약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

알쯔하이머 병리 진단용 뇌 조영제 FDA 승인

미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 베드퍼드에 본사를 둔 방사성 의약품 전문기업 랜시어스 홀딩스社(Lantheus Holdings)는 방사성 진단약제 ‘타우클라리파이’(Tauklarify: 플로퀴니타우 F 18 주사제 또는 ‘MK-6240’)가 FDA의 허가를 취득했다고 14일 공표했다.‘타우클라리파이’는 알쯔하이머 발병 여부를 검사받고 있는 성인들에게서 인지장애를 평가하기 위해 양전자 방출 단층촬영(PET)을 진행해 타우 단백질 신경섬유 다발(NFT) 병리학적 특성을 진단하는 용도의 뇌 조영제로 발매를 승인받았다.랜시어스 홀딩스社는 이달 초 매사추세츠州 보스턴에 소재한 글로벌 방사성 의약품 전문기업 큐리엄 그룹(Curium Group)이 총 80억 달러의 조건에 인수키로 합의한 바 있다.이날 랜시어스 홀딩스 측이 공개한 내용에 따르면 ‘타우클라리파이’는 사용에 제한이 따르게 된다.알쯔하이머 이외의 타우병증을 진단하고자 할 때 ‘타우클라리파이’의 효능과 안전성이 아직 확립되지 못했기 때문.랜시어스 홀딩스社의 메리 앤 하이노 대표는 “오늘 ‘타우클라리파이’가 허가를 취득한 것이 알쯔하이머 진단에서 타우 단백질 영상의 중요성이 갈수록 부각되고 있는 데다 이 같은 성과를 뒷받침하는 혁신적인 개발 프로그램의 중요성이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.뇌 조영 분야가 지속적인 발전을 거듭하고 있는 가운데 의사들은 아밀로이드 양전자 방출 단층촬영과 기타 진단도구들에 보완적인 정보를 제공해 줄 타우 단백질 양전자 방출 단층촬영 영상으로 알쯔하이머에 대해 좀 더 완벽한 이해를 가능케 하고자 힘을 기울이고 있다고 하이노 대표는 설명했다.우리는 알쯔하이머를 이해하는 데 타우 단백질 영상의 역할을 좀 더 구체적으로 정립해 나가기 위한 연구를 진행하는 데 변함없이 사세를 집중할 것이라고 덧붙이기도 했다.랜시어스 홀딩스는 이번에 허가를 취득한 후에도 자사의 파마 솔루션(Pharma Solutions) 사업부문을 통해 알쯔하이머 치료 프로그램의 진행을 계속 뒷받침하는 한편으로 보다 폭넓은 상업적 이용 가능성을 위해 적절한 경로를 검토해 나갈 방침이다.랜시어스 홀딩스의 접근방법은 파트너 기업들의 니즈에 부응하고, 알쯔하이머 치료제 시장의 발전으로부터 영향을 받을 수 있을 전망이다.보스턴에 소재한 매사추세츠 종합병원 및 하버드대학 의과대학의 키쓰 존슨 교수(신경의학‧방사선학)는 “의사와 연구자들에게 타우 단백질 양전자 방출 단층촬영 영상이 뇌내 타우 단백질의 병리학적 특성을 확인하고 알쯔하이머에 대한 우리의 이해도를 높이는 데 중요한 도구의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “증상의 잠재적 영향에 대한 우리의 이해도를 높이고, 새로운 치료법을 발전시키기 위해서는 고감도 정량 타우 단백질 양전자 방출 단층촬영 영상을 이용하는 것이 필수적이라 할 수 있다”고 강조했다.‘타우클라리파이’는 2건의 맹검 판독시험에서 도출된 결과를 근거로 FDA가 허가를 결정한 것이다.3건의 임상시험에 참여한 총 500명 이상의 피험자들을 대상으로 ‘타우클라리파이’를 투여하고 양전자 방출 단층촬영 영상을 분석한 ‘Study 1’과 ‘Study 2’가 그것이다.이들 임상시험에는 경도 인지장애 환자, 경도 알쯔하이머성 치매 환자 및 인지기능에 이상이 없는 정상상태의 피험자 등이 참여해 초기 알쯔하이머를 포함한 폭넓은 스펙트럼에 걸친 인지기능에 대한 평가를 가능케 했다.전체 피험자들은 타우 단백질 양전자 방출 단층촬영 영상을 얻기 위해 185메가베크렐(MBq)의 ‘타우클라리파이’를 정맥주사제로 투여받았다.두 시험에서 ‘타우클라리파이’를 투여해 얻어진 영상은 영상해석에 대한 교육을 이수했고, 피험자들의 임상정보와 아밀로이드 베타 양전자 방출 단층촬영 결과에 대한 맹검 상태가 유지된 외부 판독자들에 의해 해석됐다.해석한 결과는 타우 단백질 신경섬유 다발(NFT) 검사 양성 또는 음성으로 분류되었고, 인지 상태와 아밀로이드 베타 양전자 방출 단층촬영 검사 결과를 근거로 미리 정해둔 참조 표준과 비교평가를 거쳤다.‘Study 1’에서는 총 279명의 피험자들을 대상으로 영상분석이 이루어졌다.그 결과 판독자들에 따라 양성 일치율이 80%에서 88%에 달한 것으로 나타난 가운데 음성 일치율의 경우 98%에서 99%에 달한 것으로 집계됐다.이에 따라 판독자간 일치도가 높게 나타났다.‘Study 2’에서는 총 338명의 피험자들을 대상으로 영상분석이 이루어졌다.그 결과 판독자들에 따라 양성 일치율이 68%에서 82%에 달한 것으로 나타난 가운데 음성 일치율의 경우 93%에서 99%에 달한 것으로 분석됐다.이에 따라 판독자간 일치도가 높게 나타났다.안전성은 총 1,734명의 피험자들을 대상으로 평가됐다.피험자들의 0.1% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 이상반응을 보면 두통, 구역, 주사부위 반응, 현기증 및 복부 불편함 등이 보고됐다.

이덕규 2026.08.18
글로벌

FDA, 스페바타미그 담도암 ‘패스트 트랙’ 지정

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 혁신적인 면역 항암제 발굴‧개발 전문 생명공학기업 페인스 테라퓨틱스社(Phanes Therapeutics)는 진행성/전이성 담도암(또는 담관암) 치료제로 개발 중인 스페바타미그(spevatamig)가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 14일 공표했다.스페바타미그는 앞서 지난 2024년 FDA로부터 전이성 클라우딘 18.2(claudin 18.2) 단백질 양성 췌장 선암종 환자들을 위한 치료제로 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지정을 받은 바 있다.이와 함께 스페바타미그는 지난 2022년 FDA에 의해 전이성 췌장암 치료용 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.또한 페인스 테라퓨틱스社는 스페바타미그와 ‘키트루다’(펨브롤리주맙) 병용요법을 담도암 치료를 위한 1차 약제로 개발하기 위해 머크&컴퍼니社와 임상시험 제휴의 폭을 확대키로 합의하기도 했다.페인스 테라퓨틱스社의 왕밍 총경리는 “스페바타미그가 담도암 환자들을 위한 전환적인(transformational) 치료대안으로 부각될 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “전이성 췌장관 선암종을 치료하기 위한 1차 약제로 스페바타미그와 항암화학요법제 병용요법의 개발을 진행하기 위한 임상 2상 시험의 피험자 충원이 성공적으로 마무리된 데 이어 담도암 관련 임상 2상 시험에서도 괄목할 만한 진전이 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.스페바타미그는 새로운 면역 항암제 계열에 속하는 선천성 면역강화제(I₂E: Innate Immunity bEnhancer)의 일종이다.선천성 면역강화제는 대식세포와 수지상(樹枝狀) 세포를 활성화시켜 암세포들을 인식하고 파괴하도록 유도해 면역관문 저해제들의 작용을 보완하면서 면역계를 이용해 ‘차가운 종양’(cold tumors) 등을 공격할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.‘차가운 종양’이란 면역관문 저해제들에 반응을 나타낼 가능성이 낮은 데다 치료효과 또한 잘 나타나지 않는 특징을 내포한 것으로 알려져 있다.클라우딘 18.2 단백질과 CD47 항체를 표적으로 작용하는 동종계열 최초 자연형(native) 면역글로불린 G 유사 이중 특이성 항체(bsAb)의 일종인 스페바타미그가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 개발과정이 한층 더 가속화될 수 있을 전망이다.

