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최초 항문암 1차 약제 ‘자이니즈’ 일본열도 상륙

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 전문 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)의 일본지사인 인사이트 바이오사이언스 재팬 G.K.社가 항문관(肛門管) 진행성 편평세포암종(SCAC) 치료용 1차 약제를 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 승인받았다고 22일 공표했다.휴먼 모노클로날 항체 ‘자이니즈’(Zynyz: 레티판리맙)와 카보플라틴 및 파클리탁셀(즉, 백금착제 기반 항암화학요법제)을 병용하는 요법이 이번에 허가를 취득한 항문암 1차 약제이다.인사이트 바이오사이언스 재팬 G.K.社의 야스유키 이시다 대표는 “오늘 승인이 일본 내 진행성 항문암 환자들을 위해 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “후생노동성이 ‘자이니즈’를 최초이자 유일한 항문관 진행성 편평세포암종 치료제로 허가해 준 것에 감사의 뜻을 표하고자 한다”고 말했다.그는 뒤이어 “항암화학요법제와 병용하는 내용으로 사용될 ‘자이니즈’가 이처럼 도전적인 암에 직면한 환자들을 위해 중요하고 새로운 경로를 열어줄 수 있을 것”이라며 “이를 통해 항문관 진행성 편평세포암종 환자와 환자가족들의 크게 충족되지 못한 암 치료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 기대한다”고 덧붙였다.후생성은 임상 3상 ‘POD1UM-303 시험’과 ‘InterAACT2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘자이니즈’의 발매를 승인한 것이다.이들 시험은 전신용 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 성인 전이성 또는 수술불가성 국소재발성 항문관 진행성 편평세포암종 환자들을 대상으로 ‘자이니즈’와 백금착제 기반 항암화학요법제(즉, 파보플라틴 및 파클리탁셀) 병용요법을 진행하면서 효능을 평가한 시험례들이다.‘POD1UM-303 시험’과 ‘InterAACT2 시험’에서 확보된 결과는 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.이에 따르면 ‘자이니즈’ 기반 항암화학요법제 병용요법을 진행한 환자그룹의 경우 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 37% 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.평균 무진행 생존기간을 보면 ‘자이니즈’와 항암화학요법제 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 9.3개월로 집계되어 플라시보와 항암화학요법제를 병용한 대조그룹의 7.4개월을 상회했다.시험이 진행되는 동안 안전성 측면에서 볼 때 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.중증 부작용은 ‘자이니즈’와 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹의 47%에서 보고됐다.피험자들의 2% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 중증 부작용들로는 패혈증, 폐 색전증, 설사 및 구토 등이 보고됐다.일본에서 항문관 진행성 편평세포암종은 전체 항문관암 발생사례들의 16~24% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있는데, 이 중 70% 정도가 선암종(腺癌腫)이라는 것이 전문가들의 지적이다.일본에서 전체적인 항문암 발생률은 인구 10만명당 0.26~041명 안팎으로 추정되고 있다.한편 ‘자이니즈’가 일본에서 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.아울러 ‘자이니즈’가 항문관 진행성 편평세포암종 치료제로 발매를 승인받은 것은 전 세계에서 이번이 두 번째이다.앞서 지난 5월 FDA가 성인 수술불가성 국소재발성 또는 전이성 항문관 편평세포암종 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘자이니즈’와 카보플라틴, 파클리탁셀을 병용하는 요법을 승인한 바 있다.인사이트 코퍼레이션 측은 ‘자이니즈’의 허가신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에도 제출한 상태여서 심사절차가 진행 중이다.

이덕규 2025.12.30
글로벌

경구용 유전성 혈관부종 치료제 日서 허가취득

미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 프래밍험에 본사를 둔 경구용 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 새로운 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 ‘엑털리’(Ekterly: 세베트랄스타트)가 일본 후생노동성(MHLW)의 제조‧발매 허가를 취득했다고 22일 공표했다.‘엑털리’는 12세 이상의 청소년‧성인환자들에게서 유전성 혈관부종(HAE)의 급성발작에 대응하는 치료제로 발매를 승인받았다.일본에서 유전성 혈관부종 환자들이 필요로 할 때 투약하는 경구요법제가 허가를 취득한 것은 ‘엑섵리’가 최초이자 유일하다.이로써 ‘엑털리’는 지난 7월 이래 미국, 영국, 유럽연합(EU), 스위스, 호주 및 싱가포르에 이어 7번째로 허가관문을 뛰어넘는 개가를 올리게 됐다.일본시장에서 ‘엑털리’의 발매를 칼비스타 파마슈티컬스社의 제휴기업인 카켄제약(Kaken Pharmaceutical)에 맡게 된다.카켄제약은 ‘엑털리’가 일본 국민건강보험제도(NHI) 목록에 등재된 직후부터 발매에 돌입할 예정이다.칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “일본에서 ‘엑털리’가 허가를 취득한 것이 세계 각국에서 유전성 혈관부종 환자들이 필요로 할 때 투약하는 최초이자 유일한 경구요법제를 선보이고자 우리가 이어온 여정에서 또 하나의 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “우리의 일본 내 조직이 이 같은 성과에 도달하기 위해 각고의 노력을 기울여 왔다는 사실을 잘 알고 있다”며 “카켄제약이 발매를 준비해 온 것에도 감사의 뜻을 표하면서 ‘엑털리’가 일본시장에서 환자들에게 하루빨리 공급이 개시될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 언급했다.‘엑털리’가 발매를 승인받은 것은 새롭고 효과적인 치료제를 시급하게 원하는 의료상의 니즈가 존재한다는 사실 뿐 아니라 유전성 혈관부종으로 인한 영향을 받고 있는 환자들과 환자가족들의 삶을 유의미하게 개선하는 데 이 치료제가 도움을 줄 수 있을 것이라는 잠재력에 무게를 싣게 하는 부분이라고 덧붙이기도 했다.앞서 ‘엑털리’는 지난해 12월 일본에서 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받은 바 있다.후생성은 임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘엑털리’의 발매를 승인한 것이다.‘KONFIDENT 시험’은 지금까지 유전성 혈관부종과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.이 시험에서 확보되어 지난해 5월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 자료를 보면 ‘엑털리’는 유전성 혈관부종 증상을 괄목할 만하고 신속하게 완화시켜 준 것으로 입증된 데다 증상 발작 중증도를 감소시켜 준 것으로 나타났고, 플라시보 대조그룹에 비해 증상 발작 해소 측면에서도 우위를 내보였다.‘엑털리’를 복용한 피험자 그룹은 이와 함께 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필은 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타났다.‘KONFIDENT 시험’에는 전 세계 20개국 66개 의료기관에서 총 136명의 유전성 혈관부종 환자들이 피험자로 참여해 무작위 분류를 거쳐 ‘엑털리’ 또는 플라시보를 복용했다.

