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‘비라토비’+‘멕토비’ 비소세포 폐암 EU서 승인

프랑스 제약기업 피에르 파브르 라보라뚜아社는 항암제 ‘비라토비’(Braftovi: 엔코라페닙)와 ‘멕토비’(Mektovi: 비니메티닙)의 병용요법이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 30일 공표했다.‘비라토비’와 ‘멕토비’의 병용요법은 BRAF V600E 유전자 변이를 동반한 성인 진행성 비소세포 폐암 환자들을 위한 치료제로 허가관문을 통과했다.EU 집행위는 임상 2상 ‘PHAROS 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘비라토비’와 ‘멕토비’의 병용요법을 승인한 것이다.이 시험은 치료를 진행한 전력이 없거나 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 BRAF V600E 유전자 변이 동반 전이성 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 ‘비라토비’와 ‘멕토비’의 병용요법이 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 글로벌, 개방표지, 다기관, 피험자 비 무작위 분류 시험례이다.피에르 파브르 라보라뚜아社의 에릭 뒤쿠르노 대표는 “유럽 각국에서 BRAF V600E 유전자 변이를 동반한 성인 진행성 비소세포 폐암 환자들을 위한 치료제로 ‘비라토비’와 ‘멕토비’의 병용요법 사용대상을 확대할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.그는 뒤이어 “현재 BRAF V600E 유전자 변이 동반 비소세포 폐암 환자들을 위한 표적치료제 대안을 제한적인 형편”이라며 “따라서 이번 승인은 ‘비라토비’와 ‘멕토비’의 병용요법이 환자들에게 효과적인 또 하나의 표적치료제로 자리매김할 수 있는 기회를 제공하는 것이어서 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.EU 집행위의 결정에 앞서 지난 7월 25일 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 임상 2상 ‘PHAROS 시험’에서 도출된 결과를 근거로 허가를 지지하는 긍정적인 심사결과를 제시한 바 있다.시험에서 지난 2022년 9월 22일 현재 컷-오프 시점에서 이루어진 일차적 분석결과를 보면 사외 방사선학심사(IRR)에서 정한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.치료전력이 없는 피험자 그룹에서 15%의 완전반응과 59%의 부분반응을 포함해 75%의 객관적 반응률이 도출되었던 것.아울러 치료를 진행한 전력이 있는 피험자 그룹에서는 46%의 객관적 반응률이 집계됐다.그 후 추가로 10개월에 걸친 추적조사에서 확보된 자료를 보면 64%의 환자들이 최소한 12개월 동안 반응을 유지한 것으로 나타난 가운데 평균 반응지속기간을 보면 40개월로 집계됐다.한편 ‘비라토비’와 ‘멕토비’ 병용요법은 화이자社가 미국, 캐나다, 중남미, 아프리카 및 중동 각국에서 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 보유하고 있다.한국과 일본에서는 일본 오노약품이, 이스라엘에서는 메디슨社(Medison)가, 유럽 및 아시아‧태평양 각국을 포함한 기타 세계 각국에서는 피에르 파브르 라보라뚜아社가 발매를 진행할 수 있는 전권을 보유 중이다.

이덕규 2024.09.02
글로벌

노바백스, ‘코로나19’ 개량백신 FDA서 ‘EUA’

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 첨단 단백질 기반 백신 개발 전문 생명공학기업 노바백스社는 자사의 2024~2025년 시즌용 ‘코로나19’ 항원보강 백신 ‘NVX-CoV2705’가 FDA로부터 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 취득했다고 30일 공표했다.‘NVX-CoV2705’는 12세 이상의 소아, 청소년 및 성인들에게서 ‘코로나19’ 감염을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 백신으로 ‘긴급사용 승인’을 취득했다.앞서 미국 질병관리센터(CDC)는 지난 6월 27일 ‘NVX-CoV2705’와 관련, 접종을 받도록 권고한 바 있다.프리필드 시린지 제형의 이 백신은 약국 뿐 아니라 지역 식료품점(regional grocers)을 포함해 수 천여 곳에 이르는 장소에서 공급이 이루어질 수 있을 전망이다.노바백스社의 존 C. 제이콥스 대표는 “오늘 ‘긴급사용 승인’으로 노바백스가 최신(updated) '코로나19‘ 백슨을 프리필드 시린지 제형으로 미국시장에 공급할 수 있게 됐다”면서 “우리는 소비자들이 미국 내 다수의 장소에서 백신을 접종받을 수 있도록 뒷받침하기 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.우리의 최신 백신은 현재 창궐하고 있는 각종 변이들의 모균주(parent strain)인 ‘JN.1’을 표적으로 작용하는 것으로 ‘KP.2.3’, ‘KP.3’, ‘KP.3.1.1’ 및 ‘LB.1’ 등을 포함해서 ‘JN.1’ 계통 바이러스들에 대응해 견고한 교차반응을 나타낸 것으로 입증됐다고 덧붙이기도 했다.앞서 CDC 예방접종자문위원회(ACIP)는 지난 6월 바이러스 균주와 무관하게 생후 6개월 이상자들을 대상으로 사용토록 ‘긴급사용 승인’ 또는 허가를 취득한 2024~2025년 시즌용 ‘코로나19’ 백신을 사용할 수 있도록 전원일치로 권고하는 표결결과를 도출한 바 있다.지난 6월 FDA 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC) 회의에서 논의된 바와 같이 현재 가장 빈도높게 창궐하고 있는 변이들의 모균주인 ‘JN.1’을 표적으로 작용하는 백신은 공중보건에 유익성을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.노바백스 측은 FDA 뿐 아니라 유럽 의약품감독국(EMA), 세계보건기구(WHO) 등의 ‘JN.1’ 관련 지침에 따라 이번 가을 ‘JN.1’ 계통을 표적으로 작용하는 백신에 대한 허가신청서를 제출한 바 있다.‘긴급사용 승인’은 노바백스의 최신 백신이 ‘KP.2.3’, ‘KP.3’, ‘KP.3.1.1’ 및 ‘LB.1’ 등을 포함한 ‘JN.1’ 및 ‘JN.1’ 계통 바이러스들에 대응해 감염을 예방하고 교차반응을 유도한 것으로 입증된 비 임상자료를 근거로 결정됐다.임상시험에서 노바백스의 ‘코로나19’ 원형백신 ‘NVX-CoV2373’을 접종했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 두통, 구토 또는 구역, 근육통, 관절통, 주사부위 압통, 주사부위 통증, 피로 및 권태감(malaise) 등이 보고됐다.