이덕규 2026.08.18
글로벌

화이자‧발네바 최초 라임병 백신 EU서 심사 착수

화이자社와 프랑스의 감염성 질환 예방백신 개발‧발매 전문 생명공학기업 발네바社(Valneva SE)는 양사의 6價 외부표면 단백질 A(OspA) 기반 라임병 백신 후보물질 ‘PF-07307405’(또는 ‘VLA15’)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수되어 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 14일 공표했다.‘PF-07307405’의 허가신청서는 임상 3상 ‘VALOR 야외 활동가들을 위한 라임병 백신 임상시험’에서 70% 이상의 고무적인 예방효과가 관찰되었던 것을 근거로 제출되었던 것이다.이 시험은 백신 후보물질 ‘PF-07307405’가 5세 이상자들에게서 라임병 감염을 예방하는 데 나타나는 효과를 평가한 시험례이다.시험에서 ‘PF-07307405’는 양호한 내약성을 나타낸 가운데 안전성 측면에서 우려사안은 확인되지 않았다.‘VALOR 시험’은 다기관, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류, 관찰자 맹검시험으로 미국, 캐나다 및 유럽에서 라임병 다빈도 발생지역에서 진행됐다.이 시험에는 5세 이상의 피험자 총 9,437명이 충원된 가운데 일대일 무작위 분류를 거쳐 ‘PF-07307405’ 또는 생리식염수 플라시보를 착수시점, 2개월차, 5~9개월차 및 접종 후 1년차에 총 4회 접종받았다.‘PF-07307405’ 또는 플라시보의 투여는 라임병 시즌 직전에 이루어졌다.시험결과를 보면 ‘PF-07307405’를 접종한 피험자 그룹의 경우 4차 접종 후 28일차부터 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 라임병 확진자 수의 비율이 73.2% 감소한 것으로 나타나면서 효능이 입증됐다.마찬가지로 4차 접종 후 1일차부터 플라시보 대조그룹과 비교한 결과를 보면 ‘PF-07307405’를 접종한 피험자 그룹의 라임병 확진자 수 비율이 74.8% 감소한 것으로 나타났다.화이자社의 애널리사 앤더슨 부회장 겸 최고 백신책임자는 “우리가 라임병 백신 후보물질의 개발을 진행하는 과정에서 이룬 성과에 자부심을 느낀다”면서 “유럽 최초의 라임병 백신이 도입될 잠재적 가능성을 높일 수 있게 된 것은 고무적인 부분”이라고 말했다.앤더슨 부회장은 뒤이어 “이 백신 후보물질의 심사가 진행되는 동안 EMA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라며 “라임병은 여전히 유럽에서 가장 빈도높게 발생하고 있는 매개체 전파 질병이어서 매년 10만명 이상의 사람들에게 영향을 미치고 있는 형편”이라고 설명했다.치료하지 않은 채 방치할 경우 피부, 관절, 중추신경계 및 심장 등에 중증을 나타낼 뿐 아니라 잠재적으로 장기간 지속될 수 있는 합병증으로 이어질 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.앤더슨 부회장은 “백신접종이 이처럼 파괴적인 질환으로부터 중요하고 새로운 보호대안으로 제공되어 사람들이 한층 더 큰 자신감을 갖고 변함없이 야외활동을 즐길 수 있도록 하는 데 도움을 줄 것이라는 믿음을 우리는 갖고 있다”고 강조했다.발네바社의 토마 링겔박 대표는 “라임병과의 싸움에서 잠재적 백신 솔루션을 제공할 수 있도록 하는 데 괄목할 만한 진전을 일궈낸 우리의 제휴기업인 화이자 측에 감사와 축하의 뜻을 전하고 싶다”면서 “허가신청 건이 접수된 것은 유럽 각국에서 2억명 이상이 라임병 감염 위험에 노출되어 있음을 감안할 때 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.화이자와 발네바가 공동으로 개발을 진행한 6價 외부표면 단백질 A(OspA) 기반 라임병 백신 후보물질은 효능, 안전성, 내약성, 면역원성 및 제조의 일관성 등에 대한 평가를 거쳤다.양사는 지난 2020년 4월 ‘PF-07307405’의 공동개발을 진행하기 위해 제휴 및 라이센스 합의를 도출한 바 있다.허가를 취득할 경우 화이자 측이 ‘PF-07307405’의 제조와 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 권한을 보유하고 있다.현재까지 라임병 백신이 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.

이덕규 2026.08.18
글로벌

美, BT 최초 인체 임상시험 밖으로 나가 버리고..

미국에서 희귀‧중증질환 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 생명공학기업들이 자국 내에서 최초 인체 대상(FIH: first-in-human) 임상시험을 진행할 수 있기를 원하는 비율이 압도적으로 높음에도 불구, FDA가 정한 역사적인 장애물들로 인해 해외로 발길을 돌리고 있는 것으로 나타났다.호주, 유럽 및 중국 등에서 최초 인체 대상 임상시험을 진행하고 있다는 것이다.매사추세츠州 캠브리지에 소재한 혁신 가속화를 위한 바이오테크 컨소시엄(BCAI)은 매사추세츠 생명공학협의회(MassBio)와 함께 37개 미국 생명공학기업들의 고위급 임원들을 대상으로 지난해 12월~올해 3월 진행한 후 12일 공개한 설문조사 결과를 통해 이 같이 밝혔다.설문조사 응답자들은 대부분 설립 초기단계의 소규모 생명공학기업 관계자들이었다.응답자들은 FDA의 심사기준이 일관될 경우 최초 인체 대상 임상시험을 진행할 곳으로 미국을 원한 것으로 나타났다.평균순위가 1.49위로 집계된 데다 76%가 최고의 선택지로 미국을 꼽은 것.하지만 역사적인 규제환경으로 인해 역동적인 변화가 나타난 것으로 분석됐다.실제로는 호주가 평균순위 2.67위로 미국의 4.03위를 크게 상회하면서 최고의 선택지에 이름을 올린 것.그 이유는 과학적 연구의 질이나 장소 때문이 아니라 규제기관으로부터 시의적절하고 신뢰할 수 있는 반응을 얻을 수 있을 것인지에 대한 생명공학사들의 인식 차이에서 찾아야 할 것으로 파악됐다.실제로 설문조사에 응한 응답자들은 FDA의 심사과정이 예측 가능할 경우 76%가 미국을 최초 인체 대상 임상시험을 진행할 국가로 꼽았음이 눈에 띄었다.하지만 FDA의 역사적인 규제의 틀 하에서 72%가 미국에서 최초 인체 대상 임상시험을 진행할 것인지 여부를 망설이고 있는 것으로 나타났다.73%의 응답자들은 생명공학사들이 임상시험을 진행하고자 미국을 떠나는 이유로 FDA의 임상시험 보류와 재개로 인한 시간 지연과 비용 문제를 꼽았다.이와 관련, 조사에 응한 응답자들은 높은 퇴직율을 비롯해 최근 FDA에서 나타나고 있는 혼란을 언급했다.또한 미국 생명공학업계의 오프쇼어링(offshoring: 기업이 인건비 절감과 생산 효율화를 위해 제조시설, 서비스, 일자리 등을 해외로 이전하는 경영전략)이 우리가 따라갈 수 있는 속도를 넘어 섰다는 점을 지적했다.54%는 이제 미국에서 신약의 테스트를 진행할 가능성이 낮다는 데 고개를 끄덕였다.85%의 응답자들은 FDA의 ‘1/10 규칙’(1/10 rule)을 개선해 치료 상한선이 아니라 안전한 개시용량이 정해졌으면 하는 바람을 드러내 보였다.‘1/10 규칙’이란 최초 인체 대상 임상시험에서 안전한 초기 개시용량을 정할 때 동물실험에서 유해한 반응이 나타나지 않은 최대용량의 10분의 1 이하로 시작해야 한다는 안전기준을 의미하는 개념이다.이에 따라 응답자들이 FDA가 이행할 수 있는 해결책들로 제시한 대안들을 살펴보면 첫째로, 임상시험에서 10배의 안전 마진(safety margin: 예상하지 못한 손실‧불확실성에 대비해 확보해 두는 완충장치)이 환자들에게 투여할 수 있는 최대용량의 상한선이 아니라 안전한 개시용량을 정하고자 설정된 기준임을 분명히 하자는 의견이 제시됐다.조사에 응한 기업 관계자들도 환자 안전성을 타협할 것을 FDA에 요구하지 않았다고 답변했다.그 대신 FDA가 지난 2005년 제정한 지침에 개요가 나타나 있는 바와 같이 10배 안전 마진을 이행할 것을 응답자들이 요망했다.둘째로, 예측 가능한 삼사일정을 회복해 임상시험 보류와 재개로 인한 비용부담을 낮출 수 있도록 해 줄 것을 원했다.셋째로, 개발비용을 대는 제약사와 심사기관 사이의 의사소통을 강화해 시험설계가 절차적 모호성이 아니라 과학에 의해 추동되도록 해 줄 것을 바랐다.넷째로, 질환의 중증도와 기대수명에 따라 보다 나은 심사기준을 조율해 줄 것을 요망했다.다섯째로, 환자들의 의견을 고려해 유익성/위험성 평가체계의 틀을 개선해 줄 것을 원했다.여섯째로, 최초 인체 대상 임상시험을 위한 중앙 임상시험 심사위원회를 설치‧운영해 줄 것을 요망했다.

