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재발성 난소암 치료제 ‘루브라카’ EU서도 승인

난소암 치료제 ‘루브라카’(Rubraca: 루카파립)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다. 미국 콜로라도州 볼더에 소재한 항암제 전문 제약기업 클로비스 온콜로지社(Clovis Oncology)는 EU 집행위원회가 2종 이상의 백금착체 항암제로 치료를 진행한 전력이 있고, 백금착체 항암제 기반 항암화학요법에 내약성을 나타내지 않은 성인 백금착체 항암제 민감성, 재발성 또는 진행성, BRCA 유전자 변이, 고도(高度) 상피세포 난소암, 난관암(또는 나팔관암) 및 원발성 복막암 환자들을 위한 단독요법제로 ‘루브라카’를 승인했다고 29일 공표했다. 다만 EU 집행위는 일부 시판 후 확증시험을 주문해 ‘루브라카’의 발매를 조건부 승인했다. 영국 런던대학 의과대학의 레베카 크리스텔라이트 의료종양학 컨설턴트는 “BRCA 유전자 변이 난소암 환자이면서 백금착체 항암제가 적합하지 않은 여성들을 위한 경구용 비 화학요법제(non-chemotherapy treatment)라는 측면에서 볼 때 ‘루브라카’가 유럽에서 견줄 수 없는 기회를 제공해 줄 수 있을 것”이라며 기대감을 내비쳤다. 여기에 해당하는 환자들의 경우 치료대안 선택의 폭이 제한적이어서 ‘루브라카’가 그 동안 절실히 필요로 해 왔던 경구용 표적요법제로 각광받을 수 있을 것이라는 의미이다. ‘루브라카’는 영국 뉴캐슬대학에서 시작된 ‘뉴캐슬 항암제 개발그룹’에 의해 처음 개발된 이후 이 대학 의과대학 암연구소의 루스 플러머 임상교수(실험종양의학)의 주도로 지난 2003년 임상 1상 시험에 돌입했던 항암제이다. 플러머 교수는 “난소암이 가장 발견하기 어려운 암의 하나인 까닭에 대다수의 환자들이 진행기에 이르서야 비로소 진단을 받고 있고, 이 때문에 치료제 선택의 폭이 좁은 것이 현실”이라고 지적했다. 그는 뒤이어 “이곳 뉴캐슬에서 시작된 연구가 여러 해에 걸쳐 지속된 끝에 정점에 이르렀고, 덕분체 유럽 각국의 난소암 환자들을 위한 새로운 치료대안이 확보될 수 있게 된 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 클로비스 온콜로지社의 패트릭 J. 머해피 회장은 “재발성 난소암 환자들을 위한 새로운 치료대안이 요망되어 왔던 만큼 이번에 발매를 승인받은 것을 기쁘게 생각한다”며 “이제 우리는 보다 많은 수의 재발성 난소암 환자들에게 새로운 치료대안을 선보일 수 있기 위해 ‘ARIEL3 시험’ 자료를 근거로 차후 유지요법제 적응증 추가 신청서를 제출할 것”이라는 말로 또 다른 중요한 부문을 언급했다. 그러고 보면 ‘루브라카’는 지난 2016년 12월 난소암 신약으로 처음 FDA의 허가관문을 통과한 후 올해 4월 재발성 난소암 유지요법제로 적응증 추가를 승인받은 바 있다. EU 집행위는 ‘스터디 10’과 ‘ARIEL2 시험’ 등 2회 이상 치료를 진행한 후에도 증상의 악화가 지속된 진행성 BRCA 변이 양성 난소암 환자들을 충원해 이루어진 2건의 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘루브라카’의 발매를 승인했다. 이들 시험에서 전체 피험자들은 ‘루브라카’ 정제 600mg을 1일 2회 단독요법제로 복용했다. 그 결과 ‘루브라카’ 복용그룹은 객관적 반응률이 일차적 효능관찰 그룹에서 54.7%, 백금착체 항암제 민감성 환자그룹에서 64.6%로 나타나 주목됐다. 전체 환자들의 20% 이상에서 빈도높게 수반된 부작용을 보면 피로/무력증, 구역, 크레아티닌 수치 상승, 알라닌 아미노트랜스페라제 수치(ALT) 상승, 아스파르테이트 아미노트랜스페라제 수치(AST) 상승, 구토, 빈혈, 식욕감퇴, 미각장애, 설사 및 혈소판 감소증 등이 관찰됐다. 대부분의 부작용은 경도에서 중등도로 나타나는 데 그쳤고, 5% 이상의 피험자들에게서 3급 이상으로 나타난 부작용들로는 빈혈, ALT 상승, 피로/무력증, 백혈구 감소증 및 혈소판 감소증 등이 눈에 띄었다. 피험자들의 2% 이상에서 유일하게 관찰된 중증 부작용은 빈혈이었다. 용량감소 또는 복용중단으로 귀결된 부작용은 빈혈, 피로/무력증 및 구역 등이었다. 8% 이상의 피험자들에게서 약물복용을 완전히 중단케 한 부작용은 무력증 및 피로감이었다.

이덕규 2018.06.01
글로벌

투석 중 저혈압 치료제 FDA ‘패스트 트랙’ 지정

투석(透析) 중 저혈압 치료제가 FDA의 심사관문을 통과하는 데 가속페달을 밟을 수 있을 전망이다. 미국 제약기업 트리옥스바이오社(TrioxBio)는 혈액투석 치료를 받고 있는 말기 신장병 환자들이 투석 중 저혈압으로 인해 입원 또는 사망에 이를 위험성을 감소시켜 주는 치료제인 ‘라비텐’(Raviten: 주사용 S-에틸이소티오우로늄 인산디에틸 액제)이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 29일 공표했다. 델라웨어州 뉴어크에 소재한 트리옥스바이오社는 산화질소의 병리학적 과잉생성과 관련이 있는 질환 및 증상들을 치료하는 약물을 개발하는 데 특화된 임상개발 전문 제약기업이다. 트리옥스바이오社의 슐로모 사둔 회장은 “투석 중 저혈압이 혈액투석을 진행할 때 중증으로 빈도높게 수반되고 있는 합병증의 일종이어서 혈액투석 환자들의 이환률 및 사망률 증가와 밀접한 관련이 있다”고 지적했다. 이 때문에 투석 중 저혈압은 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 데도 불구하고 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료재안이 부재한 형편이라는 말로 사둔 회장은 ‘라비텐’이 빠른 시일 내에 FDA로부터 발매를 승인받아야 할 당위성에 무게를 실었다. 그는 뒤이어 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 만큼 긴밀한 협력을 진행해 ‘라비텐’이 투석 중 저혈압 환자들에게 강한 영향력을 발휘할 치료대안으로 자리매김할 수 있도록 가일층 분발할 것”이라고 다짐하기도 했다. ‘라비텐’은 전임상 및 탐색적 임상시험에서 유도성 산화질소 생성효소(iNOS), 내피성 산화질소 생성효소(eNOS) 및 뉴런 산화질소 생성효소(nNOS) 등을 억제해 산화질소의 과잉생성을 조절함으로써 투석 중 저혈압 환자 뿐 아니라 다른 저혈압 증상들로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 낮은 혈압을 정상적인 수준으로 끌어올려 주는 약물이다. FDA가 ‘희귀의약품’ 지정에 이어 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정함에 따라 트리옥스바이오 측은 4/4분기 중으로 미국 내에서 ‘라비텐’의 임상 2상 시험에 착수할 예정이다.