이덕규 2024.09.02
글로벌

바이엘, lncRNA 표적 저분자 항암제 개발 제휴

바이엘社가 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 생명공학기업 넥스트RNA 테라퓨틱스社(NextRNA Therapeutics)와 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 28일 공표했다.항암제 분야에서 긴 비 암호화 RNA(lncRNA)를 표적으로 작용하는 저분자 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡았다는 것.넥스트RNA 테라퓨틱스社는 긴 비 암호화 RNA에 의해 촉발되는 질환들에 대응하는 전환적인(transformative) 치료제들의 개발을 진행하는 데 초점을 맞추고 있는 생명공학기업으로 알려진 곳이다.lncRNA는 RNA 결합 단백질(RBPs)을 이용해 다양한 질병에서 병리학적 과정을 촉발시키는 방대한 계열의 치료표적들을 나타내는 것이다.저분자 치료제를 사용해 이 같은 lncRNA와 RNA 결합 단백질의 상호작용을 와해시키는 방식은 새로운 계열의 치료제들을 개발하기 위한 혁신적인 접근방법이 될 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.바이엘 및 넥스트RNA 테라퓨틱스 양사는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 적응증들과 관련한 2개 항암제 프로그램을 공동으로 진행키로 했다.이 중 첫 번째 프로그램은 현재 넥스트RNA 테라퓨틱스 측이 초기단계의 전임상 개발을 진행 중인 lncRNA 표적화 저분자 치료제 프로그램이다.두 번째 프로그램의 경우 넥스트RNA 테라퓨틱스 측이 이미 플랫폼을 통해 확인한 lncRNA 표적화를 진행할 예정이다.바이엘 측은 공동개발을 진행하기 위해 한가지 표적을 택할 수 있는 선택권을 갖기로 했다.바이엘社 전문의약품 사업부의 위르겐 에크하르트 사업개발‧라이센싱 담당대표는 “넥스트RNA 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 특출한(exceptional) 전문성과 lncRNA 플랫폼에 힘입어 새로운 계열의 암 관련 표적들에 대응하는 새로운 저분자 치료제들의 개발하겠다는 것이 우리의 목표”라면서 “양사의 제휴에 힘입어 제약업계에서 가장 전환적이고 다양한 항암제 파이프라인의 하나를 구축하고자 하는 우리의 소임을 이행하는 데 한층 더 힘을 실을 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.양사간 합의에 따라 바이엘은 저분자 치료제를 사용해 lncRNA와 RNA 결합 단백질 사이의 상호작용을 와해시켜 lncRNA의 기능을 억제하는 내용으로 넥스트RNA 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 차별화된 방법에 대한 접근권을 확보할 수 있게 됐다.이를 통해 바이엘은 넥스트RNA 테라퓨틱스 측이 독자보유한 플랫폼과 자사의 컴퓨터 엔진 ‘넥스트맵’(NextMap)을 결합시킬 수 있게 됐다.‘넥스트맵’은 lncRNA에 관한 심도깊은 생물학적 전문성과 다양한 생화학적, 생물물리학적, 화학적 역량을 내포하고 있는 컴퓨터 엔진이다.넥스트RNA 테라퓨틱스社의 도미니크 버헬리 대표는 “생명공학 뿐 아니라 항암제 혁신 분야의 리더기업 가운데 한곳으로 잘 알려진 바이엘 측과 손잡게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이번에 성사된 제휴에 힘입어 lncRNA들이 흥미로운 표적계열의 하나임이 인정받은 것이자 다양한 질병들에 걸쳐 전환적인(transformative) 저분자 치료제들을 개발할 수 있기를 원하는 기업들에 의해 선택될 수 있는 곳으로 한층 더 탄탄한 존재감을 구축할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.바이엘 측 조직과 긴밀하게 협력해 동종계열 최초 항암제들의 개발을 진행하는 동시에 우리가 보유한 항암제 및 신경의학 파이프라인을 구축하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 넥스트RNA 테라퓨틱스 측은 최대 5억4,700만 달러를 지급받기로 했다.이 금액에는 계약성사금과 함께 단기 성과금, 개발비용, 개발‧발매 성과금 등이 포함되어 있다.순매출액 대비 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 보장받았다.

이덕규 2024.09.02
글로벌

노바티스, 다중표적 약물전달 기술 전략적 제휴

미국 노스 캐롤라이나州의 주도(州都) 롤리에 소재한 혁신적인 약물 제제화 및 약물전달기술 특화 생명공학기업 린디 바이오사이언스社(Lindy Biosciences)가 노바티스社와 다중표적 독점적 글로벌 라이센스 합의 및 전략적 제휴 계약을 체결했다고 28일 공표했다.양사의 제휴는 노바티스 측이 보유하고 있는 혁신적인 의약품 포트폴리오 가운데 선택적 이전 절차를 거쳐 린디 바이오사이언스 측이 독자보유한 미세유리화 용액(microglassification suspension) 기술을 적용해 사용이 간편한 자가투여 피하주사제로 개발하는 데 초점을 맞추기 위한 취지에서 성사된 것이다.이 기술은 고용량의 생물학적 제제들을 체내에 전달할 때 피하주사제로 1회 투여할 수 있는 최대용량을 크게 늘릴 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.의료비 절감 뿐 아니라 환자 편의성과 복약준수도를 크게 향상시킬 수 있을 것이라는 예상을 가능케 하는 부분이다.이와 관련, 현재 사용 중인 항체 치료제들은 절반 이상이 임상현장에서 정맥주사제로 투여되고 있는 것이 현실이다.피하주사제들의 경우 고용량으로 제제화하는 데 어려움이 따르고 있기 때문.린디 바이오사이언스 측이 독자보유한 미세유리화 플랫폼 기술은 프리필드 시린지 또는 자가주사기를 통해 집에서 자가투여가 가능토록 함으로써 이 같은 패러다임을 전환하는 데 보탬이 될 수 있을 전망이다.린디 바이오사이언스社의 데보라 비터필드 대표는 “노바티스 측과 협력을 심화시키기로 한 것에 상당히 고무되어 있다”면서 “이 같은 협력이 환자 치료의 향상을 도모하고, 우리가 보유한 제제화 기술이 임상현장에서 이용되도록 하기 위한 공통의 헌신을 방증하는 것”이라고 말했다.이를 통해 약물전달 기술을 개선하고 환자들을 위한 치료과정을 향상시키는 데 우리의 목적이 있다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 린디 바이오사이언스 측은 2,000만 달러의 계약성사금을 받기로 했다.이와 함께 차후 개발, 허가취득 및 발매 등과 관련한 성과금으로 최대 9억3,400만 달러를 추가로 지급받을 수 있는 자격을 부여받았다.제품화되었을 때 매출액 단계별 한자리 단위 로열티 수수 또한 약속받았다.무엇보다 양사의 제휴는 가정에서 자가투여할 수 있는 환자 친화적인 치료대안을 필요로 하는 니즈에 부응하는 데 괄목할 만한 진일보를 가능케 해 줄 수 있을 전망이다.린디 바이오사이언스 측이 보유한 혁신적인 기술과 노바티스의 글로벌 마켓 존재감 및 전문성이 결합되면서 약물전달에 신기원을 열어줄 수 있을 것으로 보이기 때문이다.