이덕규 2026.08.14
글로벌

BMS 새 계열 다발성 골수종 치료제 FDA 허가

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 새로운 계열의 다발성 골수종 치료제 ‘젠벡서스’(Zenbexus: 이버도마이드)가 FDA의 허가관문을 통과했다고 13일 공표했다.‘젠벡서스’는 앞서 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙), 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손(ZDd)과 병용하는 용도로 가속승인을 취득했다.가속승인을 취득함에 따라 완전승인(full approval)을 받을 수 있으려면 추후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용들에 대한 기술이 이루어져야 한다.특히 ‘젠벡서스’는 세레브론(cereblon) 조절 단백질 분해제(CELMoD)라고 불리는 새로운 계열의 다발성 골수종 치료제로는 처음으로 FDA의 허가관문을 통과했다.‘젠벡서스’의 상표 표기내용 가운데는 배아-태아 독성, 정맥‧동맥 혈전색전증 위험성 등에 대해 각별히 주의토록 하는 내용의 돌출주의문(Boxed Warnings)이 삽입되어야 한다.이와 함께 임신 중인 여성들의 경우에는 ‘젠벡서스’의 사용이 금기대상이다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 크리스티안 마사세시 최고 의학책임자 겸 개발담당대표는 “오늘 ‘젠벡서스’가 허가를 취득한 것이 다발성 골수종 환자들을 위해 이루어진 유의미한 진전이자 ‘CELMoD’ 프로그램을 포함한 우리의 표적 단백질 분해 플랫폼이 내포하고 있는 강점을 방증하는 것”이라고 말했다.마사세시 최고 의학책임자는 뒤이어 “최초로 허가를 취득한 ‘CELMoD’라 할 수 있는 ‘젠벡서스’가 새로운 계열의 치료제로 우리에게 선을 보일 수 있게 된 것”이라며 “이는 다발성 골수종 환자들에게 가능한 영역을 확대하기 위해 BMS가 기울여 온 노력을 방증하는 것”이라고 의의를 강조했다.하지만 우리는 이것이 단지 시작일 뿐이라는 믿음을 갖고 있다고 마사세시 최고 의학책임자는 설명했다.이번 승인이 여러 해에 걸친 과학적 연구를 검증하는 것이어서 BMS가 환자들과 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위한 혁신적인 파이프라인의 구축을 진행하기 위해 변함없이 사세를 집중하고 있는 가운데 이처럼 새로운 접근방법의 잠재력에 대한 우리의 믿음에 더욱 힘을 싣게 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.‘젠벡서스’에 대한 가속승인은 임상 3상 ‘EXCALIBER-RRMM 시험’에서 도출된 결과를 근거로 결정된 것이다.이 시험은 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘젠벡서스’, ‘다잘렉스’, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손 병용요법 또는 ‘다잘렉스’, ‘벨케이드’(보르테조밉) 및 덱사메타손 병용요법을 진행하면서 효능을 평가한 시험례이다.시험에서 평균 16개월에 걸친 추적조사를 진행한 결과를 보면 ‘젠벡서스’, ‘다잘렉스’, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손 병용요법을 택한 피험자 그룹의 경우 이중 일차적 시험목표 가운데 하나였던 미세잔존질환(MRD) 음성 완전반응에 도달한 비율이 41%에 달해 ‘다잘렉스’, ‘벨케이드’ 및 덱사메타손 병용요법을 진행한 대조그룹의 21%에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.미세잔존질환 음성은 다발성 골수종에서 가장 심도깊은 치료반응의 척도로 손꼽히고 있다.아울러 무진행 생존기간 개선에 대한 예측을 가능케 해 줄 것으로 사료되고 있다.FDA의 이번 결정은 미세잔존질환 음성 완전반응을 근거로 재발성 또는 불응성 다발성 골수종을 승인한 첫 번째 사례이다.에모리대학 의과대학의 혈액학‧의료종양학과장이자 이 대학 부설 윈쉽 암연구소의 최고 의학책임자를 겸직하고 있고, ‘EXCALIBER-RRMM 시험’을 총괄한 사가르 로니알 교수는 “FDA가 ‘젠벡서스’를 승인함에 따라 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위한 새로운 계열의 치료대안이 예상대로 선을 보일 수 있게 됐다”면서 “이제 환자들에게 유의미한 차이가 가능해질 수 있을 것”이라고 말했다.낯설지 않은 3중 접근방법과 결합된 세레브론 조절 단백질 분해제 기반 병용요법에서 관찰된 강력한 결과가 다발성 골수종 치료의 새로운 근거로 자리매김할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.‘다잘렉스’, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손을 병용하는 요법에서 당초 예상했던 안전성 프로필이 관찰됐다.부작용으로 인해 ‘다잘렉스’, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손 병용요법을 중단한 비율이 7.8%로 집계되었던 것.‘다잘렉스’, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손 병용요법에서 관찰된 핵심적인 안전성 문제를 보면 중증이거나 생명을 위협하거나 치명적인 감염증과 중증 호중구 감소증이 눈에 띄었다.‘다잘렉스’, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손 병용요법에서 호중구 감소증과 감염증은 각각 90.2%와 78.9%의 비율로 수반되었지만, 약물투여의 중단은 각각 1%와 1.5%에 그친 것으로 파악됐다.‘다잘렉스’, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손 병용요법 또는 ‘다잘렉스’, ‘벨케이드’ 및 덱사메타손 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 상기도 감염증, 피로, 근골격계 통증, 폐렴, 설사, 운동기능 장애, 발진, 수면장애, 저감마글로불린혈증, ‘코로나19’ 및 변비 등이 보고됐다.피험자들의 2% 이상에서 나타난 중증 부작용을 보면 폐렴, 상기도 감염증, 2차 원발성 악성종양, 호중구 감소증, 열성(熱性) 호중구 감소증, ‘코로나19’ 및 패혈증 등이 보고됐다.치명적인 부작용은 ‘젠벡서스’를 투여한 피험자 그룹 가운데 4.9%에서 나타났다.1명 이상의 환자들에게서 발생한 유일하게 치명적인 약물반응은 패혈증(1.5%)으로 나타났다.‘젠벡서스’는 ‘EXCALIBER-RRMM 시험’에서 나타난 미세잔존질환 음성 완전반응을 근거로 ‘혁신 치료제’로 지정받았고, 가속승인이 결정된 것이다.또한 ‘젠벡서스’는 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램이 적용된 가운데 FDA의 심사가 진행되어 현재 다른 일북 국가의 보건당국들에 의한 심사 또한 진행 중이다.

이덕규 2026.08.14
글로벌

英 MHRA, 백신접종 소아 자폐증 원인 증거없다

“백신접종은 변함없이 중증이나 잠재적으로 생명을 위협하는 질환들로부터 보호해 줄 가장 효과적이고 안전한 방법의 하나입니다. 이는 영국 뿐 아니라 세계 각국에서 지난 수 십년 동안 확보된 과학적 입증자료들이 뒷받침하고 있는 것입니다.”영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)이 12일 소아 대상 백신접종의 안전성을 재확인하는 입장을 공개했다.이 같은 내용의 입장공개는 미국의 트럼프 대통령이 자폐증 감소를 이유로 소아 백신접종 권고 대상 질병을 기존의 18개에서 11개로 축소하는 내용의 행정명령에 10일 서명한 직후 나온 것이다.MHRA의 앨리슨 케이브 최고 안전성 책임자(CSO)는 “세계 각국에서 수많은 소아들이 피험자로 참여한 가운데 다양하고 원활하게 진행된 대규모 임상시험 건들을 통해 백신접종이 소아들에게 자폐증을 유발할 수 있음을 입증한 증거자료가 부재함이 일관되어 입증되어 왔다”고 강조했다.케이브 최고 안전성 책임자는 뒤이어 “권장 정기 예방접종 일정의 일부로 이루어지고 있는 백신접종의 유익성이 국가 보건 서비스(NHS) 뿐 아니라 영국의 주요한 전체 공공보건‧소아의학 관련단체들에 의해 보증되고 있다”고 지적했다.영국에서 사용이 승인된 모든 백신은 안전성, 품질 및 효능을 엄격하게 평가받은 데다 허가를 취득한 후에도 견고한 감시 시스템과 실제 임상환경 자료, 국제적 실증자료 등을 통해 안전성에 대한 지속적인 모니터링이 이루어지고 있다는 점을 케이브 최고 안전성 책임자는 환기시켰다.케이브 최고 안전성 책임자는 “이에 따라 우리는 부모들이 백신접종에 대한 NHS의 지침을 따라줄 것을 요망하고자 한다”며 “의문점이 있을 때는 의료인들에게 상담을 구하면 될 것”이라고 당부했다.환자 안전성은 우리에게 최고 우선순위 항목인 만큼 우리는 의심되는 부작용이 발생했을 경우 MHRA의 ‘옐로카드’제도를 통해 고지해 줄 것을 권장하고자 한다고 덧붙이기도 했다.한편 이날 MHRA에 따르면 첫째로, 소아 대상 백신접종은 NHS 뿐 아니라 세계보건기구(WHO)와 세계 각국의 공공보건기관들에 의해 각종 중증 감염성 질환들로부터 소아들을 보호하기 위한 가장 효과적인 방법으로 권장되고 있다.둘째로, 백신은 허가를 취득하기 전에 엄격한 안전성, 품질 및 효능 기준을 충족하고 있음을 확실히 하기 위해 MHRA에 의해 견고하고 독립적이면서 객관적인 평가를 예외없이 받고 있다.셋째로, 영국의 소아 대상 백신접종 일정은 보건부 산하 백신접종‧면역력확립 합동위원회(JCVI)의 증거 기반 권고를 통해 최신정보를 제공받아 반영되고 있으며, NHS의 임상지침 또한 참조되고 있다.넷째로, 국가 등록시험과 형제‧자매(sibling) 대조군 연구를 포함해 다양하고 원활하게 진행된 대규모 국제적 임상시험 건들을 통해 백신이 소아들에게 자폐증을 유발함을 뒷받침하는 증거자료는 발견되지 않았다.다섯째, 미국에서 총 256만명의 소아들을 대상으로 이루어진 연구에서 2세 이전의 영‧유아들을 대상으로 한 홍역‧볼거리‧풍진(MMR) 백신접종과 소아 자폐증 발생 사이에 상관관계가 부재한 것으로 밝혀졌다.여섯째, 총 126만명 이상의 소아들을 대상으로 한 연구에서 확보된 자료를 메타분석한 결과와 총 10,000명에 육박하는 소아 대상 환자-대조군 연구에서 백신접종과 자폐증 및 자폐 스펙트럼 장애 발생 사이에 상관관계가 입증되지 못했다.일곱째, 일부 백신의 경우 백신에 대응하는 체내의 면역반응을 향상시키기 위한 면역증강제가 포함되고 있는데, 가장 널리 사용되고 있는 면역증강제인 알루미늄의 경우 MMR 백신에는 사용되지 않고 있다.최근 이루어진 대규모 시험에서도 자폐증을 포함한 신경발달 장애 위험성 증가를 뒷받침하는 증거자료가 발견되지 않았다.여기서 언급된 대규모 시험에는 알루미늄이 포함된 백신에 영‧유아들이 조기에 노출된 시험 건들이 포함되어 있었다.여덟째, MHRA는 각종 백신의 작용기전에 대해 명확하고, 접근 가능한 증거 기반 정보를 환자와 일반대중에게 제공하고, 백신의 안전성을 보증하기 위한 백신 안전성 환자 팩트시트(factsheet)를 공개했다.이와 함께 뇌수막염에 대한 이해를 돕고, 잠재적 응급증상들을 인지할 수 있도록 하고, 예방과 관련한 백신의 역할과 안전성을 주지할 수 있도록 뒷받침하기 위한 뇌수막염 환자 팩트시트 또한 공개했다.아홉째, MHRA는 ‘옐로카드’ 제도를 통해 지속적인 안전성 감시를 이행하고 있고, 대규모 의료 관련 데이터세트를 분석하고 있으며, 국제적인 안전성 자료를 검토하고 있다.아울러 독립적인 학계의 전문가들에 의한 검토가 진행 중이다.열 번째, 백신 안전성에 대한 변화를 시사하는 새로운 입증자료가 확보되었을 경우 MHRA는 신속하게 대응해 관련지침을 개정하고, 의료인과 일반대중을 상대로 정보를 제공하고 있다.열한번째, 부모와 보호자들은 NHS 의 백신접종 지침을 변함없이 준수해 소아들이 홍역, 뇌수막염 및 백일해 등과 같이 예방 가능한 질병들로부터 보호받을 수 있도록 해야 한다.열두번째, 일반대중과 의료인들은 의약품이나 백신으로부터 의심되는 부작용이 발생했을 때 MHRA의 ‘엘로카드’ 제도를 통해 고지해 줄 것을 당부하고자 한다.

