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日‘의약품 유통개선’ 국가가 문제해결 나서

다년간 일본 제약업계의 해결과제로 꼽혀왔던 ‘의약품 유통개선 문제’를 해결하기 위해 결국 일본 정부가 팔을 걷어 붙였다. 후생노동성은 제약기업과 의약품도매, 의료기관·약국 등이 유통개선을 위해 실시해야 할 사항을 담은 가이드라인을 책정하고 4월부터 운용을 시작할 예정이다. 강제력은 없지만 가이드라인을 지키지 못한 사례를 공표하는 등 실효성을 담보할 방침이어서 가이드라인 운용으로 당사간 해결되지 않고 지지부진했던 유통문제가 해결될 수 있을지 관심이 모아지고 있다. 일본 제약업계의 의약품 유통개선은 업계의 오랜 과제로 존재해 왔다. 의료기관이나 약국은 가능하면 매입가를 낮춰 공적가격인 약가와의 차익으로 이익을 확보하려고 해온 반면, 제약기업측은 납입가의 하락은 약가인하로 그대로 연결되기 때문에 도매에 대한 판매가격을 높게 설정하여 가능하면 약가에 근접한 가격으로 의약품을 판매하려고 해왔다. 이에 따라 그 틈에 낀 도매업체는 영업이익률이 1%를 밑도는 등 수익저하에 허덕여야 했다. 이러한 상황에서 납입가가 정해지지 않은 채로 납품하는 ‘미타결·가납입’ 및 본래는 의약품별로 결정되는 납입가를 뭉뚱그려 인하하는 ‘총가거래’ 등 독특한 상거래가 지속되어 왔다. 또, 납입가를 실거래가보다 낮은 가격에 도매에 주고 ‘리베이트’나 ‘판매장려금’을 지불하여 부족분을 보충하는 ‘일차매차(一次賣差) 마이너스’라는 유통방식도 의약품 유통의 커다란 과제가 되어 왔던 것. 지금까지 유통문제 해결은 각각의 대표로 구성된 유통개선간담회를 발족하는 등 당사자 간의 노력으로 진행되어 왔지만, 간담회가 발족되고 10년이 지난 지금도 문제는 해결되지 않고 있다. 이에 따라 일본 정부가 유통개선 문제를 해결하기 위해서 나서게 된 것. 하지만, 일본 정부가 유통문제 개선에 강하게 관여하게 된 배경은 따로 있다. 바로 ‘약가개정’이 관련되어 있기 때문. 지난해 말 단행된 약가제도 개혁안에는, 약가개정을 2년에 한 번씩 실시하되 약가개정이 없는 해에도 전품목을 대상으로 시장실세가격을 파악하기 위한 약가조사를 실시하여, 이에 기초하여 약가개정을 실시할 것이 명기되었다. 따라서 지금보다 정확하게 시장실세가격을 파악해야할 이유가 생긴 것이다. 후생노동성의 유통개선 가이드라인 방안은 △‘일차매차 마이너스’의 해소를 위한 적절한 실거래가 설정 △조기타결과 단품단가 거래 추진 △과도한 가격인하 교섭 시정 등이 주요 골자이다. 후생노동성은 가이드라인의 실효성을 담보하기 위해서 후생노동성 내에 유통관계자가 상담할 수 있는 창구를 설치하고, 가이드라인을 준수하지 않는 사례는 유통개선간담회에 보고하는 한편, 후생노동성 사이트에도 공개하며, 경우에 따라서는 후생노동성이 지도를 실시할 방침이다.

최선례 2018.01.16
글로벌

美, 지난해 신약 15개 동종系 최초ㆍ16개 항암제

미국 제약협회(PhRMA)가 지난주 FDA 약물평가연구센터(CDER)에 의해 발간된 ‘2017년 신약 허가현황’(2017 New Drug Therapy Approvals) 보고서의 주요내용을 12일 공개해 관심을 모으고 있다. 이에 따르면 지난해는 제약업계가 놀라운(extraordinary) 성과를 도출한 해로 기록됐다고 PhRMA는 설명했다. FDA가 2017년 한해 동안 46개의 신규조성물(NMEs) 신약을 승인해 최근 21년만에 최고치를 기록한 것으로 집계되었을 정도라는 것. 더욱이 이들 46개 신규조성물 신약들 가운데는 최초의 원발성 진행성 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(Ocrevus: 오크렐리주맙)와 중증 아토피 피부염 치료제 ‘두픽센트’(Dupixent: 두필루맙)를 포함해 15개에 달하는 동종계열 최초 치료제들이 포함되어 있는 것으로 나타났다고 설명했다. 10개의 생물의약품들이 허가를 취득했다는 점도 주시해야 할 부분이라고 덧붙였다. PhRMA는 이와 함께 10여년만에 새로운 파킨슨병 치료제로 허가관문을 통과한 ‘사다고’(Xadago: 사피나마이드)와 22년만에 새로운 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제로 승인받은 ‘래디카바’(Radicava: 에다라본)를 주목할 만한(notable) 신약들로 열거했다. 총 16개의 신약들이 허가를 취득했을 정도로 항암제 분야에서 거보(great strides)가 내디뎌졌다는 점도 PhRMA는 빼놓지 않았다. 아울러 세포치료제 및 재생의학 치료제 분야에서도 최초의 유전자 치료제가 승인받았던 예를 상기시키면서 새로운 시대가 열린 해라고 언급했다. 이와 관련, PhRMA는 단지 허가 취득건수만 놓고 보면 해에 따라 밀물과 썰물이 교차하는 것이 통례였지만, 지난해 이룩된 성과의 경우 ‘처방약 유저피법’(PDUFA Ⅵ)과 ‘바이오시밀러 유저피법’(BSUFA Ⅱ), ‘21세기 치유법’ 등의 시행을 통해 각종 신약에 대한 환자 접근성을 높이기 위해 FDA와 총괄책임자인 스캇 고트리브 박사의 헌신이 존재했다는 점을 강조했다. 46개 신약들 가운데 80%에 육박하는 36개가 미국에서 가장 먼저 허가를 취득한 사례들이어서 미국 제약기업들이 글로벌 혁신의 선도주자일 뿐 아니라 FDA가 최고의 표준(gold standard)을 제시하는 역할을 수행해 왔다는 사실을 재확인시켜 주었다는 점 또한 PhRMA는 짚고 넘어갔다. PhRMA는 “이 같은 신약들 덕분에 오늘날 환자들은 치료를 받을 수 있는 새로운 기회를 확보하게 되었고, 삶의 질 향상 또한 누릴 수 있게 됐다”며 “이제 시장경쟁력을 향상시키기 위해 FDA에 남은 과제는 제네릭 제형들에 대한 허가 심사절차를 간소화해 환자들에게 선택의 폭을 좀 더 넓혀주는 일”이라고 지적했다. 이밖에 현재 개발이 진행 중인 신약 파이프라인의 74%가 동종계열 최초 치료제로 자리매김이 기대된다는 사실에 대해서도 주의를 환기시켰다.

