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다케다ㆍ中 제약사 항암제ㆍADCs 제휴 본격 시동

중국 제약기업 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)는 다케다社와 체결한 글로벌 전략적 제휴의 후속절차들을 매듭지음에 따라 본격적인 협력관계에 돌입했다고 4일 공표했다.지난 10월 최대 114억 달러 규모로 체결되었던 양사의 글로벌 전략적 제휴는 이노벤트 바이올로직스의 차세대 면역 항암제와 항체-약물 결합체들(ADCs)의 개발‧발매를 가속화하는 데 목표를 두고 성사된 바 있다.제휴 대상 가운데는 차세대 면역 항암제 후보물질이자 동종계열 최초 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/인터루킨-2(IL-2) 이중 특이성 항체 융합 단백질의 일종인 ‘IBI363’, 잠재적 동종계열 최고 클라우딘18.2(CLDN18.2) 단백질 표적 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI343’, 임상 1상 단계의 초기 개발이 진행 중인 동종계열 최초 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)/B7H3 이중 특이성 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI3001’ 등이 포함되어 있다.이노벤트 바이올로직스社의 후이저우 항암제 담당 최고 연구‧개발 책임자는 “글로벌 항암제 시장에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하고자 설계된 차세대 치료제들이 ‘IBI363’과 ‘IBI343’이라 할 수 있을 것”이라면서 “이노벤트 바이올로직스가 보유한 이들 자산에 대한 심도깊은 이해와 다케다의 폭넓은 경험 및 강력한 개발‧발매 역량이 결합되어 다양한 적응증에 걸쳐 우리가 보유한 자산들의 임상적 잠재력이 극대화될 수 있을 것”이라고 말했다.이에 따라 이노벤트 바이올로직스는 다케다 측과 체결한 협력관계가 앞으로도 긴밀하게 이어 나갈 수 있기를 기대해 마지 않는다고 덧붙였다.양사는 합의에 따라 첫째로, 글로벌 마켓에서 ‘IBI363’의 공동개발을 진행하고, 미국시장에서 ‘IBI363’의 공동발매를 진행키로 했다.이 때 다케다 측이 공동개발 및 공동발매를 위한 노력을 주도해 나가기로 했다.이노벤트 바이올로직스는 이와 함께 중화권과 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 다케다 측에 ‘IBI363’을 독점적으로 발매할 수 있는 권한을 부여키로 했다.다케다 측은 또한 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘IBI363’을 공급하기 위한 제조 권한을 보유키로 했다.상용발매를 위한 미국시장 공급의 경우 양사가 공동독점권을 갖기로 했다.둘째로, 이노벤트 바이올로직스는 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘IBI343’의 개발, 제조 및 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 독점적 권한을 부여키로 했다.셋째로, 다케다는 임상 1상 단계의 개발이 진행 중인 동종계열 최초 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)/B7H3 이중 특이성 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI3001’과 관련해서 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 독점적 전권을 갖기로 했다.그 대가로 다케다는 12억 달러의 계약성사 선불금을 다케다 측에 지급키로 했다.계약성사 선불금 가운데는 다케다가 한 주당 112.56홍콩달러의 조건으로 신주(新株)를 발행해 이노벤트 바이올로직스를 대상으로 1억 달러 규모의 지분투자를 단행하는 내용이 포함됐다.이노벤트 바이올로직스는 이와 함께 ‘IBI363’, ‘IBI343’ 및 ‘IBI3001’의 개발‧발매와 관련해서 최대 102억 달러의 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.이에 따라 양사의 제휴관계는 최대 114억 달러 규모에 달할 수 있을 것으로 보인다.이노벤트 바이올로직스는 미국시장에서 ‘IBI363’의 발매를 제외하고, 중화권 이외의 글로벌 마켓에서 개별 후보물질들과 관련한 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.‘IBI363’의 경우 양사가 이노벤트 바이올로직스 40%, 다케다 60% 비율로 손익을 나눠 갖거나 분담하게 된다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

트래디피탄트, 40여년 만 멀미 대응 약물요법제?

미국 워싱턴 D.C.에 소재한 제약기업 반다 파마슈티컬스社(Vanda Pharmaceuticals)는 FDA가 경구용 뉴로키닌-1(NK-1) 수용체 길항제의 일종인 트래디피탄트와 관련한 임상시험 부분 보류를 해제했다고 4일 공표했다.지금까지 트래디피탄트의 임상시험 규약은 최대 90회까지만 복용할 수 있도록 제한되어 왔다.반다 파마슈티컬스 측의 공식 분쟁해결 요청이 받아들여져 임상시험 부분 보류 조치가 해제됨에 따라 FDA 약물평가연구센터(CDER)는 지난 10월 반다 파마슈티컬스와 FDA 사이에 구축되었던 협력관계에 따라 재검토를 신속하게 진행할 수 있게 됐다.이날 반다 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 멀미(motion sickness)가 만성 증상 또는 만성적이고 간헐적으로 나타나는 증상이라기보다 갑작스럽게 발생하는 생리적 자기제한 반응이라는 데 동의했다.FDA는 이에 따라 멀미 증상에 트래디피탄트를 사용한 것이 증상이 발생했을 때 응급치료제(acute, event-driven therapy)로 사용하는 것이고, 추가로 6개월 개 독성시험을 진행해야 할 필요가 없으며, 임상시험 부분 보류가 불요하다는 결론에 도달했다고 반다 파마슈티컬스 측은 설명했다.이 같은 결정으로 반다 파마슈티컬스는 트래디피탄트의 임상시험을 멀미 증상까지 확대해 진행할 수 있게 됐다.이와 별도로 현재 심사가 진행 중인 트래디피탄트의 구토 예방 허가신청 건의 경우 변함없이 진행 중이어서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 30일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 반다 파마슈티컬스 측은 예상했다.특히 반다 파마슈티컬스 측은 트래디피탄트가 40여년 만에 처음으로 허가를 취득하고 발매에 돌입하는 멀미 증상 대응 새로운 약물요법제(pharmacologic treatment)가 될 수 있을 것으로 전망했다.반다 파마슈티컬스社의 미하일 H. 폴리메로풀로스 대표는 “이 사안에 대해 신속하고 호의적인 해결책이 도출된 것이 우리가 FDA와 진행해 온 협업의 효용성을 방증하는 것”이라면서 “철저하고 신속한 과학적 검토를 거쳐 결론을 도출해 준 FDA에 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다.앞으로도 반다 파마슈티컬스는 FDA와 건설적인 의사소통을 지속해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

비아트리스, 바이오시밀러 사업부문 재개하나?

비아트리스社는 자사가 보유하고 있는 인도 제약기업 바이오콘 바이올로직스社의 지분을 바이오콘社에 매각키로 합의했다고 6일 공표했다.양사간 합의에 따라 바이오콘은 비아트리스 측이 보유해 온 바이오콘 바이올로직스의 전환우선주 전체를 총 8억1,500만 달러의 조건에 인수키로 했다.8억1,500만 달러의 금액은 4억 달러의 현금과 바이오콘 측이 신규발행한 4억1,500만 달러의 주식으로 구성된다.앞서 바이오콘 바이올로직스는 지난 2022년 2월 비아트리스의 바이오시밀러 사업부문을 인수키로 합의하면서 최대 23억3,500만 달러의 현금과 총 10억 달러 규모로 자사가 발행한 전환우선주를 포함해 최대 33억3,500만 달러를 지급키로 한 바 있다.비아트리스社의 스콧 A. 스미스 대표는 “이번 합의가 비아트리스의 기업 전개에서 또 하나의 중요한 행보라 할 수 있다”면서 “우리가 보유해 온 바이오콘 바이올로직스 지분을 현금화하면서 바이오시밀러 마켓에 대한 접근을 재개키로(regaining access to the biosimilars market) 함에 따라 제네릭, 오랜 기간 보유해 온 탄탄한 브랜드 및 혁신적인 브랜드 등으로 구성된 포트폴리오가 우리의 미래 성장에 기여할 수 있게 될 것”이라고 말했다.양사간 합의에 따라 비아트리스는 바이오콘 바이올로직스의 지분 전체를 바이오콘 측에 현금 4억 달러와 바이오콘 측이 신규발행한 주식 4억1,500만 달러 등을 받고 매각하게 된다.매각된 주식은 인도 국립증권거래소(NSEI)에서 거래가 이루어지게 된다.이 주식은 6개월 동안 주식 매도 제한기간이 적용되며, 세금 또한 부과된다.이와 함께 합의조항에 따라 앞서 지난 2022년 바이트리스 측이 바이오시밀러 사업부문과 제품 발매를 비롯한 일체의 관련 권한을 바이오콘 바이올로직스 측에 매각했던 것과 관련해서 자사에 적용되었던 바이오시밀러 경쟁금지 조항의 만료시점이 앞당겨질 수 있게 됐다.제한 규정은 미국 이외의 시장에서는 합의가 매듭지어지는 대로 즉시, 미국시장에서는 내년 11월에 만료된다.양사간 합의에 따른 후속절차들은 관행적인 절차들이 충족되는 내년 1/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.12.08
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‘브레얀지’ 변연부 림프종 FDA 적응증 플러스

