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‘키트루다’ 흑색종 3기 환자 재발‧사망률 40% ↓

항암제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)이 절제수술을 받은 3기 흑색종 환자들에게서 증상이 재발하거나 사망할 위험성을 크게 감소시켜 줄 수 있을 것임이 입증됐다. 머크&컴퍼니社 및 유럽 암연구치료기구(EORTC)는 임상 3상 ‘EORTC1325/KEYNOTE-054 시험’에서 도출된 결과를 15일 공개했다. 이 시험결과는 14~18일 미국 일리노이州 시카고에서 열리고 있는 미국 암연구협회(AACR) 연례 학술회의 기간 중 공개 전체회의에서 15일 처음 발표된 데 이어 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 15일 게재됐다. 게재된 보고서의 제목은 “절제수술을 진행한 3기 흑색종 환자들에게서 펨브롤리주맙 보조요법과 플라시보 대조그룹 비교”이다. 이에 따르면 항 프로그램화 세포괴사 1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’를 절제수술을 진행한 고위험성 3기 흑색종 환자들에게 보조요법제로 사용해 치료를 진행한 결과 무재발 생존기간이 크게 연장되었을 뿐 아니라 증상이 재발하거나 환자가 사망한 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 43% 낮게 나타나 주목됐다. 예를 들면 1년차 시점에서 무재발 생존률이 ‘키트루다’ 투여그룹에서 75.4%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 61.0%를 상회한 것으로 나타났다. 아울러 종양이 프로그램화 세포사멸-리간드 1(PD-L1) 양성을 나타낸 환자들 가운데 ‘키트루다’ 투여그룹은 무재발 생존기간이 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 연장된 것으로 파악됐다. 또한 ‘키트루다’ 투여그룹에서 나타난 안전성은 앞서 진행성 흑색종 환자들을 대상으로 진행되었던 시험사례들로부터 도출된 내용과 대동소이했다. ‘EORTC1325/KEYNOTE-054 시험’을 총괄했던 프랑스 파리 제 11대학 구스타브 루시 암연구소의 알렉산데르 에게르몽 교수(연구소장)는 “유럽 암연구치료기구는 이처럼 중요한 연구를 머크&컴퍼니 측과 공동으로 진행한 끝에 전체 3기 흑색종 환자들에게서 무재발 생존기간이 괄목할 만하게 연장되었음을 입증한 것에 대단히 고무되어 있다”고 말했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 글로벌 임상개발 담당부사장은 “이번에 도출된 자료를 보면 ‘키트루다’ 보조요법이 수술을 받은 고위험성 3기 흑색종 환자들에게서 무재발 생존기간을 크게 연장시켜 주었음이 탄탄하게 입증됐다”며 “이를 통해 보조요법제로 ‘키트루다’를 사용한 시험에서 확보된 첫 번째 자료가 확보된 데다 절제수술 후 3기 흑색종 환자들을 치료하는 데 효과적임이 입증된 것”이라는 말로 의의를 설명했다. 그는 뒤이어 “이번에 확보된 자료를 세계 각국의 약무당국과 공유할 것”이라고 덧붙였다. 이날 양측에 따르면 ‘키트루다’는 3A기(림프절 전이 1mm 미만), 3B기 및 3C기 흑색종 환자들에게서 무재발 생존기간 연장효과가 입증된 최초의 항 PD-1 치료제이다. 무재발 생존기간 연장효과는 정상형(wild-type) BRAF 유전자를 나타내는 환자들에게서 BRAF 유전자 변이 여부와 관계없이 일관되게 나타났다. 머크&컴퍼니 측은 ‘EORTC1325/KEYNOTE-054 시험’에서 도출된 자료를 이미 미국과 세계 각국의 약무당국에 제출하기 위한 협의를 진행 중이다. 흑색종연구연대(MRA)의 루이스 M. 퍼킨스 학술이사는 “흑색종으로 인한 고통과 사망사례들을 없애기 위해 힘을 기울이고 있는 학술단체의 한곳으로서 우리는 이처럼 중요한 ‘키트루다’의 새로운 자료가 확보된 것을 매우 기쁘게 생각한다”며 “수술 후 흑색종 재발을 예방하는 효과 뿐 아니라 안전성까지 입증된 것은 흑색종과의 전쟁에서 환영할 만한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 고무된 반응을 보였다. 한편 머크&컴퍼니는 단독요법 뿐 아니라 병용요법을 포함해 ‘키트루다’가 흑색종 환자들에게 나타내는 효과를 평가하기 위해 포괄적인 임상개발 프로그램을 진행해 왔다. 10개 임상시험 사례들에 4,500명 이상의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 1~3기 흑색종에 ‘키트루다’가 나타내는 효능과 안전성을 평가하고 있다는 의미이다.