이덕규 2018.01.16
글로벌

골 형성 촉진ㆍ골 재흡수 억제 기전 신약 기대케

암젠社 및 UCB社가 골다공증 치료제 ‘이브니티’(Evenity: 로모소주맙)의 허가신청이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수되었다고 지난 7일 공표해 기대감을 갖게 하고 있다. 폐경기 후 여성 골다공증 치료제이자 남성들에게서 골절 위험성을 감소시키는 용도의 약물인 ‘이브니티’가 FDA의 경우 지난해 허가신청이 2차례 거듭 반려된 바 있다. 유럽에서 허가를 취득할 경우 ‘이브니티’는 골 형성을 촉진하는 동시에 골 재흡수를 억제해 골밀도(BMD)를 높이고 골절 위험성을 감소시키는 기전의 새로운 골다공증 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다. 암젠社의 션 E. 하퍼 연구‧개발 담당부회장은 “암젠이 골다공증 환자들의 니즈에 부응하기 위해 힘을 기울여 온 유산(遺産)을 보유하고 있다”며 “허가를 취득하면 ‘이브니티’가 환자들의 골절 위험성을 감소시키는 약물로 각광받을 수 있을 것”이라고 단언했다. 그는 또 암젠이 UCB 측과 함께 유럽 각국의 보건당국과 ‘이브니티’의 전반적인 효용성 및 위험성 프로필에 대해 협의를 진행해 나갈 것이라고 덧붙였다. ‘이브니티’의 허가신청서는 3건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출됐다. 총 7,180명의 폐경기 후 여성 골다공증 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 ‘FRAME 시험’과 골절 위험성이 높은 4,093명의 폐경기 후 여성 골다공증 환자들을 대상으로 진행된 ‘ARCH 시험’, 그리고 245명의 남성 골다공증 환자들을 충원해 진행한 ‘BRIDGE 시험’ 등이 바로 그것. EMA는 여성 골다공증 환자들에게서 골밀도 증가 및 골절 위험성 감소 가능성과 ‘ARCH 시험’에서 관찰된 심혈관계 안전성 징후를 포함해 이들 3건의 중추적인 임상시험에서 도출된 ‘이브니티’의 임상적 효용성 및 위험성 프로필을 면밀히 평가하게 될 것이라고 암젠 및 UCB 양사는 설명했다. UCB社의 파스칼 리셰타 부회장은 “현재 우리는 골절 후 단계를 포함해 골다공증을 관리하고 치료하는 데 커다란 갭이 존재하는 현실을 목격하고 있다”며 “환자 5명당 4명 꼴로 골절이 발생한 이후 진단이나 치료를 받지 않은 채 방치하고 있을 정도”라고 지적했다. 특히 충분한 증상관리가 수반되지 못할 경우 비 외상성 골절이 환자들의 일상생활에서 자율성 상실로 귀결되게 할 것이라고 언급한 리셰타 부회장은 “환자들에게 쇠약성(debilitating) 골절이 발생하지 않고도 돕고 증상 관리 및 치료에 갭이 배제될 수 있도록 하기 위해 최선을 다해 나갈 것”이라고 다짐했다. 골 형성 모노클로날 항체의 일종인 ‘이브니티’는 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 골다공증 치료제로 허가를 취득하지 못한 상태이다. ‘이브니티’는 스클러로스틴(sclerostin)의 활성을 저해해 골 형성을 촉진하는 동시에 골 재흡수를 감소시키는 기전으로 작용하는 약물이다. 한편 암젠 및 UCB는 지난 2004년 스클러로스틴 단백질을 타깃으로 작용하는 항체약물의 개발과 발매를 공동으로 진행하기 위해 제휴관계를 구축한 이래 긴밀한 협력을 진행해 오고 있다.

이덕규 2018.01.16
글로벌

살찌면 혈당치가 높아지는 이유는...신규 당뇨병약 기대

대부분의 사람이 살이 찌면 혈당치가 높아지는 이유는 무엇일까? 일본 가나자와대학의 신학술 창성연구기구 혁신적 통합바이오 코어 영양·대사연구 유니트의 이노우에 하지메 교수, 와타나메 카즈후미 연구원 등의 연구팀은 간의 포도당 흡수기능을 조절하는 분자 ‘Sirt2’를 세계 최초로 특정했다. 간은 식사를 통해 혈액 중에 유입되는 포도당의 3분의 1을 재흡수함에 따라, 식후에 급격하게 혈당이 상승하는 것을 막아 혈당치를 정상으로 유지하는 중요한 역할을 담당한다. 지금까지 비만이나 2형 당뇨병에서는 간의 당흡수가 저하하여 이것이 혈당의 원인이 되는 것으로 알려져 왔지만, 간에서 당흡수가 저하하는 구조는 해명되지 않고 있었다. 연구팀은 비만쥐 모델에서는 간의 ‘Sirt2’ 기능이 저하해 있다는 것을 발견하고, Sirt2 기능저하가 당흡수 장애, 또 그에 따른 고혈당을 일으킨다는 것을 밝혀냈다. 간에서 당흡수는 당흡수 효소인 글루코키나아제와 그 제어인자인 글루코키나아제 조절단백질(GKRP)에 의해 조절되는 것으로 알려져 왔다. 글루코키나아제는 GKRP와 결합한 상태에서 작용하는 것이 아니라, GKRP에서 해리되어 활성화되어 당흡수를 촉진한다. 연구팀은 글루코키나아제와 GKRP가 해리되기 위해서는 Sirt2의 탈아세틸화작용에 의해 GKRP의 아세틸화 수식이 제거되어야 한다는 것을 알았다. 실제로, Sirt2가 작용하지 않고 간에서 당흡수가 저하한 비만마우스 모델에서는 GKRP의 아세틸화 수식은 증가하고 GKRP는 클루코키나아제와 강하게 결합하여 글루코키나아제의 작용을 억제했다. 한편, 비만마우스 모델에서 Sirt2기능을 회복시키면 GKRP의 아세틸화 수식은 감소하고, GKRP는 글루코키나아제와 해리될 수 있게 되어 당흡수 장애가 개선되었다. 또, 연구팀은 Sirt2가 작용하지 않는 상황에서도 아세틸화 수식되지 않는 GKRP를 제작하여 비만마우스 모델의 간에 도입한 결과, 당 흡수가 증가하여 혈당치 상승이 억제되는 것을 확인했다. 이번 연구로 간의 포도당 흡수장애 기전이 밝혀짐에 따라 비만과 2형 당뇨병에 대한 이해가 깊어졌을 뿐만 아니라, 향후 Sirt2의 기능회복을 활용한 신규 당뇨병 치료약 개발을 기대할 수 있게 됐다.

