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瑞 소비, 차세대 통풍 치료제 개발사 인수 합의

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴(瑞典) 제약기업 소비社(Sobi)가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 차세대 통풍 치료제 개발 특화 생명공학기업 아스로시 테라퓨틱스社(Arthrosi Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 13일 공표했다.이에 따라 소비는 차세대 1일 1회 경구복용 URAT1 저해제의 일종인 포즈데우티누라드(pozdeutinurad)를 확보하면서 자사의 통풍 치료제 파이프라인을 강화할 수 있게 됐다.포즈데우티누라드는 진행성 통풍 및 결절성 통풍 치료제로 현재 2건의 글로벌 임상 3상 시험 진행을 위한 피험자 충원을 마친 단계이다.시험결과는 내년에 공개될 수 있을 것으로 예상되고 있다.URAT1 저해제는 신장의 요산 수송체(URAR1) 기능을 저해해 요산 수치를 낮추는 기전의 약물이다.포즈데우티누라드는 기존의 1차 약제를 사용해 치료를 진행했을 때 최적의 효과를 얻지 못한 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최고의 URAT1 저해제로 소비의 파이프라인을 보완해 줄 수 있을 것으로 보인다.13일 발표는 소비가 통풍 환자들을 위한 치료대안의 개발을 진행하는 데 혼신의 힘을 기울이고 있음을 방증하는 것이다.소비社의 귀도 욀케르스 대표는 “아스로시 테라퓨틱스를 인수키로 합의함에 따라 고도로 차별화된 새로운 자산을 추가하면서 우리의 통풍 치료제 파이프라인을 확대할 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.포즈데우티누라드는 기존의 1차 약제를 사용했음에도 불구하고 증상이 지속되거나 해소되지 않은 진행성 통풍 환자들을 위한 치료제로 빈도높게 선택될 수 있을 것이라고 욀케르스 대표는 설명했다.포즈데우티누라드가 오는 2030년대 중반과 그 이후까지 우리의 성장을 실질적으로 가속화하는 데 보탬이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.아스로시 테라퓨틱스社의 리타인 예 대표는 “우리가 소비의 일원으로 합류해 힘을 합치게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “긴밀한 협력을 통해 포즈데우티누라드의 허가신청이 빠른 시일 내에 이루어질 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.소비 측이 제품발매와 관련해서 보유하고 있는 폭넓은 전문성이 포즈데우티누라드가 통풍 환자들에게 전환적인(transformative) 유익성을 전달할 수 있도록 하겠다는 공통의 소임을 이행하기까지 가속페달을 밟을 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 소비 측은 9억5,000만 달러의 계약성사 선불금을 지급키로 했다.이와 함께 차후 임상, 허가 및 매출 관련 목표에 도달했을 때 최대 5억5,000만 달러의 성과금을 지급키로 했다.양사간 합의에 따른 후속절차들은 내년 상반기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2025.12.16
글로벌

노바티스, 미국 제조시설 확대 쇠뿔도 단 김에..

쇠뿔도 단 김에 득달같이..노바티스社가 미국 노스 캐롤라이나州에 총 70만평 평방피트 이상의 규모로 들어설 자사의 플래그십 제조 허브에 대한 착공식을 11일 개최했다고 이튿날 공표했다.이날 착공식이 열린 노바티스의 플래그십 제조 허브는 지난달 19일 건립계획이 공개되었던 것이다.노스 캐롤라이나州 프로젝트는 주도(州都) 롤리 인근도시 더럼에 새로운 제조시설 2곳을 신축하고, 더럼과 가까운 곳에 위치한 도시 모리스빌에 새로운 제조시설 1곳을 건립하며, 더럼에 있는 기존 시설 1곳을 확충한다는 내용을 포함하고 있다.이 같은 투자를 통해 노바티스는 노스 캐롤라이나州에서 오는 2030년까지 700여명의 고용을 창출하고, 자사가 보유한 미국 내 공급망 전반에 걸쳐 총 3,000명 이상의 간접고용 창출을 뒷받침할 수 있게 될 전망이다.이날 착공식이 열린 제조시설은 노바티스가 미국에서 차후 5년 동안 230억 달러를 투자해 인프라를 강화하겠다는 플랜 중에서도 핵심적인 부분의 하나이다.이 때문일까? 착공식 현장에는 FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자와 노스 캐롤라이나州의 조쉬 스타인 주지사 및 기타 선출직 공직자 다수, 노바티스의 리더십팀 및 종업원, 현지 지역사회 관계자 등이 참석해 제조 허브의 공식 착공에 축하의 뜻을 전했다.노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “우리의 새로운 제조 허브가 착공식을 갖는 오늘이야말로 노바티스에게 특별한 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “미국 환자들에게 공급할 우리의 핵심적인 의약품들을 100% 미국 내에서 생산하도록 하겠다는 우리의 목표를 이행하는 데 성큼 다가서게 된 것이기 때문”이라고 말했다.이곳 시설이 완공되면 새로운 제조 허브가 노바티스의 미국 내 제조 부문에서 중추적인 곳으로 자리매김하면서 우리의 공급망을 강화하고, 미국 환자들을 위한 우리의 헌신에 한층 더 힘을 실어줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.착공식이 열림에 따라 노바티스는 미국 동부에서 서부에 이르는 광활한 지역에 산재한 자사의 제조‧연구 네트워크를 더욱 강화하고, 자사의 주요 치료제 영역 전체에 걸쳐 100% 단대단(end-to-end) 제조역량을 확립하면서 자사의 핵심적인 의약품들을 미국 내에서 환자들에게 대규모로 공급할 수 있게 될 것으로 보인다.노스 캐롤라이나州의 조쉬 스타인 주지사는 “노스 캐롤라이나州가 변함없이 첨단 생명공학을 주도하고 있다”면서 “이곳에 내린 뿌리를 한층 더 깊게 심기로 한 노바티스의 결정이야말로 우리 州가 보유한 재능과 연구 중심 대학, 첨단 의약품 제조에서 미국을 선도하기 위한 우리 州 의 헌신 등을 말해주는 것”이라고 강조했다.이번 투자에 힘입어 노스 캐롤라이나州 주민(州民 )들에게 더 많은 고임금 고용이 창출되고 미국 전역의 환자들을 위한 한층 더 강력하고 탄력적인 공급망이 구축될 수 있게 될 것이라고 스타인 주지사는 덧붙였다.FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자는 “FDA가 제조 부문에서 아메리카 퍼스트 어젠다를 지지하고 있다”면서 “이는 상식이자 국가안보 강화를 위한 일”이라고 말했다.노바티스의 투자는 미국 환자들을 위한 의약품이 미국 내에서 제조될 수 있도록 하기 위해 내디뎌진 강력한 진일보라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.이날 착공식 제조시설들은 오는 2027~2028년에 완공되어 문을 열 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.12.16
글로벌

노보 ‘위고비’ 7.2mg 고용량 제형 EU 허가권고

노보 노디스크는 비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드)의 7.2mg 고용량 제형에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 심사결과를 제시했다고 12일 공표했다.이에 따라 체중감소 효과가 좀 더 괄목할 만하게 나타나는 새로운 ‘위고비’ 대안이 유럽연합(EU) 각국의 비만 환자들에게 공급되는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다.‘위고비’ 7.2mg 고용량 제형은 당뇨병을 동반하지 않은 비만 환자들에게서 72주 투여 후 평가했을 때 체중이 평균 20.7% 감소한 것으로 입증됐다.이처럼 괄목할 만한 체중감소 효과는 이미 확립되어 있는 ‘위고비’의 비만 관련 합병증들을 보완하는 것이어서 주목할 만해 보인다.심근경색이나 뇌졸중과 같은 심혈관계 제 증상 위험성의 괄목할 만한 감소와 무릎 골관절염 환자들의 통증 감소가 이미 확립되어 있는 ‘위고비’의 비만 관련 합병증 유익성이다.CHMP는 ‘STEP UP 시험’과 ‘STEP UP T2D 시험’ 프로그램에서 확보된 결과를 근거로 이번에 긍정적인 의견을 제시한 것이다.이 시험 프로그램은 2형 당뇨병을 동반하거나 동반하지 않은 비만 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 시험례이다.이 중 당뇨병을 동반하지 않은 비만 환자들 가운데 3명의 피험자들이 ‘위고비’ 7.2mg 고용량 제형을 투여했을 때 72주 후 체중이 25% 이상 감소한 것으로 나타난 데다 안전성‧내약성 프로필은 기존의 ‘위고비’ 2.4mg 제형과 대동소이하게 나타났다.자료를 보면 ‘위고비’ 7.2mg 투여를 통해 체중이 감소한 피험자들의 84%에서 체지방이 감소한 것으로 나타나면서 근육 기능은 보존된 것으로 확인됐다.노보 노디스크社의 루도빅 헬프갓 제품‧포트폴리오 전략 담당부회장은 “이처럼 긍정적인 의견이 제시된 것이 20.7%의 체중감소 효과를 나타낸 ‘위고비’ 7.2mg 고용량 제형이 EU 집행위원회의 최종승인을 거쳐 내년 초 비만 환자들에게 공급될 수 있게 될 것임을 기대케 하는 것”이라고 말했다.‘위고비’는 비만 환자들에게서 검증된 건강 유익성을 나타내 개인별 체중감소 목표치에 도달할 수 있도록 도움을 줄 뿐 아니라 근육 기능은 유지하고, 주요 심혈관계 제 증상 위험성은 감소시켜 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.헬프갓 부회장은 “좀 더 큰 폭의 체중감소를 원하는 이들에게 ‘위고비’ 7.2mg 고용량 제형이 가까운 장래에 추가적인 대안으로 사용될 수 있게 되면서 더 많은 수의 비만 환자들이 일상생활과 장기적인 건강결과를 개선하면서 유익성을 얻을 수 있게 될 것”이라고 강조했다.한편 노보 노디스크 측은 1회용 ‘위고비’ 7.2mg 전달용 디바이스를 허가신청서 또한 EMA에 제출했다.‘위고비’ 7.2mg 고용량 제형은 현재 미국, 영국 및 기타 일부 국가에서도 심사가 진행 중이다.이 중 미국에서는 지난달 FDA에 허가신청서를 제출하면서 ‘국가 심사단축 우선권 바우처’(CNPV) 1매를 부여받았다.CNPV 프로그램이 적용됨에 따라 FDA는 허가신청을 접수한 후 1~2개월 이내에 승인 유무를 결정할 것으로 보인다.