이덕규 2024.09.02
글로벌

천연두 백신, '엠폭스' 감염 예방용 확대 미국 FDA 승인

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 전문 제약기업 이머전트 바이오솔루션스社(Emergent BioSolutions)는 자사 천연두 백신 ‘ACAM2000Ⓡ’을 엠폭스 감염 위험성이 높은 사람들에게서 감염을 예방하는 용도로도 사용할 수 있도록 FDA로부터 적응증 확대를 승인받았다고 29일 공표했다.FDA는 앞서 확보된 인체 안전성 자료와 함께 잘 조절된 동물실험 사례로부터 도출된 자료를 근거로 천연두 백신 ‘ACAM2000Ⓡ’의 엠폭스 감염 예방 적응증 추가를 승인한 것이다.자료에 따르면 ‘ACAM2000Ⓡ’은 엠폭스 바이러스 노출로 인한 감염을 예방하는 데 효과적인 것으로 입증됐다.‘ACAM2000Ⓡ’은 백신 용액을 주입하기 위해 바늘 끝부분이 갈라진 분지침을 상완(上腕) 부위에 수 차례 찔러 경피투여하는 방식으로 사용하는 1회 접종용 백신이다.원래 ‘ACAM2000Ⓡ’은 지난 2007년 FDA에 의해 천연두 감염 위험성이 높은 사람들에게서 감염을 예방하는 능동면역을 확립하는 용도의 백신으로 처음 허가를 취득했다.이전까지 원숭이 두창으로 불렸던 엠폭스는 이중가닥 DNA 엠폭스 바이러스에 의해 유발되어 현재 중‧서부 아프리카에서 풍토병으로 확산되고 있는 추세이다.엠폭스 바이러스는 지난 1980년대에 근절된 천연두 바이러스와 관련이 있는 폭스바이러스과(科‧Poxviriade family) 올소폭스바이러스속(屬‧Orthopoxvirus genus)으로 분류되고 있다.이머전트 바이오솔루션스社의 조 파마 대표는 “FDA가 ‘ACAC2000Ⓡ’을 위험도가 높은 사람들에게서 엠폭스 감염을 예방하는 용도로도 승인함에 따라 업계를 선도하는 우리의 천연두 포트폴리오가 한층 더 강화되고 확대될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.현재 이머전트 바이오솔루션스는 ‘비지브’(VIGIVⓇ)와 ‘템벡사’(TEMBEXAⓇ) 등의 천연두 바이러스를 보유하고 있다.조 파파 대표는 뒤이어 “세계 각국의 보건 커뮤니티가 최근 창궐하고 있는 엠폭스에 효과적이고 긴밀하게 대응하기 위해 협력하고 있는 중요한 시점에서 ‘ACAM2000Ⓡ’의 적응증 추가가 이루어졌다”며 “우리는 이머전트 바이오솔루션스가 세계 각국의 보건 리더들과 긴밀하게 협력할 뿐 아니라 비축 중인 제품을 효율적으로 사용하고, 공급역량을 확대하기 위해 필요로 하는 지원을 아끼지 않을 것”이라고 다짐했다.이번 승인은 이머전트 바이오솔루션스 측이 세계보건기구(WHO)에 참여의향서(EOI)를 제출한 후 이루어진 것이다.참여의향서는 엠폭스 창궐과 관련해서 ‘ACAM2000Ⓡ’이 ‘긴급사용 목록’에 추가될 수 있도록 WHO에 평가를 요청하기 위해 제출된 것이다.이와 함께 이머전트 바이오솔루션스 측은 지난 8월 14일 WHO 사무총장이 국제 공중보건 비상사태를 선포한 가운데 엠폭스 창궐에 대응하는 데 도움을 주고자 각국의 공중보건 리더들과 협력을 아끼지 않고 있다.그 같은 노력의 일환으로 이머전트 바이오솔루션스 측은 50,000 도스 분량의 ‘ACAM2000Ⓡ’을 중부 아프리카 국가들에 공급하도록 기증할 예정이다.존스 홉킨스 보건안보센터의 감염성 질환 전문가 아메시 A. 아달자 박사는 “엠폭스가 아프리카 지역에서 통제할 수 없는 전염병으로 부상함에 따라 WHO가 두 번째로 국제 공중보건 비상사태를 선포하면서 위협을 제거하기 위해 효과적인 대안들을 사용해야 할 필요성이 부각되고 있다”면서 “천연두를 근절하는 데 사용되었던 제너 백신(Jenner vaccine)의 직접적인 후속백신 가운데 하나인 ‘ACAM2000Ⓡ’의 적응증이 확대됨에 따라 이 같은 노력에 또 하나의 소중한 도구로 추가될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.지난 2022년에 창궐했던 2형(clade Ⅱ) 엠폭스의 경우 엠폭스가 풍토병으로 발생하지 않는 115개국에서 9만5,000여명이 감염되는 결과로 이어진 바 있다.1형(clade Ⅰ) 엠폭스는 좀 더 중증을 나타내고 사망률이 높게 나타나는 것으로 알려져 있다.최근 확인된 2형 변이는 근접접촉을 통해 감염될 수 있는 유형의 것으로 중부 아프리카에서 감염사례들이 증가하고 있는 가운데 소아와 가족들에게 상당한 영향을 미치고 있는 추세이다.

이덕규 2024.09.02
글로벌

머크&컴퍼니, ‘키트루다’ 임상 3상 2건 중단키로

머크&컴퍼니社는 ‘KEYNOTE-867 시험’과 ‘KEYNOTE-630 시험’ 등 자사의 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)와 관련해서 진행 중이었던 2건의 임상 3상 시험을 중단키로 결정했다고 29일 공표했다.두 시험은 각각 비소세포 폐암(NSCLC)과 피부 편평세포암종(cSCC) 환자들을 대상으로 진행되어 왔다.이 중 ‘KEYNOTE-867 시험’은 1기 또는 2기 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 ‘키트루다’와 체부 정위적 방사선 치료(SBRT)를 병행하는 내용으로 설계되었던 시험례이다.의학적으로 볼 때 수술로 치료할 수 없거나 수술을 거부한 환자들이 이 시험의 피험자들로 충원됐다.머크&컴퍼니 측은 사외 자료모니터링위원회(DMC)가 사전에 예정되었던 중간분석을 진행한 후 의견을 집약해 제시한 권고를 근거로 시험중단을 결정한 것이다.중간분석 결과를 보면 ‘키트루다’와 SBRT를 병행한 환자그룹 및 플라시보와 SBRT를 병행한 대조그룹을 비교평가했을 때 일차적 시험목표였던 무사건 생존기간(EFS) 뿐 아니라 이차적 시험목표였던 총 생존기간(OS)의 개선이 입증되지 못한 것으로 나타났다.마찬가지로 ‘키트루다’와 SBRT를 병행하는 치료법은 유익성/위험성 프로필이 시험지속의 필요성을 뒷받침하지 못한 것으로 평가됐다.오히려 ‘키트루다’와 SBRT를 병행하는 치료법은 플라시보와 SBRT를 병행한 대조그룹에 비해 사망으로 귀결된 부작용을 포함한 각종 부작용 수반률이 더 높게 나타났다.이날 머크&컴퍼니 측은 ‘KEYNOTE-630 시험’ 또한 중단을 결정했다고 공개했다.‘KEYNOTE-630 시험’은 수술이나 방사선 요법을 진행한 이후 단계의 고위험성 국소진행성 피부 편평세포암종(cSCC) 환자들을 치료하기 위한 보조요법제로 ‘키트루다’를 사용하면서 이루어진 시험례이다.하지만 머크&컴퍼니 측은 사외 자료모니터링위원회의 권고를 근거로 시험을 접기로 결정했다.자료모니터링위원회는 위험성/유익성 프로필이 시험지속의 필요성을 뒷받침하지 못한 것으로 나타남에 따라 무의미(futility)하다고 판단해 시험중단을 권고했다.사전에 정한 계획에 따라 중간분석을 진행한 결과 ‘키트루다’가 일차적 시험목표였던 무재발 생존기간(RFS) 지표를 적용했을 때 통계적으로 괄목할 만한 차이의 기준선을 넘어서지 못한 것으로 나타났기 때문이라는 것.마찬가지로 핵심적인 이차적 시험목표였던 총 생존기간의 경우 공식적으로 검증되지 못했다.중간분석 시점에 나온 결과를 보더라도 ‘키트루다’는 플라시보와 비교했을 때 호의적인 결론이 도출되지 않았다.다만 ‘키트루다’의 안전성 프로필을 보면 이미 탄탄하게 확립된 이 항암제의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.머크&컴퍼니 측은 이 같은 결정내용을 연구자들과 피험자들에게 고지하고, 차후의 수순과 환자들에게 사용할 치료대안에 대한 논의를 진행할 방침이다.‘KEYNOTE-867 시험’과 ‘KEYNOTE-630 시험’에서 도출된 자료에 대한 분석작업을 현재도 진행 중이다.이를 통해 확보된 결과는 차후 학계와 공유되고, 보건당국들에 제출될 예정이다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양‧글로벌 임상개발 담당대표는 “암에 대한 우리의 이해와 치료방법이 최근 수 년 동안 빠르게 발전해 왔지만, 다양한 유형의 암과 진행단계에서 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 말했다.이 같은 현실은 우리가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 암들에 대응하는 혁신적인 치료방법을 우리가 변함없이 면밀하게 탐색하고 있는 이유라 할 수 있을 것이라고 그린 부사장은 설명했다.그리고 이처럼 더 많은 수의 환자들에게 도움을 주기 위해 머크&컴퍼니가 사세를 집중하고 있는 종양의 유형들 가운데 하나로 그린 부사장은 비소세포 폐암과 피부 편평세포암종을 언급했다.

