약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

美 궤양성 대장염 시장, ‘인플렉트라’ 처방확대

미국의 궤양성 대장염 치료제 시장에서 차후 6개월 동안 다케다社의 ‘엔티비오’(Entyvio: 베돌리주맙)와 얀센社의 ‘심퍼니’(골리뮤맙) 및 화이자/호스피라社의 ‘인플렉트라’(인플릭시맙)의 급성장이 예상된다는 전망이 나왔다. 펜실베이니아州 엑스턴에 소재한 시장조사기관 스페릭스 글로벌 인사이트社(Spherix)는 위장병 전문의 103명을 대상으로 설문조사를 진행한 후 지난 7일 공개한 보고서를 통해 이 같이 내다봤다. 특히 보고서는 이미 궤양성 대장염 치료제를 사용 중인 환자들의 경우 ‘엔티비오’ 및 ‘심퍼니’의 처방건수가 증가할 것으로 예상했다. 반면 ‘레미케이드’의 바이오시밀러 제형인 ‘인플렉트라’는 신규진단 환자들에게 빈도높게 처방되면서 처방건수가 2배 이상 급증할 것으로 예측했다. 하지만 보고서는 ‘레미케이드’ 바이오시밀러 제형의 사용이 이처럼 괄목할 만하게 증가할 것으로 보면서도 보험급여 적용혜택의 미흡이 ‘인플렉트가’가 마켓셰어를 늘려나가는 데 걸림돌 역할을 할 수 있을 것이라며 가능성을 배제하지 않았다. 실제로 보고서에 따르면 응답자들 가운데 ‘레미케이드’를 대신해 ‘인플렉트라’를 사용하고자 할 때 보험혜택을 받고 있다고 답한 이들은 14%에 불과했다. 그 동안 ‘레미케이드’를 처방받아 왔던 환자들의 경우 다른 제품으로 바꾸지 않고 ‘레미케이드’를 리필처방받은 경우가 절대적임을 시사하는 수치이다. ‘인플렉트라’는 지난해 4월 FDA의 허가관문을 뛰어넘은 후 지난해 말부터 비로소 시장공급이 착수되었던 제품이다. 그럼에도 불구, 보고서는 ‘레미케이드’가 궤양성 대장염 치료제 시장을 주도하고 있는 가운데 조만간 ‘인플렉트라’를 적극 처방토록 유도하는 환경이 조성되면서 가까운 장래에 바이오시밀러 제형의 마켓셰어 확대가 가속페달을 밟을 수 있을 것으로 전망했다. 보고서는 다른 한편으로 다른 자가면역질환들에 사용토록 허가를 취득했지만, 염증성 대장질환을 대상으로 연구가 진행되어 왔던 약물들을 중심으로 오프-라벨(off-label) 용도의 사용이 활발하게 이루어지면서 궤양성 대장염 치료제 시장에 상당한 영향을 미칠 가능성을 제기했다. 대표적인 약물들로 보고서는 화이자社의 ‘젤잔즈’(토파시티닙)와 얀센社의 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)을 꼽았다. 이와 관련, 보고서에 따르면 응답자들의 절반이 전혀 새로운 작용기전의 신약보다 다른 적응증에 시판 후 사용례가 축적된 데다 염증성 대장질환 적응증을 새롭게 허가받은 약물들이 처방되었을 때 이를 한결 편안하게 받아들일 것이라고 응답했음이 눈에 띄었다. 더욱이 설문조사에 응한 위장병 전문의들은 현재 개발이 진행 중인 파이프라인 가운데 세엘젠社의 몽게르센(mongersen) 및 오자니모드(ozanimod) 또는 로슈/제넨테크社의 에트롤리주맙(etrolizumab)보다 화이자社의 ‘젤잔즈’에 가장 큰 친밀함을 느낀다고 답해 주목할 만해 보였다. ‘스텔라라’의 경우 생물의약품으로 치료를 진행한 1,000명 이상의 환자들을 대상으로 분석한 ‘리얼월드 다이내믹스(RealWorld Dynamix): 염증성 대장질환에서 생물의약품으로 스위치’ 자료를 보면 오프-라벨 용도 사용자 수가 매우(shockingly) 많은 것으로 나타나 눈길을 끌었다. 궤양성 대장염 시장에 새로 진입한 신약들의 경우 중요한 것은 지속적인 사용률인 것으로 지적된 부분도 관심을 모으기에 충분해 보였다. 이번 조사에서 응답한 환자들의 50% 이상이 다른 약물로 전환하기 전까지 한 생물의약품을 6개월 이상 사용하지 않은 것으로 파악되었기 때문. 설문에 응한 위장병 전문의들도 현재 사용 중인 생물의약품으로 증상을 관리하는 데 효과적이었다고 답한 이들은 58%에 그쳐 궤양성 대장염을 개선하기 위한 치료제 시장에 여전히 많은 기회가 존재하고 있음을 뒷받침했다.

이덕규 2017.07.17
글로벌

암젠ㆍUCB 골다공증 신약 재신청 ‘비긴 어게인’

암젠社 및 UCB社는 양사가 지난해 7월 허가신청서를 제출했던 폐경기 후 여성 골다공증 치료제 ‘이브니티’(Evenity: 로모소주맙)와 관련, FDA로부터 반려를 통보받았다고 16일 공표했다. ‘이브니티’의 허가신청서는 총 7,180명의 폐경기 후 여성 골다공증 환자들을 무작위 분류한 후 ‘이브니티’ 210mg 또는 플라시보를 복용토록 하면서 12~24개월 동안 진행되었던 임상 3상 ‘FRAME 시험’ 결과가 동봉된 가운데 제출됐었다. 하지만 FDA는 임상 3상 ‘ARCH 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 허가신청서에 동봉할 것을 요구해 왔다고 이날 양사는 설명했다. ‘ARCH 시험’은 총 4,093명의 폐경기 후 여성 골다공증 환자들을 무작위 분류한 후 ‘이브니티’ 210mg을 12개월 동안 복용토록 한 후 최소한 12개월 동안 ‘포사맥스’(알렌드로네이트) 70mg을 복용토록 하거나, ‘포사맥스’를 지속적으로 복용토록 하면서 진행되었던 시험사례이다. 양사는 아울러 FDA의 요구에 따라 재신청 자료에 임상 3상 ‘BRIDGE 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 자료 또한 포함될 것이라고 밝혔다. ‘BRIDGE 시험’은 55~90세 연령대에 속하는 남성 골다공증 환자 245명을 대상으로 ‘이브니티’를 12개월 동안 복용토록 하면서 진행된 시험례이다. 암젠社의 션 E. 하퍼 연구‧개발 담당부회장은 “FDA와 협의를 진행한 끝에 처음 허가신청서를 제출하기 이전에 ‘ARCH 시험’에서 도출된 자료가 심사과정에서 검토되어야 했다는 데 동의했던 만큼 FDA가 이 자료를 추가로 요구해 올 것임은 예상되었던 일”이라고 언급했다. 그는 뒤이어 “심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행할 것”이라며 “우리는 ‘이브니티’의 효능 및 안전성 프로필을 좀 더 명확히 규명할 수 있도록 하기 위해 추가적인 시간을 필요로 할 것으로 보인다”고 덧붙였다. UCB社의 파스칼 리셰타 부회장은 “취약골절이 나타난 여성들의 경우 1년 이내에 또 다른 골절이 발생할 위험성이 5배 높다는 사실을 유념해야 할 것”이라며 “이는 골절 후 관리의 향상과 함께 차후 고통스럽고 장애를 동반하는 골절이 발생할 위험성을 낮추는 일이 절실한 과제임을 일깨워 주는 사실”이라고 강조했다. 리셰타 부회장은 “3건의 로모소주맙 관련 임상 3상 시험사례들이 총 1만1,000명 이상의 환자들을 대상으로 도출된 자료를 포함하고 있는 만큼 이처럼 중요하고 잠재력이 커 보이는 새로운 치료제가 취약골절 위험성이 높은 이들에게 빠른 시일 내에 사용될 수 있도록 최선의 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다. ‘이브니티’는 골 형성 모노클로날 항체 약물의 일종으로 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 골다공증 치료제로 허가를 취득하지 못한 상태이다. 스클러로스틴(sclerostin) 단백질의 작용을 억제해 골 형성이 빠르게 증가하도록 하는 동시에 골 흡수를 감소시키는 기전으로 작용하는 약물이 ‘이브니티’이다. 암젠社 및 UCB社는 지난 2004년 스클러로스틴 단백질을 겨냥한 항체약물의 개발 및 발매를 공동으로 진행하기 위한 제휴계약을 체결한 이래 파트너 관계를 유지해 왔다.

