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美 종양학자 51%..CAR-T 치료제 ‘게임 체인저’

미국의 종양학자 및 암 전문의 가운데 51%가 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 유전자 치료제들이 항암제 시장의 판도를 바꿔놓을 ‘게임 체인저’(game-changer)가 될 것이라는 인식을 갖고 있는 것으로 나타났다. 하지만 비용과 독성, 복잡한 투여법 등은 장차 CAR-T 유전자 치료제 시장이 성장하는 데 걸림돌로 작용할 수 있다는 우려감을 한목소리로 표시했다. 미국 오하이오州 중부의 소도시 더블린에 소재한 글로벌 통합 헬스케어 서비스업체 카디널 헬스 스페셜티 솔루션社(Cardinal Health)는 200여명의 종양학자 및 암 전문의들을 대상으로 진행한 설문조사 결과를 수록해 지난달 공개한 ‘종양학의 이해’ 제 2판에서 이 같이 밝혔다. 보고서에 따르면 설문에 응한 종양학자 및 암 전문의들의 44%가 바이오시밀러 제형에 대해 “어느 정도 알고 있다”(somewhat familiar)고 답한 가운데 40%는 “매우 잘 알고 있다”(very familiar)는 반응을 보였다. 반면 바이오시밀러 제형에 대해 “생소하다”(not very familiar)고 답한 응답률은 16%에 불과했다. 같은 맥락에서 시장에 신규진입하는 바이오시밀러 제형들이 늘어남에 따라 다수의 암 전문의들이 대조의약품을 대신해 처방할 것이라는 열린 자세를 드러내 주목됐다. 66%의 종양학자 및 암 전문의들이 바이오시밀러 제형의 비용절감 효과에 높은 기대감을 오롯이 드러냈을 정도. 또한 최근 3개의 급성 골수성 백혈병 표적치료제들이 잇따라 허가를 취득한 부분과 관련, 85%의 종양학자 및 암 전문의들이 급성 골수성 백혈병 환자들에 대한 유전자 검사를 상시적으로 처방하고 있는 것으로 파악됐다. 아울러 31%는 급성 골수성 백혈병 환자들에게 상급종합병원(academic medical centers)에서 적절한 치료를 받도록 권고하고 있는 것으로 나타났다. 바이오시밀러 제형과 관련한 주요 관심사로는 응답자들의 42%가 바이오시밀러 제형 및 대조약을 처방했을 때의 평가에 대해 부담감을 갖고 있는 것으로 분석됐다. 이와 함께 20%는 규제, 15%는 환자교육, 14%는 일관되지 않은 효능, 10%가 약사와 의견조율에 대해 일말의 걱정을 내비쳤다. 바이오시밀러 제형을 처방했을 때 기대할 수 있는 비용절감 효과의 중요성에 대해서는 36%가 “지극히”(extremely) 중요하다고 답한 가운데 30%가 “매우”, 41%가 “어느 정도”, 8%는 “다소” 중요하다고 입을 모았다. 이에 반해 바이오시밀러 제형의 처방에 따른 비용절감 효과가 “중요하지 않다”고 답변한 이들은 5%에 그쳤다. 유방암 환자들을 치료할 때 보조요법제 용도로든 전이성 환자들을 위한 치료제로든 바이오시밀러 제형을 처방할 마음의 준비가 되어 있다고 답한 응답자들은 82%에 달해 주목할 만했다. 카디널 헬스 스페셜티 솔루션社의 조 드핀토 대표는 “혁신적인 표적치료제들과 새로운 바이오시밀러 제형들, 그리고 최초의 CAR-T 치료제 등이 FDA의 허가를 취득한 2017년은 획기적인 한해(landmark year)였다”며 “이 같은 진보가 암 치료법을 근본적으로(fundamentally) 바꿔놓을 잠재력을 내포하고 있다고 말할 수 있을 것”이라 단언했다. 무엇보다 차후 더욱 많은 수의 항암제 신약들이 시장에 발매되어 나올 것이므로 종양학자 및 암 전문의들의 달라진 인식과 각종 신약을 선택하는 데 걸림돌로 작용할 가능성을 배제할 수 없는 요인들을 이해하는 일이 매우 중요해 보인다고 드핀토 대표는 덧붙였다. 한편 ‘종양학의 이해’ 보고서는 지난해 초 4차례에 걸쳐 개최되었던 ‘카디널 헬스 종양학 정상회의’에 참석했던 각급 병원 소속 종양학자 및 암 전문의들을 대상으로 진행한 설문조사에서 도출된 결과를 수록하고 있다.

이덕규 2018.01.03
글로벌

중증 소아 뇌전증 치료제 FDA 접수‧EU 허가신청

영국 제약기업 GW 파마슈티컬스社는 중증 소아 뇌전증의 일종인 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 관련 발작 치료제로 제출했던 ‘에피디올렉스’(Epidiolex: 카나비디올)의 허가신청서가 FDA에 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 지난달 28일 공표했다. ‘에피디올렉스’는 뒤이어 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 관련 발작 증상을 치료하기 위한 보조요법제로 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 허가신청서가 제출됐다고 GW 파마슈티컬스社는 이튿날 공개했다. 드라베 증후군(Dravet syndrome: 영아기 중증 근간대성 뇌전증)과 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome)은 소아기에 발병하는 난치성 희귀질환들로 알려져 있다. GW 파마슈티컬스 측은 지난해 10월 ‘에피디올렉스’의 허가신청서를 FDA에 제출했었다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 6월 27일까지 ‘에피디올렉스’의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다. 실제로 FDA는 ‘에피디올렉스’의 허가신청을 접수함에 따라 가까운 장래에 자문위원회 소집을 계획하고 있는 것으로 전해졌다. EMA의 경우 ‘에피디올렉스’를 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정했다. 최근에는 웨스트 증후군(West syndrome) 및 결절성 경화증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로도 지정했다. 마리화나의 핵심성분을 이루는 카나비노이드(cannabinoid) 계열의 물질을 핵심성분으로 하는 약물인 ‘에피디올렉스’의 허가신청서는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 3건의 임상 3상 시험결과를 근거로 제출된 바 있다. 이들 시험에서 ‘에피디올렉스’는 일차적 시험목표들이 충족되었을 뿐 아니라 일반적으로 우수한 내약성이 확보되어 있는 것으로 입증됐다. 이 중 안전성 시험은 약 1,500여명의 환자들을 대상으로 진행되었는데, 이 가운데 400여명에게는 1년 이상 지속적인 약물치료가 이루어졌다. 아울러 ‘에피디올렉스’ 관련 임상 3상 시험사례들의 전체 피험자 가운데 26% 정도는 유럽 각국에서 충원된 환자들이었다. 허가신청서에는 이와 함께 포괄적인 임상 약리학 자료, 전임상 자료 및 독성학 자료 등이 패키지로 동봉됐다. FDA가 허가신청을 접수한 것과 관련, GW 파마슈티컬스社의 저스틴 고버 회장은 “FDA가 허가신청을 접수하면서 신속심사 대상으로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “FDA가 이 같은 결정을 내린 것은 레녹스-가스토 증후군 및 드라베 증후군 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라고 풀이했다. 그는 뒤이어 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 빠른 시일 내에 ‘에피디올렉스’가 허가를 취득하고, 소아기에 발병하는 치료 저항성 뇌전증으로 인해 고통받아 왔던 환자들이 절실히 필요로 하는 새로운 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. EMA에 허가신청이 이루어진 것과 관련해서는 ‘에피디올렉스’의 개발 프로그램에서 또 하나의 중요한 성과가 도출된 것이라는 말로 고버 회장은 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다. 그는 또 “세계 각국의 환자들에게 중요한 치료대안이 공급될 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라며 “EU 각국의 환자들에게 ‘에피디올렉스’가 원활하게 공급될 수 있도록 하기 위해 유럽에서 가까운 미래의 허가취득 및 발매에 대비한 영업 인프라를 구축하는 데 힘써 나가겠다”고 덧붙였다. 실제로 GW 파마슈티컬스 측은 ‘에피디올렉스’가 2018년 중으로 시장에서 발매에 들어갈 수 있을 것으로 전망했다. 한편 레녹스-가스토 증후군은 일반적으로 3~5세 연령대에서 발생하는 것이 통례로 알려져 있는데, 뇌 기형이나 중증 두부(頭部) 손상, 중추신경계 감염증, 유전성 신경퇴행성 증상 또는 대사계 질환들에 의해 유발될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 하지만 전체 환자들 가운데 최대 30% 정도는 발병원인을 알지 못하고 있는 형편이다. 낙하(drop), 경련성 발작 등 다양한 유형의 발작을 빈도높게 나타내는 데다 낙상이나 상해, 비 경련성 발작 등으로 귀결되기도 한다. 대부분의 소아 레녹스-가스토 증후군 환자들은 어느 정도의 지적장애와 발달지연, 일탈행동 등을 나타낸다는 것이 전문가들의 지적이다. 레녹스-가스토 증후군과 마찬가지로 소아기에 발생하는 증중 증상의 일종인 드라베 증후군은 ‘SCN1A’ 나트륨 채널의 유전적 변이와 밀접한 관련이 있는 고도의 치료 저항성 뇌전증성 뇌병증이다.