이덕규 2024.08.30
글로벌

J&J, 전신 중증 근무력증 치료제 FDA 허가신청

존슨&존슨社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 니포칼리맙(nipocalimab)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 29일 공표했다.특히 니포칼리맙의 허가신청서가 제출된 것은 이번이 처음이다.존슨&존슨이 지난 2020년 8월 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 면역 매개성 질환 치료제 및 제네릭‧바이오시밀러 전문 제약사인 모멘타 파마슈티컬스社(Momenta)를 약 65억 달러 상당의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 동종계열 최고 신생아 Fc 수용체(FcRn) 항체 기대주가 니포칼리맙이다.이날 존슨&존슨 측에 따르면 니포칼리맙의 허가신청서에는 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 확보된 자료가 동봉됐다.‘Vivacity-MG3 시험’은 항체 양성을 나타내는 다수의 환자들을 대상으로 니포칼리맙과 기존의 표준요법제(SOC)를 투여한 결과 플라시보와 기존의 표준요법제를 투여한 대조그룹에 비해 우위를 보인 것으로 입증된 시험례이다.시험의 일차적인 목표는 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 착수시점과 24주차 시점의 개선도를 평가하는 데 두어졌다.이 시험의 피험자들 가운데는 항-아세틸콜린 수용체 양성(AchR+), 항 근육 특이 티로신 인산화효소 양성(MuSK+) 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴 양성 b(LRPA+b) 항체 양성을 나타내는 성인환자들이 피험자로 참여했다.이들은 전체 전신성 중증 근무력증 환자들의 95% 정도를 점유하는 유형의 환자들이었다.‘Vivacity-MG3 시험’은 이 같은 하위유형의 환자들에게서 지속적인 증상조절 효과를 입증한 최초이자 유일한 시험례이다.안전성 및 내약성의 경우 니포칼리맙과 관련된 다른 시험례들로부터 도출된 내용들과 궤를 같이했다.존슨&존슨 이노버티스 메디슨社의 빌 마틴 글로벌 신경의학 치료제 부문 대표는 “니포칼리맙이 만성질환의 일종인 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 지속적인 증상 조절효과를 나타낼 수 있을 것이라는 점에 고무되어 있다”면서 “이번에 니포칼리맙의 허가신청서가 제출된 것은 존슨&존슨이 신경의학과 면역학 분야에서 수 십년 동안 구축한 전문성을 토대로 자가항체 기반 질병들을 치료할 혁신적인 솔루션을 개발하기 위해 연구의 한계를 뛰어넘고자 부단한 노력을 기울여 왔던 입장에서 보더라도 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이에 따라 존슨&존슨은 FDA가 허가신청서에 동봉된 자료를 심사하는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.니포칼리맙은 6개월여의 기간 동안 기저 표준요법제와 함께 격주 간격으로 병용을 지속하도록 한 후 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가했을 때 플라시보 및 표준요법제를 병용한 대조그룹에 비해 지속적인 증상조절 효과의 개선이 입증된 최초이자 유일한 신생아 Fc 수용체(FcRn) 차단제이다.‘Vivacity-MG3 시험’은 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 FcRn 차단제의 효능과 안전성을 평가한 최장기간 시험례이다.지난 4월 13~18일 콜로라도州 덴버에서 개최되었던 미국 신경의학회(AAN) 연례 학술회의에서 존슨&존슨 측은 니포칼리맙의 분자적 특성에 관한 내용에 초점이 맞춰진 자료를 공개한 바 있다.고도 결합 친화성을 나타내는 데다 면역글로불린 G(IgG) 결합부위 특이성을 나타내는 FcRn의 특성은 RcRn 차단제 계열의 치료제들 가운데서도 니포칼리맙을 차별화시켜 주는 부분이라는 지적이다.니포칼리맙이 FDA의 심사관문을 통과하면서 새로운 전신성 중증 근무력증 치료제로 각광받을 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2024.08.30
글로벌

글락소 ‘누칼라’ 日서 CRSwNP 적응증 플러스

글락소스미스클라인社는 중증 천식 치료제 ‘누칼라’(메폴리주맙)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 비강용종 동반 성인 만성 부비동염(또는 만성 비부비동염: CRSwNP) 환자 치료제로 허가를 취득했다고 28일 공표했다.‘누칼라’의 사용대상은 기존의 표준요법제들을 사용했을 때 증상이 충분하게 조절되지 않는 환자들이다.‘누칼라’는 인터루킨-5(IL-5)를 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.비강용종 동반 만성 부비동염은 ‘누칼라’가 일본에서 사용을 승인받은 3번째 인터루킨-5 매개질환 적응증이다.글락소스미스클라인社의 카이반 카반디 부회장 겸 글로벌 호흡기‧면역계 연구‧개발 담당대표는 “비강용종을 동반한 만성 부비동염이 환자들의 삶에 미칠 수 있는 만성적이고 파괴적인 영향이 종종 평가절하되고 있다”면서 “일본에서 ‘누칼라’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 수술이나 전신용 스테로이드제를 대신할 대체 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이와 관련, 비강용종 동반 만성 부비동염은 전체 인구의 1~4% 정도에 영향을 미치고 있는 만성질환의 일종으로 알려진 가운데 환자들의 40% 정도는 증상을 조절하는 데 어려움을 겪고 있는 형편이다.비강용종 동반 만성 부비동염 환자들은 코막힘, 후각상실, 안면압박, 수면장애 및 비루(鼻漏) 등의 증상들을 나타내게 되는데, 이 같은 증상들은 환자들의 정서적‧신체적 웰빙에 크게 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.일본에서 만성 부비동염 환자 수는 200만명 정도로 추정되는 가운데 이 중 20만여명이 비강용종으로 인해 수술을 필요로 한다는 것이 전문가들의 추정이다.비강용종 동반 만성 부비동염은 비강내벽에서 나타나는 만성염증에 의해 발생하게 된다.내강내벽에서 나타나는 만성염증은 부비강과 비강 내부에서 비강용종으로 불리는 연조직 증식을 유발하게 된다.비강용종 동반 만성 부비동염 환자들의 경우 80% 이상에서 2형 염증이 나타나는데, 이는 중증 진행과 관련이 있을 뿐 아니라 비강용종 재발에도 관여하는 것으로 알려져 있다.인터루킨-5는 이 같은 2형 염증의 발생을 유도하는 핵심적인 사이토킨으로 비강용종 조직 내부에서 높은 수치를 나타낸다.수술이 이 같은 용종을 제거하는 데 효과적일 수 있지만, 기저 2형 염증은 재차 증식하는 경향을 보인다는 것이 전문가들의 지적이다.후생노동성은 임상 3상 ‘MERIT 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘누칼라’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 일본, 중국 및 러시아에서 증상이 충분하게 조절되지 않는 비강용종 동반 만성 부비동염 환자들을 충원한 후 ‘누칼라’의 효능과 안전성을 52주 동안 평가하면서 진행됐다.이와 함께 총 400명 이상의 비강용종 동반 만성 부비동염 환자들을 대상으로 ‘누칼라’와 플라시보를 비교평가한 글로벌 임상 3상 ‘SYNAPSE 시험’의 자료가 승인 유무를 심사하는 과정에서 참조됐다.한편 ‘누칼라’는 일본에서 6세 이상의 소아 기관지 천식 환자 치료제, 표준요법제를 사용했을 때 증상을 충분하게 조절할 수 없는 성인 불응성 천식 환자 치료제, 표준요법제를 사용했을 때 증상을 충분하게 조절할 수 없는 성인 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증(EGPA) 환자 치료제 등으로 승인받아 발매되고 있다.