이덕규 2017.07.17
글로벌

‘키프롤리스’ 생존기간 8개월 ↑ㆍ사망률 21% ↓

암젠社는 임상 3상 ‘ENDEAVOR 시험’에서 도출된 항암제 ‘키프롤리스’(카필조밉)의 총 생기간 연장효과를 제품라벨에 삽입할 수 있도록 승인해 줄 것을 FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)에 신청했다고 14일 공표했다. ‘ENDEAVOR 시험’은 증상이 최소한 1회 이상 재발했지만 치료전력이 3회를 상회하지 않는 다발성 골수종 환자 929명을 무작위 분류한 후 ‘키프롤리스’ 56mg/m²과 덱사메타손을 주 2회 30분 동안 투여하거나 현재의 표준요법제인 ‘벨케이드’(보르테조밉)과 덱사메타손을 병용투여하면서 진행되었던 시험사례이다. 이 시험의 주안점은 두 그룹의 총 생존기간을 직접적으로 비교평가하는 데 두어졌다. 암젠측이 제출한 자료에 따르면 ‘키프롤리스’와 덱사메타손을 병용투여한 그룹은 평균 총 생존기간이 47.6개월에 달해 ‘벨케이드’ 및 덱사메타손 병용투여群의 40.0개월과 비교했을 때 7.6개월이 연장된 것으로 나타났다. 아울러 ‘키프롤리스’ 및 덱사메타손을 병용투여한 그룹은 ‘벨케이드’ 및 덱사메타손 병용투여群에 비해 사망률이 21% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다. 또한 이 같은 효과는 ‘벨케이드’로 치료를 진행한 전력이 있는지 유무와 무관하게 관찰됐다. ‘ENDEAVOR 시험’의 결과는 지난 3월 1~4일 인도 뉴델리에서 열렸던 제 16차 국제 골수종 워크숍과 지난달 22~25일 스페인 마드리드에서 개최되었던 제 22차 유럽 혈액학회(EHA) 학술회의 석상에서 발표가 이루어진 바 있다. 암젠社의 션 E. 하퍼 연구‧개발 담당부회장은 “현행 표준요법제인 ‘벨케이드’와 직접적으로 비교했을 때 총 생존기간이 7.6개월 연장된 것으로 나타나면서 비교우위가 입증된 최초이자 유일한 다발성 골수종 치료제가 ‘키프롤리스’임을 주목할 필요가 있을 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “우리는 ‘키프롤리스’가 증상이 처음 재발해 적절한 다발성 골수종 환자들에게 투여되었을 경우 덱사메타손과 병용투여했을 때 ‘벨케이드’에 비해 생존기간을 연장해 줄 것이라는 확신을 갖게 되었기 때문에 미국과 유럽에서 이처럼 중요한 자료를 제출하게 된 것”이라고 설명했다. 암젠측은 ‘키프롤리스’가 지난 2012년 7월 FDA의 허가를 취득한 이래 증상이 빈도높게 재발하는 난치성 암을 치료하기 위한 대안이라는 데 초점을 맞추고 임상개발 프로그램을 지속해 왔다. 현재 ‘키프롤리스’는 증상이 재발했거나 다른 치료제들에 내성을 나타낸 골수종 환자들에게 사용되고 있는 가운데 다양한 병용요법 및 환자그룹을 대상으로 한 다수의 시험이 진행되고 있다. 한편 ‘키프롤리스’로 치료를 진행한 환자들에게 전체의 20% 이상에서 빈도높게 수반된 부작용들로는 빈혈, 설사, 발열, 호흡장애, 피로, 고혈압, 기침, 불면증, 상기도 감염증, 말초부종, 구역, 기관지염, 쇠약, 요통, 혈소판 감소증 및 두통 등이 관찰됐다.

이덕규 2017.07.17
글로벌

얀센 판상형 건선 신약 ‘트렘피아’ FDA 승인

얀센 바이오텍社는 새로운 판상형 건선 치료제 ‘트렘피아’(Tremfya: 구셀쿠맙)이 FDA의 허가를 취득했다고 13일 공표했다. 이에 따라 ‘트렘피아’는 전신요법 또는 광선요법을 진행할 수 있고 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들을 위한 치료제로 발매에 들어갈 수 있게 됐다. 특히 ‘트렘피아’는 판상형 건선이 발병하는 과정에서 핵심적인 역할을 하는 사이토킨의 일종으로 알려진 인터루킨-23(IL-23)의 작용을 선택적으로 차단하는 최초이자 유일한 생물의약품이다. FDA는 얀센 바이오텍측이 신속심사 바우처(Voucher)를 신청함에 따라 ‘트렘피아’에 대한 검토절차를 신속하게 진행해 왔다. ‘트렘피아’는 착수시점 및 4주차에 2회 투여한 이후에는 8주 간격으로 100mg 용량을 피하주사하는 방식으로 투여가 이루어지게 된다. 임상시험에서 ‘트렘피아’를 투여받은 환자들은 16주차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 피부의 병변 부위가 괄목할 만한 수준으로 소실되었을 뿐 아니라 소양증, 통증, 얼얼함, 작열감 및 피부긴장 등 판상형 건선에 수반되는 증상들이 크게 개선된 것으로 파악됐다. ‘건선 부위 면적 및 중증도 지수’가 90% 정도까지 개선되었음을 의미하는 ‘PASI 90’에 도달한 환자들의 비율을 16주차, 24주차 및 48주차에 평가했을 때도 ‘트렘피아’로 치료를 진행한 그룹은 ‘휴미라’(아달리뮤맙) 대조그룹에 비해 우위를 보였다. 임상시험을 진행했던 오리건 메디컬 리서치센터의 앤드류 블로벨트 소장은 “중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선을 치료하는 데 ‘트렘피아’가 괄목할 만한 성과를 나타냈다”며 “16주차에서 최대 48주차에 이를 때까지 이 IL-23 작용제로 치료를 진행한 환자들 가운데 대다수에서 피부 병변 부위의 소실효과가 입증되었기 때문”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “지금까지 건선 증상에 대한 이해도에 꾸준한 진일보가 이루어져 왔던 데다 IL-23이 판상형 건선이 발병하는 과정에서 중요한 역할을 한다는 사실도 규명됐다”며 “이 같은 사실이 바로 오늘 ‘트렘피아’의 허가취득을 연구자이자 피부과의사이기도 한 입장에서 매우 고무적으로 받아들일 수 밖에 없게 하는 또 다른 이유”라고 설명했다. ‘트렘피아’의 임상시험에 피험자로 참여했던 환자인 패티 재닉 씨는 “지속적인 통증과 소양증, 작열감을 감수하면서 판상형 건선 환자로 살아간다는 것은 하루하루가 도전일 수 밖에 없었다”며 “그 동안 경험한 ‘트렘피아’의 치료효과가 매우 고무적이었던 만큼 다른 많은 환자들에게도 이 약물이 동등한 수준의 증상완화 및 병변 부위 소실효과를 나타낼 수 있을 것”이라고 단언했다. FDA는 총 2,000명 이상의 환자들이 참여한 가운데 진행되었던 임상 3상 ‘VOYAGE 1 시험’, ‘VOYAGE 2 시험’ 및 ‘NAVIGATE 시험’ 등으로 구성된 임상개발 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘트렘피아’의 발매를 승인했다. 이들 임상시험에서 도출된 결과는 지난해 9월 28일~10월 2일 오스트리아 비엔나에서 열렸던 제 25차 유럽 피부의학‧성병학(EADV) 학술회의와 올해 3월 3일~7일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최된 제 25차 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표가 이루어졌었다. ‘VOYAGE 1 시험’ 및 ‘VOYAGE 2 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘트렘피아’로 치료를 진행한 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선 환자들에게서 괄목할 만한 효능이 입증됐다. 한 예로 16주차 시점에서 평가했을 때 ‘트렘피아’로 치료를 진행한 환자들 가운데 최소한 10명 중 7명에서 병변 부위가 최소 90% 소실되었을 뿐 아니라 병변 부위가 소실되었거나 거의 소실된 환자들의 비율 또한 80%를 상회했다. 마찬가지로 16주차에 평가했을 때 ‘트렘피아’로 치료를 진행한 환자들은 두피 부위의 건선 증상 뿐 아니라 소양증, 통증, 얼얼함, 작열감 및 피부긴장 등이 눈에 띄게 감소했다. 또한 ‘트렘피아’로 치료를 진행한 환자들 가운데 28주차에 ‘PASI 90’에 도달한 환자 10명 중 거의 9명 꼴에 육박하는 환자들이 48주차에도 지속적인 반응을 나타낸 것으로 관찰됐다. 바꿔 말하면 병변 부위의 소실효과가 지속적으로 유지되었다는 의미이다. ‘휴미라’ 대조그룹과 비교해 보면 24주차에 ‘트렘피아’로 치료를 진행한 환자 10명 중 9명 이상에서 최소한 90% 이상 병변 부위의 소실된 것으로 보고되어 10명 중 4명 이상으로 나타난 ‘휴미라’에 우위를 내보였다. ‘NAVIGATE 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)으로 치료를 진행했을 때 충분한 수준의 반응이 눈에 띄지 않았던 환자들에게서 ‘트렘피아’는 괄목할 만한 효과를 나타냈다. 28주차에 평가했을 때 ‘트렘피아’로 치료를 진행한 환자들의 31%에서 병변 부위가 소실 또는 거의 소실된 것으로 나타난 반면 ‘스텔라라’로 치료에 착수한 후 12주가 경과했을 때 무작위 분류를 거쳐 ‘스텔라라’를 계속 사용했거나 ‘트렘피아’로 변경한 환자들의 경우에는 이 수치가 14%에 머문 것으로 집계된 것이다. 얀센 바이오텍社의 앤드류 그린스펀 의무(醫務) 담당부사장은 “안전하고 효과적인 판상형 건선 치료제를 추가로 확보하는 일은 지난 15년 이상 얀센 바이오텍의 중요한 과제 가운데 하나였다”며 “이 때문에 우리는 ‘트렘피아’의 허가를 신청하면서 신속심사 바우처가 적용되도록 했던 것”이라고 설명했다. 전미 건선재단(NPF)의 마이클 시걸 연구 프로그램 담당부회장은 “새롭고 효과적인 치료대안이 허가를 취득한다는 것은 판상형 건선 환자 공동체에 언제나 환영받을 소식이었다”며 “현재 사용되고 있는 치료제들의 경우 모든 환자들에게 동등한 수준의 반응을 나타내지 못하고 있기 때문”이라고 지적했다. 그는 뒤이어 “중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선을 감수한 채 살아가고 있는 100만명 이상의 미국 내 환자들에게 IL-23을 선택적으로 차단하는 동종계열 최초 약물인 ‘트렘피아’의 허가취득이 매우 중요한 의미로 다가올 수 밖에 없는 이유 또한 여기에 있다”고 덧붙였다.