최선례 2018.01.16
글로벌

샤이어 A형 혈우병 치료제 ‘애디노비’ 발매 승인

샤이어社는 자사의 혈우병 치료제 ‘애디노비’(Adynovi: 재조합 페길화 항혈우병 인자)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 15일 공표했다. ‘애디노비’는 12세 이상의 A형 혈우병 환자들이 필요할 때 및 예방용도로 투여할 수 있도록 반감기가 연장된 재조합 혈액응고인자 Ⅷ(rFⅧ) 치료제로 이번에 EU 집행위 허가를 취득했다. 특히 ‘애디노비’는 혈액 속에서도 보다 오랜 시간 동안 머물러 있을 수 있도록 개량되어 투여횟수를 낮춘 약물이다. 따라서 개량되지 않은 항혈우병 인자에 비해 출혈횟수를 낮추는 데 보다 효과적으로 사용될 수 있을 것이라는 설명이다. 또한 ‘애디노비’는 샤이어 측이 지난 15년 가까이 A형 혈우병 치료제 ‘애드베이트’(Advate: 재조합 항혈우병 인자)를 발매해 왔던 바탕 위에서 이번에 선을 보일 수 있기에 이른 제품이다. ‘애디노비’에 적용된 특허 보유 페길화(PEGylation) 기술은 샤이어 측이 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 제약기업 넥타 테라퓨틱스社(Nektar Therapeutics)와 라이센스 제휴계약을 체결해 확보한 것으로 투여간격을 주 2회로 감소시킬 수 있게끔 한 것이다. 샤이어社의 페터 푀르티히 글로벌 혈액학 의무(醫務) 담당 대표는 “유럽에서 ‘애디노비’가 허가를 취득한 것은 A형 혈우병 환자들을 위해 새로운 치료대안을 제공하고자 지속적으로 기울여 온 샤이어의 노력을 방증하는 중요한 개가”라고 강조했다. 그는 뒤이어 “주 2회 예방용도로 투여할 수 있을 뿐 아니라 출혈을 억제하기 위해 필요할 때마다 사용할 수 있는 치료제로 ‘애디노비’가 발매될 수 있게 된 것은 유럽 각국에서 A형 혈우병 환자들의 증상관리를 개선하고 환자별 맞춤화를 가능케 하겠다는 우리의 목표에 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것이라 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다. EU 집행위는 A형 혈우병 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 3건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘애디노비’의 발매를 승인한 것이다. 이들 3건의 임상 3상 시험은 12~65세 사이의 환자들을 무작위 분류하지 않고 제품명을 공개한 후 진행했던 전향성 글로벌 다기관 시험례 1건과 12세 이하의 환자들을 대상으로 제품명을 공개하고 진행했던 전향성 다기관 시험례 1건, 그리고 외과수술을 받은 중증 A형 혈우병 환자 15명을 대상으로 수술 전‧후 지혈을 관리하면서 중간분석을 진행한 시험례 1건 등으로 구성되어 있다. 유럽에서 희귀질환으로 지정되어 있는 A형 혈우병은 혈중 혈액응고 제 8인자가 결핍되어 정상적인 수준에 비해 출혈이 장기간 지속되는 희귀 혈액장애의 일종이다. A형 혈우병의 중증도는 혈중 혈액응고인자의 수치에 따라 결정되는 것이어서 혈액응고인자의 수치가 낮으면 증상이 더욱 중증으로 나타나게 된다. 전체 A형 혈우병 환자들 가운데 50% 이상이 중증을 나타내는 것으로 알려져 있다. 현재 A형 혈우병은 지구촌 전체적으로 약 15만여명에 영향을 미치고 있는 것으로 추정되고 있다. 주로 남성들에게 영향을 미치고 있는데, 비율을 살펴보면 남자 신생아 5,000명당 1명 정도로 나타나고 있다. 특히 세계 각국의 혈우병 환자들 가운데 75% 정도가 충분한 치료제가 부족하거나 치료제에 대한 접근성을 확보하지 못하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다. EU 집행위 허가를 취득함에 따라 샤이어 측은 EU 28개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 ‘애디노비’를 발매할 수 있게 됐다. 한편 ‘애디노비’는 지난 2015년 11월 FDA의 허가를 취득하는 등 현재까지 미국, 일본, 캐나다, 콜롬비아 및 스위스 등에서 발매를 승인받은 상태이다. 가장 최근인 지난해 11월 일본 후생노동성이 12세 이하의 수술받은 소아 A형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인한 바 있다.

이덕규 2018.01.16
글로벌

日아스텔라스·암젠 ‘레파타’ 420㎎ 추가제형 발매

일본 아스텔라스와 아스텔라스·암젠·바이오파마(AABP)은 고콜레스테롤 혈증에 이용하는 PCSK9 억제제 ‘레파타(에볼로쿠맙)’ 420㎎ 제형을 최근 발매했다. ‘레파타’는 심혈관이벤트의 발현위험이 높고, HMG-CoA 환원효소저해제로 효과가 불충분한 가족성 고콜레스테롤혈증, 고콜레스테롤혈증의 치료에 적응된다. 지금까지 ‘레파타’는 140㎎의 실린더 펜 제제였지만 새롭게 발매된 제제는 약제를 충진한 손바닥 만한 컴팩트한 사이즈의 카트리지와 전용 자동주입기로 구성되어 있다. 환자상태에 따라서 1회 420㎎을 투여할 필요가 있는 경우, 140㎎제제라면 3개를 투여해야 하지만 新제제는 1회에 투여가 가능하며, 핸즈프리로 투여할 수 있고 보행, 손을 펴거나 허리를 구부리는 등 일상의 가벼운 동작에 방해받지 않는다. 또 투여 사에 주사침이 잘 보이지 않는 제품설계도 특징의 하나이다. 1회 투여에 9분 정도가 소요된다고 한다. ‘레파타’는 보통 4주에 한번 피하주사로 투여하게 되는데, 가족성 고콜레스테롤혈증 호모접합체 환자에서 효과가 불충분한 경우는 2주에 한 번 피하투여도 가능하다.

