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EU 최초‧유일 레트(Rett) 증후군 치료제 나온다

유럽 최초의 레트 증후군(Rett syndrome) 치료제가 발매에 돌입할 수 있게 됐다.미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 아카디아 파마슈티컬스社(Acadia Pharmaceuticals)는 5세 이상의 소아‧성인 레트 증후군 환자들에게 수반되는 신경행동 증상들에 대응하는 치료제인 ‘데이뷰’(Daybu: 트로피네타이드)가 EU 집행위원회의 허가관문을 통과했다고 24일 공표했다.유럽에서 레트 증후군 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘데이뷰’가 최초이자 유일하다.레트 증후군은 ‘MECP2 유전자’의 변이로 인해 뇌내 인슐린 유사 성장인자 1(IGF-1)의 수치가 정상치보다 낮게 나타나면서 발생하는 복잡한 희귀 신경발달장애의 일종이자 X 염색체 연관성 우성질환으로 알려져 있다.생후 6~18개월 정도까지는 비교적 정상적인 발달이 진행되다가 이후 점진적으로 언어‧운동 발달이 멈추거나 퇴행하면서 인지‧운동능력 상실, 언어기능 상실, 손을 씻는 듯한 동작과 손을 입에 넣거나 손을 쥐어짜는 듯한 행동을 반복적으로 나타내는 특징을 보인다.세계 각국에서 신생아 여아 10,000~1만5,000명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 추정되고 있다.아카디아 파마슈티컬스社의 캐서린 오웬 애덤스 대표는 “이번에 ‘데이뷰’가 허가를 취득한 것이 유럽 각국의 레트 증후군 커뮤니티를 위해 괄목할 만한 성과가 도출된 것이자 오랜 기간 동안 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 나타냈던 환자들과 환자가족들에게 이처럼 혁신적인 치료제를 선보이고자 하는 우리의 소임을 이행하는 과정에서 커다란 진전이 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.파괴적인 희귀 신경발달 장애의 일종인 레트 증후군을 앓는 환자들을 위해 허가를 취득한 치료제는 지금까지 유럽에서 부재했던 형편이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 임상 3상 ‘LAVENDER 시험’에서 도출된 결과를 주요한 근거로 ‘데이뷰’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘레트 증후군 행동 설문’(RSBQ) 지표와 ‘임상 전반 평가 및 개선’(CGI-I) 지표를 적용해 평가했을 때 ‘데이뷰’를 투여한 피험자 그룹은 레트 증후군에 수반되는 핵심적인 특징들이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.프랑스 파리 시테대학 부속 네케르-앙팡 말라데스 병원의 나디아 바히 교수(소아신경의학)는 “레트 증후군이 개별환자들과 환자가족, 간병인 등에게 심대한 부담을 미치고 있지만, 치료대안 선택의 폭은 여전히 극도로 제한적인 형편”이라고 말했다.오늘 허가가 결정된 것은 이 희귀질환과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 가운데 이루어진 중요한 성과라 할 수 있을 것이라고 바히 교수는 설명했다.이제 레트 증후군에 수반되는 신경행동 증상들에 대응하는 데 도움을 줄 새롭고 중요한 치료대안이 의사들에게 제공될 수 있게 된 데다 레트 증후군 커뮤니티를 위해 괄목할 만한 진전이 이루어진 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.08.26
글로벌

다케다 제 1형 기면증 치료제 日 후생성 승인

다케다社는 자사의 동종계열 최초 경구용 오렉신 수용체 2(Ox2R) 작용제 ‘오제이풀’(Orzeyful: 오베포렉스톤)이 성인 제 1형 기면증(NT1‧탈력발작 동반 기면증) 환자 치료제로 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 발매를 승인받았다고 24일 공표했다.일본에서 개별증상들보다 증상을 전체적으로 치료하는 기면증 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘오제이풀’이 처음이다.오렉신 수용체 2 작용제의 발견은 일본 내에 소재한 다케다의 연구실에서 유래된 것이다.다케다 측은 발매준비를 진행 중이어서 빠른 시일 내에 일본에서 ‘오제이풀’이 발매에 돌입할 수 있을 것으로 예측했다.‘오제이풀’은 앞서 이달 초 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.다케다社의 한국계 줄리 킴 회장은 “우리가 최초의 오렉신 수용체 2 작용제를 발견한 것이 일본에서 유래된 과학적 성과가 성공적으로 나타난 사례라 할 수 있다”면서 “오렉신 수용체 2 작용제가 세계 각국의 1형 기면증 환자들에게 직접적인 영향을 미칠 수 있을 것”이라고 말했다.킴 회장은 뒤이어 “1형 기면증의 치료를 재정립할 잠재력을 내포한 ‘오제이풀’이 우리의 폭넓은 오렉신 전략을 처음으로 입증해 보인 것”이라며 “과학적 혁신이 환자들을 위해 새로운 기회를 창출할 수 있고, 다케다의 미래 성장을 견인할 수 있을 것이라는 의미”라고 덧붙였다.제 1형 기면증은 신경전달물질의 일종인 오렉신(orexin)의 결핍으로 인해 촉발되는 만성, 희귀 신경계 장애의 일종으로 알려져 있다.환자들은 과도한 주간(晝間) 졸림, 탈력(脫力) 발작, 야간수면 교란, 가위눌림(sleep paralysis), 환각 및 인지증상 등을 포함해 다양한 주‧야간 증상들을 나타낸다.게다가 제 1형 기면증은 24시간 지속적으로 증상이 나타나는 특성상 업무, 교육 및 사회적 상호작용 등 삶의 다양한 측면들에 심대한 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이처럼 증상으로 인한 영향이 심대함에도 불구하고 이 증상에 대한 제한적인 인식과 수반되는 증상들의 복잡함으로 인해 오진되는 경우가 많다는 것이 전문가들의 지적이다.평균적으로 제 1형 기면증을 진단받기까지 10년 이상 시간이 지연되는 것으로 알려져 있을 정도다.사립 도쿄의과대학의 유이치 이노우에 교수(수면학)는 “제 1형 기면증이 24시간 내내 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있는 증상”이라면서 “지금까지 치료법을 보면 주로 개별증상들을 관리하는 데 초점이 맞춰져 왔다”고 말했다.최근들어 기면증의 기저 병태생리학적 특성에 대한 우리의 이해도가 심화됨에 따라 새로운 치료대안들의 개발이 이어지고 있다고 이노우에 교수는 설명했다.보다 폭넓고 다양한 치료대안들이 사용되어 의사들이 개별환자들의 니즈에 따른 맞춤형 치료를 진행하는 데 도움이 될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.후생성은 글로벌 임상 3상 ‘FirstLight 시험’과 ‘RadiantLight 시험’ 등 포괄적임 임상개발 프로그램으로부터 도출된 결과를 근거로 ‘오제이풀’의 발매를 승인한 것이다.이들 시험에서 ‘오제이풀’은 평가가 이루어진 전체적인 제 1형 기면증의 수반증상들을 통계적으로 괄목할 만하게 개선해 준 것으로 입증됐다.과도한 주간 졸림, 탈력발작과 시험에서 평가가 이루어진 2차적 평가지표들의 개선이 눈에 띄었다는 설명이다.이와 함께 ‘오제이풀’은 내약성이 대체로 양호하게 나타났고, 안전성 프로필의 경우 지금까지 임상시험에서 도출된 내용들과 대동소이했다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 불면증, 긴박뇨, 빈뇨 및 과도한 타액분비 등이 보고됐다.한편 후생성은 세계에서 3번째로 ‘오제이풀’을 승인한 것이다.앞서 ‘오제이풀’은 미국과 중국에서 허가관문을 통과한 바 있다.이 중 미국에서는 마약단속국(DEA)이 ‘오제이풀’의 관리대상 의약품(controlled substance) 등급 분류를 위한 심사를 진행 중이어서 가까운 시일 내에 결론이 도출될 수 있을 전망이다.