이덕규 2025.12.15
글로벌

글락소 ‘블루제파’ 임질 적응증 추가 FDA 승인

글락소스미스클라인社는 단순 요로감염증 치료제 ‘블루제파’(게포티다신)가 FDA로부터 임질 적응증 추가를 승인받았다고 11일 공표했다.이에 따라 ‘블루제파’는 12세 이상의 소아‧성인 환자들로 체중이 최소한 45kg에 해당하면서 치료대안이 제한적이거나 부재하고, 취약한 임균(淋菌)에 의해 발생한 단순 비뇨생식기 임질을 치료하기 위한 경구용 대안으로 사용될 수 있게 됐다.앞서 ‘블루제파’는 지난 3월 12세 이상의 소아‧성인이면서 체중이 40kg 이상에 해당하는 단순 요로감염증(uUTI) 환자들을 위한 경구용 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.이와 관련, 임질은 임균에 의해 발생하는 다빈도 성병의 일종으로 세계보건기구(WHO)가 우선순위 병원균의 하나로 지정한 바 있다.미국 질병관리센터(CDC) 또한 임질을 시급한 공중보건 위협요인의 하나로 지정했다.남‧녀 모두에게 영향을 미치고 있는데, 치료하지 않고 방치하거나 불충분하게 치료할 경우 불임을 유발할 수 있고, 기타 각종 성‧생식기 건강 합병증이 수반될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.CDC에 따르면 지난 2023년에 60만건 이상의 임질 발생이 보고되어 미국 내 두 번째 다빈도 성병으로 자리매김한 바 있다.현재 미국에서 임질 예방용으로 허가를 취득한 백신은 부재한 가운데 기존의 표준요법제는 주사제형 항생제들에 의존하고 있는 형편이다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “30여년 만에 최초로 새로운 계열의 임질 치료용 항생제이자 새로운 경구용 치료대안을 선보일 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”면서 “임균이 현재 표준요법제를 포함해 사용 중인 대안들에 내성을 나타내기에 이른 현실은 효과적인 경구용 치료대안 확대의 중요성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.‘블루제파’의 임질 허가신청서는 임상 3상 ‘EAGLE-1 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험에서 ‘블루제파’는 기존의 표준 임질 치료용 복합요법제(세프트리악손 근육 내 주사제+경구용 아지스로마이신)와 비교했을 대 비 열등성이 입증됐다.이 시험에서는 아울러 ‘블루제파’의 안전성‧내약성 프로필이 입증되었고, 중증 약물치료 관련 부작용은 ‘블루제파’를 복용한 그룹과 비교 치료대안을 사용한 대조그룹에서도 관찰되지 않았다.가장 빈도높게 보고된 부작용은 경도에서 중등도에 이르는 위장관계 제 증상이 보고됐다.이번 승인으로 ‘블루제파’는 사용이 적합한 단순 비뇨생식기 임질 치료제로 미국 환자들에게 공급될 수 있게 됐다.한편 ‘블루제파’의 임질 치료 적응증 추가 개발은 미국 보건부(HHS) 산하 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단연구개발국(BARDA)과 국방부 산하 국방위협감축국(DTRA)으로부터 지원금을 부분적으로 수혈받은 가운데 이루어졌다.

이덕규 2025.12.15
글로벌

수 십년 만 1회 경구복용 임질 치료제 FDA 승인

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 전문 제약기업 이노비바 스페셜티 테라퓨틱스社(Innoviva Specialty therapeutics)는 동종계열 최초 1회 복용 경구용 항생제 ‘누졸벤스’(Nuzolvence: 졸리플로다신 경구용 액제)가 임질 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 12일 공표했다.‘누졸벤스’는 12세 이상이면서 체중이 최소한 35kg에 해당하는 소아 및 성인 단순 비뇨생식기 임질 환자들을 위한 치료제로 사용을 승인받았다.‘누졸벤스’의 개발은 민간, 비영리 협력기구 ‘글로벌 항생제 연구‧개발 파트너십’(GARDP)의 일환으로 진행되었던 것이다.‘글로벌 항생제 연구‧개발 파트너십’은 벨기에 앤트워크대학과 미국 조지아州 애틀란타에 소재한 소아건강 NGO 펜타(PENTA), 영국 세인트 조지대학 및 유니버시티 칼리지 런던 등의 연구진들이 함께 구성한 비영리 글로벌 보건 연구기관이다.GARDP는 임상 3상 시험을 후원‧주도해 이번 FDA의 허가취득을 뒷받침했다.이노비바 스페셜티 테라퓨틱스社의 데이비드 알타랙 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘누졸벤스’를 허가한 것이 환자들 뿐 아니라 임질 감염증을 관리하는 전체 의료계를 위해서도 중요한 순간이 도래했음을 의미하는 것”이라면서 “수 십년 만에 처음으로 환자와 의료인들이 단순 비뇨생식기 임질을 치료하기 위한 1회 복용 경구용 치료대안을 확보하게 된 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.이 같은 성과는 각종 감염성 질환들에 대응하는 혁신적인 치료제들의 진전을 가능케 하고 항균제 내성과의 싸움을 전개하고자 우리가 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것이라고 알타랙 최고 의학책임자는 설명했다.이는 또 우리가 보유한 개발역량의 강점을 나타내는 것이자 GARDP 및 전 세계 학계와 긴밀하게 협력해 왔음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 임질은 전 세계에서 두 번째로 빈도높게 발생하는 세균감염성 성병으로 자리매김하고 있는 형편이다.매년 세계 각국에서 8,200만명 이상의 새로운 환자들이 발생하고 있을 정도.미국 질병관리센터(CDC)에 따르면 미국에서 매년 100만명 이상의 감염자가 발생하고, 이 중 54만3,000건 정도가 보고되는 것으로 추정되고 있는 형편이어서 공공보건에 심대한 영향을 미치고 있는 형편이다.성적으로 왕성한 20~24세 연령대 남성들에게서 발생률이 가장 높게 나타나고 있지만, 보호조치를 강구하지 않고 性생활을 할 경우 누구라도 감염될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.임질은 시의적절하게 치료하지 않을 경우 중증 합병증 뿐 아니라 영구적으로 영향을 미치는 합병증이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.‘누졸벤스’의 임상 3상 시험을 총괄한 앨라배마대학 의과대학의 에드워드 W. 훅 3세 명예교수는 “지난 수 십년 동안 새로운 임질 치료제가 부재했던 형편인 데다 세계 각국에서 항생제 내성이 증가일로여서 이처럼 빈도높게 발생하고 있지만 중증을 나타낼 수 있는 성병을 관리하는 데 커다란 도전요인들이 부각되어 왔다”고 지적했다.본임상 3상 시험에서 ‘누졸벤스’는 기존의 표준요법 주사제들과 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다고 훅 3세 교수는 설명했다.이 같은 비 열등성 입증은 약물내성균에 의한 감염자들의 경우에도 예외가 아니었고, 1회 복용하면 되는 ‘누졸벤스’의 간편함 또한 유념할 만한 부분이라고 덧붙이기도 했다.훅 3세 교수는 “주사할 필요가 없는 새로운 항생제가 페니실린 또는 관련약물들에 알러지를 나타내는 환자들에게도 사용될 수 있을 것”이라며 “이는 임질 치료에서 크게 충족되지 못했던 두가지를 충족한 것”이라고 강조했다.약물내성균의 발생과 확산은 세계보건기구(WHO)가 항균제 내성을 전 세계 10대 최대 보건 위협요인들 가운데 하나로 지정했을 만큼 심각성이 제기되고 있는 것이 현실이다.임균(淋菌)은 세프트리악손 주사제와 같은 세팔로스포린 계열 항생제들을 포함해 임질을 치료하는 데 사용되는 대부분 계열의 항생제들에 내성을 나타내기에 이른 것이 현실이다.현재 세프트리악손은 단순 비뇨생식기 임질을 치료하기 위한 1차 약제로 사용이 권고되고 있다.이노비바 스페셜티 테라퓨틱스 측은 내년 하반기 중으로 ‘누졸벤스’의 발매에 돌입한다는 방침이다.이를 위해 이노비바 스페셜티 테라퓨틱스는 파트너와 협력하거나, 독자발매하는 방안을 강구하고 있다.

