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노바티스 만성 자발 담마진 신약 EU 데뷔 성큼

노바티스社는 자사의 고도 선택적 경구용 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 레미브루티닙(remibrutinib)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난달 27일 공표했다.CHMP는 히스타민-1 항히스타민제(H1AH)를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 만성 자발성 담마진(CSU) 환자들을 위한 경구요법제로 레미브루티닙을 사용할 수 있도록 지지했다.독일 베를린에 소재한 카리테병원 알레르기연구소의 마르틴 메츠 부소장은 “레미브루티닙의 도입이 1주차부터 증상 개선이 관찰된 경구용 브루톤 티로신 인산화효소 저해제를 의사들에게 공급할 수 있도록 해 줄 중요한 진전이 될 수 있을 것”이라면서 “만성 자발성 담마진이 다수의 환자들이 기존에 사용 중인 치료제들로 증상을 충분한 수준으로 조절하는 데 어려움을 겪고 있고, 이로 인해 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 증상의 일종”이라고 말했다.CHMP는 본임상 3상 ‘REMIX-1 시험’과 ‘REMIX-2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 집약한 것이다.두 시험에서 레미브루티닙은 복용 1주차부터 소양증과 두드러기 증상의 개선이 입증된 데다 그 같은 효능이 52주차까지 지속적으로 유지된 것으로 평가됐다.삶의 질과 수면의 질 또한 치료개시 초기단계에서부터 관찰된 것으로 분석됐다.또한 레미브루티닙은 양호한 내약성과 호의적인 안전성 프로필이 입증되어 두 시험에서 52주차까지 간 안전성 관롼현 우려사안은 확인되지 않았다.오스트리아 비엔나에 소재한 환자지원단체 글로벌 알러지‧기도(氣道) 환자 플랫폼(GAAPP)의 토냐 빈데르스 회장은 “만성 자발성 담마진 환자들이 수 년간 좌절에 직면하는 사례가 드물지 않은 데다 위중한 증상을 받아들이기 어렵게 한다”면서 “하지만 다수의 환자들에게서 예측할 수 없게 나타나는 소양증의 급성악화가 때때로 양질의 수면을 취하거나, 일상적인 책임과제를 수행하는 데 집중하거나, 직장생활을 어렵게 할 수도 있을 것”이라고 지적했다.이에 따라 새로운 경구용 치료대안이 도입되면 전체 환자들이 다시 한번 충만한 삶을 누릴 수 있는 기회를 갖도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.노바티스社의 파트리크 호버 국제업무 담당대표는 “오늘 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 유럽 각국의 성인 만성 자발성 담마진 환자들에게서 크게 나타나고 있는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 내디뎌졌음을 의미한다”면서 “우리는 각국의 보건당국들과 변함없이 긴밀하게 협력해 노바티스에 의해 발굴되고 개발된 이 중요한 치료제를 가장 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 강조했다.CHMP가 허가권고를 결정함에 따라 EU 집행위원회는 차후 2개월 이내에 승인 유무에 대한 최종결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2026.03.03
글로벌

‘듀피젠트’ 12세 이상 CSU->2~11세 연령 확대?