이덕규 2025.12.30
글로벌

트럼프 약가 인하 압박…최혜국 가격제 확대에도 실효성 의문

미국 도널드 트럼프 행정부가 주요 제약사들과의 개별 협상을 통해 약가 인하 정책을 추진하며 ‘최혜국 가격제(Most Favored Nation, MFN)’ 확대 기조 속에서도 실제 약가 인하 효과를 두고는 회의적인 평가가 이어지고 있다.한국보건산업진흥원이 29일 공개한 ‘글로벌 바이오헬스산업 동향’에 따르면, 트럼프 행정부의 약가 인하 정책은 제약사와의 개별 협상을 통해 추진되고 있으나 실질적인 인하 효과에는 의문이 제기되고 있다.트럼프 대통령은 이달 19일 암젠(Amgen), 머크(Merck), 길리어드(Gilead), 사노피(Sanofi) 등을 포함한 9개 제약사와 약가 인하 협상을 타결했다고 발표했다. 그러나 월가 분석가들은 이번 합의가 제약업계의 매출과 수익성에 미치는 영향은 제한적일 것으로 보고 있다.이번 협상은 특정 의약품에 대해 할인 가격을 적용하는 방식이지만, 대상 품목 상당수가 이미 높은 리베이트가 적용되거나 특허 만료가 임박한 제품으로 분석됐다. 특히 할인 가격은 현금 지불 고객에게만 적용되며, 보험 가입자는 기존 급여·유통 구조에 따라 약품을 구매할 가능성이 높아 체감 효과는 크지 않을 것이라는 평가가 나온다.업계에서는 이번 협상이 약가 인하에 대한 정책적 의지를 부각하는 성격이 강하다는 해석이 나온다. 한 전문가는 “현금 가격 자체가 일반적인 본인부담금보다 높아 순가격 기준으로 보면 실질적인 약가 인하 폭은 거의 없을 수 있다”고 분석했다.트럼프 행정부는 같은 날 약가 협상 대상을 14개 주요 제약사로 확대했다고 추가로 밝혔다. 이는 앞서 서한을 보낸 17개 제약사 가운데 14개사와 협상이 완료된 것으로, 나머지 3개사에 대해서는 추가 협상이 이어질 수 있다는 행정부 입장이 전해졌다. 다만 해당 제약사들이 실제로 합의에 참여했는지에 대한 후속 발표는 아직 확인되지 않았다.확대 협상에 따라 제약사들은 △특정 의약품을 메디케이드(Medicaid)에 최혜국 가격으로 공급하고 △향후 출시되는 신약에도 미국에서 MFN 가격을 적용하는 한편 △미국 내 제조 및 연구개발에 총 1500억 달러 규모의 투자를 약속하는 조건으로 관세 면제 혜택을 받기로 했다.MFN 제도는 미국 의약품 가격을 다른 선진국 가운데 가장 낮은 수준과 연동하는 방식으로, 트럼프 행정부는 이를 통해 미국 내 고가 의약품 문제를 구조적으로 해소하겠다는 입장이다. 다만 적용 범위가 메디케이드뿐 아니라 향후 신약까지 확대될 경우 제약사의 글로벌 가격 전략 전반에 영향을 미칠 수 있다는 지적이 나온다.실제로 스위스 제약사 로슈(Roche)의 최고경영자(CEO)는 미국과 제약사 간 약가 인하 협상 이후 스위스에서 신약 가격이 상승할 가능성을 언급했다. 미국 정부가 자국 약가 인하에 따른 부담을 다른 부유한 국가들이 더 많이 분담해야 한다는 기조를 강화하고 있다는 설명이다.미국이 프랑스를 상대로 관세를 거론하며 약가 인상을 압박했다는 주장도 제기됐지만, 프랑스 정부는 약가 결정 권한은 국가와 제약사 간 협의 구조에 따라 엄격히 규제되고 있다며 이를 부인했다. 그럼에도 미국의 약가 정책이 다른 국가의 약가 인상 또는 신약 도입 전략 변화로 이어질 수 있다는 우려는 업계 전반에서 공유되고 있다.국내 제약·바이오 업계는 이러한 흐름을 주시하고 있다. 다만 한국은 최근 한미 정상회담을 통해 의약품을 포함한 관세협상을 타결하고, 신약 약가 참조국에서도 제외된 만큼 직접적인 영향은 제한적일 것으로 평가된다. 그럼에도 미국 시장의 비중이 절대적인 다국적 제약사들의 글로벌 가격 전략 변화가 중장기적으로는 신약 출시 시기나 가격 협상 방식에 영향을 미칠 가능성은 배제할 수 없다는 분석이 나온다.전문가들은 트럼프 행정부의 이번 약가 정책이 단기적으로는 정책 메시지 효과가 크지만, 복잡한 보험 급여 구조와 리베이트 체계가 얽힌 미국 의료 시스템 특성상 구조적인 약가 인하로 이어질지는 불투명하다고 평가하고 있다. MFN 확대가 실제 집행 단계로 이어질 경우 글로벌 약가 질서 전반에 미치는 파장은 적지 않겠지만, 그 효과가 미국 소비자에게 얼마나 전달될지는 여전히 지켜볼 필요가 있다는 분석이다.

전하연 2025.12.30
글로벌

BMS 조현병 신약 중국서 동종 최초 치료제 승인

중국 제약기업 자이랩社(Zai Lab Limited: 再鼎醫約)는 성인 조현병 환자 치료제 ‘코벤파이’(Cobenfy: 자노멜린+트로스피움 염화물)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 지난 23일 공표했다.특히 ‘코벤파이’는 70여년 만에 허가를 취득한 새로운 작용기전의 첫 번째 조현병 치료제라면서 자이랩 측은 의의를 강조했다.이에 따라 자이랩 측은 ‘코벤파이’가 조현병을 치료하는 근본적으로 새로운 접근방법을 선보이게 될 것이라면서 기대감을 감추지 않았다.‘코벤파이’는 지난해 9월 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 경구용 성인 조현병 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.‘코벤파이’는 전통적인 도파민 차단 기전의 정신병 치료제들과 달리 뇌 내부에서 M1 및 M4 수용체들의 활성에 선택적으로 작용해 증상의 핵심적인 경로들에 대응하는 새로운 치료제라는 특성이 눈에 띈다.이와 관련, 중국 내 성인 조현병 환자들은 약 800만명에 달할 것으로 추정되고 있는 형편이다.조현병은 만성적인 정신건강 장애의 일종으로 환자가 생각하고, 느끼고, 행동하는 데 영향을 미치게 된다.긍정적인 증상들(환각, 망상)과 부정적인 증상들( 동기 결핍, 쾌감 결핍, 사회적 위축), 그리고 인지장애(기억력 결함, 집중력 장애, 의사결정 장애) 등 3가지 유형의 핵심적인 증상영역들을 나타낸다.현재 중국에서는 각종 정신병 치료제들이 사용되고 있음에도 불구하고 다수의 조현병 환자들이 이 같은 증상영역들에 걸쳐 불충분한 개선효과를 나타내는 데다 참을 수 없는(intolerable) 부작용을 수반하고 있는 것이 현실이다.자이랩社의 라파엘 G. 아마도 총경리 겸 글로벌 연구‧개발 대표는 “중국에서 ‘코벤파이’가 국가약품감독관리국의 허가를 취득하면서 중국 내 조현병 치료제 획기적인(groundbreaking) 성과가 도출된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.그는 뒤이어 “중국 내 성인 조현병 환자들이 약 800만명에 달할 것으로 추정되는 가운데 이들 중 다수가 기존의 치료제들을 사용하고 있음에도 불구하고 지속적으로 나타나는 증상들과 도전적인 부작용들로 인해 갖가지 어려움을 겪고 있다”며 “광범위한 증상 개선과 고유의 안전성 프로필을 내포한 ‘코벤파이’가 조현병 증상을 관리하는 방법을 바꿔놓을 수 있을 것”이라고 설명했다.자이랩은 빠른 시일 내에 이처럼 전환적인(transformative) 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 하고자 사세를 집중해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.중국에서 진행된 임상 3상 시험을 주도한 수도의과대학 부속 베이징 안정의원(安定醫院)의 왕강 교수 겸 학장은 “수 십년 만에 진정으로 새로운 치료대안으로 허가를 취득한 치료제가 ‘코벤파이’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.게다가 ‘코벤파이’는 긍정적, 부정적, 인지 관련증상 전반에 걸쳐 포괄적인 개선효능이 입증된 데다 기존의 정신병 치료제들을 사용했을 때 빈도높게 수반되는 다수의 부작용을 피할 수 있도록 해 주는 것으로 나타났다고 강조한 왕강 교수는 대표적인 예로 체중증가, 고프로락틴혈증 및 추체외로 증상으로 불리는 문제성 이상운동장애 등을 열거했다.이에 따라 ‘코벤파이’는 유의미하고 새로운 치료대안으로 환자들에게 각광받을 수 있을 것이라는 게 왕강 교수의 단언이다.NMPA는 중국에서 이루어진 임상 1상 약물체내동태 시험과 임상 3상 ‘ZL-2701-001 시험’, 그리고 3건의 ‘EMERGENT 글로벌 시험’ 프로그램에서 도출된 자료 등을 근거로 ‘코벤파이’를 승인한 것이다.앞서 중국 의사협회(CMDA)는 지난 9월 ‘중국 조현병 예방‧치료 지침 2025년판’을 공개하면서 ‘코벤파이’를 새로운 치료제로 포함시킨 바 있다.‘코벤파이’가 국가적인 차원에서 치료지침에 포함된 것은 이것이 최초의 사례였다.한편 ‘코벤파이’는 경구용 M1/M4 우선적(preferring) 무스카린성 아세틸콜린 수용체 작용제와 무스카린성 아세틸콜린 수용체 길항제의 복합제이다.