이덕규 2018.06.01
글로벌

‘레볼레이드’ 재생불량성 빈혈 적응증 ‘신속심사’

혈소판 감소증 치료제 ‘프로막타’(국내시장 발매명은 ‘레볼레이드’: 엘트롬보팍)의 재생불량성 빈혈 적응증 추가案이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 관련절차가 “팍팍” 진행될 수 있을 전망이다. 노바티스社는 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 1차 약제로 ‘프로막타’를 현행 표준요법제인 면역억제제와 병용하는 요법 승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 30일 공표했다. 미국시장을 제외한 대부분의 국가에서 ‘레볼레이드’ 브랜드-네임으로 발매되고 있는 ‘프로막타’는 경구용 트롬보포이에틴 수용체 촉진제의 일종이다. 현재 면역요법제에 충분한 반응을 나타내지 않은 불응성 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 2차 약제로 승인받아 사용되고 있다. ‘프로막타’는 아울러 다른 약물들에 불응성을 나타낸 성인 및 소아 만성 면역성 혈소판 감소증 및 만성 C형 간염을 동반한 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제로도 승인되어 사용 중이다. 노바티스社 글로벌 항암제 개발 부문의 사미트 히라와트 대표는 “치료대안을 찾기 어려운 중증질환 영역에서 혁신적인 약물들의 개발을 촉진하기 위해 우리가 기울이고 있는 노력을 방증하는 좋은 예의 하나가 ‘프로막타’라 할 수 있을 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “FDA와 긴밀히 협력해 빠른 시일 내에 ‘프로막타’가 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 1차 약제라는 새로운 용도로 공급되어 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. FDA의 ‘신속심사’ 대상 지정은 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)의 연구 프로그램에서 지원한 연구에서 도출된 자료를 노바티스 측이 분석한 결과 등에 근거를 두고 이루어졌다. 분석결과를 보면 치료전력이 없는 재생불량선 빈혈 환자들 가운데 ‘프로막타’와 표준요법 면역억제제를 병용한 그룹의 경우 52%가 6개월차 시점에서 완전반응에 도달한 것으로 나타나 면역억제제 단독그룹에 비해 35% 높은 수치를 보였다. 이와 함께 6개월차 시점에서 도출된 총 반응률을 보면 85%에 달했다. 중증 재생불량성 빈혈 환자들은 골수에서 적혈구, 백혈구 및 혈소판이 충분하게 생성되지 못해 피로, 호흡곤란, 감염증 재발, 비정상적인 타박상 또는 출혈 등의 쇠약성 증상들이 수반되면서 일상생활을 영위하는 데 커다란 제한을 받고 있는 형편이다. 일반적으로 재생불량성 빈혈은 장기적으로 나타난 범혈구 감소증으로 인한 감염증 또는 출혈로 인해 위중하다는 진단을 받는 것이 통례이다. 재생불량성 빈혈을 치료하지 않은 채 방치하면 1~2년 이내에 80~90%의 환자들이 사망에 이를 수 있을 정도다. 현재 미국에서 조혈모세포 이식수술을 받을 수 없거나 시술이 부적합하고 치료전력이 없는 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 표준요법제로는 면역억제제가 사용되고 있다. 하지만 면역억제제를 1차 약제로 사용한 환자들 가운데 최대 3분의 1 가량과 면역억제제에 반응을 나타내지 않은 환자들의 40% 정도가 진단 후 5년 이내에 사망하고 있는 것이 현실이다. ‘프로막타’가 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 치료대안으로 자리매김할 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2018.06.01
글로벌