사노피社와 리제네론 파마슈티컬스社는 아토피 피부염‧천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙 주사제)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난달 27일 공표했다.CHMP가 허가를 지지한 ‘듀피젠트’의 새로운 적응증은 히스타민-1 항히스타민제(H1AH)를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타낸 데다 항-면역글로불린 E(IgE) 치료제를 사용한 전력이 없고, 중등도에서 중증에 이르는 2~11세 연령대 만성 자발성 담마진(CSU‧또는 만성 자발성 두드러기) 환자들을 치료하는 용도이다.이에 따라 EU 집행위원회는 차후 수 개월 이내에 적응증 추가 승인 유무에 대한 최종결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.앞서 ‘듀피젠트’는 히스타민-1 항히스타민제(H1AH)를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타낸 데다 항-면역글로불린 E(IgE) 치료제를 사용한 전력이 없고, 중등도에서 중증에 이르는 12세 이상의 청소년‧성인 만성 자발성 담마진(CSU) 환자들을 치료하는 적응증 추가를 지난해 11월 EU 집행위로부터 승인받은 바 있다.CHMP는 6~11세 연령대 소아 만성 자발성 담마진 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘Study A’와 ‘Study C’를 포함한 2건의 임상 3상 시험과 2~11세 연령대 만성 자발성 담마진 환자들을 충원해 이루어진 단일그룹 대상 임상 3상 ‘CUPIDKids 시험’에서 확보된 자료를 근거로 적응증 추가를 지지키로 결정한 것이다.현재 ‘듀피젠트’는 미국, EU 및 일본 등의 국가에서 일부 연령대 청소년 및 성인 만성 자발성 담마진 환자들을 위한 치료제로 승인받아 사용되고 있다.이 중 미국에서는 2~11세 연령대 만성 자발성 담마진 환자들을 위한 치료제로 ‘듀피젠트’를 사용할 수 있도록 하기 위한 적응증 추가 신청 건이 FDA에 제출되어 심사가 진행 중이다.FDA는 오는 4월 중으로 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.청소년‧성인 만성 지발성 담마진 환자들에게서 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능 및 안전성은 허가를 취득한 국가들을 제외하면 아직까지 완전하게 평가되지 못한 단계이다.2~11세 연령대 소아 만성 자발성 담마진 환자들에게서 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능 및 안전성의 경우 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 완전한 평가를 거치지 못한 상태이다.

이덕규 2026.03.03
글로벌

베링거 ‘허넥시오스’ 폐암 1차 약제 FDA 승인

베링거 인겔하임社는 비소세포 폐암 치료제 ‘허넥시오스’(Hernexeos: 존거티닙 정제)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 지난달 26일 공표했다.이에 따라 새로 추가된 ‘허넥시오스’의 적응증은 종양이 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 티로신 인산화효소 영역 활성화 변이를 동반한 전이성 비소세포 폐암(NSCLS) 환자들을 대상으로 한 1차 약제 용도이다.FDA는 객관적 반응률과 반응지속기간을 근거로 ‘허넥시오스’의 새로운 적응증을 가속승인했다.가속승인을 취득함에 따라 허가지위가 계속 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.베링거 인겔하임 측은 ‘허넥시오스’가 1차 약제로 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 확증시험으로 설계된 ‘Beamion LUNG-2 시험’의 피험자들을 현재 충원 중이다.가속승인은 임상 1b상 ‘Beamion LUNG-1 시험’에서 치료전력이 없는 환자 총 72명으로 구성된 피험자 그룹에서 확보된 자료를 근거로 결정됐다.이 시험에서 완전반응을 나타낸 11%의 환자들과 부분반응을 내보인 65%의 환자들을 포함해 76%의 객관적 반응률이 도출됐다.