이덕규 2018.04.16
글로벌

암젠, 차세대 첨단 제약공장 건립 청사진 공표

암젠社가 미국 북동부 로드아일랜드州 웨스트 그리니지에 소재한 자사의 캠퍼스 내부에 새로운 첨단 차세대 제약공장을 건립하겠다는 플랜을 지난 10일 공표했다. 미국시장 뿐 아니라 글로벌 마켓을 겨냥한 암젠의 차세대 첨단 제약공장이 미국에 들어서는 것은 이번이 처음이다. 암젠의 차세대 첨단 제약공장은 지난 2014년 싱가포르에 건립된 바 있다. 로드아일랜드州는 코네티컷州, 메인州, 매사추세츠州, 뉴햄프셔州, 버몬트州와 함께 미국의 수도권에 해당하는 6개州 가운데 한곳이다. 차세대 첨단 제약공장은 다양한 혁신적인 기술을 하나의 시설에 집적한 형태의 것이어서 건축기간이 절반 가량으로 절감될 수 있는 데다 재래식 공장에 비해 운영비용도 약 2분의 1 정도로 감축할 수 있다는 장점이 있다. 또한 차세대 첨단 제약공장은 제조시설의 규모가 작아 물과 전기 사용량 뿐 아니라 탄소배출량 또한 줄일 수 있다는 친환경적인 특성이 눈에 띈다. 암젠社의 에스테반 산토스 운영담당 부회장은 “우리 암젠은 지난 30여년 동안 생물의약품 제조를 지속하면서 역량을 배양해 왔을 뿐 아니라 이를 통해 세계 각국의 환자들에게 품질높은 의약품을 공급하면서 신뢰를 구축해 왔던 것에 자부심을 갖고 있다”고 말했다. 그는 뒤이어 “미국에서 암젠의 역량과 첨단기술력을 집적한 상업적 규모의 차세대 첨단 제약공장을 처음으로 건립하게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다. 특히 이날 암젠 측은 새로운 제약공장의 입지를 선택하는 과정에서 포괄적인 평가절차를 거쳤다는 점을 언급했다. 미국의 세제(稅制) 개혁에 따라 혁신과 첨단기술에 투자하는 기업에 인센티브가 주어지게 되었음을 감안해 미국 내에 새로운 제약공장을 건립키로 했다는 것. 로드아일랜드州는 암젠 측이 웨스트 그리니지에 생산설비를 구축한 가운데 숙련된 노동력과 양질의 생활여건 등에 힘입어 성공적으로 가동되어 왔고, 따라서 앞으로의 성장 가능성 또한 크다고 판단했다는 설명이다. 새로운 로드아일랜드 제약공장은 75에이커 규모로 들어서면서 150여명의 고도로 숙련된 생산직과 300여명의 건축‧설비직 재직자들이 몸담게 될 것으로 보인다. 지나 레이몬도 로드아일랜드州 주지사는 “암젠이 공장을 확대하면서 고도로 숙련된 신규고용을 로드아일랜드州에서 창출하게 된 것을 환영해마지 않는다”며 “덕분에 로드아일랜드州의 생명공학업계와 제조 부문 노하우가 한층 향상될 수 있게 될 것”이라고 말했다. 첨단 차세대 제약공장은 고도의 유연성을 발휘할 수 있는 데다 모듈설계(modular design) 방식을 채택해 차후 설비를 증설할 때 반복진행이 가능하고, 따라서 속도, 생산성 및 유연성 등의 측면에서 빠르고 신뢰할 만하게 제조용량을 늘릴 수 있다는 장점이 있다고 암젠 측은 강조했다. 공장 내 설비 또한 크기가 작고 이동이 손쉬워 다양한 의약품을 동시에 빠르게 유연하게 생산할 수 있다고 단언했다. 따라서 기존의 표준형 제약공장처럼 많은 비용이 소요되고 복잡합 재장착 과정을 필요로 하지 않는다는 것. 바꿔 말하면 수요변화에 민첩하게 대응해 훨씬 빠르게 환자들에게 필요한 의약품을 공급할 수 있도록 해 줄 것이라는 설명이다. 한편 암젠 측이 현재 로드아일랜드州에서 가동하고 있는 제약공장은 지난 2005년 9월 FDA로부터 승인받은 이래 세계 최대의 포유류 단백질 제조시걸 가운데 한곳으로 자리매김해 왔다. 아울러 다양한 상업용‧임상시험용 의약품을 생산하고 있다. 지금까지 암젠은 로드아일랜드 소재 제약공장에 15억 달러 이상을 투자한 가운데 50평방피트 이상의 제조, 공장가동, 관리 및 연구공간을 보유하고 있다. 총 625명의 정규직 재직자들이 일하고 있다.

이덕규 2018.04.16
글로벌

美ㆍ中 무역전쟁, 美 제약업계 고래싸움에 새우등

현재 미국과 중국이 진행 중인 무역전쟁이 양국의 제약산업에 엄청난 영향을 미칠 것이라는 전망이 나왔다. 하지만 중국은 미국에 비해 훨씬 유리한 위치에 있는 것으로 보인다는 지적이다. 영국 런던에 글로벌 본사를 두고 있는 비즈니스 정보 서비스‧컨설팅기관 글로벌데이터社는 12일 이 같이 밝혔다. 글로벌데이터는 미국 무역대표부(USTR)가 지난 3일 중국에서 수입되고 있는 약 500억 달러 상당의 1,300개 제품들에 대해 25%의 관세를 부과하겠다는 의향을 발표했음을 상기시켰다. 문제는 이들 1,300개 제품들 가운데 상당수가 미국 제약기업들에 의해 사용되고 있다는 점이라고 글로벌데이터는 지적했다. 또한 FDA에 따르면 현재 미국 제약기업들에 의해 사용되고 있는 원료의약품의 80% 정도가 중국 및 인도에서 직접적으로 수입되고 있는 것이 현실이라고 언급했다. 특히 트럼프 행정부가 환자들의 부담감소를 위해 약가인하를 지속적으로 언급해오고 있는데, USTR이 의향을 공개한 관세 부과案이 실행에 옮겨지면 약가가 인상되는 정반대 상황이 초래될 것으로 보인다며 글로벌데이터는 문제를 제기했다. 글로벌데이터社의 아슈윈 오베로이 애널리스트(화학박사)는 “산도스社, 화이자社, 테바 파마슈티컬 인더스트리스社 및 밀란 N.V.社 등의 미국 내 제네릭업체들 뿐 아니라 바이오시밀러 기업들도 USTR이 관세를 부과할 경우 제조비용이 상승하면서 약가인상이 불가피해지게 될 것”이라고 예측했다. 그는 뒤이어 “중국 측도 106개 미국 제품들에 대해 25%의 관세를 부과하겠다며 맞불을 놓고 나왔지만, 미국에서 중국으로 수입되는 의약품들은 관세 부과대상에서 제외키로 결정했다”고 설명했다. 더욱이 중국 정부는 의료비 절감과 혁신성을 촉진하기 위해 제네릭기업들에 대해 15%의 특혜세율 적용을 제안했다고 덧붙였다. 이 같은 중국 측 반응이 나오자 트럼프 대통령은 5일 USTR에 중국 수입제품에 총 1,000억 달러 규모의 관세를 추가로 부과하는 방안을 검토할 것을 지시한 바 있다. 미국 정부는 이에 따라 원료의약품, 인슐린, 에피네프린 및 백신 등에 대해서도 25%의 관세를 부과할 것으로 보인다. 하지만 글로벌데이터는 현재로선 중국이 무역갈등에서 훨씬 유리한 위치에 있는 것으로 보인다며 중국 제약업계의 경우 이 같은 조치들로 인해 영향을 받지 않을 것으로 사료되기 때문이라고 지적했다. 오베로이 애널리스트는 “새롭게 제시된 관세 부과案의 불확실성이 제약업계의 전체 가치사슬(value chain)에 확산되면서 미국 내 환자들 뿐 아니라 보험자단체, 제네릭기업 및 바이오시밀러업체들에게 부정적인 영향을 미칠 것”이라며 “중국과의 무역감소가 초래되면서 미국 제약기업들이 원료의약품을 인도를 비롯한 다른 나라들로부터 확보해야 될 것이기 때문”이라고 결론지었다. 무엇보다 약가까지 억제되면서 연구‧개발에 대한 미국 제약기업들의 투자가 감소하게 될 것이고, 이 경우 장기적인 관점에서 볼 때 혁신성에 부정적인 영향을 미칠 수 밖에 없어 보인다고 오베로이 애널리스트는 덧붙였다.