이덕규 2026.08.26
글로벌

새 경구용 폐동맥 고혈압 치료제 FDA 심사개시

미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)는 자사의 고도 선택적‧강력 프로스타사이클린 수용체 작용제 랄리네팍(ralinepag)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 24일 공표했다.랄리네팍은 폐동맥 고혈압 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 6월 24일까지 랄리네팍의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.랄리네팍은 아직까지 어떤 용도로든 FDA에 의해 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 신약 후보물질이다.유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社의 마틴 로스블라트 대표는 “랄리네팍이 복잡한 데다 생명을 위협하는 진행성 증상의 일종인 폐동맥 고혈압을 앓고 있는 성인환자들에게 중요한 차이를 만들어 낼 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “폐동맥 고혈압은 일상생활에 크게 영향을 미칠 수 있는 데다 우심부전으로 이어질 수 있는 증상”이라고 말했다.FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 폐동맥 고혈압 환자들에게 새로운 1일 1회 경구복용제를 선보일 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라고 로스블라트 대표는 의의를 설명했다.임상시험에서 랄리네팍은 증상의 진행속도를 지연시킨 데다 임상적 개선에 도달했고, 여러 해에 걸쳐 효과의 지속성을 내보였다고 덧붙이기도 했다.로스블라트 대표는 뒤이어 “이 같은 탄탄한 시험결과가 랄리네팍 고유의 화학적 특성과 다중경로 작용효과에 기인한 것”이라며 혈관확장 및 항증식‧항염증 활성 등을 예로 언급했다.랄리네팍의 허가신청서는 임상 3상 ‘ADVANCE OUTCOMES 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험은 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 랄리네팍이 나타낸 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.대부분 이전에 치료를 받는 전력이 있는 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 이루어진 이 시험의 결과를 보면 랄리네팍을 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 임상적 증상 악화가 통계적으로 괄목할 만한 수준의 것에 해당하는 55% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.랄리네팍을 복용한 피험자 그룹은 아울러 이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보더라도 통계적으로 괄목할 만한 효과를 내보였다.심부전의 중요한 생체표지자로 알려진 N-말단 프로 B형 나트륨 이뇨펩타이드(NT-proBNP)의 수치가 감소한 데다 6분 보행거리(6MWD)로 측정한 운동능력이 향상된 것으로 나타났다는 설명이다.또한 랄리네팍을 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 임상적 개선에 도달한 비율이 47% 높게 나타나면서 추가적인 이차적 시험목표가 충족됐다.이 같은 시험결과는 발병원인, 6분 보행거리, 세계보건기구(WHO) 기능등급, NT-proBNT 수치 및 기저요법제의 사용 유무 등을 포함한 전체 환자별 하위유형에서 일관되게 나타났다.랄리네팍의 안전성 프로필을 보면 이미 알려진 프로스타사이클린 관련 부작용과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 징후들은 관찰되지 않았다.시험자료는 지난 5월 15~20일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 흉부학회(ATS) 연례 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.

이덕규 2026.08.26
글로벌

만성 B형 간염 기능적 완치제 日서 최초 허가

글락소스미스클라인社는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종인 ‘히브사고’(Hibsago: 베피로비르센)이 만성 B형 간염의 기능적 완치를 위한 치료제로 일본 후생노동성(MHLW)의 허가를 취득했다고 24일 공표했다.‘히브사고’는 앞서 최소한 6개월 동안 뉴클레오타이드 유사체를 사용한 치료를 받았고, 사전에 정의된 바이러스성 지표들을 충족한 성인 만성 B형 간염 바이러스 감염증 환자들이 기능적 완치에 도달할 수 있도록 해 주는 치료제로 발매를 승인받았다.특히 일본 후생성은 세계 최초로 ‘히브사고’의 발매를 승인했다.이와 함께 만성 B형 간염의 기능적 완치를 위한 치료제가 일본에서 허가를 취득한 것은 이번이 처음이자 유일하다.이와 관련, 만성 B형 간염은 세계 각국에서 주요한 공공보건 도전요인의 하나이자 간암의 주요한 원인 가운데 하나로 자리매김하고 있는 것이 현실이다.일본의 경우 만성 B형 간염 환자 수가 총 100만명에 육박하는 데다 매년 4,000명 정도가 이로 인해 사망하는 것으로 추정되고 있다.이에 따라 일본 정부는 전국적인 스크리닝과 치료 프로그램을 포함해 만성 B형 간염을 퇴치하기 위해 강력한 노력을 기울여 왔다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “처음으로 기능적 완치를 위한 치료제로 ‘히브사고’가 일본에서 만성 B형 간염 환자들을 위해 사용될 수 있게 됐다”면서 “6개월 동안 ‘히브사고’를 사용해 치료를 진행한 후에는 환자들이 평생토록 진행해야 할 지속적인 치료(life-long therapy)로부터 자유로워질 수 있을 뿐 아니라 장기적인 간 합병증 위험 또한 감소시킬 수 있을 것”이라고 말했다.이는 만성 B형 간염의 관리와 우리의 혁신적인 간질환 포트폴리오에서 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다고 토니 우드 최고 학술책임자는 의의를 강조했다.이에 따라 다른 국가에서도 추가로 ‘히브사고’가 허가를 취득할 수 있도록 하는 데 힘을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.일본에서 ‘히브사고’는 임상 3상 ‘B-Well 시험’에서 도출된 결과를 근거로 허가를 취득한 것이다.이 시험에서 ‘히브사고’를 사용해 1년 동안 치료를 진행한 결과 B형 간염 표면항원(HBsAg) 수치가 3,000IU/mL 이하로 나타났던 성인들에게서 기능적 완치율이 19%에 달하는 예상치 못했던 효능이 입증됐다.기존의 표준요법제만 사용한 대조그룹의 경우에는 같은 기간 동안 치료를 진행했을 때 기능적 완치율이 1%에 머물렀다.‘기능적 완치’란 약물치료를 중단한 후 최소한 24주 동안 B형 간염 바이러스 DNA 및 바이러스 단백질 등의 B형 간염 표면항원이 검출되지 않았음을 의미하는 개념이다.바꿔 말하면 약물치료를 진행하지 않고도 면역계가 B형 간염 바이러스 감염증을 억제했다는 의미이다.이처럼 B형 간염 표면항원이 소실되면 간암 발생 위험성을 최대 89%까지 감소시키고, 총 사망률이 62% 감소시킬 수 있게 될 것이라고 글락소스미스클라인 측은 강조했다.후생성은 ‘혁신 치료제’(SENKU 또는 SAKIGAKE)로 지정하고 신속하게 심사를 진행한 끝에 ‘히브사고’의 발매를 승인한 것이다.일본에서 ‘혁신 치료제’는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 잠재력을 내포한 혁신적인 의약품들을 대상으로 지정이 이루어지고 있다.글락소스미스클라인 측은 미국을 포함한 세계 각국에서도 ‘히브사고’가 허가를 취득할 수 있도록 하기 위한 노력을 진행해 오고 있다.이 중 미국에서는 차후 수 개월 이내에 허가를 취득할 수 있을 것으로 예상되고 있다.미래의 순차적인 치료전략과 관련한 ‘히브사고’의 개발 또한 진행 중이다.한편 임상 3상 ‘B-Well 시험’에서 도출된 자료를 보면 6개월 동안 ‘히브사고’를 사용해 치료를 진행한 후 기능적 완치 반응률이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 19%(1,220명 중 233명)에 달해 일차적 시험목표가 충족됐다.플라시보 대조그룹에 속했던 614명 가운데 기능적 완치에 도달한 비율은 0%로 집계됐다.핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 B형 간염 표면항원 수치가 1,000 IU/mL 이하로 나타난 피험자 그룹에서 기능적 완치율이 26%(768명 중 200명)으로 집계되어 393명 중 0명으로 집계된 플라시보 대조그룹과 확연한 차이를 보였다.B형 간염 표면항원 수치가 1,000IU/mL 이하로 나타난 환자들은 세계 각국에서 만성 B형 간염을 진단받은 환자 수의 45% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.이와 별도로 탐색적 분석을 진행한 결과를 보면 72주차 방문시점에서 평가했을 때 ‘히브사고’를 투여한 피험자 그룹은 49%(1,220명 중 598명)에서 B형 간염 표면항원 수치가 100 IU/mL 이하로 감소한 것으로 나타났다.또한 62%에서 B형 간염 표면항원 수치가 1,000 IU/mL 이하로 감소한 것으로 집계됐다.의학 문헌자료를 보면 이처럼 낮은 수준의 표면항원 수치가 면역력의 통제력 강화 및 환자 치료결과의 개선과 밀접한 관련이 있다고 나타나 있다.이밖에 ‘B-Well 시험’에서 나타난 수용할 만한 안전성‧내약성 프로필은 ‘히브사고’의 다른 시험례들로부터 도출된 내용과 대동소이했다.가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 주사부위 홍반, 국소적 통증 및 혈액검사상 간 효소 수치의 일시적인 상승 정도가 보고됐다.