최선례 2018.01.15
글로벌

다이니폰, 악성종양 면역치료약 4년후 실용화 기대

일본 다이니폰스미토모 제약이 뇌종양 중에서도 악성도가 높은 교아종에 대한 새로운 면역치료약 개발을 진행 중이다. 현재 일본과 구미에서 임상시험을 실시 중으로, 이르면 4년 후인 2022년 실용화를 목표하고 있다. 개발 중인 약물은 복수의 아미노산이 결합된 펩티드라는 물질을 이용한 백신으로, 사람이 본래 가진 면역력을 활성화시켜 암 증식을 억제한다. 부작용이 적어 실용화되면 세계적으로 혁신적 면역치료제가 될 가능성이 높다. 현재 전세계적으로 ‘옵디보’ 등 면역치료약이 주목을 받고 있는데, 이들은 면역을 저하시키는 인자를 저해하는 것에 비해, 같은 면역치료제라도 암펩티드 백신은 사람의 면역기능에 직접 작용하게 된다. 이는 암세포의 표면에 있는 펩티드를 인공적으로 합성하여 체내에 투입함으로써, 암과 싸우는 면역기능의 활성화를 촉진하여 암세포의 증식을 억제하는 것이다. 일본 스미토모는 암세포를 공격하는 ‘킬러 T세포’를 유도하는 펩티드에 면역조절 명령을 담당하는 ‘헬퍼T세포’를 유도하는 펩티드를 추가하여 더 큰 효과를 기대할 수 있게 했다. 한편, 교아종은 뇌간부에 생기는 종양으로, 진행이 빠르고 수술이 어려운 것으로 알려지고 있는데, 일본의 경우 2천명, 미국은 1만1천명의 환자가 존재한다. 다이니폰스미토모는 현재 이 암 펩티드백신과 관련, 급성 백혈병을 일으키는 ‘골수이형성 증후군’ 및 치료가 어려운 ‘소아 악성 신경교종’에 대해서도 일본에서 임상시험을 진행하고 있다. 향후 500억엔(매출 피크시) 규모의 매출을 기대하고 있다.

최선례 2018.01.15
글로벌

로슈 다발성 경화증 신약 ‘오크레부스’ EU 승인

로슈社는 자사의 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(Ocrevus: 오크렐리주맙)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 12일 공표했다. 임상적으로 또는 방사선 진단상으로 활동성 재발형 다발성 경화증(RMS)을 나타내는 환자들, 그리고 발병기간 및 중증도에 미루어 보거나 방사선 진단상으로 염증성 활성을 나타내는 초기 원발성 진행성 다발성 경화증(PPMS) 환자들에게 사용할 수 있도록 승인받았다는 것. 현재 유럽 각국의 다발성 경화증 환자 수는 약 70만명 정도로 추정되는 가운데 이 중 9만6,000여명이 장애도가 높은 원발성 진행성 다발성 경화증 환자들인 것으로 알려져 있다. 또한 대부분의 다발성 경화증 환자들은 진단시점에서 재발형 다발성 경화증 또는 원발성 진행성 다발성 경화증에 해당한다는 것이 전문가들의 설명이다. 로슈社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 부문 대표는 “오늘 ‘오크레부스’가 EU 집행위 허가를 취득한 것은 유럽 각국의 다발성 경화증 환자들을 치료하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다. 특히 ‘오크레부스’는 불가역적인 장애가 빠르게 축적되는 쇠약형(debilitating form)을 나타내는 원발성 진행성 다발성 경화증 치료제로는 최초로 허가를 취득한 것인 데다 재발형 다발성 경화증 환자들에게 매우 효과적인 치료대안이 선을 보인 것이라는 언급으로 호닝 회장은 각별한 의미를 부여했다. 이에 따라 로슈는 EU 회원국들과 긴밀히 협력해 빠른 시일 내에 재발형 다발성 경화증 및 원발성 진행성 다발성 경화증 환자들에게 ‘오크레부스’가 사용될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다. 영국 런던 퀸메리대학 의‧치과대학의 가빈 지오바니 교수(신경의학)는 “다발성 경화증에 대한 인식과 치료법을 획기적으로 바꿔놓을 ‘게임 체인저’로 부각될 수 있으리라 기대되는 ‘오크레부스’가 오늘 EU 집행위 허가를 취득한 것은 대단한 소식이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다. 그는 뒤이어 “오늘 ‘오크레부스’가 허가를 취득하기 전까지 지팡이 또는 휠체어에 의존하면서 직장을 포기하거나 보호자를 필요로 했던 원발성 진행성 다발성 경화증 환자들은 증상의 진행을 지연시켜 주는 허가된 치료대안을 확보하지 못했다”고 설명했다. 재발형 다발성 경화증 환자들의 경우 안전성과 보다 나은 효능 가운데 양자택일을 할 수 밖에 없는 때도 많았다는 점을 상기시킨 지오바니 교수는 “힘든 모니터링을 필요로 하지 않으면서 6개월 간격으로 투여하는 약물인 ‘오크레부스’가 매일 또는 매주 약물을 투여받아야 하는 부담을 주지 않는 삶을 환자들에게 가능케 해 줄 것”이라고 덧붙이기도 했다. EU 집행위는 총 2,388명의 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 3건의 임상 3상 ‘ORCHESTRA 시험’ 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘오크레부스’를 승인한 것으로 풀이되고 있다. 이 중 재발형 다발성 경화증 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘OPERA Ⅰ 시험’ 및 ‘OPERA Ⅱ 시험’ 등 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 보면 ‘오크레부스’는 2년여에 걸쳐 진행된 치료기간 동안 전체 환자들의 80% 정도에서 증상이 재발하지 않았을 뿐 아니라 고용량의 ‘레비프’(인터페론 베타-1a)를 투여받았던 그룹과 비교했을 때 증상의 진행속도가 크게 둔화된 것으로 관찰됐다. ‘오크레부스’ 투여그룹은 아울러 ‘OPERA Ⅰ 시험’ 및 ‘OPERA Ⅱ 시험’에서 고용량의 ‘레비프’ 대조그룹과 비교했을 때 질병 활성도가 나타나지 않은 피험자들의 비율이 각각 64% 및 89% 높게 나타났음이 눈에 띄었다. 이와 별도로 원발성 진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 진행된 임상 3상 시험결과를 보면 ‘오크레부스’ 투여그룹은 평균 3년에 걸친 추적조사 기간 동안 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 뇌 MRI 진단상으로 증상의 진행속도가 크게 둔화된 데다 질병 활성도의 징후가 감소한 것으로 분석됐다. 원발성 진행성 다발성 경화증 환자들에게서 이처럼 괄목할 만한 효과가 입증된 치료제는 ‘오크레부스’가 처음이자 유일하다. 또한 ‘오크레부스’ 투여그룹은 3개월 및 6개월 동안 장애 증상이 진행된 피험자들의 비율이 각각 24%‧25% 낮게 나타났으며, 25걸음을 내딛는 데 소요된 시간을 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 보행장애의 진행이 29.4% 둔화된 것으로 파악됐다. 임상 3상 시험이 진행되는 동안 ‘오크레부스’ 투여그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 주사부위 반응과 상기도 감염증이 눈에 띄었지만, 대부분이 경도에서 중등도에 그쳤다. 한편 ‘오크레부스’는 현재 북미, 중남미, 중동, 동유럽, 호주 및 스위스 등 세계 각국에서 허가를 취득해 발매되고 있다. 미국에서는 지난해 3월 FDA의 허가관문을 통과했다.