이덕규 2025.12.15
글로벌

글락소 ‘누칼라’ EU서 COPD 적응증 추가 성큼

글락소스미스클라인社는 중증 천식 치료제 ‘누칼라’(메폴리주맙)에 새로운 적응증이 추가될 수 있도록 권고하는 결정을 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 도출했다고 12일 공표했다.혈중 호산구 수치가 증가하는 특징을 나타내고 조절되지 않는 성인 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 환자들을 위한 보조 유지요법제로 인터루킨-5 표적 모노클로날 항체의 일종인 ‘누칼라’를 흡입형 코르티코스테로이드(ICS), 장기지속형 베타2-작용제(LABA) 및 장기지속형 무스카린 길항제(LAMA) 등과 병용하는 용도를 승인토록 권고했다는 것이다.EU 집행위원회는 내년 1/4분기 중으로 ‘누칼라’의 적응증 추가를 승인할 수 있을 전망이다.글락소스미스클라인社의 카이반 카반디 부회장 겸 글로벌 호흡기‧면역계‧염증 연구‧개발 담당대표는 “호산구성 표현형을 나타내고 조절할 수 없는 COPD 환자들이 불가역적인 폐 손상 뿐 아니라 피할 수 있는 입원이나 응급실 내원으로 이어지는 증상 악화를 지속적으로 내보이고 있다”면서 “이 같은 일들이 발생하지 않도록 예방하는 것은 증상 악화속도를 둔화시키는 데 매우 중요한 부분”이라고 말했다.오늘 CHMP가 허가를 권고함에 따라 ‘누칼라’를 새로운 대안으로 필요로 하는 환자들에게 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, COPD는 유럽 각국의 환자 수가 4,000만명을 상회하는 데다 전 세계적으로는 3억9,000만명을 넘어설 것으로 추정되고 있든 형편이다.흡입형 삼중 요법제를 사용했을 때 증상을 충분하게 조절할 수 없는 COPD 환자들의 35% 이상에서 혈중 호산구 수치가 최소한 300세포/μL 수준으로 높게 나타나는 것으로 알려져 있다.증상 악화가 반복적으로 발생하면 증상의 진행이 가속화하고, 계획되지 않았거나 예측할 수 없었던 응급실 내원 및 입원치료로 인해 의료 시스템에 큰 부담을 안겨주고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.지난 2021년 한해 동안에만 COPD로 인해 유럽에서 약 1,640억 유로의 사회적 비용이 지출되었고, 이로 인해 33만명 이상이 사망했을 것으로 추정될 정도다.CHMP는 임상 3상 ‘MATINEE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 허가를 권고하는 긍정적인 결론을 제시한 것이다.이 시험에서 ‘누칼라’를 사용한 환자그룹은 중등도 또는 고도 악화의 연간 발생률이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.시험에 참여한 피험자들은 ‘누칼라’ 또는 플라시보를 흡입형 삼중 요법제들과 함께 병용했다.‘MATINEE 시험’에서는 만성 기관지염, 폐기종 또는 두가지 증상들을 모두 나타내고 호산구성 표현형을 나타내는 등 다양한 스펙트럼의 환자들을 대상으로 ‘누칼라’의 효능이 평가됐다.부작용이 수반된 비율을 보면 ‘누칼라’를 투여한 환자그룹에서 74%, 플라시보를 투여한 대조그룹에서 77%로 집계됐다.사전에 정한 이차적 시험목표를 평가한 결과를 보면 응급실 내원 또는 입원을 필요로 하는 COPD 증상의 연간 악화율이 ‘누칼라’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 감소한 것으로 분석됐다.‘누칼라’는 임상 3상에서 응급실 내원 또는 입원을 필요로 하는 증상의 연간 악화율이 플라시보 대조그룹에 비해 감소한 것으로 입증된 첫 번째 생물학적 제제이다.

이덕규 2025.12.15
글로벌

머크&컴퍼니 ‘윈레브에어’ EU 적응증 추가 권고

머크&컴퍼니社는 자사의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘윈레브에어’(소타터셉트)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고하는 심사결과를 집약했다고 12일 공표했다.CHMP가 추가를 권고한 ‘윈레브에어’의 새로운 적응증은 세계보건기구(WHO) 기능등급(FC) 2급, 3급 및 4급 성인 폐동맥 고혈압 환자들을 치료하기 위해 ‘윈레브에어’를 다른 폐동맥 고혈압 치료제들과 함께 사용하는 용도이다.CHMP는 임상 3상 ‘ZENITH 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘윈레브에어’의 적응증 추가를 권고키로 한 것이다.현재 EU에서 ‘윈레브에어’는 WHO 기능등급 2~3급 성인 폐동맥 고혈압 환자들의 운동능력을 향상시키기 위한 적응증을 허가받아 사용되고 있다.‘윈레브에어’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 최종결정은 내년 1/4분기 중으로 도출될 수 있을 것으로 보인다.머크 리서치 래보라토리스社의 조어그 코글린 부사장 겸 글로벌 임상개발 담당대표는 “허가를 취득할 경우 확대된 적응증이 성인 폐동맥 고혈압 환자들의 이환률과 사망률에 미치는 ‘윈레브에어’의 영향에 대한 인식을 새롭게 해 주면서 WHO 기능등급 2급, 3급에 이어 4급 환자들까지 포함해 ‘윈레브에어’의 전반적인 사용량이 늘어날 수 있게 될 것”이라고 말했다.바꿔 말하면 치료목적이 운동능력의 향상을 넘어서서 좀 더 폭넓은 용도로 사용될 수 있게 될 것이라는 설명이다.코글린 부사장은 뒤이어 “최초이자 유일하게 유럽에서 허가를 취득한 액티빈 신호전달 저해제인 ‘윈레브에어’에 대한 환자 접근성이 확대될 수 있도록 하면서 EU 집행위원회의 결정을 학수고대할 것”이라고 설명했다.결정을 뒷받침하기 위해 유의미한 증거자료를 전달하는 데 변함없이 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.CHMP가 허가권고 결정을 내릴 때 근거자료로 참조한 임상 3상 ‘ZENITH 시험’에서 도출된 자료를 보면 배경 치료제에 더해 ‘윈레브에어’를 사용한 WHO 기능등급 3급 또는 4급 성인 폐동맥 고혈압 환자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 주요 이환률‧사망률 위험성이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 76% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.이와 함께 원인을 불문하고 처음 사망자가 발생했을 때까지 소요된 기간과 폐 이식수술, 폐동맥 고혈압 악화로 인해 24시간 이내에 입원한 사례 등이 ‘윈레브에어’를 사용한 환자그룹에서 15건(17%) 발생한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 47건(55%)를 크게 하회한 것으로 분석됐다.이처럼 압도적인(overwhelming) 효능이 관찰되면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타남에 따라 ‘ZENITH 시험’은 중간분석 시점에서 조기에 종료됐다.시험에 참여했던 피험자들에게는 이에 따라 개방표지 장기 추적조사 시험에 참여해 ‘윈레브에어’를 사용할 수 있는 기회가 주어졌다.시험결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.CHMP는 허가권고 결정의 일부로 본임상 3상 ‘STELLAR 시험’에서 이차적 시험목표 충족 여부를 평가하기 위해 이환률‧사망률 자료를 검토하고 있다.‘윈레브에어’는 유럽연합(EU) 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 폐동맥 고혈압 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 액티빈 신호전달 저해제이다.현재 ‘윈레브에어’는 전 세계 50여개국에서 허가를 취득해 사용되고 있다.FDA의 경우 지난 10월 임상 3상 ‘ZENITH 시험’의 결과를 근거로 적응증 추가를 승인한 바 있다.