FDA가 CD19 항체 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀‧리소-셀)의 적응증 추가를 4일 승인했다.이에 따라 추가된 ‘브레얀지’의 새로운 적응증은 앞서 치료에 실패했거나, 2회 이상 치료를 진행한 후 종양이 재발한 성인 변연부(邊緣部) 림프종(MZL) 환자들을 치료하는 용도이다.‘브레얀지’는 환자 자신의 T세포들에 유전적 변형을 거쳐 암세포를 표적으로 작용하고 사멸에 이르도록 한 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제의 일종이다.FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “오늘 승인으로 정밀의학 치료제 괄목할 만한 진전이 이루어지게 됐다”면서 “환자 자신의 면역계를 보다 효과적인 변연부 림프종 치료를 위한 도구로 전환시킨 것이기 때문”이라고 말했다.FDA는 규제권한을 최적화해 암과의 사움에서 치료대안이 확대될 수 있도록 하는 데 변함없이 최선의 노력을 기울이고 있다고 덧붙이기도 했다.변연부 림프종은 림프계에서 드물게 발생하고 서서히 진행되는 암의 일종으로 알려져 있다.전체 B세포 비 호지킨 림프종 발생사례들의 7% 정도를 점유하고 있다.이에 따라 미국에서는 연간 7,460명 정도의 변연부 림프종 환자들이 발생하고 있다.치료에 실패했거나, 선행 치료제를 사용 후 종양이 재발한 변연부 림프종 환자들은 생존기간이 감소하는 결과로 이어지게 된다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용의약품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “오늘 승인이 희귀암을 앓고 있는 환자들의 의료상의 니즈를 충족시켜 줄 세포 치료제들의 첨단화를 위해 FDA가 변함없이 집중적인 노력을 기울이고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “허가를 결정하는 과정에서 FDA는 변연부 림프종 환자들에게 1회 치료제를 주입한 후 나타난 높고 지속적인 반응률을 고려했다”며 “이들 가운데 절반 가까운 이들은 진단 후 2년 이내에 종양이 진행되었거나 불응성이 나타났던 환자들”이라고 덧붙였다.‘브레얀지’가 나타낸 효능과 안전성은 앞서 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용한 치료를 받았거나, 조혈모세포 이식수술(HSCT)을 진행한 후 종양이 재발한 성인 재발성 또는 불응성 변연부 림프종 환자들을 대상으로 이루어진 1건의 개방표지, 다기관, 단일그룹 시험을 통해 평가됐다.피험자들은 ‘브레얀지’를 제조하기 위해 자신의 면역세포를 수집하는 백혈구 성분 채집술을 받았다.그리고 체내에서 림프구를 제거하기 위해 진행한 수술 前 선행 항암화학요법제 투여를 마친 후 2~7일이 지난 시점에서 ‘브레얀지’를 1회 투여받았다.백혈구 성분 채집술을 받은 77명의 환자들 가운데 66명이 ‘브레얀지’를 1회 투여받았던 것.그 결과 이들 중 95.5%는 ‘브레얀지’를 사용한 치료에 반응을 나타냈고, 62.1%가 영상 진단을 진행했을 때 변연부 림프종의 징후를 수반하지 않으면서 완전반응을 내보인 것으로 분석됐다.이 같은 반응은 평균 21.6개월에 걸친 추적조사를 진행한 후에도 지속적으로 나타났다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 사이토킨 방출 증후군(CRS), 설사, 피로, 근골격계 통증 및 두통 등이 보고됐다.FDA는 앞서 ‘브레얀지’를 변연부 림프종 치료용 ‘희귀의약품’과 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.‘브레얀지’의 변연부 림프종 적응증 추가를 신청했던 제약사는 미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 면역 치료제 개발 전문 제약기업으로 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 지분 100%를 보유하고 있는 주노 테라퓨틱스社(Juno Therapeutics)였다.

이덕규 2025.12.05
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AZ, 경쇄 아밀로이드증 단일클론 항체 개발 제휴

스위스 제약기업 뉴리뮨社(Neurimmune)가 아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社와 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 관련 제휴의 폭을 확대한다고 4일 공표했다.전임상 단계의 모노클로날 항체 ‘NI009’의 개발을 진행하기 위한 글로벌 독점적 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 공개한 것.‘NI009’는 경쇄(輕鎖) 아밀로이드증의 영향을 받는 조직과 장기(臟器)에서 람다 경쇄 원섬유 및 침전물들을 표적으로 작용해 고갈시키도록 설계된 모노클로날 항체의 일종이다.뉴리뮨은 아밀로이드 고갈 분야에서 폭넓은 전문성을 축적한 가운데 단백질 응집성 질환들에 대응하는 차세대 치료제들을 개발하는 데 주력해 온 제약사이다.양사의 제휴는 알렉시온 파마슈티컬스 측이 경쇄 아밀로이드증 분야에서 보유한 전문성과 후기단계의 희귀질환 치료제 개발에서 축적한 강점을 적용하고자 하는 취지에서 성사된 것이다.아울러 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에서 아밀로이드 침전물을 고갈시키도록 설계된 모노클로날 항체 클리마리투그(cliramitug)의 임상 3상 개발을 공동으로 진행해 온 협력관계 또한 이번에 제휴의 폭을 확대키로 하는 데 힘을 보탰다.뉴리뮨社의 로게르 M. 니치 대표는 “경쇄 아밀로이드증을 겨냥한 표적 원섬유 고갈제 프로그램을 추가하면서 알렉시온 파마슈티컬스 측과 구축한 제휴관계의 폭을 확대키로 한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “질병 유발 단백질 응집물에 대해 면역 매개 제거를 촉발시키는 치료제들을 설계하는 데 우리가 보유한 전문성을 적용해 아밀로이드 경쇄 침전물을 효과적으로 고갈시킬 수 있을 것으로 기대되는 새로운 항체의 개발을 우리가 진행해 왔기 때문”이라고 말했다.‘NI009’는 경쇄 아밀로이드증에서 나타나는 높은 클론 이질성(clonal heterogeneity)에도 불구하고 환자들의 다양한 람다 경쇄 아밀로이드 세부유형들에 걸쳐 광범위한 활성을 나타낸다고 니치 대표는 설명했다.알렉시온 파마슈티컬스社의 잔루카 피로지 개발‧규제‧안전성 담당대표는 “이번 발표가 알렉시온 파마슈티컬스가 진행한 임상 3상 ‘CARES 시험’ 임상개발 프로그램에서 고도로 주목할 만한 결과가 도출된 데 이어 나온 것”이라고 말했다.‘CARES 시험’을 진행한 결과 파괴적인 진행성 희귀질환의 일종으로 알려진 진행성 경쇄-카파 아밀로이드증 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최초 원섬유 고갈제로 주목받고 있는 안셀라미맙(anselamimab)이 생존기간을 개선하고 심장에 긍정적인 결과를 미친 것으로 입증됐다고 피로지 대표는 설명했다.뉴리뮨 측과 제휴의 폭을 확대키로 한 것이 바로 이 ‘CARES 시험’ 프로그램에서 얻어진 핵심적인 습득사항들을 적용해 ‘NI009’를 보완적인 원섬유 고갈제로 개발하는 데 목적을 둔 것이라고 덧붙이기도 했다.보다 많은 수의 경쇄 아밀로이드증 환자들에게 잠재적 유익성이 나타날 수 있도록 하는 데 목적을 두고 있다는 것이다.희귀, 전신성, 진행성 질환의 일종인 경쇄 아밀로이드증은 골수 내부에서 결함이 나타난 형질세포들에 의해 유발되는 것으로 알려져 있다.경쇄 아밀로이드증 환자들은 이처럼 잘못 접히고(misfold) 응집된 형질세포들에 의해 비정상적인 카파(κ) 또는 람다(λ) 경쇄 단백질들이 생성되고, 아밀로이드 원섬유가 형성되어 조직과 장기들에 축적되는 특징을 나타낸다.치료하지 않은 채 방치할 경우 이렇게 축적된 독성 아밀로이드 침전물이 심장과 신장 등에서 진행성 장기(臟器) 손상 및 장기 기능부전을 유발할 수 있고, 이로 인해 조기사망으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.조기사망은 대부분 심부전에 의해 발생하는 것으로 알려져 있다.양사간 합의에 따라 알렉시온 파마슈티컬스는 뉴리뮨 측이 보유한 아밀로이드 경쇄 표적 항체들의 연구, 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점적 전권을 확보하게 됐다.이 중 선도 후보물질인 ‘NI009’는 현재 진임상 단계의 개발이 진행 중이다.뉴리뮨 측의 경우 금액이 외부에 공개되지 않은 계약성사 선불금을 지급받기로 했으며, 추후 최대 7억8,000만 달러에 달하는 각종 성과금을 추가로 지급받을 수 있게 됐다.성과금은 개발, 허가취득 및 발매가 진행되는 과정에서 성과에 도달했을 때 지급된다.이와 별도로 허가를 취득하고 발매가 이루어졌을 때 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.뉴리뮨 측은 이와 함께 전임상 단계의 개발과 최초 제조활동, 최초 임상시험 등의 진행을 맡기로 했다.알렉시온 파마슈티컬스 측의 경우 후속 임상개발, 제조 및 발매 등을 책임지고 진행키로 했다.