WHO의 일침, 아직도 호모 담배 사피웠스? 휴~

아직도 담배 사피웠어요? 세계보건기구(WHO)가 5월 31일 ‘세계 금연의 날’(World No Tobacco Day 2018)을 맞아 ‘2000~2025년 글로벌 흡연률 실태 보고서’를 공개해 그 내용에 관심의 열기가 피어오르게 하고 있다. 특히 보고서의 핵심적인 내용이 지난 2000년 이래 흡연률이 뚜렷이 감소했지만, 수많은 사람들을 심혈관계 질환 및 비 감염성 질환(NCDs)으로 인한 사망과 고통으로부터 보호하기 위해 합의되었던 목표치를 충족시키기에는 감소속도가 충분치 못하다는 것이어서 제약사들도 유념해야 할 것으로 보인다. 이 보고서에서 WHO는 세계 심장재단(WHF)과 함께 각종 심혈관계 질환이 매년 전체 비 감염성 질환으로 인한 사망자 수의 44%, 구체적인 수치로는 1,790만여명을 사망에 이르게 하고 있음을 상기시키면서 담배와 심혈관계 질환의 상관관계를 강조해 무게감을 더했다. 보고서에 따르면 흡연 및 간접흡연 노출은 심근경색과 뇌졸중을 포함한 심혈관계 질환의 주요한 원인을 작용하면서 매년 300만여명을 사망에 이르게 하고 있는 것으로 나타났다. 하지만 담배가 건강에 미칠 수 있는 다양한 위험에 대한 인식도는 여전히 크게 부족한 것으로 입증되고 있다고 보고서는 경고했다. WHO의 테드로스 애드해놈 게브레예수스 사무총장은 “대부분의 사람들이 흡연이 암과 폐 질환을 유발할 수 있다는 사실을 인지하고 있는 반면 상당수는 담배가 현재 셰 최대의 사망원인(killers)이라 할 수 있는 심장병과 뇌졸중에도 원인으로 작용한다는 사실을 미처 깨닫지 못하고 있다”며 문제의 심각성을 제기했다. 그는 뒤이어 “오늘 ‘세계 금연의 날’을 맞아 WHO는 담배가 비단 암을 유발할 뿐 아니라 심장을 파괴하는 주범이기도 하다는 팩트에 대한 인식도를 끌어올리고자 한다”고 강조했다. 이와 관련, 보고서는 대다수의 사람들이 흡연은 발암 위험성을 끌어올린다는 사실을 잘 알고 있는 반면 흡연이 심혈관계 위험성에 미치는 영향에 대한 인식도에는 믿기 어려운 간극이 존재한다고 지적했다. 보고서에서 인용된 ‘글로벌 성인 흡연실태 조사’(Global Adult Tobacco Survey)에 따르면 대다수 국가에서 이처럼 저조한 인식도가 확연히 나타나 중국의 경우 전체 인구의 60% 이상이 흡연의 심근경색 원인 가능성을 알지 못하는 것으로 나타났다. 인도 및 인도네시아의 경우에도 성인들의 50% 이상은 흡연이 뇌졸중을 유발할 수 있다는 사실을 인식하지 못하고 있는 것으로 파악됐다. WHO의 더글러스 베처 비 감염성 질환 예방국장은 “각국 정부가 불필요한 심장병으로 인한 고통으로부터 국민을 보호할 권한을 갖고 있다”며 “담배로 인한 심장건강 위험성을 감소시키기 위해 모든 옥외 공공장소 및 직장을 100% 금연 청정지역화하고, 담배 겉포장에 흡연의 건강 위험성을 보여주는 주의문구를 삽입토록 하는 조치들을 강구해야 할 것”이라고 피력했다. 그럼에도 불구, 보고서를 보면 세계 공통의 추세로 흡연률이 지속적인 감소세를 보이고 있음에도 불구, 여전히 담배가 매년 700만명 이상을 사망에 이르게 하고 있는 것으로 나타났다. 그래도 지난 2000년 당시 27%에 달했던 전 세계 인구의 흡연률이 201년에는 20%로 줄어든 것으로 나타나 눈길을 끌었다. 반면 담배수요의 감소속도와 관련 사망률 및 유병률의 감소세는 오는 2025년까지 15세 이상 인구의 흡연률을 30%까지 감소시키고자 지구촌과 각국 차원에서 기울여지고 있는 노력에 한참이나 미치지 못하고 있는 것으로 조사됐다. 현재와 같은 추세대로라면 오는 2025년 15세 이상 인구의 흡연률이 22% 감소하는 데 그칠 것으로 예상될 뿐이라는 것이다. 이밖에도 보고서에서 제시된 주요한 내용들을 살펴보면 첫째, 현재 전세계 성인 흡연자 수가 11억명에 달하는 데다 이와 별도로 씹는(smokeless) 담배 애용자 수가 3억6,700만명에 달하는 것으로 추정됐다. 심지어 보고서는 금세기 들어 전세계 흡연자 수에 거의 변화가 나타나지 않았다고 꼬집었다. 지난 2000년에도 흡연자 수가 11억명으로 추정되었는데, 이것은 인구의 증가가 흡연률 감소를 상쇄했기 때문이라고 보고서는 분석했다. 둘째, 성별로 보면 지난 2000년 현재 15세 이상 남성들의 43%가 흡연자로 파악되었는데, 2015년에 이르면 34%로 줄어들었을 것으로 사료됐다. 여성들의 경우 같은 기간에 11%에서 6%로 뒷걸음쳤다. 셋째, 씹는 담배를 보면 현재 15세 이상 전세계 인구의 6.5% 정도가 애용하고 있는 것으로 추측됐다. 성별로는 남성이 8.4%, 여성이 4.6%로 나타났다. 넷째, 국가별로는 WHO 회원국의 절반 이상에서 담배 수요가 줄어들고 있어 8개국 가운데 1개국 정도가 오는 2025년까지 흡연률 30% 감소를 달성할 수 있을 것으로 예상됐다. 하지만 4개국 중 1개국은 담배의 확산실태(epidemic)에 대해 충분한 모니터링 자료가 확보되어 있지 못한 것으로 평가됐다. 다섯째, 연령대별로 볼 때 13~15세 사이의 소아 연령층에서 전체의 7% 안팎에 이르는 2,400만명 이상(소년 1,700만명‧소녀 700만명)이 흡연을 하고 있는 것으로 조사됐다. 아울러 13~15세 연령대의 4% 정도를 차지하는 1,300만명이 씹는 담배를 사용하고 있는 것으로 집계됐다. 여섯째, 소득수준별 차이가 확연해 전체 흡연자들의 80% 이상이 중‧저소득 국가에 거주하고 있는 것으로 나타났다. 중‧저소득 국가들의 흡연률 감소속도가 고소득 국가들에 미치지 못하고 있는 것. 마찬가지로 저소득 국가들의 경우 흡연자 수가 오히려 증가하고 있는 것으로 드러났다. WHO의 스베틀라나 액설라드 비 감염성 질환‧정신건강 담당 사무총장보는 “세금부과와 판매금지, 담배갑 무광고화 등 다양한 조치를 취해 흡연률 감소의 장애요인들을 극복해야 할 것”이라며 “전세계가 한마음으로 힘을 합쳐 담배업계와 맞서 단호한 조치들을 실행해 나가야 할 것”이라고 결론지었다.