이덕규 2026.08.26
글로벌

‘트로델비’+‘키트루다’ EU서 TNBC 1차 약제로..

길리어드 사이언스社는 동종계열 최초 항체-약물 결합체 ‘트로델비’(사시투주맙 고비테칸-hziy)와 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 병용요법이 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 24일 공표했다.발매를 승인받은 ‘트로델비’와 ‘키트루다’ 병용요법의 적응증은 전이기에 전신요법제를 사용한 전력이 없고, 종양이 프로그램 세포사멸 리간드-1(PD-L1)을 발현하면서 복합양성점수(CPS) 기준을 충족하는 성인 절제수술 불가성 국소진행성 또는 전이성 삼중 음성 유방암(TNBC) 환자들을 치료하는 용도이다.이에 따라 ‘트로델비’와 ‘키트루다’를 병용하는 요법은 유럽에서 최초이자 유일하게 전이성 삼중 음성 유방암 치료를 위한 1차 약제로 허가된 항체-약물 결합체(ADC)와 면역요법제의 병용요법제로 자리매김할 수 있게 됐다.‘트로델비’는 앞서 지난 6월 전이기에 전신요법제를 사용한 전력이 없고, 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 및 프로그램 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 저해제들의 사용이 부적합한 성인 절제수술 불가성 국소진행성 또는 전이성 삼중 음성 유방암 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 적응증 추가를 EU 집행위로부터 승인받은 바 있다.이로써 ‘트로델비’는 유럽에서 PD-L1 발현 여부와 무관하게 전이성 삼중 음성 유방암 환자들을 치료하기 위한 1차 약제 근간요법제(backbone therapy)로 자리매김할 수 있게 됐다.가장 공격적인 유형의 유방암에서 종양 전이의 첫 번째 징후가 나타났을 때 사용하는 새로운 치료대안으로 ‘트로델비’가 각광받을 수 있게 될 것이라는 의미이다.임상 3상 ‘ASCENT-04 시험’을 총괄한 벨기에 쥘 보르데 연구소의 에반드로 드 아잠부자 박사는 “이번에 ‘트로델비’와 ‘키트루다’의 병용요법이 허가를 취득한 것이 PD-L1 양성 전이성 삼중 음성 유방암 환자들을 치료하는 데 유의미한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “특히 공격적인 유형의 유방암 환자들의 전이기에 사용할 수 있는 새로운 1차 약제 치료대안이 선을 보이면서 표준요법의 재정립에 도움을 제공할 수 있게 될 것”이라고 말했다.EU 집행위는 ‘ASCENT-04 시험/KEYNOTE-D19 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘트로델비’와 ‘키트루다’ 병용요법을 승인한 것이다.시험에서 ‘트로델비’와 ‘키트루다’를 1차 약제로 병용한 피험자 그룹은 기존의 표준요법제인 항암화학요법제와 ‘키트루다’를 병용한 대조그룹에 비해 무진행 생존기간이 통계적으로 볼 때 고도로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.‘ASCENT-04 시험/KEYNOTE-D19 시험’에서 ‘트로델비’는 PD-L1 양성 전이성 삼중 음성 유방암 환자들에게서 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율을 35% 감소시켜 준 것으로 입증됐다.길리어드 사이언스社의 미카 카케후다 데링크 항암제 임상개발 담당부회장은 “오늘 승인으로 전이성 삼중 음성 유방암 1차 약제로 전체 환자들을 대상으로 한 치료판도를 바꿔놓을 수 있게 될 것”이라면서 “이제 ‘트로델비’ 기반 치료대안이 유럽에서 PD-L1 발현 여부와 무관하게 사용이 적합한 전체 전이성 삼중 음성 유방암 환자들을 위한 1차 약제로 허가를 취득함에 따라 절실히 요망되어 왔던 새로운 근간요법제를 확보할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.치료여정에서 좀 더 이른 단계에 새로운 치료대안을 필요로 했던 환자들에게 이번 승인은 중요한 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.전이성 삼중 음성 유방암은 지금까지 치료가 어려운 데다 예후가 취약해 좀 더 효과적인 1차 약제 치료대안이 시급하게 요망되어 왔던 형편이다.이번 승인으로 ‘트로델비’가 삼중 음성 유방암의 전체 스펙트럼에 걸쳐 충족되지 못했던 의료상의 니즈에 부응할 항암제로 자리매김할 수 있게 됐다.‘트로델비’는 지금까지 세계 각국에서 총 7만5,000명 이상의 환자들에게서 안전성 및 효능 프로필이 확립된 항암제이다.

이덕규 2026.08.25
글로벌

J&J 근무력증 치료제 ‘이마비’ wAIHA 플러스

존슨&존슨社는 자사의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘이마비’(Imaavy: 니포칼리맙-aahu)이 FDA로부터 희귀 혈액질환 적응증 추가를 승인받았다고 24일 공표했다.이에 따라 추가된 ‘이마비’의 새로운 적응증은 현재 또는 앞서 코르티코스테로이드를 사용해 치료를 진행했던 12세 이상의 소아‧성인 온난(warm) 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자들을 치료하는 용도이다.FDA는 이에 앞서 지난 4월 ‘이마비’의 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.FDA로부터 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 허가를 취득함에 따라 ‘이마비’는 온난 자가면역성 용혈성 빈혈에 효능과 안전성이 입증된 최초의 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들은 병원성(病原性) 면역글로불린 G(IgG) 자가항체들이 적혈구에 달라붙어 파괴하기 때문에 중증 빈혈, 극심한 피로 및 이환률‧사망률 위험성의 현저한 증가 등이 나타나게 된다.지금까지 온난 자가면역성 용혈성 빈혈을 치료하는 데는 코르티코스테로이드와 면역억제제 등의 대안들이 사용되어 왔지만, 이 같은 치료제들은 증상을 진행시키는 면역글로불린 자가항체들을 표적으로 하지 않으면서 전체 면역계를 억제한다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.하버드대학 의과대학 및 매사추세츠 종합병원의 데이비드 커터 교수는 “임상 2/3상 ‘ENERGY 시험’에서 병원성 면역글로불린 G를 표적으로 치료하는 방식이 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 치료의 패러다임을 유의미하게 바꿔놓을 수 있을 것임이 입증됐다”면서 “플라시보 대조그룹과 비교했을 때 ‘이마비’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 더 많은 수의 환자들이 지속적 혈색소 반응에 도달한 것으로 나타났기 때문”이라고 말했다.이는 적혈구 수치가 올라간 후 떨어지지 않고 높은 상태를 계속 유지했다는 의미라고 커터 교수는 설명했다.환자들에게 이번 승인은 온난 자가면역성 용혈성 빈혈에서 증상을 진행시키는 자가항체들을 표적으로 하고 안전성 프로필이 입증된 치료제가 확보되었음을 의미하는 것이라고 의의를 강조하기도 했다.‘ENERGY 시험’의 전체적인 결과는 지난 6월 11~14일 스웨덴 스톡홀름에서 개최되었던 유럽 혈액학회(EHA) 2026년 연례 학술회의에서 발표됐다.존슨&존슨社의 데이비드 M. 리 글로벌 면역계 질환 치료제 부문 대표는 “오늘 발표가 ‘이마비’의 두 번째 허가취득을 의미하는 것이자 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 위해 아주 특별한 성과가 도출된 것”이라면서 “이 소외된 커뮤니티가 너무나 오랜 기간 동안 FDA의 허가를 취득한 치료대안을 기다려 왔다”고 말했다.최초의 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 치료제로 허가를 취득한 ‘이마비’가 특히 증상을 조절할 수 없었던 환자들을 비롯해 이 증상에 대한 관리방법을 재정립할 수 있을 것이라고 리 대표는 설명했다.이번 성과는 온난 자가면역성 용혈성 빈혈과 같은 동종항체 및 자가항체 질환들을 앓고 있는 환자들을 위해 존슨&존슨이 고도화된 치료제들을 지속적으로 탐색하고 있음을 뒷받침하는 것이라고 덧붙이기도 했다.‘이마비’는 앞서 지난해 4월 12세 이상의 소아‧성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.항-아세틸콜린 숭둉체(AchR) 또는 항-근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 전신성 중증 근무력증 환자들이 ‘이바비’의 사용대상이다.