이덕규 2025.12.05
글로벌

바이엘, 희귀 유전성 신장질환 치료제 임상 2상

바이엘社가 세마포린 3A(Semaphorin 3A) 단백질을 차단하는 기전의 모노클로날 항체 ‘BAY 3401016’의 임상 2a상 시험에 돌입한다고 4일 공표해 관심이 모아질 전망이다.세마포린 3A가 희귀 유전성 신장질환의 일종인 알포트 증후군에 수반되는 신장 손상의 진행에 관여하는 것으로 알려져 왔기 때문.임상 2a상 ‘ASSESS 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 가운데 연장시험이 포함되어 있다.성인 알포트 증후군 환자들을 대상으로 ‘BAY 3401016’이 나타내는 효능과 안전성을 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.바이엘社 전문의약품 사업부문의 안드레아 해게바르트 심혈관계‧신장계‧면역계 연구‧조기개발 담당 글로벌 대표는 “임상 2a상 ‘ASSESS 시험’이 착수되는 것이 ‘BAY 3401016’의 개발 프로그램에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “시험이 진행되는 동안 알포트 증후군 환자들이 직면해 온 실질적인 도전요인들에 대한 이해도를 심화시키기 위해 환자 커뮤니티와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.‘BAY 3401016’이 잠재적 치료대안으로 유망하다는 믿음을 갖고 잇는 만큼 우리는 이처럼 중요한 개발 프로그램을 진행하는 과정에서 효능‧안전성 프로필을 평가하는 데 힘을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.알포트 증후군은 신장, 귀 및 안구 등에 존재하는 4형 콜라겐에 영향을 미치는 유전자 변이에 의해 발생하는 것으로 알려져 있다.알포트 증후군이 발병하면 진행성 중증 단백뇨, 신장 기능의 상실 및 말기 신장병의 조기발병 등으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.진단은 아동 또는 성인을 대상으로 소변검사, 신장 생검 또는 유전자 검사를 통해 이루어지는 것이 통례이다.현재까지 알포트 증후군을 적응증으로 하는 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.치료지침에서 권고되고 있는 치료제를 사용하더라도 환자들은 신장 기능의 진행성 감퇴가 나타나고 40대 또는 이보다 빠른 시점에서 말기 신장병이 나타나게 된다.‘ASSESS 시험’은 ‘BAY 3401016’이 성인 알포트 증후군 환자들에게서 신장 기능의 상실 속도를 둔화시키는 데 나타내는 효과를 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.‘BAY 3401016’은 바이엘이 독일 제약‧생명공학기업 에보텍社와 진행한 전략적 연구 제휴를 통해 확보한 기대주이다.이 프로그램은 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이덕규 2025.12.05
글로벌

올베렘바티닙, 美‧EU서 글로벌 임상 3상 스타트

중국의 암, 만성 B형 간염 및 기타 노화 관련질환 치료제 개발 전문 제약기업 어센티지 파마社(Ascentage Pharma‧亞盛醫藥)가 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 올베렘바티닙(olverembatinib)의 글로벌 임상 3상 ‘POLARIS-1 시험’을 진행할 수 있도록 승인받았다고 4일 공표했다.임상 3상 ‘POLARIS-1 시험’은 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병(Ph+ ALL)을 신규진단받은 환자들을 치료하기 위해 올베렘바티닙과 항암화학요법제를 병용토록 하면서 진행될 예정이다.미국과 유럽에서 올베렘바티닙의 글로벌 임상 3상 시험이 착수되는 것은 이번이 두 번째이다.‘POLRIS-1 시험’은 미국과 유럽을 비롯한 세계 각국에서 피험자 충원이 동시에 진행될 예정이다.이 시험은 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류 대조, 개방표지 임상 3상 시험으로 설계된 가운데 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병을 신규진단받은 환자들을 대상으로 올베렘바티닙과 항암화학요법제 병용요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 이루어지게 된다.‘POLARIS-1 시험’은 중국 약물평가중심(CDE)에 의해 지난 2023년 시험 진행을 승인받아 중국에서는 이미 개시된 상태이다.‘POLARIS-1 시험’에서 확보된 최초 자료는 6~9일 플로리다州 올랜도에서 개최되는 제 67차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 공개된다.이 학술회의에서 공개될 자료를 보면 치료를 진행한 전력이 없는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병 환자들 가운데 올베렘바티닙과 저강도 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹의 경우 3회 치료주기를 마친 후 미세잔존질환(MRD) 음성 비율과 분자 미세잔존질환 음성 완전반응률이 공히 약 65%에 달한 것으로 분석됐다.이는 같은 계열에 속하는 다른 약물들을 사용했을 때보다 효능이 크게 개선되어 나타났음을 의미하는 것이다.특히 올베렘바티닙과 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹은 ‘IKZF1plus’ 변이가 잠복되어 위험도가 높은 일부 하위유형을 나타내는 환자들에게서 호의적인 임상적 유익성이 입증됐다.아울러 올베렘바티닙과 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹은 호의적인 안전성 프로필을 나타낸 것으로 입증됐고, 부작용이 수반된 비율이 낮게 나타난 가운데 대부분의 관리할 만한 수준으로 나타났다.필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병은 전체 성인 급성 림프모구성 백혈병 발생사례들의 20~30% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.고령층에서 발생률이 불균형적으로 높게 나타나고 있을 뿐 아니라 재발률이 높고, 무질병 생존기간이 짧게 나타나고 있으며, 예후 또한 취약하다는 것이 전문가들의 지적이다.티로신 인산화효소 저해제들(TKIs)이 도입되기 전까지는 항암화학요법제들이 유일하게 사용됐지만, 이 때의 5년 생존률은 20%를 밑돌았던 것으로 알려져 있다.또한 1세대 및 2세대 티로신 인산화효소 저해제들도 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병을 치료하는 데 나타내는 효과는 제한적인 것으로 사료되어 왔다.어센티지 파마社의 이판 자이 최고 의학책임자는 “FDA와 EMA가 글로벌 임상 3상 시험을 승인한 것이 올베렘바티닙을 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병 치료제로 개발하는 과정에서 괄목할 만한 성과가 이루어진 것”이라고 말했다.어센티지 파마 측에 의해 개발된 올베렘바티닙은 경구용 3세대 티로신 인산화효소 저해제의 일종이자 중국에서 허가된 첫 번째 3세대 BCR-ABL 저해제이다.‘BCR-ABL’은 만성 골수성 백혈병 환자들에게서 악성 백혈구의 증식을 촉진하는 것으로 알려진 단백질을 말한다.현재 중국에서 올베렘바티닙은 어센티지 파마가 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)와 함께 공동발매를 진행하고 있다.중국에서 올베렘바티닙은 약물 저항성 만성 골수성 백혈병을 비롯해 다양한 적응증에 걸쳐 허가를 취득했으며, 이렇게 허가받은 적응증들은 예외없이 중국 국가보험약품 목록(NRDL)에 올라 급여가 적용되고 있다.어센티지 파마는 지난해 6월 14일 다케다社와 함께 올베렘바티닙 관련 독점적 라이센스 제휴 합의를 도출한 바 있다.이에 따라 다케다 측은 중국 본토, 홍콩, 마카오 및 타이완을 제외한 글로벌 마켓에서 올베렘바티닙의 개발‧발매를 진행할 수 있는 글로벌 전권을 보유하고 있다.