이덕규 2017.07.14
글로벌

FDA 자문위 ‘허셉틴’ 첫 바이오시밀러 허가권고

블록버스터 항암제 ‘허셉틴’(트라스투주맙)의 첫 번째 바이오시밀러 제형의 미국시장 데뷔가 가시권으로 진입하고 있다. 밀란 N.V.社 및 인도 제약기업 바이오콘社(Biocon)는 FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 항암제 ‘허셉틴’(트라스투주맙)의 바이오시밀러 제형 ‘MYL-14010’에 대해 허가권고 심사결과를 도출했다고 13일 공표했다. 찬성 16표‧반대 0표 전원일치 찬성으로 허가를 지지하는 표결결과가 도출되었다는 것. ‘MYL-14010’의 오리지널 제품인 ‘허셉틴’은 상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 양성 유방암 등을 치료하는 데 사용되는 항암제이다. 이에 앞서 양사는 지난해 11월 ‘MYL-14010’의 허가신청서를 FDA에 제출했었다. 밀란 N.V.社의 라지브 말릭 회장은 “자문위가 ‘허셉틴’ 바이오시밀러 제형을 승인토록 권고하는 결정을 내린 것을 환영해마지 않는다”며 “바이오시밀러 제형이 허가를 취득하면 공급과 경쟁 뿐 아니라 접근성 및 사용가능성이 모두 향상될 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. 그는 뒤이어 “미국시장에서 물량을 기준으로 할 때 최대의 항암제 공급업체 가운데 하나로 자리매김하고 있는 밀란이 환자들에게 혜택이 돌아갈 수 있도록 헌신해 왔다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 다수의 HER2 양성 유방암 환자들에게 이처럼 중요한 치료대안의 접근성이 향상될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다. 바이오콘社의 아룬 찬다바르카 회장은 “자문위가 ‘허셉틴’의 바이오시밀러 제형을 지지해 줌에 따라 미국 내 암환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 성큼 더 다가설 수 있게 됐다”고 밝혔다. 찬다바르카 회장은 “품질높고 약가가 적정한 치료대안에 대한 HER2 양성 유방암 환자들의 접근성이 확대될 수 있도록 하기 위해 FDA와 협력하면서 최종승인을 취득할 수 있도록 할 것”이라고 강조했다. 자문위는 바이오시밀러 제형이 오리지널 제품인 ‘허셉틴’과 고도의 유사성을 확보하고 있음을 입증한 분석적, 비 임상적 및 임상적 자료 등을 근거로 이번에 허가권고 의견을 도출한 것이다. 이와 함께 자문위는 안전성, 순도 및 효능 등의 측면에서 볼 때 오리지널 제품과 바이오시밀러 제형 사이에 임상적으로 유의할 만한 차이가 존재하지 않는다는 검토결과를 내놓았다. 한편 밀란 N.V.社 및 바이오콘社는 호주, 캐나다, EU 및 기타 이머징 마켓 국가들에서도 ‘허셉틴’ 바이오시밀러 제형의 허가신청서를 제출한 상태이다.

이덕규 2017.07.14
글로벌

임신 중 항우울제 지적장애아 출산위험 증가?

