에서 주 1회 피하주사제로..에자이社 및 바이오젠社는 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙-irmb)의 자동주사기(autoinjector) 적용 피하주사제 ‘레켐비 아이클릭’(Leqembi IQLIK)의 주 1회 투여 유도요법(starting dose) 사용에 대한 허가신청 순차제출(rolling submission) 절차가 매듭지어졌다고 25일 공표했다.‘레켐비 아이클릭’의 주 1회 투여 유도요법은 앞서 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.‘레켐비’는 경도 인지장애(MCI) 또는 경도 치매를 나타내는 알쯔하이머 환자들을 위한 치료제로 사용되고 있다.경도 인지장애와 경도 치매는 초기 알쯔하이머로 통칭되고 있는 증상들이다.허가신청 순차제출 절차가 마무리됨에 따라 FDA는 가까운 장래에 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 승인 유무 결론도출 목표시점을 제시할 수 있을 전망이다.허가신청 순차제출 절차는 초기 알쯔하이머 환자들을 대상으로 18개월 동안 핵심적인 시험(core study)이 진행된 후 이어진 임상 3상 ‘Clarity AD 시험’의 개방표지 연장시험(OLE)의 일부로 다양한 용량의 ‘레켐비 아이클릭’을 피하주사하고 평가한 자료를 근거로 지난 9월 초 개시된 바 있다.자료를 보면 ‘레켐비 아이클릭’ 자동주사기 적용 피하주사제 500mg을 주 1회 투여한 피험자 그룹과 격주 1회 정맥주사제를 투여한 대조그룹과 동등성(equivalent exposure)이 입증된 데다 임상적‧생체지표인자 관련 유익성이 유사하게 나타났다.‘레켐비 아이클릭’ 자동주사기 적용 피하주사제는 아울러 정맥주사제와 유사한 안전성 프로필이 입증되었고, 전신주사 관련 반응은 전체 피험자들의 2% 미만에서 수반된 것으로 분석됐다.‘레켐비 아이클릭’ 500mg 피하주사제가 FDA의 허가를 취득할 경우 자동주사기를 적용하는 주 1회 개시요법 투여방법이 현재의 격주 1회 정맥주사제 투여방법을 대체할 수 있을 전망이다.바꿔 말하면 환자와 간병인들이 유도요법이든 유지요법이든 전체 치료여정에서 피하주사제 또는 정맥주사제 가운데 선택이 가능케 되고, 자택에서 피하주사하는 방법을 선택할 수 있게 될 것이라는 의미이다.‘레켐비 아이클릭’을 사용해 피하주사제를 자가주사하는 데 소요되는 시간은 약 15초 정도이다.피하주사제는 정맥주사와 관련된 의료자원 사용부담을 감소시켜 줄 수 있을 것으로 보인다.주입을 준비하는 절차와 간호사에 의한 모니터링 등이 불필요해 질 뿐 아니라 전체적인 알쯔하이머 치료경로를 간소화시켜 줄 수 있을 것이기 때문.한편 ‘레켐비’는 유일하게 원시섬유와 아밀로이드 플라크를 표적으로 하는 2가지 방식으로 알쯔하이머에 대응하는 유일한 치료제이다.‘레켐비’는 현재 전 세계 51개국에서 허가를 취득해 사용 중인 가운데 9개국에서 심사가 진행 중이다.FDA는 지난 8월 ‘레켐비 아이클릭’ 360mg 주 1회 피하주사 유지요법제를 승인한 바 있다.‘레켐비 아이클릭’ 360mg 주 1회 피하주사 유지요법제는 정맥주사제를 사용해 격주 간격으로 18개월 동안 투여한 후 이어지는 후속단계에 사용된다.

이덕규 2025.11.26
글로벌

IgAN 환자 단백뇨 감소 치료제 FDA ‘가속승인’

오츠카社는 자사의 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘보이잭트’(Voyxact: 시베프렌리맙-szsi)가 FDA의 ‘가속승인’(accelerated approval)을 취득했다고 26일 공표했다.‘보이잭트’는 증상이 진행될 위험성이 높은 성인 원발성 면역글로불린 A 신병증 환자들에게서 단백뇨를 감소시키는 용도의 치료제로 발매를 승인받았다.‘보이잭트’는 4주 간격으로 자가투여하는 피하주사제의 일종이다.‘가속승인’은 임상 3상 ‘VISIONARY 시험’의 중간분석 결과를 근거로 결정된 것이다.이 시험에 참여해 9개월 동안 ‘보이잭트’를 투여한 환자그룹에서 단백뇨 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 51% 감소한 것으로 나타났다.증식 유도 리간드(APRIL)의 활성을 차단하는 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘보이잭트’가 최초이자 유일하다.임상시험에서 ‘보이잭트’를 투여한 피험자들의 10% 이상에서 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 빈도높게 나타난 부작용을 보면 감염증과 주사부위 반응이 보고됐다.‘보이잭트’는 증식 유도 리간드를 차단해 혈중 갈락토스 결핍 면역글로불린 A1(Gd-IgA1)의 수치를 감소시킨 것으로 입증됐다.혈중 갈락토스 결핍 면역글로불린 A1은 면역글로불린 A 신병증이 발생하는 데 관여하는 것으로 알려져 있다.단백뇨 감소는 신부전 진행의 지연과 관련된 대리표지자의 하나이다.면역글로불린 A 신병증은 진행성, 면역 매개성, 만성 신장질환의 일종으로 20~40세 연령대 성인들에게서 발생하고 있다.대부분의 환자들에게서 시간이 흐름에 따라 말기 신장병으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.단백뇨 수치가 감소한 것으로 나타난 시험결과를 근거로 ‘가속승인’을 취득했지만, ‘보이잭트’가 면역글로불린 A 신병증 환자들에게서 장기적으로 나타나는 신장 기능의 감퇴를 지연시켜 줄 수 있는지 여부는 아직가지 확실하게 확립되지 않았다.‘가속승인’을 취득함에 따라 허가지위를 계속 유지할 수 있으려면 현재 확증시험으로 진행 중인 임상 3상 ‘VISIONARY 시험’에서 24개월차에 추정 사구체 여과율(eGFR)의 감소도를 평가해 증상의 진행이 지연되었음이 입증되면서 임상적 유익성이 확인되고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.추정 사구체 여과율 관련자료는 내년 초 도출될 수 있을 전망이다.도출될 자료의 내용에 따라 ‘보이잭트’의 승인지위는 ‘가속승인’에서 ‘완전승인’으로 격상될 수 있을 전망이다.오츠카 파마슈티컬 디벨롭먼트&커머셜라이제이션社의 존 크라우스 부사장 겸 최고 의학책임자는 “이제 ‘보이잭트’의 사용이 가능케 됨에 따라 면역글로불린 A 신병증 환자들에게서 이처럼 복잡한 질환을 관리하는 데 도움을 줄 새로운 표적 접근방법이 확보됐다”면서 “표적 작용기전과 강력한 효능, 안전성 프로필, 4주 간격 투여 등의 장점을 나타내는 ‘보이잭트’가 면역글로불린 A 신병증 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 의의를 강조했다.