이덕규 2018.04.16
글로벌

日인바운드 소비조사 “중국인은 복숭아를 좋아해”

일본의 드럭스토어업계는 방일외국인의 인바운드수요 증가로 호황이다. 주식회사 True Data가 발표한 일본 전국 드럭스토어의 POS데이터에 의한 2018년 2월 인바운드소비동향 조사에 따르면, 2018년 2월 드럭스토어 인바운드소비 구매건수는 1점포당 1,377건으로 지난해 같은 기간에 비해 25.6% 증가했다. 또, 구매금액도 전년대비 4.5% 증가하여 인바운드수요는 성장세를 이어가고 있는 것으로 파악된다. 조사에서 눈길을 끄는 것은 매출상위품목 랭킹에서 의약품이나 화장품 모두 ‘복숭아향’이 상위를 차지하고 있다는 점이다. 물 없이 복용하는 ‘용각산 다이렉스 스틱’의 경우 ‘복숭아향’이 3위, ‘민트’가 7위에 랭크됐다. 일본국내 소비에서는 ‘민트’가 더 잘 팔리는 것과 대조적이다. 마찬가지로 25위에 랭크된 ‘니베아’ 립크림도 ‘복숭아향’이 무향료 상품보다 상위에 랭크되고 있다. ‘니베아’ 립크림의 경우도 일본국내에서는 복숭아향보다는 무향료 상품이 더 잘 팔린다. 인바운드 수요만 본다면 ‘복숭아맛’ ‘복숭아향’이 가장 인기가 있다. 복숭아생산량이 가장 많은 것으로 알려진 중국에서는 복숭아는 ‘불노장생’의 상징으로, 여러 가지 전설이 있고, 길한 과일로 통한다. 일본 인바운드수요의 가장 많은 부분을 차지하는 나라가 중국인 것을 감안할 때, 이러한 문화가 베스트셀러 상품에도 영향을 주고 있는 것으로 생각된다.

최선례 2018.04.13
글로벌

다케다, 샤이어 인수 준비 수조엔 대출 타진

샤이어 인수검토를 발표한 다케다가 최근 주요 거래처인 미쓰이 스미토모 은행 등 대형은행에 수조엔의 대출을 타진하고 있는 것으로 알려졌다. 일련의 작업이 순조롭게 진행되면 일본기업 사상 최대 규모의 해외 인수건이 될 전망이다. 다케다의 샤이어인수는 중점영역인 소화기계질환 강화 및 구미시장에서 점유율 확대가 목적이다. 인수를 할지말지를 표명해야 하는 데드라인은 이달 25일. 다케다는 샤이어 인수 제안을 이날까지 공식적으로 표명해야 한다. 문제는 샤이어의 기업가치가 5조엔으로 다케다의 4조엔을 훨씬 넘어선다는 것. 다케다는 가능한한 재무상황을 악화시키지 않는 형태의 인수방법을 선택해야 한다. 다케다의 크리스토프 웨버 사장은 이달 초 애널리스트들과 함께 하는 회의에서 ‘샤이어의 일부 자산 및 사업이 아니라 샤이어 전체 매수를 검토하고 있다’고 설명했다. 현재 자금조달을 위한 대출타진으로 샤이어의 인수준비가 본격화되고 있는 것으로 추측되고 있다.

최선례 2018.04.13
글로벌

글락소, 유전자 치료제 개발 “희귀질환보다 암”

글락소스미스클라인社가 영국 생명공학기업 오차드 테라퓨틱스社(Orchard Therapeutics)에 이미 허가를 취득했거나 개발이 진행 중인 희귀질환 유전자 치료제 포트폴리오를 이양키로 하는 내용의 전략적 합의를 도출했다고 12일 공표했다. 이날 합의는 관련 프로그램들의 지속적인 개발 진행과 환자 접근성 확보를 보장하기 위한 취지에서 도출된 것이다. 양사가 합의에 도달함에 따라 오차드 테라퓨틱스 측은 희귀질환 유전자 치료제 분야에서 글로벌 선도업체의 한곳으로 한층 탄탄한 입지를 다질 수 있게 됐다. 글락소스미스클라인의 경우 항암제 세포치료제 및 유전자 치료제 개발에 지속적으로 투자를 집중한다는 방침이다. 이와 함께 글락소스미스클라인은 오차드 테라퓨틱스의 지분 19.9%를 보유하면서 이사회에 1명의 이사를 선임할 수 있는 권한까지 확보해 이 회사에 대한 투자자의 위치에 서게 됐다. 아울러 이번에 인수‧인계가 이루어질 제품들이 시장에 발매되어 매출성과가 도출되었을 때 로열티와 성과금까지 지급받을 수 있게 됐다. 이를 위해 양사는 유전자 치료제 개발과 관련한 제조, 기술, 영업 노하우 등을 교환해 관련자산들의 성공가능성을 높이기로 했다. 오차드 테라퓨틱스는 영국 런던과 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 및 매사추세츠州 보스턴에 오피스를 둔 가운데 임상단계의 혁신적인 희귀질환 유전자 치료제 개발에 주력하고 있는 생명공학기업이다. 이번에 글락소스미스클라인 측이 보유한 프로그램들을 인수하게 되면서 일차성 면역결핍증 및 유전성 대사계 장애를 겨냥한 임상‧전임상 유전자 치료제 파이프라인을 한층 보강할 수 있게 됐다. 오차드 테라퓨틱스 측이 인수할 유전자 치료제 프로그램 포트폴리오 가운데는 ▲소아 아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증(ADA-SCID) 치료제로 지난 2016년 5월 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득했던 최초의 자가유래 체외 유전자 치료제 ‘스트림벨리스’(Strimvelis: 자가유래 CD34+ 세포변환 아데노신 탈아미노효소) ▲이염성 백질이영양증(MLD) 및 비스코트 알드리히 증후군(Wiskott Aldrich syndrome) 치료제로 후기단계의 시험이 진행 중인 2건의 임상개발 프로그램 ▲1건의 베타 지중해빈혈 임상개발 프로그램 등이 포함되어 있다. 아울러 1형 점액다당류증(MPS1 또는 후를러 증후군), 만성 육아종(CGD) 및 구형체세포 백질이영양증(GLD) 치료제로 이탈리아 텔레톤재단과 聖 라파엘병원에서 진행 중인 임상 개념증명 시험사례들이 종료되었을 때 3건의 전임상 프로그램에 대한 독점적 전권까지 추가로 넘겨받기로 했다. 글락소스미스클라인은 이날 합의에 앞서 지난해 7월 희귀질환 치료제 부문에 대한 전략적 검토결과를 공개한 바 있다. 당시 발표내용은 제약 파이프라인을 기존의 호흡기계 치료제 및 AIDS/감염성 질환 치료제 등 2개 분야와 항암제 및 면역 염증성 치료제 등 잠재력을 내포한 2개 분야로 집중하겠다는 내용이 골자를 이룬 것이었다. 글락소스미스클라인社의 존 레포어 연구‧개발 파이프라인 담당부회장은 “세포치료제 및 유전자 치료제 분야의 개척자들이라 할 수 있는 이탈리아 聖 라파엘병원, 텔레톤재단 및 밀란 소재 생명공학기업 몰메드社(MolMed) 등과 협력으로 진행하고 성취한 성과들에 대해 글락소스미스클라인을 자부심을 갖고 있다”고 말했다. 그는 뒤이어 “세포치료제 및 유전자 치료제 분야에 대한 의지를 공개한 이래 우리의 목표는 우리가 도달한 내용을 바탕으로 후속단계의 개발을 성공적으로 진행하고, 환자들에게 사용될 수 있도록 개발성과를 도출해 글락소스미스클라인이 세포치료제 및 유전자 치료제 플랫폼 역량을 확대할 수 있도록 뒷받침해 줄 적임자 기업을 찾는 일”이라고 강조했다. 그런 의미에서 오차드 테라퓨틱스는 적임자 기업이라 할 수 있을 것이라고 레포어 부회장은 덧붙였다. 오차드 테라퓨틱스社의 마크 로테라 회장은 “글락소스미스클라인 측이 보유해 왔던 포트폴리오를 인수함에 따라 희귀질환 유전자 치료제 분야를 선도할 통합적인 글로벌 기업으로 발돋움하겠다는 우리 회사의 비전에 한층 힘이 실리게 됐다”며 “이번 합의 덕분에 곧바로 일차성 면역결핍증 및 유전성 대사계 장애 분야에서 권한을 확대할 수 있게 된 데다 차후 다른 분야에서도 추가로 전권을 확보할 수 있게 되었기 때문”이라고 설명했다. 그는 또 “오차드 테라퓨틱스는 혁신적인 유전자 치료제를 통해 희귀질환 환자들의 삶에 커다란 변화를 가져올 수 있도록 하고자 노력해 왔다”며 “글락소스미스클라인 및 협력사들이 도출한 성취물들을 바탕으로 최선의 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다. 당장 이염성 백질이영양증 및 비스코트 알드리히 증후군 치료제들만 보더라도 대단히 고무적인 임상자료들이 확보된 만큼 후속단계의 개발이 원활하게 진행될 수 있도록 혼신의 힘을 쏟을 것이라고 덧붙였다.