이덕규 2024.08.30
글로벌

희귀 유전성 신경계 질환 치료제 美‧EU 심사개시

미국 코네티컷州 샘퍼드에 소재한 중증 희귀질환 치료제‧항암제 개발 전문 제약기업 스프링웍스 테라퓨틱스社(SpringWorks Therapeutics)는 자사의 희귀 유전성 질환 치료 경구용 중추신경계 투과 알로스테릭 저분자 MEK 저해제 미르다메티닙(mirdametinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 28일 공표했다.미르다메티닙은 소아 및 성인 신경섬유종증 1형 관련 총상(叢狀: 촘촘한 모양) 신경섬유종(NF1-PN) 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.FDA는 미르다메티닙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2월 28일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.이날 스프링웍스 테라퓨틱스社에 따르면 FDA는 현재로선 미르다메티닙의 허가신청 건을 논의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않은 것으로 전해졌다.스프링웍스 테라퓨틱스社는 이와 함께 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 미르다메티닙의 허가신청 건을 접수했다고 같은 날 공개했다.미르다메티닙은 성인 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 위한 첫 번째 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.아울러 소아 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 위한 동종계열 최고의 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.스프링웍스 테라퓨틱스社의 사키브 이슬람 대표는 “이처럼 괄목할 만한 성과들이 도출됨에 따라 미국과 유럽에서 소아‧성인 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 위해 전환적인(transformative) 치료제를 선보이고자 하는 우리의 목표에 도달하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들이 새로운 치료상의 진전을 요망하고 있다”며 “우리는 심사가 진행되는 동안 FDA 및 EMA와 긴밀하게 협력하면서 파괴적인 질병을 앓고 있는 환자들에게 우리의 두 번째 치료제가 공급될 수 있도록 뒷받침하기 위한 준비태세의 구축을 서둘러 나갈 것”이라고 다짐했다.앞서 FDA와 EU 집행위원회는 미드라메티닙을 신경섬유종증 1형 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.또한 FDA는 2세 이상의 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 치료하기 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 미드라메티닙을 지정했으며, 신경섬유종증 1형을 치료하기 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’로도 지정했다.신경섬유종증 1형은 신생아 2,500명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있는데, 현재 미국 내 환자 수는 10만명선으로 추정되고 있다.환자지원단체로 미국 뉴욕에 본부를 두고 있는 소아종양재단(CTF)의 아네트 바커 이사장은 “총상 신경섬유종이 필수장기들의 주위에서 나타날 수 있는 데다 환자들에게 중증 합병증을 수반할 수 있다”면서 “아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 성인환자들을 포함해 치료대안의 추가를 원하는 절실한 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 지적했다.바커 이사장은 “소아종양재단이 시간과 재능과 비용을 새로운 치료제들의 개발이 가속화하는 데 오롯이 투입하고 있다”며 “우리의 오랜 파트너인 스프링웍스 테라퓨틱스가 이 같은 성과를 도출한 것을 환영해 마지 않을 일”이라고 언급했다.이제 미국과 유럽 각국의 환자들은 가까운 장래에 새로운 치료제를 사용할 수 있게 될 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.미드라메티닙의 허가신청서는 본임상 2b상 ‘ReNeu 시험’에서 확보된 자료를 근거로 미국과 유럽에서 제출되었던 것이다.이 시험은 2세 이상의 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 대상으로 미르다메티닙의 효능을 평가한 시험례이다.시험결과는 지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의에서 발표됐다.이 시험에서 미르다메티닙은 맹검사외중앙평가를 진행했을 때 견고한 객관적 반응률을 나타낸 데다 심도깊고 지속적인 반응을 내보였고, 통증과 건강 관련 삶의 질을 개선해 준 것으로 나타났다.안전성 프로필의 경우 소아 및 성인환자들에게서 모두 관리할 수 있었던 수준으로 동반됐다.

이덕규 2024.08.30
글로벌

글락소 RSV 백신 EU서 59禁 연령제한선 해제!

글락소스미스클라인社는 자사의 재조합 항원보강 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 ‘아렉스비’의 접종대상 연령대 확대를 EU 집행위원회로부터 승인받았다고 29일 공표했다.이에 따라 ‘아렉스비’는 위험서이 높은 50~59세 연령대 성인들에게서 RSV에 의한 하기도 감염증(LRTD)을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.‘아렉스비’는 지난해 6월 EU 집행위 허가를 취득한 이래 유럽 각국에서 오로지 60세 이상 연령대 성인들을 대상으로 RSV 감염에 인한 하기도 감염증을 예방하는 용도로 접종이 이루어져 왔다.이와 관련, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)이나 천식, 심부전 및 당뇨병 등의 기저질환을 나타내는 성인들은 이 같은 기절질환을 앓지 않는 같은 연령대 대조그룹에 비해 RSV 감염에 의해 중증으로 이어질 위험성이 높다는 것이 전문가들의 지적이다.RSV가 이 같은 증상들을 악화시켜 폐렴, 입원 또는 사망에 이르게 할 수 있기 때문이라는 것이다.현재 유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA) 회원국에서 50~59세 연령대 성인들은 총 6,500만여명에 달할 것으로 추정되고 있는 가운데 이들 중 3분의 1에 해당하는 2,000만명 가량이 최소한 한가지 기저질환을 앓고 있는 것으로 사료되고 있다.여기에 해당하는 성인들은 RSV 감염에 의해 중증이 수반될 위험성이 높아 주의를 요하고 있는 형편이다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “오늘 승인이 위험성이 높은 50~59세 연령대 성인들을 대상으로 RSV 관련 면역력 확립 대상 확대의 중요성을 반영한 결과라 할 수 있을 것”이라면서 “RSV 감염은 연령대가 높은 성인들의 건강에 매우 큰 영향을 미칠 수 있는 데다 일부 질병을 앓고 있는 성인들에게 특히 높은 위험성을 수반하면서 의료 시스템에 추가적인 압박요인으로 작용하고 있는 형편”이라고 말했다.그는 뒤이어 “RSV 시즌이 되돌아 오고 있는 가운데 우리가 유럽 각국에서 더 많은 수의 사람들을 RSV 감염으로 인한 하기도 감염증 위험으로부터 보호할 수 있도록 도움을 줄 백신을 가장 먼저 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 덧붙였다.EU 집행위는 1건의 임상 3상 시험에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 ‘아렉스비’의 접종대상 연령대 확대를 승인한 것이다.이 시험은 일부 기저질환을 앓고 있는 까닭에 RSV 감염에 의한 하기도 감염증 위험성이 높은 50~59세 연령대 성인들을 대상으로 ‘아렉스비’를 접종한 후 면역반응과 안전성을 평가한 시험례이다.독일 뷔르쯔부르크 중앙병원의 티노 F. 슈바르쯔 교수는 “중증 RSV 감염 위험성을 높이는 몇가지 기저질환들을 앓고 있는 50~59세 연령대 성인들의 인구 수가 대단히 많은 것이 현실”이라면서 “여기에 해당하는 환자들은 RSV 백신의 접종대상 연령대 확대를 통해 유익성을 기대할 수 있을 것”이라고 강조했다.이들이 RSV 감염에 의한 하기도 감염증과 관련한 부담을 완화시키는 데 도움을 줄 수 있으리라 예상되기 때문이라는 것이다.슈바르쯔 교수는 “유럽 각국의 예방접종기술자문그룹들(NITAGs)이 RSV 백신의 접종대상 연령대 확대를 신속하게 수용해 호라발한 접종이 이루어질 수 있도록 힘을 기울여 주었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.한편 글락소스미스클라인 측은 미국과 유럽에서 허가를 취득한 데 이어 일본을 비롯한 세계 각국에서도 위험성이 높은 50~59세 연령대가 ‘아렉스비’의 접종대상에 포함될 수 있도록 요망하는 내용의 신청서를 제출한 상태여서 심사절차가 진행 중이다.또한 위험성이 높은 18~49세 연령대 성인들과 면역력이 약화된 18세 이상 성인들을 대상으로 ‘아렉스비’의 면역원성과 안전성을 평가하기 위한 임상시험 건들을 진행 중이어서 올해 안으로 결과가 공개될 수 있을 전망이다.

