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근이영양증 신약 ‘트랜스라나’ ‘엠플라자’ 주목

미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 PTC 테라퓨틱스社는 첨단 RNA 기술을 접목한 신약개발 및 제품화에 주력하고 있는 제약기업이다. 在美한인제약인협회(KASBP) 회장을 역임한 문영춘 박사가 부사장으로 재직 중인 PTC 테라퓨틱스社는 희귀질환 치료제로 주목받고 있는 뒤시엔느(Duchenne) 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’(Translarna: 아탈루렌)와 ‘엠플라자’(Emflaza: 데플라자코트)를 보유한 제약사로도 잘 알려져 있다. PTC 테라퓨틱스社가 10일 캘리포니아州 샌프란시스코 웨스틴 세인트 프랜시스호텔에서 열린 ‘제 36차 연례 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 기업설명회를 갖고 회사의 현황과 올해의 경영전망 등을 공개해 관심을 모았다. 이날 PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 회장은 지난 20년 동안 동종계열 최고(best-in-class)의 희귀질환 치료제들을 개발하기 위해 기울여 온 헌신과 2018년 전략적 현안, 2017년 잠정 경영실적 및 2018년 경영실적 전망 등을 제시했다. 특히 이날 공개된 내용에 따르면 넌센스(nonsense) 돌연변이 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’가 지난 한해 동안 전년도에 비해 78%나 급증한 1억4,500만 달러의 실적을 올린 것으로 잠정집계되어 주목받았다. 1억4,500만 달러의 실적이라면 PTC 테라퓨틱스 측이 2017년 경영전망에서 제시했던 최대 예상액을 상회하는 수준의 것이어서 그 동안 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높았다는 현실과 함께 희귀질환 치료제의 숨은 잠재력을 방증했다. 실제로 이날 펠츠 회장은 ‘트랜스라나’를 복용하면서 치료를 진행한 환자들의 복약준수도가 90%를 상회하고 있다는 점을 상기시켰다. 또 다른 뒤시엔느 근이영양증 치료제인 ‘엠플라자’ 또한 지난해 2,900만 달러의 잠정실적을 기록하면서 2017년 경영전망에서 제시된 최대 예상액을 16% 웃돌았다고 강조했다. 이와 함께 PTC 테라퓨틱스 측은 2017년 말 현재 약 1억9,100만 달러의 현금 및 현금성 자산(즉, 현금등가액)을 보유한 것으로 집계됐다고 설명했다. 2018년의 경영전망과 관련, PTC 테라퓨틱스 측은 2억6,000만~2억9,500만 달러선의 매출액을 기록할 수 있을 것으로 예측했다. 이 중 ‘트랜스라나’가 1억7,000만~1억8,500만 달러의 실적을 올릴 수 있을 것으로 추정했다. PTC 테라퓨틱스 측은 ‘트랜스라나’가 오는 2022년까지 5년간 연평균 15%의 눈에 띄는 성장세를 지속할 수 있을 것이라며 제품 발매국 수를 늘리는 데 힘을 기울여 나가겠다는 전략을 내놓았다. ‘엠플라자’ 또한 올해 9,000만~1억1,000만 달러로 수직상승한 성적표를 손에 쥘 수 있을 것이라 내다봤다. PTC 테라퓨틱스는 뒤시엔느 근이영양증 치료제인 ‘엠플라자’가 성공적으로 발매에 들어감에 따라 개별환자들의 보험적용 유무와 관계없이 필요로 하는 환자들에게 접근성이 확보될 수 있도록 할 것이라고 강조했다. ‘트랜스라나’와 관련해서는 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 괄목할 만한 성장세를 지속하고 있다는 점을 언급한 뒤 FDA에서 허가신청 절차를 밟기 위해 FDA 산하 신약평가국(OND)과 미팅이 예정되어 있다며 1/4분기 중으로 구체적인 일정이 잡힐 것이라고 언급했다. 이밖에도 척수성 근위축증(SMA) 치료제 후보물질 ‘RO7034067’의 임상시험으로 진행 중인 ‘SUNFISH 시험’이 앞으로 수 개월 내에 핵심적인 단계에 진입할 수 있을 것으로 예상했다. 1형 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 생존률을 평가한 시험자료가 오는 25~27일 폴란드 크라쿠프에서 열리는 ‘SMA 유럽 인터내셔널 사이언티픽 학술회의’에서 발표될 것이라는 점을 환기시키기도 했다. PTC 테라퓨틱스의 SMA 프로그램은 로슈社 및 미국 SMA재단과 공동으로 진행되고 있다.

이덕규 2018.01.11
글로벌

다케다, 美드날리와 알츠하이머약 등 개발 제휴

일본 다케다 약품공업은 지난 9일 미국의 벤처기업 드날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)와 3개의 신경변성질환치료제 후보물질의 개발 및 판매를 위한 제휴계약을 체결했다고 알렸다. 다케다는 벨기에의 ‘TiGenix’ 인수를 위한 물밑작업을 비롯하여 이번 드날리와 제휴까지 연초부터 인수와 제휴를 위한 빠른 행보를 보이고 있다. 이번 제휴계약에 따라 다케다는 드날리에 계약일시금 및 드날리의 주식 매입 대가로 1억5,000만달러를 지불하게 된다. 또 드날리는 임상시험 전의 마일스톤 및 옵트인 지불액인 9,000만 달러를 포함한 개발 및 판매 마일스톤 지불을 수령할 권리를 갖게 된다. 이번 제휴하는 드날리의 개발프로그램은 알츠하이머 및 기타 신경변성 질환에 대하여 유전학적으로 검증된 타깃을 대상으로 하는 것으로, 드날리가 갖는 뇌에 대한 바이오치료약 이행성을 높이는 Antibody Transport Vehicle(ATV) 플랫폼 기술을 이용한다. 드날리는 신약 임상시험 허가신청 전 3개의 각 프로그램에 대한 모든 개발활동 및 그에 따른 비용을 부담하게 되며, 다케다는 3개 프로그램 각각의 공동개발 및 공동판매 옵션권을 행사할 수 있다. 다케다가 옵션권을 행사할 경우 두 회사는 공동으로 개발하고 균등하게 비용을 부담하게 된다. 또, 다케다와 드날리는 미국과 중국에서 공동으로 판매활동을 하며, 다케다는 그 외 다른 시장에서 독점적 판매권을 갖는다. 드날리는 조기 임상개발을 주도하고 다케다는 후기 임상개발을 주도할 전망이다. 다케다의 Neuroscience Therapeutic Area Head인 에밀리안젤로 라티는 ‘이번 제휴는 새로운 모달리티를 포함한 개발 포트폴리오 확충을 통해서 신경변성질환에 대한 유전학적으로 검증된 치료법을 개발하겠다는 다케다의 약속을 구현하는 것’이라고 설명하며, ‘다케다는 환자에게 차세대 항체의약을 제공하기 위해 유례없는 혁신적 기술을 소유한 드날리와 제휴할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다’고 덧붙였다. 또, 드날리의 CEO인 리안 왓츠 Rh. D.는 ‘드날리는 치료가 어려운 신경변성질환의 치료약을 개발하는데 대한 다케다의 약속에 깊이 공감하며, 환자에게 치료제를 제공하기 위해 다케다와 제휴할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다’며 ‘다케다는 독자적인 신약개발 전문성과 전세계적인 강력한 상업적 영향력을 가지고 있을 뿐만 아니라, 바이오기업과 제휴에 있어서도 풍부한 실적을 가지고 있다’고 제휴 이유를 설명했다.