이덕규 2018.06.01
글로벌

중등도~중증 성교통 치료제 ‘임벡시’ FDA 승인

폐경기에 수반되는 외음부‧질 위축증의 한 증상으로 나타나는 것이 중등도에서 중증에 이르는 성교통이다. 이처럼 중등도에서 중증에 이르는 성교통을 치료하는 신제품이 미국시장에 선을 보일 수 있게 됐다. 플로리다州 보카레이튼에 소재한 여성건강 전문 제약기업 테라퓨틱스MD社(TherapeuticsMD)는 ‘임벡시’(Imvexxy: 질내 삽입형 에스트라디올) 4μg 및 10μg이 FDA의 허가를 취득했다고 30일 공표했다. 이 중 ‘임벡시’ 4μg은 질 내부에 에스트라디올을 공급하는 제품으로는 최소용량에 해당하는 것이다. 테라퓨틱스MD社의 브라이언 버닉 최고 임상책임자는 “현재 발매되고 있는 대다수의 기존 제품들에 함유된 평균적인 용량의 소량 에스트로겐을 공급하는 질내 삽입형 생물학적 동등성 확보(bio-identical) 제품이 ‘임벡시’라 할 수 있을 것”이라고 설명했다. 또한 ‘임벡시’는 별도의 어플리케이터를 필요로 하지 않도록 설계된 유일한 제품이라는 점도 강조했다. 버닉 임상이사는 뒤이어 “잔류물이 남거나 추가로 씻어내야 할 필요없이 완전하게 용해되므로 하루 중 언제든지 사용할 수 있기 때문에 곧바로 일상생활로 돌아올 수 있다는 장점을 빼놓을 수 없을 것”이라고 언급했다. ‘임벡시’를 사용하면 에스트라디올이 전신에 흡수되고 지속적으로 유지될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 테라퓨틱스MD社의 로벗 피니치오 회장은 “우리 회사가 FDA의 허가를 취득한 첫 번째 제품으로 ‘임벡시’를 선보일 수 있게 된 것은 고무적인 일”이라며 “우리가 최고의 여성건강 기업으로 발돋움하기 위해 각고의 노력을 기울여 왔기 때문”이라고 말했다. ‘임벡시’는 의료상의 니즈, 효능, 안전성, 간편성 및 가격의 적정성 등을 기준으로 여성들이 원하는 건강대안을 선보이면서 오랜 기간 기업의 소임을 다하기 위해 테라퓨틱스MD가 기울여 온 노력을 방증하는 제품이기도 하다고 덧붙였다. 피니치오 회장은 “지난 10~30여년 동안 발매되어 왔던 다른 제품들과 대동소이한 가격으로 ‘임벡시’가 공급될 것”이라며 “부담없는 가격으로 ‘임벡시’를 공급해 테라퓨틱스MD가 여성들을 위해 올바른 일을 하고자 한다”고 강조했다. 외음부‧질 위축증은 미국 내에서만 3,200만여명의 폐경기 후 여성들에게 영향을 미치고 있을 것이라 추정되고 있다. 하지만 이들 가운데 처방용 의약품을 사용해 치료를 진행하고 있는 이들은 2,300만여명에 불과해 7% 정도에 그치고 있다는 지적이다. 이와 함께 평생동안 언젠가는 외음부‧질 위축증으로 인한 성교통을 경험하는 여성들이 2명당 1명 꼴에 육박하는 것으로 알려져 있다. FDA는 ‘임벡시’ 4μg이나 10μg을 사용해 치료를 진행한 그룹을 착수시점에서부터 12주차에 이를 때까지 플라시보 대조그룹과 효능 및 안전성을 비교평가하면서 진행했던 1건의 임상 3상 시험결과를 근거로 이번에 발매를 승인한 것이다. 이 시험에서 ‘임벡시’를 사용해 치료를 진행한 그룹은 두가지 용량 모두 2주차 시점에서부터 중등도에서 중증에 이르는 폐경기 성교통이 완화되기 시작한 것으로 파악됐다. 질 도말검사 및 수소이온농도 측정에서도 통계적으로 괄목할 만한 변화가 관찰됐다. 게다가 두 용량 모두 에스트라디올 및 에스트론(estrone)의 평균수치가 지속적으로 유지됐다. 이 같은 시험결과는 의학저널 ‘폐경기“ 북미 폐경기학회誌’에 게재된 바 있다. ‘임벡시’를 사용해 치료를 진행한 그룹 가운데 3% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 두통이 손꼽혔다. 이외에 임상적으로 유의할 만한 부작용은 ‘임벡시’ 및 플라시보 그룹에서 모두 관찰되지 않았다. 다만 FDA는 안전성 정보를 돌출주의문(boxed warning)으로 삽입해 자궁내막암, 심혈관계 장애, 유방암, 치매 위험 등에 대해 주의를 환기토록 할 것을 주문했다. 테라퓨틱스MD 측은 오는 7월부터 ‘임벡시’를 본격적으로 발매할 예정이다.

이덕규 2018.05.31
글로벌

파브리병 일본 최초 경구약 ‘갈라폴드’ 캅셀 발매

일본 아미카스 세라뷰틱스는 지난 30일 파브리병 치료약 ‘갈라폴드’캅셀 123㎎을 신발매한다고 발표했다. 일본에는 파브리병 치료약으로 점적 정주용 제제는 있지만 경구용약은 없어, 이번 발매한 ‘갈라폴드’캅셀은 일본 최초 경구약이다. ‘갈라폴드’는 반응성이 있는 유전자변이를 동반하는 파브리병 환자가 투여대상으로, 용법․용량은 보통 16세 이상의 환자에게 1회 1캅셀을 격일 경구투여한다. 다만, 식사 전후 2시간은 피하여 투여한다. 일본 약가는 1캅셀당 14만2,662.10엔이다. 파브리병은 난치병으로 지정된 질환이다. 리소좀에 존재하는 가수분해 효소인 α-갈락토시데이즈 A의 효소활성 결핍 또는 부족에 의해 나타나는 당지질의 선천성대사이상으로, 결국 통증과 청력 소실, 신부전, 심장마비, 뇌졸중을 유발하는 세포 손상이 유발된다.