이덕규 2018.01.15
글로벌

FDA, 글락소 ‘플루아릭스’ 생후 6개월부터 접종

인플루엔자 4價 백신 ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’(Fluarix Quadrivalent)가 FDA로부터 접종 연령대 확대를 승인받았다. 글락소스미스클라인社는 FDA가 ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’를 생후 6개월 이상부터 접종받을 수 있도록 허가했다고 12일 공표했다. 지금까지 미국에서 ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’는 만 3세 이상의 소아 및 성인에게서 2종의 인플루엔자 A형 및 2종의 인플루엔자 B형 바이러스에 의해 유발되는 인플루엔자를 예방하는 용도의 백신으로 접종이 이루어져 왔다. 글락소스미스클라인社 미국 백신사업부의 패트릭 데스비엔 부사장은 “FDA의 승인에 따라 ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’가 생후 6개월 이상의 소아에서부터 고령층 성인에 이르기까지 거의 전체 연령대에 매년 투여할 수 있는 백신으로 자리매김하게 됐다”며 의의를 설명했다. 그는 뒤이어 “미국에서 ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’가 접종 연령대가 확대된 것은 의료전문인 및 환자들에게 신뢰할 수 있는 공급자이자 동반자가 되고자 하는 글락소스미스클리안의 약속에 한층 힘을 실어주는 것”이라고 강조했다. FDA의 승인으로 글락소스미스클라인이 중증질환으로 악화될 위험성을 배제할 수 없는 인플루엔자를 예방하기 위해 생후 6개월 이상 연령대에서부터 접종을 권고할 수 있는 2개 백신 제품(‘플루라발’ 포함)들을 공급하는 제약사로 존재감을 한층 강화하게 된 점에 대해서도 데스비엔 부사장은 언급했다. ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’는 생후 6개월 이상 연령대에 접종할 때도 기존의 투여량과 동일한 용량(바이러스 균주 0.5mL당 헤마글루티닌 15μg)이 사용된다. 글락소스미스클라인 측은 ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’를 생후 6개월부터 35개월 사이의 유아들에게 투여하면서 효능을 평가한 1건의 주요 임상 3상 시험과 2건의 보완적(supportive) 시험사례들로부터 도출된 결과를 근거로 접종 연령대를 확대해 주도록 요청하는 내용의 허가신청서를 FDA에 제출했었다. ‘플루아릭스 쿼드리베일런트’는 지난 2012년 12월 FDA의 허가를 취득한 이래 3세 이상의 소아 및 성인들에게 접종되어 왔다. 전 세계 30개국 이상에서 허가를 취득해 사용되고 있다.

이덕규 2018.01.15
글로벌

‘린파자’ HER2 음성 전이성 유방암 적응증 확대

난소암 및 유방암 치료제로 사용되고 있는 경구용 항암제 ‘린파자’(올라파립)의 새로운 적응증 추가가 FDA에 의해 승인받았다. 아스트라제네카社 및 머크&컴퍼니社는 신보조요법제, 보조요법제 또는 전이성 단계에서 항암화학요법제로 치료를 진행한 전력이 있고 유해하거나(deleterious) 유해할 것으로 사료되는 생식세포 BRCA 유전자 변이(gBRCAm), 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 음성 전이성 유방암에 해당하는 환자들에게 ‘린파자’를 사용할 수 있도록 적응증 추가를 FDA로부터 승인받았다고 12일 공표했다. 양사에 따르면 호르몬 수용체 양성 유방암 환자들은 내분비 요법제로 치료를 진행한 전력이 있거나, 내분비 요법제의 사용이 적절하지 않은 것으로 사료되는 환자들이어야 한다. 유방암 환자들이 이번에 허가를 취득한 적응증에 ‘린파자’로 치료를 진행할 수 있기 위해서는 미국 유타州 솔트레이크시티에 소재한 분자진단의학기업 미리어드 지네틱스社(Myriad Genetics)의 동반 진단의학기기로 진단을 거쳐야 한다. 아스트라제네카社 및 머크&컴퍼니社는 ‘린파자’ 및 ‘MEK’로 불리는 단백질 인산화효소의 활성을 차단하는 기전의 MEK 저해제 셀루메티닙(selumetinib) 등의 개발과 발매를 진행하기 위해 지난해 7월 글로벌 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다. 아스트라제네카社 항암제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “새로운 적응증이 ‘린파자’에 추가될 수 있도록 승인됨에 따라 이 항암제가 전이성 유방암에 허가를 취득한 최초이자 유일한 폴리 ADP-리보스 중합효소(PARP) 저해제이자 난소암 이외의 적응증을 승인받은 유일한 PARP 저해제로 자리매김하게 됐다”며 의의를 강조했다. FDA의 적응증 추가 승인 결정은 아울러 유방암 환자들 뿐 아니라 환자들을 관리하는 데 매우 중요한 BRCA 유전자의 변이 유무와 호르몬 수용체 및 HER2의 음성‧양성 여부 등을 확인하는 일과 관련해서도 중요한 의의를 갖는 일이라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다. 머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 부사장 겸 글로벌 임상개발 대표 및 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘린파자’에 대한 적응증 추가를 승인함에 따라 난치성 유방암의 일종으로 생식세포 BRCA 유전자 변이를 나타내는 HER2 음성 전이성 유방암 환자들을 치료하는 데 중요한 진일보가 이루어졌다”며 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “이번 적응증 추가 승인이 유방암 치료제를 개발하기 위해 아스트라제네카社와 진행하고 있는 협력관계에도 또 하나의 추진력을 얻을 수 있게 될 것”이라고 단언했다. FDA의 적응증 추가를 승인한 것은 피험자 무작위 분류를 거쳐 ‘린파자’ 또는 의사의 선택에 따라 ‘젤로다’(카페시타빈), ‘나벨빈’(Navelbine: 비노렐빈) 및 '할라벤‘(에리불린) 등의 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행한 임상 3상 ’OLympiAD 시험‘에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서 ‘린파자’로 치료를 진행한 그룹은 다른 항암제들로 치료를 진행한 그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간이 7.0개월에 달해 대조그룹의 4.2개월을 괄목할 만하게 연장된 데다 증상이 진행되었거나 사망한 피험자들의 비율이 42% 낮게 나타나 주목됐다. 또한 진단을 거친 환자들 가운데 ‘린파자’를 복용한 그룹은 객관적 반응률이 52%에 이르러 대조그룹의 23%와 비교했을 때 2배 이상 상회했음이 눈에 띄었다. 이와 함께 완전반응률을 보면 ‘린파자’ 복용群에서 7.8%로 집계되어 대조그룹의 1.5%와는 현격한 격차를 드러냈다. ‘OLympiAD 시험’에서 도출된 자료는 지난해 6월 의학저널 ’뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨‘에 게재됐다. 펜실베이니아대학 에이브럼슨 암연구소 BRCA센터의 소장으로 ’OLympiAD 시험‘을 주도했던 수잔 M. 돔첵 박사는 “BRCA 관련 전이성 유방암을 진단받은 환자들이 다른 유방암 환자들에 비해 연령대가 젊은 데도 증상이 훨씬 공격적이어서 치료에 어려움이 따르고 있는 형편”이라며 “아직까지 전이성 유방암을 치료하는 항암제가 부재했던 현실에서 오늘 적응증 추가가 승인된 것은 환자들을 위해 새로운 표적요법제가 확보되었음을 의미하는 것”이라고 말했다. 한편 ‘린파자’는 이번 승인으로 미국에서 3번째 적응증을 허가받았다. ‘린파자’는 PARP 저해제들 가운데 가장 폭넓은 임상개발 프로그램이 진행된 항암제이다. 현재 아스트라제네카 및 화이자 양사는 유방암과 난소암에서부터 전립선암과 췌장암에 이르기까지 다양한 암을 대상으로 ‘린파자’의 개발을 진행하고 있다.