이덕규 2026.08.14
글로벌

진행성 편평 비소세포 폐암 치료제 中서 승인

미국 플로리다州 마이애미에 소재한 항암제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 서밋 테라퓨틱스社(Summit Therapeutics)와 이 회사의 제휴사인 중국 제약기업 아케소社(Akeso‧康方生物)는 동종계열 최초 이중 특이성 항체 이보네시맙(ivonescimab)이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 12일 공표했다.NMPA는 진행성 편평 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 위한 1차 약제로 이보네시맙과 항암화학요법제를 병용하는 요법을 승인했다.이에 따라 중국에서 이보네시맙을 포함한 병용요법은 지난 2024년 5월 처음으로 허가를 취득한 이래 3번째로 NMPA의 승인관문을 통과하는 성과를 도출했다.NMPA는 단일지역, 다기관, 임상 3상 시험으로 중국에서 진행된 ‘HARMONi-6 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 허가를 결정한 것이다.아케소 측은 중국에서 독점적으로 자료를 산출하고, 관리하고, 분석할 수 있는 권한을 보유하고 있다.‘HARMONi-6 시험’에서는 프로그램 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 단백질의 발현 유무와 무관한 가운데 국소진행성 또는 전이성 편평 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 이보네시맙 및 백금착제 기반 항암화학요법제 병용요법과 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제의 일종인 티슬레리주맙 및 백금착제 기반 항암화학요법제 병용요법을 비교하는 평가가 이루어졌다.임상 3상 ‘HARMONi-6 시험’에서 도출된 총 생존기간 자료는 지난 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.특히 ‘HARMONi-6 시험’에서 이보네시맙과 백금착제 기반 항암화학요법제 병용요법의 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 무진행 생존기간(PFS) 및 총 생존기간(OS)의 우위가 입증됐다.이와 함께 ‘HARMONi-6 시험’에서 이보네시맙은 수용할 만하고 관리할 만한 안전성 프로필이 입증됐다.앞서 이루어진 임상 3상 시험례들로부터 도출된 이보네시맙과 항암화학요법제 병용요법의 안전성 프로필과 대동소이했다는 의미이다.서밋 테라퓨틱스社의 밥 듀건 공동대표는 “오늘 중국에서 허가를 취득한 것이 다시 한번 이루어진 이보네시맙의 특별한 성과이자 지금까지 산출된 임상적 입증자료의 강력함을 방증한다”면서 “비소세포 폐암 또는 어떤 유형의 종양에서든 항-PD-(L)1과 항암화학요법제 병용요법과 직접적인 비교평가를 진행했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 총 생존기간의 우위가 입증된 첫 번째 임상 3상 시험례가 ‘HARMONi-6 시험’이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.서밋 테라퓨틱스社의 마키 장가네 공동대표는 “임상 3상 ‘HARMONi-6 시험’에서 도출된 결과가 기존의 표준 면역요법제를 상회하는 이보네시맙의 잠재력에 대한 서밋 테라퓨틱스의 확신에 한층 더 무게를 싣게 하는 것이자 1차 약제로부터 환자와 의사들이 기대할 수 있는 내용이 재정립될 수 있도록 해 줄 것”이라고 언급했다.세계 각국에서 이보네시맙의 개발이 가속페달을 밟을 수 있도록 하는 데 초점을 맞춰 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.아케소社의 미셸 샤 총경리는 “중국에서 이보네시맙과 항암화학요법제를 병용하는 요법이 진행성 편평 비소세포 폐암을 치료하기 위한 1차 약제로 허가된 것이 환자, 의사 뿐 아니라 종양 관련분야 전체적으로 보더라도 획기적인(landmark) 성과라 할 수 있다”면서 “임상 3상 ‘HARMONi-6 시험’의 결과를 근거로 할 때 이보네시맙은 PD-1 저해제와 항암화학요법제를 병용하는 요법에 비해 무진행 생존기간과 총 생존기간의 우위가 입증되면서 가장 폭넓은 치료가 행해지는 암 케어 단계의 하나에서 새로운 표준이 될 수 있을 것”이라고 의의를 강조했다.중국에서 이보네시맙 포함 병용요법이 3번째로 허가를 취득한 것이 아케소가 보유한 혁신적인 플랫폼의 강점과 우리의 임상 연구진 및 환자들의 헌신, 그리고 차세대 면역 항암제로서 이보네시맙의 잠재력이 반영된 개가라 할 수 있을 것이라고 샤 총경리는 풀이했다.서밋 테라퓨틱스와 함께 세계 각국의 환나자들에게 이보네시맙의 잠재력이 100% 구현될 수 있도록 하는 데 사세를 집중해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.한편 이보네시맙은 미국과 유럽을 포함해 서밋 테라퓨틱스 측이 전권을 보유한 영역에서는 아직까지 허가를 취득하기 이전의 단계에 있다.

이덕규 2026.08.14
글로벌

실명 유발하는 망막색소 변성증 치료 길 열리나?