이덕규 2026.08.25
글로벌

주 1회 주사 ‘레켐비 아이클릭’ 美서 발매 돌입

에자이社와 바이오젠社는 주 1회 피하주사하는 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비 아이클릭’(Leqembi Iqlik: 레카네맙-irmb)이 미국시장에서 발매에 돌입했다고 24일 공표했다.‘레켐비 아이클릭’은 성인 경도 인지장애(MCI) 환자 또는 알쯔하이머로 인한 경도 치매 환자 등의 초기 알쯔하이머 치료를 위한 유도요법제(또는 개시요법제)로 발매에 들어갔다.경도 인지장애와 알쯔하이머로 인한 경도 치매는 통칭해서 초기 알쯔하이머로 불리고 있다.알쯔하이머로 인한 경도 인지장애는 알쯔하이머에서 처음으로 나타나는 증상단계로 건망증, 착란 또는 할말을 잃은 느낌 등과 같은 미묘한 증상들을 나타낼 수 있다.‘레켐비 아이클릭’은 지난달 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.자동주사기를 사용해 간편하게 투여하는 ‘레켐비 아이클릭’은 치료를 개시하는 단계에서 정맥주사제에 비해 사용이 용이한 대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.개시용량으로 허가된 주 1회 500mg은 250mg 용량을 2회에 걸쳐 연속으로 주사하는 방식으로 사용된다.개별 투여에 소요되는 시간은 15초 정도이다.‘레켐비 아이클릭’은 정맥주사제 또는 피하주사제로 18개월 동안 투여한 후 유지요법으로 360mg 용량을 주 1회 투여할 수 있다.유도요법에서부터 유지요법에 이르는 전체 치료과정에서 환자들은 ‘레켐비’ 정맥주사제 또는 ‘레켐비 아이클릭’ 피하주사제를 투여받을 수 있다.또한 환자들은 정맥주사제에서 피하주사제로 전환하거나, 반대로 피하주사제에서 정맥주사제로 전환할 수 있다.이에 따라 ‘레켐비’를 투여할 때 편의성과 유연성을 기대할 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2026.08.25
글로벌

리젠엑스바이오 헌터 증후군 치료제 임상 보류

미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 리젠엑스바이오社(Regenxbio)가 제 2형 뮤코다당증(MPS Ⅱ 또는 헌터 증후군) 치료제로 개발을 진행 중인 유전자 치료제 ‘RGX-121’(클레미드소진 란파보벡)과 관련, FDA로부터 임상시험을 보류토록 통보받았다고 24일 공표했다.진행 중인 ‘CAMPSIITE 시험’에 참여한 5명의 피험자들에게서 자기공명영상(MRI)을 촬영한 결과 증상을 수반하지 않은 가운데 척추 이상소견이 발견되었기 때문이라는 것.이에 따라 리젠엑스바이오 측은 단시일 이내에 ‘RGX-121’의 허가신청서 제출시점을 예단할 수 없는 상태라고 밝혔다.앞서 ‘RGX-121’은 ‘나브선리’(Navsunli)라는 제품명으로 FDA에 허가신청서가 제출됐지만, 지난 2월 반려 결정이 통보된 바 있다.리젠엑스바이오社의 커런 M. 심슨 대표는 “이번에 발견된 이상소견이 특별한 사례(unique)인 데다 헌터 증후군 프로그램에 국한되어 나타난 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “장기간에 걸친 추적조사 뿐 아니라 ‘RGX-121’의 유익성-위험성 프로필을 평가하기 위한 추가 분석자료를 필요로 하게 될 것”이라고 말했다.심슨 대표는 뒤이어 “우리는 다른 캡시드(capsid: 단백질 껍질)와 투여경로를 활용하는 뒤시엔느 근이영양증과 망막질환 후보물질들에 초점을 맞추고 있다”며 “단기적인 호재요인들이 계획대로 순조롭게 진행 중”이라고 설명했다.뒤시엔느 근이영양증 치료제가 이번 분기 중으로 허가신청이 이루어질 예정이고, 습식 노화 관련 황반변성 치료제와 관련한 주요 본임상 시험자료가 4/4분기 중 공개될 수 있으리라는 것이다.이상소견이 발견된 5명과 관련, 이날 리젠엑스바이오 측은 전원이 임상적으로 양호한 상태를 계속 유지하고 있고, 신경인지 및 신경행동 평가에서 전반적인 안정세 내지 호전된 결과를 보여주고 있다고 설명했다.리젠엑스바이오 측에 따르면 발견된 이상소견들은 ‘RGX-121’ 관련 임상시험 보류 이후 수 개월 전에 리젠엑스바이오가 진행한 확대 MRI 모니터링 계획을 통해 확인되었던 사례들이다.이에 따라 강화된 모니터링에 뇌 및 척수 MRI가 모두 포함되었고, 약 3~6년 전에 뇌수조 내(intracisternal) 또는 뇌실 내에 ‘RGX-121’을 투여받았던 5명의 피험자들에 대한 척수 MRI에서 작은 결절 또는 작은 낭성 종괴와 같은 무증상 소견이 확인됐다.연구자들에 따르면 이 같은 소견들은 심각하지 않은 것이고, 방사선 전문의들도 이것이 양성(良性)일 것으로 보고 있다고 리젠엑스바이오 측은 전했다.또한 척추 MRI 검사에서 나타난 이상소견이 정확히 어떤 상태인지, 원인이 무엇인지 확정할 수 있는 임상적 또는 병리학적 증거가 부재하다는 점을 환기시켰다.시행한 모든 뇌 MRI 검사에서 뇌 결절 또는 뇌 종괴 등의 이상소견이 전혀 확인되지 않았다고 덧붙이기도 했다.리젠엑스바이오 측은 척추 MRI가 임상현장이나 임상시험에서 뮤코다당증과 관련해서 통상적으로 진행되지 않는 것이어서 해당환자들로부터 발견된 유형의 무증상 이상소견의 기저 발생빈도와 임상적 중요성 등은 현재로선 알 수 없다고 언급했다.연구자들은 이 환자들을 정기적인 영상검사를 통해 지속적으로 관찰할 예정이라고 밝히기도 했다.브라질 리우그란데두술 연방대학교(UFRGS) 의과대학 유전학교실의 로베르투 주글리아니 교수는 “신경병성 제 2형 뮤코다당증을 앓는 남아들의 경우 신경발달 측면에서나 전신적으로 많은 영향을 체감하고 있다”면서 “이 초희귀질환을 영상검사로 파악하는 일은 제한적이지만, 증상이 없는 데다 양성일 것으로 보이는 소견들이 헌터 증후군에 전신에 미치는 영향으로 인해 자연스럽게 나타나는 특징일 것”이라고 피력했다.이 환자들이 양호한 상태와 무증상을 유지하고 있는 것은 다행스런 일이라고 덧붙이기도 했다.리젠엑스바이오社와 이 회사의 제휴사인 NS 파마社는 추가적인 환자 영상자료와 장기 추적조사 데이터를 평가하면서 FDA로부터 정식 임상시험 보류 공문을 접수하는 대로 ‘RGX-121’의 차후 대응방안들을 강구할 방침이다.