이덕규 2025.12.15
글로벌

질란 파마, 중국 제약사와 대사계 질환 R&D 제휴

비만‧대사계 질환 치료제 개발을 더욱 강력하게..덴마크의 혁신적인 펩타이드 기반 의약품 발굴‧개발 전문 생명공학기업으로 최근 비만 치료제를 개발하는 데 힘을 기울이고 있는 질란 파마社(Zealand Pharma A/S)가 중국 생명공학기업 OTR 테라퓨틱스社(OTR Therapeutics‧翱路醫葯)와 멀티-프로그램 전략적 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 11일 공표했다.양사는 각종 대사계 질환 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.OTR 테라퓨틱스는 초기단계의 혁신적인 연구성과를 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 임팩트 있는 치료제들의 개발로 전환하는 데 사세를 집중하고 있는 생명공학사로 알려진 곳이다.양사가 손을 잡음에 따라 비만‧대사계 건강 분야에서 질란 파마 측이 보유한 심도깊은 전문성이 OTR 테라퓨틱스가 독자보유한 연구‧개발 플랫폼, 과학적인 엄격함 및 속도, 효율성, 품질 등과 관련한 강점과 결합될 수 있게 됐다.게다가 OTR 테라퓨틱스는 중국 내에서 강력한 연구‧개발 네트워크를 구축하고 있다는 장점 또한 눈에 띈다.이에 따라 양사는 각종 대사계 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 전환적인(transformative) 치료대안들을 개발하는 데 가속페달을 밟을 수 있게 될 것으로 보인다.차세대 치료제들의 개발을 탐색하면서 치료대안들을 유의미하게 확대하는 데 힘을 보탤 수 있게 될 것으로 보인다는 것이다.질란 파마社의 우트팔 싱 최고 학술책임자는 “우리가 OTR 테라퓨틱스와 함께 파트너 관계를 구축한 것에 고무되어 있다”면서 “양사의 멀티-프로그램 제휴에 힘입어 우리가 심도깊은 전문성을 보유한 생명공학 분야를 표적화한 경구용 저분자 치료제들의 개발로 이어지면서 우리의 대사계 건강 파이프라인이 한층 더 확대될 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라고 말했다.양사가 파트너 관계를 구축한 것은 우리가 보유한 플랫폼을 더욱 강화하고, 과다체중에서부터 비만, 기타 각종 대사계 질환들에 이르는 수많은 환자들을 위한 치료대안을 확대하고자 하는 우리의 최신전략을 이행하는 데 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이자 차후 더 많은 후속사례들이 이어질 수 있을 것임을 시사하는 것이라고 우트팔 싱 최고 학술책임자는 설명했다.그는 뒤이어 “질란 파마가 세계 최고로 가치높은 대사계 건강 파이프라인을 구축하기 위해 이행할 포괄적인 전략은 오늘 오후 열릴 우리의 ‘캐피탈 마켓 데이’ 이벤트 석상에서 상세하게 공개될 것”이라고 언급했다.OTR 테라퓨틱스 측과 함께 대사계 질환 환자들을 위한 치료대안을 확대하겠다는 공동의 목표를 달성하기 위해 고도로 생산적인 협력관계를 이어나갈 수 있을 것으로 확신한다고 덧붙이기도 했다.OTR 테라퓨틱스社의 설립자인 주이 첸 총경리는 “대사계 질환 분야에서 특유의 유산과 전문성을 보유한 질란 파마와 협력해 나가게 된 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “양사의 제휴관계 구축이야말로 우리가 독자보유한 플랫폼과 전략적 비전, 그리고 혁신을 가속화하고 품질과 속도를 배가시킬 수 있는 우리의 검증된 역량을 강력하게 방증하는 증거라 할 수 있을 것”이라고 말했다.우리가 보유한 혁신적인 약물전달 및 개발 관련 강점이 대사계 질환 분야에서 질란 파마 측의 심도깊은 전문성과 결합될 수 있게 됨에 따라 세계 각국의 환자들을 위해 잠재적으로 전환적인(transformative) 치료제들을 발굴하는 데 최적의 위치에 자리매김할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.합의를 도출함에 따라 OTR 테라퓨틱스와 질란 파마 양사는 대사계 질환 분야에서 다양한 표적들을 겨냥한 혁신적인 치료제들의 공동발굴‧개발을 진행해 나가기로 했다.이 과정에서 OTR 테라퓨틱스는 자사가 독자보유한 발굴 플랫폼을 적용해 전임상 단계까지 연구를 주도하기로 했다.질란 파마 측의 경우 글로벌 마켓에서 후속 임상개발과 허가신청, 발매 등을 진행하기로 했다.합의에 따라 OTR 테라퓨틱스는 2,000만 달러의 계약성사 선불금을 지급받기로 했다.이 금액은 사전에 합의한 일부 조건들이 충족될 경우 3,000만 달러로 상향조정될 수 있을 것으로 보인다.이와 함께 사전에 정한 전임상, 개발, 허가취득 및 발매 관련 성과금을 지급받기로 했다.발매에 따른 성과금을 위주로 한 이 같은 성과금은 최대 25억 달러 규모에 달할 수 있을 전망이다.OTR 테라퓨틱스는 아울러 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 한자릿수 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.

이덕규 2025.12.15
글로벌

릴리 레타트루타이드 68주 후 체중 28.7% ↓

68주 투여 후 체중이 평균 28.7%나 감소했다고!일라이 릴리社가 임상 3상 ‘TRIUMPH-4 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 11일 공개했다.‘TRIUMPH-4 시험’은 주 1회 투여 동종계열 최초 포도당 의존형 인슐린 친화성 폴리펩타이드(GIP), 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 및 글루카곤 삼중(三重) 호르몬 수용체 작용제의 일종인 레타트루타이드(retatrutide)의 2개 최대용량을 투여하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.이 시험은 당뇨병을 동반하지 않고 무릎 골관절염을 동반한 성인 비만환자 또는 과다체중자들을 대상으로 건강한 식이요법 및 신체활동에 병행해 보조요법제로 레타트루타이드를 투여하는 방식으로 진행됐다.시험에 참여한 피험자들의 84.0%는 착수시점에서 체질량 지수가 35kg/m² 이상으로 나타났다.이들은 각각 레타트루타이드 9mg, 12mg 또는 플라시보를 투여받았다.시험에서 도출된 결과를 보면 68주차에 평가했을 때 전체 일차적 시험목표와 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족되면서 체중이 괄목할 만하게 감소했을 뿐 아니라 통증과 신체활동 또한 개선된 것으로 나타났다.한 예로 ‘웨스턴 온타리오 및 맥매스터 대학교 골관절염 지수’(WOMAC) 통증점수를 적용해 평가한 결과를 보면 레타트루타이드를 투여한 피험자 그룹의 경우 체중이 최대 평균 28.7%(71.2파운드‧약 32.3kg) 감소한 데다 통증 또한 최대 평균 4.5점(75.8%) 줄어든 것으로 분석됐다.일라이 릴리社의 케네스 커스터 부회장 겸 심대사계 건강 부문 대표는 “비만과 무릎 골관절염이 동반된 환자들이 통증과 이동성 제한을 감수하면서 삶을 영위하는 경우가 많은 데다 결국 전체 관절 치환술을 필요로 하게 될 수 있다”면서 “우리는 ‘TRIUMPH-4 시험’에서 도출된 결과가 대단히 고무적”이라고 말했다.동종계열 최초 삼중 작용제의 일종인 레타트루타이드가 체중과 통증, 신체기능에 그만큼 강력한 영향(powerful effect)을 미친 것으로 나타났다는 것이 커스터 대표의 설명이다.커스터 대표는 뒤이어 “7건의 임상 3상 시험결과가 2026년에 공개될 예정”이라며 “우리는 레타트루타이드가 환자들의 절실한 체중감소 니즈에 대응할 중요한 치료대안의 하나이자 무릎 골관절염을 비롯한 일부 합병증에도 유용하게 사용될 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다.이와 관련, 시험에서 이차적 시험목표 지표들을 적용해 평가한 결과를 보면 레타트루타이드는 고밀도 지단백 콜레스테롤外 총 콜레스테롤, 중성지방 및 고감도 C-반응성 단백질(hsCRP) 등의 알려져 있는 심혈관계 위험성 생체지표인자들을 감소시킨 데다 12mg 용량을 투여한 피험자 그룹의 경우 수축기 혈압이 14.0mmHg까지 강하한 것으로 분석됐다.추가로 사후(事後) 분석한 결과를 보면 레타트루타이드 9mg을 투여한 피험자들의 14.1%와 레타트루타이드 12mg을 투여한 피험자들의 12.0%가 68주차에 평가했을 때 무릎 통증이 완전히 해소된 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 4.2%를 상회햇다.이와 함께 68주차에 평가한 체중감소도를 보면 레타트루타이드 9mg을 투여한 피험자 그룹에서 20.0%(22.9kg‧50.5파운드), 레타트루타이드 12mg을 투여한 피험자 그룹에서 23.7%(27.2kg‧60.0파운드), 플라시보 대조그룹에서 4.6%(5.3kg‧11.7파운드) 등으로 각각 집계됐다.같은 기간에 나타난 WOMAC 통증점수의 감소도를 보면 레타트루타이드 9mg을 투여한 피험자 그룹에서 4.0점(67.2%), 레타트루타이드 12mg을 투여한 피험자 그룹에서 3.7점(62.6%), 플라시보 대조그룹에서 2.1점(35.1%)으로 각각 산출됐다.부작용을 보면 다른 인크레틴 제제들과 대동소이하게 나타나는 양상을 내보여 가장 빈도높게 수반된 레타트루타이드의 부작용들로 구역, 설사, 변비, 구토 및 식욕감퇴 등이 보고됐다.감각장애 부작용의 경우 레타트루타이드 9mg을 투여한 그룹에서 8.8%, 레타트루타이드 12mg을 투여한 그룹에서 20.9%, 플라시보 대조그룹에서 0.7%로 각각 파악됐다.다만 감각장애 부작용은 대체로 경도 중증도로 수반된 것으로 나타났고, 약물투여의 중단으로 이어진 사례는 매우 드물었다.약물투여를 중단한 비율을 보면 3개 피험자 그룹에서 대동소이하게 나타나 각각 12.2%, 18.2% 및 4.0%로 조사됐다.이처럼 약물투여를 중단한 비율은 착수시점의 BMI와 밀접한 관련이 있었던 것으로 나타나 착수시점의 BMI가 35kg/m² 이상이었던 피험자들의 경우 이 수치가 각각 8.8%, 12.1% 및 4.8% 등으로 집계됐다.‘TRIUMPH-4 시험’의 상세한 결과는 가까운 장래에 의학 학술회의에서 발표되고, 동료 전문가 그룹 평가 의학 학술지에 게재될 예정이다.한편 ‘TRIUMPH-4 시험’ 프로그램에서 레타트루타이드 4mg 용량을 유지요법제로 투여했을 때 나타난 결과가 내년에 공개될 예정이다.