이덕규 2025.12.05
글로벌

‘레켐비’ 돈보다 중요한 시간을 벌어주는 치료제

돈보다 중요한 시간을 벌어주는 치료제!에자이社와 바이오젠社가 휴먼 항 용해성 응집 아밀로이드-베타(Aβ) 모노클로날 항체 ‘레켐비’(레카네맙-irmb) 유지요법의 시간벌기(time savings) 효과를 평가한 최신 연구결과들이 제시됐다고 3일 공표했다.미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 1~4일 개최된 알쯔하이머 임상시험 학술회의(CTAD)에서 최신 연구결과들이 발표되었다는 것이다.이번 학술회의에서는 아울러 지난 8월 유지요법이 FDA의 허가를 취득한 데다 11월 유도요법(initiation treatment)의 허가신청 순차제출 절차가 매듭지어졌고, 일본에서도 허가신청 절차가 종결된 ‘레켐비’ 피하주사제와 관련한 최신 연구자료가 공개됐다고 양사는 설명했다.‘레켐비’는 유일하게 타우 단백질에 엉킴에 영향을 미칠 수 있는 원시섬유(PF)와 아밀로이드 플라크를 동시에 표적으로 겨냥한 가운데 두가지 방식으로 작용하는 알쯔하이머 치료제이다.양사에 따르면 이번 학술회의에서 임상 3상 ‘Clarity AD 시험’의 개방표지 연장시험(OLE)과 16건의 관련 임상시험 건들을 통해 10여년에 걸친 장기간 동안 나타난 ‘레켐비’ 유지요법의 알쯔하이머 증상 진행 둔화 효과를 분석한 결과가 발표됐다.‘임상 치매 등급 평가총점 지표’(CDR-SB)를 적용하고, ‘알쯔하이머 신경 영상검사 이니셔티브’(ADNI) 자료를 근거로 별도의 치료를 진행하지 않아 자연적인 퇴행이 나타난 대조그룹과 ‘레켐비’ 유지요법을 진행한 피험자 그룹의 시간벌기 효과를 분석한 결과가 그것이라는 것.이에 따르면 ‘레켐비’ 유지요법을 일찍부터 개시한 후 장기간에 걸쳐 유지했을 때 알쯔하이머 증상의 진행속도가 지속적으로 둔화된 데다 인지기능이 장기간 동안 유지되는 데 도움을 준 것으로 나타났다고 양사는 강조했다.양사가 인용한 시험결과의 예를 살펴보면 치료를 진행하지 않은 대조그룹의 경우 알쯔하이머로 인한 경도 인지장애(MCI)가 경도 알쯔하이머로 진행되는 데 평균 7.2년의 시일이 소요된 반면 ‘레켐비’ 유지요법을 택한 피험자 그룹의 경우 경도 알쯔하이머가 진행되어 중등도 알쯔하이머로 이행되는 데 평균 9.7년이 소요되었던 것으로 나타났다.다시 말해 ‘레켐비’ 유지요법이 2.5년의 시간을 벌 수 있도록 해 주었다는 의미이다.이와 함께 초기단계에서 ‘레켐비’ 유지요법을 진행해 아직 아밀로이드 축적이 낮은 수치를 보였던 피험자 그룹의 경우 경도 인지장애가 경도 알쯔하이머로 이행되는 데 평균 13.2년이 소요된 것으로 나타났다.이에 따라 ‘레켐비’ 유지요법은 중등도 알쯔하이머가 진행되기까지 평균 6.0년의 시간을 벌 수 있도록 해 준 것으로 분석됐다.또한 알쯔하이머로 인한 경도 인지장애가 중등도 알즈하이머로 진행되는 데 소요된 기간을 보면 치료를 받지 않았던 대조그룹에서 평균 10.1년이 소요된 반면 ‘레켐비’ 유지요법을 택했던 피험자 그룹의 경우 평균 13.6년이 소요된 것으로 조사됐다.다시 말해 3.5년의 시간을 벌 수 있도록 해 주었다는 의미인 셈이다.아밀로이드 축적이 낮게 나타난 피험자 그룹을 대상으로 ‘레켐비’ 유지요법을 진행했을 때 중등도 알쯔하이머가 나타나기까지 소요된 기간을 보면 평균 18.4년으로 집계되어 8.3년의 시간을 벌 수 있도록 해 준 것으로 나타났다.이 같은 연구결과는 ‘레켐비’ 유지요법을 조기에 개시했을 때 알쯔하이머 증상의 진행속도를 괄목할 만하게 둔화시킬 수 있을 것임을 유력하게 시사하는 것으로 풀이됐다.게다가 ‘레켐비’ 유지요법을 진행한 년수(年數)가 축적될수록 유지요법을 중단한 대조그룹과 비교했을 때 증상의 지연속도가 한층 더 괄목할 만한 수준으로 나타난 것으로 평가됐다.양사는 뒤이어 초기 알쯔하이머 환자들을 대상으로 ‘레켐비’ 피하주사제를 투여했을 때 나타난 효과를 평가한 연구결과가 이번 학술회의에서 발표됐다고 밝혔다.임상 3상 ‘Clarity AD 시험’의 개방표지 연장시험(OLE)에 참여한 273명의 피험자 그룹으로부터 도출된 자료가 그것이다.이에 따르면 ‘레켐비’ 피하주사제 500mg(250mg씩 2회)을 주 1회 투여했을 때 약물 노출(drug exposure) 정도를 평가한 결과 기존의 정맥주사제 10mg/kg 용량을 2주 간격으로 투여했을 때와 생물학적 동등성이 입증된 것으로 나타났다.이 같은 임상자료와 모델 분석결과를 보면 뇌내 아밀로이드 제거와 안전성에 미친 영향을 평가했을 때 피하주사제 500mg을 주 1회 투여한 그룹과 정맥주사제 10mg/kg 용량을 2주 간격으로 투여했을 때 유사한 효능‧안전성이 입증된 것으로 나타났다.아울러 아밀로이드 관련 조영영상의 이상 부종/삼출(ARIA-E)이 나타난 비율을 보더라도 두 그룹에서 유사한 양상을 내보였다.‘레켐비’ 정맥주사제를 투여한 전력이 있는 하위 피험자 그룹을 대상으로 안전성을 평가한 결과를 보면 500mg 피하주사제를 투여한 그룹에서 전신 약물주입 반응이 나타난 비율이 0%, 720mg 피하주사제 바이알로 유도요법을 개시한 그룹에서 1.4%로 집계되어 정맥주사제를 투여한 대조그룹의 26.4%에 비해 호의적인 수치들이 산출됐다.면역원성을 평가한 결과를 보면 항-약물 항체(ADA) 발생률이 1.4%로 낮게 나타났다.에자이와 바이오젠 양사는 이 같은 시험결과들이 환자와 보호자들의 편의성을 고려해 개발된 ‘레켐비’ 피하주사제가 낮은 전신 주입관련 반응을 수반하면서 괄목할 만한 효과를 유지했고, 기존의 정맥주사제와 동등한 수준을 보였다고 평가했다.알쯔하이머 증상의 진행!시간을 달려서 vs. 시간을 벌어서..