임신기간 중 항우울제를 복용했더라도 지적장애아를 출산할 위험성이 증가하지 않는 것으로 사료된다는 요지의 연구결과가 공개됐다. 즉, 자궁 내에서 항우울제에 노출되었던 신생아 그룹과 노출되지 않았던 신생아 그룹의 지적장애아 진단률에 유의할 만한 차이가 도출되지 않았다는 것이다. 그렇다면 지금까지 임신기간 중 항우울제 복용이 지적장애아 출산 위험 뿐 아니라 임신기간의 단축이나 저체중아 및 자폐아 출산 등과 상관관계가 있을 수 있다며 개연성을 제기한 연구사례들이 발표되어 왔음을 상기할 때 주목할 만한 내용이다. 미국 뉴욕에 소재한 마운트 시나이 의과대학의 알렉산더 빅토린 박사 연구팀(정신의학)은 학술저널 ‘미국 의사회誌 정신의학’ 온라인판에 12일 게재한 보고서를 통해 이 같이 밝혔다. 이 보고서의 제목은 ‘임신기간 중 항우울제 복용과 지적장애아 출산의 상관관계’이다. 빅토린 박사팀은 태아가 자궁 내에서 항우울제에 노출되었을 경우 지적장애를 동반한 채 출생할 위험성이 위험성이 증가하는지 파악하기 위해 지난 2006년 1월 1일부터 2007년 12월 31일에 이르는 기간 동안 출생한 소아 총 17만9,007명에 관한 자료를 확보해 분석작업을 진행했었다. 이와 함께 분석대상에 포함되었던 소아들을 대상으로 2014년까지 평균 7.9년 동안에 걸친 추적조사를 병행했다. 조사대상자들은 남아가 9만2,133명(51.5%)이었으며, 여아가 8만6,874명(48.5%)이었다. 그런데 조사기간 동안 자궁 내에서 항우울제에 노출되었던 그룹의 경우 전체의 0.9%에 해당하는 37명이 지적장애를 진단받은 것으로 집계된 가운데 자궁 내에서 항우울제에 노출되지 않았던 그룹에서는 0.5%에 이르는 819명이 지적장애를 진단받아 통계적으로 유의할 만한 수준의 격차가 눈에 띄지 않았다. 더욱이 자궁 내에서 노출된 항우울제의 유형별로 출생한 소아들의 지적장애 진단률을 비교분석한 결과에서도 별다른 격차가 관찰되지 않았다. 분석대상에 포함된 항우울제들은 선택적 세로토닌 재흡수 저해제(SSRI) 계열 항우울제, SSRI 계열 이외에 다른 모든 계열의 항우울제, 그리고 항우울제를 제외한 정신질환 치료제 등이 포함되어 있었다. 이에 따라 연구팀은 “임신기간 중 항우울제 복용과 지적장애아 출산의 상관관계를 입증하는 증거자료를 찾을 수 없었다”며 “오히려 부모의 연령대와 산모의 우울증을 포함한 정신질환 병력(病歷) 등 다른 요인들과 상관성이 존재할 개연성을 배제할 수 없을 것”이라고 결론지었다.

이덕규 2017.07.14
글로벌

‘시알리스’ 美 제네릭 제형 특허분쟁 타결짓기로

일라이 릴리社가 발기부전 치료제 ‘시알리스’(타달라필)의 특허를 보호하기 위해 제네릭 업체들을 상대로 진행해 왔던 분쟁을 타결지었다. ‘시알리스’의 단위용량(unit dose) 특허와 관련해 미국 버지니아州 동부지방법원에 계류 중인 특허소송을 타결짓기로 12일 합의점을 도출했다는 것이다. 원래 ‘시알리스’의 단위용량 특허는 오는 2020년 8월 26일 특허가 만료시점에 도달할 예정이었다. 이번에 합의점을 도출함에 따라 ‘시알리스’의 독점권은 빠르면 2018년 9월 27일로 만료될 것으로 보인다. 일라이 릴리社의 마이클 J. 해링튼 법무담당 부회장은 “타당성이 확보되어 있는 ‘시알리스’의 단위용량 특허가 제네릭 제형을 발매하려는 제네릭업체들에 의해 침해받았다”면서도 “이번 합의가 로열티를 지급토록 하는 라이센스 합의의 형태를 띈 것이어서 우리의 미국시장 독점권에 보다 명확성을 부여해 주는 것”이라는 말로 의의를 설명했다. 한마디로 제네릭 제형들이 발매될 수 있도록 길을 열어주는 대신에 실리를 챙기게 되었음을 시사하는 언급이다. 그는 뒤이어 “지적재산권을 보호하고 시장독점권을 보장하는 것은 차세대 혁신 의약품의 개발을 지지하고 있는 일라이 릴리에 매우 중요한 일”이라고 강조했다. 한편 핵심성분이 동일하지만 용량을 달리하는 폐동맥 고혈압 치료제 ‘애드서카’(Adcirca: 타달라필)는 이번 합의와 무관하다는 점을 일라이 릴리측은 분명히 했다. 40mg 용량을 1일 1회 경구복용하는 폐동맥 고혈압 치료제인 ‘애드서카’는 지난 2009년 5월 FDA의 허가를 취득한 바 있다. ‘애드서카’의 미국시장 특허만료시점은 올해 12월 21일로 예정되어 있다. 다만 FDA가 소아독점권(pediatric exclusivity) 조항을 적용할 경우에는 2018년 5월 21일로 늦춰질 수 있을 전망이다.

이덕규 2017.07.13
글로벌

노바티스 혈액암 치료제 FDA 자문위 허가권고

노바티스社는 FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 자사의 새로운 혈액암 치료제에 대해 허가권고 심사결론을 도출했다고 12일 공표했다. 재발성 또는 불응성 소아 및 청소년 B세포 급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발을 진행해 왔던 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 티사젠렉류셀(tisagenlecleucel: ‘CTL019’)에 대해 자문위가 찬성 10표‧반대 0표 전원일치로 허가를 권고키로 했다는 것이다. 노바티스社 항암제 부문의 브루노 스트리기니 대표는 “자문위가 전원일치로 허가권고 의견을 도출함에 따라 ‘CTL019’가 최초의 CAR-T 세포 치료제로 허가를 취득하는 데 성큼 더 다가설 수 있게 됐다”며 환영의 뜻을 표시했다. 그는 또 “노바티스가 소아 및 청소년 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들 뿐 아니라 치료제 선택의 폭이 제한적인 다른 중증환자들을 위한 면역세포 치료 항암제라는 새로운 개척지를 넓혀나가고 있는 것에 큰 자부심을 느낀다”고 덧붙였다. 이와 관련, 급성 림프구성 백혈병은 암을 진단받은 15세 이하 환자들 가운데 25% 정도를 점유하고 있는 다빈도 암으로 알려져 있는 데다 미국에서 가장 빈도높게 발생하는 소아암으로 손꼽히고 있다. 하지만 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 효과적인 치료대안은 아직까지 제한적인 것이 현실이다. 더욱이 소아 및 청소년 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들은 증상이 여러차례 재발하거나 치료에 불응성을 나타내게 되는 관계로 5년 생존률이 10~30%를 밑도는 형편이다. 자문위는 소아환자들을 등록시킨 가운데 진행된 세계 최초의 CAR-T 세포 치료제 관련 임상시험으로 노바티스측이 총괄한 ‘ELIANA 시험’을 포함한 ‘CTL019’ 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 치료제 개발 프로그램에서 도출된 결과를 검토한 끝에 허가권고 의견을 도출한 것으로 풀이되고 있다. 이와 함께 미국 내 여러 의료기관에서 진행된 시험과 단일 의료기관에서 진행되었던 ‘CTL019’의 효능 및 안전성 평가시험에서 도출된 결과 또한 허가권고 결정에 한몫을 보탰다는 평가이다. 원래 ‘CTL019’는 펜실베이니아대학 연구팀에 의해 처음 개발된 약물이다. 키메라 항원 수용체에서 4-1BB 보조자극 영역을 활용해 세포반응을 높이고 약물이 투여된 후 환자들이 견뎌낼 수 있도록 한다는 것이 ‘CTL019’의 특징이다. 이는 또한 환자들이 장기적 관해를 나타낼 수 있도록 하는 데도 관련이 있는 것으로 사료되고 있다. 노바티스와 펜실베이니아대학은 ‘CTL019’를 포함한 CAR-T 세포 치료제의 심층적인 연구‧개발 및 발매를 진행하기 위해 지난 2012년 글로벌 제휴계약을 체결한 바 있다. 한편 노바티스는 올초 ‘CTL019’의 허가신청서를 FDA에 제출했었다. 노바티스가 CAR-T 세포 치료제의 허가신청서를 제출한 것은 ‘CTL019’가 처음이다. 이에 앞서 ‘CTL019’는 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 및 신속심사 대상으로 지정받기도 했었다. 노바티스측은 올해안으로 미국과 유럽에서 ‘CTL019’를 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제로 허가를 신청한다는 방침이다.