최선례 2018.01.11
글로벌

화이자, 진균제 ‘크레셈바’ 한국 등 亞 발매 전권

스위스 제약기업 바질레아 파마슈티카社(Basilea)가 화이자社와 자사의 항진균제 ‘크레셈바’(Cresemba: 이사부코나졸)의 라이센스 제휴 대상지역 확대계약 체결을 마무리지었다고 10일 공표했다. 중국(홍콩, 마카오 포함)과 한국을 포함한 아시아‧태평양 지역 16개국에서 화이자 측이 ‘크레셈바’를 발매할 수 있는 권한을 갖도록 합의했다는 것. 이 같은 내용의 실행은 지난해 12월 1일 처음으로 공개되었던 것이다. 일부 조항을 수정해 이번에 공표된 내용은 그 동안 법적 심의절차를 거쳤다. ‘크레셈바’는 치명적인 침습성 사상균(絲狀菌: mold) 감염증을 치료하는 항진균제의 일종이다. 지난 2015년 3월 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 그 후 화이자 측은 지난해 6월 ‘크레셈바’의 북유럽 국가들을 제외한 유럽과 러시아, 터키 및 이스라엘 등의 시장에서 독점발매권을 갖기로 바질레아 파마슈티카社와 합의했었다. 당시 바질레아 파마슈티카는 7,000만 유로의 계약성사금을 지급받으면서 최대 4억2,700만 달러의 각종 성과금과 매출액에 따른 10% 중반대 로열티 수수권한을 보장받은 바 있다. 이번에 양사가 추가로 합의를 도출함에 따라 바질레아 파마슈티카는 300만 달러의 계약성사금을 지급받게 됐다. 아울러 중국 및 아시아‧태평양 지역에서 허가취득 및 발매착수 등이 이루어졌을 때 최대 약 2억2,300만 달러의 성과금을 추가로 건네받을 수 있는 권한을 확보했다. 바질레아 파마슈티카 측은 이와 별도로 화이자社가 발매하는 지역에서 올린 매출실적에 따라 10% 중반대 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 보장받았다. 그 대신 화이자 측은 홍콩, 마카오를 포함한 중국과 한국, 호주, 인도, 싱가포르 및 타이완 등의 아시아‧태평양 지역 각국에서 ‘크레셈바’의 개발, 제조 및 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 전권을 부여받았다. ‘크레셈바’는 정맥 내 투여 제형 및 경구용 제형의 아졸系 항진균제이다. 미국에서는 18세 이상의 침습성 아스페르길루스증 및 침습성 털곰팡이증 치료제로 허가를 취득했으며, EU 28개국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서는 성인 침습성 아스페르길루스증 및 항생제 암포테리신 B가 적합하지 않은 성인 털곰팡이증 치료제로 승인받았다. 스위스의 경우 성인 침습성 아스페르길루증 환자, 암포테리신 B에 내성을 나타내거나 내약성을 나타내지 않는 성인 털곰팡이증 환자 및 중등도에서 중증에 이르는 신장장애를 나타내는 성인 털곰팡이증 환자 치료제로 허가를 취득했다. ‘크레셈바’는 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정받은 약물이다. 현재 ‘크레셈바’는 미국과 유럽을 제외한 세계 각국에서는 아직까지 발매를 허가받지 못한 상태이다.

이덕규 2018.01.11
글로벌

GSK 일본법인, 신임사장에 ‘폴 리렛트’씨 임명

글락소 스미스클라인(GSK) 일본법인은 새로운 사장에 캐나다 법인 사장이었던 폴 리렛트 씨를 임명한다고 발표했다. 이에 따라 폴 리렛트 씨는 이사회의 승인을 거쳐 정식취임하게 될 예정으로, 머지않은 시기에 취임할 것으로 보이나 시기는 아직 미정이다. GSK 일본법인이 새로운 사장을 임명한 것은 전임사장이었던 키쿠치 카나코 씨가 2017년 12월 31일부로 갑자기 퇴직한데 따른 것으로, 키쿠치 씨는 2017년 4월에 취임한 이후 9개월만에 ‘일신상의 사정’으로 돌연 퇴임했다. 이후 사장자리는 공석으로 유지됐었다. 신임 사장 리렛트 씨는 캐나다 몬트리올 출신으로 현 55세. 2001년 GSK 캐나다법인의 세일즈와 마케팅 바이스 프레지던트에 임명되어 4년간 캐나다의 영업활동, 마케팅활동을 담당해 왔다. 또, 2005년~2008년까지는 GSK 오스트레일리아와 뉴질랜드의 사업운영을 담당했고, 이후, 2008년~2012년까지 영국을 거점으로 GSK의 시니어 바이스 프레지던트, 중앙유럽의 에리어디렉터를 역임했다. 그 사이에는 EFPIA의 중앙 및 동유럽 태스크포스의 회장에도 종사했다. 그는 일본사업의 경험은 없다.

최선례 2018.01.10
글로벌

에자이·바이오젠 다발성경화증약 日공동판촉

일본 에자이와 바이오젠 재팬은 바이오젠이 일본에서 제조판매하는 다발성경화증 치료제 ‘텍피데라’ 등 3개 제품에 대해 1월 9일부터 공동판촉을 시작했다. 3개 제품은 다발성경화증 치료약 ‘텍피데라’와 ‘티사브리’ ‘아보넥스’ 등. 에자이와 바이오젠은 앞서 2017년 10월 23일 이들 3개 제품의 일본내 공동판촉에 대해 합의했었다. 그 합의사항을 1월 9일부터 실행하게 된 것이다. 두 회사는 각각의 담당시설에 대해 공동판촉을 실시하고, 적정사용 정보를 제공하며, 방문하는 의료기관이 중복되지 않는 형태로 정보제공·수집활동을 실시하게 된다. 한편, 제조 및 유통체제에는 변경이 없으며 매출은 바이오젠으로 계상된다. 바이오젠의 도리이 신이치 사장은 ‘바이오젠은 다발성경화증의 리딩기업으로, 전세계의 약 40%의 다발성경화증 환자가 바이오젠의 의약품을 사용하고 있다’고 언급하며, ‘신경내과 영역의 탄탄한 네트워크를 갖고 있는 에자이와 공동판촉을 실시함에 따라 다발성경화증 치료제를 필요로 하는 환자에게 확실히 제공할 수 있을 것으로 생각한다’고 공동판촉의 목적을 설명했다. 또, 에자이의 하야시 히데키 대표집행역 일본사업담당 겸 CIO는 ‘에자이는 치매치료제 ‘아리셉트’ 및 항전간제 ‘파이콤파’ 등 신경영역 제품의 풍부한 경험과 지식을 가지고 있다’며 ‘이러한 장점을 살려 다발성경화증 환자와 그 가족의 이익을 최대화할 것으로 목표한다’고 언급했다. 다발성경화증은 중추신경계에 대한 자기면역질환으로 염증을 수반하는 심각한 만성 진행성 질환이다. 인지 기능, 심리사회적 기능, 신체기능 모두에 영향을 미치며, 뇌·척수 등 중추신경계에 널리 병변이 인정되고 병변이 생긴 부위에 따라서 시력장애 및 운동·감각장애, 보행장애 등 다양한 증상이 나타난다. 확정 진단까지 수년이 걸리는 경우도 있어 의학적 요구가 지극히 높은 질환 중의 하나로 꼽힌다. 일본의 이환율은 10만명당 10.8~14.4명으로 보고되고 있다.