이덕규 2025.11.26
글로벌

노보 노디스크 아미크레틴 체중‧당화혈색소 ↓

노보 노디스크社가 2형 당뇨병 환자들을 대상으로 아미크레틴(amycretin)의 효능을 평가한 임상 2상 시험에서 도출된 긍정적인 주요결과를 25일 공개했다.아미크레틴이 2형 당뇨병 환자들에게서 나타내는 효과를 평가한 결과가 공개된 것은 이번이 처음이다.이날 공개된 내용은 2형 당뇨병 치료제 분야의 혁신을 이행하기 위해 노보 노디스크가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것으로 풀이할 만해 보인다.아미크레틴은 글루카곤 유사 펩타이드 1(GLP-1) 및 아밀린 수용체들의 단일분자 작용제이다.주 1회 투여하는 피하주사제와 1일 1회 복용하는 경구용 제제로 개발이 진행 중이다.임상 2상 시험은 총 448명의 2형 당뇨병 환자들을 충원한 후 아미크레틴 피하주사제를 주 1회 투여하거나, 경구용 아미크레틴을 1일 1회 복용토록 하면서 효능, 안전성 및 약물체내동태를 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 설계됐다.이 시험의 피험자들은 메트포르민과 기존의 표준요법제인 나트륨 포도당 공동수송체-2(SGLT2) 저해제를 병용하거나 병용하지 않았을 때 충분한 혈당 조절효과가 나타나지 않은 2형 당뇨병 환자들이었다.전체 피험자들의 40% 정도는 시험이 개시되기 이전에 SGLT2 저해제를 복용 중이었다.시험은 다중용량 증량시험으로 진행되어 피하주사제의 경우 0.4mg에서부터 40mg에 이르기까지 6개 용량이 주 1회 투여되었고, 경구용 제제의 경우 6mg, 25mg 및 50mg 등 3개 용량이 사용됐다.치료지속기간을 보면 최대 36주 동안 진행된 것으로 나타났다.효과를 평가한 결과를 보면 전체 피험자들이 착수시점의 평균 당화혈색소 수치가 7.8%로 나타났고, 복약준수를 이행했음을 전제로 할 때 피하주사제 아미크레틴을 주 1회 투여했을 때 36주차에 당화혈색소 수치가 최대 1.8%까지 용량 의존적으로 감소했음이 눈에 띄었다.당화혈색소 수치가 7% 미만 또는 6.5% 이하로 감소한 피험자들의 비율은 각각 최대 89.1%와 76.2%의 수치가 도출됐다.착수시점의 평균 당화혈색소 수치가 8.0%로 나타났고, 경구용 아미크레틴을 1일 1회 복용한 피험자들을 보면 36주차에 평가했을 때 당화혈색소 수치가 최대 1.5%까지 용량 의존적으로 개선되었음이 관찰됐다.경구용 아미크레틴을 1일 1회 복용한 피험자 그룹에서 당화혈색소 수치가 7% 미만이나 6.5% 이하로 감소한 비율을 보면 각각 77.6%와 62.6%로 집계됐다.반면 플라시보 대조그룹에 속했던 피험자들을 보면 당화혈색소 수치가 피하주사제 투여그룹과 경구용 제제 복용그룹에서 각각 0.2% 및 0.4% 감소한 것으로 나타났다.당화혈색소 수치의 개선은 전체적으로 볼 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 나타나 일차적 시험목표가 충족된 것으로 평가됐다.착수시점에서 평균체중이 99.2kg에 달했던 피험자들 가운데 피하주사제 아미크레틴을 투여받았던 이들은 체중이 최대 14.5%까지 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나 2.6%가 감소한 플라시보 대조그룹과 확연한 차이를 내보였다.마찬가지로 착수시점에서 평균 체중이 101.1kg으로 나타났던 피험자들 가운데 경구용 아미크레틴을 복용한 이들의 경우 체중이 최대 10.1%까지 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나 2.5%가 감소한 플라시보 대조그룹과 현격한 격차를 드러냈다.최고용량의 아미크레틴을 투여받거나 복용한 피험자들을 보면 투여경로와 무관하게 36주차에 평가했을 때 체중감소의 정체(plateau)가 관찰되지 않았다.시험에서 피하주사제 또는 경구용 제제 아미크레틴은 안전성과 양호한 내약성 프로필을 나타내 다른 인크레틴 및 아밀린 기반 치료제들과 대동소이한 양상을 내보였다.가장 빈도높게 수반된 아미크레틴의 부작용은 위장관계에서 나타났고, 중증도를 보면 대부분이 경도에서 중증도로 관찰됐다.노보 노디스크社의 마르틴 랑게 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 담당부회장은 “임상 2상 시험에서 아미크레틴이 2형 당뇨병 환자들에게 나타낸 결과에 관한 자료가 대단히 고무적”이라면서 “아미크레틴이 2형 당뇨병 환자그룹에서 나타낸 효과를 평가한 것이 처음이기 때문”이라고 말했다.이 같은 자료는 아미크레틴이 잠재적으로 동종계열 최선의 프로필을 나타낼 수 있을 것이라는 평가에 한층 더 무게를 싣게한다고 랑게 부회장은 설명했다.아미크레틴은 GLP-1과 아밀린의 상호보완적인 작용기전을 나타내는 만큼 우리는 내년에 다양한 적응증에 걸친 폭넓은 임상 3상 개발 프로그램이 진행될 수 있을 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.노보 노디스크 측은 이 같은 시험결과를 근거로 성인 2형 당뇨병 환자들을 피험자로 충원한 가운데 내년에 아미크레틴의 임상 3상 개발 프로그램에 착수할 예정이다.

이덕규 2025.11.26
글로벌

오츠카 ADHD 치료제 센타나파딘 FDA 허가신청

오츠카社가 주의력 결핍 과잉행동장애(ADHD) 치료제 센타나파딘(centanafadine)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 24일 공표했다.1일 1회 경구복용용 서방형 정제의 일종인 센타나파딘은 소아, 청소년 및 성인 ADHD 환자들을 치료하기 위해 사용하는 새로운 동종계열 최초 노르에피네프린, 도파민 및 세로토닌 재흡수 저해제(NDSRI)이다.센타나파딘의 허가신청서는 다양한 연령대 환자들을 대상으로 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 4건의 본임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출된 것이다.오츠카 파마슈티컬 디벨롭먼트&커머셜라이제이션社의 존 크라우스 부사장 겸 최고 의학책임자는 “정신건강 분야의 혁신기업인 오츠카가 ADHD 환자들을 위한 새로운 치료대안을 선보이겠다는 바람을 이행하는 과정에서 이처럼 중요한 진일보가 이루어진 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.센타나파딘은 ADHD 환자들에게서 새로운 작용기전을 나타내는 동종계열 최초 치료제여서 허가를 취득할 경우 이처럼 복잡한 질환을 앓고 있는 환자들의 증상을 관리하는 데 적절한 치료대안 선택의 폭을 확대시켜 줄 수 있을 것이라고 크라우스 부사장은 덧붙였다.소아, 청소년 및 성인 ADHD 환자들을 대상으로 이루어졌던 일련의 임상 3상 시험에서 센타나파딘은 소아‧청소년 환자들을 대상으로 ‘ADHD 등급 평가지표-5판’(ADHD-RS-5))을, 성인 환자들을 대상으로 ‘ADHD 연구자 증상 등급 평가지표’(AISRS)를 각각 적용해 평가했을 때 플라시보에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.이와 함께 센타나파딘은 전체 시험에서 대체로 양호한 내약성을 나타냈다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 소아‧청소년 환자들에게서 식욕감퇴, 구역, 발진, 피로, 복통 및 졸립 등이 보고됐다.성인 환자들의 경우에는 식욕감퇴와 두통이 가장 빈도높게 보고된 것으로 나타났다.센타나파딘의 임상 3상 시험 프로그램은 노르에피네프린, 도파민 및 세로토닌 재흡수 저해제가 ADHD 치료제로 나타내는 임상적 효능을 평가한 첫 번째 시험례였다.이 프로그램은 4건의 본임상 3상 시험례들로 구성된 가운데 소아, 청소년 및 성인 ADHD 환자들에게서 센타나파딘이 나타내는 효능과 안전성에 대한 평가가 이루어졌다.이 중 4~12세 연령대 소아 ADHD 환자들을 대상으로 한 본임상 3상 시험의 경우 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 3개 그룹, 고정용량 시험으로 설계되어 센타나파딘이 나타내는 효능, 안전성 및 내약성을 평가하면서 진행됐다.피험자들은 체중에 따라 고용량이나 저용량의 센타나파딘 또는 플라시보를 6주 동안 복용했다.시험의 일차적인 목표는 6주차에 ‘ADHD-RS-5’ 지표를 적용해 산출된 점수의 변화도를 착수시점과 비교하는 데 두어졌다.그 결과 고용량을 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증된 반면 저용량을 복용한 피험자 그룹에서는 통계적으로 괄목할 만한 격차가 도출되지 않았다.또한 센타나파딘은 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보였고, 오‧남용이나 의존성이 수반될 위험성은 낮게 나타났다.가장 빈도높게 보고된 부작용들로는 식욕감퇴, 발진 및 구토 등이 관찰됐다.13~17세 연령대 청소년 ADHD 환자들을 대상으로 한 본임상 3상 시험은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 3개 그룹, 고정용량 시험으로 설계되어 센타나파딘이 나타내는 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 내용으로 설계됐다.피험자들은 6주 동안 고용량이나 저용량의 센나타파딘 또는 플라시보를 복용했다.일차적인 시험목표는 ‘ADHD-RS-5’ 지표를 적용해 6주차에 도출된 점수의 변화도를 착수시점과 비교하는 데 두어졌다.그 결과 고용량의 센나타파딘을 복용한 피험자 그룹에서 ADHD 증상들이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 분석됐다.센타나파딘은 아울러 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보였고, 오‧남용이나 의존성이 수반될 위험성은 낮게 나타났다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 식욕감퇴, 구역, 두통 및 발진 등이 보고됐다.18~55세 연령대 성인 ADHD 환자들을 대상으로 한 본임상 3상 시험 2건의 경우 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계되어 센타나파딘 서방형 정제가 나타내는 효능, 안전성 및 내약성에 대한 평가가 이루어졌다.피험자들은 6주 동안 매일 센타나파딘 200mg, 400mg 또는 플라시보를 복용했다.일차적인 시험목표는 6주차에 ‘AISRS 지표’를 적용해 산출된 점수의 변화도를 착수시점과 비교하는 데 두어졌다.그 결과 센타나파딘 200mg이나 400mg을 매일 복용한 피험자들의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.두 시험에서 센타나파딘은 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 나타냈고, 오‧남용이나 의존성이 수반될 위험성은 낮게 나타났다.가장 빈도높게 보고된 부작용들로는 식욕감퇴와 두통이 관찰됐다.