이덕규 2018.04.13
글로벌

류머티즘제 ‘키너렛’ 스틸병 적응증 EU 승인

유년성 만성 류머티스 관절염을 스틸병(Still’s disease) 또는 스틸씨병이라고 한다. 자가염증성 특성을 나타내는 희귀 전신성 다기관 장애의 일종인 스틸병은 EU 각국의 소아 및 성인 환자 수가 2만5,000명 정도로 추정되고 있다. 특히 소아환자들에게 스틸병은 발열, 발진 및 관절염 등을 수반하면서 가장 중증의 관절염으로 손꼽히고 있는 것으로 알려져 있다. 이와 관련, 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)가 자사의 류머티스 관절염 치료제 ‘키너렛’(Kineret: 아나킨라)이 EU 집행위원회로부터 스틸병 적응증 추가를 승인받았다고 11일 공표해 관심을 모으고 있다. ‘키너렛’은 이에 따라 전신성 연소성(年少性) 특발성 관절염(SJIA)과 성인형 스틸병(AOSD)을 포함한 스틸병 치료제로 EU 28개 회원국에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다. 이번에 추가된 ‘키너렛’의 적응증을 좀 더 구체적으로 설명하면 성인, 청소년, 소아 및 생후 8개월 이상이면서 체중 10kg 이상의 영‧유아 스틸병 환자들에게 사용토록 하는 용도이다. 여기서 스틸병은 전신성 활동성을 나타내면서 중등도에서 고도에 이르는 증상 활성을 나타내거나 비 스테로이드성 항염증제들(NSAIDs)이나 글루코코르티코이드로 치료를 진행한 후에도 증상의 활성이 지속적으로 나타난 전신성 연소성 특발병 관절염 및 성인형 스틸병을 포함하는 개념이다. ‘키너렛’은 단독요법제 또는 다른 항염증제 및 질병 조절 항류머티스제들(DMARDs)과 병용요법제로도 사용할 수 있다. 소비社의 밀란 즈드라브코비치 최고 의학책임자 겸 연구‧개발 부문 대표는 “EU에서 ‘키너렛’을 스틸병 치료제로 승인받아 발매할 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “이제 우리가 스틸병 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 되었기 때문”이라고 설명했다. 무엇보다 ‘키너렛’이 스테로이드제를 대체하는 효과적인 1차 약제로 빈도높게 선택될 수 있을 것이라며 즈드라브코비치 대표는 기대감을 드러냈다. EU 집행위는 임상시험에서 도출된 자료와 학술문헌 자료, 저널에 발표된 자료에 대한 심층분석 결과 등을 근거로 이번에 ‘키너렛’의 적응증 추가를 승인한 것이다. 임상시험에서 ‘키너렛’은 총 400명 이상의 스틸병 환자들이 피험자로 참여한 가운데 진행되었던 일련의 임상시험에서 엄격한 평가작업을 거쳤다. 그 결과 ‘키너렛’은 소아 및 성인 스틸병 환자들에게서 효능이 입증되어 대다수의 피험자들이 관해 상태에 도달했을 뿐 아니라 스틸병 관련징후 및 증상들이 개선된 것으로 분석됐다. 이와 함께 스틸병 관련 임상시험 및 공개된 문헌에서 나타난 자료와 지난 2002년 이후의 시판 후 사용을 통해 확보된 자료에 미루어 보면 ‘키너렛’은 스틸병 뿐 아니라 다른 용도에 사용했을 때에도 안전성이 확보된 것으로 입증됐다. 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 주사부위 반응, 두통, 혈중 콜레스테롤 수치의 증가 정도가 관찰됐다. 소비社 스페셜티 케어 부문의 노르베르트 오피츠 대표는 “이번 적응증 추가 승인은 우리에게 중요한 의미를 갖는 일”이라며 “그 동안 ‘키너렛’은 류머티스 관절염과 크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS)에 효과적이고 안전한 치료제임이 인정받아 왔음을 유념할 필요가 있을 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 스틸병 환자들은 안전성이 확립된 치료대안에 대한 접근성을 확보할 수 있게 될 것”이라며 “독일, 영국, 네덜란드 및 북유럽 국가들을 시작으로 빠른 시일 내에 유럽 각국에서 ‘키너렛’이 스틸병 치료제로 발매될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