‘허넥시오스’는 이와 함께 64%의 피험자들에게서 6개월 이상의 반응지속기간을 나타낸 것으로 입증됐다.이 같은 자료는 지난해 8월 치료전력이 있는 비소세포 폐암 환자들을 위한 치료제로 ‘허넥시오스’가 처음 가속승인을 취득한 데 이어 추가로 확보된 것이다.‘Beamion LUNG-1 시험’을 총괄한 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 존 헤이맥 흉부/두경부암 주임교수는 “치료전력이 없는 HER2 변이 진행성 비소세포 폐암 환자들을 위한 새로운 표준요법제 1차 표적요법제로 ‘허넥시오스’가 효능과 관리할 만한 안전성 프로필, 1일 1회 경구복용 치료대안으로 각광받을 수 있을 것임이 입증됐다”면서 “이제 환자들은 HER2 변이가 확인된 직후 투여할 수 있는 표적 치료대안을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.베링거 인겔하임社의 샤샹크 데슈판데 이사회 의장 겸 제약 사업부문 대표는 “HER2 변이 진행성 비소세포 폐암 환자들을 위한 1차 약제로 ‘허넥시오스’가 허가를 취득함에 따라 이처럼 희귀하게 나타나고 공격적인 암으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 치료방법에 변화를 가능케 하겠다는 우리의 약속을 이행한 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “이번 승인으로 HER2 변이 폐암 환자들을 위한 새로운 표적 치료대안으로 환자 개인별 맞춤치료로의 전환이 이루어질 수 있게 됐다”며 “이는 베링거 인겔하임이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위한 혁신을 가속화하는 데 변함없이 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.HER2 변이는 전체 비소세포 폐암 환자들의 2~4% 정도에서 나타나는 것으로 알려져 있다.HER2 변이가 동반되면 취약한 예후와 관련이 있는 데다 뇌 전이 위험성이 더 높다는 것이 전문가들의 지적이다.변이를 포함한 HER2 유전자 변형(alterations)과 유전자 증폭, 과다발현 등은 조절할 수 없는 세포증식, 세포사멸 억제 및 종양의 성장‧전이 촉진 등을 촉발시키게 된다.워싱턴 D.C.에 소재한 환자 지원 비영리단체 ‘GO2 포 렁캔서’의 대니얼 힉스 최고 환자책임자(CPO)는 “우리는 HER2 유전자 변이가 일부 소규모 환자그룹에서 폐암의 촉발인자임을 20여년 전에 처음으로 알게 됐다”면서 “여기에 해당하는 환자들 가운데 절반 가량이 기존의 표준요법제에 반응을 나타내지 않고 있는 형편”이라고 지적했다.이 같은 현실이 바로 그들을 위해 설계된 치료대안이 제공되는 일이 중요한 이유라 할 수 있을 것이라고 힉스 최고 환자책임자는 강조했다.좀 더 효과적인 맞춤 치료대안을 가능케 할 수 있게 해 줄 것이므로 생체지표인자들에 대한 이해가 매우 중요하다고 덧붙이기도 했다.한편 임상시험에서 1차 약제로 사용했을 때 ‘허넥시오스’는 관리할 만한 안전성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.앞서 치료를 진행했던 환자들에게서 관찰되었고, 보고된 내용과 대동소이했다는 의미이다.약물복용의 중단으로 이어진 부작용은 전체 피험자들의 6%에서 수반됐다.치료전력이 없거나 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 변이 비소세포 폐암 환자 총 292명의 피험자 그룹 가운데 전체의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들을 보면 설사, 발진, 간독성, 피로, 구역, 근골격계 통증 및 상기도 감염증 등이 보고됐다.FDA는 ‘허넥시오스’의 HER2 변이 진행성 비소세포 폐암 치료를 위한 1차 약제 적응증을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.또한 FDA는 ‘허넥시오스’에 ‘국가 우선심사 바우처’ 1매를 부여해 이 희귀하고 공격적인 암으로 인해 고통받고 있는 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 충족할 수 있을 것이라는 점에 무게를 싣게 했다.