이덕규 2018.01.03
글로벌

FDA, 새로운 신경내분비종양 치료제 신속심사

새로운 희귀 신경내분비종양 치료제가 가까운 장래에 발매되어 나올 수 있을 전망이다. 미국 뉴욕州 태리타운에 위치한 항암제 전문 제약기업이자 영상 진단 분석기구 업체인 프로제닉스 파마슈티컬스社(Progenics)는 FDA가 ‘아제드라’(Azedra)의 허가신청을 접수했다고 지난달 29일 공표했다. ‘아제드라’는 악성, 재발성 또는 절제수술 불가형 갈색세포종 및 부신경절종(副腎經節腫) 치료제로 허가신청서가 제출되었던 약물이다. ‘아제드라’의 성분명은 아이오벤구안 I 131(iobenguane I 131)이다. FDA는 ‘아제드라’의 허가심사 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다. 따라서 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 4월 30일까지 ‘아제드라’의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다. 프로제닉스 파마슈티컬스社의 마크 베이커 회장은 “아직까지 FDA의 허가를 취득한 갈색세포종 및 부신경절종 치료제가 부재한 만큼 ‘아제드라’가 승인받을 경우 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 될 것”이라며 기대감을 표시했다. 그는 뒤이어 “FDA가 ‘아제드라’의 허가심사 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것을 환영해마지 않는다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀히 협의해 나갈 것”이라고 설명했다. 베이커 회장은 또한 “FDA의 허가를 취득할 경우 빠른 시일 내에 발매에 들어갈 수 있도록 만반의 준비태세를 지속해 나가겠다”고 덧붙였다. ‘아제드라’의 허가신청서는 FDA와 협의를 거쳐 임상시험 프로토콜 사전평가(SPA)에 따라 진행되었던 임상 2b상 오픈-라벨, 다기관 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출된 바 있다. 이 시험에서 최소한 6개월 동안 항고혈압제 복용량이 50% 이상 지속적으로 감소한 갈색세포종 및 부신경절종 환자들의 비율을 평가한 일차적 시험목표가 충족되었던 것으로 분석됐다. 아울러 고형암 반응평가기준(RECIST)을 적용해 측정한 환자들의 전반적 반응률도 우수하게 나타나 이차적 시험목표 또한 충족됐다. 이밖에도 ‘아제드라’는 안전성과 일반적으로 양호한 내약성이 입증된 것으로 파악됐다. ‘아제드라’는 신경능(神經稜) 유래 희귀 신경내분비종양들로 분류되고 있는 악성, 재발성 또는 절제수술 불가형 갈색세포종 및 부신경절종 치료제로 개발이 진행되어 왔던 고도 활성 방사선 요법제의 일종이다. FDA는 이번에 ‘아제드라’를 ‘신속심사’ 대상으로 지정하기에 앞서 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로도 지정했었다. 초희귀 신경내분비종양들로 알려진 갈색세포종 및 부신경절종 치료제가 FDA의 허가를 취득한 전례는 아직까지 전무한 형편이다. 한편 갈색세포종 및 부신경절종은 자율신경계의 세포들로부터 발생하는 신경내분비종양들로 알려져 있다. 갈색세포종은 부신수질(副腎髓質)에서 발생하는 반면 부신경절종은 부신 이외의 부위에서 증상이 나타나기 시작한다는 것이 전문가들의 설명이다. 현재 갈색세포종 및 부신경절종에는 수술, 완화의료 및 증상관리 정도가 표준요법으로 사용되고 있다. 특히 갈색세포종 및 부신경절종 환자들은 호르몬이 다량 분비되면서 치명적인 수준의 고혈압, 심부전 및 뇌졸중 등을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다. 증상의 예후가 매우 좋지 못한 데다 치료대안 또한 매우 제한적인 것이 현실이다.

이덕규 2018.01.02
글로벌

日 2017년 헬스케어·의료 M&A 20건 육박

일본 M&A Online은 ‘2017년 지난 한 해 동안 일본의 헬스케어·의료분야의 주요 M&A가 약 20건에 육박한다’고 보도했다. M&A는 제약, 약국, 기기분야, 시스템 등 다양한 분야에서 폭넓게 실현되었다. 그중 제약사들의 M&A를 살펴보면, 다케다약품공업이 암치료약을 개발 중인 美아리아드를 약6,200억엔에 인수한 한편, 아스텔라스제약은 벨기에의 오게다를 약1,083억엔에 인수했으며, 다나베미쯔비시제약은 파킨슨병 등의 연구개발을 위해 이스라엘 뉴로덤을 1,252억엔에 인수했다. 또 교린제약 홀딩스는 자회사인 교린제약이 의료기기의 검사·개발 등을 하는 일본 국내기업인 제이다스를 인수했고, 제네릭기업 사와이제약은 美업샤 스미스 래보라토리즈를 인수했다. 약국업계에도 M&A는 이어져, 웰시아홀딩스는 도쿄를 중심으로 드럭스토어 42곳을 전개하는 잇폰도 및 마루다이사쿠라이약국을 인수했다. 한편, 의료정보종합시스템의 개발, 판매를 하고 있는 메디컬 데이터 비전은 임상시험 지원기관시업을 실시하는 코스멕스를 인수했고, 바이오메이커 기술을 갖는 총의연은 소재의 연구개발력을 가진 NRL 파마를 인수했다. 의료기기상사인 야마시카의료기계는 의료서비스의 토탈지원을 실시하는 톰스를 인수했고. 기린도우홀딩스는 메디컬트라스트를 인수했다. 장치 및 기기분야의 M&A도 적지 않았다. 교와하코기린은 연결자회사인 체외진단용 의약품과 자동분석장치의 개발, 제조, 판매를 담당하는 교와메덱스의 주식 일부를 히타치화성에 2018년 1월 양도하기로 결정했다. 사진용품점 체인 키탐라는 뢴트겐필름자회사를 후지필림메디칼에 양도했다. 키탐라는 키탐라메디컬 사업의 발전에 대한 검토를 진행한 결과, 시너지효과를 기대할 수 있는 후지필름메디컬에 매각하기로 한 것. 무라타제작소가 116억엔에 인수한 美헬스케어관련 벤처 ‘Vios Medical, Inc.’도 관심이 높았던 인수건 중의 하나이다. Vios는 심박수, 호흡수, 심전도 등을 계측할 수 있는 체스트센서와 그것들을 모니터링하기 위한 소프트웨어 및 클라우드 서비스 등을 개발하여 제공하는 기업이다. 전자부품업체의 헬스케어 분야 진출은 이미 옴론이 실적을 보인바 있으며, 헬스케어와 센서 등을 다루는 기업과의 궁합은 좋은 것으로 판단되어, 향후 이러한 M&A는 증가할 것으로 전망됐다. 이밖에 사카이화학공업은 자회사인 카이겐파마가 보유하는 의료용 주사침 수출기업인 마츠오카메디텍의 주식 66.7%를 에어워터에 매각했다. 에어워터는 주사침의 제조부터 판매까지를 일괄하는 체제를 정비하여 사업을 확대할 계획이다. 일본은 건강에 대한 관심지고 있는 동시에 예방을 위한 지출도 증가하고 있다. 이미 고령사회에 진입한 일본은 시너지를 높이는 헬스케어·의료분야의 M&A가 2018년 이후에도 증가할 전망이다.