이덕규 2018.04.13
글로벌

사노피, 캐나다에 4.3억弗 투자 백신공장 건립

사노피社가 3억5,000만 유로(약 4억3300만 달러 또는 5억 캐나다달러)를 투자해 캐나다에 새로운 첨단 백신공장을 건립할 것이라고 12일 공표했다. 새 첨단 백신 제조시설이 들어설 곳은 사노피 파스퇴르 캐나다법인 본부가 소재해 있는 온타리오州 토론토이다. 이번 투자는 캐나다에서 회사의 경영을 한층 강화하는 동시에 세계 각국의 공중보건 발전에 부응하기 위해 단행되는 것이다. 사노피 측은 캐나다 혁신‧과학‧경제개발부 장관과 온타리오州 경제개발‧성장부 장관, 그리고 자사의 고위급 임원들이 다수 참석한 가운데 이날 사노피 파스퇴르의 토론토 공장에서 열린 한 행사에서 새로운 첨단 백신공장 건립계획을 공개했다. 사노피社의 다비드 뢰프 부회장 겸 사노피 파스퇴르社 대표는 “캐나다가 백신의 연구‧개발에 강력한 유산을 보유하고 있는 국가”라며 “이번 투자로 사노피는 지구촌 전체적으로 인류를 보호하고 건강을 향상시키기 위해 진행하고 있는 노력에서 캐나다를 중심적인 위치에 올려놓을 수 있게 될 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “백신은 매년 300만명 이상의 생명을 구하고 있다”며 “새로운 백신공장은 누구도 백신으로 예방 가능한 질병으로 인해 고통받거나 생명을 잃지 않는 세상에 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있도록 우리를 인도해 줄 것”이라고 단언했다. 새 백신공장은 사노피 파스퇴르가 갈수록 증가하고 있는 소아용 백신, 효능촉진 백신 및 무세포 백일해(5-acP) 항원 등의 수요에 부응할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다. 또한 오는 2021년 이 공장이 완공되면 디프테리아 및 파상풍 백신을 제조할 때 사용될 항원들을 제조하는 설비도 구축될 예정이다. 사노피社에서 글로벌 산업업무를 총괄하고 있는 필립 뤼스칸 부회장은 “이번 프로젝트가 사노피의 글로벌 산업 네트워크에서 가장 중요한 투자의 하나라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 이번 프로젝트는 아울러 우수하고 보다 나은 백신 포트폴리오를 생산해 세계 각국에 공급하기 위해 사노피가 지속적으로 기울이고 있는 노력을 방증하는 것이기도 하다고 덧붙였다.

이덕규 2018.04.13
글로벌

인공지능 기반 당뇨 망막병증 진단기기 美 승인

FDA가 인공지능(AI)을 사용해 성인 당뇨병 환자들에게서 경도(輕度) 이상의 당뇨병성 망막병증을 진단하는 의료기기를 허가했다고 11일 공표했다. 미국 아이오와州 아이오와 시티에 소재한 인공지능 기반 진단기기 전문기업 IDx社의 ‘IDx-DR’이 바로 그것이다. 인공지능을 사용한 당뇨병성 망막병증 진단 의료기기가 FDA의 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다. 당뇨병성 망막병증은 미국 내 당뇨병 환자들 가운데 3,000만명 이상에서 시력손상을 유발한 가장 빈도높은 원인으로 지목되고 있는 증상이다. 생산연령대 성인들에게서 시력손상 또는 시력상실을 유발하는 주요한 원인으로도 손꼽히고 있다. FDA 의료기기‧방사선보건센터(CDRH) 안과이비인후과 의료기기국의 맬비나 아이델먼 국장은 “망막병증을 조기진단하는 것이야말로 수많은 당뇨병 환자들의 증상을 관리하는 데 중요한 한 부분을 차지하지만, 여전히 다수의 환자들이 당뇨병성 망막병증을 충분히 검사받지 않고 있다”고 지적했다. 전체 환자들의 50% 안팎이 매년 안과의사를 찾아 검사받는 일을 준수하지 않는다는 것. 아이델먼 국장은 뒤이어 “오늘 FDA의 결정으로 개원가에서 사용할 수 있는 새로운 인공지능 기술이 발매에 들어갈 수 있게 됐다”며 “FDA는 의료에 필요한 환자 접근성을 개선하는 데 기여할 안전하고 효과적인 디지털 의료기기의 사용이 촉진될 수 있도록 지속적인 노력을 기울여 나갈 것”이라고 덧붙였다. ‘IDx-DR’은 인공지능의 알고리즘을 사용해 ‘탑콘 NW400’(Topcon NW400)이라 불리는 안저(眼底) 카메라로 촬영한 안구의 영상들을 분석하는 소프트웨어 프로그램이다. 의사가 환자의 망막을 촬영한 디지털 영상을 ‘IDx-DR’ 소프트웨어가 설치된 클라우드 서버로 업로드하는 방식으로 사용된다. 영상의 질이 충분할 경우 이 소프트웨어는 의사에게 두가지 검사결과 가운데 하나의 메시지를 통보하게 된다. 하나는 경도 이상의 당뇨병성 망막병증이 검진되었다는 메시지를 안과전문의에 전달하고, 다른 하나는 경도 이상의 당뇨병성 망막병증 음성이 진단되었다며 12개월 이내에 재검사를 받도록 하라는 메시지를 띄우는 식이다. 검사결과가 양성으로 진단외었을 경우 환자들은 안과의사를 찾아가 추가진단과 함께 곧바로 가능한 치료를 받을 수 있도록 해 준다는 의미이다. 임상의사가 영상 또는 검사결과를 판독하지 않고 검진결정을 내릴 수 있도록 해 주는 의료기기의 발매가 승인받은 것은 ‘IDx-DR’이 처음이다. 바꿔 말하면 안과치료에 참여하지 않는 의사들도 사용이 가능하다는 의미이다. FDA는 의원 10곳에서 총 900명의 당뇨병 환자들을 대상으로 망막상(像)을 확보하면서 진행되었던 임상시험에서 도출된 자료를 평가한 끝에 ‘IDx-DR’의 발매를 승인한 것이다. 이 시험은 ‘IDx-DR’이 경도 이상의 당뇨병성 망막병증을 정확하게 진단한 비율을 평가하기 위해 설계되었던 것이다. 시험을 진행한 결과 ‘IDx-DR’은 경도 이상의 당뇨병성 망막병증을 87.4% 정확하게 진단했을 뿐 아니라 당뇨병성 망막병증이 발생하지 않은 환자들을 89.5% 정확하게 진단한 것으로 분석됐다. 하지만 방사선 요법, 수술 또는 안구주사 등을 진행한 전력이 있거나 지속적인 시력손상, 흐리게 보임, 부유물, 황반변성 진단, 중증의 비 증식성 망막병증, 증식성 망막병증, 방사선 망막병증 또는 망막정맥폐쇄 등을 진단받은 환자들을 ‘IDx-DR’을 사용해 당뇨병성 망막병증을 진단해선 안된다. 임신 중인 당뇨병 환자들도 ‘IDx-DR’을 사용한 진단을 삼가야 한다. 당뇨병성 망막병증이 임신기간 중에 매우 빠르게 진행될 수 있기 때문. 빠르게 진행되는 당뇨병성 망막병증 또한 ‘IDx-DR’을 사용해 진단해선 안된다. ‘IDx-DR’은 황반부종을 포함한 당뇨병성 망막병증을 진단하는 용도로만 설계된 제품이다.