최선례 2018.05.31
글로벌

‘젤잔즈’ 궤양성 대장염 경구용 치료대안 허가

화이자社는 자사의 경구용 관절염 치료제 ‘젤잔즈’(토파시티닙)가 FDA로부터 궤양성 대장염 적응증 추가를 승인받았다고 30일 공표했다. 이에 따라 ‘젤잔즈’는 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들을 위한 치료제로 최소 8주 동안 10mg을 1일 2회 복용한 후 5mg 또는 10mg을 같은 횟수로 복용하는 요법제로 사용할 수 있게 됐다. ‘젤잔즈’의 궤양성 대장염 적응증 추가 건은 FDA가 지난해 12월 심사기간의 3개월 연장을 공표하는 등 쉽지 않은 절차를 거친 끝에 이루어졌다. 화이자社 글로벌 염증‧면역학 부문의 마이클 괴틀러 대표는 “궤양성 대장염이 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있는 만성 염증성 대장질환의 일종이지만, 아직까지 치료대안이 제한적이었던 형편”이라고 지적했다. 그는 뒤이어 “FDA가 ‘젤잔즈’의 적응증 추가를 승인함에 따라 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들은 이제 스테로이드제의 도움없이도 관해 상태에 도달할 수 있도록 하고 유지를 가능케 해 줄 경구용 대안을 확보할 수 있게 됐다”고 의의를 설명했다. ‘젤잔즈’를 궤양성 대장염을 치료하는 용도의 생물의약품이나 아자치오프린 및 사이클로스포린 등의 면역억제제와 병용하는 요법은 권고되지 않는다. FDA는 ‘OCTAVE Induction 1 시험’, ‘OCTAVE Induction 2 시험’ 및 ‘OCTAVE Sustain 시험’ 등 3건의 임상 3상 시험으로 구성된 글로벌 임상개발 프로그램과 현재도 진행 중인 1건의 개방표지 장기 확장시험인 ‘OCTAVE Open 시험’ 등에서 도출된 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인했다. 이 중 3건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 보면 유도요법 시험에서 8주차에 ‘젤잔즈’ 복용그룹의 관해 도달비율이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 높게 나타난 데다 유지요법 시험에서도 마찬가지로 52주차에 관해 도달비율이 훨씬 높게 나타나는 등 개별 시험례들의 일차적 시험목표가 모두 충족되었던 것으로 분석됐다. ‘OCTAVE Induction 1 시험’, ‘OCTAVE Induction 2 시험’ 및 ‘OCTAVE Sustain 시험’에서 도출된 결과는 지난해 5월 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 ‘궤양성 대장염에 토파시티닙이 나타낸 효과: 유망한 진일보’ 제목의 보고서로 게재된 바 있다. ‘OCTAVE 시험’을 총괄한 미국 캘리포니아대학 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 의과대학의 윌리엄 J. 샌본 교수(위장병학)는 “FDA가 ‘젤잔즈’의 적응증 추가를 승인한 것은 궤양성 대장염 커뮤니티에 희소식이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다. 궤양성 대장염 환자들이 일상적인 삶이 심각하게 무너지는 상황에 자주 직면할 수 있기 때문이라는 것. 무엇보다 ‘젤잔즈’는 궤양성 대장염 환자들과 처방권을 지닌 의사들에게 새로운 경구용 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 샌본 교수는 강조했다. 임상 프로그램에서 나타난 위험성을 보면 대상포진, 기회감염, 악성 종양(비 흑색종 피부암, 림프증식증 포함), 위장관 천공, 검사결과 이상(laboratory abnormalities) 등이 관찰됐다. 위장관 천공 발생빈도의 경우 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 진행된 임상시험에서 ‘젤잔즈’ 복용그룹과 대조그룹 사이에 현격한 차이는 도출되지 않았다. 용량 비례적으로 나타난 부작용을 보면 ‘젤잔즈’ 10mg을 1일 2회 복용한 그룹에서 대장포진, 중증 감염증 및 비 흑색종 피부암 발생빈도가 ‘젤잔즈’ 50mg 1일 2회 복용그룹에 비해 높게 수반됐다. 크론병‧대장염재단(CCF)의 마이클 오소 회장은 “한사람의 궤양성 대장염 환자에게 효과를 나타낸 약물이라고 해서 다른 환자들에게도 효과적일 것이라는 장담은 할 수 없기 때문에 다양한 치료대안이 확보되는 일이 환자들에게 무엇보다 중요하다”며 “그 같은 의미에서 볼 때 새로운 치료대안이 확보된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 말했다. 새로운 치료대안이 확보될 때마다 환자 커뮤니티의 희망 또한 배가될 것이라면서..

이덕규 2018.05.31
글로벌

최초 인공홍채 FDA 승인관문 통과 “눈에 띄네”

최초의 인공홍채(artificial iris)가 FDA의 승인관문을 뛰어넘어 시선을 집중시키고 있다. FDA는 미국 최초로 독립형(stand-alone) 보형 홍채(prosthetic iris) 제품인 ‘커스텀플렉스 아티피셜 아이리스’(CustomFlex Artificial Iris)를 승인했다고 30일 공표했다. 여기서 “독립형”이란 작동을 위해 별도의 다른 장치로부터 도움을 필요로 하지 않는다는 의미로 보인다. ‘커스텀플렉스 아티피셜 아이리스’는 무홍채증이라 불리는 선천성 증상이나 기타 각종 안구손상으로 인해 홍채가 전체적으로 소실되었거나 손상된 성인 및 소아환자들에게 외과적 수술을 통해 삽입하는 의료기기의 일종이다. FDA 의료기기‧방사선보건센터(CDRH) 안과‧이비인후과 의료기기국(DOENT)의 맬비나 아이델먼 국장은 “홍채가 손상된 환자들의 경우 안구 부위의 외모에 대한 불만족 뿐 아니라 중증 시력장애 등이 수반될 수 있다”며 “오늘 최초의 인공홍채가 허가를 취득함에 따라 광민감성을 감소시켜 홍채손상을 개선하는 새로운 치료방법을 제공할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 설명했다. 아울러 무홍채증 환자들의 안구 부위 외모개선에도 도움을 줄 수 있을 것이라고 덧붙였다. 이와 관련, 선천성 무홍채증은 홍채의 전부 또는 일부가 부재하는 특성을 나타내는 희귀 유전성 장애의 일종을 말한다. 미국의 경우 약 50,000~10만명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다. 홍채는 마치 카메라의 조리개처럼 안구 내로 들어오는 빛의 양을 조절하는 기관이어서 무홍채증 환자들의 경우 광민감성과 기타 중증 시력장애를 수반하게 된다. ‘커스텀플렉스 아티피셜 아이리스’는 선천성 무홍채증 이외에 백색증, 외상성 손상 또는 흑색종으로 인한 외과적 절제 등 기타 각종 원인 또는 증상들로 인한 홍채결함을 치료하는 용도로도 이번에 발매를 승인받았다. 의료용 박막형 폴더블 실리콘으로 제작된 ‘커스텀 플렉스 아티피셜 아이리스’는 개별환자에 따라 맞춤형으로 크기와 색을 달리해서 삽입할 수 있다. 외과적 수술도구를 사용한 의사에 의해 국소절개 후 ‘커스텀플렉스 아티피셜 아이리스’를 삽입하고 펼쳐서 고르게 안착토록 하는 방식으로 시술이 이루어진다. 그러면 이 보형 홍채가 안구의 해부학적 구조상 자리를 잡게 되고, 필요할 경우 봉합선을 사용할 수도 있다. ‘커스텀플렉스 아티피셜 아이리스’의 효과 및 안전성은 총 389명의 성인 및 소아 무홍채증 또는 기타 각종 홍채결함 환자들을 충원한 후 진행한 작위(non-randomized) 임상시험을 통해 입증됐다. 이 시험은 시술 후 중증 광민감성의 감소도, 건강 관련 삶의 질, 그리고 보형물 삽입 후 외모개선 만족감 등에 관한 개별환자들의 자율보고 내용을 근거로 평가가 진행됐다. 그 결과 70% 이상의 환자들이 시술 후 건강 관련 삶의 질이 개선되었을 뿐 아니라 광민감성이 크게 감소했다는 데 한목소리를 낸 것으로 파악됐다. 더욱이 94%가 인공홍채로 인한 외모개선에 만족감을 나타내 주목됐다. ‘커스텀플렉스 아티피셜 아리리스’ 또는 이 의료기기를 삽입하기 위한 외과적 수술을 진행하는 과정에서 수반된 부작용은 저도(低度) 수준의 것으로 조사됐다. 이 인공홍채의 사용으로 인해 나타난 합병증을 보면 시술 후 제대로 자리를 잡지 못해 나타난 변위(變位), 인공홍채에서 발생한 안구 내 섬유조직 가닥, 안압상승, 홍채염, 홍채와 각막 또는 렌즈의 유착, 위치복원이나 제거를 위한 이차적 시술 필요성 등이 눈에 띄었다. 외과적 시술로 인해 나타난 합병증으로는 안압상승, 안구 내 출혈, 낭포황반부종, 이차적 시술, 각막 부종, 홍채염 및 망막 박리 등이 관찰됐다. ‘커스텀플렉스 아티피셜 아이리스’는 조절이 불가하거나 중증의 만성 포도막염, 소안구증, 치료를 방치한 망막 박리 및 만성 녹내장, 루벨라균 감염으로 인한 백내장, 피부 조홍(潮紅), 일부 망막 내 혈관손상 및 안구 내 감염증 등을 나타내는 환자들의 경우 시술할 수 없거나 사용이 불가하다. 임신 중인 여성들에게도 시술해선 안된다. 한편 ‘커스텀플렉스 아티피셜 아이리스’는 의료기기를 심사할 때 가장 엄격한 절차로 알려진 시판 전 승인(PMA) 절차를 거쳐 이번에 허가를 취득했다. ‘혁신 의료기기’(Breakthrough Device)로 지정받기도 했었다.