이덕규 2024.08.30
글로벌

‘파드셉’+‘키트루다’ 요로상피암 EU 1차 약제로

아스텔라스 파마社는 항체-약물 결합체 ‘파드셉’(에포투맙 베도틴)과 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)를 병용하는 요법이 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 28일 공표했다.허가를 취득한 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법의 적응증은 백금착제 포함 항암화학요법제의 사용이 적합한 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 요로상피세포암 환자들을 치료하기 위한 1차 약제 용도이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난달 26일 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 허가토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.EU 집행위는 임상 3상 ‘EV-302 시험’(또는 ‘KEYNOTE-A39 시험’)에서 도출된 결과를 근거로 허가를 결정한 것이다.이 시험에서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 환자그룹은 백금착제 포함 항암화학요법제를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 평균 총 생존기간이 2배 가까이 연장된 데다 무진행 생존기간 또한 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.영국 생물의학연구센터 부설 바트 암연구소의 토마스 파울스 박사는 “진행성 요로상피세포암을 치료하는 데 효과적이고 새로운 1차 약제가 확보된다는 것은 이처럼 치명적일 수 있는 종양을 관리할 수 있는 새로운 장(章)이 열렸음을 의미하는 것이고, 이는 오랜 기간 동안 학수고대해 왔던 성과”라고 말했다.그는 뒤이어 “임상 3상 시험 프로그램이 진행되는 동안 명확하게 관찰된 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법의 인상적인(impressive) 효과를 보면 총 생존기간과 무진행 생존기간이 백금착제 포함 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 연장된 것으로 나타났다”며 “앞으로도 임상단계에서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법 1차 약제의 효과를 예의주시할 것”이라고 덧붙였다.벨기에 브뤼셀에 본부를 두고 있는 세계 방광암환자연대기구(WBCPC)의 알렉스 필리세바스 대표는 “유럽이 새로운 방광암 환자 진단건수가 전 세계적으로 보더라도 가장 높게 나타나고 있는 지역임에도 불구하고 인식도가 여전히 낮은 편이어서 다수의 환자들이 진행기에 이르러서야 비로소 올바른 진단을 받고 있는 형편”이라면서 “치료결과를 개선하고 방광암 환자 커뮤니티에 보다 나은 미래에 대한 희망을 제시해 줄 수 있기 위해 새로운 치료대안이 절실히 요망되어 왔다”고 강조했다.아스텔라스 파마社의 아샨 아로줄라 부회장 겸 항암제 개발 담당대표는 “최근 유럽에서 임상지침이 개선된 가운데 EU 집행위가 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법을 절제수술 불가성 또는 전이성 요로상피세포암 환자들을 위한 1차 약제로 승인한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이번 승인이 우리가 임상시험 연구자, 피험자 및 환자가족들 뿐 아니라 전체 방광암 커뮤니티와 지속적으로 맺고 있는 협력관계의 중요성을 방증하는 성과”라는 말로 의의를 설명했다.우리는 유럽 각국의 환자들이 그들의 치료여정에서 좀 더 이른 시기에 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 사용한 치료를 진행해 보다 나은 효과를 얻을 수 있기를 기대한다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 방광암은 유럽 각국에서 5번째로 빈도높게 진단이 이루어지고 있는 다빈도 암의 일종이다.매년 유럽 각국에서 16만5,000명 이상이 방광암을 진단받고 있는 데다 50,000명 이상이 이로 인해 사망하고 있는 것으로 추정될 정도.무엇보다 방광암은 진단이 뒤늦게 이루어지는 경우가 많은 까닭에 다수의 환자들이 진행기 또는 전이기에 진단을 받고 있고, 이 때문에 생존률이 취약하게 나타나고 있는 형편이다.임상 3상 ‘EV-302 시험’은 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 절제수술 불가성 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암(la/mUC) 환자들을 대상으로 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.시험에서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용한 환자그룹은 평균 총 생존기간이 31.5개월로 집계되어 배금착제 포함 항암화학요법제 대조그룹의 16.1개월과 비교했을 때 사망 위험성이 53% 낮게 나타났다.평균 무진행 생존기간의 경우 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용한 환자그룹은 12.5개월로 나타나 항암화학요법제 대조그룹의 6.3개월과 비교했을 때 종양이 악화되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 55% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.‘EV-302 시험’이 진행되는 동안 약 30%의 환자들이 항암화학요법제를 사용한 치료를 마친 후 프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1) 저해제의 일종인 ‘바벤시오’(아벨루맙)를 사용한 유지요법으로 전환했다.전체적인 시험결과는 지난해 10월 20~24일 스페인 마드리드에서 개최되었던 유럽 의료종양학회(ESMO) 2023년 연례 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.유럽 의료종양학회(ESMO)와 유럽 비뇨기협회(EAU)는 최근 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법을 사용토록 권고한 바 있다.아스텔라스 파마 측은 효과를 기대할 수 있을 것으로 보이는 환자들이 빠른 시일 내에 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 뒷받침하기 위해 EU 각국의 보건당국 및 의료기술평가기관들과 긴밀한 협력을 진행하고 있다.한편 FDA는 지난해 12월 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법을 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암(la/mUC) 환자들을 치료하는 적응증으로 승인한 바 있다.EU 집행위의 경우 앞서 백금착제 포함 항암화학요법제 및 프로그램 세포사멸 수용체-1(PD-1) 또는 프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1) 저해제를 사용한 전력이 있는 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 지난 2022년 4월 ‘파드셉’을 허가했다.

이덕규 2024.08.29
글로벌

노바티스 ‘렉비오’ LDL-C 감소 스타틴比 우위

노바티스社가 자사의 콜레스테롤 저하제 ‘렉비오’(인클리시란)를 연 2회 투여하면서 진행한 임상 3상 ‘V-MONO 시험’에서 일차적 시험목표가 충족된 내용으로 도출된 긍정적인 주요결과를 28일 공개했다.‘렉비오’ 단독요법을 진행하면서 플라시보 및 ‘제티아’(에제티미브) 대조그룹과 비교평가한 결과 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다는 것이다.‘V-MONO 시험’은 저도 또는 중등도 죽상경화성 심혈관계 질환(ASCVD) 발병 위험성을 나타내고, 앞서 콜레스테롤 저하제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 환자들을 피험자로 충원한 가운데 개시되었던 시험례이다.특히 ‘V-MONO 시험’은 저도 또는 증등도 죽상경화성 심혈관계 질환 발병 위험성을 내포한 환자들을 대상으로 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 단독요법을 진행했을 때 나타난 저밀도 지단백 콜레스테롤 감소효과를 평가한 첫 번째 임상시험례이다.노바티스 측은 이 시험에서 도출된 결과를 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표하고, FDA를 비롯한 각국의 보건규제 당국들과 공유할 예정이다.노바티스社의 슈리람 아라드헤 개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “오늘날 너무나 많은 수의 사람들이 자신의 콜레스테롤 수치가 목표치에 도달할 수 있도록 하기 위해 힘든 싸움을 지속하고 있는 가운데 우리가 짧은 간섭 RNA 치료제에 대한 과학적 이해의 폭을 지속적으로 넓히면서 세계 최대 건강 관련 도전요인의 하나에 대응하고 있는 점에 자부심을 느낀다”고 말했다.우리가 더 많은 수의 환자들에게 도움을 주고자 하는 가운데 이번 시험이 죽상경화성 심혈관계 질환 전체 스페트럼에 걸쳐 확보되어 있는 ‘렉비오’의 입증자료에 추가될 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.노바티스 측은 ‘렉비오’를 사용했을 때 기대할 수 있는 일차적‧이차적 예방효과를 평가하기 위해 다수의 임상시험 건들을 지속적으로 진행해 오고 있다.이 중 ‘VICTORION-1-PREVENT(V1P) 시험’은 미국 심장병학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)가 가이드라인에서 규정한 위험도가 높은 환자들에게서 비 스타틴(non-statin) 계열 콜레스테롤 저하제의 일차적 예방효과를 평가하기 위해 설계된 유일한 시험례이다.이 시험의 피험자 충원은 올해 안으로 종결될 수 있을 것으로 예상되고 있다.이차적 예방효과를 평가하기 위한 ‘ORION-4 시험’과 ‘VICTORION-2-PREVENT(V2P) 시험’의 경우 각각 오는 2026년 및 2027년에 자료가 도출될 수 있을 전망이다.