이덕규 2026.08.25
글로벌

근이영양증 치료제 FDA 심사기간 3개월 연장

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료용 세포 및 엑소좀(exosome) 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업 캐프리코 테라퓨틱스社(Capricor Therapeutics)는 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 세포 치료제로 허가신청서가 제출되었던 데라미오셀(Deramiocel)과 관련, FDA로부터 심사기간 연장을 통보받았다고 24일 공표했다.처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 결론 도출시점이 당초 예정되었던 8월 22일에서 11월 22일로 3개월 연장되었다는 것이다.이와 관련, 캐프리코 테라퓨틱스는 지난달 FDA 자문위원회 회의 이후 FDA와 지속한 협의의 일환으로 본임상 3상 ‘HOPE-3 시험’에서 도출된 24개월 개방표지 연장시험 자료와 추가 견고성 분석자료를 제출하면서 기존 자료와 함께 상지(上肢) 기능 개선에 초점을 맞춘 가운데 제안된 적응증을 뒷받침하는 새로운 자료를 검토해 줄 것을 FDA에 요청했다.상지 기능 개선은 ‘HOPE-3 시험’의 일차적 시험목표였다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)는 뒤시엔느 근이영양증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 인용하면서 검토 수정안을 접수했다.FDA는 이 신청 건을 신청내용의 주요한 개정으로 분류한 후 새로운 정보를 검토하는 데 추가로 시간이 필요하다고 보고 심사기간을 3개월 연장키로 했다.캐프리코 테라퓨틱스社의 린다 마반 대표는 “본임상 3상 ‘HOPE-3 시험’에 대해 1년의 추가 추적관찰 기간을 거친 끝에 우리가 뒤시엔느 근이영양증에서 상지 기능을 가장 폭넓게 평가한 임상 데이터세트 가운데 하나를 확보할 수 있었다”면서 “임상 3상 ‘HOPE-3 시험’에서 상지 기능에 통계적으로 괄목할 만한 유익성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족된 것”이라고 말했다.마반 대표는 뒤이어 “우리는 개정 제출된 추가 개방표지 시험자료와 추가 견고성 분석자료가 수정 제안된 적응증을 뒷받침하는 입증자료를 강화한 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “FDA의 지속적인 관여에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 전했다.FDA와 건설적인 협력을 지속해 심사기간이 하루빨리 종료될 수 있기를 바란다고 덧붙이기도 했다.마반 대표는 또 “7월 자문위에서 환자, 환자가족 및 의사들과 공유했던 강력한 입증증거가 상지 기능 보존의 중요성과 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 상지 기능 보존이 제공하는 독립성을 뒷받침하는 것”이라고 언급했다.진행성 질환에서 기능을 한번 상실하면 회복될 수 없게 되는 만큼 우리는 상지 기능의 보존이 환자들의 독립성과 일상생활에 유의미한 차이를 가능케 해 줄 것이라는 믿음을 갖고 있다고 마반 대표는 설명했다.이 같은 영향은 우리가 진행하는 일과 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티에 데라미오셀을 하루빨리 공급할 수 있기 위해 우리가 진행 중인 노력의 시급함에 무게를 싣게 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 뒤시엔느 근이영양증은 미국 내 환자 수가 1만5,000여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.

이덕규 2026.08.25
글로벌

BMS, 인공지능(AI) 기반 항체 발굴 파트너십

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 인공지능(AI) 전문기업 차이 디스커버리社(Chai Discovery)가 인공지능을 이용한 치료용 항체들의 발굴을 진행하기 위해 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 제휴키로 합의했다고 20일 공표해 주목할 만해 보인다.차이 디스커버리가 인공지능을 활용해 분자를 컴퓨터로 설계하고 시뮬레이션하는 소프트웨어를 개발하는 데 특화된 인공지능 전문기업이기 때문.게다가 차이 디스커버리는 인공지능을 적용한 생물학적 제제 발굴을 가속화하기 위해 지난 1월 일라이 릴리社와 제휴계약을 체결하는 등 주요 제약사들과 잇따라 파트너 관계를 구축한 바 있어 낯설지 않은 곳이다.BMS의 경우 차이 디스커버리와 제휴에 합의한 제약사의 최신사례로 이름을 올릴 수 있게 됐다.양사간 합의에 따라 BMS는 차이 디스커버리의 첨단 인공지능 모델 및 플랫폼 역량을 활용해 자사의 포트폴리오 전반에 걸쳐 항체 후보물질들의 발굴을 진행해 나가기로 했다.이와 함께 인공지능 기반 지속 학습형 발견 시스템을 구축하기 위한 자사의 노력을 한층 더 배가해 나가기로 했다.BMS가 이 과정에서 활용할 차이 디스커버리의 첨단 인공지능 모델 및 플랫폼 역량 가운데는 선도적인 분자 접힘(molecular folding) 및 설계 모델들이 포함되어 있다.이와 관련, 차이 디스커버리는 인공지능을 활용해 분자 상호작용을 예측하고 리프로그래밍하면서 과학자들이 특정한 성질을 내포한 새로운 생체분자들을 설계하도록 도움을 제공해 왔다.실제로 차이 디스커버리의 모델들은 확정된 평가기준에 기반을 둔 분자들을 산출하고, 지금까지 전통적인 발견방법들로는 도달하기 어려웠던 표적들을 탐색하는 과정을 압축시켜 신약발굴을 가속화시켜 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.차이 디스커버리社의 조슈아 마이어 공동설립자 겸 대표는 “다양한 약물표적들을 향한 노하우를 포함해 우리가 보유한 기술을 적용하기 위해 BMS와 파트너 관계를 구축한 것에 고무되어 있다”고 말했다.마이어 대표는 뒤이어 “차이 디스커버리의 첨단 인공지능 모델들이 BMS의 심도깊은 치료적 전문성과 결합되어 구상 단계에서부터 실현 가능한 치료제 후보물질들을 도출하는 과정에 이르기까지 한층 더 신속하게 진행할 수 있게 될 것으로 보고 있다”고 덧붙였다.