최선례 2018.01.10
글로벌

FDA, ‘렌비마’+‘키트루다’ 신장암 ‘혁신 치료제’

머크&컴퍼니社 및 에자이社는 다중 수용체 티로신 인산화효소 저해제 ‘렌비마’(렌바티닙)와 항 프로그램화 세포사멸 수용체 1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 복합요법이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정됐다고 9일 공표했다. 이에 따라 진행성 또는 전이성 신세포암종 환자들을 대상으로 한 ‘렌비마’ 및 ‘키트루다’의 복합요법 개발과 심사절차가 한층 신속하게 진행될 수 있을 전망이다. 머크&컴퍼니와 에자이는 ‘렌비마’ 및 ‘키트루다’의 복합요법 개발을 공동으로 진행해 왔다. ‘렌비마’가 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 이번이 두 번째이다. ‘키트루다’의 경우 12번째로 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것이다. ‘혁신 치료제’ 지정은 선정된 일부 고형암 환자들을 대상으로 ‘렌비마’ 및 ‘키트루다’ 복합요법의 효능과 안전성을 평가하기 위해 미국과 유럽에서 진행 중인 임상 1b상 및 2상 시험 ‘스터디 111’에서 도출된 결과를 근거로 이루어졌다. 에자이社 항암제 사업부의 타카시 오와 부사장 겸 최고 창약(medicine creation)책임자는 “FDA가 ‘렌비마’ 및 ‘키트루다’ 복합요법을 진행성 또는 전이성 신세포암종 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 것은 이 요법의 잠재성을 인정한 것인 만큼 매우 고무적인 소식”이라며 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “우리는 환자들이 필요로 하는 중요한 또 하나의 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위해 머크&컴퍼니 및 FDA와 긴밀히 협력해 임상개발 프로그램의 진행에 가속도가 붙을 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. 머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 부사장, 글로벌 임상개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 진행성 또는 전이성 신세포암종 환자들에게 ‘렌비마’ 및 ‘키트루다’로 진행하는 복합요법을 ‘혁신 치료제’로 지정함에 따라 중요한 치료대안을 선보이기 위한 우리의 노력이 한층 빨라질 수 있을 것”이라며 기대감을 드러냈다. 베인스 부사장은 “우리는 각종 암을 겨냥한 치료제로 ‘키트루다’에 내포되어 있는 잠재력을 100% 파악할 수 있기 위해 온힘을 쏟고 있다”며 “에자이 측과 진행하고 있는 협력은 그 같은 노력의 일환이라 할 수 있을 것”이라고 설명했다. 한편 신장암은 지난 2012년 한해 동안에만 세계 각국에서 총 33만8,000여명의 환자들이 발생한 것으로 추정되고 있다. 미국에서만 5만,8000여명, 유럽 각국에서 11만5,000여명, 일본에서 1만7,000명 가량이 신장암을 진단받은 것으로 파악되었을 정도. 미국의 경우 지난해에만 약 6만3,990명의 새로운 신장암 환자들이 진단을 받은 것으로 알려진 가운데 이 중 25~30%는 진단 당시 이미 전이성 단계에 진입한 것으로 사료되고 있다. 신세포암종은 전체 신장암 환자들의 90% 안팎을 점유하는 암이다.

이덕규 2018.01.10
글로벌

사노피ㆍ리제네론 파마, 공동개발 가속화ㆍ투자확대

사노피社 및 리제네론 파마슈티컬스社(Regeneron)는 프로그램화 세포사멸 단백질 1(PD-1) 항체 세미플리맙(cemiplimab)과 두필루맙(dupilumab)의 임상개발을 가속화하고 투자를 확대할 것이라고 8일 공표했다. 양사는 세미플리맙을 항암제로, 두필루맙을 2형 알러지 증상 치료제로 개발을 진행 중이다. 세미플리맙과 두필루맙은 다양한 유형의 환자들에게 효과적으로 사용될 수 있을 것이라는 기대감을 높이고 있는 약물들이다. 따라서 이날 전략적 투자案이 공표됨에 따라 양사는 다양한 임상개발 프로그램을 통해 세미플리맙과 두필루맙에 대한 평가작업을 진행할 수 있게 될 전망이다. 투자확대案에 따르면 양사는 세미플리맙의 개발을 진행하는 데 소요될 투자금액은 16억4,000만 달러로 늘리기로 했다. 당초 양사가 지난 2015년 세미플리맙의 개발을 진행하기 위해 배정한 금액에 비해 약 10억 달러가 늘어난 액수이다. 양사는 세미플리맙의 개발을 진행하는 데 소요될 비용을 5대 5로 분담키로 했다. 이와 함께 양사는 현행 면역 항암제 개발 합의에 따라 다른 면역 항암제 프로그램들에 대한 투자도 지속적으로 진행해 나가기로 했다. 세미플리맙은 진행성 피부암, 비소세포 폐암, 자궁경부암 및 림프종 등 다양한 암들을 대상으로 단독요법제 또는 다른 치료제들과 병용요법제 용도로 시험이 진행되고 있다. 여기에 올해 안으로 다른 적응증을 겨냥한 시험사례들의 착수 또한 예정되어 있다. 양사는 올해 1/4분기 중으로 미국과 유럽에서 세미플리맙을 진행성 피부 편평세포암종 치료제로 허가신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상했다. 두필루맙 개발 프로그램에 대한 투자확대案의 경우 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 땅콩 알러지 및 풀 알러지 뿐 아니라 다양한 알러지 증상들을 대상으로 한 새로운 임상시험 계획의 수립을 촉진하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 보인다. 이와 별도로 두필루맙은 현재 소아 아토피 피부염, 소아 천식, 호산구성 식도염 및 비(鼻) 폴립증 등을 겨냥한 임상개발 프로그램들이 진행 중인 상태이다. 두필루맙은 중등도에서 중증에 이르는 성인 아토피 피부염 치료제 ‘두픽센트’(Dupixent)로 미국과 유럽에서 이미 허가를 취득한 데 이어 지난해 4/4분기에 조절이 어려운 12세 이상의 지속성 천식 환자들을 위해서도 사용될 수 있도록 해 달라며 FDA에 적응증 추가 신청서가 제출된 상태이다. 이번에 공개된 투자확대案은 아토피 피부염, 천식 및 COPD 치료제로 시험이 진행 중인 인터루킨-33 항체의 일종 ‘REGN3500’의 개발을 가속화‧확대하는 데도 도움이 될 수 있을 전망이다. 두필루맙과 ‘REGN3500’에 대한 개발비 증액은 양사가 체결한 항체 라이센스 제휴 합의에 따라 단행될 예정이다. 사노피社의 엘리아 제르후니 글로벌 연구‧개발 대표는 “양사가 진행 중인 협력이야말로 아직까지 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 치료제를 개발하기 위해 우리가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라며 “세미플리맙과 두필루맙의 임상개발 프로그램에 투자가 확대됨에 따라 다른 질환 영역에서도 치료제 개발 가능성을 빠르게 확인할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 밝혔다. 한편 리제네폰 파마슈티컬스 측은 양사간 협약을 체결할 당시 의무보호(lock-up)를 적용키로 했던 조항을 제한적으로 면제한다는 데 의견을 같이했다. 이에 따라 사노피 측은 자사가 보유한 리제네론 파마슈티컬스의 보통株 가운데 일부를 처분해 세미플리맙과 두필루맙의 개발을 위한 투자확대에 소요될 비용을 충당할 수 있게 됐다. 오는 2020년 말까지 리제네론 파마슈티컬스 보통株를 최대 140만株까지 처분할 수 있도록 한 것. 이는 현재 사노피가 보유한 리제네론 파마슈티컬스 보통株 2,390만株의 6%에 해당하는 것이다.