이덕규 2025.12.30
글로벌

이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료제 나온다

미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 저분자‧단백질 치료제 및 자가면역성 질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 오메로스 코퍼레이션社(Omeros Corporation)는 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(TA-TMA) 치료제 ‘야템리아’(Yartemlea: 나소플리맙-wuug)이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 24일 공표했다.조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증은 렉틴(lectin) 보체경로의 활성화로 인해 나타날 수 있는 데다 치명적일 수 있는 조혈모세포 이식 관련 합병증의 일종으로 알려져 있다.특히 ‘야템리아’는 이번에 허가를 취득함에 따라 최초이자 유일한 렉틴 경로 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.‘야템리아’는 렉틴 경로에서 작용해 경로 활성화를 차단하는 효과인자 효소(effector enzyme)로 알려진 ‘MASP-2’를 선택적으로 저해하는 한편으로 숙주를 방어하는 데 중요한 고전적(classical) 및 대체적 보체 기능을 보존하는 기전을 나타내는 치료제이다.‘야템리아’의 사용대상은 2세 이상의 소아 및 성인 환자들이다.뉴욕에 소재한 메모리얼 슬로언 케터링 암센터의 미구엘-앙헬 페랄레스 성인 골‧골수 이식과장은 “이번 승인이야말로 조혈모세포 이식 및 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료와 관련해서 오랜 기간 동안 학수고대해 왔던 혁신적인 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “지금까지 우리는 효과적인 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료제를 찾기 어려웠고, 이 때문에 조절(modifying) 칼시뉴린 저해제와 같은 지지조치(supportive measures)들에 크게 의존해 왔던 형편”이라고 말했다.이 같은 현실은 생명을 위협하는 이식편대 숙주질환이 발생할 위험성을 크게 높일 수 있는 요인으로 작용해 왔다고 덧붙이기도 했다.그런데 주목하지 않을 수 없는 자료 패키지를 근거로 할 때 ‘야템리아’는 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 환자드에게서 견고한 반응률과 생존기간 개선 효과를 제공해 주면서 호의적인 유익성-위험성 프로필을 나타내고, 조혈모세포 이식 환자들에게서 관찰된 내용과 대동소이한 안전성 프로필을 내보였다고 페랄레스 박사는 설명했다.그는 뒤이어 “최초이자 유일한 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료제로 허가된 ‘야템리아’가 이처럼 파괴적인 합병증에 직면한 환자들을 위한 치료관행을 바꿔놓을 진전을 견인할 것”이라고 강조했다.FDA는 성인 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 환자들을 충원해 이루어졌던 1건의 단일그룹, 개방표지 시험에서 도출된 결과와 함께 동정적 사용 프로그램에서 추가로 확보된 자료를 근거로 ‘야템리아’의 발매를 승인한 것이다.이 중 동정적 사용 프로그램은 19명의 환자들이 참여한 가운데 평가할 만한 환자 반응자료가 산출되는 성과로 귀결됐다.‘야템리아’의 효능은 핵심적인 혈전성 미세혈관병증 실험실 생체지표인자들(laboratory markers)의 개선을 의미하는 혈전성 미세혈관병증 완전반응, 그리고 장기(臟器) 기능의 개선 또는 수혈 비 의존성 등을 적용해 평가됐다.완전반응률을 보면 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 시험에 참여한 환자들에게서 61%(28명 중 17명), 동정적 사용 프로그램에서 68%(19명 중 13명)로 집계됐다.이식 관련 혈전성 미세혈관병증 시험과 동정적 사용 프로그램에서 진단일로부터 100일차 생존률을 보면 각각 73%와 74%로 조사됐다.전체 피험자들은 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 고위험성과 관련한 국제 규제조화 기준을 충족한 환자들이었다.예후가 취약한 데다 사망 위험성이 높은 환자들이었다는 의미이다.관련 문헌자료들을 보면 ‘야템리아’를 사용해 치료를 진행할 경우 외부 대조그룹과 비교했을 때 사망 위험성이 3~4배 정도까지 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.동정적 사용 프로그램에서 ‘야템리아’는 1차 약제 또는 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 위험성이 높게 나타난 환자들로 앞서 1회 이상 치료를 진행했지만 실패했거나 치료가 중단된 이들을 대상으로 사용됐다.앞서 1회 이상 진행한 치료를 보면 오프-라벨(off-label) 보체 저해제 또는 ‘데피텔리오’(데피브로타이드)가 사용됐다.선행치료에 불응성을 나타냈고 위험도가 높게 나타난 환자들에게서 ‘야템리아’는 1년차 생존률이 50%에 달한 것으로 분석되어 주목할 만해 보였다.지금까지(historical) 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 환자들의 1년차 생존률은 20%를 밑돌았던 형편이다.조지아州 애틀란타에 소재한 에모리대학 의과대학의 미셸 쇠틀러 조교수(소아 종양내과‧조혈모세포 이식 치료)는 “성인환자들과 마찬가지로 ‘야템리아’가 2세 이상의 소아 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료 적응증을 장착한 것은 대단히 중요한 부분”이라면서 “지금까지 의존해 왔던 오프-라벨 치료대안의 경우 상당한 제한과 위험성을 수반해 왔기 때문”이라고 강조했다.소아환자들로부터 도출되어 발표된 문헌자료를 보면 ‘야템리아’는 위험도가 매우 높은 장기(臟器) 부전을 동반하거나, 보체저해제를 사용해 진행했던 선행치료에서 실패했던 소아환자들까지 포함해서 강력하고 일관된 유익성을 내보였다고 쇠틀러 교수는 설명했다.그는 뒤이어 “1차 약제로 사용했을 때 ‘야템리아’는 약 75%에 달하는 1년차 생존률을 나타냈고, 앞서 한차례 이상 보체 저해제를 사용해 오프-라벨 용도로 치료를 진행했을 때 불응성을 나타냈던 소아환자들의 경우에도 1년차 생존률이 통상적으로 20%를 밑돌았던 통상적인 비율에 비해 3배 정도 높게 나타났다”고 강조했다.이번 승인으로 확보된 효과적인 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료제가 예외적으로 사용하는 치료제가 아니라 소아환자용 표준요법제로 이름을 올리면서 많은 소아환자들의 생명을 구할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.오메로스 코퍼레이션 측은 미국시장에서 ‘야템리아’가 내년 1월 중으로 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 복안이다.

이덕규 2025.12.29
글로벌

첫 α/β 지중해 빈혈 치료제 FDA 허가관문 통과

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 애지오스 파마슈티컬스社(Agios Pharmaceuticals)는 자사의 경구용 피루브산염 인산화효소(PK) 활성화제 ‘아크베스미’(Aqvesme: 미타피바트)가 FDA의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.‘아크베스미’는 성인 알파 또는 베타 지중해 빈혈 환자들에게 수반되는 빈혈 증상에 대응하는 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 것이다.특히 FDA가 비 수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해 빈혈 치료제를 승인한 것은 지금까지 ‘아크베스미’가 유일하다.‘아크베스미’의 지중해 빈혈 관련 임상 3상 시험 프로그램에 참여했던 하버드대학 의과대학의 하니 알-삼카리 부교수(혈액질환‧종양학)는 “지중해 빈혈이 파괴적인 질환의 일종이어서 평생에 걸친 증상관리를 필요로 할 뿐 아니라 혈전, 심장병 및 간질환 등 생명을 위협할 수 있는 다수의 합병증 수반 유무를 살피기 위해 철저한 모니터링이 뒤따라야 한다”고 지적했다.증상이 중증도로 나타남에도 불구하고 지금까지 치료대안이 제한적이었던 형편이어서 일부 환자들의 경우 별달리 치료대안을 찾을 수 없는 상황에 직면해 왔다고 덧붙이기도 했다.그런데 임상 3상 ‘ENERGIZE 시험’과 ‘ENERGIZE-T 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘아크베스미’가 빈혈, 피로 및 정기적인 수혈 필요성 등의 문제점들에 대응할 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것임이 입증됐다고 알-삼카리 교수는 강조했다.그는 뒤이어 “빈혈, 피로 및 정기적인 수혈 필요성 등이 알파 또는 베타 지중해 빈혈에서 핵심적인 도전요인들로 자리매김해 왔다”고 상기시킨 뒤 “오늘 FDA의 승인으로 개별 지중해 빈혈 환자들을 위해 중요한 진전이 가능케 된 것”이라는 말로 의의를 설명했다.FDA는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행되었던 글로벌 임상 3상 ‘ENERGIZE 시험’과 ‘ENERGIZE-T 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘아크베스미’를 알파 또는 베타 지중해 빈혈 치료제로 승인한 것이다.이들 시험은 각각 성인 비 수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해 빈혈 환자 총 452명을 피험자로 충원한 후 개시되었던 시험례들이다.‘ENERGIZE 시험’과 ‘ENERGIZE-T 시험’에서 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 모두 충족된 것으로 분석됐다.‘아크베스미’를 복용한 피험자 그룹에서 용혈성 빈혈 증상 뿐 아니라 플라시보 대조그룹에 비해 핵심적인 삶의 질 관련 지표가 개선된 것으로 입증되었던 것.수혈로 인한 부담이 괄목할 만하게 감소했을 뿐 아니라 헤모글로빈 수치와 피로 증상이 크게 개선된 것으로 나타났다는 의미이다.애지오스 파마슈티컬스社의 브라이언 고프 대표는 “오늘이야말로 지중해 빈혈 커뮤니티를 위해 역사적인(landmark) 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “이처럼 파괴적이고 드물게 나타나는 혈액장애 환자들의 시급한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 혁신적인 질환 조절용(disease-modifying) 경구요법제가 확보된 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.이번 승인으로 ‘아크베스미’는 비 수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해 빈혈에 대응하는 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.고프 대표는 “이제 우리는 성공적인 발매가 이루어질 수 있도록 하고, 환자 커뮤니티에 유의미한 영향이 미칠 수 있도록 하는 데 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.‘ENERGIZE 시험’과 ‘ENERGIZE-T 시험’에 참여해 ‘아크베스미’를 복용했던 환자들 가운데 5명에서 간세포 손상(HCI)이 수반되었음을 시사하는 부작용이 보고됐다.이 중 2명은 입원을 필요로 했던 것으로 조사됐다.이 같은 부작용은 처음 약물복용을 개시한 후 6개월 이내에 나타났으며, ‘아크베스미’의 복용을 중단토록 한 후 간 검사를 진행한 결과 개선된 것으로 평가됐다.간세포 손상 위험성을 낮추기 위해 ‘아크베스미’는 FDA가 승인한 ‘아크베스미 위험성 평가‧완화 전략’ 프로그램을 통해 공급되고 복용이 이루어져야 한다.이 프로그램에는 처음 ‘아크베스미’의 복용을 개시할 때와 이후 24주 동안 4주 간격으로, 그리고 임상적 지시에 따라 간 검사를 진행토록 하는 내용이 포함되어 있다.위험성 평가‧완화 전략 프로그램에는 환자, 의사 및 약사를 대상으로 교육과 인증요건을 충족토록 하는 내용 또한 포함되어 있다.미국시장에서 ‘아크베스미’(미타피바트)는 피루브산염 인산화효소(PK) 결핍 적응증에 사용될 경우 ‘피루킨드’(Pyrukynd) 제품명으로 발매되고 있다.‘피루킨드’의 피루브산염 인산화효소 결핍 적응증은 위험성 평가‧완화 전략을 필요로 하지 않고 있다.미국시장을 제외하고 이미 허가를 취득한 세계 각국에서 ‘아크베스미’는 피루브산염 인산화효소 결핍 및 지중해 빈혈 적응증 모두 현행대로 ‘피루킨드’ 제품명으로 발매가 이루어지게 된다.‘피루킨드’라는 제품명은 현재 심사가 진행 중인 국가에서도 허가가 결정되었을 때 그대로 유지된다.애지오스 파마슈티컬스 측은 위험성 평가‧완화 전략 프로그램을 수립한 후 내년 1월 미국시장에서 ‘아크베스미’의 발매에 착수할 수 있을 것으로 예상했다.