이덕규 2025.11.26
글로벌

소아 연골무형성증 치료제 FDA 심사기간 딜레이

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 소아 연골무형성증 환자 치료제 ‘트랜스콘 CNP’(TransCon CNP: 나베페그리타이드)의 허가신청 건과 관련한 FDA의 심사기간이 연장됐다고 25일 공표했다.처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 목표일정이 내년 2월 28일까지 3개월 연장됐다는 것.FDA가 심사를 진행하던 중 제기한 시판 후 요건과 관련, 지난 5일 자사가 제출했던 정보가 허가신청 내용의 주요한 수정(a major amendment)에 해당한다고 보고 심사일정을 연장키로 했음을 통보해 왔다고 이날 아센디스 파마 측은 설명했다.아센디스 파마社의 얀 미켈슨 대표는 “우리가 FDA에 의해 제기되었던 전체 요구사항들에 대해 답변을 제출해 왔다”면서 “답변내용 가운데 시판 후 시험의 개정된 시험규약 요청 건이 포함되어 있었던 것은 한 예”라고 말했다.우리는 개정된 시험규약이 최종점검회의에서 협의가 이루어질 유일한 항목으로 받아들이고 있다고 미켈슨 대표는 언급했다.FDA와 긴밀하게 협력해 시판 후 요건과 관련한 부분이 매듭지어질 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.미켈슨 대표는 “이처럼 혁신적인 치료제가 미국에서 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 하는 일이 우리의 목표”라고 강조했다.한편 희귀 유전성 질환의 일종으로 알려진 연골무형성증은 골격 이형성증을 유발할 뿐 아니라 다수의 환자들에게서 건강, 신체기능 수행 및 삶의 질 등에 심대한 영향을 미치고 있는 형편이다.현재 세계 각국의 연골무형성증 환자 수는 25만여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.

이덕규 2025.11.26
글로벌

마즈두타이드 개발 중국 제약사 홍콩증시 흔들다

이노벤트 바이올로직스社(중국명‧信達生物制葯)는 중국 장쑤성(江蘇省) 쑤저우(蘇州)에 소재한 암, 심혈관계 질환, 대사계 질환 및 자가면역성 질환, 안과질환, 기타 주요질환 치료제 개발, 제조 및 발매 전문 제약기업이다.특히 이노벤트 바이올로직스社는 지난 6월 자사의 자사의 동종계열 최초 이중 글루카곤(GCG)/글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 계열 비만 치료제 마즈두타이드(mazdutide)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득해 일약 낯익은 제약사로 급부상한 곳이다.이와 관련, 이노벤트 바이올로직스社가 홍콩 증권거래소의 주가지수이자 아시아 전체 주식시장의 대표적인 주가지수 가운데 하나로 손꼽히는 ‘항셍지수’(HSI: Hang Seng Index‧恒生指數)를 산출하는 80여 기업의 한곳으로 자사가 성공적으로 편입됐다고 23일 공표했다.‘2025년 3/4분기 항셍지수 분기별 검토’가 진행된 결과 자사가 블루칩 기업의 하나임을 인정받음에 따라 ‘항셍지수’에 진입했다는 것.이에 따라 이노벤트 바이올로직스는 일개 신생 생명공학사에서 ‘항셍지수’ 산출 대상기업의 한곳이자 선도적인 제약기업으로 성장한 첫 번째 케이스로 자리매김할 수 있게 됐다.이노벤트 바이올로직스는 이와 동시에 홍콩 증권거래소에 상장된 중국 본토 기업들 가운데 우량기업들을 모아 만든 주가지수인 ‘항셍 중국기업 지수’(HSCEI: Hang Seng China Enterprises Index)와 환경‧사회 및 지배구조(ESG) 성과가 우수한 기업들로 구성된 ‘항셍 ESG 강화지수’(Hang Seng ESG Enhanced Index)에도 편입됐다고 밝혔다.이 같은 성과들은 국제 금융시장에서 선도적이고 혁신적인 제약기업의 한곳으로 자사의 가치가 강력하게 인식되기에 이르렀음을 방증하는 것이라고 이노벤트 바이올로직스 측은 설명했다.홍콩 주식시장을 대표하는 핵심지표의 하나로 손꼽히는 ‘항셍지수’는 시가총액, 유동성, 업계 대표성 및 재무 건전성 등을 기준으로 지수 산출 대상기업들이 엄격하게 선정되고 있다.자연히 ‘항셍지수’ 산출 기업들은 대기업들과 홍콩 주식시장에서 가장 활발한 거래가 이루어지고 있는 기업들을 중심으로 구성되고 있다.이노벤트 바이올로직스는 지난 2011년 설립된 이래 암, 심혈관계 질환, 대사계 질환, 자가면역성 질환 및 안과질환 등 주요 질환영역들에 초점을 맞춘 가운데 다양한 의약품 파이프라인을 구축한 기업으로 발돋움했다.모노클로날 항체에서부터 이중 특이성 항체, 항체-약물 결합체 및 저분자 의약품에 이르기까지 다양한 제품들을 보유하기에 이른 것.덕분에 이노벤트 바이올로직스는 이미 16개 제품들을 발매하고 있는 가운데 현재도 기술혁신과 임상적 가치창출을 지속적으로 이행해 오고 있다.이와 함께 경영의 효율성과 재무구조의 최적화, 투자자들로부터 폭넓은 신뢰 구축 등을 통해 장기적인 성장 발판을 탄탄하게 다진 기업으로 평가받고 있다.이노벤트 바이올로직스의 ‘항셍지수’ 진입은 중국의 혁신적인 제약기업들이 주류(主流) 금융시장에 편입되고 있는 추세를 반영한 성과로 풀이되고 있다.이처럼 탄탄하게 구축된 발판을 이용해 이노벤트 바이올로직스는 글로벌 금융시장과의 연계성을 한층 더 심화시켜 나간다는 방침이다.이노벤트 바이올로직스社의 마이클 유 총경리는 “이번에 ‘항셍지수’ 산출 대상기업에 편입된 것이 우리 회사의 성장 여정에서 괄목할 만한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라면서 “혁신성 뿐 아니라 상용화 역량, 장기적인 성장전략 등이 금융시장에서 인정받았음을 의미하는 것이기 때문”이라고 말했다.덕분에 우리의 투자기반이 한층 더 확대되면서 글로벌 마켓에서 우리의 가시성(可視性)이 향상되고, 좀 더 탄탄한 자금지원이 이루어지면서 혁신적인 연구‧개발과 글로벌 마켓에서 사세를 확대해 나갈 수 있는 지속적인 투자가 이루어지게 될 것이라고 유 총경리는 설명했다.이노벤트 바이올로직스는 품질높고 가성비가 담보된 의약품을 보통사람들(ordinary people)에게 공급하면서 세계 각국의 환자들에게 희망을 심어주고, 투자자들을 위해서는 장기적인 투자가치를 창출해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