이덕규 2017.07.13
글로벌

화이자 자진회수 항암제 7년여만에 컴백 기대

화이자社가 FDA와 협의를 거쳐 지난 2010년 6월 안전성 우려로 미국시장에서 자진회수를 결정했던 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘마일로타그’(Mylotarg: 젬투주맙 오조가마이신注)가 7년여만에 컴백할 수 있을 것이라는 관측에 힘이 실리기 시작했다. FDA 항암제 자문위원회(ODAC)가 CD33 단백질 양성 급성 골수성 백혈병을 신규진단받은 환자들에게 ‘마일로타그’ 3mg/m²를 1일차, 4일차 및 7일차에 항암화학요법제에 병행해 투여하는 요법의 괄목할 만한 위험성‧효능 프로필이 ‘ALFA-0701 시험’에서 입증되었다는 결론을 표결 끝에 도출했다고 화이자社일 11일 공표했기 때문. 자문위는 FDA에 허가가 신청된 신약후보물질의 승인 여부에 대한 권고 또는 반대의견을 전달하는 역할을 맡고 있다. 이에 따라 FDA는 오는 9월까지 ‘마일로타그’의 허가 유무를 결정하게 될 것으로 보인다. 화이자社의 메이스 로센벅 항암제‧글로벌 제품개발 담당 최고 개발책임자는 “자문위가 허가권고를 결정한 것을 매우 기쁘게 생각한다”며 “이로써 ‘마일로타그’가 급성 골수성 백혈병을 신규진단받은 환자들에게 사용될 수 있도록 하겠다는 목표에 한 발짝 더 다가서게 되었다는 것이 우리의 믿음”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “허가심사 절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 자문위의 검토결과는 현재 FDA에 의해 검토가 진행 중인 허가신청서 자료를 근거로 도출된 것이다. 허가신청 자료 가운데는 ‘마일로타그’가 처음 허가를 취득할 당시 제출되었던 신청서에 동봉된 시험자료들이 포함되어 있다. 이 자료들은 약물명칭을 공개한 가운데 무작위 분류를 거쳐 진행되었던 임상 3상 ‘ALFA-0701 시험’ 결과와 함께 이 시험을 비롯한 5건의 임상 3상 시험에 참여했던 3,000명 이상의 피험자들에 관한 환자별 심층분석 내용이 포함되어 있다. 관련 시험사례들은 총 4,300여명의 환자들이 참여한 가운데 최대 10년에 걸쳐 진행되었던 케이스들이다. 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 호르헤 코르테스 박사는 “임상시험에서 ‘마일로타그’가 급성 골수성 백혈병에 긍정적인 위험성‧효능 프로필을 나타냈음이 입증됐다”며 “이를 근거로 ‘마일로타그’가 허가를 취득하면 성인 급성 골수성 백혈병 환자들에게 중요한 치료대안의 하나로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 전망했다. 실제로 급성 골수성 백혈병을 신규진단받은 환자들의 경우 충족되지 못한 의료상의 니즈가 큰 까닭에 다양한 용량 및 치료일정을 적용해 ‘마일로타그’를 평가하고자 하는 연구자들의 관심도가 상당히 높았다는 것이 화이자측의 전언이다. ‘마일로타그’는 세포독성 약제인 칼리키아미신(chlicheamicin)을 모노클로날 항체(mAB) 표적 CD33 단백질과 결합시킨 항체-약물 결합체(ADC)이다. CD33 단백질은 급성 골수성 백혈병 환자들 가운데 90% 이상에서 골수아세포의 표면에서 발현되는 항원으로 알려져 있다. ‘마일로타그’가 세포표면에서 CD33 항원과 결합하면 세포 내부로 흡수되고 칼리키아미신이 방출되면서 세포괴사를 유도하는 기전으로 작용하게 된다. 현재 ‘마일로타그’는 다른 세포독성 항암제들이 적합하지 않은 재발성 또는 불응성 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 허가되어 발매 중이다. 화이자社는 지금은 벨기에 UCB社에 통합된 영국 생명공학기업 셀텍社(Celltech)와 공동으로 ‘마일로타그’의 개발을 진행했었다. 화이자측은 ‘마일로타그’의 제조 및 임상개발을 단독으로 진행할 수 있는 전권을 보유하고 있다.

이덕규 2017.07.13
글로벌

릴리 알쯔하이머 신약 연구·개발은 쌈마이웨이?

일라이 릴리社가 오는 16~20일 영국 런던에서 개최될 2017년 알쯔하이머협회 국제 학술회의(AAIC)에서 40여건의 연제를 발표할 예정이라고 12일 공표해 얼핏 귀를 의심케 하고 있다. AAIC가 세계 최대의 알쯔하이머 및 치매 관련 학술포럼으로 알려져 있는 데다 일라이 릴 리가 지난해 11월 알쯔하이머 신약 기대주 솔라네주맙(solanezumab)의 개발이 실패로 귀결되었음을 공표한 바 있기 때문. 새로운 항아밀로이드 모노클로날 항체 약물로 기대를 한몸에 받았던 솔라네주맙은 알쯔하이머 치료제 시장의 판도를 바꿔놓을 게임-체인저(game-changer)로 부상할 수 있을 것이라는 관측에 무게가 실렸을 만큼 크게 주목받았었다. 심지어 솔라네주맙이 일라이 릴리에 ‘제 2의 푸로작’으로 자리매김할 것이라는 예상까지 고개를 들었을 정도. 하지만 일라이 릴리측은 지난해 11월 23일 솔라네주맙의 임상 3상 ‘EXPEDITION3 시험’ 결과를 공표하면서 이 약물이 알쯔하이머로 인한 경도 치매를 개선하는 데 나타낸 효과가 시험목표에 미치지 못했음을 인정해야 했었다. 인지기능의 감퇴속도를 둔화시키는 데 나타낸 솔라네주맙의 효과가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 유의할 만한 차이를 내보이지 못했음을 털어놓았던 것. 이에 따라 당시 일라이 릴리社의 존 C. 렉라이터 회장은 “솔라네주맙을 알쯔하이머로 인한 경도 치매 치료제로 발매하기 위한 허가신청 절차를 밟지 않을 것”이라고 못박은 뒤 “새로운 알쯔하이머 치료제의 출현을 학수고대해 왔던 수많은 사람들에게 실망을 안겨주게 됐다”는 말로 심심한 유감의 뜻을 표시한 바 있다. 올해 1월 최고경영자직을 승계한 데이비드 A. 리크스 회장은 당시 회장 내정자 자격으로 “일라이 릴리는 솔라네주맙 없이도 강력한 성장이 가능할 것”이라며 “다른 신약들의 발매를 통해 2015~2020년 기간 동안 최소한 연평균 5%의 매출성장을 지속할 수 있을 것으로 기대할 뿐 아니라 이익증가와 배당금 증액까지 예상하고 있다”고 공약(?)했었다. 이번에 공표한 내용에 따르면 AAIC 2017에서 공개될 자료들은 다양한 임상개발 단계에 있는 치료제 및 진단의학 제품들을 포함해 현재 자사가 보유하고 있는 광범위한 알쯔하이머 파이프라인을 강조하는 내용 등을 담고 있다고 일라이 릴리측은 설명했다. 당시 공표된 내용 가운데는 글로벌 알쯔하이머 플랫폼팀을 주도하고 있는 필리스 퍼렐 부회장의 언급도 포함되어 있었다. 퍼렐 부회장은 당시 “지금까지 연구된 바에 따르면 알쯔하이머가 삶에 영향을 미치는 증상들이 나타나기 이전에 수 년간에 걸쳐 발병과정이 진행된다는 사실이 입증됐다”고 말했다. 그는 뒤이어 “알쯔하이머 환자들과 환자 보호자 및 의사들은 최대한 조기에 발병을 인지하고 진단이 가능토록 하겠다는 목표에 따라 이 질환에 효과적으로 대응할 수 있기 위해 신속하고 보다 생산적인 대화를 필요로 하고 있다”고 강조했다. 이에 따라 우리는 알쯔하이머 치료대안을 찾기 위한 노력을 변함없이 기울여 나갈 것이고, 유망하고도 새로운 치료제들이 머지않아 가시권에 진입할 것이라는 믿음을 갖고 있다는 말로 퍼렐 부회장은 희망을 고취시켰다. 한편 일라이 릴리측은 이번 AAIC 2017에서 미래의 알쯔하이머 치료에 도움을 줄 것으로 기대되는 내용이 담긴 연제들이 발표될 것이라고 전했다. 이 가운데는 신경퇴행 관련자료 12건과 타우(Tau) 단백질 축적 조절 관련자료 3건, 항원결합 절판(Fab) 관련자료 1건, 알쯔하이머에 대한 일반적인 자료 2건, 선택적 베타-아밀로이드 42 항체 관련자료 3건 등과 함께 솔라네주맙 관련자료 11건이 포함되어 있다. 신약개발을 위한 연구에 내재된 리스크를 새삼 상기케 했던 과거의 실패로부터 미래의 성공을 도모코자 하는 의지가 읽혀지는 듯한 대목이다. 솔라네주맙의 좌절에도 불구하고 새로운 알쯔하이머 치료제를 선보이기 위한 일라이 릴리의 신약개발 노력을 시쳇말로 “3류”를 의미하는 ‘쌈마이’라고 폄하할 수 없는 이유이기도 하다.