이덕규 2025.12.29
글로벌

사노피 새 다발성 경화증 치료제 개발 무산되나?

사노피社는 성인 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 환자 치료제로 제출되었던 톨레브루티닙(tolebrutinib)의 허가신청 건과 관련, FDA가 반려를 통보해 왔다고 24일 공표했다.앞서 사노피 측은 지난 15일 진행 중인 심사상황과 관련한 최신경과를 공개하면서 FDA가 당초 목표일정으로 예상되었던 12월 28일보다 심사기간이 연장될 것으로 보인다고 공개한 바 있다.당시 사노피 측은 톨레브루티닙의 승인 유무에 대한 FDA의 결론 도출시점이 내년 1/4분기 말경이 될 것으로 예상하면서 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 한 톨레브루티닙의 동정적 사용 프로그램 프로토콜을 제출했다고 공표했었다.이 같은 발표는 사노피 측이 FDA와 협의를 진행한 끝에 조정된 목표일정을 코앞에 두고 나온 것이었다.톨레브루티닙은 경구용, 뇌 투과성, 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종이다.사노피社의 우만 아슈라피안 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “오늘 FDA의 결정으로 앞서 FDA가 우리에게 발송했던 회신으로 인한 심사방향에 크고 유의미한 변화가 불가피하게 된 것”이라면서 “FDA의 조치에 심심한 유감의 뜻을 표하고자 한다(very disappointed)”고 말했다.그는 뒤이어 “다발성 경화증 환자들에게서 장애의 진행이 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 부문”이라며 “톨레브루티닙은 이처럼 크게 존재하는 치료상의 간극에 대응할 수 있는 잠재력을 인정한 FDA에 의해 앞서 ‘혁신 치료제’로 지정될 수 있었던 것”이라고 상기시켰다.우리는 FDA가 검토할 만한 모든 고려사항들을 확인하고자 전문가, 의사 및 환자들과 충분하게 의견을 교환했을 것으로 믿는다고 덧붙이기도 했다.아슈라피안 부회장은 또 “톨레브루티닙이 앞으로 나아갈 길을 찾기 위해 FDA와 변함없이 긴밀하게 협력하면서 궁극적으로 다발성 경화증 커뮤니티를 위해 우리가 기여할 수 있는 대안을 찾을 것”이라고 말했다.톨레브루티닙은 지난 7월 아랍에리미트(UAE)에서 성인 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증 치료제로 허가를 취득한 바 있다.당시 UAE는 재발활성과 무관하게 장애의 축적을 지연시키는 용도로도 톨레브루티닙을 승인했다.현재 톨레브루티닙은 유럽연합(EU)을 포함한 일부 국가에서도 승인 유무를 결정하기 위한 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.12.29
글로벌

獨 머크 항암제 피미코티닙 中서 세계 최초 허가

독일 머크社는 자사의 성인 증후성 힘줄 윤활막 거대세포종(TGCT) 환자 치료제 피미코티닙(pimicotinib)이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 발매를 승인받았다고 22일 공표했다.외과적 절제를 진행할 경우 기능적 제한 또는 비교적 심각한 이환률을 나타낼 가능성을 배제할 수 없는 환자들이 피미코티닙의 사용대상이다.특히 NMPA는 ‘신속심사’를 거쳐 세계 최초로 피미코티닙의 발매를 허가한 것이다.집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R) 저해제의 일종인 피미코티닙은 중국 제약기업 아비스코 테라퓨틱스社(Abbisko Therapeutics‧上海和譽生物醫葯)에 의해 개발됐다.또한 피미코티닙은 중국에서 힘줄 윤활막 거대세포종에 대응하기 위한 ‘화학약물 1급’(Chemical Drug Class 1) 치료제로 처음 발매를 승인받았다.머크社의 벨렌 가리호 이사 겸 헬스케어 사업부문 대표는 “각종 희귀종양을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선하기 위해 우리가 지속적으로 사세를 집중해 오고 있다”면서 “이번에 피미코티닙이 세계 최초로 허가를 취득한 것은 단적인 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.가리호 대표는 뒤이어 “이번 승인이 희귀종양 분야에서 우리가 구축한 리더십을 한층 더 강화하는 동시에 환자들에게는 치료과정에 변화를 가능케 해 줄 기회를 제공하고, 일상생활에 영향을 미치는 증상들을 완화하는 데 도움을 주는 등 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다”며 “이제 우리는 중국에서 피미코티닙이 환자들에게 빠른 시일 내에 공급되어 사용될 수 있도록 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.기타 세계 각국에서 피미코티닙의 허가신청서 제출이 이루어질 수 있도록 하고자 지속적인 노력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.힘줄 윤활막 거대세포종은 드물게 발생하는 가운데 관절 부위에서 국소적으로 공격적인 형태를 띄면서 나타나는 종양의 일종으로 알려져 있다.종양이 나타난 관절 부위에서 진행성 부종, 경직 및 이동성 감소 등의 영향을 미치는 데다 일상적인 활동과 삶의 질에 심대한 여파를 수반하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.치료하지 않은 채 방치하거나 종양이 재발했을 경우 힘줄 윤활막 거대세포종은 뼈, 관절 및 주위 조직들에 불가역적인 손상을 미칠 수 있는 것으로 지적되고 있다.또한 힘줄 윤활막 거대세포종은 색소 융모 결절성 활액막염(PVNS) 등 몇가지 다른 명칭으로도 알려져 왔다.NMPA는 글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 피미코티닙의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 피미코티닙은 힘줄 윤활막 거대세포종을 치료하기 위한 전신요법제를 사용하면서 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표를 적용해 평가한 결과 가장 높은 객관적 반응률(ORR)을 내보였을 뿐 아니라 임상결과의 유의미한 개선이 입증됐다.25주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 피미코티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 맹검사외심사위원회(BIRC)가 ‘고형암 반응평가 기준’ 지표를 적용해 평가했을 때 일차적 시험목표로 정해진 객관적 반응률이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증되었던 것이다.이와 함께 피미코티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 이차적 시험목표 충족 유무를 평가하기 위해 ‘PROMIS-PF’ 지표를 적용했을 때 환자들의 일상생활, 운동성 개선 및 신체기능 등과 관련해서 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.마찬가지로 가장 심한 경직 증상과 가장 심한 통증이 완화된 것으로 분석됐다.이 같은 시험결과는 지난 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.장기간에 걸쳐 시험을 진행한 후 도출된 결과의 경우 지난 10월 17~21일 독일 베를린에서 개최되었던 유럽 임상종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다.발표내용에 따르면 평균 14.3개월에 걸친 추적조사를 진행하고 ‘고형암 반응평가 기준’ 지표를 적용해 객관적 반응률을 평가했을 때 시험 착수시점부터 피미코티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 76.2%에 달했을 정도로 괄목할 만한 성과가 관찰됐다.베이징 적수담의원(積水潭醫院) 부속 골‧연조직 종양 진단‧연구중심의 니우 샤오후이 소장은 “중국에서 다수의 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들이 수술 이외에 허가받은 치료대안을 찾기 어려운 관계로 오랜 기간 동안 힘든 치료여정을 이어왔다”면서 “이 같은 현실은 종양이 재발했거나 절제수술이 부적합한 환자들의 니즈에 부응하지 못했다는 의미”라고 지적했다.글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이번에 피미코티닙이 허가를 취득함에 따라 중국 내 의료인들이 이제 곧 효과적인 데다 양호한 내약성이 확보된 전신요법제 치료대안을 환자들에게 처방하면서 절실하게 요망되어 왔던 진전을 견인할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.‘MANEUVER 시험’에서 피미코티닙은 양호한 내약성을 나타낸 가운데 담즙정체성 간독성 또는 모발/피부 저색소침착 등이 수반된 증거는 산출되지 않았다.피험자 무작위 분류, 이중맹검법 방식의 치료가 진행된 기간 동안 약물사용의 중단으로 이어진 약물치료 관련 부작용은 피미코티닙을 사용한 피험자 그룹에서 1명(1.6%) 보고됐다.용량감소로 이어진 약물치료 관련 부작용의 경우 피미코티닙을 사용한 피험자 그룹의 7.9%(5명)에서 보고됐다.