이덕규 2025.11.26
글로벌

‘졸겐스마’ 바통 척추강 투여 ‘잇비스마’가 잇는다

노바티스社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘잇비스마’(Itvisma: 오나셈노진 아베파르보벡-brve)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 24일 공표했다.‘잇비스마’는 생존 운동 뉴런 1(SMN1) 유전자에서 변이가 확인된 2세 이상의 소아, 10대 청소년 및 성인 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 허가관문을 통과했다.허가를 취득함에 따라 ‘잇비스마’는 척수성 근위축증 환자들을 치료하기 위한 최초이자 유일한 유전자 대체요법제로 자리매김할 수 있게 됐다.성분이 동일한 정맥주사제인 ‘졸겐스마’(오나셈노진 아베파르보벡)와 달리 ‘잇비스마’는 척추강 내 투여제라는 차이점이 눈에 띈다.‘잇비스마’는 1회 고정용량을 투여해 척수성 근위축증의 유전적인 근본원인에 대응할 수 있도록 독창적으로(uniquely) 설계된 유전자 대체요법제이다.연령이나 체중에 따라 용량을 조절해야 할 필요가 없다는 의미이다.‘잇비스마’는 생존 운동 뉴런 1 유전자를 대체해 운동기능을 개선할 뿐 아니라 지속적으로 치료제를 투여해야 할 필요성을 감소시켜 줄 수 있을 것으로 보인다.스탠퍼드대학 의과대학의 존 W. 데이 교수(신경‧소아의학, 신경근육의학과장)는 “FDA가 척추강 내에 투여하는 오나셈노진 아베파르보벡을 승인한 것이 게임체인저에 해당할 만해 보이는 진전이 이루어진 것”이라면서 “척수성 근위축증 환자 전체 연령대에 걸쳐 전환적인(transformational) 유전자 대체요법제의 사용이 가능케 된 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.이번 성과는 단지 척수성 근위축증을 치료하기 위한 괄목할 만한 진전이 이루어진 것에 그치지 않고 다른 여러 신경계 장애와 유전의학 분야에서 광범위하게 새로운 가능성을 열어줄 수 있는 신호라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 3상 ‘STEER 시험’과 개방표지 임상 3b상 ‘STRENGTH 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘잇비스마’의 발매를 승인한 것이다.이들 시험에서 ‘잇비스마’는 운동기능과 운동능력의 안정화가 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.이 같은 효과는 척수성 근위축증의 자연적인 진행경과(natural history)에서는 관찰되지 않는 성과이다.게다가 이 같은 효과는 52주에 걸친 추적조사 기간 동안 지속적으로 나타났다.또한 ‘잇비스마’는 안전성 프로필이 입증되어 부작용의 경우 두 시험에서 일관되게 나타나는 양상을 보였다.‘STEER 시험’에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 상기도 감염증과 발열 등이, ‘STRENGTH 시험’에서 최다빈도로 나타난 부작용의 경우 감기, 발열 및 구토 등이 보고됐다.이 같은 내용의 자료는 지난 3월 16~19일 미국 텍사스州 댈라스에서 개최되었던 2025년 근이영양증협회(MDA) 임상‧과학 학술회의에서 발표됐다.노바티스社 미국법인의 빅터 불토 대표는 “유전자 대체요법제를 새로운 투여경로를 통해 단회성(單回性)으로 투여한다는 것이 단지 기능적 운동 지표들에 나타난 수치들 이상의 의미를 내포할 수 있다”면서 “일상적인 생활활동에서 독립성과 자유로움이 한층 더 괄목할 만한 수준으로 나타날 수 있을 것임을 의미할 수 있기 때문”이라고 말했다.첫 번째 유전자 치료제가 허가를 취득한 후 척수성 근위축증의 치료에서 지난 6년여 동안 극적인(dramatically) 변화가 나타났다고 불토 대표는 설명했다.이 같은 언급은 ‘졸겐스마’(오나셈노진 에바파르보벡-xioi)가 지난 2019년 5월 FDA의 허가를 취득했음을 염두에 두고 나온 것으로 보인다.불토 대표는 “이번에 ‘잇비스마’가 허가를 취득한 것이 또 한번의 환영할 만한 진전이라 할 수 있을 것”이라며 “연령대가 높은 다수의 환자들을 위한 접근성 확대가 가능케 된 데다 충족도지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 진일보라 할 수 있을 것이기 때문”이라고 의의를 강조했다.척수성 근위축증은 생존 운동 뉴런 1 유전자의 변이 또는 결손으로 인해 발생하는 희귀 유전성 신경근육질환의 일종이다.생존 운동 뉴런 1 유전자는 체내의 근육들이 호흡하기, 음식물 삼키기 및 기초적인 동작 등 본연의 기능을 수행하는 데 필요로 하는 대부분의 생존 운동 뉴런 단백질 생성에 관여하는 것으로 알려져 있다.이 유전자가 부재할 경우 운동 뉴런들이 불가역적으로 소실되어 파괴적인 진행성 근육약화로 이어지게 된다.두 번째 유전자인 생존 운동 뉴런 2 유전자의 경우 생존 운동 뉴런 1 유전자에 비해 각종 기능수행에 관여하는 생존 운동 뉴런 단백질의 일부를 생산하는 데 관여하는 것으로 알려져 있다.최대 10% 정도의 생존 운동 뉴런 단백질 생산에 관여한다는 의미이다.생존 운동 뉴런 2 유전자의 복제된 유전자 수가 더 많은 환자들의 경우 복제된 유전자 수가 적은 환자들에 비해 척수성 근위축증의 중증도가 덜한 것으로 알려져 있다.현재 미국 내 전체 척수성 근위축증 환자 수는 9,000여명 정도로 추정되고 있다.이들 중 나이가 성숙한 아동들과 10대 청소년, 고령층 환자들의 경우 운동 뉴런을 보존하고 신체강도를 유지하기 위한 의료상의 니즈가 여전히 높게 나타나고 있는 형편이다.