스미토모 파마 미국법인(SMPA)이 비 증후성 망막색소 변성증 치료제 ‘DSP-3077’를 평가하기 위한 임상 1/2a상 시험에서 첫 번째 피험자를 대상으로 망막하 이식(subretinal implantation)이 이루어졌다고 12일 공표해 주목할 만해 보인다.‘DSP-3007’은 유도 만능 줄기(iPS) 세포에서 추출된 동종 망막조직 시트를 이용한 재생 세포 치료제의 일종으로 개발이 진행 중이다.임상 1/2a상, 개방표지, 단일그룹, 대조그룹 부재, 용량증량 시험으로 설계된 임상시험은 동종 유도 만능 중기세포 유래 망막조직 시트(즉, ‘DSP-3077’)의 두가지 용량을 성인 망막색소 변성증 환자들의 단일 망막하 부위에 단안(單眼) 주사하고 효과를 평가하는 방식으로 진행되고 있다.이 시험의 일차적인 목표는 성인 망막색소 변성증 환자들에게서 두가지 용량의 ‘DSP-3077’이 나타낸 안전성과 내약성을 평가하는 데 두어졌다.다른 시험목표들 가운데는 안전성, 생착, 그리고 ‘DSP-3077’이 나타내는 치료반응 등을 평가하고, ‘DSP-3077’ 약물전달 디바이스의 성능을 평가하는 내용 등이 포함되어 있다.피험자들은 시력 기준과 ‘DSP-3077’의 용량에 따라 3개 코호트 그룹으로 분류됐다.개별 코호트 그룹은 4명의 피험자들로 구성되어 전체 피험자 수는 12명이다.스미토모 파마 미국법인의 츠토무 나카가와 대표는 “유도 만능 줄기세포들이 망막색소 변성증과 같은 파괴적인 퇴행성 증상들을 치료하는 데 효과를 나타낼 수 있다는 잠재적 가능성에 고무되어 있다”면서 “망막색소 변성증이 현재까지 치료대안을 찾기 어렵기 때문”이라고 말했다.첫 번째 피험자에 대한 치료가 이루어진 것은 스미토모 파마 미국법인을 위해서도 괄목할 만한 성과가 도출된 것이라고 덧붙이기도 했다.나카가와 대표는 뒤이어 “개발 중인 이 치료제를 첫 번째 피험자에게 투여한 것이 큰 영광일 뿐 아니라 ‘DSP-3077’의 개발과정에서 매우 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.미래의 유도 만능 줄기세포 치료제들이 망막색소 변성증 환자들과 환자가족들의 삶을 개선하는 데 줄 수 있는 도움에 대한 이해도를 높일 수 있을 것이라고 나카가와 대표는 강조했다.망막색소 변성증은 희귀, 진행성, 실명 유발 유전성 질환의 일종으로 환자 수가 4,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있지만, 근치적 치료제가 부재한 데다 효과적인 치료대안을 찾기란 더욱 어려운 일로 지적되고 있다.일차적으로 망막색소 변성증은 야간시력과 주변시력을 상실시키지만, 궁극적으로는 대부분의 경우 중심시력에까지 영향을 미친다는 것이 전문가들의 지적이다.망막색소 변성증은 증상의 진행이 개별환자들에 따라 고도로 다양하게 나타나고 있지만, 어두운 곳에서 물체를 볼 수 있게 해 주는 간상세포(桿狀細胞)와 빛을 감지하고 색상을 구별할 수 있게끔 해 주는 원추세포의 점진적 퇴행이 통상적으로 발생하고 있다.‘DSP-3077’에 적용된 기저기술은 SFEBq 방법으로 알려진 자기 조직화(self-organizing) 세포배양 기술에 기반을 두고 있다.만능 줄기세포로부터 3D 신경조직들과 장기(臟器) 유사체들(즉, 오가노이드)을 만들어 내는 견고하고 차별화된 노하우가 SFEBq 방법이다.이 기술은 원래 일본 국립이화학연구소의 요시키 사사이 박사 연구팀에 의해 개발됐다.스미토모 화학이 이화학연구소와 제휴해 지난 2010년부터 2014년에 이르는 기간 동안 이 기술을 개선했다.스미토모 파마와 이화학연구소는 지난 2013년부터 이화학연구소와 연구제휴를 체결한 후 유도 만능 줄기세포 유래 망막조직 시트를 제조하는 공정을 개발해 왔다.

이덕규 2026.08.14
글로벌

릴리, 레타트루타이드 암시장 판매중단 소송제기

일라이 릴리社가 자사의 비만 치료제 후보물질 레타트루타이드(retatrutide)의 위험한 암시장 거래로부터 환자들을 보호하기 위해 지속해 온 싸움을 확대하고 나섰다.각국의 규제기관과 사법기관들에 수 백명의 악성 행위자들(bad actors)을 법적조치토록 회부한 것 이외에 암시장 제품들을 판매한 미국기업들을 상대로 6건의 새로운 소송을 제기했다고 12일 공표한 것이다.일라이 릴리 측은 이와 함께 판매자들이 불법행위를 하는 데 이용한 것으로 나타난 소셜 미디어, 전자상거래 플랫폼, 신용카드회사, 결제처리 대행회사 및 화물운송기업들에게 환자들을 보호하고 불법행위와의 싸움을 전개하는 데 힘을 보태줄 것을 요망했다.FDA에 따르면 판매가 이루어진 미허가 의약품들은 환자들에게 심대한 위험을 초래할 수 있는 데다 명백한 불법행위이기도 하다.일라이 릴리社의 데이비드 A. 하이먼 최고 의학책임자는 “레타트루타이드가 포괄적인 임상시험 개발 프로그램의 일부로 구성된 엄격한 시험 건들이 진행되고 있는 단계”라면서 “우리는 개발이 진행 중인 의약품들의 효능과 안전성을 주의깊게 평가해야 할 책임이 있다”고 말했다.암시장에서 판매되고 있는 것은 의약품이 아니라고 하이먼 최고 의학책임자는 선을 그었다.전혀 검증되지도, 허가를 취득하지도, 위험을 감수할 만한 가치를 내포하고 있지도 않기 때문이라는 것이다.레타트루타이드는 비만, 2형 당뇨병 및 기타 관련 적응증 치료제로 임상 3상 단계의 시험이 진행 중인 후보물질이다.이에 따라 레타트루타이드를 포함하고 있는 의약품 또한 전 세계 어느 국가에서도 아직까지 허가를 취득한 전례가 부재한 상황이다.소비자들에게 판매되어선 안 되는 이유이다.이와 관련, FDA는 아직 허가를 취득하지 않은 레타트루타이드가 판매되는 것은 불법이고, 합법적으로 조제가 이루어질 수 없다는 점을 명확히 했다.이른바 연구용(research-use only) 의약품들의 경우 품질을 알 수 없고, 건강에 유해한 영향을 미칠 수 있다고 덧붙이기도 했다.그럼에도 불구, 암시장 판매자들과 관련업체들은 합법적인 의료제공자를 참칭하면서 레타트루타이드를 체중감소를 위한 지름길(hack)이라면서 공공연하게 판매하고 있다고 일라이 릴리 측은 꼬집었다.일라이 릴리 측은 여기에 해당하는 메디컬 스파, 웰니스 클리닉 및 자칭(self-styled) 공급업체들이 의료행위를 하는 것이 아니라는 점을 지적했다.이들은 불법의약품을 판매하고 있는 것이고, 규제의 사각지대에 놓인 외국 제조업체들에 의해 제조가 이루어지는 경우가 잦다고 언급하기도 했다.이에 따라 세계 각국의 규제기관, 관세당국 및 법 집행기관들은 이들에게 경고를 내리고, 합당한 조치를 취하고 있으며, 은밀한 제조장소를 급습하고, 압수하고, 관계자들을 체포하고 있다고 일라이 릴리 측은 설명했다.일라이 릴리가 이번에 제기한 소송 건들은 레타트투라이드를 불법적으로 판매한 미국 내 업체들을 표적으로 하고 있다.이들 가운데는 맞춤조제 전문약국(compounding pharmacies), 메디컬 스파 및 온라인 판매업체 등이 포함되어 있다.이들은 레타트루타이드를 연구용이라 주장하고 있다는 것이 일라이 릴리 측의 전언이다.일라이 릴리는 지금까지 총 200여회에 걸쳐 개인과 업체들을 FDA, 법무부, 州 법무부, 법 집행기관 및 전문직 면허위원회 등에 회부했다.이와 별도로 각국의 규제기관, 법 집행기관 및 관세당국들과 긴밀하게 협력하면서 암시장 유통이 차단될 수 있도록 힘을 기울이고 있다.일라이 릴리 측은 총 1만4,000곳 이상의 웹사이트, 광고, 소셜 미디어 포스팅 및 상품판매 페이지 등이 전 세계 100여개국에서 인터넷 서비스 제공업체, 소셜 미디어 플랫폼 및 전자상거래 기업들에게 레타트루타이드를 불법적으로 판매하고 있다고 전했다.게다가 일부는 취약한 소비자들을 대상으로 잘못된 컨텐츠를 강화하고 있다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.08.13
글로벌

신세대 범불안장애 치료제 임상 3상 “긍정적”