이덕규 2026.08.24
글로벌

스위스 제약업계, 美 약가인하 정책 영향 체감

스위스 제약업계가 미국의 새로운 약가인하 정책의 영향을 벌써부터 체감하고 있는 것으로 나타났다.미국이 약가를 책정할 때 스위스를 비교대상 국가로 활용할 것임을 공표한 이후로 스위스 제약기업들이 건강보험 급여 신청 대상에 속하는 새로운 혁신 의약품들 가운데 3분의 1 정도의 신청서 제출을 중단한 것으로 나타났다는 것이다.스위스 제약협회(Interpharma)는 지난 13일 이 같은 내용을 공표하면서 이로 인해 새로운 치료제들에 대한 환자들의 접근성이 크게 뒷걸음질치는 결과로 이어지고 있다면서 문제를 제기했다.게다가 건강보험 시행규정(KVV)의 개정이 예정됨에 따라 이 같은 추이가 한층 더 악화될 개연성을 배제할 수 없어 보인다고 스위스 제약협회는 지적했다.이날 스위스 제약협회가 공개한 회원사 대상 익명의 설문조사 집계결과를 보면 미국의 최혜국 제도(MFN regime)가 이미 스위스 제약기업들의 신약 허가신청 현황에 커다란 영향을 미치고 있는 것으로 나타났다.지난해 1월부터 올해 6월 사이에 스위스 제약협회 회원사들이 보험등재 의약품 목록 등재를 신청했어야 할 22개 새로운 혁신 의약품 가운데 7건을 신청하지 않은 것으로 분석됐다는 전언이다.이처럼 허가신청을 하지 않은 이유는 미국의 최혜국 제도 때문이라고 스위스 제약협회는 설명했다.이 중 3건의 경우 스위스 의약품‧의료기기 규제기구(Swissmedic)에 허가신청서가 제출되지 않은 것으로 나타났다고 덧붙이기도 했다.그 결과 자국 내 환자들이 강제가입 건강보험을 통해 새로 개발된 혁신 의약품들의 3분의 1 정도에 접근성을 확보하지 못하고 있으며, 이 같은 현실은 의료 시스템 양극화에 대한 우려감을 높이고 있다고 스위스 제약협회는 꼬집었다.이와 함께 회원사 대상 설문조사 결과를 보면 제약사들이 미국에서 자사제품들의 약가에 악영향이 미치는 상황을 피하기 위해 스위스에서 신약들의 발매를 지연하거나 포기하는 움직임이 이미 나타나고 있다고 지적했다.스위스 제약협회는 이에 따라 최혜국 제도의 영향에 대한 온갖 추측은 더 이상 논란의 여지가 없게 됐다고 언급했다.그 영향이 이미 측정 가능하게 나타나고 있는 데다 스위스에서 혁신 의약품들에 대한 공정한 접근권에 심각한 위협을 초래하고 있기 때문이라는 것이다.그러므로 더 이상 기다리려 한다면 스위스에서 환자 치료의 뒷걸음질로 이어질 뿐이라고 강조했다.미국의 약가 비교대상 국가들 가운데 한곳으로서 구매력 대비 혁신 의약품 가격이 상대적으로 낮은 스위스는 특히 취약한 위치에 놓여 있다는 점을 스위스 제약협회는 환기시켰다.스위스 제약협회는 따라서 미국 정부의 최혜국 제도가 스위스에서 혁신 의약품에 대한 접근성에 부정적인 영향을 미치고 있다는 점을 거듭 강조했다.이와 관련, 스위스 제약협회는 지난 2021~2024년 데이터를 근거로 이루어진 한 연구결과를 인용하면서 독일 환자들과 비교했을 때 스위스 환자들이 연방공공보건국(FOPH)의 보험등재 의약품 목록을 통해 새로운 치료제들의 절반 정도에만 급여를 적용받고 있는 것으로 나타났다고 설명했다.이 같은 배경에서 혁신에 대한 접근성이 추가로 제한되지 않도록 하는 것이 더욱 중요해 보인다고 스위스 제약협회는 언급했다.하지만 제안된 건강보험법 시행규정과 건강보험 급여 시행규정은 오히려 혁신에 대한 접근성을 추가로 제한하려 하는 것처럼 보인다고 꼬집었다.제안된 법안이 비용절감에만 일방적으로 치우친 나머지 최혜국 제도가 가져올 실질적인 결과를 감안하지 않고 환자들의 접근성을 위험에 빠뜨리고 있다는 것이다.이에 따라 제안된 법안은 포괄적으로 개정되어야 할 것이라고 스위스 제약협회는 단언했다.스위스 제약협회는 혁신 의약품에 대한 환자들의 접근성을 지속가능하게 개선하기 위해 스위스는 환자 치료, 의료의 질 및 혁신의 비용 등을 동등하게 고려하면서 미국의 최혜국 제도와 호환 가능한 약가제도를 필요로 한다고 결론지었다.

이덕규 2026.08.24
글로벌

일라이 릴리, 트랜스-증폭 백신 발굴‧개발 맞손

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 트랜스-증폭 RNA(trans-amplifying RNA‧taRNA) 의약품‧백신 개발 전문 생명공학기업 앰플리튜드 테라퓨틱스社(Amplitude Therapeutics)가 일라이 릴리社와 전략적 연구제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 19일 공표했다.양사는 각종 감염성 질환들을 겨냥한 트랜스-증폭 백신 후보물질들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.제휴는 일차적으로 외부에 공개되지 않았고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 감염성 질환 백신 프로그램에 초점을 맞춘 가운데 개시될 예정이다.일라이 릴리 측은 최대 2개 감염성 질환들을 추가적인 타깃으로 지정할 수 있는 선택권을 보장받았다.앰플리튜드 테라퓨틱스의 트랜스-증폭 RNA 접근방법은 복제 효소와 항원 암호화 RNA 구성요소들을 분리해 백신 프로그램 전반에 걸쳐 유연한 항원 설계, 제형 조정(formulation tuning) 및 용량 최적화가 가능토록 설계된 것이다.다른 RNA 양식들과 달리 트랜스-증폭 RNA는 증강된 효능, 용량 감량 및 생산성 개선 등이 가능할 것으로 기대를 모으고 있다.앰플리튜드 테라퓨틱스社의 코리 서고 대표는 “우리 앰플리튜드 테라퓨틱스의 목표는 트랜스-증폭 RNA와 지질 나노입자(LNP) 기슬을 모두 발전시켜 백신과 치료제 분야의 가능성을 크게 확대할 수 있는 잠재력을 내포한 선도적인 체내(in vivo) RNA 플랫폼을 구축하는 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “양사의 제휴를 통해 일라이 릴리 측이 보유한 글로벌 개발, 제조 및 상업화 사세를 활용해 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 각종 감염성 질환들을 표적으로 하는 다양한 백신 프로그램에 우리의 트랜스-증폭 RNA 기술을 적용하고 검증해 나갈 기회를 손에 쥐게 됐다”고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 일라이 릴리는 제휴 표적들에 작용하는 라이센스 제품들의 개발‧발매를 독점적으로 진행할 수 있는 표적 특화(target-specific) 전권을 갖기로 했다.앰플리튜드 테라퓨틱스 측의 경우 양사가 합의한 연구계획에 따라 트랜스-증폭 RNA 최적화와 선택된 전임상 단계 연구활동을 주도키로 했다.일라이 릴리 측은 추가로 전임상 단계 개발, 임상개발, 제조, 인‧허가 및 발매 부분을 맡을 수 있도록 했다.

이덕규 2026.08.24
글로벌

폐동맥 고혈압 치료제 진행성 폐 섬유증 플러스?

미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)가 자사의 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 치료제 ‘타이바소’(Tyvaso: 트레프로스티닐) 흡입용 액제(또는 분무형 액제)의 적응증 추가를 신청하기 위한 임상시험의 피험자 충원을 매듭지었다고 지난 17일 공표해 주목할 만해 보인다.진행성 폐 섬유증(PPF)에 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행될 ‘TETON-PPF 시험’에는 총 754명의 환자들이 피험자로 충원됐다.‘글로벌 TETON 시험’ 프로그램을 총괄하고 있는 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社의 피터 스미스 제품개발 담당부사장(팜디)은 “피험자 충원이 신속하게 이루어진 것이 새로운 진행성 폐 섬유증 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실과 분무형 ‘타이바소’가 이 증상으로 인한 부담에 대응하는 데 나타낼 수 있을 잠재력을 방증하는 것”이라고 말했다.스미스 부사장은 특히 ‘TETON-1 시험’과 ‘TETON-2 시험’에서 특발성 폐 섬유증(IPF)을 치료하는 데 고도로 성공적인 결과가 도출된 바 있음을 상기시켰다.특발성 폐 섬유증과 진행성 폐 섬유증에서 섬유화 메커니즘의 유사성을 감안할 때 우리는 분무형 ‘타이바소’와 같은 항 섬유화 치료제들이 두 증상을 앓고 있는 환자들에게서 증상이 진행되는 데 유사한 영향을 미칠 수 있을 것으로 낙관하고 있다고 스미스 부사장은 강조했다.‘TETON-PPF 시험’이 성공적으로 진행될 경우 유나이티드 테라퓨틱스 측은 이 시험에서 도출된 자료를 근거로 FDA에 ‘타이바소’의 진행성 폐 섬유증 적응증 추가 신청서를 제출한다는 방침이다.분무형 ‘타이바소’는 아직까지 진행성 폐 섬유증 치료제로 FDA의 허가를 취득하지 않은 단계이다.유나이티드 테라퓨틱스 측은 ‘TETON-1 시험’과 ‘TETON-2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 지난 6월 분무형 ‘타이바소’의 특발성 폐 섬유증 적응증 추가 신청서를 제출하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청한 바 있다.두 시험에서 확보된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.한편 ‘TETON-PPF 시험’은 다국가, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상 3상 등록시험으로 설계된 가운데 진행성 폐 섬유증 환자들을 대상으로 52주 동안 분무형 ‘타이바소’가 나타내는 효능과 안전성을 평가하면서 진행될 예정이다.이 시험의 주요한 자료는 내년 하반기 중으로 도출될 수 있을 것으로 예상되고 있다.피험자들은 일대일 부작위 분류를 거쳐 각각 분무형 ‘타이바소’ 또는 플라시보를 복용하게 된다.