이덕규 2025.11.25
글로벌

세마글루타이드, 알쯔하이머 임상 3상 未충족

알쯔하이머 치료제로는 아닌 것 같은데..노보 노디스크社가 임상 3상 ‘evoke 시험’과 ‘evoke+ 시험’의 2년차 일차적 분석에서 도출된 주요결과들을 24일 공개했다.두 시험은 초기 증후성 알쯔하이머 환자들을 대상으로 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 세마글루타이드가 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행된 시험례들이다.두 시험은 총 3,808명의 성인들을 피험자로 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 기존의 표준요법제에 병행해 각각 경구용 세마글루타이드 또는 플라시보를 병용토록 하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용의 이중맹검법 방식으로 진행됐다.세마글루타이드의 알쯔하이머 적응증 추가 가능성을 탐색하는 데 목적을 둔 이들 시험은 실제 진료현장 입증시험례들과 전임상 모델, 당뇨병과 비만 관련 임상시험에서 도출된 사후(事後) 분석결과 등을 근거로 진행되었던 것이다.이날 노보 노디스크 측에 따르면 ‘evoke 시험’과 ‘evoke+ 시험’에서 ‘임상 치매 등급 평가총점 지표’(CDR-SB)를 적용해 착수시점과 비교한 변화를 평가한 결과 세마글루타이드는 플라시보에 비해 알쯔하이머 증상의 진행을 감소시키는 데 우위가 확인되지 않은 것으로 나타났다.두 시험에서 세마글루타이드를 복용한 피험자 그룹은 알쯔하이머 관련 지표인자들의 개선이 나타났지만, 이것이 곧 알쯔하이머의 진행속도를 둔화시켰음을 의미하는 것으로 해석할 수는 없었다고 노보 노디스크 측은 설명했다.이와 함께 55~85세 연령대 경도 인지장애 또는 알쯔하이머로 인한 경도 치매 환자들이 피험자로 참여한 ‘evoke 시험’에서 세마글루타이드는 안전하고 양호한 내약성 프로필을 내보인 것으로 나타났다.앞서 이루어진 세마글루타이드 관련 임상시험에서 관찰된 내용과 대동소이했다는 의미이다.노보 노디스크 측은 현재까지 시험에서 다양한 환자 그룹에 걸쳐 총 3,700만 환자-년(patient-years) 이상의 세마글루타이드 노출이 이루어졌다고 설명했다.노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “알쯔하이머와 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재할 뿐 아니라 다수의 지표 데이터 포인트들이 눈에 띄는 가운데 우리는 비록 성공에 이를 가능성이 낮다고 하더라도 세마글루타이드의 잠재력을 탐색해야 할 책임이 있다고 느낀다”고 말했다.이에 따라 노보 노디스크가 최고의 연구기준을 충족한 데다 엄격한 연구방법론을 적용한 가운데 알쯔하이머 환자들을 대상으로 잘 관리된 2건의 임상 3상 시험을 진행할 수 있었던 것이라고 랑게 부회장은 설명했다.그는 뒤이어 “비록 세마글루타이드가 알쯔하이머의 진행속도를 둔화시키는 데는 효능이 입증되지 못했지만, 확보된 방대한 입증자료를 보면 세마글루타이드가 2형 당뇨병, 비만 및 관련 합병증을 앓고 있는 환자들에게 지속적인 유익성을 제공할 수 있을 것임을 뒷받침하고 있다”고 덧붙였다.이날 노보 노디스크 측은 시험에서 관찰된 전체적인 효능결과를 근거로 ‘evoke 시험’과 ‘evoke+ 시험’의 1년 연장시험이 중단될 것이라고 전했다.‘evoke 시험’과 ‘evoke+ 시험’에서 도출된 주요결과들은 다음달 1~4일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최될 알쯔하이머 임상시험 학술회의(CTAD)와 내년 3월 17~21일 덴마크 코펜하겐에서 열릴 2026년 알쯔하이머‧파킨슨병 학술회의(AD/PD)에서 발표될 것이라고 밝혔다.

이덕규 2025.11.25
글로벌

BMS ‘브레얀지’ 외투세포 림프종 EU 플러스

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 CD19 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀, 또는 리소-셀)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 24일 공표했다.이에 따라 새로 추가된 ‘브레얀지’의 적응증은 한가지 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제를 포함해 앞서 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포(外套細胞) 림프종(MCL) 환자들을 치료하는 용도이다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 에마 찰스 유럽지역 담당부회장은 “이번에 ‘브레얀지’의 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 적응증 추가가 승인된 것이 유럽 각국에서 적격한 환자들을 위한 세포치료제의 약속을 이행하고자 지속적으로 사세를 집중하고 있는 BMA를 위해 이루어진 또 한번의 중요한 진전이라 할 수 있을 것”이라면서 “이로써 ‘브레얀지’는 유럽시장에서 4번째 허가를 취득할 수 있게 됐다”고 말했다.이처럼 드물게 나타나지만 공격적인 비 호지킨 림프종의 한 유형에 대응하기 위한 1차 약제 분야에서 지난 수 년 동안 괄목할 만한 진전이 이루어졌지만, 여전히 다수의 환자들에게서 종양이 재발하거나 내성이 나타나면서 생존 전망이 줄어드는 상황에 직면하고 있고, 따라서 새로운 치료대안을 필요로 하는 의료상의 니즈가 크게 존재하는 형편이라고 찰스 부회장은 지적했다.‘브레얀지’는 입증된 임상적 유익성을 근거로 환자들에게 나타나고 있는 치료상의 간극에 대응할 수 있도록 해 줄 것이라고 찰스 부회장은 강조했다.EU 집행위는 임상 1상 ‘TRANSCEND NHL 001 시험’에서 도출된 결과를 근거로 외투세포 림프종 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에는 앞서 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 포함해 최소한 두차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자들이 피험자로 참여했다.이들 가운데 3차 약제 또는 그 이하 치료단계에서 ‘브레얀지’를 사용한 치료를 받았던 환자그룹의 경우 총 반응률이 82.7%, 완전반응률이 71.6%에 달한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표 뿐 아니라 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다.시험에서 반응이 신속하게 나타난 데다 지속적인 효능이 입증되었고, 처음 반응이 나타났을 때까지 소요된 평균기간이 0.95개월에 불과했다.아울러 50.8%의 환자들은 24개월차에 평가했을 때 여전히 반응이 지속된 것으로 분석됐다.시험에서 나타난 안전성 결과를 보면 지금까지 ‘브레얀지’와 관련해서 진행되었던 임상시험례들과 허가를 취득한 적응증들에 걸쳐 탄탄하게 확립된 안전성 프로필과 대동소이하게 나타났다.사이토킨 방출 증후군과 신경계 독성 부작용은 처음 ‘브레얀지’를 주입한 후 14일 이내의 기간 동안 수반된 것으로 나타났다.‘TRANSCEND NHL 001 시험’에 참여해 ‘브레얀지’를 투여받은 외투세포 림프종 환자들 가운데 사이토킨 방출 증후군은 61%에서 수반된 것으로 조사됐다.이들 가운데 1%는 3급 또는 4급 사이토킨 방출 증후군을 나타낸 것으로 분석됐다.사이토킨 방출 증후군이 나타날 때까지 소요된 평균기간은 4일로 집계됐다.등급을 불문하고 신경계 독성이 나타난 환자들의 비율은 31%로 파악됐는데, 이들 중 3급 또는 4급으로 증상이 수반된 이들은 9%로 조사됐다.처음 신경계 독성이 나타날 때까지 소요된 평균기간은 8일로 집계됐다.현재 유럽 각국에서 ‘브레얀지’는 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자, 고도 B세포 림프종(HGBCL) 환자, 원발성 종격동(縱隔洞) 거대 B세포 림프종(PMBCL) 환자 및 치료를 마친 후 12개월 이내에 재발했거나 1차 약제 항암화학면역요법제에 불응성을 나타낸 3B급 소포성(小胞性) 림프종(FL3B) 환자 등을 위한 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