이덕규 2025.12.12
글로벌

암젠 ‘업리즈나’ 전신 중증 근무력증 FDA 플러스

암젠社는 자사의 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제 ‘업리즈나’(Uplizna: 이네빌리주맙-cdon)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 11일 공표했다.새로 추가된 ‘업리즈나’의 적응증은 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항-근육 특이적 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자들을 치료하는 용도이다.이에 따라 ‘업리즈나’는 최초 2회 부하용량을 투여한 후 연간 2회 투여하면 장기간에 걸쳐 증상을 조절할 수 있는 새로운 표적요법제 대안으로 각광받을 수 있으리라는 전망에 무게를 실을 수 있게 됐다.‘업리즈나’가 허가관문을 통과한 것은 이번이 3번째이다.앞서 ‘업리즈나’는 ‘업리즈나’는 지난 2020년 6월 아쿠아포린-4 면역글로불린 G(AQP4-IgG) 항체 양성 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자 치료제로 처음 FDA의 허가를 취득한 데 이어 지난해 4월 성인 면역글로불린 G4 연관질환(IgG4-RD) 환자 치료제로 다시 한번 허가관문을 넘어선 바 있다.암젠社의 제이 브래드너 연구‧개발 담당부회장은 “이번 승인이 전신성 중증 근무력증 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것”이라면서 “CD19-항체 B세포들을 선택적으로 표적화하면서 ‘업리즈나’가 이 증상의 생물학적 근본원인에 대응하는 새로운 치료대안으로 선을 보일 수 있게 됐다”고 말했다.특히 ‘업리즈나’는 간편하게 연간 2회 투여하면 지속적인 효능을 나타내 환자들의 일상적인 기능을 파괴할 수 있는 증상 관리에 도움을 줄 수 있을 것이라면서 브래드너 부회장은 호흡곤란, 말하기, 바라보기 등을 예로 들었다.이와 관련, 전신성 중증 근무력증은 예측할 수 없는 희귀, 만성, B세포 매개 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.신경근 연결(communication)을 저해하고 변동성 근육약화를 촉발시킬 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.전신성 중증 근무력증은 주로 항-아세틸콜린 수용체와 항-근육 특이적 티로신 인산화효소 자가항체들에 의해 촉발되는 것으로 알려져 있다.미국에서 중증 근무력증 환자 수는 약 80,000명에서 100,000명에 달할 것으로 추정되고 있다.FDA는 ‘MINT 시험’(Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial)에서 도출된 자료를 근거로 ‘업리즈나’의 전신성 중증 근무력증 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 항-아세틸콜린 수용체 양성 및 항-근육 특이적 티로신 인산화효소 양성을 나타내는 환자들을 포함한 가운데 이루어진 최대 규모의 임상 3상 시험례이자 스테로이드 점감(漸減) 요법이 성공적으로 적용된 첫 번째 시험례이다.착수시점에서 스테로이드를 사용했던 피험자들은 4주차부터 사용량을 줄이기 시작해 24주차에 이르렀을 때는 프레드니손의 1일 사용량이 5mg으로 감소한 것으로 나타났다.26주차에 평가한 결과 ‘업리즈나’를 투여한 피험자 그룹의 87.4%와 플라시보 대조그룹의 84.6%가 1일 스테로이드 사용량이 5mg 이하로 줄어든 것으로 파악됐다.‘MINT 시험’을 주도한 예일대학 중증 근무력증 클리닉의 리차드 J. 노박 박사는 “항-아세틸콜린 수용체 양성 및 항-근육 특이적 티로신 인산화효소 양성을 나타낸 환자들을 대상으로 26주차에 평가했을 때 ‘업리즈나’가 강력한 효능을 내보인 데다 이 중 항-아세틸콜린 수용체 양성을 나타낸 환자들의 경우 52주차까지 개선효과가 지속적으로 나타났다”고 강조했다.또한 ‘MINT 시험’에서 스테로이드 사용량이 점감된 것은 장기간에 걸친 스테로이드 투여가 전체적인 환자들의 부담을 높이는 요인으로 지적되어 왔음을 상기할 필요가 있을 것이라고 덧붙였다.적응증 추가가 승인됨에 따라 환자와 의사들을 위한 치료대안이 확대되면서 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 동종계열 최초 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것이라고 노박 박사는 설명했다.시험에서 26주차에 평가했을 때 ‘업리즈나’를 투여한 피험자 그룹은 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹과 1.9점의 차이를 내보였다.항-아세틸콜린 수용체 양성을 나타낸 피험자 하위그룹에서 나타난 유익성을 보면 52주차까지 지속적으로 나타났는데, 이는 전신성 중증 근무력증과 관련해서 최대 규모로 이루어진 피험자 무작위 분류, 대조 임상 3상 시험을 통해 입증된 것이어서 주목할 만해 보인다.항-아세틸콜린 수용체 양성을 나타낸 피험자 그룹을 대상으로 탐색적 분석을 진행한 결과를 보면 MG-ADL 지표를 적용해 평가했을 때 ‘업리즈나’를 투여한 피험자 그룹이 플라시보 대조그룹에 비해 2.8점의 격차를 내보인 것으로 평가됐다.‘업리즈나’를 투여받은 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 두통과 주입 관련반응 정도가 보고됐다.

이덕규 2025.12.12
글로벌

베링거 ‘자스케이드’ 中서 진행성 肺섬유증 추가

베링거 인겔하임社는 자사의 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료용 경구요법제 ‘자스케이드’(Jascayd: 네란도밀라스트)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 의해 성인 진행성 폐 섬유증(PPF) 환자 치료제로 허가를 취득했다고 10일 공표했다.NMPA는 지금까지 중국에서 진행성 폐 섬유증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 허가를 결정한 것이다.‘자스케이드’는 면역조절, 혈관 및 항섬유화 작용을 내포하고 있는 유일한 우선적(preferential) 포스포디에스테라제 4B(PDE4B) 저해제이다.특히 ‘자스케이드’는 중국에서 지난 10월 특발성 폐 섬유증 치료제로 허가를 취득한 후 불과 7주 만에 진행성 폐 섬유증 적응증 추가를 승인받는 기염을 토했다.베이징 협화의원(北京協和醫院: 중국에서는 ‘병원’ 대신 ‘의원’을 공식용어로 사용함.) 호흡기‧중환자 치료 내과의 쉬 쭤진 과장은 “진행성 폐 섬유증이 폐 기능의 지속적인 감퇴를 유발하면서 환자들의 삶을 크게 위협할 수 있다”면서 “현재 사용 중인 진행성 폐 섬유증 치료대안은 대단히 제한적인 형편이어서 환자들의 생존기간을 개선하고 삶의 질을 향상시켜 줄 새로운 치료대안이 절실히 요망되어 왔던 상황”이라고 말했다.그는 뒤이어 “임상 3상 시험에서 ‘자스케이드’가 고도로 고무적인 결과를 나타낸 것으로 입증됐다”며 “폐 기능의 감퇴속도를 크게 둔화시킨 데다 양호한 안전성‧내약성을 내보였기 때문”이라는 말로 고무된 반응을 보였다.이 같은 ‘자스케이드’의 특성은 장기간 사용에도 복약준수도를 높게 유지할 수 있고, 환자들에게 새로운 희망을 심어주는 것이라고 쉬 줘진 교수는 설명했다.이와 관련, 현재 세계 각국의 진행성 폐 섬유증 환자 수는 최대 560만명선에 이를 것으로 추정되고 있다.진행성 폐 섬유증은 류머티스 관절염이나 전신 경화증 등의 기저질환을 나타내는 환자들에게 발생할 수 있는 것으로 알려져 있다.또한 진행성 폐 섬유증은 석면이나 이산화규소, 기타 각종 독성물질들에 노출되는 환경적 요인에 의해서도 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.진행성 폐 섬유증이 진행되면 일상적인 활동이 갈수록 어려워질 뿐 아니라 사망에 이를 위험성이 증가하게 된다.불행히도 진행성 폐 섬유증 환자들은 치료가 지연되거나 중단되는 사례들이 적잖아 증상 악화에 취약하고, 삶의 질이 감소하는 결과로 이어지는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.베링거 인겔하임社의 샤샹크 데슈판데 이사회 의장 겸 제약 사업부문 대표는 “진행성 폐 섬유증 환자들이 처음으로 이처럼 생명을 위협하는 진행성 질환에 대응하는 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 됐다”면서 “이는 혁신이 별달리 이루어지지 못한 분야에서 수확한 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.중국에서 처음으로 ‘자스케이드’가 진행성 폐 섬유증 치료제로 허가를 취득한 것이 전체 진행성 폐 섬유증 커뮤니티를 위한 개가라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.데슈판데 대표는 뒤이어 “우리는 세계 각국의 환자들이 빠른 시일 내에 ‘자스케이드’의 복용을 통해 유익성을 얻을 수 있도록 뒷받침하고자 부단한 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.NMPA는 본임상 3상 ‘FIBRONEERTM-ILD 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘자스케이드’의 진행성 폐 섬유증 적응증 추가를 승인한 것이다.시험결과를 보면 ‘자스케이드’를 복용한 피험자 그룹은 일차적 시험목표가 충족된 것으로 입증됐다.플라시보 대조그룹과 비교하면서 52주차에 착수시점과 비교평가한 결과 '자스케이드‘를 복용한 피험자 그룹의 강제 폐활량(FVC: 또는 노력성 폐활량)이 괄목할 만하게 개선되었던 것.강제 폐활성은 폐 기능을 평가하는 핵심적인 지표의 하나이다.이에 따라 ‘자스케이드’를 복용한 피험자 그룹은 폐 기능의 감소가 효과적으로 둔화된 것으로 분석됐다.게다가 ‘자스케이드’는 호의적인 안전성‧내약성을 내보여 중도에 복용을 중단한 비율이 낮은 수치를 보였고, 간 모니터링을 진행할 필요가 없었던 것으로 나타났다.또한 ‘자스케이드’는 피험자들의 사망 위험성을 크게 감소시켜 준 것으로 나타났다.