이덕규 2018.01.10
글로벌

‘키트루다’ 흑색종 환자 무재발 생존기간 연장

머크&컴퍼니社 및 유럽암연구치료기구(EORTC)가 항 프로그램화 세포사멸 수용체 1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 새로운 임상 3상 시험결과를 8일 공개했다. 외과적 절제를 받은 고위험성 흑색종 환자들을 위한 보조요법제 용도의 단독요법제로 ‘키트루다’를 투여한 결과 무재발 생존기간(RFS)이 연장되어 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 것. 이 임상 3상 시험의 명칭은 ‘EORTC1325/KEYNOTE-054 시험’이다. 자료모니터링위원회가 진행한 중간분석 및 검토결과를 보면 수술 후 보조요법제로 ‘키트루다’를 투여한 환자들은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 무재발 생존기간이 괄목할 만하게(significantly) 연장된 것으로 나타났다는 것이 머크&컴퍼니 및 EORTC 측의 설명이다. 이에 따르면 ‘키트루다’ 투여그룹의 안전성은 진행성 흑색종 환자 등을 포함한 가운데 앞서 진행되었던 시험사례들로부터 관찰된 내용과 궤를 같이했다. ‘EORTC1325/KEYNOTE-054 시험’은 임상시험 프로토콜에 따라 총 생존기간을 비롯한 다른 핵심 시험목표들을 평가하기 위해 앞으로도 지속적으로 진행될 예정이다. 아울러 시험에서 도출된 결과는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표되고, 각국의 보건당국에서 제출되도록 한다는 것이 머크&컴퍼니 측의 방침이다. 머크 리서치 래보라토리스社의 로저 댄시 항암제 후기개발 부문 대표는 “중간분석에서 도출된 결과를 보면 ‘키트루다’가 위험성이 높은 흑색종 환자들에게서 암이 재발하기까지 기간을 크게 연장시켜 줄 수 있을 것이라는 기대감을 갖게 한다”고 말했다. 바꿔 말하면 ‘키트루다’가 흑색종 환자들에게 유의미한 효용성을 나타낼 수 있을 것임이 입증되었다는 설명이다. 프랑스 파리-사클레대학 의과대학의 알렉산데르 에게르몽 교수(종양학)는 “이번 연구결과가 미래의 흑색종 치료법에 커다란 변화가 뒤따를 수 있을 것임을 방증한 것”이라고 강조했다. ‘EORTC1325/KEYNOTE-054 시험’은 위험성이 높은 흑색종 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘키트루다’ 또는 플라시보를 보조요법제로 투여하면서 비교평가하는 방식으로 진행된 임상 3상 시험례이다. 위험성이 높다는 것은 피험자들에게서 전이된 부위가 1mm 이상이어서 3A기, 3B기 및 3C기 등에 해당하는 환자들이었다는 의미이다. 총 1,019명의 환자들을 충원한 가운데 진행된 이 시험은 21일의 1회 치료주기의 첫날에 ‘키트루다’ 200mg 또는 플라시보를 정맥 내 투여하면서 최대 1년 동안 지속됐다. 피험자들은 시험이 진행되는 동안 총 18회에 걸쳐 외래환자로 병원을 방문해 약물을 투여받았다. 시험의 일차적인 평가목표는 종양이 프로그램화 세포사멸 수용체 리간드 1(PD-L1)을 나타내는 환자들에게서 무재발 생존기간을 평가하는 데 두어졌다. 이차적 평가목표들로는 전체 피험자 및 종양이 PD-L1을 나타내는 환자들에게서 원격 무전이 생존기간과 총 생존기간 등을 평가하는 내용 등이 포함됐다.

이덕규 2018.01.10
글로벌

애브비 우파다시티닙 아토피 피부염 ‘혁신치료제’

애브비社는 자사가 개발을 진행 중인 경구용 선택적 야누스 인산화효소 1(JAK1) 저해제 우파다시티닙(upadacitinib, ABT-494)이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 8일 공표했다. ‘혁신 치료제’로 지정받은 우파다시티닙의 적응증은 전신요법을 진행할 수 있고 중등도에서 중증에 이르는 성인 아토피 피부염 환자들에게 사용하는 용도이다. FDA는 지난해 7월 공개되었던 임상 2b상 시험결과를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다. 또한 애브비社가 개발을 진행 중인 약물이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 애보트 래보라토리스社에서 분사해 지난 2013년 출범한 이래 이번이 13번째이다. 우파다시티닙은 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계여서 효능 및 안전성 또한 확립되지 않은 상태이다. 만성 염증성 피부질환의 일종인 아토피 피부염은 피부 짓무름, 진물, 가피(痂皮), 홍반, 심한 가려움증 및 피부 건조증 등을 수반하는 증상이다. 증상들이 빠르게 나타날 수 있는 데다 피부가 두껍고 딱딱해질 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “그 동안 우리는 면역학 분야에서 전문적인 노하우를 구축하고 리더십을 발휘하면서 긴급하고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위한 신약을 개발하는 데 주력해 왔다”며 “현재 아토피 피부염 환자들을 위한 치료대안이 제한적인 만큼 이 환자들의 니즈에 부응하는 일은 우리에게 매우 중요한 일”이라고 강조했다. 이에 따라 애브비는 빠른 시일 내에 우파다시티닙이 아토피 피부염 환자들을 충원한 가운데 임상 3상 시험에 돌입할 수 있기를 기대한다고 세베리노 부회장은 설명했다. 올해 상반기 중으로 착수될 수 있도록 한다는 방침이라는 것. 이와 관련, 아토피 피부염은 미국 내 환자 수만 전체 연려대에서 2,800만명에 달할 것으로 추정되고 있는 형편이다. 아울러 환자들의 신체적‧정신사회적 건강에 상당한 영향을 미칠 수 있다는 지적이다. 한편 애브비 측은 차후 의학 학술회의에서 우파다시티닙의 임상 2b상 시험결과와 관련한 추가자료를 발표할 예정이다. 우파다시티닙은 JAK1의 작용을 선택적으로 억제하도록 개발이 진행이 진행 중인 약물이다. JAK1은 각종 면역 매개성 질환의 병태생리에서 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 현재 우파다시티닙은 류머티스 관절염, 건선성 관절염 및 크론병을 대상으로 한 임상 3상 시험 사례들이 진행 중인 가운데 궤양성 대장염, 강직성 척추염 및 아토피 피부염 치료제로도 개발이 이루어지고 있다. 애브비 측은 지난달 말 류머티스 관절염 환자들을 충원한 후 진행했던 우파다시티닙의 임상 3상 ‘SELECT-MONOTHERAPY 시험’ 결과를 공개한 바 있다.