이덕규 2026.03.03
글로벌

최초 주 1회 연골무형성증 치료제 미국서 선뵌다

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 자사의 소아 연골무형성증 환자 치료제 ‘유비웰’(Yuviwel: 나베페그리타이드)이 FDA의 가속승인을 취득했다고 지난달 27일 공표했다.‘유비웰’은 한차례 심사기간이 연장된 끝에 FDA의 허가관문을 통과한 것이다.가속승인을 취득함에 따라 ‘유비웰’은 성장판을 포함해 뼈의 길이 성장을 담당하는 부위인 골단(骨端)이 열려 있는 2세 이상의 소아 연골무형성증 환자들에게서 선형적(線型的) 성장을 증가시키기 위해 주 1회 투여하는 최초이자 유일한 치료제로 사용될 수 있게 됐다.‘유비웰’은 이와 함께 주 1회 투여간격 동안 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)에 지속적인 전신 노출을 제공하는 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.개발이 진행되는 동안 ‘유비웰’은 ‘트랜스콘 CNP’(TransCon CNP)로 명명된 바 있다.연간 성장속도(AGV)의 개선을 근거로 가속승인을 취득한 ‘유비웰’의 허가지위가 계속 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.이와 관련, 연골무형성증은 골격 이형성증을 유발하는 희귀 유전적 장애의 일종으로 알려져 있다.다수의 연골무형성증 환자들에게서 근육계, 신경계 및 심폐계 합병증 위험성이 증가한다는 것이 전문가들의 지적이다.‘유비웰’은 주 1회 투여하는 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)의 약물 전구체이다.연골무형성증에서 과도하게 활성화된 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3)의 신호전달을 저해하기 위해 전신에 걸쳐 조직 수용체들에 활성 CNP가 지속적으로 노출되도록 설계된 치료제이다.미국 텍사스州 휴스턴에 소재한 베일러 의과대학 및 텍사스 아동병원의 카를로스 A. 바시노 교수(분자유전학‧유체유전학)는 “주 1회 투여하는 ‘유비웰’이 허가를 취득한 것이 소아 연골무형성증 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상시험에서 도출된 주목하지 않을 수 없는(compelling) 효능 및 우수한(excellent) 내약성 자료가 뒷받침하는 주 1회 투여용 처방대안이 의사들에게 최초로 제공될 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.개인적인 목표는 소아환자들과 환자부모들이 그들의 개별적인 니즈와 목적에 부합되는 맞춤플랜의 수립을 돕는 데 있는 만큼 상담을 진행하는 과정을 통해 ‘유비웰’이 추가될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 소노마에 본부를 둔 비영리 왜소증 환자 지원단체 리틀 피플 오브 아메리카(Little People of America)는 “왜소증 환자들의 목소리가 연구과정 뿐 아니라 ‘유비웰’과 같은 의료적 대안들에 대한 협의가 이루어지는 과정에서 변함없이 핵심적인 부분으로 반영될 수 있도록 하고자 회세를 집중해 오고 있다”면서 “우리의 목표는 환자들과 환자가족들의 가치와 경험이 반영된 의료적 결정이 이루어질 수 있도록 하는 한편으로 환자 커뮤니티를 위해 참으로 중요한 연구노력과 치료효과를 뒷받침할 수 있는 ‘유비웰’과 같은 새로운 치료대안들의 확보가 강력하게 추진될 수 있도록 하는 것”이라고 입장을 밝혔다.FDA는 아센디스 파마 측이 제출한 임상 패키지 자료를 면밀하게 검토한 끝에 ‘유비웰’의 발매를 승인한 것이다.이 임상 패키지 자료 가운데는 3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상시험에서 도출된 효능‧안전성 자료와 최대 3년에 걸쳐 이루어진 개방표지 연장시험에서 확보된 자료들이 포함되어 있다.본임상시험으로 진행되었던 ‘ApproaCH 시험’에서 도출된 자료는 의학 학술지 ‘미국 의사회誌 소아의학’(JAMA Pediatrics)에 검색해 볼 수 있다.아센디스 파마社의 얀 미켈슨 대표는 “우리는 ‘유비웰’이 연골무형성증 환자들에 대한 치료방법을 바꿔놓을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있고, 환자 커뮤니티가 우려하고 있는 내용들에 대응하고자 왜소증 환자 지원단체들의 목소리를 경청해 왔다”면서 “이를 통해 연골무형성증 환자 커뮤니티에 약물치료 대안의 유망성을 바라보는 새로운 방향성을 제시할 수 있을 것”이라고 강조했다.아센디스 파마 측은 ‘유비웰’이 2/4분기 초반 동안 미국에서 의사들에 의해 본격적인 처방전 발급이 개시될 수 있을 것으로 전망했다.한편 허가를 결정하면서 FDA는 아센디스 파마 측에 ‘소아 희귀질환 신속심사 바우처’(PRV) 1매를 부여했다.이 프로그램은 소아 희귀질환을 예방하거나 치료하기 위한 신약 또는 생물학적 제제의 개발을 장려하고자 도입된 것이다.

이덕규 2026.03.03
글로벌

노바티스, 방사성 리간드 치료제 제조시설 또..