이덕규 2018.04.12
글로벌

신속심사 애브비 엘라골릭스..이번엔 감속기어

FDA가 자궁내막증 치료제로 허가신청서가 제출되었던 약물인 엘라골릭스(elagolix)에 대해 심사기간 연장을 통보했다. 애브비社는 자궁내막증 관련 통증 치료제로 허가를 신청했던 엘라골릭스와 관련해 제출되었던 간 기능검사 결과와 관련해 추가정보를 검토할 시간이 필요하다며 이 같이 통보해 왔다고 10일 공표했다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 심사기간을 3개월 연장해 오는 3/4분기 중 결론을 도출하겠다는 것. 이날 발표내용은 애브비 측이 엘라골릭스의 글로벌 개발‧마케팅 전권을 확보했던 제휴업체인 미국 캘리포니아州 샌디에이고 소재 제약기업 뉴로크린 바이오사이언시스社(Neurocrine Biosciences)와 공동으로 내놓은 것이다. FDA는 이에 앞서 지난해 10월 말 엘라골릭스의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했었다. 허가를 취득할 경우 엘라골릭스는 자궁내막증 관련 통증을 관리하는 치료대안으로는 10여년 만에 처음으로 승인받은 새로운 경구용 약물로 자리매김할 수 있게 될 전망이다. 애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “자료를 검토한 결과를 근거로 우리는 자궁내막증 관련 통증 치료제로 제출되었던 엘라골릭스의 허가신청서 내용에 변함없는 믿음을 갖고자 한다”며 “엘라골릭스가 자궁내막증으로 인해 고통받고 있는 여성들에게 새롭고 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 강조했다. 이에 따라 애브비는 엘라골릭스가 빠른 시일 내에 환자들에게 제공될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것이라고 덧붙였다. 엘라골릭스의 허가신청은 지금까지 자궁내막증과 관련한 것으로는 최대 규모로 진행되었던 전향성 피험자 무작위 분류 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌던 것이다. 총 1,700명에 육박하는 중등도에서 중증에 이르는 자궁내막증 관련 통증 환자들을 대상으로 효능 및 안전성을 평가하는 과정을 거쳤을 정도. 임상시험에서 엘라골릭스는 양호한 내약성이 입증되었을 뿐 아니라 매일 수반되는 월경 골반통, 비 월경 골반통 및 성교통 등 3가지 유형의 자궁내막증 관련 통증을 크게 감소시키는 데 효과적인 것으로 파악됐다. 엘라골릭스는 경구용 고나도트로핀 방출 호르몬(GnRH) 수용체 길항제의 일종이다. 뇌하수체 내부에서 GnRH 수용체들과 경쟁적으로 결합해 내인성 GnRH의 신호전달을 차단하는 속효성 제제이다. 지금까지 엘라골릭스는 총 3,000명 이상의 피험자들을 충원한 가운데 40여건의 임상시험이 진행된 상태이다. 자궁내막증은 전 세계 환자 수가 줄잡아 1억명에 달할 것으로 추정되는 다빈도 증상이다.

이덕규 2018.04.12
글로벌

다나베, 루게릭병약 ‘라디컷’ 캐나다 승인신청

다나베미쓰비시는 최근 캐나다에서 근위축성 측색경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS) 일명 루게릭병약 ‘라디컷(에다라본)’의 승인을 신청하였고, 캐나다 당국으로부터 신청이 수리되었다. 또, 3월말에는 캐나다에서 자사판매체제를 구축하기 위해, 자사의 미국판매회사인 ‘미쓰비시다나베파마 아메리카’의 자회사 ‘미쓰비시다나베파마 캐나다’를 설립했다. ‘라디컷’의 캐나다 당국 심사는 우선심사로 평가될 것이 결정되어, 이번 신청수리에서 180일이내의 평가기간에 심사될 예정이다. ALS는 운동신경이 선택적으로 변성 및 소실되어, 사지, 얼굴, 호흡기관 등 전신의 근력저하와 근위축이 진행성으로 일어나는 원인불명의 신경변성질환이다. 인종 및 민족적 배경에 관련 없이, 발병률은 10만명당 2명 정도이며 캐나다의 ALS환자는 약3,000명에 달하는 것으로 추정된다. ‘라디컷’은 ALS치료약으로서 일본에서 임상시험을 실시하여 2015년 6월에 승인되었으며, 같은 해 12월 한국, 2017년 5월에 미국에서 승인되었고, 또 2017년 12월 스위스 당국의 승인신청이 접수되었다.