이덕규 2017.07.13
글로벌

파브리병 신약 FDA 허가신청..안돼요 돼요~

“오는 4/4분기 중으로 새로운 경구용 정밀의학 파브리병 치료제 미갈라스타트(migalastat)의 허가신청서를 FDA에 제출할 수 있도록 할 것입니다.” 미국 뉴저지州 크런버리에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)가 11일 공개한 내용이다. 일련의 구두협의 및 문건교환을 진행한 끝에 FDA가 이제 미갈라스타트의 허가신청서를 제출해도 좋다는 내용을 회사측에 통보해 왔다는 것이다. 애미커스 테라퓨틱스측은 가속심사(accelerated approval) 절차를 밟기 위해 미갈라스타트의 허가신청을 준비해 왔다. 발병원인 기질(GL-3: globotriaosylceramide) 감소효과가 담긴 기존 확보자료와 종료된 임상시험 도출자료 등을 제출해 허가신청 절차를 마치고자 했던 것. GL-3의 축적이 진행되면 파브리병이 발병해 통증과 신부전, 심장병 및 뇌졸중 등이 수반되고, 결국 사망에 이르게 되는 것으로 사료되어 왔다. 그런데 FDA가 위장관계 증상을 평가하기 위한 임상 3상 시험을 추가로 진행할 것을 주문함에 따라 미갈라스타트의 허가신청 절차는 제동이 걸린 상태였다. FDA가 허가신청서를 제출해도 좋다는 내용을 통보해 왔다는 것은 추가적인 임상 3상 시험에 대한 요구를 철회했음을 의미하는 것이다. 이 같은 내용이 알려진 11일 나스닥에서 애미커스 테라퓨틱스의 주가는 최대 40% 정도까지 급등하면서 일약 관심株로 부각된 것으로 전해졌다. 애미커스 테라퓨틱스社의 존 F. 크라울리 회장은 “FDA로부터 전달받은 지침은 수많은 미국 내 파브리병 환자들을 위해 획기적인 진전이 이루어졌음을 의미한다”며 “허가신청 절차를 신속하게 진행해 미갈라스타트에 대한 FDA의 심사절차가 빠르게 이루어질 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다. 크라울리 회장은 또 “오늘이야말로 미갈라스타트의 개발에서 중대한 순간이자 그 동안 이 정밀의학 치료제가 개발되기까지 힘을 합쳐준 환자, 의사 및 재직자들의 헌신과 인내를 방증하는 날”이라고 강조하기도 했다. 제이 바트 최고 의학책임자도 “2건의 대규모 시험을 포함해 우리가 확보한 임상시험 자료는 미갈라스타트가 이미 EU, 이스라엘 및 스위스 등에서 허가를 취득한 데다 일본, 캐나다 및 호주 등에서 허가신청이 임박했음을 뒷받침하기에 충분해 보인다”고 단언했다. 그는 뒤이어 “FDA가 미갈라스타트의 자료를 검토하기로 결정한 것은 우리가 과학에 기반을 두고, 자료 구동적이면서, 환자 중심적으로 개발과정의 황금률을 준수해 왔음을 반영한 결과라고 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다. 파브리병 환자 이익대변단체인 파브리병 지원‧정보그룹(FSIG)의 설립자인 잭 존슨 회장은 “4/4분기 중으로 애미커스 테라퓨틱스가 미갈라스타트의 허가신청서를 제출키로 한 것을 환영해마지 않는다”며 “미국 내 파브리병 환자들에게 충족되지 못한 니즈가 존재하는 데다 치료제를 선택할 여지 또한 부족한 현실에서 우리가 새로운 경구요법제를 선보이는 데 한 걸음 더 다가서게 된 것”이라는 말로 높은 기대감을 드러냈다. 존슨 회장은 또한 애미커스 테라퓨틱스야말로 지난 10여년 동안 파브리병 환자 공동체의 진정한 파트너였다고 치켜세우기도 했다. 경구용 정밀의학 치료제인 미갈라스타트는 치료반응을 기대할 수 있는 수준의(amenable) 유전적 변이가 나타난 환자들에게 사용될 약물이다. 체내에서 본연의 기능을 수행하지 못하는 효소를 안정화시켜 축적된 발병원인 기질을 제거할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 애미커스 테라퓨틱스측은 세계 각국의 파브리병 환자들 가운데 35~50% 정도가 치료반응을 기대할 수 있는 유전적 변이를 동반한 유형에 속할 것으로 추정하고 있다. 한편 미갈라스타트는 파브리병을 진단받은 16세 이상의 청소년 및 성인 환자들을 위한 장기요법 1차 선택약으로 지난해 5월 EU 집행위원회 허가를 취득한 바 있다. 유럽시장에서 미갈라스타트는 ‘갈라폴드’(Galafold)라는 제품명으로 발매되고 있다.

이덕규 2017.07.12
글로벌

암젠 항암제 ‘블린사이토’ 적응증 추가 최종승인

“재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병은 현재 사용되고 있는 표준 항암화학요법제로 치료를 진행했을 때 총 생존기간이 4개월여에 불과할 만큼 치명적인 질환의 하나입니다. 이처럼 위험도가 높은 환자들을 치료하는 데 ‘블린사이토’(블리나투모맙)가 도움을 줄 수 있을 것입니다.” 미국 플로리다州 탬파에 소재한 모피트 암센터의 비잘 D. 샤흐 박사의 말이다. 암젠社는 FDA가 ‘블린사이토’의 적응증 추가 건을 선승인 후 보완을 필요로 하는 (잠정적) 가속승인(accelerated approval) 상태에서 최종승인(full approval)으로 지위를 격상했다고 11일 공표했다. 임상 3상 ‘TOWER 시험’에서 나온 총 생존기간 자료를 삽입할 수 있도록 승인했다는 것. 아울러 ‘블린사이토’가 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하는 데 효과적으로 사용될 수 있을 것임을 입증한 임상 2상 ‘ALCANTARA 시험’의 도출자료도 포함될 수 있도록 허가했다고 이날 암젠측은 설명했다. 이에 따라 ‘블린사이토’는 성인 및 소아 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들에게 모두 사용할 수 있게 됐다. 캘리포니아州 두아르테에 소재한 시티 오브 호프 백혈병연구소 소장으로 ‘TOWER 시험’을 진행했던 앤서니 스타인 박사는 “연구자 및 의사들에게 총 생존기간은 치료의 주요한 목표이자 환자들에 대한 치료효과의 가치를 입증하는 최고의 기준(gold standard)이라 할 수 있을 것”이라고 설명했다. 그는 뒤이어 ‘TOWER 시험’에서 도출된 자료가 이중특이성 T세포 관여자(BiTE) 면역요법용 단일제의 효용성을 방증한 것일 뿐 아니라 필라델피아 염색체 음성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들에게서 생존기간 연장효과의 우위성을 처음으로 입증한 것이라고 강조했다. 따라서 현재의 표준 항암화학요법제에 비해 치료효과가 크게 향상되었음을 입증한 ‘블린사이토’야말로 절실히 필요로 해 왔던 치료대안이라 할 수 있을 것이라는 게 스타인 박사의 단언이다. ‘블린사이토’는 필라델피아 염색체 음성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 치료하는 용도로는 처음으로 개발된 면역요법제 단일제여서 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 가속승인 대상으로 지정받았었다. CD19 항체와 CD3 이중특이성 T세포 관여자(BiTE)를 연결하는 면역요법제가 FDA의 허가를 취득한 사례는 ‘블린사이토’가 처음이자 유일하다. ‘블린사이토’는 또한 암젠측이 보유한 BiTE 플랫폼 기술이 적용된 이중특이성 항체 약물이기도 하다. FDA가 이번에 적응증 추가를 최종승인하면서 근거자료로 참조한 ‘TOWER 시험’에서 총 405명의 성인 피험자들 가운데 ‘블린사이토’를 투여받은 그룹은 평균 생존기간이 7.7개월에 달해 현행 표준요법제 투여그룹의 4개월을 2배 가까이 상회했음이 입증됐다. 또 다른 참조자료로 사용된 임상 2상 ‘ALCANTARA 시험’의 경우 43명의 성인 필라델피아 염색체 양성 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들에게서 ‘블린사이토’가 나타낸 효능을 평가한 연구사례이다. 암젠社의 션 E. 하퍼 연구‧개발 담당부회장은 “FDA가 ‘블린사이토’의 적응증 추가 건을 최종승인함에 따라 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 상당수가 혜택을 입을 수 있게 될 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다. 필라델피아 염색체 양성을 나타내는 환자들처럼 지금까지 별다른 치료대안을 찾기 어려웠던 환자들 가운데 ‘블린사이토’의 사용을 통해 치료효과를 기대할 수 있는 이들이 훨씬 많아질 것이기 때문이라는 것. 하퍼 부회장은 뒤이어 새로운 면역 항암치료 대안으로 BiTE 플랫폼 기술의 잠재력에도 한층 힘이 실릴 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.