이덕규 2024.08.29
글로벌

머크&컴퍼니, 희귀 혈액장애 치료제 임상 3상

머크&컴퍼니社는 보메뎀스타트(bomedemstat)의 본임상 3상 ‘Shorespan-007 시험’에 착수했다고 27일 공표했다.보메뎀스타트는 머크&컴퍼니가 지난 2022년 11월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 골수증식 종양‧기타 골수질환 치료제 개발 전문 제약기업 이마고 바이오사이언스社(Imago BioSciences)를 총 13억5,000만 달러의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 경구용 리신 특이적 탈메틸효소 1(LSD1) 저해제의 일종이다.머크&컴퍼니 측은 이마고 바이오사이언스社를 인수한 이래 세포감소(cytoreductive) 치료제를 투여받은 전력이 없는 본태성 혈소판 증가증(ET) 환자들에게 사용하는 치료제로 보메뎀스타트의 후속개발을 진행해 왔다.본태성 혈소판 증가증은 희귀, 만성 혈액장애의 일종으로 가장 빈도높게 나타나는 골수증식성 종양(또는 신생물)의 한 유형으로 알려져 있다.미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나고 있는 가운데 가장 빈도높게 수반되는 증상들로는 피로, 불면증, 편두통, 두통 및 현훈 등이 보고되고 있다.‘Shorespan-007 시험’은 각국에서 피험자 충원에 개시된 가운데 현재 환자들을 대상으로 한 등록작업이 진행 중이다.머크 리서치 래보라토리스社의 그레고리 루비니에키 글로벌 임상개발 담당부사장은 “본태성 혈소판 증가증에 대응하는 표준치료법에 지난 수 십년 동안 별다른 변화가 없었다”면서 “이 때문에 환자들은 증상 조절을 개선해 줄 뿐 아니라 삶의 질을 향상시켜 줄 새로운 치료대안들을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라고 지적했다.루비니에키 부사장은 뒤이어 “환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 도움을 주겠다는 목표에 따라 우리가 임상개발 프로그램을 신속하게 진행해 왔다”며 “이를 통해 골수증식성 종양 환자들에게 치료대안 선택의 폭이 확대되는 결과로 귀결되었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.‘Shorespan-007 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 활성대조군 시험으로 설계된 임상 3상 시험례이다.이 시험은 앞서 세포감소 치료제를 투여받았던 전력이 없는 본태성 혈소판 증가증 환자들을 대상으로 보메뎀스타트를 복용토록 하면서 기존의 표준요법제인 항암화학요법제와 히드록시유레아(hydroxyurea)를 사용해 치료를 진행한 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 설계됐다.시험의 일차적인 목표는 지속 임상-혈액학적 반응률을 산출하는 데 두어졌다.핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 ‘골수섬유증 평가 버전 4.0’(MFSAF v4.0) 개별환자 피로 증상 점수, ‘환자 보고 치료결과 평가정보 시스템’(PROMIS) 피로 SF-7 총점, 지속 혈액학적 관해, 무사건(event-free) 생존기간 및 종양 진행률 등의 지표들이 포함되어 있다.보메뎀스타트는 ‘Shorespan-007 시험’ 이외에 글로벌, 피험자 무작위 분류, 개방표지, 활성대조군 임상 3상 시험으로 설계된 ‘Shorespan-006 시험’ 또한 진행 중이다.이 시험은 히드록시유레아를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 불내성을 내보인 300여명의 본태성 혈소판 증가증 환자들을 대상으로 보메뎀스타트와 현재 사용 중인 치료제들을 비교평가하는 내용으로 설계됐다.보메뎀스타트는 앞서 FDA에 의해 본태성 혈소판 증가증과 골수섬유증 치료를 위한 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다.유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 급성 hf수성 백혈병 치료를 위한 ‘희귀의약품’ 및 ‘PRIME’ 프로그램 적용대상으로 지정했다.머크&컴퍼니 측은 임상 2b상 ‘Shorespan-003 시험’에서 도출된 최신자료를 지난해 12월 9~12일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열린 제 65차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표했다.

이덕규 2024.08.29
글로벌

프래더-윌리 증후군 치료제 FDA서 ‘신속심사’

통상적으로 이상 식욕항진 증상을 동반하는 프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome)은 신생아 1만5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 것으로 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.행동장애, 인지장애, 낮은 근육긴장도, 단신(短身), 과도한 체지방 축적, 발달지연 및 성적(性的) 발달 부족 등의 증상들을 수반한다는 것이 전문가들의 설명이다.이와 관련, 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔레노 테라퓨틱스社(Soleno Therapeutics)가 디아족사이드 콜린(DCCR: diazoxide choline) 서방정의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 27일 공표해 관심을 모으고 있다.디아족사이드 콜린 서방정은 이상 식욕항진 증상을 나타내는 4세 이상의 프래더-윌리 증후군 환자들에게 사용하는 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.솔레노 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 디아족사이드 콜린 서방정의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 27일까지 디아족사이드 콜린 서방정의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.게다가 FDA는 ‘신속심사’ 대상으로 지정되었음을 통보해 오면서 디아족사이드 콜린 서방정의 허가신청 건을 심사하기 위한 자문위원회를 소집할 예정인 것으로 나타났다.솔레노 테라퓨틱스社의 아니쉬 바트나가 대표는 “프래더-윌리 증후군이 파괴적인 희귀질환의 일종이어서 환자 뿐 아니라 환자가족들의 삶에 커다란 영향을 미치고 있는 형편”이라면서 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것은 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.특히 허가신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 FDA가 프래더-윌리 증후군을 중증질환의 하나로 보고, 디아족사이드 콜린 서방정의 승인 유무를 결정하기 위해 심사과정을 발빠르게 진행하게 될 것임을 재확인시켜 주는 것이라는 말로 의의를 강조했다.바트나가 대표는 뒤이어 “허가신청이 이루어지기까지 환자, 간병인 및 환자대변단체 등 전체 프래더-윌리 증후군 커뮤니티가 지원을 아끼지 않은 점에 대해 무한한 감사의 뜻을 표하고 싶다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.디아족사이드 콜린 서방정은 앞서 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.아울러 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.

이덕규 2024.08.29
글로벌

PBC 시장 ‘오칼리바’ 고마해라 마이 무따아이가?