이덕규 2018.01.10
글로벌

日제약 CEO 연두소감 ‘2018년은 변화의 해’

2018년을 맞아 일본 국내 제약업체들의 CEO가 밝히는 연두소감에서는 ‘2018년을 변화의 해’로 규정하고 새로운 사업 환경에 대응하기 위한 ‘마인드셋(mindset)’을 촉구하는 내용이 주류를 이뤘다. . 이는 지난해 말 결정된 2018년도 약가제도 개혁의 영향뿐만 아니라 디지털 헬스케어의 진전, AI의 대두 등을 염두에 둔 내용으로, 새로운 환경에서 새로운 기술을 비즈니스에 어떻게 응용하고 어떠한 가치를 제공해 나갈지에 대한 관심과 논의를 촉구하는 내용도 있었다. 여기에서는 일본 상위 제약사 CEO들의 연두소감을 간략하게 소개한다. 다만, 아스텔라스제약의 하타나카 요시히코 사장의 연두소감은 외부로 공개하지 않아 제외되었다. △다케다 다케다의 크리스토프 웨버 사장은 ‘2018년은 변화무쌍한 해가 될 것이다’고 지적하며 ‘변화를 도전, 자신을 리셋 하는 좋은 기회로 받아들여 유연하고도 신속하게 대응해 가는 마인드셋이 중요하다’고 당부했다. 또한 ‘2018년은 3개 중점 질환영역에서의 혁신적 신약개발뿐만 아니라 백신사업에서도 큰 획을 긋는 해가 될 것이다’며 ‘글로벌 리딩 제약기업으로서의 위상 확립, 명성을 높이는데 노력하겠다’고 다짐했다. 또 업무환경과 관련, ‘전략수행을 위해서는 먼저 우리 자신이 일하기 쉬운 보다 멋진 직장환경을 만들어가는 것이 중요하다’며 ‘이를 위해 이노베이션을 촉구하여 기업성장으로 연결시켜가겠다’는 지론을 펼쳤다. △다이이찌산쿄다이이찌산쿄의 마나베 준 사장은 ‘2017년도 국내 전문의약품 매출에서 톱자리에 오른 것에 대해서 사원을 칭송’하며 ‘올해도 기대품목인 ‘릭시아나’의 포텐셜을 최대화하는 동시에 전사원이 하나가 되어 넘버원의 자리를 굳혀가자’고 당부했다. 또, 제네릭, 백신, OTC사업을 포함하여 ‘우리의 강점인 예방부터 셀프메디케이션 그리고 치료에 이르기까지 폭넓은 의료니즈에 공헌을 통해서 명실상부한 일본 넘버원 기업을 실현해 가자’며 전력목표를 향한 대응을 촉구했다. 이를 위해서 사원에게는 주체적으로 사고하고 실행하는 마인드를 가지고 실천할 것을 요구했다. △에자이 에자이의 나이토우 하루오 CEO는 ‘2018년은 힘든 약가개정의 해’라고 지적했다. 그러나 노력해야 할 것은 ‘라이프사이언스의 길이며, 이노베이션의 지속적인 창출이다’라고 언급하며, 이를 위해 전사적인 노력을 당부했다. 약가제도 개혁과 관련, ‘의약품의 가격은 의약품의 가치에 근거해야 한다는 생각이 충분히 반영되지 않았다’고 비판하며 지속적인 논의를 요구했다. △쥬가이제약쥬가이제약의 나가야마 오사무 회장 겸 CEO는 ‘의료사회 환경의 변화로 제약산업은 스피드시대가 되었다’는 인식을 나타냈다. 구체적으로는 ‘라이프 사이언스와 ICT를 중심으로 하는 과학과 기술의 급속한 진전, 일본과 세계의 인구동태의 변화에 의해 사회 및 제약산업 전체가 나날이 크게 변화해 간다’고 언급하며 ‘이들 변화를 당사가 더욱 비약하는 절호의 기회로 받아들일 것’을 요구했다. 또 ‘치열한 경쟁 속에서 속도감을 갖고 이노베이션을 창출하는 것은 톱제약이 되기 위한 불가결한 요소이다’라고 호소했다. 일본 국내사업과 관련해서는 ‘현재 승인 신청 중인 혈우병약 ‘에미시주맙’, 비소세포폐암약 ‘아테졸리주맙’, B세포성 여포성림프종약 ‘오비누투주맙’을 대형 신제품으로 규정하고, 조기의 시장 침투를 목표한다’고 표명했다. △오츠카HD오츠카HD의 히구치 타츠오 사장 겸 CEO는 2018년을 최종 연도로 하는 중기경영계획과 관련, ‘올해는 사업의 다양화를 목표한 5년간을 총정리 하는 해이다’고 규정하고, 의료와 관련해서는 ‘중추, 암, 순환기·신장 영역을 중심으로 하는 신약’과 뉴트라슈티칼즈 관련 사업에서는 ‘기능성음료·식품 등의 여러 시책을 적극적으로 추진할 것이다’고 표명했다. 또, ‘지속적인 성장을 위해 사원의 건강증진에도 노력해 나갈 것을 다짐’했다. △다나베미쯔비시제약다나베미쯔비시의 미츠카 마사유키 사장은 ‘약가제도 개혁으로 한층 더 어려운 사업환경을 맞이하게 됐다’면서도 NDB 등 빅데이터, AI, IoT기술과 관련, ‘활용의 시야가 지수 함수적인 속도로 확대되고 있다. 기술과 비즈니스의 장벽이 사라지고 그 융합에 의한 새로운 차원의 이노베이션이 진행될 것으로 예상된다’고 지적했다. 또 ‘새로운 가치를 제공함으로써 의료의 미래를 열어갈 것이다’고 표명했다. 이를 위해 ‘기존의 틀을 넘어 회사, 조직, 개인에게 요구되는 능력이란 무엇인가를 생각하고, 이를 통해 사업을 확대해 가는 일 년이 되기 바란다’며 사업 및 사회 환경의 변화를 파악하고 사업에 활용해 가는 마인드를 요구했다. △시오노기제약 시오노기제약의 테시로기 이사오 사장은 약가를 비롯한 제도개혁은 ‘상당히 힘든 상황으로 풀이된다’며, ‘새로운 약가제도도 미래를 향한 흐름 속에서 일어날 수 있는 일’로 냉정하게 받아들이는 마인드를 요구했다. 또, 사원들에게 ‘2018년은 미래를 위한 시작이며 그 기초를 구축하는 해’라는 의미에서 ‘기(起)’라는 단어를 보내고 ‘예년보다 더욱 새로운 것에 도전해 갈 것’을 당부했다. △니폰스미토모제약니폰스미토모 제약의 타다 마사요 사장은 ‘2018년을 새로운 시대를 시작하는 해’라고 규정하고, ‘새로운 시대를 알리는 종소리는 올봄 발표하는 새로운 중기경영계획이 될 것이다’고 지적했다. 또, ‘이를 추진하기 위해서는 실패를 두려워하지 말고 각자의 자리에서 최선을 다하기 바란다’고 당부했다. 아울러, ‘AI, 디지털 헬스에 관심을 가질 것’도 요구했다. ‘사회나 우리들의 산업을 크게 변화시킬지도 모르는 이 신기술에 관해 각자가 책을 통한 학습이나 직장의 논의를 통해 이해를 높이고 일에 활용할 수 있게 되기를 바란다’며 대응을 촉구하기도 했다.