이덕규 2017.07.12
글로벌

사노피, 백신 포트폴리오 확대 포석 M&A 단행

사노피社가 미국 코네티컷州 메리던에 소재한 백신 전문 생명공학기업 프로틴 사이언시스社(Protein Sciences)를 인수한다고 11일 공표했다. 인수에 합의함에 따라 사노피측은 계약성사금 6억5,000만 달러와 추후 도출될 성과에 따라 최대 1억 달러의 성과금 등 총 7억5,000만 달러를 지급하기로 약정했다. M&A가 성사됨에 따라 사노피는 백신 부문의 포트폴리오를 한층 확대하는 성과를 도모할 수 있게 됐다. 프로틴 사이언시스라면 지난해 10월 FDA로부터 ‘플루블록 쿼드리베일런트 인플루엔자 백신’(Blublok Quadrivalent Influenza Vaccine)의 허가를 취득했던 생명공학사여서 낯설지 않은 이름이다. 4價 백신인 ‘플루블록’은 FDA로부터 허가받은 유일한 재조합 단백질 기반 인플루엔자 백신이다. 원래 ‘플루블록’은 지난 2013년 1월 유정란으로 배양하지 않고 재조합 DNA 기술을 사용해 제조하는 최초의 3價 인플루엔자 백신으로 FDA의 허가를 취득했던 제품이다. 달걀을 사용하는 기존의 백신 제조법은 지난 50여년 동안 통용되어 왔던 기술이다. 사노피社 부회장이기도 한 사노피 파스퇴르社의 다비드 뢰브 대표는 “프로틴 사이언시스를 인수함에 따라 인플루엔자 백신 부문의 포트폴리오를 확대할 수 있게 되었을 뿐 아니라 유정란으로 배양하지 않는 백신 제조기술까지 확보할 수 있게 됐다”며 기대감을 표시했다. 프로틴 사이언시스社의 매넌 M.J. 콕스 회장은 “우리는 미국시장 등에서 사세를 확대할 수 있는 기회를 적극 모색해 왔다”며 “사노피 파스퇴르의 일원으로 편입되면서 우리의 ‘플로블록’ 인플루엔자 백신이 사노피 파스퇴르가 보유한 전문적인 노하우를 등에 업고 나래를 펼칠 수 있을 것”이라고 전망했다. 프로틴 사이언시스측 이사회는 이번 합의를 전원일치로 승인했다. 아울러 회사의 주주들은 대다수가 합의에 찬성 의사를 표시했다. 구체적인 후속절차들은 3/4분기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2017.07.12
글로벌

글로벌 폐렴 치료제 시장 2025년 230억弗 육박

세계보건기구(WHO)에 따르면 폐렴은 매년 전 세계적으로 총 1억5,070만건 정도가 발생하고 있는 가운데 이 중 7~13%는 집중적인 치료를 필요로 하는 것으로 추정되고 있다. 이와 관련, 지난해 119억 달러 규모를 형성한 글로벌 폐렴 치료제 시장이 연평균 8.0% 성장해 오는 2025년이면 229억 달러 볼륨으로 확대될 것으로 보인다는 전망이 나와 관심을 모으고 있다. 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 시장조사‧컨설팅기관 그랜드 뷰 리서치社는 이달들어 공개한 ‘제품별, 영역별 폐렴 치료제 시장분석 및 2014~2025년 전망’ 보고서에서 이 같이 밝혔다. 보고서는 폐렴 치료제 시장이 세계 각국에서 폐렴구균 감염증 유병률이 크게 증가함에 따라 차후 예상하지 못했던 높은 수준의 성장세를 내보일 수 있을 것으로 예측했다. 더욱이 이머징 마켓 국가 뿐 아니라 선진국에서도 아직까지 임상적 니즈가 충족되지 못함에 따라 치료제 수요가 높아지고 있고, 각국 보건 관련기관들이 인식도를 제고시키고 효율적인 폐렴구균 감염증 관리 가이드라인을 내놓고 있는 추세여서 폐렴 치료제 시장의 성장 폭이 확대될 것으로 보고서는 예상했다. 특히 보고서는 활발하게 전개되고 있는 연구‧개발 활동 또한 폐렴 치료제 시장이 성장하는 데 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보인다고 단언했다. 머크&컴퍼니社의 ‘MK-1986’을 비롯해 임상시험이 현재진행형인 19개 신약후보물질들이 괄목할 만한 효과를 입증하면서 기대치를 높이고 있다는 것. 좀 더 구체적으로는 임상 3상 시험단계가 진행 중인 약물들이 12개, 임상 2상 중인 약물들이 4개, 임상 1상에 진입한 약물들이 3개 등으로 파악되고 있다고 보고서는 설명했다. 미래가 기대되는 후보신약의 한 예로 보고서는 미국 매사추세츠州 보스턴에 제약기업 파라텍 파마슈티컬스社(Parat다)의 테트라사이클린 계열 약물로 임상 3상 시험이 진행 중인 오마다사이클린(Omadacycline)을 언급했다. 오마다사이클린은 기계환기(즉, 인공호흡기) 관련 및 지역사회 감염 세균성 폐렴 치료제로 개발이 진행 중이다. 한편 보고서에 따르면 지난해의 경우 전체 시장에서 백신이 53.0%의 마켓셰어를 점유해 가장 높은 비중을 차지한 것으로 나타났다. 높은 효능과 함께 환자들이 예방의학을 선호하는 추세가 부각됨에 따라 백신의 마켓셰어가 이처럼 높게 나타날 수 있었다는 것이 보고서의 진단이다. 게다가 WHO가 국가 예방접종 프로그램을 적극 권고하고 있어 백신 부문이 앞으로도 돋보이는 성장세를 이어갈 수 있을 것으로 보고서는 내다봤다. 약물 부문의 경우 보고서는 오는 2025년까지 중등도 성장률을 기록할 수 있을 것으로 예상했다. 비용효율성을 내세운 제네릭 의약품들의 시장 침투도가 높게 나타남에 따라 괄목할 만한 수준의 성장을 기대하기는 어려워 보인다는 것이다. 보고서는 마찬가지로 산소요법(oxygen therapy)도 중등도 수준의 성장세를 지속할 수 있을 것으로 추정했다. 지역별로 보면 북미시장이 지난해 37.0% 이상의 점유율을 기록하면서 최대의 마켓셰어를 차지한 것으로 나타났다. 각국 정부의 지원 플랜과 최종소비자들의 높은 인식도 등이 기폭제 역할을 한 덕분이라는 것이 보고서의 분석이다. 아시아‧태평양시장의 경우에는 오는 2025년까지 연평균 9.8%의 눈에 띄는 성장세를 구가할 수 있을 것으로 보고서는 전망했다. 높은 폐렴 유병률로 인한 부담이 가중되고 있는 데다 지역 내 연구‧개발 및 제조시설 인프라의 지속적인 향상이 보고서가 괄목할 만한 성장이 가능할 것으로 내다본 사유들이다. 보고서는 여기서 한 걸음 더 나아가 주요 제약사들이 마켓셰어를 좀 더 끌어올리기 위해 신제품 개발과 제휴, 전략적 협력 등에 적극 나서면서 아시아‧태평양 지역의 폐렴 치료제 시장에 경쟁이 갈수록 가열될 것으로 내다봤다.