범불안장애(GAD)는 가장 최근에 치료제가 FDA의 허가를 취득한 사례가 거의 20년 전의 일일 만큼 새로운 치료대안이 부재한 형편이다.이와 관련, 미국 뉴욕에 소재한 신세대 정신‧신경계 장애 기저원인 대응 치료제 개발 전문 제약기업 디피니움 테라퓨틱스社(Definium Therapeutics)가 임상 3상 ‘Voyage 시험’의 주요한 결과들을 12일 공개해 주목할 만해 보인다.‘Voyage 시험’은 성인 범불안장애 환자들을 대상으로 ‘DT120’(리세르기드) 구강붕해정(ODT) 100μg의 효능을 평가한 첫 번째 임상 3상 시험례이다.‘DT120’ 구강붕해정과 관련한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 도출된 것은 이번이 두 번째이다.앞서 ‘DT120’ 구강붕해정은 지난 6월 주요 우울장애(MDD)와 관련해서 긍정적인 결과가 공개된 바 있다.‘Voyage 시험’에서 도출된 주요한 결과들을 보면 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.12주차에 ‘해밀턴 불안 척도(HAM-A) 총점 변화량’ 지표를 적용해 플라시보 대조그룹과 비교하면서 착수시점 대비 분석을 진행한 결과 ‘DT120’ 구강붕해정을 복용한 피험자 그룹에서 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증되었다는 것이다.실제로 12주차에 착수시점과 비교한 HAM-A 총점의 최소제곱 평균 변화량을 평가한 결과를 보면 ‘DT120’ 구강붕해정 100μg을 복용한 피험자 그룹에서 -11.6으로 집계되어 플라시보 대조그룹의 -6.2와 비교했을 때 -5.4의 최소제곱 평균 편차를 드러내 보였다.게다가 이 같은 효과는 신속하게 나타나 복용 2일차부터 변화가 관찰되기 시작했고, 시험의 파트 A 부분에서 착수시점 이후의 모든 조사시험에서 유지된 것으로 분석됐다.디피니움 테라퓨틱스社의 롭 배로우 대표는 “임상 3상 ‘Voyage 시험’에서 예상하지 못했던 효능이 입증됨에 따라 환자와 의사들이 범불안장애 치료제로부터 얻을 수 있는 기대치를 끌어올려야 할 것으로 보인다”면서 “이 같은 결과는 또 ‘DT120’ 구강붕해정의 수 백만명을 대상으로 한 치료를 재정립할 잠재력을 내포하고 있다는 우리의 믿음에 한층 더 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.중요한 것은 우리가 3건의 시험에서 일관되고 커다란 효과의 크기를 관찰한 것이 ‘DT120’이 정신건강 의학 분야에 전환적인 변화를 가능케 할 잠재력을 내포하고 있고, 정신건강 관리를 새로운 시대로 인도하는 것으로 보인다는 점이라고 배로우 대표는 설명했다.오는 9월 범불안장애와 관련한 ‘Panorama 시험’에서 주요한 결과들이 공개될 것으로 예상되는 만큼 우리는 변함없이 이처럼 잠재력을 내포한 새로운 치료제가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 잇도록 하는 데 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.시험의 파트 A 부분에서 ‘DT120’ 구강붕해정은 대체로 양호한 내약성을 내보인 가운데 약물치료 관련 부작용은 중증도 측면에서 봤을 때 경도에서 중등도로 수반됐고, 일시적이면서 주로 복용 당일에 발생한 것으로 분석됐다.자살 징후 또는 자살행동의 이행을 포함해 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.복용 당일에 피험자들은 복용 후 5시간째부터 매시간 간격으로 구조화된 세션 종료 체크리스트(EoSC)를 사용한 평가를 받았다.EoSC 기준을 충족하는 데 소요된 평균시간을 보면 시험의 파트 A 부분에서 ‘DT120’ 구강붕해정을 복용한 피험자들의 경우 6.4시간으로 집계됐다.중간값은 6.1시간으로 조사되었고, 8시간 이내에 EoSC 기준을 충족한 피험자들의 비율은 92%로 파악됐다.‘Voyage 시험’을 총괄한 오하이오州 클리블랜드 소재 클리블랜 클리닉의 브라이언 바넷 박사는 “범불안장애가 미국 내 성인환자 수가 약 2,600만명에 달할 정도로 적잖은 영향을 미치고 있다”면서 “치료하지 않은 채 방치하면 환자들의 일상생활에 심대한 영향을 미칠 수 있는 만성적이고, 만연하고, 파괴적인 증상들이 수반될 수 있을 것”이라고 말했다.특히 범불안장애는 정신질환 분야에서 가장 불충분한 수준으로 치료가 이루어진 증상의 하나라 할 수 있을 것이라고 바넷 박사는 지적했다.이 증상으로 인한 부담이 심대하게 나타나고 있음에도 불구하고 범불안장애 치료제가 가장 최근에 FDA의 허가를 취득한 것이 거의 20년 전의 일일 정도라는 것이다.또한 지금까지 관찰한 환자들을 보면 다수가 다양한 치료제들을 사용한 후에도 증상이 완화되지 못한 것으로 나타났다고 바넷 박사는 설명했다.한차례 복용한 후 12주 동안 유의미한 유익성을 제공해 주는 치료대안은 기존의 치료제들로부터는 찾아볼 수 없는 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.바넷 박사는 “허가를 취득할 경우 ‘DT120’ 구강붕해정이 임상진료 현장에서 현재 사용 중인 다른 어떤 치료제들과도 작용기전을 전혀 달리하는 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 강조했다.

이덕규 2026.08.13
글로벌

‘타시그나’ 구강붕해정 미국 상용화 제조‧공급 합의

항암제 ‘타시그나’(닐로티닙)의 구강붕해정이 미국시장에 선을 보인다.영국의 희귀 유전성 대사계, 면역계 및 신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 사이클 파마슈티컬스社(Cycle Pharmaceuticals)가 미국 캘리포니아州 어바인에 소재한 위탁 제조‧개발기업(CDMO) 포마 라이프 사이언스社(Forma Life Sciences)와 합의를 도출했다고 12일 공표했다.양사는 ‘커밴자’(Cavhanza: 닐로티닙) 구강붕해정의 상용화 제조를 진행하기 위해 합의를 도출한 것이다.‘커밴자’는 지난 5월 말 FDA로부터 발매를 승인받은 성인 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 치료제이다.양사간 합의에 따라 포마 라이프 사이언스는 캘리포니아州 어바인에 소재한 자사의 제조시설에서 ‘커밴자’를 제조하고, 사이클 파마슈티컬스 측이 미국시장 발매를 준비하는 동안 미국 내 상용화 공급역량을 견고하게 구축하기로 했다.사이클 파마슈티컬스社의 캐서린 와인라이트 최고 운영‧규제업무 책임자는 “미국에서 ‘커밴자’의 제조 기반을 구축하는 일이 이처럼 차별화된 치료제를 환자들에게 공급하기 위해 우리가 진행 중인 준비과정에서 중요한 절차의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “우리가 미국에서 ‘커밴자’를 도입하기 위한 준비를 진행 중인 가운데 포마 라이프 사이언스 측과 협력하면서 복잡한 경구용 의약품 제조 분야에서 우리가 축적해 온 경험을 활용해 나갈 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.‘커밴자’는 기존의 닐로티닙 제제들이 직면해 온 중요한 투여경로 관련 도전요인들에 대응하기 위해 개발됐다.시간적인 제한없이 프로톤 펌프 저해제, H2 수용체 길항제 등과 병용할 수 있다는 것이 ‘커밴자’의 장점이다.이 같은 장점은 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 환자들의 47%가 진단 후 연젠가는 프로톤 펌프 저해제들을 처방받고 있고, 이로 인해 치료제의 생체이용률에 영향이 미칠 수 있는 것으로 알려진 현실에 대한 대응을 가능케 해 줄 것임을 뒷받침하는 부분이다.또한 일련의 임상시험에서 음식물 섭취가 약효나 흡수에 영향을 미치지 않는 것으로 입증됐다.식사시간에 구애받지 않고 ‘커밴자’를 복용할 수 있을 것이라는 의미이다.이와 함께 ‘커밴자’는 구강붕해정이어서 물과 함께 또는 물 없이도 복용할 수 있다.정제 제형의 약물을 복용해야 할 때 어려움에 직면하는 연하장애(嚥下障碍) 환자들도 간편하게 복용할 수 있는 대안이 될 것임을 기대케 하는 부분이다.포마 라이프 사이언스 측은 자사가 독자보유한 비열(非熱) 입자 엔지니어링 기술을 지칭하는 ‘일렉트로나노스프레이’(ElectroNanoSpray)를 적용해 ‘커밴자’를 제조할 예정이다.‘비열 입자 엔지니어링 기술’이란 플렉스 파마社(Flex Pharma)에 의해 개발된 것으로 고도의 균일성을 내포한 비정형 약물입자들을 생산하는 노하우를 말한다.포마 라이프 사이언스社의 아르망 아민 대표는 “사이클 파마슈티컬스가 미국시장에서 ‘커밴자’의 발매를 준비 중인 가운데 우리가 지원을 제공하게 된 것을 영광으로 받아들인다”면서 “우리 팀은 복잡한 경구용 약물의 상용화 제조 분야에서 심도깊은 경험을 축적하고 있는 적임자들”이라고 말했다.

이덕규 2026.08.13
글로벌

伊 알파시그마, 유럽시장서 존재감 확대 M&A

이탈리아의 글로벌 제약기업 알파시그마社(Alfasigma S.p.A.)가 노르딕 그룹(Nordic Group B.V. 또는 노르딕 파마) 및 자회사들의 지분 전량을 매입키로 하는 내용의 주식매매계약에 합의했다고 11일 공표했다.합의를 도출한 파트너는 네덜란드 제약‧헬스케어 기업 세버 라이프 사이언스社(Sever Life Sciences B.V.)이다.노르딕 그룹은 유럽, 캐나다 및 일본 등에서 직접경영하는 자회사들을 보유하고 있는 네덜란드 전문 제약기업이다.합의가 도출됨에 따라 ‘노르디메트’(Nordimet: 메토트렉세이트) 프랜차이즈를 포함한 노르딕 그룹의 류머티스 관절염 사업부문이 알파시그마의 류머티스 포트폴리오에 추가될 수 있게 됐다.추가 대상제품들 가운데는 ‘지셀레카’(Jyseleca: 필고티닙) 등이 포함되어 있다.합의에 힘입어 알파시그마는 자사가 직접 총괄하는 영업범위를 유럽 18개국으로 확대하고, 캐나다와 일본에서 상업적 플랫폼을 추가하는 등의 성과를 기대할 수 있게 됐다.이와 함께 류머티스 포트폴리오 뿐 아니라 노르딕 그룹의 여성건강, 중환자 치료 및 안과 치료제 분야의 포트폴리오까지 인수할 수 있게 됐다.인수 대상에는 전문적인 역량과 노하우를 보유한 265명의 인력들이 포함되어 있다.이번 합의는 글로벌 스페셜티‧희귀질환 치료제 사업부문을 확대하고자 하는 알파시그마의 M&A 주도 성장전략이 반영된 것이다.알파시그마는 이 같은 전략을 이행하는 과정에서 위장관계‧면역계 질환 치료제들을 강화하는 데 초점을 맞추고 있다.앞서 지난 3월에는 글락소스미스클라인社와 라이센스 제휴 합의를 도출하면서 성인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자 관련 담즙정체성 소양증 치료제 ‘리나보이’(Lynavoy: 리네릭시바트)의 글로벌 독점권을 확보한 바 있다.알파시그마社의 프란체스코 발레스트리에리 대표는 “알파시그마가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 위장관계‧면역계 질환 치료제 분야에 초점을 맞춘 가운데 우리의 글로벌 스페셜티‧희귀질환 치료제 사업부문을 탄탄하게 구축해 나가기 위한 최적의 기회를 탐색하는 신중한 전략을 추구하고 있다”고 말했다.이번에 노르딕 그룹을 인수키로 합의함에 따라 그 같은 여정에서 중대한 한 걸음이 내디뎌지면서 우리의 유럽시장 존재감을 강화하고, 류머티스 포트폴리오를 확대하는 성과를 기대할 수 있게 됐다고 발레스트리에리 대표는 설명했다.우리가 보유한 포트폴리오와 과학적 전문성, 재능있는 팀 등을 결합시켜 환자와 투자자들을 위해 유의미한 혁신 및 가치를 제공하는 데 최적화된 위치에 자리매김할 수 있게 된 것이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.노르딕 그룹의 샬럿 펠프스 대표는 “알파시그마가 성장을 위한 새로운 단계에 진입하고 있는 노르딕 그룹을 위한 최적의 파트너라 할 수 있을 것”이라면서 “양사가 모두 환자를 중심에 두고, 과학과 사업가 정신에 뿌리를 내린 기업들인 만큼 서로의 경험을 결합시켜 환자들을 뒷받침해 나가고자 한다”고 말했다.