노바티스社가 미국 텍사스州 북부의 대학도시 덴턴에 4만6,000평방피트 규모의 새로운 방사성 리간드 치료제(RLT) 제조시설을 건립한다고 25일 공표했다.이처럼 특별한 목표를 두고 건립된 새로운 방사성 리간드 치료제 제조시설과 관련, 이날 노바티스 측은 자사의 미국 내 5번째 제조시설이자 텍사스州에 들어서는 자사의 첫 번째 제조시설로 자리매김하면서 230억 달러 규모에 달하는 미국 내 투자의 진행이 한층 더 활발하게 진행될 수 있을 것이라고 설명했다.또한 덴턴에 들어설 제조시설은 생물공학(bioengineering), 첨단 제조, 품질관리 및 운영 등의 분야에서 신규고용의 창출로 이어질 수 있을 것으로 보인다.이를 통해 노바티스는 덴턴 뿐 아니라 인근 지역사회들의 경제 성장을 뒷받침할 수 있게 될 것으로 보인다.건립공사는 연내에 착공되어 오는 2028년 중으로 완전가동에 들어갈 수 있을 것으로 노바티스 측은 예상했다.노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “방사성 리간드 치료제가 암 치료를 혁명적으로(revolutionize) 변화시킬 만한 잠재력을 내포하고 있다”면서 “미국에서 우리의 5번째 방사성 리간드 치료제 제조시설이 추가되면 갈수록 늘어나는 수요를 충족할 수 있는 노바티스의 역량을 더욱 강화시키고, 이 차세대 치료제를 신속하고 정밀하게 제공하는 데 필요로 하는 역량을 견고하게 구축할 수 있게 될 것”이라고 말했다.텍사스州의 그렉 애보트 주지사는 “텍사스가 선도적인 바이오테크 허브의 한곳이자 획기적인(groundbreaking) 의학 진보의 둥지라 할 수 있다”면서 “이번에 노바티스가 덴턴에서 단행할 전폭적인 투자에 힘입어 노바티스의 텍사스 최초 항암제 제조시설이 건립되면서 생물공학과 첨단 제조 등의 분야에서 고임금 고용이 창출될 수 있게 될 것”이라고 말했다.혁신적인 글로벌 리더기업들과 협력하면서 우리는 중추적인 공급망을 지속적으로 강화해 비단 텍사스州 뿐 아니라 미국 전역에 거주하는 환자들에게 차세대 치료제들을 신속하게 공급하는 데 도움을 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.실제로 텍사스州에 들어설 제조시설은 노바티스의 광범위한 방사성 리간드 치료제 제조 네트워크의 일부로 편입될 것으로 보인다.뉴저지州, 인디애나州 및 캘리포니아州와 최근 발표되어 플로리다州에 들어설 예정인 제조시설들과 서로 긴밀하게 연계되어 미국 전역에 걸쳐 어느 곳도 견줄 수 없는 방사성 리간드 치료제 역량을 과시할 수 있게 될 것이라는 의미이다.이 같은 노바티스의 제조 네트워크는 오랜 기간 동안 예정된 시일에 99%를 상회하는 수준의 투여가 가능할 수 있도록 해 준 기록을 보유하고 있다.개별 방사성 리간드 치료제의 투여는 개별환자별 맞춤화를 필요로 하는 데다 시간적으로 긴박성(time-sensitive)을 필요로 한다는 특성을 내포하고 있다.바꿔 말하면 환자 및 투여소와의 거리적 근접성이 매우 중요하다는 의미이다.한편 노바티스는 각종 진행성 암을 앓고 있는 환자들을 위해 방사성 리간드 치료제들의 사용을 통한 암 치료의 재편(reimagining)을 진행 중이다.표적 방사선요법의 힘을 이용하고, 이를 각종 진행성 암에 적용하는 과정에서 방사성 리간드 치료제는 체내의 어느 곳이든 표적세포들에 직접적으로 치료제를 전달할 수 있도록 개발되고 있다.현재 노바티스는 다양한 유형별, 단계별 암들에 걸쳐 방사성 리간드 치료제가 적용될 수 있도록 하기 위한 연구를 활발하게 진행하고 있다.덕분에 노바티스는 제약업계에서 가장 심도깊고 가장 진행된 파이프라인을 보유한 제약사의 한곳으로 자리매김하고 있다.전립선암에서부터 유방암, 대장암, 폐암, 뇌종양, 췌장암 및 기타 각종 암들을 대상으로 임상시험을 진행하고 있는 것은 단적인 예이다.세계 각국에서 방사성 리간드 치료제 제조시설 네트워크를 구축하면서 전문성을 심화시키고, 공급망을 특화시키면서 제조역량을 배양해 나가고 있는 노바티스의 행보를 지켜볼 일이다.