이덕규 2018.01.15
글로벌

다나베미쓰비시·쿠레하, ‘크레메진’ 속붕정 출시

다나베미쓰비시 제약과 주식회사 쿠레하는 만성 신부전용약 ‘크레메진’ 속붕정 500㎎을 오는 16일에 출시한다. 속붕정은 복약 볼륨을 크게 하지 않고, 소량의 물에서도 신속하게 붕괴되면서도 구강 내의 확산을 억제하도록 만든 제품이다. 기존의 캅셀(크레메진 캅셀 200㎎), 세립제(크레메진 세립분포 2g)에 이어 출시되는 제형이다. 기존의 제품과 마찬가지로 속붕정의 제조판매원은 쿠레하이며, 판매 및 정보제공활동은 다나베미쯔비시가 실시한다. 약가는 500㎎ 1정 당 47.80엔이다. 다나베미쓰비시와 쿠레하는 속붕정 출시와 관련, ‘환자의 복용감이 개선되고, 복약순응도가 향상될 것으로 기대된다’고 말했다. 참고로, ‘크레메진’은 쿠레하가 개발한 고순도 다공질 탄소로 구성된 구형 미립상의 흡착제이다. 내복에 의해 만성 신부전의 요독증 독소를 소화관 내에서 흡착하여 생체 내로 흡수되지 않고 변과 함께 배설되게 함으로써, 만성 신부전 보존기의 요독증 증상 개선 및 투석에 이르는 기간을 연장하는 세계 최초의 만성신부전용약이다. 쿠레하는 1991년 캡슐제를 발매한데 이어, 2000년에는 세립제를 추가했고, 2017년 8월 15일 속붕정의 제조판매 승인을 취득하여 오는 16일 발매하게 됐다.

최선례 2018.01.12
글로벌

日 고가약의 대명사 ‘옵디보’ 약가 수난시대

지난해 말부터 약가제도 개혁 문제로 떠들썩했던 일본의 제약업계. 그중에서도 후생노동성의 ‘표적(?)’이 되어 약가인하의 된서리를 맞고 있는 의약품이 있다. 바로, 고가약의 대명사로 꼽히는 오노약품의 항암제 ‘옵디보’가 그것이다. ‘옵디보’는 암세포가 잡고 있는 면역제동을 해소하여 사람이 지닌 면역력을 발휘할 수 있도록 함으로써 암세포를 공격하는 면역항암제로서, 암세포를 직접 공격하는 항암제보다 높은 치료성과가 있다고 하여 새로운 항암제로 주목을 받았다. 그런데 일본에서 주목했던 것은 치료효과만이 아니었다. 살인적인 높은 가격 또한 주목하게 하는 요인이 하나였던 것. 2014년 9월 피부암의 하나인 흑색육종(멜라노마) 치료제로 출시되었던 당시 가격은 100㎎ 한 병에 약 73만엔이었다. 환자 한 명의 1년 치료비용이 3,500만엔에 달한다. 이에 따라 의료재정에 대한 우려가 급속도로 커지면서 ‘옵디보’에 대한 가격인하 압력이 강해졌던 것. 실제 ‘옵디보’는 2017년 2월 가격을 한 번에 반도막으로 인하했다. ‘특례시장 확대 재산정’이라는 전문의약품 인하 룰이 가격인하의 근거로 적용됐다. 단순하게 설명하면 급속하게 확대되어 일정 이상의 판매액에 도달한 의약품은 당초 가격설정 시보다 돈을 벌었기 때문에 가격을 인하해도 괜찮다는 이유지만, 그래도 ‘옵디보’ 가격인하는 이례적인 일이었다. 원래대로라면 2018년 4월 약가개정 시 인하가 적용되어야 하지만, 그때까지 기다리지 않고 인하한 것이다. 또, 반값으로 인하하기 위해서는 약가기준으로 연간 판매액이 1,500억엔 이상 되어야 하지만, 가격이 결정된 시점에 ‘옵디보’는 판매액이 1,500억엔에 도달할 수 있을지 불투명한 상황이었다. 그래도 최종적으로 가격인하된 것은 ‘옵디보’의 가격이 지나치게 너무 비싸다는 사실 때문이었다. 일본 정부가 약가를 정할 때 유사약이 있는 경우 이를 참고하여 정하게 되는데, ‘옵디보’는 전혀 새로운 기능을 하는 획기적인 신약으로 2014년 승인 당시 유사제가 세계 어느 곳에도 없었다. 따라서 ‘옵디보’는 원가계산방식이라는 별도의 방식으로 약가가 정해졌다. 개발기간이 길고, 멜라노마라는 대상환자수가 한정된 질환에 적용되었기 때문에 약가가 높을 수밖에 없었던 것이다. ‘옵디보’는 지난해 말에 결정된 약가개정에서도 가격인하 대상에 포함됐다. 이번 적용된 룰은 ‘용법·용량 변화 재산정’이라는 별도의 인하 제도이다. ‘옵디보’는 발매 후, 비소세포 폐암, 신세포암, 위암 등 순조롭게 적응을 확대하고 있기 때문에 새로운 룰의 적용이 확실시 되고 있다. 이 룰이 적용되면, ‘옵디보’는 절반가격으로 인하되기 전 가격을 기준으로 약 56%가 인하된다. 즉, 원래 가격 73만엔을 100으로 하면, 44인 약 32만엔이 되는 셈이다. 그러나 ‘옵디보’의 수난은 이것으로 끝날 것 같지 않다. UBS증권의 애널리스트는 ‘현행 가격보다 약 25% 정도 인하가 예상된다’고 말한다. 그 인하의 근거는 ‘외국 평균 가격조정 제도’이다. 신약의 약가를 개정할 때, 미국, 영국, 독일, 프랑스 등 4개국의 의약품 가격을 참조하여 조정하는 제도이다. ‘옵디보’의 약가를 절반으로 떨어뜨렸지만, 유럽보다 아직 높다. 또, 2019년부터 본격적으로 실시되는 ‘비용 대비 효과를 따져 약가를 인하하는 제도’에서는 ‘옵디보’가 자유로울 수 있을지도 의문이다.