최선례 2018.04.12
글로벌

최고가 치료제 발매 美 알렉시온 8.5억弗 M&A

미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 현행 최고가 의약품으로 알려진 용혈성 요독 증후군(aHUS) 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)를 발매하고 있는 제약기업이어서 낯익은 곳이다. 그런 알렉시온 파마슈티컬스社가 스웨덴 제약기업 윌슨 테라퓨틱스社(Wilson therapeutics AB)와 합의를 도출했다고 11일 공표해 관심이 모아지고 있다. 알렉시온 파마슈티컬스 측이 100% 지분을 보유한 자회사를 통해 윌슨 테라퓨틱스 측이 발행한 주식 전체를 대상으로 공개매수에 착수하고, 윌슨 테라퓨틱스 주식을 보유한 투자자들에게 이에 응할 것을 권고키로 합의했다는 것. 스톡홀름에 소재한 윌슨 테라퓨틱스社는 희귀질환으로 꼽히는 구리 대사장애 환자들을 위한 새로운 치료제를 개발하는 데 주력하고 있는 제약기업이다. 현재 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 윌슨병 치료제 ‘WTX101’이 대표적인 기대주이다. 윌슨병은 간 및 신경계에 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 희귀 유전질환의 일종으로 알려져 있다. 전 세계적으로 30,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있는데, 평균적인 진단시기는 15~20세 전후로 알려져 있다. ‘WTX101’은 동종계열 최초 경구용 구리 결합제의 일종으로 독특한 작용기전을 통해 혈액 속에서 구리에 접근해 결합하고 간에서 제거되도록 촉진하는 약물이다. FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 오른 데 이어 미국과 유럽에서 윌슨병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다. 알렉시온 파마슈티컬스社의 루드윅 핸트슨 회장은 “윌슨병이 간경변이나 급성 간부전 뿐 아니라 운동장애, 보행장애, 언어장애, 연하장애(嚥下障碍) 및 정신질환 등 파괴적인 신경계 질환을 포함한 중증 간질환으로 악화될 수 있는 희귀질환”이라며 “혁신적인 약물로 기대되는 ‘WTX101’이 윌슨병의 기저원인에 대응해 이 질병을 치료하는 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것”이라는 말로 이번에 합의가 도출된 배경을 짐작케 했다. 더욱이 윌슨병은 최근 20여년 동안 새로운 치료제가 개발되어 나오지 못한 질환이라는 점을 상기시켰다. 핸트슨 회장은 또 “윌슨 테라퓨틱스를 인수키로 한 것은 이 회사가 현재 우리가 임상적으로나 영업적으로 주력하고 있는 대사계 장애 및 신경계 장애와 상당부분 중첩되기 때문에 알렉시온 파마슈티컬스의 경영전략에 전략적으로 강력하게 부합되는 일”이라고 강조했다. 아울러 알렉시온 파마슈티컬스의 임상 파이프라인에 대한 재구성(rebuilding)을 실행하는 과정에서 중요한 첫 걸음에 해당한다고 말할 수 있을 것이라고 덧붙였다. 윌슨 테라퓨틱스社의 요나스 한손 회장은 “알렉시온 파마슈티컬스가 희귀질환 치료제 분야에서 개발 및 영업역량을 입증한 이 분야의 글로벌 선도업체 가운데 한곳”이라며 “따라서 알렉시온 파마슈티컬스야말로 ‘WTX101’이 세계 각국의 윌슨병 환자들에게 사용될 수 있도록 하는 데 최고의 파트너가 될 수 있을 것으로 확신한다”고 단언했다. 한편 이번에 합의를 도출함에 따라 알렉시온 파마슈티컬스는 공개매수를 통해 윌슨 테라퓨틱스 측 주식을 모두 확보하는 데 총 71억 스웨덴 크로나, 달러화로는 약 8억5,500만 달러 정도를 필요로 하게 될 것으로 보인다.

이덕규 2018.04.12
글로벌

교린제약, 야간빈뇨치료약 도입·비뇨기영역 강화

일본 교린제약은 최근 산와화학연구소가 개발한 야간빈뇨치료약 ‘SK-1404’에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 이 계약에 기초하여 교린제약은 ‘SK-1404’의 일본, 아시아(홍콩, 대만 등 아시아 10개국)에서의 개발, 판매에 관한 독점적 권리를 취득하고, 교린제약은 산와화학에 계약일시금 및 개발·판매에 관한 마일스톤을 지불하게 된다. 교린제약은 야간빈료치료약의 개발을 추가함으로써, 중점영역인 비뇨기과에서 제품을 확충·강화할 수 있게 될 전망이다. 산와화학이 개발한 ‘SK-1404’는 바소프레신V2 수용체의 아고니스트로, 내인성 항이뇨호르몬인 아르기닌·바소프레신과 마찬가지로, 신장의 집합관에서 물의 재흡수를 촉진하여 요량을 줄이는 항이뇨작용을 한다. ‘SK-1404’는 흡수성이 뛰어나 복용 후 신속하게 항이뇨작용을 발현하고 그뒤 신속하게 체내에서 소실되는 등 유효성과 안전성이 뛰어난 야간빈뇨치료약으로 기대되고 있다. 현재 일본에서는 산와화학이 제Ⅱ상 임상시험을 실시하고 있으며, 앞으로 양사가 개발을 진행하여 조기발매를 목표하고 있다.

최선례 2018.04.11
글로벌

제리아신약, ‘벨타사’ 일본 독점개발 계약 체결

일본 제리아신약은 최근 스위스 비포제약과 신규 고칼륨혈증치료약 ‘벨타사(Veltassa)’의 일본국내의 독점적 개발 및 판매에 관한 계약을 체결했다. 고칼륨혈증은 혈중칼륨 농도가 비정상적으로 높아진 상태로, 만성신장질환, 고혈압, 당뇨병, 신부전 등의 환자에서 높은 비율로 발병하며, 치명적인 부정맥이나 돌연사로 이어질 수 있다. ‘벨타사’는 나트륨을 포함하지 않은 양이온 결합 비흡착성 폴리머로서, 경구 복용하면 장관내에서 과잉된 칼륨과 결합하여 변과 함께 칼륨을 배출시킨다. 1일 1회 복용하며, 적은 양의 물로도 복용가능한 것이 특징이다. 미국에서는 2015년 12월부터 판매되었으며, 유럽에서는 2017년 7월 유럽의약품청으로 승인을 취득했다. 제리아신약은 ‘‘벨타사’가 일본국내에서 고칼륨혈증 치료의 새로운 선택지가 될 수 있을 것으로 기대하고 있다’고 말한다. 일본에서의 개발계획은 향후 논의될 예정이며, 계약일시금 등의 계약조건은 공개하지 않은 상태다. 참고로, 비포파마는 철결핍증, 신장병과 신장질환 치료의 글로벌 리더를 목표하는 글로벌 기업이다.