이덕규 2026.08.13
글로벌

노보, 최초 주 1회 기저 인슐린 美서 발매 돌입

노보 노디스크社가 미국 전역의 70,000여 약국을 대상으로 최초의 주 1회 투여 기저 인슐린 ‘아위클리’(Awiqli: 인슐린 아이코덱-abae) 주사제 700단위/mL의 공급을 개시한다고 11일 공표했다.‘아위클리’는 식이요법과 운동에 병행하는 보조요법제로 투여해 성인 2형 당뇨병 환자들의 혈당 조절을 개선하는 용도의 최초 주 1회 기저 인슐린 요법제이다.지난 3월 말 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.노보 노디스크社의 톰 스케일스 시장 접근성‧대관업무‧환자 지원 솔루션 담당부회장은 “수 백만명에 달하는 성인 2형 당뇨병 환자들을 위한 기저 인슐린으로 선택권에 유의미한 진전을 가능케 해 줄 제품이 ‘아위클리’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.미국에서 최초로 발매에 돌입한 주 1회 기저 인슐린 제품인 ‘아위클리’가 투여해야 하는 주사횟수를 주 7회에서 주 1회로 감소시켜 줄 것이라고 스케일스 부회장은 강조했다.우리는 광범위하게 접근성이 확립되어 관심있고 사용이 적합한 성인 2형 당뇨병 환자들이 필요로 하는 지원을 받을 수 있도록 뒷받침할 것이라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 매일 투여해야 하는 기저 인슐린은 일부 환자들의 경우 상당히 도전적인 과제를 수반할 수 있다는 문제점이 지적되어 온 형편이다.이 때문에 기저 인슐린 투여횟수를 낮출 수 있을 경우 기저 인슐린 요법과 관련해서 이처럼 빈도높게 나타나고 있는 장애요인을 배제하거나 문턱을 낮추는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대를 모아 왔다.‘아위클리’는 프리필드 플렉스터치 펜(FlexTouch pen)을 사용해 주 1회 투여하는 프로필이 눈에 띄는 기저 인슐린 제제이다.기저 인슐린 투여에 따른 환자들의 부담을 덜어주고 혈당 관리를 좀 더 간편하게 해 줄 수 있을 것이라는 기대감을 갖게 하는 부분이다.FDA는 ‘아위클리’를 주 1회 투여하면서 진행된 임상 3a상 ‘ONWARDS 2형 당뇨병 시험’ 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 발매를 허가하는 결정을 내린 바 있다.이 시험 프로그램에 충원된 성인 2형 당뇨병 환자들은 주 1회 ‘아위클리’를 투여받으면서 식사 인슐린을 병용하거나, 다빈도 경구용 항당뇨제를 병용하거나, 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제를 병용했다.시험 프로그램은 3건의 피험자 무작위 분류, 개방표지, 목표지향적 치료(treat-to-target), 활성대조군 시험례들과 1건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 목표지향적 치료, 활성대조군 시험례로 구성됐다.시험 프로그램에서 ‘아위클리’를 주 1회 투여한 피험자 그룹과 기저 인슐린을 1일 1회 투여한 대조그룹을 비교평가한 결과 효능과 관련한 비 열등성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.‘ONWARDS 시험’ 프로그램에 참여한 성인 2형 당뇨병 환자들에게서 착수시점과 비교한 종결시점의 당화혈색소 수치의 평균 변화도가 대동소이하게 나타난 것이다.‘ONWARDS 시험’ 프로그램에서 나타난 ‘아위클리’의 안전성 프로필을 보면 개별시험에서 매일 투여하는 기저 인슐린 계열의 제품들과 전반적으로 대동소이했다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 저혈당, 중증 알러지 반응, 주사부위 반응, 주사부위에 나타난 피부 비후 또는 피부에 생긴 작은 구멍, 함몰 또는 패인 자국, 소양증, 발진, 손‧발 부종 및 체중증가 등이 보고됐다.한편 노보 노디스크는 적격한 환자들을 대상으로 월 35달러의 본인부담금으로 ‘아위클리’를 투여받을 수 있도록 하는 등의 지원을 제공한다는 방침이다.현재 ‘아위클리’는 미국, EU와 기타 13개국에서 허가를 취득한 상태이다.

이덕규 2026.08.13
글로벌

임상 2상서 혈관운동증상 빈도‧중증도 괄목 감소

혈관운동증상(즉, 안면홍조)의 발생빈도와 중증도가 확~캐나다 브리티시 컬럼비아州 밴쿠버에 소재한 생명공학기업 앱셀레라社(AbCellera)가 임상 1/2상 시험의 임상 2상 부분에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 10일 공개했다.이 시험은 뉴로키닌 3 수용체(NK3R) 길항제 항체의 일종으로 개발이 진행 중인 ‘ABCL635’를 평가한 시험례이다.‘ABCL635’는 폐경기로 인해 나타나는 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동증상들(VMSs)에 대응하는 비 호르몬성, 장기지속형 피하주사제로 개발 중이다.폐경기로 인해 나타나는 혈관운동증상은 흔히 안면홍조로 불리고 있다.시험결과를 보면 ‘ABCL635’를 1회 투여한 후 4주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 혈관운동증상의 발생빈도와 중증도가 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나면서 일차적인 효능 관련 시험목표가 충족됐다.‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹은 이와 함께 수면의 질이 크게 개선되었고, ‘환자의 전반적 변화 인상척도’(PGI-C)를 적용해 평가한 결과 또한 괄목할 만하게 향상됐다.버니지아대학 의과대학의 조앤 V. 핑커튼 교수(산부인과)는 “임상 2상 시험에서 4주차에 도출된 ‘ABCL635’의 자료를 보면 안면홍조의 발생빈도와 중증도를 감소시키기 위한 새로운 효능 기준이 될 수 있을 것임이 입증된 데다 수면의 질 또한 향상된 것으로 나타났다”면서 “이 같은 증상들은 관리하지 않은 채 방치할 경우 여성들의 일상생활에 심대한 영향을 미칠 수 있을 것”이라고 말했다.핑커튼 교수는 뒤이어 “임상 3상 시험에서 검증될 경우 ‘ABCL635’가 사용이 보다 간편한 요법제이자 독성이 낮은 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 덧붙였다.피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험으로 설계된 ‘ABCL635’의 임상 2상 시험 부분에는 1일 평균 10회 정도의 중등도 또는 중증 안면홍조 증상이 나타나는 폐경기 후 여성 92명이 피험자로 충원됐다.피험자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘ABCL635’ 600mg 또는 플라시보를 1회 피하주사제로 투여받았다.시험결과를 보면 ‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹은 4주차에 착수시점과 비교해 평가했을 때 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동증상의 1일 발생횟수가 평균 8.8회 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 3.5회를 상회했다.이에 따라 평균 플라시보 보정 치료효과 편차가 5.3에 달한 것으로 분석됐다.아울러 4주차에 혈관운동증상의 발생횟수가 ‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹에서 평균 83% 감소해 플라시보 대조그룹의 33%와 확연한 격차가 눈에 띄었다.평균 플라시보 보정 치료효과 편차의 경우 50%에 달한 것으로 집계됐다.이와 함께 ‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹은 혈관운동증상의 중증도가 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타났다.4주차에 평가했을 때 ‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹의 중등도가 평균 1.4점 감소한 것으로 나타나 0.3점에 그친 플라시보 대조그룹과 비교를 불허한 것.평균 플라시보 보정 치료효과 편차는 1.1로 집계됐다.4주차에 착수시점과 비교한 혈관운동증상 중증도의 감소 정도를 보면 ‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹에서 평균 58% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 12%와 격차가 뚜렷했다.평균 플라시보 보정 치료효과 편차는 46%에 달했다.수면점수와 ‘환자의 전반적 변화 인상척도’(PGI-C)를 적용한 결과를 보더라도 ‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹은 유의미한 개선이 관찰됐다.이밖에도 ‘ABCL635’는 4주에 걸친 투여기간 동안 양호한 내약성을 내보였고, 중증 부작용, 위중한 부작용 또는 시험참여의 중단으로 이어진 부작용은 보고되지 않았다.‘ABCL635’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 피로 및 주사부위 반응 정도가 보고됐다.앱셀레라社의 새러 눈버그 최고 의학책임자는 “이처럼 긍정적인 결과들이 여성건강을 위해서나, 앱셀레라를 위해서나 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “항체를 사용해 뉴로키닌 3 수용체를 성공적으로 표적화함에 따라 우리는 1회 피하주사했을 때 4주 동안 잠재적으로 동종계열 최고의 혈관운동증상 완화효과를 입증해 보였다”고 말했다.시험에서 도출된 자료는 ‘ABCL635’가 폐경기 여성들에게 양호한 내약성이 확보된 장기지속형 치료대안으로 삶의 질을 뚜렷이 개선해 줄 수 있을 것임을 시사한 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.08.12
글로벌