최선례 2018.01.02
글로벌

지난해 총 46개 신약 FDA 허가관문 통과 주목

신규조성물(NMEs) 신약 및 신규 생물의약품을 포함해 총 46개의 신약들이 2017년 한해 동안 FDA의 승인관문을 넘어선 것으로 나타났다. FDA 약물평가연구센터(CDER)의 신규조성물 신약 및 신규 생물의약품 허가현황 자료에 따르면 지난해 전체 승인건수가 46건에 달해 전년도의 22개를 2배 이상 크게 상회한 것으로 분석됐다. 이에 따라 지난 2014년 및 2015년에 괄목할 만한 수준을 보였다가 지난해의 경우 최근 6년래 최저치에 머물면서 잠시 주춤했던 연구‧개발의 생산성이 다시 2015년과 동등한 수준의 회복세로 돌아섰음이 눈에 띄었다. 더욱이 이 수치는 신규조성물 신약 및 신규 생물의약품 신약들만을 포함한 것이어서 급성 림프구성 백혈병 치료제 ‘킴리아’(티사젠렉류셀)와 거대 B세포 림프종 치료제 ‘예스카타’(악시캅타진 실로류셀), 유전성 망막 형성장애 치료제 ‘룩스터나’(보레티진 네파보벡-rzyl) 등의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 유전자 치료제들은 포함하지 않은 것이다. 또한 지난해에는 면역 항암제(임핀지, 바벤시오), 파킨슨병 치료제(사다고), 건선 치료제(실릭, 트렘피아), 다발성 경화증 치료제(오크레부스), 림프종 및 백혈병 치료제(아이드하이파, 알리코파, 칼퀜스, 베스폰사) 등이 허가를 취득한 데다 Ⅶ형 점액다당류증 치료제 ‘멥세비’와 바텐병 치료제 ‘브리뉴라’ 등 초희귀질환 치료제들도 발매를 승인받아 다양성이 돋보였다. 다만 2012년 51%(허가취득 41개), 2013년 33%(27개), 2014년 41%(39개), 2015년 34%(46개), 2016년 36%(22개) 등 지난 2012년부터 2016년에 이르는 기간 동안 허가를 취득한 신약들의 경우 전체의 3분의 1에서 절반 정도가 동종계열 최초 신약들이었던 반면 2017년에는 19%(11월 말까지 42개 기준)만이 여기에 해당되었던 것으로 파악됐다. ▉ 2017년 FDA 허가취득 신약 현황 제 품 명 성 분 명 제 약 사 적 응 증 허 가 시 기 트루란스(Trulance) 플레카나타이드 시너지 파마 만성 특발성 변비 1.19. 파사비브(Parsavib) 에텔칼세타이드 암젠 부갑상선 기능항진증 2. 7. 엠플라자(Emflaza) 데플라자코트 마라톤 파마 뒤시엔느 근이영양증 2. 9. 실릭(Siliq) 브로달루맙 밸리언트 파마 판상형 건선 2.15. 저멜로(Xermelo) 텔로트리스타트 에틸 렉시콘 파마 유암종 증후군 2.28. 키스칼리(Kisqali) 리보시클립 일라이 릴리 유방암 3.13. 사다고(Xadago) 사피나마이드 뉴론 파마/잠본 파킨슨병 3.21. 바벤시오(Bavencio) 아벨루맙 獨 머크/EMD 세로노/화이자 메켈세포암종 3.23. 심프로익(Symproic) 날데메딘 시오노기 마약성 제제 유발 변비 3.23. 제줄라(Zejula) 니라파립 테사로 난소암, 난관암, 복막암 3.27. 두픽센트(Dupixent) 두필루맙 리제네론 파마 아토피 피부염 3.28. 오크레부스(Ocrevus) 오크렐리주맙 로슈 다발성 경화증 3.28. 오스테도(Austedo) 듀테트라베나진 테바 헌팅턴병 관련 무도증 4. 3. 인그레자(Ingrezza) 발베나진 뉴로크린 바이오사이언스 지연성 운동장애 4.11. 브리뉴라(Brineura) 설리포나제 α 바이오마린 파마 바텐병 4.27. 알룬브릭(Alunbrig) 브리가티닙 다케다 비소세포 폐암 4.28. 라이답트(Rydapt) 미도스타우린 노바티스 급성 골수성 백혈병, 전신성 비만세포증 4.28. 팀로스(Tymlos) 아발로파라타이드 레이디어스 헬스 골다공증 4.28. 임핀지(Imfinzi) 더발루맙 아스트라제네카 비소세포 폐암 5. 1. 래디카바(Radicava) 에다라본 미쓰비시 다나베 루게릭병 5. 5. 케브자라(Kevzara) 사릴루맙 사노피 류머티스 관절염 5.22. 박스델라(Baxdela) 델라플록사십 멜린타 테라퓨틱스 급성 세균성 피부 ·피부조직 감염증 6.19. 베빅사(Bevyxxa) 베트릭사반 포톨라 파마 정맥 혈전색전증 6.23. 트렘피아(Tremfya) 구셀쿠맙 얀센 바이오텍 판상형 건선 7.13. 네링크스(Nerlynx) 네라티닙 푸마 바이오테크놀로지 유방암 7.17. 보세비(Vosevi) 소포스부비르+벨파타스비르+복실라프레비르 길리어드 사이언스 C형 간염 7.18. 아이드하이파(Idhifa) 에나시데닙 세엘진 급성 골수성 백혈병 8. 1. 마비레트(Mavyret) 글레카프레비르+피브렌타스비르 애브비 C형 간염 8. 3. 베스폰사(Besponsa) 이노투주맙 오조가미신 화이자 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 8.17. 버보미어(Vabomere) 메로페넴+버보박탐 메디슨스 컴퍼니 요로감염증, 신우신염 8.29. 벤즈니다졸(benznidazole) 벤즈니다졸 케모 리서치 S.L. 샤가스병 8.29. 알리코파(Aliqopa) 코판리십 바이엘 여포성 림프종 9.14. 솔로섹(Solosec) 세크니다졸 루핀 세균성 질염 9.15. 버제니오(Verzenio) 아베마시클립 일라이 릴리 유방암 9.28. 칼퀜스(Calquence) 아칼라브루티닙 아스트라제네카 외투세포 림프종 10.31. 비줄타(Vyzulta) 라타로프로스틴 부노드 밸리언트 파마 녹내장, 고안압증 11. 2. 프레비미스(Prevymis) 레터모비어 머크&컴퍼니 거대세포 바이러스 감염증 11. 8. 파센라(Fasenra) 벤랄리주맙 아스트라제네카 호산구 표현형 중증 천식 11.14. 멥세비(Mepsevii) 베스트로니다제 α-vjbk 울트라제닉스 파마 Ⅶ형 점액다당류증 11.15. 헴리브라(Hemlibra) 에미시주맙 로슈 A형 혈우병 11.16. 오젬픽(Ozempic) 세마글루타이드 노보노디스크 2형 당뇨병 12. 5. 제피(Xepi) 오제녹사신 메디메트릭스 파마 농가진 12.11. 로프레사(Rhopressa) 네타수딜 에어리 파마 녹내장 12.18. 스테글라트로(Steglatro) 얼투글리플로진 머크&컴퍼니/화이자 2형 당뇨병 12.19. 마크리렌(Macrilen) 마시모렐린 애터나 젠타리스 성인 성장호르몬 결핍 진단 12.20. 지아프레자(Giapreza) 안지오텐신 Ⅱ 라 졸라 파마 저혈압 12.21.