이덕규 2025.11.25
글로벌

바이엘 차세대 항응고제 뇌졸중 재발 예방 괄목

바이엘社가 1일 1회 경구용 제 11 혈액응고인자 활성 저해제로 개발 중인 차세대 항응고제 후보물질 아순덱시안(asundexian)의 글로벌 임상 3상 ‘OCEANIC-STROKE 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 23일 공개했다.일차적인 효능‧안전성 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다는 설명이다.이날 바이엘 측에 따르면 비 심장성 허혈성 뇌졸중 또는 고위험성 허혈발작 증상이 나타났던 환자들 가운데 아순덱시안 50mg을 항혈소판제와 병용한 피험자 그룹에서 허혈성 뇌졸중 위험성이 플라시보와 항혈소판제를 병용한 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.아순덱시안을 항혈소판제와 함께 병용한 피험자 그룹은 이와 함께 국제 혈전지혈학회(ISTH)가 정의한 주요출혈 위험성이 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 증가하지 않은 것으로 나타났다.총 1만2,300여명의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 다기관, 글로벌, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 이중맹검법 방식으로 이루어진 ‘OCEANIC-STROKE 시험’의 상세한 시험결과는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.이와 관련, 세계 각국에서 매년 1,200만명 정도가 뇌졸중 발생을 경험하는 것으로 알려져 있다.그리고 이 중 20~30% 가량은 뇌졸중 재발에 직면하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.현재 뇌졸중 재발을 예방하는 치료대안들이 사용되고 있음에도 불구, 뇌졸중이 재발할 위험성은 여전히 높은 것으로 알려져 있다.뇌졸중 생존자 5명당 1명 꼴로 5년 이내에 뇌졸중 재발에 직면하고 있다는 설명이다.뇌졸중은 세계 각국에서 두 번째 사망원인으로 자리매김하고 있는 가운데 허혈성 뇌졸중 재발이 나타나면 좀 더 위중한 장애를 수반하게 되고, 사망 위험성 또한 뇌졸중이 첫 번째 발생했을 때보다 높은 것으로 알려져 있다.‘OCEANIC-STROKE 시험’을 총괄한 캐나다 맥매스터대학 인구보건연구소의 마이크 샤르마 수석연구원은 “의사로서 뇌졸중 재발이 환자와 환자가족들에 미치는 파괴적인 영향을 매칠 목격하고 있다”면서 “현재 여러 치료제들이 사용되고 있음에도 불구하고 뇌졸중이 재발할 위험성이 여전히 높고, 재발할 때마다 위중한 결과로 이어질 수 있는 형편”이라고 지적했다.그런데 ‘OCEANIC-STROKE 시험’에서 도출된 주요결과들을 보면 아순덱시안이 그 같은 위험성을 감소시켜 줄 새로운 치료대안으로 각광받으면서 뇌졸중 재발을 예방하는 데 괄목할 만한 진전을 견인할 수 있을 것으로 보인다고 샤르마 수석연구원은 덧붙였다.바이엘社 전문의약품 사업부문 이사회의 일원이기도 한 크리스티안 롬멜 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “제 11 혈액응고인자 활성을 저해하는 것이 뇌졸중 재발 위험으로부터 환자들을 보호하는 데 도움을 줄 새로운 방법이 될 수 있을 것임을 뒷받침하는 긍정적인 주요 시험결과들을 접한 후 고무되어 있다”면서 “이는 혈전증 예방 분야에서 혁신을 견인하고자 오랜 기간 사세를 집중해 온 바이엘에게 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.앞서 아순덱시안은 비 심장성 허혈성 뇌졸중 발생전력이 있는 환자들에게서 뇌졸중 재발을 예방하는 치료제로 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.아순덱시안은 개발이 한창 진행 중인 후보물질이어서 아직까지 전 세계 어느 국가의 보건당국에 의해서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 기대주이다.

이덕규 2025.11.25
글로벌

AZ, 차세대 바이오의약품 발굴ㆍ개발 제휴 갱신

아스트라제네카社가 면역계 질환 및 암 관련 새로운 항체 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업과 구축한 제휴관계의 폭을 확대키로 합의했다.미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 내틱, 네덜란드 로테르담 및 중국 상하이 등에 오피스를 둔 전문 제약기업 하버 바이오메드社(Harbour BioMed‧和箔醫葯)는 지난 3월 아스트라제네카社와 구축했던 글로벌 전략적 제휴 관계를 갱신키로(update) 합의했다고 23일 공표했다.양사는 각사가 보유한 지식을 이용해 항체-약물 결합체(ADCs)와 T세포 관여자들을 포함한 차세대 바이오의약품의 발굴‧개발을 진행한다는 내용으로 합의내용을 개정한 것이다.합의를 도출함에 따라 아스트라제네카 측은 앞으로 4년 동안 매년 하어 바이오메드 측이 보유한 발굴 프로그램들을 지명할 수 있는 권한을 갖기로 했다.지정한 프로그램에 대한 사용권을 갖기 위한 선택권을 행사하고 이에 따른 후속개발을 아스트라제네카 측이 진행키로 했다는 것.하버 바이오메드 측의 경우 선택권 행사료와 개발‧발매 성과금, 그리고 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 갖기로 했다.이밖에 금전적인 부분과 관련한 내용은 지난 3월 합의했던 내용에 준해 집행키로 했다.하버 바이오메드社의 징송 왕 대표는 “차세대 항암제 바이오의약품의 개발을 진행하기 위해 당초 아스트라제네카 측과 맺었던 제휴관계의 내용을 개정하게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “하버 바이오메드는 지난 2022년 이래 다양한 프로그램들에 걸쳐 아스트라제네카 측과 긴밀한 협력을 진행해 온 파트너”라고 말했다.그 후 시간이 흐름에 따라 양사는 신뢰할 수 있고 견고한 파트너 관계를 구축할 수 있었다고 징송 왕 대표는 설명했다.우리가 독자보유한 항체 플랫폼에 힘입어 강력한 역량을 축적한 만큼 하버 바이오메드는 아스트라제네카 측이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있고 환자들에 대한 치료결과를 개선해 줄 혁신적인 바이오의약품을 개발하는 데 지원을 제공하는 데 최적화된 제약사라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 아스트라제네카는 자사의 6번째 글로벌 전략 연구‧개발센터를 베이징에 설립하고, 중국의 생명공학 분야가 한층 더 발전할 수 있도록 지원하고 연구‧제조 부문을 강화하는 데 앞으로 5년 동안 25억 달러를 투자할 것이라는 내용으로 하버 바이오메드를 비롯한 3개 기업들과 베이징시 인민정부, 베이징 경제기술 연발구(硏發區) 행정국 등과 전략적 제휴에 합의한 바 있다.