이덕규 2017.07.11
글로벌

FDA, 일라이 릴리 유방암 후보신약 신속심사

일라이 릴리社는 자사가 개발을 진행해 왔던 유방암 신약후보물질 아베마시클립(abemaciclib)의 허가신청서가 FDA에 의해 접수되면서 신속심사 대상으로 지정받았다고 10일 공표했다. 이에 따라 통상적으로 허가신청 접수 후 12개월여가 소요되는 표준심사 대상과 달리 아베마시클립의 승인 여부에 대한 FDA의 최종결론은 8개월 이내에 도출되어 나올 수 있을 것으로 보인다. 일라이 릴리측은 이날 아베마시클립의 승인 유무에 대한 FDA의 심사결과가 내년 1/4분기 중 도출될 수 있을 것으로 전망했다. 아베마시클립은 사이클린 의존형 인산화효소 4(CDK 4) 및 CDK 6 저해제의 일종이다. 일라이 릴리측은 전이기 단계에서 내분비요법제 및 항암화학요법제로 치료를 진행한 전력이 있는 호르몬 수용체 양성(HR+) 휴먼 상피세포 성장인자 수용체 2 음성(HER2-) 진행성 유방암 환자들을 위한 단독요법제, 그리고 내분비요법제로 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 HR+, HER2- 진행성 유방암 환자들에게 ‘파슬로덱스’(풀베스트란트)와 병용토록 하는 두가지 적응증을 승인받기 위해 허가신청서를 제출한 바 있다. 두가지 적응증에 대한 허가신청은 각각 ‘MONARCH 1 시험’ 및 ‘MONARCH 2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 일라이 릴리社 항암제 부문의 레비 개러웨이 글로벌 개발‧의무(醫務) 담당부사장은 “FDA가 진행성 유방암 환자들을 위한 아베마시클립의 단독요법 및 ‘파슬로덱스’ 병용요법을 신속심사 대상으로 지정한 것을 환영해마지 않는다”고 말했다. 그는 뒤이어 “유방암이 복잡한 질환의 일종이어서 이로 인해 큰 부담에 직면해 있는 환자들이 많은 만큼 여전히 새로운 치료대안을 찾는 니즈가 존재한다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 빠른 시일 내에 이처럼 중요하고 잠재력을 내포한 새 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. FDA는 이에 앞서 지난 2015년 10월 임상 1상 ‘JPBA 시험’에서 도출된 자료를 근거로 아베마시클립을 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정했었다. ‘JPBA 시험’은 진행성 또는 전이성 유방암 환자들에게서 아베마시클립의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 시험사례이다. 한편 일라이 릴리측은 유겁에서도 아베마시클립의 허가신청서를 오는 3/4분기 중으로 제출할 예정이다. 일본의 경우 뒤이어 올해안으로 허가를 신청한다는 복안이다.

이덕규 2017.07.11
글로벌

아토피 피부염 치료제 마켓 10년 후 240억弗

글로벌 아토피 피부염 치료제 시장이 2017~2027년 기간 동안 연평균 12.8%에 달하는 괄목할 만한 성장을 실현할 수 있을 것으로 전망됐다. 최근 수 년 동안 아토피 피부염 발생률이 크게 증가하면서 치료제를 찾는 수요가 부쩍 높아진 데다 신약 및 새로운 치료대안들이 속속 나타나면서 이 시장이 성장하는 데 가속페달을 밟을 수 있도록 뒷받침하고 있기 때문이라는 설명이다. 이에 따라 오는 2027년에 도달하면 글로벌 아토피 피부염 치료제 시장이 총 239억9,230만 달러 규모를 형성할 수 있을 것으로 예측됐다. 지속적으로 기울여지고 있는 연구·개발 노력과 급여정책의 개선 또한 시장이 확대되는 데 힘을 불어넣을 또 다른 요인들로 언급됐다. 영국 런던에 소재한 시장조사기관 퓨처 마켓 인사이트社는 지난달 말 공개한 ‘아토피 피부염 치료제 시장: 2012~2016년 글로벌 업계분석 및 2017~2027년 기회평가’ 보고서를 통해 이 같이 내다봤다. 보고서에 따르면 지역별로 볼 때 북미시장이 앞으로 10년 후에도 최대의 마켓셰어를 점유한 지역이라는 지위를 고수할 수 있을 것으로 예상됐다. 지난해의 경우 북미시장은 글로벌 아토피 피부염 치료제 시장에서 30%의 마켓셰어를 점유했었다. 더욱이 북미시장은 앞으로도 연평균 16.0%에 달하는 돋보이는 성장세를 이어가 오는 2027년이면 103억8,400만 달러 볼륨에 이를 수 있을 것으로 추정됐다. 뒤이어 서유럽시장이 북미시장을 쫓는 두 번째 빅 마켓이라는 위치를 고수할 것으로 보고서는 단언했다. 아울러 유럽 각국의 주요 제약사들이 피부질환 치료제 포트폴리오에 전력투구해 왔던 소규모 업체들을 인수하면서 제품력을 다양화하는 힘을 기울일 것으로 관측했다. 아시아·태평양시장과 관련해서는 일본을 제외한 각국의 아토피 피부염 치료제 시장이 앞으로 수 년 동안 괄목할 만한 성장세를 과시할 수 있을 것으로 보고서는 추측했다. 치료제 계열별로 보면 코르티코스테로이드가 현재 최대의 마켓셰어를 점유하고 있지만, 오는 2027년에 이르면 생물의약품 및 포스포디에스테라제-4(PDE-4) 저해제가 코르티코스테로이드의 시장점유율을 뛰어넘을 수 있을 것으로 봤다. 이 중 생물의약품은 오는 2027년까지 26.4%에 달하는 발빠른 연평균 성장률을 기록해 앞으로 10년 뒤에는 전체 시장에서 36.4% 정도의 마켓셰어를 점유할 수 있을 것으로 보고서는 평가했다. PDE-4 저해제의 마켓셰어는 연평균 33.4%로 더욱 인상적인 성장속도로 시장을 확대해 나갈 수 있을 것이라는 가능성에 보고서는 무게를 실었다. 투여경로별 선호도로 눈길을 돌리면 국소도포용이 앞으로도 경구용이나 주사제용에 비해 높게 나타날 것으로 관측했다. 오는 2027년에도 국소도포용이 전체 시장에서 3분의 2 이상을 점유할 것으로 예상할 수 있으리라는 것. 공급채널별로 봤을 때는 최근 피부과 클리닉의 약진이 눈에 띔에도 불구, 병원약국이 주도적인 경로의 자리를 고수하고 있다고 보고서는 강조했다. 올해 33.1%의 마켓셰어를 점유하고, 오는 2027년에는 31.4%로 소폭 뒷걸음치더라도 현재의 위치를 넘겨주지는 않을 것으로 사료된다는 설명이다. 한편 보고서는 현재 아토피 피부염 치료제 시장을 주도하는 제약사들이 인수·합병 전략을 통해 제품력을 좀 더 다양하게 끌어올릴 것으로 예상하면서 제약사와 연구기관 사이의 제휴 또한 활발하게 성사되면서 신약개발을 주도할 것으로 보인다고 결론지었다.

이덕규 2017.07.11

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)