이덕규 2018.01.02
글로벌

日 중증 간경변 치료약 5년내 실용화 목표

일본은 5년내 실용화를 목표로 중증 간경변 치료약 개발에 돌입했다. 도쿄도립 코마고메병원 등은 간이식밖에 달리 치료법이 없는 중증 간경변 환자를 대상으로 올봄 치료제 개발을 위한 임상시험을 시작한다. 코마고메병원 간내과 키무라 마사노리 부장팀은 일본 국내 벤처기업이 암치료를 목표로 개발한 물질에 간의 딱딱한 조직(섬유)을 녹이는 효과가 있음을 주목하고 간경변 치료약 개발을 진행하게 된 것. 주요 대상은 C형 간염 바이러스 감염으로 줄기세포가 파괴되어 간극에 콜라겐 등으로 생긴 섬유가 비집고 들어가 간이 굳어진 C형 간경변 중에서 ‘비대사성 간경변’이라고 하는 중증환자이다. 비대사성 간경변은 초기 상태라면 바이러스를 공격하여 진행을 억제하는 약이 있지만, 간의 대부분이 섬유로 변해버려 중증화된 경우에는 현재까지 사용할 수 있는 치료약이 없다. 이 치료약이 개발되면 진행된 중증 간경변을 치유할 수 있는 획기적인 치료법으로 난치성 환자에게 큰 복음이 될 전망이다. 연구팀은 2014년~16년 중증환자 7명(56세~74세)에게 이 물질을 주사로 투여한 결과, 안전성 및 4명의 간기능이 초기상태로 개선되는 것을 확인했다. 연구팀은 면역세포가 활성화되어 간세포 주변의 섬유를 녹이고 혈류가 돌면서 세포 재생능력과 기능이 개선되었을 가능성이 있다고 판단했다. 올봄부터 돌입하는 임상시험에서는 중증환자를 중심으로 약30명에게 투여하여 상세한 효과를 확인하게 된다. 키무라 부장은 ‘그동안 중증 간경변이 초기상태로 돌아오는 상식 밖의 효과를 확인할 수 있었다’며 ‘언젠가는 최고 중증환자 및 비알코올성 간경변에 사용할 수 있도록 하고 싶다’고 말했다.

최선례 2018.01.02
글로벌

AZ, ‘아타칸’ ‘아리미덱스’ 등 美 발매권 매각

아스트라제네카社가 자사의 항고혈압제 ‘아타칸’(칸데사르탄)과 항암제 ‘아리미덱스’(아나스트로졸) 등 4개 제품들의 미국시장 발매권을 매각했다. 미국 미네소타州 북부도시 보데트에 소재한 전문 제약기업 ANI 파마슈티컬스社와 이 같은 내용의 합의를 도출했다고 지난달 29일 공표한 것. 즉, 항고혈압제 ‘아타칸’(칸데사르탄), ‘아타칸 HCT’(칸데사르탄+히드로클로로티아자이드), 유방암 치료제 ‘아리미덱스’(아나스트로졸) 및 전립선암 치료제 ‘카소덱스’(바이칼루타마이드) 등의 허가신청권(NDAs), 미국시장 발매권 및 상표권 등을 인계키로 합의했다고 설명이다. ANI 파마슈티컬스 측은 이 같은 권한을 인계받는 조건으로 현금과 로열티, 매출성과금 등을 합쳐 총 4,650만 달러를 아스트라제네카社에 지급키로 했다. 인수금액은 현금 지급과 함께 일부는 부채를 떠안는 방식으로 지급될 예정이다. 다만 아스트라제네카社는 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 ‘아타칸’, ‘아타칸 HCT’, ‘아리미덱스’ 및 ‘카소덱스’ 등의 발매 및 공급과 관련한 권한을 이번 합의와 무관하게 계속 보유하게 된다. ANI 파마슈티컬스社의 아서 S. 프지비우 회장은 “이들 제품들을 인수함에 따라 우리의 브랜드 및 제네릭 전략을 보완할 수 있게 되었을 뿐 아니라 시장에 발매하는 제품 포트폴리오를 한층 확대‧다양화하는 성과를 도모할 수 있게 될 것”이라며 기대감을 표시했다. 또한 ANI 파마슈티컬스는 미네소타州 보데트에 보유한 제조시설에서 해당제품들을 제조하고 포장할 수 있는 역량을 보유하고 있다는 점을 프지비우 회장은 강조했다. 그는 뒤이어 “이 제품들을 추가함에 따라 2018년에 매출 및 영업이익(EBITDA)을 끌어올리는 데 실질적인 효과가 기대된다”며 “차후 분기 경영실적을 발표할 때 2018년 전체의 경영성적표 예상치를 공개할 것”이라고 덧붙였다. 한편 ‘아타칸’은 1~17세 사이의 소아 및 성인들에게 혈압 강하를 위해 복용토록 하고 있는 안지오텐신 Ⅱ 수용체 차단제(ARB)의 일종이다. ‘아타칸 HCT’는 안지오텐신 수용체 길항제에 이뇨제 히드로클로로티아자이드를 복합한 약물이다. 아로마타제 저해제의 일종인 ‘아리미덱스’는 호르몬 수용체 양성을 나타내는 폐경기 후 여성 호르몬 초기 유방암 환자들을 위한 보조요법제 등으로 사용되고 있는 항암제이다. ‘카소덱스’는 안드로겐 수용체 저해제의 일종으로 전립선암 환자들에게 황체형성 호르몬 방출 호르몬 유사체와 병용토록 하는 용도 등으로 사용되고 있다.

이덕규 2018.01.02
글로벌

日 2017 드럭스토어 일반약 10大 뉴스

2017년도 얼마 남지 않은 지금, 지난 일 년간 일본 드럭스토어에서 화제가 된 일반약을 살펴보면 알레그라 제네릭 등장, 새로운 감기약 발매, 독특한 안약의 등장, 인터넷 판매 증가 등 적지 않은 변화가 있었다. 2017년 일본 드럭스토어 관련 일반약 10대 뉴스를 소개한다. 1위 저렴한 ‘알레그라’ 제네릭 등장2017년 봄, 일본 드럭스토어에는 ‘알레그라’ 제네릭이 등장했다. 화분증 환자들에게는 ‘화분증 혁명’으로 기억될 만한 일대사건이라고 한다. ‘알레그라’는 화분증 치료약으로 예전에는 약사의 문진을 통해 구입할 수 있었던 것이 2016년 12월부터 약사 부재 시에도 구입할 수 있게 되었고, 올봄에는 제네릭이 등장하여 병원에 가지 않고도 저렴한 일반약으로 꽃가루 알레르기를 치료할 수 있게 됐다. 화분증약의 수요나 임팩트를 감안할 때 2017년 일반약 최대 이슈로 선정할 만하다는 평가이다. 2위 아마존이 ‘록소닌’ ‘가스터10’ ‘리업’ 등 판매아마존이 ‘록소닌’ ‘가스터10’ ‘리업’ 등 ‘제1류 의약품’으로 분류된 약효 높은 일반약의 판매를 시작한 것이 큰 이슈가 됐다. 3위 목감기약의 새로운 강자 ‘콜겐IB정 TXα’ 등장오랫동안 대표적인 목감기약으로 명성을 누려왔던 ‘루루 어택 EX’가 10월에 등장한 ‘콜겐IB정 TXα’에 강자 자리를 내주게 됐다. ‘콜겐IB정 TXα’는 지금까지 없었던 이부프로펜 1일 600㎎+트라넥삼산의 조합으로, 감기약 중에서 약효가 강한 것으로 알려지고 있다. 다만, 아직까지 콜겐은 지명도 부족으로 드럭스토어나 약국에서 존재감이 높지 않은 것이 비극 아닌 비극이다. 4위 기침성분 ‘디히드로코데인’ 어린이약에서 사라져일본 정부가 감기약 및 기침약에 함유되는 ‘디히드로코데인’을 안전성의 이유로 12세 미만에게 사용할 수 없도록 결정함에 따라 어린이 기침약 등에서 ‘디히드로코데인’이 사라지게 됐다. 이에 따라 특히 인기 높은 ‘무히의 어린이 기침시럽’에는 디히드로코데인 대신 덱스트로메토르판을 사용하게 됐다. 5위 이부프로펜 1일 600㎎ 감기약 첫 등장지금까지 감기약은 이부프로펜 하루 최대 450㎎이 시판되어 왔으나 올해 9월 처음으로 600㎎ 제품이 등장했다. 첫 스타트를 끊은 제품은 ‘바브론 에스Pro’. 그후 ‘콜겐IB정 TXα’ 등이 발매됐다. 이제 일본의 일반 감기약업계에는 이부프로펜 600㎎이 표준이 됐다. 6위 건망증약 첫 등장 그리고 후생노동성의 브레이크모리시타진탄의 건망증약 ‘온지’가 3월 등장한 이후, 로토제약, 고바야시, 크라시에, 다이쇼, 에자이 등등 각 제약들은 유사상품을 대량 쏟아냈다. ‘뇌를 활성화한다’는 부적절한 광고문구도 등장하여 후생노동성은 과열양상의 광고표현에 브레이크를 걸며 과대광고를 금지시켰다. 7위 감기약 ‘PL과립’이 일반약으로 등장병원에서 감기약으로 처방되는 ‘PL과립’이 일반약으로 등장했다. 성분량은 80%로 약간 적다. SNS에 떠도는 약사의 효과에 대한 평가는 낮은 편. 하지만 연말이 되면서 광고노출이 늘어 구입 고객들이 점차 증가하는 상황으로 향후 구매자는 늘어날 것으로 보고 있다. 8위 로토제약 슬라임 안약 초대박 히트5월에 발매한 로토제약의 슬라임안약이 품절사태를 거듭하는 초대박 히트를 쳤다. 드럭스토어에는 슬라임안약을 찾아 헤매다니는 ‘슬라임 난민’이 속출했다고. ‘회심의 한 방울’이라는 메시지와 함께 강력한 효과를 보인 슬라임안약은 스퀘어에닉스와 콜라보레이션을 통해 드래곤퀘스트11 슬라임 한정판을 출시해 큰 인기를 누렸다. 8월 증산된 이후에도 인기는 계속됐다고 한다. 9위 셀프메디케이션 세금공제 일본에서는 올해부터 ‘셀프메디케이션 세금공제’가 시작됐다. 일반약의 연간구입액이 12,000엔을 넘으면 세공공제를 받을 수 있는 새로운 제도이다. 발급되는 영수증에는 셀프메디케이션 대상상품 마크가 찍힌다. 10위 19년만에 ‘리업’ 경쟁자 출현일본의 유일한 발모제로 19년간 독무대를 가졌던 ‘리업’이 경쟁자를 맞이하게 됐다. 게다가 그 상대는 스칼프D 시리즈의 판매원 ‘앙파’. 이업종의 도전으로 이목이 집중된 가운데 앙파는 ‘메디칼 미녹5’를 10월4일 발매할 예정이었지만, 후생노동성이 효능·효과 기재에 부족함이 있다고 지적함에 따라 발매가 연기됐다. 한편, 내년에는 저렴한 리업 유사품이 등장할 것으로 예상되고 있다.