이덕규 2026.08.24
글로벌

‘텍베일리’ 다발성 골수종 2차 약제 EU서 승인

존슨&존슨社는 자사의 항암제 ‘텍베일리’(테클리스타맙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 21일 공표했다.새로 추가된 ‘텍베일리’의 적응증은 최소한 한차례 치료전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 치료하기 위해 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)와 병용하는 용도이다.EU 집행위는 이 새 치료대안을 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위한 2차 약제로 승인했다.‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’는 작용기전상으로 볼 때 상호보완적인 메커니즘을 나타내는 병용요법제로 허가관문을 통과했다.‘다잘렉스’가 면역계를 조절해 T세포의 건강상태와 활성도를 높이면 ‘텍베일리’가 매개하는 다발성 골수종 세포들의 사멸을 증폭시켜 줄 것이라는 의미이다.스페인 살라망카대학 부속병원 골수종 전문병동의 마리아-빅토리아 마테오 박사는 “재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들이 치료차수가 거듭될수록 관해 기간이 단축되고 치료반응 또한 감소하므로 가장 효과적인 치료제에 대한 접근성을 조기에 확보하는 일이 갈수록 중요해지고 있다”고 말했다.마테오 박사는 뒤이어 “오는 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 병용요법이 허가를 취득한 것이 의사들에게 규격품(off-the-shelf), 스테로이드 사용량 감소 면역요법제를 공급하기 위해 중요한 진전이 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.유의미한 무진행 생존기간 및 총 생존기간 개선효과가 입증된 데다 2차 약제 단계부터 치료 기대치를 재정립해 줄 수 있게 될 것으로 보이기 때문이라는 전망이다.존슨&존슨社의 에스터 인 엣 흐룬 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 혈액질환 치료제 부문 대표는 “이번에 허가를 취득한 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 병용요법의 새로운 적응증이 유럽 각국의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위한 새로운 표준요법으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.그는 “B세포 성숙화 항원(BCMA)×CD3 이중 특이성 항체의 일종인 ‘텍베일리’와 면역계 조절을 돕는 표준요법제인 ‘다잘렉스’의 상호보완적인 작용기전을 결합해 우리가 질병의 진행과정에 가장 큰 영향을 미치고 환자에 대한 기대치를 재정립할 수 있을 것”이라고 덧붙이기도 했다.존슨&존슨社 항암제 부문의 유스리 엘사예드 글로벌 항암제 치료부문 대표는 “오늘 승인이 다발성 골수종 환자들의 다양한 의료상의 니즈에에 대응하 종양 진행과정의 모든 단계에서 더 많은 치료대안을 제공하고자 존슨&존슨이 지속적인 헌신을 아끼지 않고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 설명했다.과학적 혁신과 치료관행을 바꾸기 위한 연구를 지속하면서 존슨&존슨은 오늘날 환자들을 위해 가능한 것의 의미를 재정립하고, 장기적으로 질병을 조절하면서 궁극적으로는 완치가 도달할 수 있는 목표가 되는 미래를 향해 나아갈 것이라고 엘사예드 대표는 덧붙였다.EU 집행위는 임상 3상 ‘MajesTEC-3 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 병용요법을 승인한 것이다.이 시험은 앞서 1~3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 피하주사제 병용요법 또는 연구자들이 선택한 ‘다잘렉스’ 피하주사제, 덱사메타손, ‘포말리스트’(포말리도마이드) 또는 ‘벨케이드’(보르테조밉) 병용요법(DPd/DVD)을 진행하면서 효능‧안전성을 평가한 시험례이다.시험결과를 보면 무진행 생존기간(PFS)과 총 생존기간(OS)이 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.3년에 가까운 기간 동안 추적조사를 진행한 결과 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 피하주사제 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 기존의 표준요법제를 택한 대조그룹과 비교했을 때 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 83.4% 감소한 것으로 입증된 것이다.게다가 6개월차에 무진행 상태를 유지한 환자들의 90% 이상이 3년차까지 무진행 상태를 지속한 것으로 분석됐다.시간이 흐른 뒤에도 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 피하주사제 병용요법제가 나타내는 반응의 지속성이 입증되었던 것이다.총 생존기간 또한 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 호의적으로 관찰됐다.3년차 시점에서 평가했을 때 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 피하주사제 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 총 생존기간이 83.3%에 달해 기존의 표준요법제를 택한 대조그룹의 65.0%를 크게 상회했기 때문.‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 피하주사제 병용요법의 안전성 프로필을 보면 개별약물들과 관련해서 이미 잘 알려진 프로필과 대동소이했다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.사이토킨 방출 증후군의 경우 예외없이 1급 또는 2급으로 수반된 가운데 약물투여의 중단으로 이어진 사례는 나타나지 않았다.3/4급 약물투여 관련 부작용을 보면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’ 피하주사제를 병용한 피험자 그룹에서 세포 감소증과 감염증이 보고됐다.약물관련 부작용으로 인해 투여가 중단된 비율은 두 그룹에서 모두 낮게 나타났고, 비율을 보면 각각 4.6%와 5.5%로 유사한 수치를 내보였다.