이덕규 2025.12.05
글로벌

릴리 혈액암 치료제 ‘제이퍼카’ FDA 적응증 추가

일라이 릴리社는 재발성/불응성 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제 ‘제이퍼카’(퍼토브루티닙 50mg‧100mg 정제)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 3일 공표했다.이에 따라 추가된 ‘제이퍼카’의 새로운 적응증은 앞서 공유결합(covalent) 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종(CLL/SLL) 환자들을 치료하는 용도이다.FDA는 이처럼 환자들의 치료여정에서 좀 더 이른 단계부터 ‘제이퍼카’를 사용할 수 있도록 승인하는 한편으로 지난 2023년 12월 결정했던 ‘가속승인’ 지위를 ‘완전승인’으로 격상했다.2023년 12월 당시 FDA는 앞서 최소한 2회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘제이퍼카’를 사용토록 하는 적응증을 ‘가속승인’한 바 있다.임상 3상 ‘BRUIN CLL-321 시험’을 주도한 연구자의 한사람으로 오리건州에 분원들이 산재한 윌라밋 밸리 암연구소의 제프 샤먼 박사는 “앞서 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들을 무작위 분류한 후 전향적으로 임상시험이 이루어진 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종을 적응증으로 하는 유일한 치료제가 ‘제이퍼카’라 할 수 있을 것”이라면서 “적응증 추가가 승인된 것이 ‘제이퍼카’가 이처럼 폭넓은 환자그룹을 대상으로 제공할 수 있는 유익성이 인정받은 결과라 할 수 있다”고 말했다.종양이 진행되었거나 불내성이 나타난 관계로 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소 저해제들이 더 이상 선택지가 될 수 없을 때 ‘제이퍼카’가 의사들로 하여금 브루톤 티로신 인산화효소 경로를 표적으로 작용해 유익성을 연장할 수 있도록 해 줄 것이라고 샤먼 박사는 설명했다.만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자들에게 치료의 지속성이 확보될 수 있도록 해 줄 것이라는 의미라고 덧붙이기도 했다.FDA의 허가를 취득한 최초이자 유일한 비 공유결합(즉, 가역적) 브루톤 티로신 인산화효소 저해제인 ‘제이퍼카’는 앞서 공유결합 티로신 인산화효소 저해제들을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게서 새로운 비 공유결합 작용기전을 이용해 브루톤 티로신 인산화효소 경로를 표적화할 때 유익성이 나타나는 기간은 연장해 줄 수 있는 고도 선택적 인산화효소 저해제의 일종이다.여기서 언급된 공유결합 티로신 인산화효소 저해제들은 ‘임브루비카’(이브루티닙), ‘칼퀀스’(아칼라브루티닙) 또는 ‘브루킨사’(자누브루티닙) 등을 지칭하는 것이다.릴리 온콜로지社의 야콥 판 나르던 대표는 “적응증 추가에 힘입어 의사들이 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 사용한 직후 ‘제이퍼카’를 사용할 수 있게 됐다”면서 “이 시기는 환자들에게 가장 차별화된 잠재적 영향력을 미칠 수 있는 단계”라고 말했다.공유결합 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 사용한 이후 단계에서 견고한 효능과 안전성이 입증된 유일한 시험을 거쳐 적응증 추가를 승인받은 만큼 우리는 ‘제이퍼카’가 보다 많은 수의 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게 보다 이른 단계에 사용될 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.만성 림프구성 백혈병 학회(CLLS)의 브라이언 코프먼 명예 최고 의학책임자는 “앞서 불가역적 또는 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 사용한 이후에도 종양이 악화된 단계의 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자들이 추가적인 치료대안을 확보하는 것은 중요한 의미를 부여할 만한 부분”이라고 말했다.이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 의사와 환자들은 치료결과에 유의미한 영향을 미칠 수 있는 동일한 계열의 항암제를 계속 사용할 수 있게 되면서 후속 치료단계에서 다른 표적들을 겨냥한 치료제들을 사용해야 할 필요성을 낮출 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.현재 일라이 릴리 측은 다양한 임상 3상 시험을 통해 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 대상으로 ‘제이퍼카’의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구를 진행하고 있다.

이덕규 2025.12.04
글로벌

룬드벡 벡시카세린 뇌병증 개선 2주차부터 쭉~

룬드벡社는 자사가 발달성‧뇌전증성 뇌병증(DEEs) 관련 발작 증상 치료제로 개발 중인 벡시카세린(bexicaserin‧LP352)의 새로운 파이프라인 자료가 공개될 것이라고 2일 공표했다.미국 조지아州 애틀란타에서 5~9일 개최되는 2025년 미국 뇌전증학회(AES) 연례 학술회의에서 포괄적인 자료들이 발표될 예정이라는 것이다.벡시카세린은 경구용 중추 작용형 5-히드록시트립타민 2C(5-HT2C) 수용체 초작용제(superagonist)의 일종으로 5-HT2B와 5-HT2A 수용체 하위유형에는 관여하지 않아 심혈관계 독성 위험성을 최소화시켜 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.이번에 미국 뇌전증학회에서 발표될 포괄적인 자료들 가운데는 임상 1b/2a상 ‘PACIFIC 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험(OLE)에서 도출된 결과를 놓고 사후(事後) 분석한 내용 등이 포함되어 있다.이를 통해 벡시카세린이 발달성‧뇌전증성 뇌병증 환자들에게 나타내는 초기 반응과 장기간 지속적으로 나타나는 효과 등이 조명될 수 있을 전망이다.발달성‧뇌전증성 뇌병증(DEEs)은 아동기에 발병하는 중증 희귀 뇌전증의 일종으로 약물 저항성 발작과 발달장애, 지적장애 등을 수반하는 것으로 알려져 있다.발달성‧뇌전증성 뇌병증 환자들은 뇌 내부에서 과도한 전기적 활성이 나타나 발작과 인징장애로 이어지고, 결국 환자들은 보호자에게 크게 의존하게 된다.현재 발달성‧뇌전증성 뇌병증은 일부 세부유형을 적응증으로 하는 항경련제들(ASMs)이 허가를 취득해 사용되고 있을 뿐이어서 대부분의 환자들은 아직까지 발매를 승인받은 치료대안을 확보하지 못하고 있는 형편이다.룬드벡社의 요한 루트만 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “대부분의 발달성‧뇌전증성 뇌병증 환자들이 기존의 항경련제들에 저항성을 나타내는 관계로 별다른 치료대안을 찾지 못하고 있는 것”이라면서 “그런데 벡시카세린 관련 자료를 보면 주목하지 않을 수 없어 보인다(compelling)”고 강조했다.복용 초기부터 뇌전증 증상들이 감소한 데다 시험이 진행된 기간 동안 유지됐고, 이 같은 시험결과는 벡시카세린이 다양한 유형의 뇌전증에 대응하는 동종계열 최초 치료대안으로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하기 때문이라는 것이다.실제로 공개된 새로운 분석결과를 보면 벡시카세린을 사용한 유도요법을 개시한 후 2주차에 불과한 초기부터 운동발작 증상이 손꼽아 헤아릴 수 있을 만큼 감소했고, 이 같은 효과가 개방표지 연장시험 기간까지 줄곧 유지된 것으로 나타났다.또한 이 같은 반응은 발달성‧뇌전증성 뇌병증의 세부유형들에 걸쳐 일관되게 관찰됐다.아울러 ‘PACIFIC 시험’이 진행된 기간 동안 벡시카세린은 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 주목할 만한 안전성 우려사안은 확인되지 않았다.다만 벡시카세린을 복용한 피험자 그룹 가운데 3명에서 발목 골절, 변비, 뇌전증 증가 등의 중증 부작용이 보고됐다.용량 적정화 기간 동안 벡시카세린을 복용한 피험자 그룹의 16.3%가 부작용으로 인해 복용이 중단됐고, 유지기간 동안에는 4.7%가 같은 사유로 시험 참여가 중지됐다.개방표지 연장시험 기간 동안 안전성 측면의 새로운 문제는 관찰되지 않았다.이번 학술회의에서 룬드벡 측은 ‘PACIFIC 시험’의 2년 추적조사 결과까지 공개할 예정이다.이를 통해 다양한 발달성‧뇌전증성 뇌병증 증상들에 걸쳐 벡시카세린이 나타낸 지속적이고 일관된 효능과 작용기전, 약물체내동태, 무시할 만해 보이는 약물상호작용 등에 대한 상세정보들이 공개될 수 있을 것으로 보인다.벡시카세린은 아직 개발이 진행 중인 후보물질이어서 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이고, 효능‧안전성 또한 아직까지 확립되지 않았다.