최선례 2017.12.29
글로벌

다케다가 빌딩과 땅을 파는 진짜 이유는...

일본 다케다 약품공업은 12월 1일 도쿄도 쥬오구에 있는 빌딩과 땅을 다카시마야에 매각하겠다고 발표했다. 660억을 투자하여 드디어 완성한 새로운 도쿄본사빌딩으로 이전하기 위한 것이라고 하지만, 이유는 그것만이 아니다. 자금을 확보하여 신약개발·M&A에 투자하려는 것이 숨겨진 속내이다. 최근 세계 제약업계는 거센 M&A 바람이 휩싸인 동시에 막대한 자금을 바탕으로 신약개발을 추진하지 않으면 도태될 위험에 빠져 있다. 일본 최대 제약사인 다케다도 예외는 아니어서, 잉여자산을 매각하여 신약개발 및 M&A에 투자를 계획하고 있는 것이다. 다케다에게는 다른 제약사보다 투자를 서둘러야 하는 사정도 있다. 2010년, 2011년에는 약3,000억엔~4,000억엔에 달했던 영업이익이 2013년부터 1,000억엔대에 발이 묶여 버린 것. 다케다는 과거 블록버스터라 할 수 있는 세계적인 특허약을 4개나 소유한 초우량기업이었다. 당뇨병약 ‘액토스’ 고혈압약 ‘블로프레스’ 전립선암 등의 항암제 ‘루프린’ 소화성궤양약 ‘다케프론’ 등이 그것이다. 그러나, ‘다케프론’이 2009년 ‘액토스’가 2011년 ‘블로프레스’가 2012년 줄줄이 특허만료가 되고, 액토스는 미국에서 발암위험이 있다는 평결이 내려졌다. 이 4개의 특허제품이 전체 매출의 60%를 차지했었기 때문에 매출은 급감했고, 차기 유력상품은 개발되지 않는 상황이다. 초조한 경영진은 해외기업을 인수하여 유력상품을 발매할 계획이었지만, 관리와 개발도 잇따라 실패하면서 결국 M&A에 몇 조엔을 허비한 채로 끝나고 말았다. 다케다는 일본 톱제약에서 세계 톱10제약사로 발돋움하려고 몸부림치고 있다. 그 연장선 상에 이번 매각도 포함시킬 수 있는데, 자금을 마련하기 위해 올 4월에도 시나가와구의 임대용 오피스빌딩을 약320억엔에 팔았다. 그런데 그 앞선 두달 전 항암제를 개발하는 美아리아드 파마슈티컬스를 약 6,200억엔에 인수했다. 비능률적인 설비를 폐기하고 고능률의 신예설비로 바꾸는 ‘스크랩 앤드 빌드’의 공격적인 경영자세를 취하고 있는 것이다. 이러한 고민은 비단, 다케다만의 문제는 아니다. 일본 국내 제약사들 상당수는 환자수가 많고 시장성도 있는 고혈압, 당뇨병 등 성인병에 중점을 두고 신약개발을 진행해 왔지만, 이 영역의 신약은 이미 나올 만큼 다 나온 상황이다. 그래서 항암제로 이동하고 있지만 암 관련 신약은 발매까지 다다르기가 여간 어렵지 않다. 연구를 시작한 신약후보물질이 실제로 발매되는 성공률은 3만분의 1이라고 할 정도이다. 최근 그 성공례로 꼽을 수 있는 것이 오노약품공업이 20년에 걸쳐 개발한 항암제 ‘옵디보’다. 오노제약은 ‘옵디보’ 덕에 2016년 매출이 전년대비 48.2%나 증가했다. 일본 제약사들은 살아남기 위해서 이 기적에 가까운 신약개발 힘쓰고 M&A로 눈을 돌리고 있다. 세계적인 기업들과는 몸집에서부터 밀리기 때문에 공격적인 자세로 도전하지 않으면 생존게임에 참가할 기회조차 갖지 못하는 상황이 될 수 있다. 과연, 다케다의 매각자금이 세계적인 다케다로 발돋움하는 마중물이 될 수 있을지 관심쏠리는 것도 당연하다.

최선례 2017.12.29
글로벌

“삐끗” 류머티스 관절염..우파다시티닙 “비 굿”