이덕규 2025.12.29
글로벌

‘민쥬비’ 재발성‧불응성 소포성 림프종 日서 승인

휴먼 단편 결정화(Fc) 변형 세포용해성 CD19 항체 표적 모노클로날 항체 ‘민쥬비’(Minjuvi: 타파시타맙)와 ‘레블리미드’(레날리도마이드), ‘맙테라’(리툭시맙)를 병용하는 요법이 성인 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종 환자 치료제로 일본 후생노동성(MHLW)의 허가를 취득했다.일본에서 ‘민쥬비’가 발매를 승인받은 것은 이번이 처음이다.미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 전문 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)의 일본지사인 인사이트 바이오사이언스 재팬 G.K.社는 22일 이 같은 내용을 공표했다.재발성 또는 불응성 소포성 림프종을 치료하기 위해 ‘민쥬비’와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’와 병용하는 요법은 앞서 지난 17일 EU 집행위원회의 허가를 취득한 바 있다.인사이트 바이오사이언스 재팬 G.K.社의 야스유키 이시다 대표는 “오늘 ‘민쥬비’와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’를 병용하는 요법이 발매를 승인받은 것이 일본에서 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 치료하기 위한 최초의 이중 표적 CD19 및 CD20 항체 면역요법제 복합제가 허가관문을 통과하면서 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “무진행 생존기간을 개선해 주면서 ‘민쥬비’가 사용이 적격한 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들을 위한 무(無) 항암화학요법제 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라 기대한다”며 “이번 승인은 일본에서 이처럼 도전적인 종양으로 인한 영향을 받고 있는 환자와 환자가족들에게 존재하는 치료상의 간극을 좁히는 데 기여하고자 안사이트 바이오사이언 재팬이 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.후생성은 본임상 3상 ‘inMIND 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘민쥬비’와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’를 병용하는 요법을 승인한 것이다.이 시험에서는 일본 내에서 충원된 환자들이 포함된 가운데 총 654명의 성인환자들이 피험자로 참여했다.시험결과를 보면 ‘민쥬비’와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 플라시보와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’ 병용요법을 택했던 대조그룹에 비해 무진행 생존기간(PFS)이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.‘민쥬비’ 병용요법을 진행한 그룹에서 평균 무진행 생존기간이 22.4개월에 달한 것으로 집계되어 플라시보 대조그룹의 13.9개월에 비해 괄목할 만한 격차가 산출되었던 것이다.이 같은 결과는 독립사외심사위원회(IRC)의 평가를 통해 재확인됐다.‘민쥬비’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 분석시점에서 평균 무진행 생존기간이 아직 산출되지 않았던 반면 플라시보 대조그룹에서는 16.0개월로 집계되었던 것.이와 함께 ‘민쥬비’는 대체로 양호한 내약성이 관찰된 가운데 호흡기 감염증, 설사 및 피로 등이 가장 빈도높게 수반된 부작용이었던 것으로 분석됐다.한편 소포성 림프종은 일본에서 두 번째로 빈도높게 발생하고 있는 데다 서서히 증식하는 B세포 비 호지킨 림프종(NHL)의 일종으로 알려져 있다.전체 비 호지킨 림프종 발생사례들의 13.5% 정도를 소포성 림프종이 점유하고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.치료가 어렵고, 전체 환자들의 20% 정도가 처음 치료를 개시한 후 2년 이내에 종양이 악화되거나 재발하고 있는 형편이다.이처럼 종양이 조기에 악화되면 예후가 대단히 취약하게 나타나는 것이 현실이어서 환자들의 5년 생존률이 34~50%에 불과할 정도로 낮게 나타나고 있다.치료상의 진보에도 불구하고 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자들은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 나타내고 있는 것이 현실이다.