이덕규 2025.12.12
글로벌

소아型 알쯔하이머 후보물질 FDA ‘혁신 치료제’

소아型 알즈하이머 치료제로 개발이 진행 중인 신약 후보물질의 개발이 가속페달을 밟을 수 있을 전망이다.미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 북서쪽 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 사이클로덱스트린 기반 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 베렌 테라퓨틱스社(Beren Therapeutics)와 이 회사의 자회사인 만도스社(Mandos LLC)는 영‧유아기 발병 C형 니만-피크병(NPC) 치료제 후보물질 아드라베타덱스(adrabetadex)가 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 10일 공표했다.아드라베타덱스는 2-히드록시프로필-β-사이클로데0rtmxmfls 이성질체 복합물질의 일종이다.니만-피크병은 희귀 유전성 질환의 일종으로 신경계 증상들이 진행됨에 따라 장기(臟器) 부전으로 귀결되는 증상으로 알려져 있다.‘NPC1’ 또는 ‘NPC2’ 유전자의 변이로 인해 나타나 세포 내부에서 콜레스테롤 및 기타 지질 물질들이 운반‧대사되는 과정에 영향을 미치게 되고, 이로 인해 세포들이 본연의 기능을 수행하지 못하게 되면서 결국 장기손상이 유발된다는 것이 전문가들의 설명이다.평균적으로 볼 때 니만-피크병 환자들은 영‧유아기 초기(2세 미만)에 발병했을 때 5.6년 정도, 영‧유아기 후기(2~6세 이상)에 발병했을 때 13.4년 정도 생존하는 것으로 알려져 있다.영‧유아기에 증상이 나타나기 시작해 10대 연령대에 사망에 이를 위험성이 높은 신경퇴행성 질환의 일종이어서 일명 ‘소아형 알쯔하이머’로도 불리고 있다.FDA의 결정은 아드라베타덱스가 영‧유아기 발병 C형 니만-피크병 환자들의 생존기간 개선에 효능이 입증된 데다 기타 보조적 생체표지자 및 비임상 자료 등을 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정하고, 베렌 테라퓨틱스 측에 통보한 것이다.아드라베타덱스는 앞서 영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)가 개발을 진행 중이었던 지난 2016년에도 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.하지만 FDA는 임상 2b상/3상 시험에서 12개월차에 도출된 자료를 근거로 지정을 취소한 바 있다.그 후 베렌 테라퓨틱스는 2021년 말린크로트 측으로부터 아드라베타덱스 개발 프로그램을 인수하고, FDA 및 C형 니만-피크병 커뮤니티와 긴밀하게 협력하면서 아드라베타덱스의 개발 프로그램을 진행한 끝에 재차 ‘혁신 치료제’ 지정을 뒷받침할 만한 자료와 분석결과를 도출했다.베렌 테라퓨틱스社의 제이슨 캄 대표는 “이번에 새로 ‘혁신 치료제’ 지정을 이끌어 낸 것이 영‧유아기 발병 C형 니만-피크병 환자들을 위해 아드라베타덱스의 개발을 진행하는 과정에서 도달한 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 말했다.일리노이州 시카고에 소재한 러시대학 메디컬센터의 소아과 교수로 임상시험에 참여해 온 엘리자베스 베리-크래비스 박사는 “영‧유아기 발병 C형 니만-피크병이 파괴적인 데다 진단 후 빠르게 진행되고 치명적인 질병의 일종”이라면서 “통계적으로 괄목할 만한 생존기간 개선 자료가 산출된 것이 고무적”이라고 말했다.아드라베타덱스는 앞서 ‘희귀의약품’과 ‘희귀 소아질환 치료제’로도 지정받았다.베렌 테라퓨틱스는 가까운 장래에 아드라베타덱스의 허가신청서를 제출한다는 방침이다.허가신청서가 제출되었을 때 아드라베타덱스는 ‘신속심사’ 대상으로도 지정될 수 있을 것으로 베렌 테라퓨틱스 측은 예상하고 있다.

이덕규 2025.12.12
글로벌

로슈 기레데스트란트 유방암 재발ㆍ사망률 30% ↓

침습성 유방암의 재발률과 사망률이 30% 뚝!로슈社가 임상 3상 ‘lidERA Breast Cancer 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 10일 공개했다.‘lidERA Breast Cancer 시험’은 에스트로겐 수용체(ER) 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2 음성(HR+/HER2-) 초기 유방암 환자들을 대상으로 경구용 유방암 치료제 후보물질 기레데스트란트(giredestrant)를 보조 내분비요법제로 복용토록 하면서 평가를 진행한 시험례이다.기레데스트란트는 잠재적 차세대 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD) 후보물질의 일종이다.피험자 무작위 분류, 개방표지, 다기관 시험으로 설계된 ‘lidERA Breast Cancer 시험’은 1~3기 중등도 또는 고도 위험성을 나타내는 에스트로겐 수용체 양성, 상피성장인자 수용체 2-음성 유방암 환자 총 4,100여명이 피험자로 참여한 가운데 기레데스트란트 또는 기존의 표준 내분비요법제를 사용해 치료를 진행하면서 효능‧안전성을 평가하는 내용으로 진행됐다.특히 이날 로슈 측은 사전에 정해졌던 중간분석을 진행한 결과 기레데스트란트를 보조 내분비요법제로 복용한 피험자 그룹의 경우 침습성 종양이 재발했거나, 피험자들이 사망에 이른 비율이 기존의 표준 내분비요법제를 사용한 대조그룹에 비해 30% 괄목할 만하게 낮게 나타났다고 강조했다.바꿔 말하면 무침습성 질병 생존기간(iDFS)이 그 만큼 크게 개선된 것으로 나타났다는 의미이다.이 같은 시험결과는 9일부터 12일까지 미국 텍사스州 샌안토니오에서 열리고 있는 2025년 샌안토니오 유방암 연례 심포지엄에서 발표됐다.‘lidERA 시험’을 총괄한 캠리포니아대학 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 의과대학 종합암연구소의 아디티야 바르디아 교수는 “초기 에스트로겐 수용체 양성 유방암이 종양의 재발과 복약준수라는 도전요인들에 직면하고 있는 형편이어서 보다 효과적이고 내약성이 확보된 내분비요법제가 시급하게 요망되고 있다”고 말했다.바르디아 교수는 뒤이어 “신약 후보물질 기레데스트란트가 완치를 목표로 하는 단계에서 기존의 내분비요법제들에 비해 우위를 입증해 보였다”면서 “유방암 환자들을 위한 새로운 표준 내분비요법제의 잠재적 가능성에 무게를 실을 수 있게 된 것은 거의 25년 만의 일”이라고 의의를 강조했다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “임상 3상 ‘lidERA 시험’에서 관찰된 기레데스트란트이 실질적인 효능을 보면 완치의 가능성이 가장 높은 단계인 에스트로겐 수용체 양성 초기 유방암을 치료할 새로운 표준 내분비요법제로 자리매김할 가능성에 무게를 싣게 한다”고 말했다.이에 따라 우리는 이 새로운 치료대안이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 세계 각국의 보건당국들에 시험결과를 제출하고 공유해 나갈 것이라고 덧붙였다.실제로 이 시험에서 3년차에 분석한 결과를 보면 기레데스트란트를 복용한 환자그룹의 92.4%가 생존해 있는 것으로 나타난 데다 무침습성을 내보여 기존의 표준 내분비요법제를 사용한 대조그룹의 89.6%를 상회했다.이 같은 무침습성 질병 생존기간(iDFS) 유익성은 임상적으로 관련성이 있는 전체 하위 피험자 그룹에서 일관되게 나타났다.총 생존기간 자료의 경우 분석시점에서 아직까지 산출되지 않았지만, 확실히 긍정적인 추이가 관찰됐다.이에 따라 차후 분석에서 총 생존기간 추적조사가 지속될 예정이다.또한 기레데스트란트는 또 하나의 핵심적인 이차적 시험목표였던 원격 무재발 간격(DRFI) 위험성이 31% 감소한 것으로 입증됐다.기레데스트란트는 아울러 양호한 내약성을 나타냈고, 부작용은 관리할 만한 수준으로 수반된 가운데 이미 알려진 안전성 프로필과 대동소이하게 나타났다.에스트로겐 수용체 양성 유방암은 전체 유방암 발병사례들 가운데 70% 정도를 점유하고 있는데, 대부분 초기에 진단되는 것으로 알려져 있다.현재 최대 3분의 1 정도의 초기 유방암 환자들에게서 보조 내분비요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에 결국 종양이 재발하는 것으로 알려져 있다.또한 상당수가 안전성이나 내약성 문제로 인해 치료에 차질이 빚어지거나 조기에 치료를 중단하고 있고, 이로 인해 사망 위험성이 증가하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이 같은 한계는 복약준수도를 높이고 재발을 예방하거나 지연시켜 줄 보다 효과적이고 내약성이 우수한 치료대안의 필요성을 방증하는 것이다.기레데스트란트는 보조요법제 단계에서 무침습성 질병 생존기간의 비교우위가 입증된 최초이자 유일한 경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제이다.‘lidERA 시험’은 ‘evERA 시험’에 이어 전이성 유방암 단계에서 긍정적인 임상 3상 결과가 도출된 두 번째 기레데스트란트 관련 시험례이다.‘lidERA 시험’에 앞서 ‘coopERA 시험’을 포함한 보조요법제 단계에서 기레데스트란트는 악성종양 세포분화를 감소시키는 데 아로마타제 저해제에 비해 우위의 효능이 입증됐다.이에 따라 기레데스트란트는 에스트로겐 수용체 양성 초기 유방암과 진행성 유방암에 걸쳐 기존의 표준 내분비요법제들에 비해 유의미한 개선효과를 나타낼 수 있을 것이라는 기대감을 더욱 높일 수 있게 됐다.