이덕규 2025.11.25
글로벌

UNICEFㆍGavi, 말라리아 백신 가격 큰 폭 인하

국제연합아동기금(UNICEF)과 세계백신면역연합(Gavi)이 차후 1년 이내에 핵심적인 말라리아 백신 ‘R21/매트릭스-M’(R21/Matrix-M)의 가격을 1회분당 2.99달러로 대폭 인하하는 내용의 새로운 가격계약을 체결했다고 23일 공표했다.이날 양측은 이처럼 말라리아 백신의 가격을 이처럼 크게 낮추기로 합의함에 따라 오는 2030년까지 총 700만명에 육박하는 아동들이 추가로 백신을 접종받을 수 있게 될 것이라면서 의의를 강조했다.덕분에 백신을 확보하는 데 소요되는 비용을 최대 9,000만 달러까지 절감할 수 있게 될 것으로 예상되기 때문이라는 설명이다.이에 따라 말라리아 백신 예방접종을 필요로 하는 여러 국가에서 앞으로 5년여 동안 총 3,000만 회분 이상을 추가로 확보할 수 있게 될 것이라고 양측은 덧붙였다.세계백신면역연합의 안 베르메르스 최고 백신 프로그램‧마켓 책임자는 “오늘 발표야말로 우리 세계벽신면역연합이 할 수 있는 최선을 다하고 있음을 방증하는 강력한 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “우리는 혁신적인 자금조달 방법과 협력을 이용해 가격이 적정한 백신을 확보함으로서 오늘날 아프리카의 최대 사망원인 가운데 하나로 손꼽히는 질병으로부터 여러 아동들을 좀 더 잘 보호할 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.이날 UNICEF와 Gavi 양측에 따르면 말라리아는 여전히 세계 각국에서 가장 치명적인 감염성 질환의 하나로 자리매김하고 있는 형편이다.지난 2023년에만 아프리카 각국에서 총 59만7,000여명이 이로 인해 사망한 것으로 추정된 가운데 이들 중 대다수가 어린 아이들이었을 것으로 사료되었을 정도.대략적으로 말해서 말라리아로 인한 아동 사망은 1분마다 1명 꼴로 발생하고 있을 것으로 양측은 추정했다.국제연합아동기금의 레일라 파칼라 공급담당이사는 “말라리아로 인한 파괴적인 조종(弔鐘)이 발빠른 행동의 이행을 요구하고 있다”면서 “국제적인 지원이 감소하고 있는 시점에서 우리 UNICEF가 협력기관들과 긴밀하게 제휴하면서 최적의 가격으로 아동들을 보호하고자 충분한 양의 백신이 공급될 수 있도록 뒷받침하기로 결정한 것”이라는 말로 이번에 합의가 도출된 가격인하의 배경을 설명했다.새로운 가격책정 합의는 국제백신금융기금(IFFIm: 또는 국제예방접종금융퍼실리티)을 통한 선불금 지급에 힘입어 가능할 수 있었던 것이라고 UNICEF와 Gavi 양측은 강조했다.덕분에 장기적인 기부 서약이 선지급 자금의 충당으로 귀결될 수 있었다는 것이다.Gavi의 경우 국제백신금융기금의 선불금 지급 덕분에 신속한 조치를 취할 수 있는 역량을 확보할 수 있었다.국제백신금융기금 이사회의 켄 레이 최고책임자는 “IFFIm이 야심을 행동으로 옮기기 위해 존재하는 곳”이라면서 “이번 합의야말로 자금조달 측면의 혁신이 무수한 생명을 구할 수 있는 기회의 문을 열어젖힐 수 있게 될 것임을 입증해 보인 것”이라고 말했다.한편 Gavi의 지원 프로그램을 통해 이미 4,000만 회분 이상의 말라리아 백신이 아프리카 24개국에 공급되어 일상적인 말라리아 백신 예방접종 프로그램이 진행되고 있는 상황이다.덕분에 14개국에서 지난해 처음으로 말라리아 백신의 일상적인 예방접종이 개시된 데 이어 올들어 7개국에서 추가로 같은 내용의 접종이 이루어지기 시작했다.Gavi 측은 가격이 인하됨에 따라 2020년대 말까지 총 5,000만명의 아동들이 추가로 말라리아 예방접종을 마칠 수 있도록 하겠다는 목표를 달성하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것으로 보인다고 풀이했다.세계보건기구(WHO)가 접종을 권고하고 있는 2종의 말라리아 백신 제품들은 접종 후 처음 1년 동안 말라리아 감염환자 수가 절반 이상 감소시킬 수 있을 것임이 입증되어 왔다.그리고 이 같은 통계수치는 부스터 접종을 통해 한층 더 강력한 예방효과로 귀결될 수 있을 것으로 기대되고 있다.WHO가 권고하고 있는 2종의 말라리아 백신 제품들은 ‘R21/매트릭스-M’(영국 옥스퍼드대학‧인도 혈청연구소 공동개발)과 ‘RTS,S’(재조합 단백질 기반 말라리아 백신)이다.이미 말라리아로 인한 압박에 직면해 있는 가정과 의료 시스템들은 백신의 공급확대에 힘입어 전환적인(transformative) 개선을 기대할 수 있게 될 것으로 보인다.레이 최고책임자는 “가격인하에 힘입어 모든 아동들이 말라리아로부터 보호받은 수 있는 공정한 기회를 누릴 수 있게 될 것”이라면서 “그 같은 기회가 지금부터 몇 년 뒤에 주어진다는 것이 아니라 지금 당장 생명을 구할 수 있게 될 것이라는 의미”라고 강조했다.

이덕규 2025.11.25
글로벌

AZ, 美 메릴랜드州 20억弗 투자 제조시설 강화

아스트라제네카社가 미국의 수도권 가운데 한곳이라 할 수 있는 북동부 메릴랜드州에 20억 달러를 투자해 기존의 제조시설을 확충하고, 새로운 시설을 건립하겠다는 계획을 21일 공개했다.이날 공개된 계획을 보면 메릴랜드州에서 볼티모어에 이은 제 2의 대도시 프레더릭에 소재해 있는 자사의 플래그십 생물학적 제제 제조시설을 대폭 확대한다는 내용이 포함되어 있다.아울러 메릴랜드州의 주요도시 가운데 한곳으로 워싱턴 D.C.와 인접해 있는 게이더스버그에 새로운 첨단 개발‧임상시험 공급용 혁신 물질들의 제조시설을 건립하는 내용이 눈에 띈다.이 같은 투자에 힘입어 메릴랜드州의 주요도시 2곳에서 2,600여명의 고용이 이루어질 수 있을 것으로 보인다.2,600여명 가운데는 지역 내 역할, 건설직, 그리고 300여명의 고숙련직 등이 포함되어 있다.프레더릭에 소재한 제조시설은 현재 암, 자가면역성 질환, 호흡기 질환 및 희귀질환 등에 사용되는 생물학적 제제들을 생산하고 있다.시설확대가 완공되면 이곳의 상용(商用) 제조역량이 2배 가까이 확대되면서 기존 의약품들의 공릅이 대폭 확대될 수 있을 것으로 보인다.이와 함께 아스트라제네카가 보유한 희귀질환 치료제 포트폴리오의 생산이 처음으로 이루어지게 된다.프레더릭 소재 제조시설은 이 같은 투자에 힘입어 200명선의 고숙련직과 900여명의 건설직에 대한 고용이 창출되고, 오는 2029년 가동에 들어갈 수 있을 것을 보인다.게이더스버그에 들어설 새로운 임상용 제조시설 또한 오는 2029년 가동에 들어갈 수 있을 전망이다.이곳은 100여명의 고용이 추가로 창출되고, 기존의 400여명은 고용이 유지되며, 이와 별도로 1,000명선의 건설 관련직 고용이 추가로 이루어질 수 있을 것으로 보인다.두곳은 모두 첨단 인공지능(AI)과 자동화, 데이터 어낼리틱스가 적용되고, 최고 수준의 환경기준을 준수한 가운데 제조시설 확충 또는 신규건립이 진행될 예정이다.메릴랜드州의 웨스 무어 주지사는 “아스트라제네카가 우리 메릴랜드州에 세계적인 수준의 생명공학 생태계를 위해 힘을 보태고 있다”면서 “오늘 발표된 획기적인(landma가) 투자에 힘입어 글로벌 생명공학 리더의 한곳으로서 메릴랜드州의 명성에 한층 더 힘이 실릴 수 있게 될 뿐 아니라 미국 내 의약품 공급망이 강화되고, 생명을 구할 치료제들의 개발과 고용창출이 가속화될 수 있을 것”이라고 말했다.아스트라제네카 측과 손잡고 경제의 성장을 도모하고, 전체 주민(州民)들을 위한 고용, 임금 및 부의 창출로 가는 새로운 길을 다질 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.아스트라제네카社의 파스칼 소리오트 회장은 “오늘이 메릴랜드州 뿐 아니라 미국 내 환자들을 위해서도 기념비적인(landmark) 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “메릴랜드州 최대의 제약업계 고용기업으로서 아스트라제네카는 이곳을 위한 오랜 헌신을 한층 더 심화시키면서 2,600여명의 고용을 뒷받침하고, 경제성장을 촉진하고, 내륙쪽으로는(onshore) 처음으로 우리의 폭넓은 희귀질환 치료제 포트폴리오를 구축하는 데 힘을 기울여 나가고자 한다”고 말했다.이번 투자에 힘입어 미국 내 의약품 공급망의 탄력을 강화하고, 비단 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 환자들을 위한 전환적인(transformative) 치료제들의 접근성 확대가 신속하게 이루어지도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 오늘 발표된 내용은 아스트라제네카 측이 지난 7월 500억 달러 규모로 공개했던 투자계획의 일부로 지난 6개월여 동안 미국에서 진행될 것으로 발표되었던 일련의 투자계획의 연장선상에서 이루어진 것이다.이 가운데는 메릴랜드州 록빌에 새로운 세포치료제 제조시설을 건립하고, 버지니아州에 새로운 원료의약품 제조시설을 구축하면서 텍사스州 코펠에 기존 의약품 제조시설을 확충하는 내용 등이 포함되어 있다.미국은 아스트라제네카의 최대 매출창출 시장이자 총 19곳의 연구‧개발, 제조 및 상용화 시설들이 소재해 있다.현재 아스트라제네카는 미국에서 2만5,000명 이상을 고용하고 있으며, 미국 전체적으로 볼 때 10만명 이상의 고용에 간접적으로 힘을 보태고 있다.올해 아스트라제네카는 미국 경제에서 약 200억 달러 안팎의 전체적인 가치(overall value)를 창출할 것으로 기대되고 있다.