이덕규 2025.12.29
글로벌

사노피, 美 백신 전문 생명공학사 22억弗 인수

사노피가 미국 캘리포니아주 에머리빌에 소재한 나스닥 상장 백신 개발‧발매 전문 생명공학기업 다이나박스 테크놀로지스 코퍼레이션社(Dynavax Technologies Corporation)를 인수키로 합의했다고 24일 공표했다.다이나박스 테크놀로지스를 인수키로 합의함에 따라 사노피는 성인용 B형 간염 백신으로 발매 중인 ‘헵리사브-B’(Heplisav-B)와 함께 기존 백신과 차별성을 내포한 대상포진 백신 후보물질을 확보할 수 있게 됐다.특히 인수에 합의함에 따라 사노피는 다이나박스 테크놀로지스 측이 보유한 백신 제품들을 자사의 세계적인 규모, 개발역량 및 시장 진출범위 등과 결합시키면서 성인 예방접종 분야에서 존재감을 한층 더 끌어올릴 수 있게 됐다.이와 관련, 다이나박스 테크놀로지스 측이 보유해 온 성인용 B형 간염 백신 ‘헵리사브-B’는 현재 미국시장에서 발매되고 있는 가운데 1개월 동안 2회에 걸쳐 투여하면 된다는 차별성이 눈에 띈다.6개월 동안 3회에 걸쳐 투여해야 하는 기존의 다른 B형 간염 백신 제품들에 비해 신속하게 고도의 혈청 보호 효과를 나타낼 수 있을 것이기 때문.사노피는 또한 인수에 합의함에 따라 다이나박스 테크놀로지스 측이 개발을 진행해 온 대상포진 백신 후보물질 ‘Z-1018’을 확보할 수 있게 됐다.‘Z-1018’은 현재 임상 1/2상 단계의 개발이 진행 중이다.다이나박스 테크놀로지스 측은 이와 함께 개발 프로젝트가 진행 중인 백신 파이프라인을 추가로 보유해 왔다.사노피社의 토마 트리옹프 백신 담당부회장은 “다이나박스 테크놀로지스가 차별화된 백신 및 백신 후보물질들로 사노피의 전문성을 보강해 주면서 성인 예방접종 분야에서 우리의 존재감을 강화시켜 줄 수 있을 것으로 기대된다”면서 “다이나박스 테크놀로지스가 발매해 온 성인용 B형 간염 백신과 대상포진 백신 후보물질들이 우리가 보유한 포트폴리오에 새로운 선택권을 제공해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.백신 공급을 통해 전 생애에 걸쳐 보호효과를 제공하고자 사세를 집중하고 있는 사노피의 헌신에 한층 더 힘을 실어줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.다이나박스 테크놀로지스 코퍼레이션社의 라이언 스펜서 대표는 “사노피에 합류하게 됨에 따라 우리가 보유한 백신 포트폴리오의 영향력을 극대화하는 데 필요로 하는 세계적인 규모와 전문성을 수혈받을 수 있게 됐다”는 말로 고무된 반응을 내보였다.스펜서 대표는 뒤이어 “우리는 사노피의 상업적인 시장 진출범위와 개발역량, 증거 기반 예방접종을 위해 기울여 온 노력 등이 ‘헵리사브-B’ 뿐 아니라 우리가 보유한 혁신적인 파이프라인의 기회를 확대시켜 중요한 공공보건 니즈에 대응할 수 있도록 해 주고, 감염성 질환들로부터 세계인들을 보호하는 데 도움을 주고자 하는 우리의 소임을 다할 수 있도록 뒷받침해 줄 것으로 기대한다”고 설명했다.이번 합의와 이를 통해 제공할 수 있게 될 강력한 가치 등이 비단 다이나박스 테크롤로지스 뿐 아니라 주주들을 위해서도 최선의 이익을 제공해 줄 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음이라고 강조하기도 했다.B형 간염과 대상포진은 크게 충족되지 못한 공공보건상의 니즈가 존재하는 형편이어서 성인들을 위한 백신 접종은 상당한 기회를 내포하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.미국에서만 지난 1991년에 출생한 총 1억명에 육박하는 성인들이 여전히 백신을 접종받지 않아 잠재적 감염 위험성이 높은 것으로 추정되고 있는 형편이다.만성적인 B형 간염 바이러스 감염은 간 손상을 유발할 수 있을 뿐 아니라 간경변이나 간암으로 진행될 위험성을 배제할 수 없게 하는 것으로 알려져 있다.수두-대상포진 바이러스에 의해 유발되는 대상포진의 경우 세계보건기구(WHO)에 따르면 성인들에게 평생동안 3명당 1명 꼴로 영향을 미치고 있는 것으로 알려져 있다.대상포진은 대부분의 사람들에게 고통과 소양증을 수반하는 발진을 유발하지만, 일부 감염자들은 장기적인 신경통과 시력손상을 유발할 수 있는 중증 안구 감염증을 수반하게 되고, 드물게는 뇌에 위험한 염증이 나타날 위험성도 없지 않은 것으로 지적되고 있다.한편 양사간 합의에 따라 사노피는 다이나박스 테크놀로지스 측이 발생한 보통주 전체를 한 주당 현금 15.50달러, 총 22억 달러 상당의 조건에 매입하기 위한 (주식) 공개매수에 착수할 방침이다.다이나박스 테크놀로지스 측 이사회는 이번 합의를 전원일치로 승인했다.공개매수가 성공적으로 종료되면 다이나박스 테크놀로지스는 사노피가 지분 100%를 보유한 자회사로 편입된다.사노피 측은 인수를 진행하는 데 소요될 자금을 가용한 현금자원을 사용해 충당한다는 복안이다.

이덕규 2025.12.29
글로벌

사노피 면역 혈소판 감소증 치료제 EU서 승인

사노피社는 자사의 새로운 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘웨이릴즈’(Wayrilz: 릴자브루티닙)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.새로운 경구용, 가역적, 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종인 ‘웨이릴즈’는 다른 치료제들을 사용했을 때 불응성을 나타낸 성인 면역 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 10월 ‘웨이릴즈’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.특히 ‘웨이릴즈’는 면역계 전반의 다양한 경로들을 표적으로 작용하는 다중 면역조절을 통해 면역 혈소판 감소증의 기저원인들에 대응할 수 있도록 도움을 주는 치료제라는 장점이 눈에 띈다.노르웨이 외스트폴드 병원의 왈리드 가니마 박사(혈액종양)는 “면역 혈소판 감소증이 복잡한 면역계 조절장애에 의해 유발되어 낮은 혈수판 수치, 출혈 및 기타 종종 간과되는 증상들을 수반하는 결과로 이어지고, 이로 인해 신체‧정신 건강에 영향을 미치면서 삶의 질에 큰 여파가 미칠 수 있다”고 지적했다.가니마 박사는 뒤이어 “면역 혈소판 감소증에 대응하는 전통적인 증상 관리방법의 경우 혈소판 수치를 회복시키고 출혈 위험성을 감소시키는 데 초점을 맞추고 있지만, 환자들은 여전히 갖가지 증상들을 겪을 수 있는 것이 현실”이라며 “면역 혈소판 감소증의 기저원인을 표적으로 작용하는 ‘웨이릴즈’가 다중 면역조절을 통해 이 증상의 다면적인 부담에 대응할 수 있도록 도움을 주면서 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 설명했다.사노피社의 브리앙 포아르 부회장 겸 스페셜티 케어 부문 대표는 “EU에서 ‘웨이릴즈’가 면역 혈소판 감소증 치료제로 허가를 취득한 것이야말로 사노피가 면역계에 대해 보유하고 있는 지식을 적용해 혁신적인 치료제들을 개발하고, 이를 통해 희귀‧염증성 질환을 앓고 있는 환자들에게 유의미한 영향을 미치고자 사세를 집중하고 있음을 방증하는 개가”라고 강조했다.‘웨이릴즈’는 다양한 작용기전을 내포해 다중 면역조절을 가능케 하고, 이를 통해 면역 혈소판 감소증의 기저 병리학적 특성들에 대응할 수 있도록 돕고, 환자들이 첨단 치료제를 사용해 증상을 관리하는 데 도움을 받을 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 본임상 3상 ‘LUNA 3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘웨이릴즈’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘웨이릴즈’는 지속적인 혈소판 수치 뿐 아니라 면역 혈소판 감소증에 수반되는 다른 증상들에도 긍정적인 영향을 미친 것으로 입증되면서 일차적‧이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.‘LUNA 3 시험’에 참여한 총 202명의 성인 지속성 또는 만성 면역 혈소판 감소증 환자들은 무작위 분류를 거쳐 ‘웨이릴즈’ 또는 플라시보를 복용하면서 효능‧안전성을 평가받았다.이 시험의 결과는 지난해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 발표되었고, 미국 혈액학회가 발간하고 있는 의학 학술지 ‘혈액’誌에 게재됐다.공개된 시험결과를 보면 12주차에 혈소판 수치 반응에 도달한 환자들의 경우 24주 이중맹검법 시험에 계속 참여할 수 있는 자격을 부여받았다.혈소판 수치 반응에 도달한 피험자들의 비율은 ‘웨이릴즈’를 복용한 환자그룹에서 64%, 플라시보 대조그룹에서 32%에 달했던 것으로 나타났다.이 중 ‘웨이릴즈’를 복용한 환자그룹의 경우 25주차에 평가했을 때 지속적인 혈소판 반응에 도달한 비율이 23%에 달해 플라시보 대조그룹의 0%와 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 격차가 관찰됐다.‘웨이릴즈’를 복용한 환자그룹은 이와 함께 최초 혈소판 반응이 나타나기까지 36일이 소요되어 분석시점까지 최초 혈소판 반응이 나타나지 않은 플라시보 대조그룹과 확연한 차이를 드러내 보였다.또한 ‘웨이릴즈’를 복용한 환자그룹은 혈소판 반응이 장기간에 걸쳐 지속적으로 나타났음이 눈에 띄었다.‘웨이릴즈’를 복용한 환자그룹의 경우 최소제곱 평균이 7주에 달해 플라시보 대조그룹의 0.7주와 비교를 불허한 것이다.이밖에도 ‘웨이릴즈’를 복용한 환자그룹은 ‘면역 혈소판 감소증 환자 평가 설문’ 지표를 적용해 평가했을 때 전체적의 삶의 질 영역이 총 10.6점 개선된 것으로 보고되어 플라시보 대조그룹의 2.3점 개선과 뚜렷한 차이를 내보였다.‘면역 혈소판 감소증 환자 평균 설문’은 면역 혈소판 감소증에 수반되는 증상들과 영향을 평가하는 데 핵심적인 도구의 하나로 사용되고 있다.피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 구역, 두통, 복통 및 ‘코로나19’ 감염 등이 보고됐다.한편 ‘웨이릴즈’는 미국과 아랍에미리트연합(UAE)에서 성인 지속성 또는 만성 면역 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.현재 중국과 일본에서 면역 혈소판 감소증 치료제로 심사가 진행 중이다.‘웨이릴즈’는 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있고, EU와 일본에서도 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.FDA의 경우 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA), 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4-RD) 및 겸상(鎌狀: 낫 모양) 적혈구 빈혈(SCD) 등 3개 적응증에 걸쳐 ‘웨이릴즈’를 ‘희귀의약품’으로 지정하고 심사를 진행 중이다.또한 FDA는 ‘웨이릴즈’를 면역글로불린 G4 관련질환 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했고, EMA는 동일한 적응증을 대상으로 ‘희귀의약품’ 지정을 결정했다.