애브비社가 개발을 진행 중인 경구용 선택적 야누스 인산화효소 1(JAK1) 저해제의 일종인 우파다시티닙(upadacitinib)이 화이자社의 ‘젤잔즈’(토파시티닙) 및 일라이 릴리社의 ‘올루미언트’(바리시티닙) 등과 경쟁을 펼치는 주요 류머티스 관절염 치료제의 하나로 자리매김할 수 있을 전망이다. 애브비社가 우파다시티닙의 임상 3상 ‘SELECT 시험’ 프로그램(총 6건) 가운데 3번째 시험례로 지난 20일 공개한 ‘SELECT-MONOTHERAPY 시험’ 결과를 보면 그 같은 기대를 걸게 하기에 모자람이 없어 보이기 때문이다. 이 시험은 메토트렉세이트에 충분한 반응을 나타내지 않은 중등도에서 중증에 이르는 류머티스 관절염 환자들을 대상으로 우파다시티닙 단독요법을 진행하는 방식으로 이루어진 것이다. 애브비 측이 이날 공개한 시험결과를 보면 우파다시티닙 15mg 및 30mg을 1일 1회 복용토록 한 환자들의 경우 14주가 경과했을 때 상당수가 류머티스 관절염의 제 증상이 20% 이상 경감되었음을 의미하는 지표로 미국 류머티스학회(ACR)가 적용하고 있는 ‘ACR 20’에 도달한 것으로 나타났을 뿐 아니라 낮은 질병 활성도(LDA)를 보여 주목됐다. 우파다시티닙은 아직까지 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하지 못한 상태여서 효능 및 안전성 또한 완전하게 확립되지 못한 약물이다. 애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “이번에 도출된 ‘SELECT-MONOTHERAPY 시험’ 결과를 보면 대단히 고무적”이라며 “우파다시티닙이 메토트렉세이트 복용을 병행하지 않는 단독요법제로 내포한 잠재력을 처음으로 입증한 연구사례이기 때문”이라고 강조했다. 이에 따라 우리는 우파다시티닙의 임상 3상 시험자료를 추가로 수집해 내년 중 의학 학술회의 석상에서 공개할 것이라고 세베리노 부회장은 덧붙였다. 이와 관련, 류머티스 관절염은 전 세계 환자 수가 2,370만명에 달할 것으로 추정되고 있는 만성 소모성 질환의 일종이다. 현재 류머티스 관절염에 1차 선택약으로 가장 빈도높게 사용되고 있는 약물이 바로 메토트렉세이트이다. 하지만 상당수 환자들은 메토트렉세이트에 별다른 반응을 나타내지 않거나 내약성이 확보되지 않아 증상이 더욱 진행될 위험성에 직면하고 있는 형편이다. ‘SELECT-MONOTHERAPY 시험’에 참여한 오스트리아 비엔나의과대학의 요제프 S. 즈몰렌 박사(류머티스학)는 “이번 시험이 메토트렉세이트에 충분한 반응을 나타내지 않는 환자들에게 우파다시티닙 단독요법으로 전환이 가능함을 입증한 연구사례여서 임상적 영향이 클 것”이라며 “우파다시티닙 15mg 및 30mg을 복용한 그룹 모두 임상적으로 유의할 만한 반응이 도출될 수 있음을 이번 시험결과가 유력하게 뒷받침하고 있다”고 단언했다. 바꿔 말하면 이번 시험결과가 우파다시티닙 단독요법이 류머티스 관절염 환자들에게 유력한 치료대안의 하나로 부상할 가능성에 무게를 싣게 한다는 것이다. 실제로 이번 시험에서 14주차에 분석한 결과를 보면 우파다시티닙 15mg 1일 1회 복용으로 치료법을 전환한 환자그룹의 68%, 42% 및 23%와 우파다시티닙 30mg 1일 1회 복용으로 전환한 그룹의 71%, 52% 및 33%가 각각 ‘ACR 20’, ‘ACR 50’ 및 ‘ACR 70’에 도달한 것으로 집계됐다. 반면 메토트렉세이트 복용을 지속한 그룹을 보면 이 수치가 각각 41%, 15% 및 3%에 불과해 우파다시티닙 대조그룹과는 통계적으로 괄목할 만한 수준의 격차를 드러냈다. 더욱이 우파다시티닙 15mg 및 30mg을 복용한 그룹은 14주차에 낮은 질병 활성도(LDA)를 나타낸 환자들의 비율이 45%와 53%에 달해 메토트렉세이트 대조그룹의 19%와 확연한 차이를 내보였다. 임상적 관해에 도달한 환자들의 비율 또한 우파다시티닙 15mg 및 30mg 복용그룹은 각각 28%와 41%에 달한 것으로 집계되어 메토트렉세이트 대조그룹의 8%와는 대조를 불허했다. 이와 함께 안전성 측면을 보면 우파다시티닙은 앞서 진행된 임상 3상 ‘SELECT 시험’ 프로그램과 임상 2상 시험에서 도출된 내용과 궤를 같이했다. 새로운 안전성 징후가 관찰되지 않았던 것. 중증 부작용은 우파다시티닙 15mg 및 30mg 복용그룹에서 5%와 3%로 집계되어 메토트렉세이트 대조그룹의 3%와 대동소이했다. 예외적으로 심혈관계 위험요인을 내포하고 있었던 환자 1명에서 우파다시티닙 15mg을 복용하던 중 동맥류 파열로 인한 치명적인 출혈성 뇌졸중이 발생했다. 마찬가지로 폐 색전증 위험요인을 내보였던 환자 1명에서 우파다시티닙 15mg을 복용하던 중 폐 색전증이 발생한 것으로 파악됐다. ‘SELECT 시험’ 프로그램에서 관찰된 심부정맥 혈전증 및 폐 색전증 발생률은 원래 류머티스 관절염 환자들에게서 통상적으로 나타나는 비율과 차이를 보이지 않았다. 한편 애브비는 건선성 관절염에 우파다시티닙이 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 시험을 현재 진행 중인 가운데 크론병, 궤양성 대장염, 강직성 척추염 및 아토피 피부염 등에 나타내는 효과를 평가하기 위한 시험들도 진행하고 있다.

이덕규 2017.12.29
글로벌

에스케타민, 치료 저항성 우울증 치료제 기대케

새로운 치료 저항성(treatment-resistant) 우울증 치료제가 개발되어 나올 수 있을 전망이다. 얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社는 비강 내 투여하는 방식으로 사용되는 약물인 에스케타민(esketamine)의 임상 2상 시험결과가 의학저널 ‘미국 의사회誌 정신의학’에 27일 게재됐다고 28일 공표했다. 에스케타민을 비강 내 투여한 치료 저항성 우울증 환자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 우울증 증상들이 괄목할 만하고 임상적으로 유의할 만하면서 신속하게 개선되었음이 입증되었다는 것이 게재내용의 요지라는 것. 이 보고서의 제목은 ‘치료 저항성 우울증에서 경구용 항우울제에 보조요법제로 에스케타민을 비강 내 투여했을 때 나타난 효능 및 안전성’이다. 임상 2상 시험의 피험자들은 착수시점에서 경구용 항우울제 복용을 지속해 왔던 환자들이었다. 더욱이 이 시험의 피험자들은 최소한 2종의 경구용 항우울제를 충분한 용량으로 복용했음에도 불구, 임상적으로 유의할 만한 증상개선이 관찰되지 않았던 까닭에 치료 저항성 우울증 환자들로 분류된 이들이었다. 그럼에도 불구, 이번 시험에 참여한 피험자들은 우울증을 평가하는 주요한 척도의 하나로 사용되고 있는 ‘몽고메리-아스베리 우울증 평가척도’(MADRS)를 적용했을 때 수치가 크게 감소했을 뿐 아니라 환자들의 우울증 관련증상들이 개선되어 임상적으로 괄목할 만한 효능이 나타났음을 방증했다는 것이 얀센 리서치&디벨롭먼트 측의 설명이다. 에스케타민은 글루탐산 수용체 조절제로 불리는 새로운 계열의 약물로 주요 우울장애 환자들의 뇌세포 내에서 시냅스 연결의 회복을 돕는 작용을 나타내는 것으로 사료되고 있다. 시험이 진행되는 과정에서 연구팀은 에스케타민 28mg, 56mg 및 84mg 등 3개 용량을 복용한 그룹의 항우울 효과를 주의깊게 관찰했다. 그 결과 3개 용량을 주 2회 투여한 피험자 그룹 모두 1주 후부터 증상개선이 눈에 띈 데다 투여빈도를 최대 9주로 늘렸을 때도 지속적인 개선효과가 나타났다. 얀센 리서치&디벨롭먼트社의 후세이니 K. 만지 글로벌 정신의학 치료제 부문 대표는 “주요 우울장애 환자들 가운데 3분의 1 가량이 현재 사용 중인 치료제들에 별다른 반응을 나타내지 않고 있는 형편”이라며 “이번에 공개된 시험결과를 보면 추가적인 임상시험 진행의 필요성 뿐 아니라 에스케타민이 장차 치료 저항성 우울증 환자들을 위한 치료제로 자리매김할 가능성에도 무게를 싣게 한다”고 말했다. 특히 에스케타민이 FDA의 허가를 취득할 경우 50여년만에 선을 보이는 새로운 불응성 주요 우울장애 치료제의 하나가 될 수 있을 것이라고 만지 대표는 강조했다. 실제로 20~64세 다양한 연령대에 속한 성인환자 126명을 충원한 가운데 지난 2014년 1월부터 이듬해 9월까지 미국과 벨기에에서 진행되었던 이번 임상 2상 시험결과에 따르면 에스케타민 28mg, 56mg 및 84mg 투여그룹은 MADRS 수치가 각각 4.2점, 6.3점 및 9.0점 감소한 것으로 집계됐다. 2주 동안 이중맹검법으로 시험을 진행한 결과를 보더라도 에스케타민 28mg, 56mg 및 84mg 투여그룹은 각각 12.5%, 27.3% 및 40.0%에서 증상이 완화된 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 10.0%를 크게 상회했다. 또한 개선된 평균 MADRS 수치를 보면 8주에 걸친 추적조사 기간 동안 지속된 것으로 분석됐다. 에스케타민은 내약성 측면에서도 우수한 것으로 평가되어 이중맹검법 시험에 참여한 피험자들의 5%와 오픈-라벨 시험 피험자들의 2%만이 부작용으로 인해 중도에 약물투여를 중단한 것으로 파악됐다. 시험이 진행되는 동안 사망한 피험자들은 나타나지 않았으며, 부작용이 나타났더라도 일시적이거나 경도에서 중증도 수준에 그친 것으로 평가됐다. 빈도높게 수반된 부작용들로는 현기증, 두통, 지각(知覺) 변화, 해리성(解離性) 증상, 미각장애 및 진정 등이 눈에 띄었다. 현재 에스케타민은 치료 저항성 우울증 및 간헐적인 자살충동을 동반한 주요 우울장애 환자들을 대상으로 임상 3상 시험이 진행 중이다. 간헐적인 자상충동을 나타내는 청소년 주요 우울장애 환자들을 대상으로 한 임상 2상 시험도 진행되고 있다.