길리어드 사이언스社는 지난 14일 자사의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료용 경구 과산화소체(peroxisome) 증식 활성화 수용체-델타(PPAR-δ) 작용제 ‘리브델지’(Livdelzi: 셀라델파)가 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 공표했다.앞서 프랑스 제약기업 입센社는 지난 6월 10일 원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보’(Iqirvo: 엘라피브라노) 정제가 FDA의 조건부 승인을 취득했음을 공개했다.이 중 ‘리브델지’는 길리어드 사이언스社가 지난 2월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 뉴어크에 본사를 둔 간질환‧기타 만성질환 치료제 개발 전문 제약기업 시마베이 테라퓨틱스社(CymaBay Therapeutics)를 43억 달러 상당의 조건에 인수하면서 확보했던 자산이다.‘리브델지’는 비 알코올성 지방간염(NASH) 치료제로 개발이 진행되다 한차례 실패를 맛본 끝에 원발성 담즙성 담관염 치료제로 승인받았다.이와 관련, ‘아이커보’와 ‘리브델지’가 앞서거니 뒤서거니 FDA의 허가관문을 통과함에 따라 지난 2016년 5월 FDA로부터 발매를 승인받은 이래 최근까지 유일한 허가취득 제품으로 군림해 왔던 ‘오칼리바’(Ocaliva: 오베티콜릭산)가 중대한 도전에 직면하게 될 것으로 보인다는 전망이 나와 차후의 추이를 예의주시케 하고 있다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 22일 공개한 ‘원발성 담즙성 담관염 치료제 시장과 약물자단 파이프라인, 임상시험 및 경쟁 전망’ 보고서에서 이 같이 지적했다.‘오칼리바’는 미국 뉴욕에 소재한 진행성 非 바이러스성 간질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 인터셉트 파마슈티컬스社(Intercept Pharmaceuticals)는 발매해 온 제품이다.올들어 ‘아이커보’와 ‘리브델지’가 앞다퉈 허가를 취득하기 전까지 미국과 유럽에서 나홀로 허가를 취득한 원발성 담즙성 담관염 치료제의 지위를 누렸다.보고서에 따르면 원발성 담즙성 담관염은 희귀 간질환의 일종이지만, 지난 2022년 미국 내 진단자 수가 10만6,000여명에 달한 데다 오는 2027년에 이르면 이 수치가 11만명을 상회할 것으로 예상되고 있는 추세이다.글로벌데이터社의 제이 파텔 애널리스트는 “지난 2016년 이래 ‘오칼리바’가 나홀로 원발성 담즙성 담관염 치료제로 시장을 지배해 왔지만, 올들어 입센社의 PPAR-α/δ 작용제 ‘아이커보’가 6월 FDA의 조건부 승인을 취득한 데 이어 8월에는 길리어드 사이언스社의 ‘리브델지’가 경쟁에 가세했다”고 상기시켰다.그는 뒤이어 “길리어드 사이언스 측이 지난 6월 5~8일 이탈리아 밀라노에서 열렸던 유럽 간연구협회(EASL) 2024년 학술회의에서 발표한 ‘리브델지’의 임상 3상 효능‧안전성 평가결과를 보면 원발성 담즙성 담관염 치료제 시장에서 강력한 경쟁자(a major contender)가 될 수 있을 것임이 시사됐다”면서 “FDA가 ‘리브델지’를 가속승인함에 따라 길리어드 사이언스 측이 시마베이 테라퓨틱스社를 43억 달러의 조건에 인수한 당위성이 충분히 입증된 것”이라고 강조했다.게다가 보고서에 따르면 길리어드 사이언스는 최근 원발성 담즙성 담관염 치료제 시장에서 유일하게 주목할 만한 M&A를 성사시킨 제약사가 아닌 것으로 나타났다.지난해 9월 이탈리아 제약기업 알파시그마社(Alfasigma)가 ‘오칼리바’의 원개발사인 인터셉트 파마슈티컬스社를 인수한 사례는 한 예라는 것.그런데 ‘오칼리바’는 그렇지 않아도 지난 6월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 기대할 수 있는 유익성이 더 이상 위험성을 상회하지 않는 것으로 사료된다는 사유로 조건부 승인 지위의 취하를 권고함에 따라 사면초가의 위기로 내몰리고 있는 기류이다.파텔 애널리스트는 “효능을 입증하기 위해 진행한 시험에서 ‘오칼리바’가 기대했던 성과를 거두지 못함에 따라 그동안 유럽시장에서 거두었던 성공 스토리에 마침표가 찍힐 가능성을 배제할 수 없게 됐다”면서 “이제 EU 집행위원회의 최종결정을 주목해야 할 상황”이라고 언급했다.또한 FDA도 지난 2021년 중증 간 손상 위험성 문제를 제기한 바 있어 미국시장에서 ‘오칼리바’가 ‘아이커보’와 ‘리브델지’의 협공에 처하면서 위협(major competitive threat)에 직면할 수 밖에 없을 것으로 보인다고 피력했다.이에 따라 알파시그마 측이 시장에서 새로운 기회를 모색하기 위해 원발성 경화성 담관염(PSC) 등의 적응증이 ‘오칼리바’에 추가될 수 있도록 하는 데 가속페달을 밟을 것으로 보인다고 파텔 애널리스트는 결론지었다.

이덕규 2024.08.29
글로벌

‘젭바운드’ 1회용 바이알 美서 출시..공급확대

일라이 릴리社는 비만 치료제 ‘젭바운드’(티어제파타이드 주사제) 2.5mg 및 5mg 1회용 바이알이 미국시장에서 발매에 돌입했다고 27일 공표했다.1회용 바이알은 수요가 높게 나타남에 따라 ‘젭바운드’의 공급을 크게 확대하기 위한 취지에서 발매에 들어가기에 이른 것이다.기타 전체 비만 치료용 인크레틴 제제(GLP-1)들의 표시가격에 비해 50% 이상 할인된 약가가 책정되었다는 점도 눈에 띈다.‘젭바운드’ 2.5mg 및 5mg 1회용 바이알은 세이빙 카드 프로그램이 적용되지 않는 환자들과 직장의료보험 미가입자, 보험이 적용되지 않는 약가 본인부담 환자 등이 ‘젭바운드’에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.일라이 릴리社 심대사계 건강 부문 및 릴리 USA社의 대표를 겸직하고 있는 패트릭 존슨 부회장은 “이제 ‘젭바운드’ 1회용 바이알이 미국시장에서 발매에 들어가면서 공급을 확대하겠다는 약속을 이행할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “새로 발매된 바이알 제품들이 비만 치료제를 원하는 높은 수요에 부응할 수 있을 뿐 아니라 안전하고 효과적인 치료대안을 찾고 있는 환자들에 대한 접근성을 확대하는 데도 기여할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “임상시험에서 ‘젭바운드’ 5mg 유지요법 용량을 사용해 치료를 진행한 후 72주차에 평가한 결과 체중이 평균적으로 15% 감소한 것으로 나타나는 등 체중감량과 감량된 체중의 유지를 원하는 다수의 비만 환자들에게 강력한 도구임이 입증됐다”고 덧붙였다.일라이 릴리 측은 지난 1월 개설한 새로운 디지털 의료 경험 웹사이트 ‘LillyDirect’(https://lillydirect.lilly.com) 채널을 통해서도 ‘젭바운드’ 2.5mg 및 5mg 1회용 바이알이 공급되어 환자와 의료인들이 진품임을 믿고 사용할 수 있도록 뒷받침하기로 했다.자사제품들을 위조했거나, 안전성이 확보되지 않았거나, 검증되지 않은 가짜 의약품들(knock-offs)의 공급이 확산됨에 따라 미칠 수 있는 위험으로부터 환자들을 보호하기 위한 노력의 일환이다.이와 함께 미용상의(cosmetic) 목적으로 비만 치료제를 사용해 체중을 감소시키고자 하는 데 강경한 입장을 유지하고 있다.다단계 인증절차를 거치면서 의료인들로부터 전산(電算) 처방전을 발급받은 환자들에 한해 ‘젭바운드’ 2.5mg 및 5mg 1회용 바이알이 건네질 수 있도록 하겠다는 것이다.일라이 릴리 측은 아울러 환자들이 시린지와 주사바늘 등의 보조제품들도 구매할 수 있도록 하고, 올바른 투여가 이루어질 수 있도록 하기 위해 중요한 환자 친화형 교보재를 공급하기로 했다.4주 공급분의 약가를 보면 ‘젭바운드’ 2.5mg 1회용 바이알이 399달러(바이알당 99.75달러)이고, ‘젭바운드’ 5mg 1회용 바이알은 549달러(바이알당 137.25달러)여서 비만 치료용 인크레틴 제제들의 표시가격에 비해 50%를 하회하는 수준의 것이다.또한 이 같은 가격은 보험 미적용자들을 대상으로 한 ‘젭바운드’ 세이빙 프로그램 대상자들이 부담하는 금액과 동등한 수준의 것이다.존슨 부회장은 “비만이 중증 만성질환으로 하나로 인식되고 있음에도 불구하고 ‘젭바운드’와 같은 치료제들이 보험 적용대상에 포함되지 않는 사례들이 많았다”면서 “이제 ‘젭바운드’ 1회용 바이알이 환자들에게 공급되면서 더 많은 수의 비만 환자들이 자신의 만성질환을 관리하는 데 도움을 줄 수 있게 될 것”이라고 의의를 강조했다.

이덕규 2024.08.28

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