이덕규 2025.12.24
글로벌

‘듀피젠트’ 日서 6~11세 기관지 천식 환자 추가

일본에서 아노피 피부염‧천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙 주사제)의 사용대상이 적잖이 확대될 수 있게 됐다.사노피社와 리제네론 파마슈티컬스社는 일본 후생노동성(MHLW)이 중증 또는 불응성을 나타내고 기존의 치료제로 증상들을 충분하게 조절할 수 없는 6~11세 연령대 소아 기관지 천식 환자들을 치료하기 위한 적응증으로 ‘듀피젠트’를 사용할 수 있도록 제조‧발매를 승인했다고 23일 공표했다.이에 따라 일본시장에서 ‘듀피젠트’는 기존의 12세 이상 환자들에서 사용가능 대상이 한층 더 늘어날 수 있게 됐다.후생성은 글로벌 임상 3상 ‘VOYAGE 시험’에서 2형 염증 표현형을 나타내는 환자들과 전체 연령대 환자들에게서 도출된 자료를 근거로 ‘듀피젠트’의 6~11세 연령대 소아 기관지 천식 환자 적응증 추가를 승인한 것이다.‘VOYAGE 시험’은 증상을 충분하게 조절할 수 없고, 중등도에서 중증에 이르는 6~11세 연령대 소아 천식환자들을 대상으로 ‘듀피젠트’의 효과를 평가하기 위해 진행된 시험례이다.이와 함께 ‘VOYAGE 시험’의 개방표지 연장시험으로 이루어진 ‘EXCURSION 시험’에서 확보된 자료도 적응증 추가 승인을 결정하기 위한 검토과정에서 참조됐다.‘EXCURSION 시험’은 일본 내 소아환자들을 대상으로 이루어진 세부 추가시험례이다.‘VOYAGE 시험’에서 기존의 표준 천식 치료제들과 함께 ‘듀피젠트’를 병용한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 증상 악화가 크게 감소했을 뿐 아니라 폐 기능이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.이 같은 유익성은 전체 연령대 피험자들과 2형 염증을 동반한 피험자, 혈중 호산구 수치가 증가한 피험자들을 불문하고 일관되게 관찰됐다.일본 내 소아환자들을 대상으로 이루어진 세부 추가시험에서 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 12주차에 착수시점과 비교분석했을 때 폐 기능이 개선되었을 뿐 아니라 1년차에 평가했을 때 천식 증상의 중증 악화률이 낮게 나타났다.‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용들을 보면 ‘VOYAGE 시험’에서 주사부위 반응(홍반, 부종 및 경화)이 보고되었고, ‘EXCURSION 시험’에서는 고열, 구순포진, 호산구 증가증(홍반, 경화) 및 주사부위 반응 등이 보고됐다.천식은 소아환자들에게 가장 빈도높게 나타나는 만성질환의 일종으로 알려져 있다.기존의 표준 흡입형 코르티코스테로이드와 기관지 확장제를 사용해 치료를 진행하더라도 다수의 환자들에게서 기침, 천명(喘鳴), 호흡곤란 등의 중증 증상들이 지속적으로 수반되고 있는 형편이다.게다가 소아기에 폐 기능이 손상되면 조기에 대응이 이루어지지 못할 경우 폐 성장저하와 지속적인 기도폐쇄 등과 같이 장기간에 걸쳐 지속적인 영향이 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.또한 환자들은 전신용 코르티코스테로이드를 사용하는 다양한 치료과정을 필요로 할 수 있는데, 이 경우 심대한 위험이 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다.증상을 충분하게 조절할 수 없는 천식은 말하기, 학교출석, 스포츠 참여 등 일상적인 활동에 상당한 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.한편 ‘듀피젠트’는 현재 전 세계 50여개국에서 6~11세 연령대 소아 천식환자 치료 적응증을 승인받아 사용되고 있다.

이덕규 2025.12.24
글로벌

화이자, 전립선암 T세포 표적 면역요법제 제휴

미국 매사추세츠州 캠브리지에 본사를 둔 생명공학 특화 벤처캐피털‧바이오플랫폼 혁신기업 플래그십 파이어니어링社(Flagship Pioneering)가 화이자社와 젼략적 제휴에 의거한 연구 프로그램을 진행한다고 22일 공표했다.플래그십 파이어니어링 측에 의해 설립된 프로그래밍 가능(programmable) T세포 표적 면역치료제 발굴‧개발 전문 생명공학기업 레퍼토리 이뮨 메디슨社(Repertoire Immune Medicines)가 전립선암 치료용 T세포 수용체(TCR) 이중 특이성 항체들을 식별하고 최적화할 수 있도록 뒷받침하겠다는 것이다.이날 플래그십 파이어니어링 측에 따르면 자사의 약물발굴‧개발 부문 파이어니어링 메디슨(Pioneering Medicines)이 화이자 측과 함께 전략적 제휴를 주도적으로 진행해 나가기로 했다.파이어니어링 메디슨 측이 주도적으로 맡을 연구 프로그램 가운데는 플래그십 파이어니어링 측이 보유하고 있는 다양한 바이오플랫폼과 양식들을 기반으로 잠재적 신약개발 프로그램들을 신속하게 표면화하기 위한 탐색공정을 진행하는 부분이 포함되어 있다.레퍼토리 이뮨 메디슨이 지난 2023년 7월 플래그십 파이어니어링과 화이자가 공동발표한 전략적 제휴에 의거해 연구‧개발 프로그램을 개시하는 것은 이번이 8번째이다.플래그십 파이어니어링 이사를 겸직하고 있는 레퍼토리 이뮨 메디슨社의 토번 스트레이트 니슨 대표는 “레퍼토리 이뮨 메디슨이 보유한 DECODE 플랫폼이 전체 면역계 시냅스를 지도로 작성해 암에 대항하기 위한 면역계의 활성을 촉진시킬 수 있을 것으로 기대되는 새로운 항원들의 발굴을 가능케 해 줄 것”이라고 말했다.또한 이것이 레퍼토리 이뮨 메디슨의 면역요법제 공학기술 및 역량과 결합되면 우리가 표적치료제들을 개발하는 데 강력하고 유리한 위치에 설 수 있게 될 것이라고 설명했다.특히 이 과정에서 화이자 측이 보유한 항암제 신약개발 전문성이 가이드의 역할을 해 주는 가운데 우리가 보유한 플랫폼을 적용해 새로운 잠재적 T세포 표적치료제들의 잠재적 가능성을 규명해 나갈 수 있을 것이라고 니슨 대표는 강조했다.이와 관련, 전립선암 환자들은 5명당 1명 꼴로 일련의 연속적인 치료를 진행했을 때 내성이 발생함에 따라 전이기 단계로 이행되는 것으로 알려져 있다.T세포 수용체 이중 특이성 항체들은 종양의 진행과 관련한 몇가지 장애요인들을 극복할 수 있도록 해 주면서 유망한 면역요법제로 떠오르고 있는 추세이다.이날 공표된 연구 프로그램 또한 지속적으로 종양을 조절하고 독성을 감소시켜 줄 수 있을 것으로 기대되는 최적화 T세포 수용체 이중 특이성 항체들의 식별‧개발을 신속하게 진행하는 데 목표를 두고 있다.플래그십 파이어니어링社의 폴 비온디 이사는 “레퍼토리 이뮨 메디슨 측이 진행한 연구 프로그램이 화이자 측과 진행해 온 우리의 전략적 제휴에서 지속적으로 모멘텀을 입증해 왔다”면서 “이제 우리는 환자들을 위해 정밀성, 속도 및 규모 측면에서 차별화된 의약품들의 개발로 이어질 수 있는 신약 후보물질 파이프라인을 공동으로 구축하기 위해 화이자 측과 함께 다양한 양식과 5개 치료제 영역들에 걸쳐 8번째 프로그램을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