이덕규 2025.12.04
글로벌

FDA, 특발성 肺섬유증 후보물질 ‘희귀의약품’

캐나다 브리티시 컬럼비아州 밴쿠버에 소재한 장기(臟器) 섬유증, 흉터, 피부질환 및 제 1형 당뇨병 포함 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 버치바이오메드社(BirchBioMed)는 자사가 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제로 개발을 진행 중인 ‘FS2’(키누렌산)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’(ODD)으로 지정받았다고 2일 공표했다.버치바이오메드社의 마크 S. 밀러 대표는 “FDA가 ‘희귀의약품’ 지정을 결정한 것이 특발성 폐 섬유증 치료제로 ‘FS2’의 개발을 진행 중인 버치바이오메드에게 주어진 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “특발성 폐 섬유증이 진단 후 5년 이상 생존하는 데 어려움이 따를 정도로 파괴적이고 치명적인 질환의 일종”이라고 말했다.FDA의 결정에 힘입어 버치바이오메드가 이처럼 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실에 대응해 개발‧발매를 진행할 수 있는 역량에 큰 보탬이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA의 ‘희귀의약품’ 지정 프로그램은 특발성 폐 섬유증과 같이 미국에서 환자 수가 20만명 미만으로 나타나고 있는 각종 희귀질환들의 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 개발이 진행 중인 유망한 치료제들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 지위를 부여하고 있는 인센티브의 일종이다.‘희귀의약품’으로 지정되면 승인 후 7년의 독점발매권, 가속승인, 패스트 트랙, 세제혜택, 등록료를 포함한 행정비용의 면제 또는 일부 감면 및 임상시험 규약 지원 등 다양한 혜택을 기대할 수 있게 된다.특발성 폐 섬유증은 희귀‧중증 만성 폐질환의 일종으로 원인을 알 수 없는 폐 내부의 반흔(즉, 섬유화)이 나타나는 특성을 보인다.폐 내부에서 폐포 주위의 폐 조직들이 두꺼워지고 경화되고, 시간이 흐름에 따라 영구적인 폐 내부 반흔이 유발되어 진행되면 호흡이 어려워지게 된다.특발성 폐 섬유증은 세계 각국의 환자 수가 300만~500만명선에 이를 것으로 추정되고 있는 가운데서도 현재까지 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.버치바이오메드社의 카를로스 카모치 최고 의학책임자는 “특발성 폐 섬유증 치료제로 개발 중인 ‘FS2’가 ‘희귀의약품’으로 지정된 것이 이 신약후보물질이 내포하고 있는 과학적인 가치를 방증하는 것이자 임상시험에 참여할 특발성 폐 섬유증 환자들에게 기회가 주어질 것임을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.특히 버치바이오메드는 내년 초에 특발성 폐 섬유증을 시작으로 각종 장기(臟器) 섬유증 치료제로 ‘FS2’의 임상시험 계획(IND)이 허가를 취득할 수 있도록 힘쓸 것이라고 카모치 최고 의학책임자는 설명했다.반흔 및 기타 섬유화 관련 질환들에 대응하는 치료제들을 개발하는 데 특화된 버치바이오메드가 파괴적이고 생명을 위협하는 중증, 만성, 불가역적 폐질환들로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있는 ‘FS2’의 잠재력을 구현하는 데 초집중하고(laser focused) 있다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.12.04
글로벌

BMS, ‘코벤파이’ 치매 관련 임상 3상 “계속한다”

알쯔하이머 치매 관련 임상 3상 시험 계속해~브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 임상 3상 ‘ADEPT-2 시험’의 피험자 충원을 추가로 진행할 계획이라고 3일 공표했다.‘ADEPT-2 시험’은 알쯔하이머 치매 관련 정신증(psychosis) 환자들을 대상으로 BMS의 경구용 조현병 치료제 ‘코벤파이’(Cobenfy: 자노멜린-트로스피움 염화물)가 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 3상 시험례이다.정신증은 망상, 환각, 환청 및 사고(思考) 장애 등을 수반하는 증상을 말한다.이날 BMS 측은 임상연구를 진행하는 과정에서 가장 엄격한 기준을 준수하고, ‘ADEPT-2 시험’에서 도출된 자료를 대상으로 철저한 맹검심사(blinded review)를 진행하는 동안 임상시험이 소수의 의료기관에서 진행되었던 관계로 비롯된 불규칙성(irregularities)이 확인됐다고 설명했다.이에 따라 데이터베이스 잠금(lock)을 진행하기에 앞서 일차적 분석을 진행할 때 해당기관들에서 시험에 참여했던 피험자들을 배제키로 결정했다고 밝혔다.또한 FDA와 상담 및 합의를 거쳐 효능과 안전성을 평가하기 위한 중간 자료분석을 외부기관에 의뢰해 진행했고, 자료모니터링위원회(DMC)에 의한 심사가 이루어졌다고 덧붙였다.BMS 측에 따르면 자료모니터링위원회는 분석‧심사 이후 피험자들을 추가로 충원해 시험을 계속 진행할 것을 권고했다.그리고 이 같은 권고를 근거로 BMS는 피험자들을 계속 충원하고, 자료모니터링위원회의 자문에 따라 시험 프로그램을 진행할 것이라고 공개했다.시험자료의 맹검 상태는 변함없이 유지될 것이라고 덧붙이기도 했다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 로라 골트 부회장 겸 신경계 신약개발 담당대표는 “BMS가 FDA 뿐 아니라 자료모니터링위원회와 진행한 협의를 거쳐 임상 3상 시험을 계속 진행키로 결정했다”면서 “이에 따라 피험자들을 추가로 충원할 것”이라고 말했다.불규칙성이 관찰된 시험기관에서 도출된 피험자 자료를 배제키로 한 결정은 임상시험의 진실성(integrity)를 보호하기 위해 BMS가 흔들림 없이 사세를 집중하고 있음이 반영된 것이라고 골트 대표는 설명했다.골트 대표는 뒤이어 “알쯔하이머 관련 정신증이 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역”이라며 “이 때문에 우리는 이처럼 파괴적인 증상으로 인한 영향에 노출되어 있는 환자들과 환자가족들에게서 혁신적인 치료대안을 선보이고자 할 때 필수적인 엄격한 기준 준수를 유지하고자 하는 것”이라고 강조했다.현재 ‘코벤파이’는 성인 조현병 환자 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.이와 함께 무스카린 수용체 작용을 근거로 불안, 동요 증상과 정신증을 표적으로 하는 새로운 계열의 약물요법제 가운데 첫 번째 치료제가 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.알쯔하이머 관련 ‘ADEPT 시험’ 프로그램에는 ‘ADEPT-2 시험’, ‘ADEPT-1 시험’ 및 ‘ADEPT-4 시험’ 등이 포함되어 있다.시험결과는 내년 말경 공개될 수 있을 것으로 예상되고 있다.BMS는 알쯔하이머를 치료할 새로운 방법들을 개발하기 위해 전체론적인(holistic) 접근방법을 진행하고 있다.한편 ‘ADEPT-2 시험’은 ‘신경정신과 항목-임상의사’(NPI-C) 지표, ‘환각 및 망상 지표’(H+D) 총점 변화도를 산출해 일자적인 시험목표를 평가하고, ‘전체적 임상 인상 평가지표’(CGI-S)를 통해 핵심적인 이차적 시험목표를 평가하는 데 주안점이 두어져 있다.이밖에 ‘코벤파이’가 나타내는 안전성과 내약성을 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 내용 또한 포함되어 있다.