이덕규 2018.05.31
글로벌

모치다·아유미, 日최초 ‘엔브렐’ 바이오시밀러 발매

일본 모치다 제약과 아유미 제약은 최근 일본 최초로 관절류마티즘약 ‘엔브렐’의 바이오시밀러를 출시했다. 제조판매원은 모치다로, 모치다가 아유미에 제품을 공급하고 아유미가 판매 및 프로모션활동을 담당한다. 제품명은 ‘에타너셉트 BS’이며, 규격은 피하주사용 10㎎, 25㎎, 25㎎실린더 0.5㎖, 피하주사용 50㎎ 실린더 1.0㎖, 피하주사 50 펜 1.0㎖ 등 5종으로, 모두 재택 자기주사가 가능하다. 각 제품의 약가는 오리지널 제품의 57~58% 수준이며, 모치다와 아유미는 25㎎ 펜 제형 추가를 위한 개발을 진행 중이다. 효능·효과는 오리지널과 동일하며, 전규격이 ‘기존 치료에서 효과가 불충분한 관절류마티즘’에 적응하며, 피하주사용 10㎎과 25㎎은 ‘기존치료에서 효과가 불충분한 다관절에 활동성을 갖는 약년성 특발성 관절염’에 적응한다. ‘엔브렐’ 바이오시밀러는 모치다가 한국LG Chem사와 제휴계약을 통해 일본 국내에서 개발했다. 모치다는 류마티즘 및 정형외과영역 스페셜리티 파마인 아유미와 일본국내 판매에 관한 제휴계약을 체결하고 아유미에 판매·프로모션 활동을 맡기기로 했다.

최선례 2018.05.31
글로벌

최초 산후 우울증 치료제 시장데뷔 전망 “쾌청”

최초의 산후 우울증 치료제가 빠른 시일 내에 FDA의 허가관문을 뛰어넘을 수 있을 전망이다. 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)가 산후 우울증 치료제로 허가신청서를 제출했던 정맥 내 투여제형 브렉사놀론(brexanolone)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 30일 공표했기 때문. 이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 19일까지 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다. 실제로 FDA는 브렉사놀론이 새로운 작용기전의 신규조성물이라는 점에 주목하고 자문위원회를 소집할 계획을 수립 중인 단계라고 세이지 테라퓨틱스 측은 전했다. 특히 브렉사놀론은 허가를 취득할 경우 최초의 산후 우울증 치료제일 뿐 아니라 세이지 테라퓨틱스 측이 시장에 발매한 첫 번째 제품으로 자리매김할 수 있을 것이라는 관측이다. FDA는 이에 앞서 산후 우울증이 여성들에게서 크게 충족되지 못한 니즈가 존재한다는 점에 주목하고, 지난 2016년 9월 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정한 바 있다. 산후 우울증은 출산 직전‧후의 여성들에게서 가장 빈도높게 나타나는 증상으로 알려져 있다. 통상적으로 임신 3기 또는 출산 당월에 증상이 나타난다는 것이 전문가들의 설명이다. 미국의 경우 산후 우울증 발병률은 개별 州에 8%에서 20%에 이르기까지 상당히 다양하게 나타나는 것으로 사료되고 있다. 평균적으로는 발병률이 11.5%로 추정되고 있다. 그럼에도 불구, 산후 우울증은 아직까지 FDA의 허가를 취득한 약물이 전무해 충족되지 못한 의료상의 니즈가 확실히 존재하는 증상으로 지적되고 있다. 브렉사놀론의 허가신청서는 ‘시험 202B’와 ‘시험 202C’ 등 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 동질그룹, 플라시보 대조그룹 비교 방식으로 진행되었던 2건의 임상 3상 시험들로 구성된 ‘허밍버드 프로그램’(Hummingbird Program)에서 도출된 자료를 근거로 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받기까지 이르게 된 것으로 풀이되고 있다. ‘시험 202B’와 ‘시험 202C’은 18~45세 연령대에 속하고 중등도에서 중증에 이르는 산후 우울증을 나타낸 환자들을 대상으로 브렉사놀론의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계되었던 시험례들이다. 이들 시험의 피험자들은 산후 우울증 스크리닝 기간이 6개월 이하이고, 산후 우울증 증상이 처음 나타나기 시작한 시점이 임신 3기 또는 임신 3기 이후이면서 출산 후 첫 4주 이내에 속하는 여성들이었다. 두 시험에서 브렉사놀론을 투여받은 환자그룹은 우울증 평가척도의 일종인 ‘해밀튼 우울증 등급지수’(HAM-D)를 적용해 평가했을 때 일차적인 시험목표에 도달한 것으로 분석됐다. 더욱이 브레사놀론은 두 시험에서 전반적으로 우수한 내약성을 보였고, 부작용이 수반된 비율은 치료을 진행한 전체 그룹에서 대동소이하게 나타났다. 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 현훈 및 졸림 정도의 증상들이 관찰됐다.