이덕규 2025.12.24
글로벌

시오노기, 다나베서 ‘라디컷’ 글로벌 전권 인수

다나베 파마社 미국법인은 일본, 미국 및 캐나다를 포함한 글로벌 마켓에서 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제 ‘래디카바’(Radicava: 에다라본)의 전권을 시오노기社에 인계키로 합의했다고 22일 공표했다.이날 양사의 이사회의 이 같은 내용의 합의를 도출했다는 것이다.‘래디카바’는 국내시장의 경우 ‘라디컷’ 제품명으로 발매되고 있는 치료제이다.이달 초 경구용 현탁액 신제형이 식품의약품안전처의 허가를 취득하기도 했다.다나베 파마 측에 따르면 합의를 도출함에 따라 다나베 파마 미국법인이 새로운 미국 내 자회사를 설립해 ‘래디카바’ 관련사업을 맡고, 시오노기 측이 이 회사를 지분 100%를 보유한 자회사로 편입시키는 수순을 밟기로 했다.‘래디카바’는 선도적인 근위축성 측삭경화증 치료제의 하나로 알려져 있다.시오노기 측이 전권을 인계키로 함에 따라 ‘래디카바’는 장기적인 성장과 지속가능성을 뒷받침받는 성과를 기대할 수 있게 됐다.시오노기가 각종 희귀질환 치료제 분야에 전략적으로 강력하게 사세를 집중해 온 데다 근위축성 측삭경화증 환자 커뮤니티를 위해 오랜 기간 동안 기여해 온 제약사이기 때문.다나베 파마 미국법인의 야스토시 카와카미 대표는 “미국과 캐나다 시장에서 환자들에게 ‘래디카바’를 공급해 온 제약사로서 지금까지 이 치료제가 근위축성 측삭경화증 환자 커뮤니티에 미친 긍정적인 영향에 무한한 자부심을 갖고 있다”고 말했다.‘래디카바’ 관련사업을 시오노기 측에 이관키로 함에 따라 우리는 이 제품이 환자와 간병인들에게 지속적으로 원활하게 공급될 수 있도록 하는 데 최적화된 위치에 자리매김할 수 있게 된 것이라는 믿음을 갖고 있다고 카와카미 대표는 설명했다.다나베 파마 측의 경우 미래를 위해 다양한 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 데 좀 더 초점을 맞춰 나가게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.다나베 파마 미국법인은 합의 도출에 따른 후속절차들이 매듭지어질 때까지 북미시장에서 ‘래디카바’ 관련사업을 계속 책임지고 진행키로 했다.합의에 뒤이른 법적 승인 등 후속절차들이 매듭지어지는 시점은 내년 2/4분기 중이 될 것으로 보인다.이번 합의로 ‘래디카바’의 기존 공급망이나 제품사용에 변화가 수반되는 일은 없을 것이라고 다나베 파마 미국법인 측은 설명했다.한편 다나베 파마 미국법인과 전체 다나베 파마 그룹은 재정적 토대를 한층 더 강화하고, 유망한 파이프라인 자산들과 핵심적인 치료제 영역들의 개발‧발매를 진행하는 데 물적‧인적 자산을 집중적으로 투입해 나간다는 방침이다.북미지역 환자들을 위해 유의미한 치료제들을 공급하는 데 변함없이 지속적인 노력을 기울여 나간다는 복안이기도 하다.

이덕규 2025.12.24
글로벌

페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 ‘세피언스’ 日서 허가

미국 뉴저지州 워렌에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 희귀질환 신약개발‧발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 소아‧성인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료제 ‘세피언스’(Sephience: 세피압테린)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 발매를 승인받았다고 22일 공표했다.‘세피언스’는 전체 연령대 환자들과 전체 중증도를 아우르는 가운데 페닐케톤뇨증을 치료하는 데 사용할 수 있는 치료제로 후생성의 허가를 취득했다.앞서 ‘세피언스’는 지난 7월 소아‧성인 페닐케톤뇨증 환자 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “일본에서 ‘세피언스’가 허가를 취득한 것이 일본 내 페닐케톤뇨증 환자들 뿐 아니라 PTC 테라퓨틱스를 위해서도 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라면서 “불과 6개월이 채 지나지 않은 짧은 기간 동안 미국과 EU, 일본 등에서 ‘세피언스’가 차례로 허가를 취득함에 따라 명실공히 글로벌 마켓에 선을 보일 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 말했다.PTC 테라퓨틱스는 이미 일본 내에서 조직을 구축하고 있는 만큼 효과를 볼 수 있을 것으로 기대되는 페닐케톤뇨증 환자들에게 ‘세피언스’가 빠짐없이 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.현재 PTC 테라퓨틱스 측은 약가협상에 돌입한 상태여서 내년 1/4분기 중으로 결론을 도출할 수 있을 것으로 예상되고 있다.‘세피언스’는 일본시장에서 약가협상을 매듭짓는 대로 시장에 발매될 수 있도록 하겠다는 것이 PTC 테라퓨틱스 측의 복안이다.페닐케톤뇨증은 희귀, 유전성 대사계 질환의 일종으로 페닐알라닌(Phe)이라 불리는 필수 아미노산이 체내에서 분해되지 않는 특성을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.이에 따라 페닐케톤뇨증 환자들은 영구적인 지적장애, 발작, 발달지연, 기억력 상실 및 행동‧정서상의 문제를 비롯한 신경계 증상들을 포함해 기타 다양한 증상들을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.현재 세계 각국의 페닐케톤뇨증 환자들은 총 5만8,000명 정도로 추정되고 있다.

이덕규 2025.12.24
글로벌

AZ, 범-KRAS 저해제 개발ㆍ발매 中 제약사 제휴

KRAS 유전자 변이는 암 환자들의 사망률 증가 및 취약한 치료결과와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.이와 관련, 아스트라제네카社가 중국 제약기업과 범(汎)-KRAS 저해제의 개발‧발매를 진행하기 위한 제휴계약을 체결해 주목할 만해 보인다.중국 제약기업 자코바이오 파마社(Jacobio Pharma‧加科思葯業)는 자사가 독자보유한 범-KRAS 저해제 후보물질 ‘JAB-23E73’의 개발‧발매를 진행하기 위해 아스트라제네카社와 합의를 도출했다고 21일 공표했다.이에 따라 아스트라제네카는 중국을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘JAB-23E73’의 개발‧발매를 진행할 수 있는 전권을 확보할 수 있게 됐다.또한 자코바이오 파마 및 아스트라제네카 양사는 중국시장에서 ‘JAB-23E73’의 개발‧발매를 공동으로 진행키로 했다.양사간 합의에 따라 자코바이오 파마 측은 1억 달러의 계약성사 선불금을 지급받기로 했다.이와 함께 추후 개발, 발매 성과에 도달했을 때 최대 19억1,500만 달러의 각종 성과금을 추가로 건네받을 수 있는 권한을 확보했다.또한 중국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 보장받았다.아스트라제네카 측의 경우 중국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘JAB-23E73’의 후속 전체 임상개발 과정과 허가신청 절차, 발매활동 등을 도맡아 진행키로 했다.자코바이오 파마社의 왕인샹 총경리는 “아스트라제네카와 파트너 관계를 구축하게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “양사의 제휴가 세계적인 수준을 자랑하는 우리의 연구‧개발 프로그램들이 글로벌 무대에 선을 보이기 위해 한 걸음 더 성큼 나아가게 되었을 뿐 아니라 우리가 보유한 연구‧개발 혁신의 가치를 극대화할 수 있게 되었음을 의미하기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “우리가 혁신적인 치료제들을 선보이고, 환자들의 삶을 개선하기 위해 사세를 집중하고 있다”며 “세계 각국에서 KRAS 변이를 동반한 암을 앓고 있는 환자들이 바로 우리가 사세를 집중해 연구‧개발을 진행하고 있는 이유라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.아스트라제네카社의 맷 헬먼 항암제 조기 연구‧개발 및 정밀의학 담당부회장은 “KRAS가 암과 관련해서 가장 중요한 종양유전자의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “KRAS 변이를 동반한 암들이 췌장암, 직장결장암 및 폐암 환자 등이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 나타내게 하는 이유를 제공하고 있기 때문”이라고 말했다.이에 따라 ‘JAB-23E73’과 같은 KRAS 저해제들의 개발을 진행하고, 우리가 보유하고 있는 다양한 항암제 포트폴리오와 복합제 개발을 탐색하면서 환자들에 대한 치료결과를 바꿔놓을 수 있는 새로운 치료대안들의 개발을 가속화하는 것이 우리의 목표라 할 수 있을 것이라고 헬먼 부회장은 덧붙였다.‘JAB-23E73’은 자코바이오 파마 측이 보유한 유도 알로스테릭 약물발굴 플랫폼을 적용해 개발한 혁신적인 범-KRAS 저해제의 일종이다.다양한 KRAS 변이 하위유형들을 표적으로 작용하도록 설계됐다.KRAS는 전체 암 환자들의 23% 정도에서 나타나고 있을 정도여서 암과 관련해서 가장 빈도높게 변이를 나타내는 종양유전자로 알려져 있다.현재 ‘JAB-23E73’은 중국과 미국에서 임상 1상 단계의 개발이 진행 중이다.이를 통해 괄목할 만한 항 종양 활성의 초기징후들이 관찰됐다.

이덕규 2025.12.24

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