이덕규 2026.02.27
글로벌

글락소, 단백질 기반 치료제 전문 제약사 인수

글락소스미스클라인社가 캐나다 퀘벡州 몬트리올에 소재한 새로운 단백질 기반 치료제 개발 특화 제약기업 35파마社(35Pharma Inc.,)를 인수키로 합의했다고 25일 공표했다.합의에 도달함에 따라 글락소스미스클라인 측이 인수할 대상 가운데는 잠재적 동종계열 최고 치료제 후보물질 ‘HS235’가 포함되어 있다.‘HS235’는 현재 임상 1상 단계의 시험을 진행하기 위해 건강한 피험자들을 대상으로 충원작업이 매듭지어진 상태이다.가까운 시일 내에 폐동맥 고혈압(PAH)과 심박출계수 보존 심부전으로 인한 폐고혈압(PH-HFpEF) 치료제로 개발을 진행하기 위한 시험이 개시될 예정이다.이와 관련, 폐고혈압은 페 내부의 혈압이 높게 나타나는 특성을 보이는 데다 수명을 단축하는 진행성 질환의 하나로 알려져 있다.초기단계에서 숨참, 피로 및 흉통 등을 나타내다 증상이 진행됨에 따라 심부전으로 이어지게 된다.현재 세계 각국의 폐고혈압 환자 수는 다양한 증상 유형에 걸쳐 약 8,200만명 정도로 추정되고 있지만, 치료대안 선택의 폭은 여전히 제한적인 형편이다.게다가 환자들의 5년 생존률이 50% 안팎에 그치고 있는 것이 현실이다.오는 2032년에 이르면 폐고혈압 치료제의 글로벌 마켓이 180억 달러 규모에 도달할 수 있을 것으로 전망되고 있는데, 이 중 액티빈(activin: 단백질 복합체의 일종) 신호전달 저해제들이 전체 시장의 절반 가량을 점유할 것으로 예상되고 있다.‘HS235’는 액티빈 수용체 신호전달 경로를 표적으로 작용하는 신약 후보물질이다.액티빈 수용체 신호전달 경로는 임상적으로 검증된 폐고혈압의 치료표적으로 알려져 있다.‘HS235’는 선택성을 높여 ‘BMP9’과 ‘BMP10’의 결합을 감소시키도록 설계됐다.‘BMP9’과 ‘BMP10’은 출혈, 모세혈관 확장증 등의 부작용과 밀접한 관련이 있는 리간드들로 알려져 있다.이에 따라 ‘HS235’는 현재 사용 중인 폐고혈압 치료제들의 핵심적인 제한성 문제에 대응이 가능할 것으로 기대를 모으고 있다.현재 대다수의 폐고혈압 환자들이 항응고제 또는 항혈소판제를 병용하고 있는데, 이 같은 한계성을 해소해 줄 수 있을 것으로 보인다는 의미이다.‘HS235’는 기저 작용기전에 미루어 볼 때 지방 선택적 체중감소, 제지방량의 보존 및 인슐린 감수성의 개선 등을 포함해 광범위한 대사계 유익성을 나타낼 수 있을 것으로 기대되고 있다.이 같은 효과는 초기단계의 임상시험에서 관찰된 염증과 아디포카인(adipokines: 지방 호르몬)의 유익한 변화를 통해 뒷받침됐다.폐고혈압 환자들에게 비만과 인슐린 저항성이 높은 비율로 나타나고 있음을 감안할 때 임상적으로나 상업적인 측면에서 ‘HS235’에 한층 더 높은 가치를 싣게 해 주는 부분이다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “폐고혈압 환자들이 세계 각국에서 수 백만명에 달하지만, 여전히 환자들이 소외받고 있는(underserved) 것이 현실”이라면서 “출혈 위험성을 감소시키고, 폐고혈압 환자들과 임상적으로 밀접한 관련이 있는 대사계 유익성을 제공해 줄 것으로 보이는 차별화된 프로필을 내포한 잠재적 동종계열 최고 의약품 후보물질인 ‘HS235’를 우리의 파이프라인에 추가할 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.토니 우드 최고 학술책임자는 뒤이어 “혈관 기능에 미칠 수 있을 것으로 보이는 잠재적 보호효과와 지방 유래 대사‧염증 관련 지표인자들에 미칠 수 있을 것으로 기대되는 유익성 등에 미루어 볼 때 ‘HS235’가 우리의 호흡기, 면역계 및 염증성(RI&I) 질환 치료제 포트폴리오에 새로운 개발 기회를 제공해 줄 뿐 아니라 폐, 간 및 신장 등에 영향을 미치는 다양한 만성질환들의 대사성, 염증서, 혈관성 및 섬유성 촉발인자들을 광범위하게 커버할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.35파마社의 일리아 티크호미로브 대표는 “최근들어 우리는 폐고혈압에 대한 우리의 이해에 혁명적인 변화가 나타나고 있음을 목격하고 있을 뿐 아니라 이처럼 생명을 위협하는 증상이 어떻게 개선될(reversed) 수 있는지에 대해서도 인지하게 되기에 이르렀다”면서 “질병의 호흡기계‧염증성 촉발인자 분야의 리더기업으로 손꼽히는 글락소스미스클라인에 동승하게 된 것은 고무적인 일”이라고 말했다.이처럼 파괴적인 증상을 ‘HS235’가 되돌릴 수 있다고 하는 우리의 비전을 글락소스미스클라인 측이 공유하고 있다는 점도 빼놓을 수 없는 부분이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 글락소스미스클라인은 35파마 측이 발행한 주식 100%를 9억5,000만 달러의 조건에 현금으로 지급해 인수키로 했다.