최선례 2018.01.12
글로벌

‘심지아’ 임신ㆍ수유기 중 투여 안전성 EU 공인

UCB社의 류머티스 관절염 치료제 ‘심지아’(서톨리주맙 페골)가 여성 만성 류머티스성 질환 환자들이 임신기간 또는 모유 수유기간 중에도 투여받을 수 있는 첫 번째 종양괴사인자(TNF) 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다. 유럽 의약품감독국(EMA)이 임신기간 또는 모유 수유기간에도 사용을 고려할 수 있다는 내용이 ‘심지아’의 사용설명서에 포함될 수 있도록 표기내용을 변경을 승인했다고 UCB 측이 지난 9일 공표했기 때문. 프랑스 파리 11대학 부속 비세트르 병원의 사비에르 마리에트 류머티스과장은 “류머티스성 질환을 앓는 가임기 여성들이야말로 믿을 수 있는 치료대안 및 지도를 절실히 필요로 하는 환자그룹”이라며 “그럼에도 불구, 다수의 여성들이 태아와 산모의 건강을 최적의 상태로 유지할 수 있기 위해 증상 조절이 필수적인 임신기간에 TNF 저해제의 사용을 중단하는 경우가 잦은 형편”이라고 문제점을 지적했다. 이 같은 현실에서 ‘심지아’는 임신기간 동안 산모에서 태아에게로 약물의 태반이동이 매우 미미하게 나타날 뿐임이 임상적으로 입증된 유일한 TNF 저해제라고 마리에트 박사는 강조했다. UCB社 면역학 부문의 엠마뉘엘 카이맥스 대표는 “오늘 ‘심지아’의 사용설명서 표기내용이 승인된 것은 임신 및 모유수유 계획에 영향을 미치지 않으면서 만성 류머티스성 질환을 관리하기 위한 치료대안을 필요로 하는 유럽 각국의 상당수 여성들을 위해 중요한 소식”이라고 단언했다. 카이맥스 대표는 “UCB가 혁신적인 학술역량으로 환자들의 충족되지 못한 니즈와 연결할 수 있는 환자 가치전략을 실행에 옮기는 데 항상 주의를 기울이고 있다”며 “이번에 사용설명서 표기내용 변경을 승인받기 위해 우리가 진행한 연구가 의사 뿐 아니라 임신을 계획하고 적절한 증상관리를 필요로 하는 여성들에게도 매우 중요한 정보로 제공될 것”이라고 언급했다. 또한 이번 승인결정이 소외된 환자그룹에 가치를 제공하고 전반적인 치료를 향상시키기 위해 UCB가 혼신의 힘을 쏟고 있음을 방증하는 것이기도 하다고 덧붙였다. 이와 관련, 류머티스 관절염과 축성(軸性) 척추관절염, 건선성 관절염 등의 만성 류머티스성 질환들은 가임기 여성들에게서 빈도높게 나타나고 있는 것이 현실이다. 이 중 류머티스 관절염을 예로 들면 여성들의 유병률이 남성들에 비해 3배나 높게 나타나고 있을 정도다. 그런데 임신기간에 증상이 활성을 띌 경우 산모와 태아에게 모두 중대한 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다. 유산 위험성이 높아지거나 조산할 위험성이 증가하고, 제왕절개 수술을 필요로 하거나, 재태(在胎) 기간 동안 태아가 몸집이 작은 상태가 유지될 수 있다는 것이다. 한편 충분한 수준의 증상관리는 산모와 태아의 건강을 위해 매우 중요하다는 것이 전문가들의 지적이다. 임신기간 중 증상의 활성도가 높아질 경우 부작용이 수반될 위험성 또한 증가할 것이기 때문. 그럼에도 불구, 만성 류머티스성 질환을 나타내는 여성들 가운데 상당수가 증상이 태아에게 영향을 미칠 수 있다는 점과 함께 임신기간 중 사용하는 약물의 안전성에 대해 의구심을 떨치지 못하는 것으로 알려져 있다. 마찬가지로 모유 수유 중인 여성들과 이들을 치료하는 의사들조차 출산 후 증상관리에 필요한 산모의 약물사용과 최적의 신생아 건강 사이에서 혼란에 직면할 때가 많은 것으로 알려져 있다.

이덕규 2018.01.12
글로벌

처방용 마약성 기침‧감기약 18세 이하 “안 돼”

FDA가 코데인 또는 하이드로코돈을 함유한 처방용 기침‧감기약의 경우 사용설명서 표기내용을 변경해 18세 이상의 성인환자들에게 사용이 가능토록 제한하는 내용의 안전성 서한을 12일 배포했다. 코데인 또는 하이드로코돈 등의 마약성 성분들이 18세 이하의 소아환자들에게 사용될 경우 위험성이 효용성보다 큰 것으로 나타났기 때문이라는 것. 이날 FDA는 아울러 코데인 또는 하이드로코돈을 함유한 처방용 기침‧감기약의 오‧남용, 의존성, 과다복용, 사망, 느린 호흡 또는 호흡곤란 유발 위험성과 관련한 안전성 정보를 돌출주의문(Boxed Warning)으로 삽입할 것을 주문했다. FDA는 또 코데인을 함유한 기침약 가운데 일부가 미국 내 몇몇 州에서 OTC로 발매되고 있음을 상기시켠서 해당제품들에 대해 규제를 적용하는 방안을 검토하고 있다고 설명했다. FDA는 외부 전문가들과 함께 폭넓은 검토작업과 회합을 진행한 끝에 이 같은 조치를 단행하고 나선 것이다. 18세 이하의 소아환자들에게 코데인 또는 하이드로코돈을 함유한 처방용 기침‧감기약들이 느린 호흡이나 호흡곤란, 오‧남용, 의존성, 과다복용 및 사망 등을 초래할 위험성을 배제할 수 없는 까닭에 효용성보다 위험성이 높다는 데 의견이 모아진 것. 항히스타민제와 충혈완화제 등의 다른 의약품에도 복합되어 함유되고 있는 코데인 및 하이드로코돈은 기침, 알러지 관련 증상 또는 감기 등을 치료하는 처방용 의약품들에 사용되어 왔다. 하지만 다른 비 마약성 처방용 의약품들과 OTC 제품들도 이 같은 증상들을 치료하는 데 사용되고 있다. 이날 FDA는 처방용 마약성 기침‧감기약들의 사용연령대를 변경토록 결정한 내용을 유념해 주도록 의료전문인들에게 당부했다. 해당제품들이 더 이상 소아환자들에게 사용될 수 없고, 사용이 권고되지도 않으리라는 것. 또한 감기 또는 상기도 감염증으로 인한 기침 증상의 경우 일반적으로 치료가 필요하지 않다는 점을 의료전문인들이 소아환자의 부모에게 주지시켜 줄 것을 요망했다. 이에 따라 기침약을 필요로 하는 소아환자들에게는 코데인 또는 하이드로코돈을 함유한 처방용 마약성 의약품을 대체하는 약물들을 사용토록 했다. 덱스트로메토르판을 함유한 OTC 제품들과 처방용 의약품인 벤조나테이트 제제들이 여기에 해당하는 제품들이다. 한편 FDA는 코데인 또는 하이드로코돈을 함유한 처방용 마약성 기침‧감기약 제품들이 소아환자들에게 사용되어선 안 된다는 점을 부모와 환자보호자들이 유념해야 할 것이라고 강조했다. 코데인 및 하이드로코돈이 마약성 제제들이어서 소아환자들에게 사용되었을 때 중대한 위험이 수반될 수 있을 것이기 때문이라는 설명이다. 감기로 인한 기침 증상의 경우 별도의 치료가 필요하지 않다는 점을 부모와 환자보호자들이 이해하는 일도 중요해 보인다고 FDA는 지적했다. 같은 맥락에서 기침약이 처방되었을 때 소아과 의사 또는 약사에게 코데인 또는 하이드로코돈 등의 마약성 성분들이 함유된 제품인지 여부를 문의해 줄 것을 요청하기도 했다. 처방용 의약품의 사용설명서를 항상 주의깊게 읽고, 마약성 약물들이 소아환자에게 처방되었을 경우 다른 비 마약성 제제로 변경해 줄 것을 소아과 의사에게 요청하라는 내용도 덧붙였다.