노보, 아마존 자회사와 AI 통한 신약개발 제휴

노보 노디스크社와 아마존닷컴의 클라우드 컴퓨팅 자회사인 아마존 웹 서비스社(AWS: Amazon Web Services)가 전략적 제휴에 합의했다고 10일 공표했다.양사는 약물발굴을 가속화하고, 에이전틱 인공지능(AI)과 클라우드 기술을 통해 노보 노디스크의 경영 전반을 현대적으로 개선하기 위해 제휴관계를 구축한 것이다.제휴의 일환으로 노보 노디스크와 아마존 웹 서비스 양사는 영국 런던에 코-이노베이션 허브(co-innovation hub)를 설치하고, 양사의 기술자와 과학자들이 노보 노디스크의 자료 및 인사이트(insights)와 함께 아마존 웹 서비스의 인공지능 기술을 사용해 약물표적에서부터 최초 임상시험 피험자 투여에 이르기까지 소요되는 기간을 대폭 단축해 나가기로 했다.노보 노디스크社의 마이크 두스트다르 회장은 “아마존 웹 서비스와 파트너 관계를 구축한 것이 인공지능을 노보 노디스크 전반에 결친 혁신의 원동력으로 삼고자 하기 위한 것”이라면서 “생명공학업계를 위해 우리가 보유한 과학적 전문성을 아마존 웹 서비스의 도구 및 목표에 의해 구축된 서비스와 결합하고, 런던에 소재한 우리의 기존 시설 내부에 코-이노베이션 허브를 설립키로 한 것”이라고 말했다.이를 통해 우리는 약물발굴을 가속화하고 책임감 있는 인공지능 솔루션을 개발해 각종 중증 만성질환을 앓고 있는 환자들을 위한 실질적인 진전을 이행해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.노보 노디스크는 우선순위 클라우드 공급업체이자 전략적 인공지능 파트너로 아마존 웹 서비스를 선택해 각종 만성질환들에 걸친 자사의 심도깊은 치료지식과 아마존 웹 서비스의 세계적인 클라우드 및 인공지능 서비스를 결합시켜 안전하고 확장성을 갖춘 인프라와 생명공학 기술을 확립해 나가기로 했다.노보 노디스크는 이미 양사의 제휴를 통해 측정할 만한 가시적인 결과를 도출했다.예를 들면 임상기록을 작성하는 데 소요되는 시간을 단축하고, 총 2만5,000명 이상의 재직자들에게 힘을 실어주어 생산성을 향상시키는 등의 성과를 거둔 것이다.양사의 제휴는 아이디어들이 세계 각국의 환자들을 위한 신약의 개발로 이어질 수 있도록 하는 데 필요로 하는 탄탄한 토대의 역할을 해 줄 수 있을 것으로 보인다.아마존의 인공지능 기반 신약개발‧생명공학 연구 가속화 플랫폼 아마존 바이오 디스커버리(Amazon Bio Discovery)와 생셩형 인공지능 서비스 아마존 베드락(Amazon Bedrock) 등의 서비스를 이용해 약물표적을 확인하고, 새로운 치료제들을 보다 신속하게 설계하고, 유전체와 의료영상, 임상자료를 연결시켜 연구 초기단계에서 나타난 혁신적인 성과들이 임상시험 설계에 참조될 수 있도록 하는 등의 내용들이 여기에 포함된다.이를 위해 노보 노디스크는 아마존 웹 서비스의 완전관리형 에이전틱 플랫폼 아마존 베드락 에이전트코어(Amazon Bedrock AgentCore)를 사용하면서 인공지능 에이전트를 통해 자사의 경영 전반에 걸쳐 효율성을 끌어올리겠다는 복안이다.아마존 웹 서비스社의 맷 가먼 대표는 “노보 노디스크 측과 협력하고 있는 모든 부분들이 결국은 한가지로 귀결된다”면서 “최적의 의약품이 환자들에게 보다 신속하게 공급될 수 있도록 하는 일이 그것”이라고 말했다.가먼 대표는 뒤이어 “노보 노디스크가 그들의 전략적 인공지능 파트너로 아마존 웹 서비스를 선택한 것”이라며 “이를 통해 아마존 바이오 디스커버리와 아마존 베드락을 사용해 의약품이 발굴되고 개발되는 과정을 근본적으로(fundamentally) 바꿔놓을 수 있게 될 것으로 기대한다”고 설명했다.아마존 웹 서비스의 전면 배치 기술자들과 노보 노디스크의 업계를 선도하는 학술팀들이 약물을 발굴하는 데 소요되는 기간을 단축하는 한편으로 복잡하고 거대한 데이터세트를 보안을 유지하면서 안전하게 처리할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 노보 노디스크는 아마존의 다양한 사업체들과 협력하면서 의료산업을 지원해 오고 있다.노보 노디스크의 협력 파트너들 가운데는 아마존 파마시, 아마존 애드, 아마존 원 메디컬 등이 포함되어 새로운 치료제들을 발매하고 환자들에게 공급하는 방법을 전환시킬 수 있을 것으로 기대되고 있다.

이덕규 2026.08.12
글로벌

만성 D형 간염 치료제 FDA 허가심사 스타트

미국 워싱턴州의 소도시 커클랜드에 본사를 둔 감염성 질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 EIT 파마社가 자사의 만성 D형 간염 치료제 로나파닙(lonafarnib)의 허가신청 건을 FDA가 접수했다고 11일 공표했다.허가신청 건이 접수되었다는 것은 FDA의 본격적인 심사절차가 개시되었음을 의미하는 것이다.만성 D형 간염(CHD)은 B형 간염 바이러스 감염자들에게서 D형 간염 바이러스(HDV)에 의해 유발되어 생명을 위협할 수 있는 중증 간질환의 일종으로 알려져 있다.특히 만성 D형 간염은 간경변, 간부전, 간암 및 사망 등으로 빠르게 이행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이처럼 증상이 대단히 위중함에도 불구하고 치료대안 선택의 폭은 여전히 제한적인 상황이다.미국에서 아직까지 FDA의 허가를 취득한 경구용 만성 D형 간염 치료제가 부재한 형편이기 때문이다.EIT 파마社의 린 카와스 대표는 “FDA가 허가신청서를 접수한 것이 우리가 만성 D형 간염 환자들을 위해 새로운 경구용 치료대안을 선보이고자 하는 소임을 이행해 나가는 과정에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.로나파닙은 고유의 작용기전을 나타내는 동종계열 최초 경구용 만성 D형 간염 치료제 후보물질의 일종이다.만성 D형 간염 치료용 로나파닙은 앞서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정된 바 있다.지난 2024년 개발 후기단계의 프로그램을 인수했던 EIT 파마 측은 허가신청 절차를 매듭짓기 위해 규제기관, 하계 및 의료계 등과 긴밀하게 협력해 왔다.현재를 제품발매를 위한 사전 준비작업에 박차를 가하고 있다.로나파닙이 허가를 취득할 경우 경구 투여경로, 상온 보관, 장기적인 무사건(event-free) 생존기간 등의 장점에 힘입어 만성 D형 간염 환자들로부터 호응을 얻을 수 있을 것으로 보인다.마찬가지로 치료부담, 치료 지속기간, 치료제 접근성 및 장기적인 임상적 유익성 등을 염두에 두고 있는 의료인들에게도 각광받을 수 있을 전망이다.로나파닙의 허가신청서는 지금까지 만성 D형 간염과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례로 알려진 임상 3상 ‘D-LIVR 시험’과 임상 1/2상 시험에서 도출된 자료, 전임상 자료 및 제조 관련정보 등을 근거로 제출되었던 것이다.피험자 무작위 분류, 플라시보 대조 임상 3상 시험으로 설계된 ‘D-LIVR 시험’은 21개국에서 400명 이상의 환자들이 충원된 가운데 48주 동안 로나파닙 기반요법을 평가하면서 진행됐다.EIT 파마社의 공동설립자인 제프리 글렌 박사와 스탠퍼드대학 의과대학의 조셉 D. 그랜트 교수(미생물학‧면역학)는 “만성 D형 간염 환자들이 D형 간염 바이러스의 라이프스타일에서 별개의 단계들을 표적으로 작용하는 새로운 치료제들을 절실하게 필요로 하고 있다”고 말했다.두 사람은 뒤이어 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 생명을 위협할 수 있는 중증질환의 일종인 만성 C형 간염에 대응할 새로운 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있기 위한 첫 걸음이 내디뎌진 것”이라는 말로 의의를 평가했다.이에 따라 FDA가 심사절차를 밟는 동안 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 로나파닙은 지난 2020년 11월 캡슐제 제형이 최초의 조로증(早老症) 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있어 낯설지 않은 약물이다.

이덕규 2026.08.12

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)