이덕규 2026.02.27
글로벌

전신성 농포성 건선 치료제 허가신청 FDA 접수

미국 워싱턴 D.C.에 소재한 제약기업 반다 파마슈티컬스社(Vanda Pharmaceuticals)는 전신성 농포성 건선(GPP) 치료제 임시돌리맙(imsidolimab)의 허가신청 건이 FDA에 위해 접수됐다고 25일 공표했다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 12일까지 임시돌리맙의 승인 유무에 대한 결론을 집약해 제시할 수 있을 것으로 보인다.전신성 농포성 건선은 드물지만 생명을 위협할 수 있는 만성 자가염증성 피부질환의 일종으로 갑작스럽고 광범위한 농포와 홍반이 나타나고, 발열과 피로 등의 전신성 증상들을 동반하는 것으로 알려져 있다.전신성 농포성 건선의 발생원인은 유전적 특성의 규명을 통해 예전보다 이해도가 상당히 높아진 가운데 분자학적 측면에서 발생원인을 보면 주로 인터루킨-36 경로의 과도한 활성에서 기인하는 것으로 사료되고 있다.단일 유전자의 결함이 원인으로 밝혀진 전신성 농포성 건선 발생사례들 가운데 대다수는 인터루킨-36 수용체 길항제를 암호화하는 IL36RN 유전자의 다양한 변이에 의해 발생하는 것으로 알려져 있다.임시돌리맙은 완전 휴먼 면역글로불린 G4(IgG4) 모노클로날 항체의 일종으로 인터루킨-36 수용체의 신호전달을 저해해 전신성 농포성 건선에 치료효과를 나타내는 것으로 사료되고 있다.전신성 농포성 건선이 인터루킨-36 신호전달에 불균형이 나타났을 때 발생하는 것으로 알려져 있기 때문.허가를 취득할 경우 임시돌리맙은 기존에 사용 중인 치료제들을 상회하는 잠재적 효능을 나타내면서 이처럼 드물지만 생명을 위협할 수 있는 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 전망이다.임시돌리맙의 글로벌 임상시험은 미국, 프랑스, 스페인, 폴란드, 튀르키예, 말레이시아, 태국, 조지아, 튀니지, 타이완 및 모로코 등 다수의 국가에서 진행됐다.‘GEMINI-1 시험’과 ‘GEMINI-2 시험’에서 임시돌리맙은 한차례 정맥주사한 결과 증상이 신속하게 개선되어 53%의 환자들이 4주차에 평가했을 때 피부가 깨끗하게 또는 거의 깨끗하게 개선된 것으로 나타났다.‘의사들에 의한 종합적인 평가’(PGA) 점수가 0점 또는 1점으로 나타났다는 의미이다.반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 13%에 그친 것으로 집계됐다.이 같은 효능은 임시돌리맙을 월 1회 투여하면서 약 2년에 걸쳐 지속된 유지요법 기간 동안 유지된 것으로 나타났고, 임시돌리맙을 투여한 피험자 그룹에서 증상 발적은 관찰되지 않았다.게다가 임시돌리맙은 호의적인 안전성 프로필을 내보였고, 항약물항체가 발생한 비율이 낮게 나타나 현재 사용 중인 치료제들에 비해 주목할 만한 장점으로 평가됐다.전신성 농포성 건선은 지역에 따라 발병률에 상당한 차이가 있어 적게는 100만명당 2명 정도에서 많게는 100만명당 124명 안팎에 이르기까지 편차가 눈에 띄는 형편이다.유럽에서 발병률이 낮게 나타나고 있는 반면 아시아 일부 지역에서는 높게 나타나고 있다.반다 파마슈티컬스社의 미하일 H. 폴리메로풀로스 대표 겸 이사회 의장은 “임시돌리맙의 허가신청 건에 접수된 것은 전신성 농포성 건선 환자들에게 이처럼 혁신적인 치료제를 선보이기 위해 노력을 기울인 우리에게 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “임시돌리맙은 우리가 희귀질환과 염증성 질환 분야에서 포트폴리오와 전문성을 축적한 기반 위에서 확보된 기대주”라고 말했다.인터루킨-36 수용체에 작용하는 완전 휴먼 모노클로날 항체의 사용해 유전적 원인이 규명된 증상을 표적으로 작용하는 정밀의학 접근방법의 하나라 임시돌리맙이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 임시돌리맙이 허가를 취득할 경우 반다 파마슈티컬스는 멀미로 인한 구토 증상을 에방해 주는 경구용 뉴로키닌-1(NK-1) 수용체 길항제 ‘네레우스’(Nereus: 트래디피탄트)와 성인 제 1형 양극성 장애 관련 조증(躁症) 또는 혼재성 발작 응급치료 및 성인 조현병 환자 치료를 위한 1차 약제 ‘바이산티’(Bysanti: 밀사페리돈 정제)에 이어 최근 12개월 이내에 3번째로 FDA의 허가관문을 통과한 치료제를 확보하는 개가를 올릴 수 있게 될 전망이다.