최선례 2018.04.11
글로벌

‘키트루다’ 비소세포 폐암 생존기간 연장 입증

머크&컴퍼니社는 항 프로그램화 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)가 비소세포 폐암 환자들에게서 나타내는 괄목할 만한 생존기간 연장효과가 입증됐다고 9일 공표했다. 총 1,274명의 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 이 중 일부에게 ‘키트루다’ 200mg을 단독요법제 1차 약제로 3주마다 투여한 결과 생존기간 연장효능이 입증되어 일차적인 시험목표가 충족되었다는 것. 즉, 자료모니터링위원회(DMC)가 임상 3상 ‘KEYNOTE-042 시험’의 중간분석 작업을 진행한 결과 ‘키트루다’ 단독요법群의 생존기간이 백금착체 항암제로 치료를 진행한 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 연장된 것으로 입증되었다는 의미이다. 시험에서 백금착체 항암제로 치료를 진행한 그룹은 카보플라틴과 파클리탁셀(탁솔) 또는 카보플라틴과 페메트렉시드(알림타)를 병용했다. 아울러 ‘KEYNOTE-042 시험’의 피험자들은 프로그램화 세포사멸 수용체 리간드 1(PD-L1) 종양비율점수(TPS)가 1% 이상을 나타내는 환자들이었다. 머크&컴퍼니는 TPS가 각각 50% 이상, 20% 이상 및 1% 이상으로 나타난 환자들을 대상으로 연속해서 생존기간을 평가한 결과 예외없이 괄목할 만한 연장이 눈에 띄었다고 설명했다. 이 시험에서 도출된 안전성 프로필을 보면 앞서 진행성 비소세포 폐암 환자들을 충원해 진행되었던 단독요법 시험에서 보고된 내용과 대동소이했다. 자료모니터링위원회의 권고에 따라 이 시험은 이차적인 시험목표로 정해진 무진행 생존기간을 평가하기 위해 계속 진행될 예정이다. ‘KEYNOTE-042 시험’에서 이미 확보된 자료는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표되고, 세계 각국의 보건당국에서 제출될 것이라고 머크&컴퍼니 측은 밝혔다. 머크 리서치 래보라토리스社의 로저 M. 펄무터 대표는 “임상 3상 ‘KEYNOTE-042 시험’에서 ‘키트루다’로 치료를 진행한 그룹은 PD-L1 종양비율점수가 1% 이상으로 나타난 국소진행성 및 전이성 비 편평 또는 편평 비소세포 폐암 환자들 가운데 항암화학요법제 대조그룹에 비해 괄목할 만한 생존기간 연장효능을 나타냈다”고 강조했다. 그는 또 ‘키트루다’가 비소세포 폐암의 기저요법제(foundational treatment)여서 전이성 폐암 환자들에게서 단독요법으로든 병용요법으로든 일관된 생존기간 연장효과를 나타낸 것으로 입증됐다고 덧붙였다. 홍콩 중문대학 임상종양학과의 토니 목 교수는 “진행성 폐암을 치료할 때 궁극적인 목적은 생존기간을 연장하는 일”이라면서 “임상 3상 ‘KEYNOTE-042 시험’은 생존기간을 일차적인 시험목표로 정한 후 단독요법제 1차 약제로 치료를 진행했을 때 PD-L1이 1% 이상을 나타내는 비소세포 폐암 환자들에게서 괄목할 만한 생존기간 연장효과가 입증된 첫 번째 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험례”라고 강조했다. 한편 머크&컴퍼니社는 포괄적인 폐암 치료제 임상개발 프로그램을 진행하고 있다. 이 중 ‘키트루다’의 경우 총 9,000명에 가까운 환자들을 충원한 가운데 15건의 임상시험이 진행 중이다.

이덕규 2018.04.11
글로벌

‘아피니토’ 결절성 경화증 관련 뇌전증 플러스

노바티스社는 항암제 ‘아피니토 디스퍼즈’(Afinitor Disperz: 에베로리무스 경구용 액제)의 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 10일 공표했다. 이번에 추가된 ‘아피니토 디스퍼즈’의 새로운 적응증은 2세 이상의 소아 및 성인 결절성 경화증 관련 뇌전증 부분발작 환자들에게 보조요법제로 사용하는 용도이다. 결절성 경화증(TSC) 관련 뇌전증 부분발작 적응증에 사용하는 약물요법제가 허가받은 것은 ‘아피니토 디스퍼즈’가 처음이다. 이와 관련, 결절성 경화증은 전 세계 환자 수가 최대 100만명 정도로 추정되고 있는 희귀 유전성 질환의 일종이다. 전체 결절성 경화증 환자들의 85% 정도에서 뇌전증이 나타나고 있는데, 증상조절이 어려운 결절성 경화증 관련 뇌전증은 환자들에게 매우 파괴적인 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 더욱이 뇌전증을 나타내는 결정성 경화증 환자들의 60% 이상은 기존의 항경련제들에 반응을 나타내지 않는다는 것이 전문가들의 설명이다. 결절성 경화증 관련 뇌전증 부분발작 환자들에게서 ‘아피니토 디스퍼즈’ 보조요법이 나타내는 효과는 첫 번째 임상 3상 시험례로 알려진 가운데 2.2~56.3세의 다양한 연령대 환자들을 피험자로 충원해 진행되었던 ‘EXIST-3 시험’을 통해 입증됐다. 이와 별도로 ‘아피니토’는 결절성 경화증 관련 비 암성 뇌종양으로 알려진 뇌실막하 거대세포성상 세포종과 결절성 경화증 관련 신장종양의 일종인 신장혈관근 지방종을 치료하는 유일한 비 외과적 대안으로 승인받아 사용되고 있다. 노바티스社 미국 항암제 사업부의 아미트 말릭 부사장은 “미국에서 ‘아피니토 디스퍼즈’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 결절성 경화증에 수반되는 가장 파괴적인 증상의 하나로 알려진 결절성 경화증 관련 뇌전증 부분발작 환자들에게 괄목할 만한 차도를 이끌어 낼 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 환영의 뜻을 표시했다. 이번 적응증 추가 승인 건은 아울러 희귀질환 환자들을 위해 노바티스가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것이기도 하다고 덧붙였다. FDA는 ‘아피니토 디스퍼즈’로 치료를 진행한 그룹에서 결절성 경화증 관련 치료제 내성 뇌전증 발생빈도가 플라시보 대조그룹에 비해 크게 감소한 것으로 나타난 임상 3상 ‘EXIST-3 시험’의 효능 및 안전성 자료를 근거로 적응증 추가를 승인했다. 평균 뇌전증 발생횟수 감소도를 평가한 결과 저용량 및 고용량의 ‘아피니토 디스퍼즈’를 복용한 그룹에서 각각 29.3% 및 39.6%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 14.9%를 훨씬 상회했을 정도. 뇌전증 발생횟수가 50% 이상 감소했음을 의미하는 뇌전증 반응률의 경우에도 저용량 및 고용량 ‘아피니토 디스퍼즈’ 복용그룹에서 각각 28.2% 및 40.0%로 파악되어 플라시보 대조그룹의 15.1%를 크게 웃돌았다. ‘아피니토 디스퍼즈’로 치료를 진행한 그룹의 15% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 구내염, 설사, 비인두염, 상기도 감염증 및 발열 정도가 눈에 띄었다. 한편 ‘아피니토’는 다양한 세포기능을 조절하는 단백질의 일종으로 알려진 포유류 라파마이신 표적(mTOR)을 억제하는 작용기전의 항암제이다. mTOR 단백질이 과다활성이 나타나면 뉴런 형성장애, 일탈성 축삭형성, 수상돌기 생성, 자극성 시냅스 전류의 증가, 수초(髓鞘) 형성 감소 및 층상피질 구조의 파괴 등이 나타나면서 뉴런의 발달과 기능수행에 문제가 수반되는 것으로 알려져 있다. 동물실험 모델에서 mTOR 저해제를 사용해 뇌내 mTOR 조절장애를 치료한 결과를 보면 생존기간 연장, 뇌전증 억제, 뇌전증 신생 및 조기사망 예방효과 등이 나타났다는 것이 노바티스 측의 설명이다.

이덕규 2018.04.11

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