이덕규 2025.11.24
글로벌

‘키트루다’+‘파드셉’ 근육침습 방광암 FDA 허가

머크&컴퍼니社는 자사의 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제의 일종인 ‘키트루다’(펨브롤리주맙) 또는 ‘키트루다 큐렉스’(Keytruda Qlex: 펨브롤리주맙+베라히알루로니다제 α-pmph)와 넥틴-4 단백질을 표적으로 작용하는 항체-약물 결합체의 일종인 ‘파드셉’(엔포투맙 베도틴-ejfv)을 병용하는 요법이 근육 침습성 방광암(MIBC) 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 21일 공표했다.‘키트루다’ 또는 ‘키트루다 큐렉스’와 ‘파드셉’을 병용하는 요법은 시스플라틴 기반 항암화학요법제의 사용이 부적합한 성인 근육 침습성 방광암 환자들을 치료하기 위한 신보조요법제 및 방광절제술 후 보조요법제로 투여를 지속하는 적응증으로 FDA의 허가관문을 통과했다.이에 따라 ‘키트루다’ 또는 ‘키트루다 큐렉스’와 ‘파드셉’을 병용하는 요법은 근육 침습성 방광암 환자들을 위한 최초의 PD-1 저해제 및 항체-약물 결합체 병용요법제로 자리매김할 수 있게 됐다.FDA는 임상 3상 ‘KEYNOTE-905 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘키트루다’ 또는 ‘키트루다 큐렉스’와 ‘파드셉’을 병용하는 요법을 승인한 것이다.이 시험은 머크&컴퍼니 측이 화이자社 및 아스텔라스 파마社와 공동으로 진행했다.10월 17~21일 독일 베를린에서 개최되었던 유럽 의료종양학회(ESMO) 2025년 학술회의에서 발표된 시험결과를 보면 평균 25.6개월에 걸친 추적조사를 진행했을 때 수술 전‧후 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용투여한 환자그룹의 경우 시스플라틴 기반 항암화학요법제의 사용이 부적합하거나 사용이 거절된 근육 침습성 방광암 환자 대조그룹에 비해 사건(events) 발생 위험성이 60% 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.여기서 “사건”이란 암 환자가 치료를 받는 동안 사망, 재발 및 임상적 관해 실패 등이 수반되었음을 의미하는 개념이다.이와 함께 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용투여한 환자그룹은 분석시점에서 무사건 생존기간(EFS)이 아직 산출되지 않았던 반면 수술만 진행한 대조그룹에서는 15.7개월로 집계됐다.‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용투여한 환자그룹은 아울러 총 생존기간이 수술만 진행한 대조그룹에 비해 50% 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.마찬가지로 병리학적 완전반응률(pCR)을 보면 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용투여한 환자그룹에서 57.1%, 수술만 진행한 대조그룹에서 8.6%로 나타나 통계적으로 괄목할 만한 격차가 도출됐다.‘키트루다 큐렉스’가 나타낸 효능의 경우 충분한 수준으로 이루어진 ‘키트루다’ 관련 시험례들을 통해 확립됐다.아울러 ‘키트루다 큐렉스’와 ‘키트루다’의 약물체내동태, 효능 및 안전성 프로필을 비교평가한 ‘MK-3475A-D77 시험’에서 추가로 도출된 자료를 통해서도 확립됐다.‘KEYNOTE-905 시험’을 총괄한 뉴욕 소재 마운트 시나이 의과대학 암센터의 매튜 갈스키 교수(비뇨생식기 종양)는 “임상시험에서 ‘키트루다’와 ‘파트셉’을 병용하는 요법이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것임이 입증됐다”면서 “근육 침습성 방광암 환자들의 절반 정도가 방광을 절제한 후에도 종양이 재발할 수 있는 것으로 알려진 가운데 이 중 다수의 환자들은 시스플라틴의 사용이 부적합한 형편”이라고 말했다.임상시험에서 도출된 괄목할 만한 무사건 및 총 생존기간 유익성 결과를 근거로 허가가 결정됨에 따라 지난 수 십년 동안 새로운 치료대안이 확보되지 못했던 환자들을 위해 치료관행을 바꿔놓을 수 없는 중요한 진전이 이루어진 것이라는 말로 갈스키 교수는 의의를 강조했다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “암 환자들을 위한 새로운 혁신을 찾는 데 사세를 집중하고 있는 머크&컴퍼니가 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 환자들을 위한 새로운 대안을 선보일 수 있게 되기에 이른 것”이라면서 “지금까지 수술만이 유일한 치료대안이었던 환자들에게 정맥주사제 또는 피하주사제를 통해 투여하는 면역요법제를 선택할 수 있도록 해 준 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.‘EV-303 시험’으로도 알려진 ‘KEYNOTE-905 시험’은 개방표지, 피험자 무작위 분류, 다중그룹, 대조시험으로 이루어진 임상 3상 시험례이다.이 시험에서 ‘키트루다’를 ‘파드셉’과 병용하거나 병용하지 않으면서 수술만 진행한 근육 침습성 방광암 환자들을 대상으로 평가가 이루어졌다.시험에는 총 344명의 환자들이 피험자로 참여해 일대 일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘키트루다’와 ‘파드셉’ 병용요법을 투여받거나, 수술요법만 받았다.약물투여는 시험 종료시점에 도달했거나, 종양이 진행되었거나, 근치적 방광절제술(RC) 및 골반 림프절 절제술(PLND)이 거부되었거나, 보조요법 단계에서 종양이 재발했거나, 또는 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타낼 때까지 지속됐다.종양의 상태에 대한 평가는 착수시점, 근치적 방광절제술 및 골반 림프절 절제술 전 5주 이내, 근치적 절제수술 후 6주차에 각각 진행됐다.근치적 방광절제술 및 골반 림프절 절제술을 진행한 후 종양의 상태에 대한 평가가 12주 간격으로 최대 2년까지, 그리고 이후로 24주 간격으로 진행됐다.종양의 상태에 대한 평가는 수술을 받지 않았고, 방광경 검사 및 소변 세포검사를 받은 환자들을 대상으로도 진행됐다.‘키트루다’와 ‘파드셉’ 병용요법을 진행한 환자그룹의 88%와 대조그룹의 90%가 근치적 방광절제술 및 골반 림프절 절제술을 받은 것으로 분석됐다.

이덕규 2025.11.24

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)