최선례 2018.01.09
글로벌

뎅기열 백신, ‘사노피’ ‘다케다’ 명암 갈려

뎅기열 백신과 관련, ‘사노피’와 ‘다케다’ 양사의 명암이 갈리고 있다. 사노피의 ‘뎅그박시아’는 안전성 평가의 최종결과가 나올 때까지 사용제한 조치가 내려진 반면, 다케다가 개발 중인 ‘TAK-03’은 장기간에 걸친 임상시험에서 유망한 성과를 거두며 최종단계에 들어서 있기 때문이다. 뎅기열은 모기가 매개하는 바이러스 감염증으로, 치사율이 높아 매년 최대 4억명이 뎅기열에 시달리는 것으로 알려지고 있다. 뎅기열 백신은 프랑스 사노피가 20여년 동안 15억유로를 들여 개발한 ‘뎅그박시아’가 첫 승인의약품으로 알려지고 있으나, 세계보건기구(WHO)는 지난해 11월 ‘뎅그박시아’에 대해 안전성 평가의 최종 결과가 나올 때까지 예방접종은 과거에 뎅기열에 감염된 적이 있는 환자만으로 제한할 필요가 있다고 밝혔다. 6년간의 데이터에 근거한 분석에 따르면, 뎅기열에 감염된 적이 없는 사람이 ‘뎅그박시아’를 접종한 경우, 그 이후 뎅기열에 자연 감염되면 심각한 증상을 일으킬 위험이 높은 것으로 드러났다. 이에 따라 필리핀 보건당국은 지난해 12월 1일 ‘뎅그박시아’의 예방접종 프로그램을 정지했다고 발표했다. 한편, 뎅기열 백신을 개발 중인 다케다 약품공업은 뎅기열 백신 개발과 관련 강한 자신감을 드러내고 있다. 다케다가 개발 중인 ‘TAK-03’가 독립데이터 감시위원회의 중간해석 결과 ‘안전성과 관련 아무런 우려가 발생하지 않았고, 과거 뎅기열 감염이력과 상관없이 백신이 4종의 모든 뎅기바이러스 혈청형에 대한 면역응답의 지속을 인정받았기 때문이다. 이에 따라 다케다는 ‘뎅기열 백신 개발 프로그램에 매우 자신이 있다’며 ‘사노피의 ‘뎅그박시아’에 관한 최신 뉴스에 비춰보더라도 이 자신감에는 변함이 없다‘고 말했다. 다케다는 ‘TAK-03’의 제3상 시험을 2017년 4월 완료했으며, 빠르면 올해 안으로 상용화할 수 있을 전망이다.

최선례 2018.01.09
글로벌

샤이어, 희귀질환‧신경의학 사업부문 분리한다

샤이어社가 희귀질환 치료제 부문과 신경의학(Neuroscience) 치료제 부문 등 2개의 별도 사업부로 조직을 분리하겠다는 전략적 대안을 8일 공개했다. 이날 샤이어 측은 희귀질환 치료제 분야에 주력하는 선도적인 글로벌 생명공학기업으로 지속적인 성장을 추진해 나가겠다는 전략을 제시했다. 지난해 1~3분기 동안 면역학 치료제 부문을 포함한 주요 브랜드 포토플리오가 전체 매출의 21%를 점유하면서 성장을 견인했던 체제가 앞으로도 지속될 것으로 전망한 것. 아울러 임상 3상 단계의 시험이 진행 중인 유망 파이프라인 프로그램들이 현재 15개에 이른다는 점을 강조했다. 참고로 샤이어는 최근 1년(지난해 9월 말 기준) 동안 전체 매출액의 70% 정도를 희귀질환 치료제 부문에서 창출한 것으로 집계되고 있다. 이에 따라 샤이어 측은 오는 2020년에 이르면 매출총액이 연간 170억~180억 달러대에 도달할 수 있을 것으로 예측했다. 또한 이날 샤이어 측은 지난해 8월 신경의학 사업부문에 대한 전략적 대안 검토작업이 진행 중임을 공개한 바 있다. 이와 관련, 샤이어 측은 이날 이사회가 일차적 검토작업을 진행한 끝에 신경의학 치료제 부문이 또 하나의 주력 사업분야로 추가적인 투자가 필요하다는 결론을 도출했다고 강조했다. 따라서 회사를 희귀질환 치료제 부문과 신경의학 치료제 부문 등 별도의 2개 사업부문으로 분리할 강력한 근거로 제시할 수 있으리라는 것이다. 희귀질환 치료제 부문과 신경의학 치료제 부문은 집중적인 경영관리와 전략적 명확성 배가, 핵심적인 성장 우선순위들에 대한 집중적인 자원 투입역량의 제고 등을 통해 괄목할 만한 성과를 도출할 수 있을 것이라고 샤이어 측은 강조했다. 한마디로 이사회가 별도의 2개 사업부문으로 분리를 통해 중‧장기 매출실적, 금전적 이익창출 및 혁신성을 극대화할 수 있을 것이라는 결론을 도출했다는 의미이다. 이 같은 결론에 따라 샤이어 측은 올해 1/4분기부터 2개 사업부문이 경영실적을 별도로 보고하는 체제가 가동될 수 있을 것으로 예상했다. 더욱이 이날 샤이어 측은 추후 이차적 검토작업을 통해 상정 가능한 모든 전략적 대안들을 계속 강구해 나가겠다는 방침임을 언급했다. 특히 이처럼 상정 가능한 전략적 대안들 가운데는 2개 사업부문을 개별 상장(independent listing)하는 시나리오까지 배제되지 않을 것이라는 점을 샤이어 측은 분명히 했다. 이차적 검토작업에서 도출된 결과는 올해 하반기 중으로 공개될 수 있을 것으로 내다봤다. 샤이어 측은 이밖에도 채무상환 계획이 정해진 일정에 따라 진행되고 있다는 점을 환기시키면서 이를 통해 올해 말에 이르면 영업이익(EBITDA) 대비 차입금 비율이 2.5배 이하로 조정될 수 있도록 하겠다는 목표를 제시했다. 다만 이 비율은 인수‧합병이나 라이센스 제휴계약 등의 영향은 포함하지 않은 수치이다. 플레밍 온스코프 회장은 “지난 5년여 동안 샤이어는 대대적인 변화를 거치면서 프로필과 미래의 니즈를 달리하는 2개의 시장 견인 사업부문을 확립할 수 있었을 뿐 아니라 회사를 탄탄한 성장‧실행궤도 위에 올려놓을 수 있었다”고 말했다. 그는 뒤이어 “우리의 새로운 희귀질환 치료제 및 신경의학 치료제 사업부문이 앞으로 성장과 이익창출, 혁신 및 환자 니즈를 위한 기여 등의 관점에서 최적의 위치에 자리매김해 나갈 수 있을 것”이라고 단언했다.