이덕규 2018.05.31
글로벌

교와, 고지혈증 신약 ‘팔모디아’ 오는 1일 발매

일본 교와는 새로운 고지혈증 치료약 ‘팔모디아’정 0.1㎎(일반명: Pemafibrate)을 오늘 6월 1일 발매한다. ‘팔모디아’는 후생노동성이 2017년 7월 제조·판매를 승인하고 5월22일 약가가 정해져 6월1일 발매되게 됐다. 이 약물은 간이나 갈색지방 등에서 다량 방출되는 단백질을 활성화하여, 혈중 중성지방을 억제하는 효과가 있다. 현재 세계 24개국에서 임상시험을 시작하여, 3년 후에는 구미 발매를 목표하고 있다. 교와의 미와 요시히로 사장은 ‘고중성지방 혈증 환자는 일본 국내에 약3,300만명 존재하며, 전세계에는 더 많을 것이다’고 지적하며 ‘주력 고콜레스테롤 혈증치료제 ‘리바로’와 함께 세계전략제품으로 육성할 방침임’을 설명했다. ‘팔모디아’의 약가는 1정당 33.9엔. 교와는 ‘팔모디아’의 약가를 놓고 후생노동성에 당초 약가가 낮다고 주장하며 여러 차례 재검토를 요구했으나 발매를 우선하기 위해 최종적으로 당초 수준에 가까운 약가에서 승낙했다.

최선례 2018.05.30
글로벌

日쥬가이, 관절염약 ‘악템라’ 적응추가 신청

일본 쥬가이제약은 지난 29일 ‘악템라’의 효능·효과에 ‘CAR-T세포 요법에 의한 사이토카인방출 증후군’을 추가하는 승인신청을 일본에서 실시했다고 발표했다. 사이토카인 방출증후군은 CAR-T 요법에서 비교적 자주 흔하게 보이는 부작용 중 하나로, 과잉면역반응에 따라 세포에서 다량의 사이토카인이 방출됨에 따라 발열 및 근육통을 비롯하여 일부 환자에서는 중증 저혈압, 빈맥, 호흡곤란 등이 유발되거나 사망에 이르기도 한다. ‘악템라’는 혈중 사이토카인의 상승을 억제한다. 초기 치료에서는 대증요법, 코르티 스테로이드, 항히스타민제의 정맥내 투여로 염증반응을 억제하는 치료가 진행된다. 중증인 경우에는 혈중 사이토카인 농도의 지나친 상승을 억제하는 치료를 실시하게 된다.

최선례 2018.05.30
글로벌

‘브렉시트’ 후 EMA 둥지 암스테르담서 정초식

‘브렉시트’ 이후 유럽 의약품감독국(EMA)의 새로운 둥지로 사용될 건물의 초석을 놓는 정초식(定礎式)이 지난 28일 네덜란드 수도 암스테르담의 금융‧비즈니스 중심지역으로 알려진 자위다스 지구(Zuidas) 신축현장에서 치러졌다. 네덜란드 정부와 암스테르담시, 네덜란드 부동산관리국(CGREA) 및 건축회사 관계자 등이 다수 참석한 가운데 열린 이날 정초식에서 EMA의 귀도 라시 총괄책임자는 “유럽의회(EC)가 암스테르담을 EMA의 새로운 소재지로 결정한 직후부터 신속하게 준비작업에 착수해 준 네덜란드 정부에 삼의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다. 그는 뒤이어 네덜란드 보건복지스포츠부의 헤아 판 크라이캄프 사무차관, 암스테르담시의 에릭 판 데르 뷔르크 부시장과 함께 신축공사가 원활하게 마무리되기를 기원하는 메시지 등이 담긴 타입캡슐을 기초말뚝 가운데 하나의 시굴공에 묻는 의식을 치렀다. EMA의 새로운 본부 신축공사는 네덜란드 정부가 권한을 위임받은 후 CGREA와 건축회사 컨소시엄에 의해 건립된다. 완공시기는 내년 11월로 예정되어 있다. 새로운 EMA 본부 신축공사는 현재의 소재지인 영국 런던에서 암스테르담으로 이전하기 위해 빠르게 진행되어 온 로드맵의 일환으로 착수된 것이다. 본부 이전은 내년 3월 말까지로 예정되어 앞으로 10여개월이 남은 상태이다. 네덜란드 정부와 EMA가 함께 결성한 프로젝트팀은 유럽의회가 영국의 EU 탈퇴 이후 EMA의 이전 예정지로 암스테르담을 확정한 지난해 11월 이후부터 긴밀한 협력을 진행해 왔다. 프로젝트팀은 EMA가 내년 3월 30일 암스테르담 시내 슬로터다이크 지역에 소재한 스파르크 빌딩에서 임시로 업무에 착수한 뒤 신축공사가 완공된 후 입주토록 한다는 방침이다. 가족과 함께 이주를 필요로 하는 EMA 재직자들에 대한 지원활동도 제공하게 된다.