이덕규 2018.01.12
글로벌

낭성섬유증 치료 복합제 ‘오캄비’ 발매 EU 승인

낭성섬유증 치료용 복합제 ‘오캄비’(Orkambi: 루마카프토+아이바카프토)가 유럽에서 발매를 승인받았다. 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 EU 집행위원회가 ‘오캄비’의 발매를 허가했다고 10일 공표했다. 이에 따라 ‘오캄비’는 유럽에서 2개의 ‘F508del’ 유전자 변이 복제를 나타내는 6~11세 사이의 낭성섬유증 환자들에게서 기저원인을 치료하는 최초의 약물로 자리매김할 수 있게 됐다. ‘F508del’ 유전자 변이는 전체 낭성섬유증 환자들 가운데 절반 정도에서 나타나는 것으로 알려져 있다. 경구용 제제인 ‘오캄비’를 구성하는 성분 가운데 하나인 아이바카프토는 또 하나의 낭성섬유증 치료제인 ‘칼리데코’(Kalydeco)의 성분명이다. ‘오캄비’는 미국시장의 경우 지난 2015년 7월 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 이날 버텍스 파마슈티컬스 측은 아일랜드처럼 이미 급여적용이 합의된 국가들의 경우 소아환자들에게 ‘오캄비’의 접근성이 신속하게 확보될 수 있을 것으로 전망했다. 다른 EU 회원국들의 경우에는 버텍스 파마슈티컬스 측이 국가별로 급여적용을 인정받기 위한 절차에 착수할 예정이다. 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 사이먼 베드슨 부회장은 “아일랜드와 같은 국가에서 도달한 합의 덕분에 소아환자들에게 ‘오캄비’의 접근성이 신속하게 확보될 수 있을 것”이라고 말했다. 하지만 아직 합의에 도달하지 못한 국가들의 경우에는 버텍스 파마슈티컬스 측이 해당국가들의 보건당국과 협력을 진행해 빠른 시일 내에 환자들에게 ‘오캄비’의 접근성이 확보될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다. EU 집행위는 2개의 ‘F508del’ 유전자 변이 복제를 나타내는 6~11세 사이의 소아 낭성섬유증 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘오캄비’의 발매를 승인한 것이다. 지난해 의학저널 ‘란셋 호흡기’誌에는 이들 임상시험 사례들 가운데 24주차에 도출된 자료가 수록된 보고서가 게재된 바 있다. 이에 따르면 ‘오캄비’를 복용한 환자들은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 폐 기능이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되었음이 입증됐다. 아울러 체질량 지수(BMI)와 ‘낭성섬유증 개정 설문조사’(CFQ-R)의 호흡기 영역 지수에도 개선이 관찰되었는데, 통계적으로 유의할 만한 수준의 것에는 미치지 못했다. 안전성을 보면 6~11세 소아환자들을 대상으로 좀 더 일찍 착수되었던 한 임상 3상 시험에서 도출된 자료와 대동소이했다. ‘오캄비’를 복용한 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 전염성 폐 기능 악화, 잦은 기침, 비강충혈, 구강인두 통증, 복통, 두통, 상기도 감염증 및 가래 증가 등이 눈에 띄었다. 독일 하이델베르크대학 부속병원 낭성섬유증연구소 소아 폐‧알레르기연구실의 마르쿠스 말 교수는 “낭성섬유증 치료의 주요한 목표 가운데 하나가 이처럼 삶은 단축시키는 유전성 질환에 의한 진행성 폐 손상의 속도를 둔화시키는 동시에 단기적으로는 건강을 개선하는 데 있다”고 말했다. 그는 뒤이어 “6~11세 소아환자들을 대상으로 진행되었던 ‘오캄비’ 관련 연구사례들을 보면 폐 기능이나 체중증가 등에서 임상적으로 유의할 만한 개선효과가 입증됐다”고 덧붙였다.

이덕규 2018.01.12
글로벌

시오노기, 美PharmaIN과 공동연구계약 체결

일본 시오노기 제약이 미국의 PharmaIN 코퍼레이션과 공동연구 계약을 체결했다. PharmaIN은 Protected Graft Copolymer(PGCTM)라고 부르는 독자적인 약물송달기술과 혁신적인 펩티드 수식 기술 갖춘 벤처기업으로 알려지고 있다. 이 PGC플랫폼 기술은 펩티드에 그치지 않고 단백질과 불용성의 저분자 화합물 등의 물성 개선 및 체내 동태 개선에도 적용할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 시오노기와 PharmaIN의 이번 계약은 공동연구의 대상이 되는 화합물에 대한 2년간의 배타적인 라이선스 교섭권을 포함하는 것으로, 시오노기는 공동연구의 진척상황에 따라 3회로 나눠 총 1,700만달러를 PharmaIN에 출자하게 된다. 최근 신약개발의 난이도가 갈수록 높아지고 있는 가운데, 양사는 제휴를 통해 시오노기가 가진 저분자·중분자 창약의 강점과 PharmaIN이 가진 약제송달기술이 시너지효과를 발휘할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 시오노기는 ‘창약형 제약기업으로서 사회와 함께 성장을 지속해 나갈 것을 경영목표로 삼고, 자사의 연구개발은 물론 국내외 대학 및 기업과의 제휴도 적극적으로 추진하고 있다’며 ‘앞으로도 혁신적인 신약을 지속적으로 제공함으로써 전세계인의 건강과 QOL향상에 기여해 나갈 것’을 다짐했다.

최선례 2018.01.11

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