이덕규 2025.12.12
글로벌

노바티스, 아토피 질환 치료제 개발 전략적 제휴

신약 후보물질을 발굴하기 위해 전산(computation) 기법을 적용하는 데 특화된 영국의 플랫폼 생명공학기업으로 알려진 릴레이션社(Relation)가 아토피 질환들에 대응하는 새로운 표적들을 발굴하고 개발을 진행하기 위해 노바티스社와 다중 프로그램 전략적 제휴에 합의했다고 9일 공표했다.양사간 합의에 따라 릴레이션 측은 일차적으로 5,500만 달러를 지급받기로 했다.이 금액은 계약성사 선불금, 지분투자 및 추가적인 연구‧개발 비용 등으로 구성되어 있다.릴레이션 측은 이와 함께 추후 전임상, 개발, 허가 및 발매 관련 성과에 도달했을 때 최대 17억 달러의 각종 성과금을 지급받기로 했다.또한 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.양사의 제휴는 릴레이션 측이 보유한 인공지능(AI) 기반 약물발굴 플랫폼과 데이터 생성 역량을 노바티스 측이 구축한 심도깊은 면역피부학 관련 전문성과 결합시켜 면역계 조절장애로 인해 촉발된 각종 아토피 질환들에 대응할 잠재적 동종계열 최초 표적들을 확인‧검증하고, 개발을 진행하기 위한 취지에서 성사된 것이다.릴레이션社의 데이비드 로블린 대표는 “각종 아토피 질환들이 세계 각국에서 수많은 사람들에게 영향을 미치고 있는 형편”이라면서 “우리가 보유한 기술이 병변 조직을 건강한 조직과 비교해 분자경로를 확인하고, 이를 통해 새로운 치료제들의 가능성을 탐색하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.노바티스 측이 보유한 개발‧발매 역량과의 결합을 통해 우리는 기존의 표준요법을 변화시킬 수 있는 치료제들을 선보일 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 로블린 대표는 덧붙였다.이와 관련, 릴레이션 측이 보유한 랩-인-더-루프(Lab-in-the-Loop: 덥러닝을 활용한 항체 치료제 설계를 위한 새로운 접근방법) 플랫폼은 첨단 인공지능을 환자 유래 다중오믹스(multi-omic: 인간 유전체를 분자생물학적 방법을 통해 총체적이고 통합적으로 분석하는 방법) 데이터 및 독자보유 실험 시스템과 결합시켜 원인 유전자들을 규명하고 표적 가설을 재정립할 수 있도록 해 줄 것으로 기대되고 있다.양사간 제휴에 따라 릴레이션 측은 환자들의 조직으로부터 직접적으로 기능적 세포지도(cell atlases)를 만들고, 질병의 상태를 포착해 전례없는 해결책을 제시하기 위한 일련의 관찰연구를 주도적으로 진행키로 했다.이 같은 접근방법은 임상단계에 진입하기 이전에 견고하게 검증된 표적들을 확립할 수 있도록 해 주어 임상시험이 실패로 귀결될 위험성을 낮출 수 있을 것으로 보인다.노바티스 측의 경우 이렇게 확보된 표적들의 개발‧발매를 글로벌 마켓에서 진행할 수 있는 전권을 갖기로 했다.노바티스社 생물의학 연구부문의 피오나 마셜 대표는 “노바티스가 첨단 인공지능 기반 접근방법을 이용해 새로운 표적들을 확인하고 신약의 발굴을 가속화하면서 환자들이 필요로 하는 혁신적인 치료제들을 선보일 수 있는 역량을 향상시키는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “릴레이션 측과 제휴함에 따라 양사의 전문성과 기술, 역량을 상호보완적으로 결합시켜 각종 아토피 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 새로운 대안을 개발해 나갈 것”이라고 말했다.