이덕규 2018.05.30
글로벌

FDA, ‘심지아’ 판상형 건선 적응증 추가 승인

UCB社는 자사의 류머티스 관절염 치료제 ‘심지아’(서톨리주맙 페골)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 28일 공표했다. 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들에게도 사용할 수 있도록 허가받았다는 것. 이에 따라 ‘심지아’는 전신요법 또는 광선요법이 적합하고 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들에게 사용이 가능케 됐다. 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘심지아’는 또한 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선 환자들에게 사용할 수 있는 최초의 페길화 종양괴사인자(TNF) 저해제로 자리매김하게 됐다. 또한 UCB는 이번에 ‘심지아’의 적응증 추가를 승인받음에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 면역 피부의학 분야에 발을 들여놓을 수 있게 됐다. ‘심지아’는 이에 앞서 FDA로부터 만성 류머티스 관절염 환자들이 임신 및 모유수유 기간 중에도 투여받을 수 있다는 내용을 제품라벨에 포함되도록 하는 표기내용 변경을 승인받은 바 있다. 임상 3상 시험을 총괄했던 미국 뉴욕의과대학의 앨리스 고트리브 교수(피부의학)는 “임상 3상 개발 프로그램에서 ‘심지아’를 투여한 판상형 건선 환자들을 16주차에 평가한 결과 통과적으로 괄목할 만한 효능개선이 눈에 띄었을 뿐 아니라 임상적으로 유의할 만한 반응이 최대 48주까지 지속적으로 나타났다”고 언급했다. 이처럼 확고한 입증자료는 환자들에게 신체적으로 수반되는 여러 가지 증상들 뿐 아니라 정서적으로나 사회적으로도 큰 부담을 줄 수 있는 증상이 건선임을 상기할 때 매우 중요한 의의를 부여할 만한 것이라고 고트리브 교수는 설명했다. 무엇보다 적응증 추가가 승인됨에 따라 환자 및 의료전문인들은 지속적인 증상조절을 가능케 할 새로운 생물학적 제제 치료대안을 확보할 수 있게 됐다고 강조했다. 환자 개인별 맞춤요법을 가능케 해 줄 뿐 아니라 생물학적 제제로 치료를 진행한 전력이 없거나 전력이 있는 환자들에게서도 동등한 수준의 효능이 입증되었다는 점도 짚고 넘어갔다. UCB社 면역학 부문의 엠마뉘엘 카이맥스 대표는 “지난 10여년 동안 발매되면서 다양한 염증성 질환들에 효능 및 안전성을 입증해 왔던 약물인 ‘심지아’가 판상형 건선을 치료하는 생물의약품으로도 FDA의 허가를 취득했다”며 “건선 적응증이 추가되고, 만성 염증성 질환을 앓는 임신부 및 모유수유부와 관련한 표기내용 추가삽입까지 이루어진 것은 중요한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다. 카이맥스 대표는 아울러 UCB가 건선 환자들의 증상관리 개선에 힘을 기울이는 동시에 또 하나의 건선 치료제 기대주로 주목받고 있는 비메키주맙(bimekizumab)을 개발 중이라는 점도 상기시켰다. FDA의 적응증 추가 승인결정은 ‘CIMPASI-1 시험’, ‘CIMPASI-2 시험’ 및 ‘CIMPACT 시험’ 등으로 구성된 임상 3상 개발 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌다. 총 1,000명 이상의 환자들이 등록한 가운데 진행된 이들 시험에서 전체 피험자들의 3분의 1 가량은 생물의약품으로 치료한 전력이 있는 환자들이었다. 시험을 진행한 결과 ‘심지아’로 치료를 진행한 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들은 최대 48주까지 지속적인 약효와 안전성이 확인됐다. 추가된 제품라벨 표기내용을 보면 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들에 대한 ‘심지아’의 권고용량은 400mg을 격주로 피하주사토록 하는 내용이다. 체중 90kg 이하의 환자들에게는 착수시점과 2주차 및 4주차에 400mg을 투여한 후 200mg을 격주로 투여하도록 권고됐다. 전미 건선재단(NPF)의 마이클 시걸 연구‧임상업무 담당부회장은 “건선 증상의 특성으로 인해 개별환자들을 상대로 최적의 치료를 진행할 수 있기 위해 최대한 많은 수의 치료대안을 피부과의사들이 확보할 수 있도록 하는 일이 매우 중요해 보인다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

이덕규 2018.05.30
글로벌

바이엘 항암제 신약 FDA ‘신속심사’ 대상 지정

바이엘社는 항암제 라로트렉티닙(larotrectinib, ‘LOXO-195’)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 29일 공표했다. 라로트렉티닙은 신경영양 티로신 수용체 인산화효소(NTRK) 유전자 융합이 잠복된 국소진행성 또는 전이성 고형암을 나타내는 소아 및 성인환자들을 위한 치료제로 개발이 진행된 신약후보물질이다. 허가신청서는 미국 코네티컷州 스탬퍼드에 소재한 항암제 전문 제약기업으로 바이엘과 제휴한 록소 온콜로지社(Loxo Oncology)에 의해 지난 3월 제출됐었다. “록소”는 그리스신화에 나오는 화살의 궤적을 뜻하는 말이어서 타깃 부위에 정확하게 작용하는 표적치료제 개발에의 의지를 함축한 표현이다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 라로트렉티닙의 승인 여부에 대한 최종결론을 오는 11월 26일까지 도출할 수 있을 전망이다. NTRK 유전자 융합이란 트로포마이오신(tropomyosin) 수용체 인산화효소(TRK) 융합 단백질이 조절할 수 없을 정도로 과다생성되는 결과를 초래하는 유전자 변이의 일종을 말한다. 이처럼 트로포마이오신 수용체 인산화효소 융합 단백질이 과다생성되면 종양의 성장이 촉진된다. 바이엘社와 록소 온콜로지社는 라로트렉티닙의 개발 및 발매를 공동으로 진행하기 위해 지난 2017년 11월 제휴관계를 구축한 파트너 사이이다. 바이엘 측은 올해 안으로 유럽에서도 라로트렉티닙의 허가신청서를 제출할 예정이다. 바이엘社 제약사업부의 스캇 필즈 부사장 겸 항암제 개발 담당대표는 “TRK 융합 암이 체내에서 기관이나 부위를 가리지 않고 어느 곳에서나 나타날 수 있는 데다 성인과 소아에게 모두 발생할 수 있다”며 “이번에 라로트렉티닙이 신속심사 대상으로 지정됨에 따라 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 환자들에게 빠른 시일 내에 치료대안이 제공되도록 하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 트로포마이오신 수용체 인산화효소(TRK) 저해제의 일종인 라로트렉티닙은 ‘신속심사’ 대상 지정에 앞서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy), ‘희귀 소아질환용 의약품’ 및 ‘희귀의약품’으로도 지정된 바 있다. 신경영양 티로신 수용체 인산화효소(NTRK) 유전자는 다른 유전자들과 비정상적으로 융합되어 트포로마이오신 수용체 인산화효소(TRK) 융합 단백질의 생성을 유도해 체내의 여러 기관에서 고형암이 발생하도록 할 수 있는 것으로 알려져 있다. 임상시험에서 라로트렉티닙은 다양한 고형암들에 75~80%의 총 반응률을 나타낸 것으로 분석됐다. 한편 바이엘社와 록소 온콜로지社는 제휴계약을 체결하면서 임상개발 및 미국시장 허가신청을 록소 온콜로지 측이 맡고, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 바이엘 측이 권한을 행사키로 합의했었다. 미국시장의 경우 허가를 취득하면 양사가 공동발매(co-promote)를 진행할 예정이다.

이덕규 2018.05.30
글로벌

화이자, 항암약 ‘다코미티닙’ 日서 승인신청

화이자는 지난 28일 알본에서 ‘다코미티닙’을 EGFR 유전자 변이 양성의 수술불능 및 재발 비소세포폐암을 효능·효과로 승인 신청했다. 임상시험은 미치료의 EGFR 활성화 변이를 갖는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포 환자를 대상으로 실시됐으며, ‘다코미티닙’(227명 중 일본인 40명)과 ‘게피티닙’(225명 중 일본인 41명)을 직접 비교한 결과, 주요 평가항목인 무증악생존기간(FPS)이 ‘다코미티닙’군 147개월, ‘게피티닙’군 9.2개월이었다. 이 약물은 1일 1회 투여이며, 2018년 4월 FDA, EMA에 EGFR 활성화 변이를 갖는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제로 승인 신청되었다. 미국에서는 우선심사품목으로 지정되었다.

최선례 2018.05.29

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