이덕규 2026.08.24
글로벌

제넨테크, 美 서부 오리건州에 7.5억弗 투자계획

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 미국 서부 오리건州 힐즈버러에 소재한 자사의 75에이커(약 9만1,800평) 규모 캠퍼스에 7억5,000만 달러를 투자해 새로운 의료용 디바이스 충진-최종포장 제조시설을 건립한다고 20일 공표했다.힐즈버러는 오리건州의 최대도시 포틀랜드 인근에 위치한 첨단기술 산업도시로 알려진 곳이다.이날 공개된 투자에 힘입어 힐즈버러 캠퍼스에 새로운 단대단(end-to-end) 의료용 디바이스 완제품 제조역량이 강화되는 한편으로 미래의 혁신 의약품 파이프라인을 뒷받침하는 제넨테크의 역량 또한 확대될 수 있게 됐다.이날 공개된 투자계획에 앞서 제넨테크는 18일 미국 동부 노스 캐롤라이나州 홀리 스프링스에 신축 중인 새로운 제조시설의 상량식을 마친 바 있다.홀리 스프링스와 필즈버러 제조시설에 대한 투자는 모두 로슈 그룹과 제넨테크의 미국 내 제조 및 연구‧개발 강화를 위한 행보를 일환이다.이 중 필즈버러를 대상으로 한 투자에 힘입어 250여 고임금 제조직 뿐 아니라 신축기간 동안 200여명의 건설직 고용이 오리건州 내부적으로 창출될 수 있을 전망이다.필즈버러 제조시설은 오는 2031년부터 본격적인 상업가동에 들어갈 수 있을 전망이다.새로운 시설은 프리필드 시린지와 자동주사기를 비롯한 첨단 약물전달 디바이스의 제조를 지원하게 될 것으로 보인다.프리필드 시린지와 자동주사기는 의약품을 체내에 전달하는 과정에서 갈수록 중요한 역할을 하고 있는 추세이다.이와 함께 프리필드 시린지와 자동주사기는 환자들이 원외(院外) 환경에서 보다 간편하게 약물을 투여할 수 있도록 해 줄 전망이다.유연성을 갖도록 설계된 필즈버러 제조시설은 제넨테크 측이 보유한 폭넓은 포트폴리오 전반에 걸쳐 고용량 또는 소용량 의료용 디바이스 충진을 가능케 해 줄 것으로 보인다.아울러 제넨테크의 포트폴리오 변화에 맞춰 제조상의 니즈 변경에 발빠르게 대응할 수 있도록 뒷받침해 줄 것으로 보인다.지난 2006년 설립된 힐즈버러 캠퍼스는 제넨테크의 미국 네 제조 네트워크에서 핵심적인 허브 가운데 한곳의 역할을 하고 있다.항암제에서부터 면역성 질환 치료제, 신경계 질환 치료제 등 폭넓은 치료영역에 걸친 의약품 제조를 뒷받침해 주고 잇는 것.새로운 제조시설의 경우 제넨테크의 제조 네트워크에서 의료용 디바이스 최종 완제품 제조역량을 강화해 주면서 미국 내 생산을 강화하고, 보다 완벽하면서 안정적인 미국 내 공급망 확충을 지원하게 될 것으로 보인다.제조역량이 검증된 힐즈버러의 기존 인프라와 숙련된 노동력은 이곳을 새로운 제조시설이 들어설 최고의 입지로 선정되도록 이끌었다.제넨테크는 지난 20년 가까운 기간 동안 오리건州 뿐 아니라 이곳 지역 커뮤티니 관계자들과 긴밀한 협력관계를 유지해 왔다.로슈 그룹과 제넨테크는 현재 미국 내 8개 州에서 24곳에 걸쳐 총 13곳의 제조시설, 15곳의 연구‧개발 시설을 보유하고 있으며, 여기에 2만5,000여명의 인력이 재직하고 있다.제넨테크社의 애슐리 마가르기 대표는 “제넨테크가 오리건州에서 지난 20년 가까운 기간 동안 제조시설을 가동해 온 기반 위에서 힐즈버러를 대상으로 한 새롭고 대대적인 투자를 단행하게 된 것에 자부심을 느낀다”면서 “숙련된 노동력과 강력한 커뮤니티에 힘입어 힐즈버러가 우리의 미국 내 시설 가동에서 필수적인 역할을 이어오고 있는 것”이라고 말했다.새로운 단대단 최종 완제품 제조역량이 추가되면서 미국 내 제조를 위한 우리의 약속이 한층 더 심화되고, 파이프라인 확대를 뒷받침할 유연성을 확보할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.오리건州의 티나 코텍 주지사는 “힐즈버러 소재 캠퍼스를 확대키로 한 제넨테크 측의 결정이 첨단제조 및 혁신에서 오리건州가 갖고 있는 강점을 반영하는 것”이라면서 “이처럼 대대적인 투자에 힘입어 다수의 고임금 고용이 창출되고, 오리건州에 거주하는 노동자들에게 새로운 기회가 열리고, 생명공학 부분에서 오리건州가 축적해 온 리더십이 더욱 강화될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.오리건州에서 새로운 장(章)을 펼치고자 투자할 제넨테크 측과 함께 앞으로도 긴밀한 협력관계를 지속해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

이덕규 2026.08.21
글로벌

최초 자율형 채혈 로봇 디바이스 FDA서 승인

최초의 자율형(standalone) 채혈 로봇 디바이스가 FDA의 허가관문을 통과했다.FDA는 네덜란드의 의료용 로봇 전문기업 비테스트로社(Vitestro)의 최초 자율형 채혈 로봇 디바이스 ‘알레타’(Aletta)를 19일 승인했다.‘알레타’는 전문 채혈사가 직접 환자의 정맥이나 말초혈관에 주사바늘을 찔러 피를 뽑는 직접적인 채혈방식을 거치지 않고 환자의 팔에서 혈액을 수집할 수 있도록 설계된 의료용 디바이스이다.성인 외래환자들을 대상으로 사용하도록 허가된 이 디바이스는 채혈, 정맥절개술 분야에서 훈련된 감독자에 의한 관리‧감독하에 작동되어야 한다.FDA에 따르면 1명의 전문 채혈사가 동시에 최대 3대의 ‘알레타’ 작동을 관리‧감독할 수 있다.바꿔 말하면 현재 미국에서 부각되고 있는 심각한 전문 채혈인력 부족현상에 대한 대응을 가능케 해 줄 것으로 보인다는 의미이다.FDA 의료기기‧방사선보건센터(CDRH)의 미셸 타버 소장은 “이번 허가가 공공보건 니즈를 충족하는 데 도움을 주는 동시에 환자들에게 보장되어야 할 안전성과 효용성을 유지해 줄 혁신적인 의료용 디바이스의 발전을 위해 FDA가 힘을 기울이고 있는 현실이 반영된 개가라 할 수 있을 것”이라고 말했다.채혈은 미국에서 가장 빈도높게 이루어지고 있는 의료시술 절차의 하나에 속하지만, 훈련된 전문 채혈인력의 부족으로 인해 환자들이 적기에 채혈을 진행하지 못한 채 시간이 지연되는 문제점이 부각되고 있는 형편이라고 타버 소장은 지적했다.‘알레타’는 채혈을 위해 필요로 하는 개별절차들을 자동으로 처리하게 된다.이 때 훈련된 전문 채혈사가 각 절차를 개시하고, 디바이스가 가동되는 동안 문제가 발생했을 때 곧바로 대응할 수 있도록 하기 위해 계속 대기하게 된다.‘알레타’는 개별환자들에게 채혈을 진행하기 위해 팔을 올바른 위치에 고정토록 하고, 이후 환자 또는 감독자가 버튼을 누르면 채혈이 시작된다.‘알레타’는 근적외선과 의료용 도플러 초음파를 사용해 적합한 정맥을 찾아내고 동맥과 구별토록 한다.채혈을 위해 적합한 정맥을 찾지 못했을 경우 ‘알레타’는 채혈절차를 진행하지 않는다.적합한 정맥이 확인되면 ‘알레타’는 남은 절차들을 자동으로 진행하게 된다.지혈대를 묶어 혈류를 차단하고, 주사바늘을 삽입했다가 사용 후 폐기하고, 혈액 채집용 튜브를 교체하고 밴드를 부착하는 등의 절차들이 착착 진행된다는 의미이다.관리‧감독을 맡은 전문 채혈사는 채집용 튜브가 올바른 순서에 따라 채워졌는지 확인하고, 전체 튜브가 충분히 충진되었는지 확인하게 된다.‘알레타’는 환자 안전을 위한 다중 안전장치의 역할을 염두에 두고 설계됐다.초음파 검사가 진행되는 동안 ‘알레타’는 피부를 지속적으로 소독하고, 다른 환자가 사용하기 전에 전문인력에 의해 세척절차가 진행된다.채혈이 이루어지는 동안 환자가 너무 많이 움직일 경우 주사바늘이 자동으로 분리되고 채혈절차가 중단된다.이 때 추가로 장착된 내부센서가 채혈절차를 중단할 수 있도록 하고, 다른 위험한 상황이 발견되면 관리자에게 고지하게 된다.FDA는 훈련된 전문 채혈사와 동등하거나 더 우수한 속도로 채혈절차를 성공적으로 진행했음을 입증한 임상자료를 근거로 ‘알레타’를 승인했다.건강상태가 다양하고 제각각으로 나타난 환자에서부터 스스로 정맥을 찾기 어렵다고 털어놓은 환자, 다양한 피부톤을 나타내는 환자 등에 이르기까지 폭넓음 벙위에 걸친 환자들에게서 ‘알레타’의 성능이 입증되었다는 것이다.디바이스 사용과 관련한 부작용은 빈도가 낮게 나타났고, 중증도를 보면 경도에 그쳤다.FDA는 저도(低度)에서 중등도 위험성을 나타내는 새로운 유형의 의료용 디바이스를 심사할 때 거치는 데노보(De Novo) 경로를 거쳐 ‘알레타’를 승인했다.

이덕규 2026.08.21

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