이덕규 2025.12.11
글로벌

유전성 혈액장애 치료제 ‘와스키라’ FDA 허가

FDA가 희귀 유전성 혈액장애의 일종인 비스코트-올드리치 증후군(WAS: Wiskott-Aldrich Syndrome)을 치료하기 위한 최초의 세포 기반 유전자 치료제 ‘와스키라’(Waskyra: 에투베티디진 오토템셀)를 허가했다고 9일 공표했다.‘와스키라’는 생후 6개월 이상의 소아 및 성인 비스코트-올드리치 증후군 환자들로 WAS 유전자 변이가 나타났고, 조혈모세포 이식수술(HSCT)이 적합하지만, 인간 백혈구 항원(HLA)이 매칭되는 줄기세포 공여자가 부재한 경우에 사용하는 치료제이다.‘와스키라’의 허가신청서는 이탈리아의 비영리 기구 폰다치오네 텔레톤(Fondazione Telethon ETS)에 의해 제출되었던 것이다.FDA가 비영리 기구에 의해 허가신청이 이루어진 세포‧유전자 치료제를 승인한 것은 ‘와스키라’가 최초이다.앞서 FDA는 ‘와스키라’를 ‘희귀의약품’, ‘희귀 소아질환 치료제’ 및 ‘재생의학 첨단 치료제’ 등으로 지정한 바 있다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “오늘 승인이 비스코트-올드리치 증후군 환자들을 위해 이루어진 전환적인(transformative) 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “증상을 치료하기 위해 유전적 교정을 거친 환자 자신의 조혈모세포를 사용하는 유전자 치료제가 처음으로 FDA의 허가를 취득한 사례이기 때문”이라고 말했다.그는 뒤이어 “FDA가 삶을 변화시켜 줄 치료제들의 개발 진행을 촉진하는 동시에 과학적인 요건이 충족될 수 있도록 하기 위해 동정적 사용 프로그램에서 확보된 적합한 자료를 포함해 활용 가능한 전체 자료출처들을 검토하면서 희귀질환들에 대한 규제 접근법의 유연성을 지속적으로 도모하고 있다”고 설명했다.비스코트-올드리치 증후군은 WAS 유전자의 변이로 인해 유발되는 희귀질환의 일종이자 생명을 위협할 수 있는 유전성 질환으로 알려져 있다.출혈, 습진, 감염 재발, 자가면역성의 취약성 증가 및 림프망상 악성종양 등을 수반하는 특성을 나타낸다.지금까지 비스코트-올드리치 증후군 환자들을 위한 치료대안은 증상 관리와 동종이계 조혈모세포 이식수술 정도로 제한되어 왔던 가운데 동종이계 조혈모세포 이식수술의 경우 생애 초기에 진행했을 때 가장 효과적이지만, 매칭되는 공여자가 확보되어야 한다는 한계가 따라왔던 형편이다.‘와스키라’는 유전적 교정으로 WAS 유전자의 기능적 유전자 복제(functional copies)를 거친 환자 자신의 조혈모세포들로 구성되어 있다.저강도 전처치 요법을 진행한 후 유전자 교정을 거친 세포들을 정맥주사제로 주입해 혈구 생성이 회복되도록 하는 방식으로 사용된다.‘와스키라’는 비스코트-올드리치 증후군의 기저원인에 대응하기 위해 이 증상의 영향이 미친 세포들에서 기능적 WAS 단백질 발현의 회복을 유도하면서 작용한다.‘와스키라’의 효능과 안전성은 2건의 개방표지, 단일그룹, 다국가 임상시험과 총 27명의 중증 비스코트-올드리지 증후군 환자들이 참여한 1건의 동정적 사용 프로그램을 통해 평가됐다.그 결과 중증 비스코트-올드리치 증후군 환자들에게서 실질적이고 지속적인 임상적 유익성이 입증된 데다 이환률과 사망률을 끌어올리는 일차적인 증상 및 징후들이 괄목할 만하게 감소한 것으로 평가됐다.이와 함께 치료 후 6~18개월의 기간 동안 중증 감염증이 발생한 비율을 치료 前 12개월 기간과 비교한 결과 93%까지 감소한 것으로 분석됐다.마찬가지로 치료 후 처음 12개월 동안 중등도에서 중증에 이르는 출혈이 발생한 비율을 보면 치료 前 12개월 기간과 비교했을 때 60%까지 감소한 것으로 집계됐다.게다가 대부분의 환자들은 치료 후 4년이 지난 시점까지 중등도에서 중증에 이르는 추혈 발생이 보고되지 않았다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용제품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “오늘 승인이 허가를 취득한 치료대안이 부재한 가운데 환자들이 공포스러운(terrifying) 걱정과 근심이 가득찬 삶이라고 묘사해 온 비스코트-올드리치 증후군 커뮤니티의 시급한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 되었음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.이번 조치가 이처럼 파괴적이고 생명을 위협하는 질환으로 인한 영향을 받고 있는 환자들에게 절실하게 요망되어 왔던 치료대안의 개발을 진행하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이고, 이제 환자들은 학교출석이나 스포츠 활동 참여 등 일상적인 활동들에 참가할 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.‘와스키라’를 사용했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 발진, 호흡기 감염증, 열성(熱性) 호중구 감소증, 카테테르 관련 감염증, 구토, 설사, 간 손상 및 출혈점 등이 보고됐다.한편 ‘와스키라’의 승인 여부를 검토하는 동안 FDA는 희귀질환 관련 고려사항, 임상시험 설계, 작용기전, 그리고 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 등 4가지 핵심적인 영역들에 걸쳐 규제의 유연성을 이행했다.이에 따라 허가결정이 도출될 수 있었고, 이처럼 생명을 위협하는 중증질환에 시의적절하게 대응할 수 있는 치료제에 대한 접근성이 확보될 수 있었다.동시에 승인 前 자료요건과 시판 후 이행요건 사이의 균형을 도모할 수 있었다.아울러 이미 허가를 취득한 유사제품의 허가신청 건에 제출되었던 제조‧품질 관련자료를 활용했다.

이덕규 2025.12.11
글로벌

노바티스 이아날루맙 치료실패 소요기간 2.8배 ↑

노바티스社가 다양한 B세포 기반 자가면역성 질환 치료제로 개발 중인 새로운 휴먼 모노클로날 항체 이아날루맙(Ianalumab‧VAY736)과 ‘레볼레이드’(엘트롬보팍) 병용요법을 평가하기 위해 진행한 임상 3상 ‘VAYHIT2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 9일 공개했다.‘VAYHIT2 시험’은 앞서 코르티코스테로이드를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 원발성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 환자들을 대상으로 이아날루맙과 ‘레볼레이드’ 병용요법 또는 플라시보와 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 시험례이다.시험에서 이아날루맙(9mg/kg)과 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 치료실패까지 소요된 기간(TTF)을 일차적 시험목표로 하고 평가했을 때 원발성 면역성 혈소판 감소증을 조절한 기간이 45% 연장된 것으로 분석됐다.치료를 진행하는 동안과 치료를 마친 후 안전한 혈소판 수치를 유지한 기간이 대조그룹에 비해 연장된 것으로 나타났다는 의미이다.실제로 이아날루맙과 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 치료실패까지 소요된 평균기간이 13.0개월로 집계되어 플라시보와 ‘레볼레이도’ 병용요법을 진행한 대조그룹의 4.7개월을 2.8배 가까이 연장되었던 것으로 평가됐다.상세한 시험결과는 6~9일 플로리다州 올랜도에서 개최된 제 67차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 공개되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.하버드대학 의과대학의 하니 알-사마카리 부교수는 “지금까지 원발성 면역성 혈소판 감소증의 치료가 혈소판 수치를 높이는 데 초점이 맞춰져 왔다”면서 “이에 따라 증상을 조절하기 위해 지속적인 치료를 필요로 했던 것”이라고 언급했다.바꿔 말하면 다수의 환자들이 장기간 치료를 지속하는 과정에서 증상관리에 따른 끊임없는 부담과 피로를 비롯한 관련증상들에 직면해야 했다는 것이라고 설명했다.그런데 ‘VAYHIT2 시험’의 결과를 보면 환자들이 더 이상 치료를 진행하지 않았을 때에도 증상 조절이 개선된 것으로 입증되면서 원발성 면역성 혈소판 감소증 환자들에 대한 치료에 진전이 이루어질 수 있을 것이라는 희망을 갖게 되어 고무적이라고 알-사마카리 교수는 강조했다.이와 관련, ‘VAYHIT2 시험’에서 도출된 결과를 보면 이아날루맙 9mg/kg과 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹을 대상으로 6개월차에 평가했을 때 혈소판 수치가 지속적으로 개선된 비율이 62%에 달해 플라시보와 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 대조그룹의 39%를 크게 상회했다.이에 따라 핵심적인 이차적 시험목표가 충족된 것으로 파악됐다.환자 직접 보고 피로도 평가(PROMIS Fatigue) 지표를 적용해 평가한 결과를 보더라도 이아날루맙과 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 평균 7.7점이 감소한 것으로 나타나 플라시보와 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 대조그룹의 3.6점 감소에 비해 2배 이상 우위를 내보였다.노바티스社의 마크 러트스타인 글로벌 종양학 개발 담당대표는 “B세포들이 자가면역성 반응을 촉발시켜 혈소판 수치를 감소시키고 원발성 면역성 혈소판 감소증에서 출혈이 나타날 위험성을 높이게 된다”면서 “이아날루맙의 새로운 이중작용 기전에 힘입어 B세포들이 제거되고 이들의 생존 징후들이 차단된 것으로 나타나 고무적”이라고 말했다.‘VAYHIT2 시험’의 결과를 보면 이아날루맙이 월 1회 4차례에 걸쳐 단기간 투여했을 뿐인데도 지속적인 증상 조절이 관찰되어 치료를 지속하지 않으면서 증상이 안정된 상태에 도달하도록 할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 했다고 러트스타일 대표는 환기시켰다.‘VAYHIT2 시험’에서 이아날루맙 9mg/kg 용량은 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들에 걸쳐 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.이아날루맙 3mg/kg 또한 일차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증된 데다 핵심적인 이차적 시험목표들의 경우에도 수치상 개선이 나타났다.또한 이아날루맙은 양호한 니약성을 내보여 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.안전성 프로필은 선행 시험례들로부터 확보된 내용들과 대동소이했다.부작용을 보더라도 이아날루맙과 ‘레볼레이드’ 또는 플라시보와 ‘레볼레이드’를 병용한 두 피험자 그룹에서 대동소이하게 나타났다.이아날루맙과 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 약물주입 관련반응 정도가 보고됐다.호중구 감소증은 이아날루맙과 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 16%(9mg/kg)와 12%(3mg/kg)에서 수반되어 플라시보와 ‘레볼레이드’ 병용요법을 진행한 대조그룹의 2%를 상회했다.다만 대부분은 치료를 필요로 하거나 용량 개입을 하지 않고도 해소된 것으로 나타났다.약물치료의 중단으로 이어진 부작용이 수반된 사례들은 보고되지 않았다.한편 ‘VAYHIT2 시험’은 이아날루맙의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 도출된 3번째 시험례이다.l앞서 긍정적인 결과가 도출된 2건의 시험은 성인 활동성 쇠그렌 증후군 환자들을 충원해 이루어졌던 시험례들이다.노바티스 측은 ‘VAYHIT2 시험’에서 도출된 자료와 현재 진행 중인 ‘VAYHIT1 시험’의 결과와 함께 오는 2027년 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.이아날루맙은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이덕규 2025.12.11

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