이덕규 2018.01.09
글로벌

세엘진, 美 항암제 전문 제약사 인수키로 합의

세엘진 코퍼레이션社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 항암제 전문 제약기업 임팩트 바이오메디슨社(Impact Biomedicines)를 인수키로 합의했다고 7일 공표했다. 임팩트 바이오메디슨社는 골수섬유증 및 진성(眞性) 적혈구 증가증(또는 적혈구 과다증) 치료제로 기대를 모으고 있는 페드라티닙(fedratinib)의 개발을 진행 중인 제약사이다. 양사간 합의에 따라 세엘진은 11억 달러의 계약성사금을 우선 지급키로 했다. 아울러 페드라티닙이 골수섬유증 치료제로 허가를 취득할 경우 최대 12억5,000만 달러를 건네기로 했다. 임팩트 바이오메디슨 측은 골수섬유증 뿐 아니라 다른 적응증들에도 사용이 가능토록 추가로 승인받았을 경우를 포함하면 최대 14억 달러까지 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다. 이와 함께 페드라티닙의 글로벌 마켓 순매출액이 10억 달러에 도달했을 때부터 단계별 로열티를 받기로 하는 약속까지 받아냈다. 순매출액이 50억 달러를 상회할 경우 최대 45억 달러까지 받을 수 있다는 조항을 합의서에 포함시켰을 정도. 고도 선택적 야누스 인산화효소 2(JAK2) 저해제의 일종인 페드라티닙은 총 877명의 피험자들을 충원한 가운데 진행되었던 18건의 임상시험을 통해 효능을 평가받는 절차를 거쳤다. 이 중 치료전력이 없는 골수섬유증 환자들을 무작위 분류한 후 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 진행되었던 임상 3상 ‘JAKARTA-1 시험’ 결과를 보면 페드라티닙은 비장(脾臟) 반응 및 증상 총점 등 일차적‧이차적 평가항목에서 모두 통계적으로 괄목할 만한 개선이 관찰됐다. 환자들의 최초 혈중 혈소판 수치와 무관하게 일관된 개선효과가 눈에 띄었을 정도. JAK1/JAK2 저해제의 일종인 ‘자카피’(룩솔리티닙)에 내성을 나타냈거나 내약성을 나타내지 않은 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행된 임상 2상 ‘JAKARTA-2 시험’에서도 페드라티닙은 비장 반응 및 증상 총점이 임상적으로 유의할 만하게 개선된 것으로 입증됐다. 이미 알려진 바대로 ‘JAKARTA-2 시험’은 877명의 피험자들 가운데 1% 이하인 8명에서 베르니케 뇌병변(Wernicke’s encephalopathy)이 발생한 것으로 보고됨에 따라 FDA에 의해 임상시험 보류 결정이 내려지면서 조기에 중단된 바 있다. 그 후 FDA는 지난해 8월 임상시험 보류 결정을 취하했었다. 이날 세엘진 측은 ‘JAKARTA-1 시험’ 및 ‘JAKARTA-2 시험’에서 도출된 페드라티닙의 효용성-위험성 프로필에 미루어 볼 때 올해 중반경 골수섬유증 허가신청 절차가 착수될 수 있을 것으로 전망했다. 세엘진 코퍼레이션社의 나딤 아메드 혈액학‧항암제 부문 대표는 “골수섬유증이 현재 사용 중인 치료제들이 부적합하거나 내성을 나타내는 환자들이 지속적으로 증가함에 따라 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 질환의 하나로 부각되고 있는 가운데 우리는 페드라티닙이 독보적인(uniquely) 골수섬유증 치료제로 자리매김할 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다. 페드라티닙은 아울러 루스파터셉트(luspatercept) 및 기타 파이프라인 자산들과 함께 골수섬유증 치료제 분야에서 선도주자로 발돋움할 수 있는 우리의 전략적 대안이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 임팩트 바이오메디슨社의 존 후드 회장은 “페드라티닙이 치료전력이 없는 환자들 뿐 아니라 다른 야누스 인산화효소 2 저해제들에 내성을 나타내거나 내약성을 나타내지 않는 환자들들에게서도 주목하지 않을 수 없는 효용성-위험성 프로필을 내보였다”고 말했다. 그는 뒤이어 “우리는 세엘진 코퍼레이션이 골수섬유증 환자들을 위해 페드라티닙에 내포된 잠재력을 극대화시켜 줄 최적의 기업임을 믿어 의심치 않는다”고 단언했다.

이덕규 2018.01.09
글로벌

노보노디스크, 벨기에 제약사 인수제안 공식인정

노보노디스크社가 지난달 22일 벨기에 제약기업 아블링스社(Ablynx)를 상대로 인수를 제안했음을 8일 공식인정했다. 아블링스 측이 발행한 주식 한 주당 현금 28.0유로와 한 주당 2.50유로의 ‘조건부 가격청구권’(CVRs)을 합하면 한 주당 30.50유로, 총 26억 유로 상당의 조건으로 인수를 제안했다는 것. ‘조건부 가격청구권’이란 인수합병이 완료된 후 미래에 발생할 성과에 따라 인수대상기업 및 인수대상기업 주주들에게 추가로 이익을 배분하는 방식을 말한다. 26억 유로라면 지난해 12월 6일 당시 아블링스 주식의 마감가격 19.12유로와 비교했을 때 최대 60%의 프리미엄을 보장해 준 조건이다. 지난해 12월 6일은 처음 인수제안이 이루어지기 하루 전의 시점이다. 이와 함께 26억 유로는 1월 5일 마감가격을 기준으로 할 때 아블링스 측이 발행한 주식의 최근 3개월 가중평균가격인 한 주당 18.39유로에 최대 66%의 프리미엄을 얹어준 수준의 것이다. 노보노디스크 측에 따르면 지난달 22일 제안은 아블링스 측 이사회에 제시한 두 번째 인수제안이자 첫 번째 제안에 비해 약 14%가 상향조정된 제안에 해당하는 것이다. 지닌달 7일 노보노디스크 측이 한 주당 현금 26.75유로의 조건으로 인수를 제안한 바 있기 때문. 하지만 아블링스 측 이사회는 같은 달 14일 노보노디스크 측에 인수제안을 거부한다는 의사를 통보해 왔었다. 이날 노보노디스크 측은 조건이 상향조정된 두 번째 제안에 대해서도 아블링스 측 이사회가 아직까지 협상에 임하지 않고 있는 것에 대해 유감의 뜻을 표시했다. 이와 관련, 노보노디스크 측은 희귀 중증 혈액응고장애 치료제 후보물질 카플라시주맙(caplacizumab)과 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 치료제 후보물질 ‘ALX-0171’, 류머티스 관절염‧건선 치료제 후보물질 보바릴리주맙(vobarilizumab), 다른 파이프라인 제품현황 및 제휴 등 공시정보를 근거로 아블링스 측이 진행해 왔던 사업내역과 제품 포트폴리오에 대해 심도깊은 분석작업을 진행해 왔다. 그 결과 노보노디스크는 아블링스 측이 보유한 카플라시주맙과 자사가 자랑하는 강력한 글로벌 혈액학 분야의 프랜차이즈 및 광범위한 글로벌 자원 확보망이 결합될 경우 기회를 포착할 수 있을 뿐 아니라 아블랑스가 지니고 있는 포트폴리오의 잠재력이 현실화하는 지름길을 제공할 수 있을 것이라는 결론에 도달했다는 설명이다. 실제로 자사가 보유한 규제, 학술 및 상업화 전문가들이 아블랑스 측의 강력한 메디컬팀과 결합되면 카플라시주맙의 개발 및 글로벌 마켓 발매를 극대화할 수 있을 것이라며 노보노디스크 측은 고무된 반응을 보였다. 한편 이날 노보노디스크 측은 아블링스 측이 보유한 다른 파이프라인 자산들과 나노바디(Nanobody) 플랫폼 노하우에 대해서도 높이 평가했다. ‘나노바디’란 단일-도메인 항체조각을 기반으로 한 새로운 계열의 치료용 단백질의 일종으로 염증에서부터 혈액질환, 암, 폐 질환 등 다양한 중증질환들을 겨냥한 개발이 한창 진행 중이다. 이에 따라 노보노디스크 측은 해당 플랫폼 노하우에 대한 투자를 지속하면서 아블랑스 측이 진행해 왔던 제휴관계를 포함해 이 회사의 인력과 제반활동에 대한 지원 또한 변함없이 지속해 나가겠다는 방침임을 공개했다. 그 만큼 아블링스 측이 보유한 파이프라인과 연구‧개발팀, 항체 기술 플랫폼 등이 노보노디스크의 연구‧개발 조직과 유기적으로 결합되어 한층 강력한 연구력을 구축할 수 있게 될 것으로 믿어 의심치 않는다는 설명이다. 그 같은 이유로 노보노디스크 측은 아블랑스가 벨기에 항구도시 헨트(또는 겐트) 지역에 보유하고 있는 인프라의 가치를 인정하고 강력한 연구‧개발 기반시설 또한 현행대로 유지키로 했다. 무엇보다 아블랑스를 나노바디 분야의 중심적인 연구‧개발 허브로 육성해 나가겠다는 복안을 감추지 않았다.