이덕규 2017.12.29
글로벌

경구용 급성 골수성 백혈병 신약 FDA 허가신청

새로운 경구용 급성 골수성 백혈병 치료제의 FDA 허가신청이 이루어졌다. 미국 애지오스 파마슈티컬스社(Agios)는 경구용 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 및 동위구연산염 탈수소효소-1(IDH1) 변이 치료제로 개발을 진행 중인 아이보시데닙(ivosidenib, ‘AG-120’)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 26일 공표했다. 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 세포대사 분야의 선도업체 가운데 한곳으로 알려진 애지오스 파마슈티컬스社는 항암제 및 희귀질환 치료제 개발에 주력하고 있는 제약기업이다. 이날 애지오스 파마슈티컬스 측은 아이보시데닙의 허가를 신청하면서 심사절차가 6개월 이내에 종결될 수 있도록 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 FDA에 요청했다고 덧붙여 관심도를 한층 증폭시켰다. 애지오스 파마슈티컬스社의 크리스 보우덴 최고 의학책임자는 “재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들의 경우 선택할 수 있는 치료대안이 제한적인 형편”이라며 “이 같은 상황에 변화를 가져오고자 하는 것이 우리의 희망”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이달 초였던 지난 9~12일 미국 조지아州 애틀란타에서 열린 미국 혈액학회(ASH) 제 59차 연례 학술회의에서 동위구연산염 탈수소효소-1 변이를 동반해 위험도가 높은 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들에게서 아이보시데닙이 지속적인 반응을 나타냈음을 입증한 자료가 공개된 바 있다”고 상기시켰다. 이 자료는 아이보시데닙이 장차 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 및 동위구연산염 탈수소효소-1 변이 환자들을 위한 동종계열 최초의 약물로 자리매김할 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 했다고 보우덴 의학이사는 덧붙이기도 했다. 아이보시데닙의 허가신청서에는 진행성 혈액학적 종양 및 동위구연산염 탈수소효소-1 변이 환자들을 대상으로 아이보시데닙의 용량을 증량하면서 확대진행한 임상 1상 시험으로부터 도출된 자료가 동봉됐다. 현재 애지오스 파마슈티컬스 측은 아이보시데닙에 대한 소유권을 100% 보유하고 있다. FDA는 앞으로 60일 동안 아이보시데닙의 허가신청 내용이 완벽하고 접수할 수 있을 만한 것인지 여부에 대한 검토작업을 진행할 예정이다. 한편 이날 애지오스 파마슈티컬스 측은 임상시험 승인이 신청되었던 MTAP 결실 종양 치료제 ‘AG-270’에 대해 FDA가 30일 동안 진행한 안전성 검토절차가 종료됐다고 공개했다. MTAP는 S-methyl-5'-thioadenosine phosphorylase의 약자이다. 애지오스 파마슈티컬스 측은 FDA가 임상시험을 진행할 수 있도록 승인함에 따라 MTAP 결실을 동반한 다양한 유형의 종양을 대상으로 ‘AG-270’의 용량증량 임상 1상 시험을 진행할 수 있게 됐다며 기대감을 표시했다. 이날 애지오스 파마슈티커스 측은 ‘AG-270’의 임상 1상 시험이 내년 1/4분기 중으로 착수될 수 있을 것을 전망했다.

이덕규 2017.12.29
글로벌

에자이 ‘렌비마’ 중국서 우선심사 지정

일본 에자이는 지난 27일 자사가 개발한 항암제 ‘렌비마(일반명: 렌바티닙)’가 중국에서 간세포암 적응으로 우선심사에 지정됐다고 발표했다. 에자이는 2017년 10월 ‘렌비마’의 승인을 신청한 바 있으며, 중국의 국가식품 약품 감독관리 총국(CFDA)은 ‘렌비마’가 기존의 치료에 비해 치료 상의 현저한 메리트가 있다고 판단하여 우선심사로 지정한 것. CFDA의 우선심사 지정은 현저한 임상적 가치가 있는 신약 등에 대해서 연구·개발·발매를 가속화하기 위해 2016년 2월부터 실시한 제도로서, 우선 심사에 지정되면 승인까지의 기간단축을 기대할 수 있다. 간암은 암 관련 사망원인 제2위이며, 전세계적으로 연간 약75만명이 간암으로 사망하는 것으로 알려지고 있다. 또, 연간 신규 환자 78만명 중 약80%가 아시아지역에 집중하고 있으며 특히 중국에서는 연간 신규 환자가 약39만5,000명, 연간 사망자는 약38만명에 달해 전세계의 약50%를 차지하고 있다. 또, 간세포암은 간암 전체의 85~90%를 차지하고 있으며, 절제 불능의 간세포암은 치료방법이 한정된 난치성 질환으로 새로운 치료법이 기대되어 있다. 에자이는 ‘렌비마’의 간세포암 적응과 관련, 일본 2017년 6월, 미국과 유럽 2017년 7월, 중국 2017년 10월, 대만 2017년 12월에 각각 승인을 신청했다. 에자이는 암영역을 중점분야 중 하나로 삼고, 암 치유를 위한 혁신적인 신약개발을 목표로 삼고 있으며, 중국에 대한 투자에도 적극적인 것으로 알려지고 있다.

최선례 2017.12.28
글로벌

日 제네릭 첨부문서 오리지널과 동등하게

일본 후생노동성은 제네릭 의약품의 첨무문서와 관련, 오리지널 의약품과 동등한 내용으로 확충하기로 결정했다. 이에 따라 2006년 발표된 안전대책 과장 통지를 개정하고, 올해 안으로 도도부현에 개정통지를 발송할 예정이다. 일본 정부는 의료비 적정화를 위해 제네릭 의약품의 보급률을 2020년 말까지 80%로 높인다는 목표를 2020년 9월까지 앞당기기로 결정하고, 이를 조기에 달성할 수 있도록 추가 사용 촉진 방안을 검토했다. 검토과정에서 오리지널 의약품에 비해 정보량이 적은 제네릭 의약품의 첨부 문서 내용을 충실화할 필요가 있다는 의견이 접수된 것. 이에 대해 후생노동성은 제네릭 의약품의 첨부문서 내용을 확충할 필요가 있다고 판단했다. 첨부문서에 기재되어 있는 △약물동태 △임상 성적 △약효약리 등 3개 항목에 대해서 ‘오리지널 의약품의 첨무문서 등에 기재되어 있는 정보와 동등한 정보제공을 실시할 것’을 결정했다. 2018년 1월 25일까지 이 내용에 관한 퍼블릭코멘트를 모집한다.

최선례 2017.12.28
글로벌

세엘젠 ‘레블리미드’ 미션 임파선術..임파서블?