이덕규 2025.12.04
글로벌

FDA, 단클론 항체 영장류 독성검사 초안 공개

FDA가 현재 6개월에 걸쳐 진행되고 있는 사람外(non-human) 영장류 대상 독성검사를 폐지하거나 단축할 수 있을 것으로 기대되는 제품들의 유형을 요약한 지침 초안을 2일 공개했다.이 지침 초안은 비 임상 약물평가를 보다 효율적으로 진행하고, 동물실험을 줄이는 등의 방향으로 개선해 나가기 위해 FDA가 지속하고 있는 행보가 반영된 것이다.FDA는 동물실험을 대신해 컴퓨터 독성학, 장기(臟器) 유사체 시스템(organoid systems), 실제 임상현장 인체 안전성 자료 등을 포함한 사람 관련 모델이 통합된 위험성 평가방법을 확립하고, 이를 통해 규제와 관련한 각종 결정이 내려질 수 있도록 하는 데 힘을 기울이고 있다.FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자는 “약물평가에서 동물실험 요건을 폐지하고, 미국민들을 위한 치유방법과 유의미한 치료제들의 개발이 가속화되도록 하겠다는 우리의 약속을 이행하기 위한 로드맵을 진행하는 데 우리가 힘을 기울이고 있다”면서 “현대과학은 우리가 약물 안전성을 평가할 때 동물실험보다 한층 더 효과적이고 인도적인 방법들을 제시해 주고 있음을 유념해야 할 것”이라고 말했다.이 같은 개혁은 하나의 의약품이 시장에 발매되기까지 소요되는 시간을 크게 줄일 수 있을 뿐 아니라 연구‧개발 비용을 줄여 궁극적으로는 약가를 낮추는 성과로 이어질 수 있을 것이라고 매커리 최고책임자는 설명했다.이와 관련, 현재 하나의 모노클로날 항체 제품과 관련해 전형적인 비임상 프로그램을 진행하는 데 100마리 이상의 사람外 영장류(예: 짧은 꼬리 원숭이)들이 이용되고 있는 가운데 개체수 하나당 약 50,000달러의 비용이 소요되고 있는 형편이다.그럼에도 불구, 동물이 이용된 독성검사를 마친 제품들 가운데 다수가 사람들에게 나타낼 수 있는 효능 또는 안전성과 관련한 문제들로 인해 FDA의 허가를 취득하지 못하고 있는 것이 현실이다.FDA 약물평가연구센터(CDER)의 리차드 파즈더 소장은 “지식 기반 위험성 평가방법을 적용하면 약물 안전성과 관련해 우리가 보다 충분한 정보에 근거를 둔 결정을 내리는 동시에 환자들이 의존하는 엄격한 안전성 기준을 유지할 수 있을 것”이라고 강조했다.위험성 평가는 첨단 방법들이 적용되어야 할 것이므로 우리가 진행 중인 사안들은 과학의 진보와 함께 약물평가를 위해 보다 효과적인 도구를 사용해야 할 우리의 책임이 반영되고 있다고 덧붙이기도 했다.이번에 공개된 지침 초안은 일부 모노클로날 항체들과 관련한 비임상 안전성 시험에서 동물실험을 줄이기 위해 FDA가 진행 중인 로드맵에서 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 나타내는 것이다.로드맵을 이행해 나가는 과정에서 FDA는 국립보건연구원(NIH), 범부처협력위원회(ICCVAM) 등의 규제기관이나 연방정부 산하기관들 뿐 아니라 국제적인 파트너들과도 긴밀한 협력을 지속해 나간다는 방침이다.이를 통해 치료 영역 전반에 걸쳐 동물실험을 줄이거나 대체하는 데 필요한 새로운 방법들을 적용하고 확대해 나간다는 복안이다.지침 초안이 확정되면 과학적 유연성, 제품별 평가, 비임상 안전성 평가에서 위험성 평가 등을 포함하고 있는 현행 지침에 보강될 예정이다.한편 FDA는 동물실험을 줄이는 동시에 공공 안전성을 유지하는 데 과학적으로 유의미한 전략들을 탐색하기 위해 지난 7월 공개 워크숍을 개최한 바 있다.

이덕규 2025.12.04
글로벌

AZ 저항성 고혈압 치료제 FDA ‘신속심사’ 개시

아스트라제네카社는 박스드로스타트(baxdrostat)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 2일 공표했다.박스드로스타트는 조절이 어려운(hard-to-control) 비 조절(uncontrolled) 또는 저항성 고혈압을 나타내는 성인환자들을 대상으로 다른 고혈압 치료제에 병행해 사용하는 보조요법제 용도로 허가신청이 이루어진 기대주이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 2/4분기 중으로 박스드로스타트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.내년 2/4분기는 ‘신속심사’ 바우처 1매가 사용됨에 따라 정해진 일정이다.이와 관련, 세계 각국의 고혈압 환자 수가 14억명선에 달하는 것으로 추정되고 있는 형편이다.미국에서는 전체 고혈압 환자들의 50% 정도가 다양한 약물들을 사용한 후에도 혈압을 목표치로 조절하지 못하고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.알도스테론 호르몬이 조절이 어려운 고혈압의 핵심적인 촉발인자 가운데 하나로 주목받고 있는 가운데 이처럼 조절이 어려운 고혈압은 심혈관계‧신장계 위험성을 높이는 요인으로 작용하고 있는 형편이다.아스트라제네카社의 섀런 바아 의약품 연구‧개발 담당부회장은 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어진 것이 박스드로스타트를 잠재적 동종계열 최초이자 최고의 알도스테론 합성효소 저해제로 개발해 빠른 시일 내에 조절이 어려운 수많은 고혈압 환자들에게 사용될 수 있도록 하고자 아스트라제네카가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.특히 임상 3상 ‘BaxHTN 시험’에서 관찰된 괄목할 만한 수축기 혈압 강하효과를 보면 박스드로스타트의 새로운 작용기전이 지난 20여년 동안 제한적인 진전만이 이루어졌던 조절이 어려운 고혈압과 관련해서 혁신을 가져올 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다고 바아 부회장은 설명했다.박스도르스타트의 허가신청서는 임상 3상 ‘BaxHTN 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험의 결과는 지난 8월 29일~9월 1일 스페인 마드리드에서 개최된 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의에서 발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.시험결과를 보면 기존의 표준요법제에 병행해 박스드로스타트를 복용토록 한 결과 일차적 시험목표 뿐 아니라 전체 이차적 시험목표들이 충족됐다.시험에서 표준요법제는 조절되지 않는 고혈압 환자들을 대상으로 두가지 항고혈압제를 사용하면서 이 중 하나는 이뇨제가 포함되었거나, 저항성 고혈압 환자들을 대상으로 3가지 이상의 항고혈압제를 사용하면서 이 중 하나는 이뇨제가 포함된 것이었다.12주가 지난 시점에서 착수시점과 변화도를 평가한 결과를 보면 평균 좌위(座位) 수축기 혈압이 각각 15.7mgHg 및 9.8mmHg(박스드로스타트 2mg 용량) 또는 14.5mmHg 및 8.7mmHg(박스드로스타트 1mg 용량) 감소한 것으로 분석됐다.이 같은 결과는 조절되지 않는 고혈압 환자 그룹과 저항성 고혈압 환자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.박스드로스타트는 이와 함께 대체로 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필은 약물의 작용기전과 일관되게 나타났다.예상치 못했던 안전성 문제는 발생하지 않았고, 부작용은 중증도를 볼 때 대부분 경도로 수반됐다.박스드로스타트는 잠재적 동종계열 최초, 고도 선택적 알도스테론 합성효소 저해제(ASI)이다.혈압 상승 뿐 아니라 심장과 신장에 문제가 발생할 위험성을 높이는 핵심적인 호르몬의 하나로 알려진 알도스테론의 생성을 저해하는 기전을 내포하고 있다.현재 박스드로스타트는 세계 각국에서 총 20,000명 이상의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 고혈압과 일차성 알도스테론증을 치료하기 위한 단독요법제, 만성 신장병을 치료하거나 위험성이 높은 환자들에게서 심부전을 예방하기 위해 ‘포시가’(다파글리플로진)과 병용요법제로 개발이 진행되고 있다.