이덕규 2018.01.09
글로벌

日 학회·환자단체 ‘타그리소’ 조기승인 요망서 제출

일본 폐암학회와 일본임상종양학회, 일본폐암환자 연락회는 지난달 28일 아스트라제네카의 ‘타그리소’의 신적응 조기승인을 요구하는 요망서를 후생노동성에 제출했다. 이들 단체는 ‘일본의 폐암 환자의 대부분이 상피성장인자 수용체(epidermal growth factor receptor: EGFR) 변이를 갖고, 또 현재의 표준치료로 사용되는 EGFR-TKI에 비해서 무증악 생존기간의 연장이 보고되는 것은 물론, 예후의 개선이 시사됨에 따라 학술적이나 인도적 차원에서 ‘타그리소’의 조기승인이 필요하다’는 당위성을 설명하며 요망서를 제출한 것. 일본인의 비소세포 폐암환자의 약 3분의 1은 EGFR에 유전자 변이를 갖는 것으로 알려지고 있다. 이 변이를 갖는 사람 중에 수술불능 또는 수술 재발 환자에 대한 약물요법으로는 EGFR저해제(EGFR-TKI, 이레사, 타세바, 지오트립)가 일본 국내외 및 주요 해외 가이드라인에서 제1 선택제로 추천되지만, 일단은 EGFR-TKI가 주효해도, 대부분의 증례에서는 1년 정도에 내성화되어 병상이 진행된다. 그리고 그와 같은 증례의 약반수는 T790M 유전자의 출현이 내성의 원인이 되는 것으로 알려지고 있다. 아스트라제네카의 ‘타그리소’는 EGFR 활성화 변이 및 T790M 변이를 갖는 EGFR에 대해, 불가역적인 EGFR티로신 키나제 억제 작용을 나타내며 또, 야생형 EGFR의 저해작용이 약한 작용기전을 갖는 약물이다. 현재는 EGFR-TKI로 치료 중에 내성이 발현한 T790M 변이 양성 폐암환자의 2차 치료 이후의 약물요법으로 사용되고 있다. 제출된 요망서는 ‘최근 일본을 포함한 국제공동임상시험에 따르면 치료이력이 없는 EGFR변이 양성의 폐암환자에서, ‘타그리소’는 주요 평가항목인 무증악 생존기간을 대조군인 EGFR-TKI(이레사, 타세바)와 비교하여 통계학적으로 유의하게 연장하고, 임상적으로 의의있는 개선(무작위 생존기간 중앙치 ‘타그리소’군 18.9개월, 대조군 10.2개월)을 나타내는 것으로 보고되고 있다’고 설명하고 있다. 또, ‘부차적 평가항목인 전생존기간에 대해서는, 이벤트 발현비율이 25%로 미성숙한 결과이기는 하지만, ‘타그리소’군에서 양호한 경향(타그리소군의 21%가 사망, 대조군의 30%가 사망)이 확인되었다’며 ‘이들 결과는 T790M 변이의 유무를 불문하고, 모든 EGFR 변이양성 환자에서 1차 치료부터 ‘타그리소’를 사용함으로써 보다 오랫동안 병세를 조절하고, 예후를 개선하는 것을 강하게 시사해 주는 것으로 판단된다.‘고 조기승인의 필요성을 설명하고 있다. 이와 함께 요망서에는 ‘‘타그리소’가 2017년 10월에 FDA로부터 획기적 신약으로 지정되었음’도 강조하고 있다.

최선례 2018.01.08
글로벌

다케다, 벨기에 'TiGenix'社 인수 돌입

일본 다케다 약품공업은 벨기에의 바이오의약품 기업인 ‘TiGenix NV’를 인수할 예정으로, TiGenix과 공개 매입을 위한 제안·지원 계약을 체결했다고 지난 5일 발표했다. 다케다는 임의의 공개 매입을 통해 TiGenix의 모든 의결권부 주식 또는 미국예탁증권, 신주예약권 증권, 전환사채의 의결권을 취득할 수 있는 유가증권을 1주 또는 1개당 1.78유로로 현금 취득할 예정으로, 완전 희석화 후 인수총액은 약5억2,000만유로가 될 전망이다. TiGenix NV는 줄기세포의 기반기술을 이용한 중증 질환에 대한 신약개발을 하는 벨기에의 선전적 바이오기업으로, TiGenix의 유망한 파이프라인으로는 ‘Cx601’가 있다. ‘Cx601’은 적어도 하나의 기존 치료 혹은 생물학적 체제에 의한 치료에 주효하지 않았던 비활동기/경도활동기 크론병에 동반하는 항위복잡누공의 치료약으로, 병변 내에 주입하는 동종이계의 지방 유래 줄기세포의 현탁제이다. 크론병에 동반하는 항위복잡누공을 대상으로 유럽에서 임상 제3상시험을 실시하여 양호한 결과를 얻은 바 있다. 이번 계약체결로 다케다는 소화기계 영역에서 개발후기 파이프라인을 강화하는 동시에 미국의 스페셜티 케어 시장에서 위상을 강화할 수 있게 될 전망이다. 다케다는 ‘우리는 소화기계 질환영역의 리딩기업으로 누공(瘻孔)을 동반하는 크론병 환자가 신체적, 심정적 및 사회적으로 복잡한 장벽에 직면하고 있음을 잘 알고 있다. 현재 이 질환의 치료법은 한계가 있는 상태로, 우리는 줄기세포를 이용한 치료 등 혁신적인 접근을 더욱 효과적으로 추구할 수 있는 독자적인 기술을 가진 파트너와 제휴를 통해 목표를 공유하고 다양한 전문성을 보완하고 있다’며 ‘다케다의 일원으로 TiGenix을 맞이하게 된 것을 기쁘게 생각한다’고 말했다. 앞서 다케다와 TiGenix은 2016년 7월 ‘Cx601’에 대해 미국 이외의 독점적 개발·판매권에 관한 계약을 체결했다. 또, 2017년 12월 유럽 의약품청(EMA)의 유럽의약품 평가위원회(CHMP)는 ‘Cx601’의 승인을 권장한다는 견해를 제시했다. ‘Cx601’은 유럽에서 GHMP가 처음으로 긍정적 견해를 제시한 동조이계의 지방 유래 줄기세포의 현탁제인 셈이다. ‘Cx601’의 유럽위원회 승인은 2018년 전반기로 예상하고 있다. 한편, 미국에서도 판매허가 신청을 목표로 ‘Cx601’의 국제 공동임상 제3상 시험이 시작되었다. 다케다는 FDA와 연계하여 ‘Cx601’의 개발을 실시하여 판매허가를 취득할 방침이다. 또 다케다는 일본, 캐나다, 신흥국에서 ‘Cx601’의 판매허가 신청 가능성도 염두에 두고 있다.

최선례 2018.01.08

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