림프구(임파선)에 발생한 종양을 임파선암 또는 림프종이라고 한다. 이와 관련, 세엘젠 코퍼레이션社가 림프종 분야의 연구·개발과 치료를 활성화하는 데 주력하고 있는 프랑스 비영리기관 림프종연구협회(LYSA)와 지난 21일 공개한 글로벌 임상 3상 시험(RELEVANCE 시험)의 결과가 관심을 모았다. 프랑스 리용에 소재한 임상시험기관 림프종 아카데미연구기구(LYSARC)이 공개한 ‘RELEVANCE 시험’은 다발성 골수종 치료제 ‘레블리미드’(레날리도마이드)와 림프종 치료제 ‘맙테라’(리툭시맙)로 치료를 진행하고 두 약물로 유지요법을 지속한 여포성(濾胞性) 림프종 환자 그룹을 현행 표준요법인 ‘맙테라’ 및 항암화학요법제(예: 벤다무스틴)로 치료를 진행한 후 ‘맙테라’로 유지요법을 지속한 대조그룹과 비교평가한 시험례이다. 이 시험의 피험자들은 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 여포성 림프종 환자들이었다. 그런데 이날 공개된 내용에 따르면 ‘레블리미드’ 및 ‘맙테라’로 치료를 진행한 그룹을 120주차에 평가했을 때 완전반응(CR/CRu)을 나타낸 환자들의 비율과 사전에 예정된 중간분석 진행과정에서 도출된 무진행 생존기간 등 주요 일차적 평가변수들에서 비교우위에 도달하지 못한 것으로 분석됐다. 일차적 평가변수들에 미루어 비교평가를 진행한 결과 두 그룹 모두 우위를 나타내지 못한 것으로 파악되었던 것. 안전성의 경우 두 요법과 관련해 앞서 진행되었던 연구사례들로부터 도출된 내용과 궤를 같이했다. 이에 따라 세엘젠 코퍼레이션社와 LYSA는 추가적인 분석작업이 진행되고 있거나, 진행이 예정되어 있다고 설명했다. 시험결과가 발표되자 세엔젠 코퍼레이션의 주가가 4.5% 가까이 하락하는 등 즉각적인 여파가 눈에 띄었다. 림프종연구협회(LYSA)의 길레 살레스 교수는 “치료전력이 없는 여포성 림프종 환자들을 대상으로 항암화학요법제들을 배제한 요법과 현행 표준요법을 비교평가한 첫 번째 임상 3상 시험례인 ‘RELEVANCE 시험’이 해당분야에서 랜드마크 연구사례의 하나였다”는 말로 의의를 설명했다. 그는 뒤이어 “이번에 확보된 중요한 자료를 대상으로 차후 분석작업을 추가로 진행하고, 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표할 것”이라고 덧붙였다. 세엘젠 코퍼레이션社의 제이 백스트롬 최고 의학·대관업무 책임자는 “임상시험에 참여한 환자 및 환자가족들과 시험을 공동으로 진행한 프랑스 릴대학병원의 프랑크 모르소세르 박사와 미국 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 네이튼 파울러 박사 등에게 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다. 무엇보다 림프종 환자들을 위한 새로운 표준요법을 확립하기 위해 우리의 폭넓은 신규 치료제 파이프라인을 진척시켜 나가는 데 변함없는 노력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙였다. ‘레블리미드’는 아직까지 여포성 림프종 치료 적응증을 허가받지 못한 상태이다. 과연 ‘레블리미드’가 차후 다발성 골수종, 수혈 의존성 빈혈 및 외투(外套)세포 림프종 등에 이어 난치성 혈액암의 일종인 여포성 림프종 적응증 추가까지 승인받을 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2017.12.28
글로벌

말린크로트, ‘아미티자’ 보유 수캄포 파마 인수

150년의 역사를 자랑하는 영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)가 스테디셀러 변비 치료제 ‘아미티자’(Amitiza: 루비프로스톤)로 잘 알려진 미국 메릴랜드州 베데스다 소재 제약기업 수캄포 파마슈티컬스社(Sucampo)를 인수키로 합의했다. 양사는 말린크로트 측이 영업·개발 부문의 자산을 포함해 수캄포 파마슈티컬스社를 인수키로 합의했다고 26일 공표했다. 이에 따라 말린크로트社의 자회사인 선 액퀴지션社(Sun Acquisition)가 수캄포 파마슈티컬스 측이 발행한 보통株 전체를 대상으로 한 주당 현금 18.0달러, 총 12억 달러(부채 포함) 상당의 조건에 공개매수 절차에 착수키로 했다. 현재까지 수캄포 파마슈티컬스 주식을 보유한 주주들 가운데 약 32%의 지분을 보유한 투자자들이 이번 합의를 지지하고 공개매수에 응할 것으로 전해졌다. 말린크로트社의 마크 트뤼도 회장은 “우리가 수캄포 파마슈티컬스를 인수키로 합의한 것은 중증질환들로 고통받고 있는 환자들에게서 치료효과를 개선하는 데 주력하고 빠르게 성장하는 혁신 기반 제약기업으로 발돋움하고자 하는 말린크로트의 비전과 관련해 도출된 최신의 성과물이라 할 수 있을 것”이라는 말로 고무된 반응을 보였다. 특히 수캄포 파마슈티컬스를 인수함에 따라 단기적으로는 ‘아미티자’의 발매를 통한 순매출 및 이익증대 효과와 함께 연구·개발이 한창인 ‘VTS-270’ 및 ‘CPP-1X+설린닥’ 등의 희귀질환 치료제 파이프라인 또한 한층 강화될 수 있을 것이라고 트뤼도 회장은 강조했다. 그는 뒤이어 수캄포 파마슈티컬스 측이 보유한 제품 포트폴리오를 수혈받으면서 재직자들까지 받아들이게 된 것을 환영해마지 않는다고 덧붙였다. 수캄포 파마슈티컬스社의 피터 그린리프 회장은 “이번 합의가 회사의 재직자들을 위한 각고의 노력과 헌신을 방증하는 것”이라며 “그 동안 우리는 아직까지 치료제를 찾기 어렵거나 부재한 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들과 환자 보호자 및 의사들에게 치료대안을 제공하겠다는 소임을 다하는 데 특출한 역량을 발휘해 왔다”고 말했다. 그린리프 회장은 또 “말린크로트 측과 도출한 이번 합의로 우리의 투자자들을 위해 중요한 가치창출이 가능케 된 것으로 믿어 의심치 않는다”며 “특별한 자원과 노하우를 보유한 말린크로트가 C형 니만 피크병(NPC)과 가족성 선종성 용종증(FAP) 등 우리의 희귀질환 치료제 자산들에 대한 개발속도를 배가시키면서 ‘아미티자’의 지속적인 시장공략을 견인해 줄 최적의 파트너라 할 수 있을 것”이라고 단언했다. 이와 관련, 현재 수캄포 파마슈티컬스社는 지난 2006년 1월 성인 만성 특발성 변비 치료제로 허가를 취득한 이래 현재는 18세 이상의 성인들에게서 변비를 동반한 과민성 대장증후군 및 성인 마약성 진통제 유발 변비 치료제로도 빈도높게 사용되고 있는 ‘아미티자’와 고안압증 및 개방각 녹내장 치료제 ‘레스큘라’(Rescula: 이소프로필 우노프로스톤 안과용 액제) 등을 보유하고 있다. 이 중 ‘아미티자’는 지난해 글로벌 마켓에서 4억5,600만 달러의 매출실적을 기록한 바 있다. 수캄포 파마슈티컬스社는 이와 함께 희귀 신경퇴행성 질환의 일종인 C형 니만 피크병 치료제로 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 ‘VTS-270’과, 마찬가지로 가족성 선종성 용종증 치료제로 임상 3상 시험이 현재진행형인 ‘CPP-1X+설린닥’ 등을 보유하고 있다. 말린크로트社의 스티븐 로마노 최고 학술책임자 겸 부회장은 “C형 니만 피크병과 가족성 선종성 용종증이 높은 이환률 및 사망률과 밀접한 관련이 있는 파괴적인 질환들이어서 효과적인 치료제를 필요로 하고 있다”며 “환자들에게 각광받고 있는 ‘아미티자’에 못지않게 ‘VTS-270’ 및 ‘CPP-1X+설린닥’이 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것”이라고 전망했다.

이덕규 2017.12.28

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