이덕규 2025.12.03
글로벌

바이엘, ‘미레나’ 자궁내막 이상증식증 임상 3상

바이엘社가 자사의 스테디셀러 피임기구 ‘미레나’(Mirena: 52mg 레보노르게스트렐 방출 자궁 내 삽입 시스템)가 비정상적(nonatypical) 자궁내막 이상증식증(NAEH)에 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 ‘SUNFLOWER 시험’에 돌입했다고 2일 공표했다.비정상적 자궁내막 이상증식증은 에스트로겐과 프로게스테론 호르몬의 불균형으로 인해 자궁내막이 비정상적으로 두꺼워지면서 나타나는 증상으로 알려져 있다.자궁내막 세포들이 암의 징후를 나타내지 않기 때문에 비정상적 자궁내막 이상증식증은 비정상적인 증상으로 분류되고 있다.무증상을 나타낼 수 있지만, 과도하거나 비정상적인 출혈 또는 폐경기 후 출혈이 나타날 수 있고, 치료하지 않을 경우 자궁내막암으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.매년 여성 10만명당 약 121명 정도의 비율로 발생하고 있다.현재 비정상적 자궁내막 이상증식증을 치료하기 위한 대안이 허가를 취득한 전례가 부재한 형편이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 상황이다.‘SUNFLOWER 시험’을 총괄할 미국 텍사스州 포트 블리스 소재 윌리암 보몬트 육군병원의 조지 L. 맥스웰 박사는 “앞서 이루어진 임상시험례들을 통해 장국 내 삽입 레보노르게스트렐의 잠재적 치료효과가 시사됐다”면서 “자궁내막을 정상적인 상태로 회복시킬 수 있을 것이라는 의미”라고 설명했다.‘SUNFLOWER 시험’은 장차 비정상적 자궁내막 이상증식증 환자들을 치료하는 데 사용하기 위한 ‘미레나’의 유익성을 탐색할 중요한 절차의 하나라 할 수 있을 것이라고 맥스웰 박사는 피력했다.‘미레나’가 피임용도로 효과적으로 사용되어 온 데다 과다 월경출혈 증상을 관리하는 데도 유용성이 입증된 제품인 만큼 이번 연구를 통해 스테디셀러 피임기구로 사용되어 온 이 제품의 잠재적 치료 유익성을 조명해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.‘SUNFLOWER 시험’은 비정상적 자궁내막 이상증식증 환자들을 대상으로 52mg 레보노르게스트렐 방출 자궁 내 삽입 피임기구를 투여하거나 경구용 프로게스틴을 복용토록 하면서 효능α안전성을 평가하는 데 주안점이 두어진 임상 3상 시험례이다.시험에는 3개국 90여 의료기관에서 총 207명의 환자들이 피험자로 충원됐다.‘SUNFLOWER 시험’은 18개월여 동안 진행된 후 매듭지어질 수 있을 전망이다.‘미레나’가 성공적인 임상 3상 시험의 진행을 거쳐 비정상적 자궁내막 이상증식증 치료용도까지 장착할 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.12.03
글로벌

리제네론, 유전자 편집 치료제 개발ㆍ발매 제휴

리제네론 파마슈티컬스社가 미국 매사추세츠州 서머빌에 소재한 유전자 쓰기(Gene Writing) 및 전달 플랫폼 개발 전문 생명공학기업 테세라 테라퓨틱스社(Tessera Therapeutics)와 글로벌 제휴에 합의했다고 1일 공표했다.양사는 테세라 테라퓨틱스 측이 보유한 선도적인 생체 내 유전자 쓰기 프로그램 ‘TSRA-196’의 개발‧발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.‘TSRA-196’은 폐와 간 또는 두 장기(臟器)들에 모두 영향을 미칠 수 있는 선천성 단일 유전자성 질환의 일종으로 현재 미국과 유럽 각국의 전체 환자 수가 20만명선에 달할 것으로 추정되는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 후보물질이다.환자들에게 1회 투여하면 유전자 변이 기저 알파-1 항트립신 결핍증을 정밀하게 교정해 기능성 알파-1 항트립신(AAT) 단백질의 생산이 회복되도록 하는 데 목표를 두고 설계된 기대주가 ‘TSRA-196’이다.테세라 테라퓨틱스 측은 연내에 FDA에 ‘TSRA-196’의 임상시험 계획(IND) 및 다수의 임상시험 신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상하고 있다.양사의 제휴는 리제네론 파마슈티컬스의 제약업계를 선도하는 유전학 및 새로운 유전자 치료제들의 검증된 개발 역량이 테세라 테라퓨틱스 측이 보유한 혁신적인 유전자 쓰기‧독자보유 비 바리어스 전달 플랫폼과 결합될 수 있게 되었음을 의미하는 것이다.합의를 도출함에 따라 양사는 개발비용을 분담하고, ‘TSRA-196’과 관련한 미래의 잠재적 이익을 공평하게 나눠 갖기로 했다.테세라 테라퓨틱스는 리제네론 파마슈티컬스 측으로부터 1억5,000만 달러의 계약성사 선불금을 현금과 지분투자를 통해 지급받기로 했다.또한 테세라 테라퓨틱스는 총 1억2,500만 달러의 중‧단기 개발 성과금을 건네받을 수 있는 권한을 확보했다.테세라 테라퓨틱스는 최초 임상시험을 주도키로 했으며, 리제네론 파마슈티컬스의 경우 후속 개발‧발매 부분을 맡기로 했다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “리제네론 파마슈티컬스가 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있는 유전학과 유전자 치료제의 힘을 강력하게 신보하고 있는 제약기업”이라면서 “우리는 이를 위해 탄탄한 잠재적 치료제 포트폴리오를 보유하고 있다”고 말했다.알파-1 항트립신 결핍증은 중증질환의 일종인 데다 현재 치료대안 선택의 폭이 제한적이지만, 테세라 테라퓨틱스의 유전자 편집 접근방법을 적용하는 데 최적이라 할 수 있을 것이라고 얀코풀로스 대표는 설명했다.덕분에 우리는 유전자 치료제 분야에서 새로운 지평을 개척하고, 알파-1 항트립신 결핍증 환자들을 위한 치료방법을 재정립할 수 있는 기회를 누리게 됐다고 덧붙이기도 했다.과거 애브비社에서 연구‧개발 부문을 총괄한 후 CEO까지 역임했던 테세라 테라퓨틱스社의 마이클 세베리노 대표는 “이번에 성사된 제휴가 알파-1 항트립신 결핍증 환자들에게 유전자 치료제를 1회 정맥주사하면 전환적인(transformative) 결과를 전달할 수 있는 만큼 의학적으로나 상업적으로나 중요한 기회를 내포하고 있다는 믿음에 근거를 두고 있다”면서 “가까운 장래에 임상시험 진입을 준비하고 있는 테세라 테라퓨틱스는 중요한 변곡점의 정점에 도달해 있는 단계”라고 말했다.혁신적인 생명공학‧유전자 치료제 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 리제네론 파마슈티컬스와 협력관계를 구축하면서 ‘TSRA-196’의 개발을 가속화하고, 필요로 하는 환자들에게 미칠 수 있는 잠재력을 확대해 나가게 된 것을 환영해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.한편 양사의 제휴는 최근 테세라 테라퓨틱스 측이 ‘TSRA-196’의 개발을 진행하는 과정에서 수확한 성과에 근거를 두고 성사된 것이라 풀이되고 있다.테세라 테라퓨틱스 측이 수확한 성과들 가운데는 지난 5월 13~17일 미국 루이지애나州 뉴올린언스에서 개최되었던 미국 유전자‧세포 치료제 학회(ASGCT) 제 28차 연례 학술회의에서 발표된 전임상 자료가 포함되어 있다.이 자료를 보면 마우스와 사람 이외의 영장류를 대상으로 테세라 테라퓨틱스 측이 독자보유한 지질 나노입자 전달 운반체를 사용해 ‘TSRA-196’을 1회 투여한 결과 알파-1 항트립신 결핍증에 관여하는 ‘SERPINA1’ 유전자에서 지속적인 고품질(high-fidelity) 유전자 편집이 나타난 데다 호의적인 안전성‧내약성을 내보였다.이 같은 결과는 ‘TSRA-196’이 알파-1 항트립신 결핍증의 기저 유전적 원인을 교정할 수 있음을 방증하는 것이어서 임상개발의 진행을 뒷받침하는 것으로 풀이됐다.

이덕규 2025.12.03

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