이덕규 2026.02.27
글로벌

다뇨‧다갈 수반 중추성 요붕증 치료 액제 나온다

미국 일리노이州 시카고 인근도시 디어 파크에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 이튼 파마슈티컬스社(Eton Pharmaceuticals)는 FDA가 ‘데스모다’(Desmoda: 데스모프레신 아세테이트) 경구용 액제의 발매를 승인했다고 25일 공표했다.‘데스모다’는 중추성 요붕증(尿崩症) 또는 아르기닌 바소프레신 결핍증(AVP-D)으로 불리는 증상을 관리하기 위해 전체 연령대 환자들에게 사용하는 항이뇨 대체요법제의 일종이다.‘요붕증’이란 마치 소변이 무너져 내리는 듯한 증상을 나타냄을 의미하는 용어로 소변량이 지나치게 많아지고 심한 갈증을 수반하는 데다 체내의 수분조절 기능이 무너진 상태를 지칭하는 것이다.요붕증이 나타나면 하루 배뇨횟수가 수 십회에 달할 정도로 크게 증가하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.‘데스모다’는 체내의 수분균형을 유지하기 위해 신중한 적정(titration)이 필수적인 중추성 요붕증 환자들에게 개별환자별로 정확한 용량이 사용될 수 있도록 하고자 개발된 데스모프레신의 경구용 액제 제형 제품이다.중추성 요붕증 환자들을 위한 경구용 액제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘데스모다’가 최초이자 유일하다.‘데스모다’는 정제를 쪼개거나 파쇄, 냉장, 혼합 또는 흔들 필요없이 즉석에서 복용할 수 있는 레디-투-유스(ready-to-use) 경구용 액제 0.05mg/mL 제제이다.이튼 파마슈티컬스 측은 현재 미국 내 중추성 요붕증 환자 수가 1만3,000여명에 달할 것으로 추정되는 가운데 이 중 3,000~5,000명 정도가 소아환자들일 것으로 보고 있다.이튼 파마슈티컬스 측은 ‘데스모다’가 연간 3,000만~5,000만 달러 안팎의 매출을 창출할 수 있을 것으로 예상했다.이튼 파마슈티컬스社의 션 브린젤슨 대표는 “이튼 파마슈티컬스의 역사에서 ‘데스모다’가 가장 중요한 제품 발매사례의 하나에 해당할 것”이라면서 “희귀 내분비계 질환 환자들에게 차별화된 치료제를 공급하기 위한 우리의 전략을 근간으로 개발되어 선을 보일 수 있게 되기에 이른 제품이 바로 ‘데스모다’라 할 수 있다”고 말했다.우리가 보유한 기존의 소아 내분비학 플랫폼을 적용해 개발된 ‘데스모다’가 중추성 요붕증 환자들을 위한 기저요법제의 하나로 자리매김할 잠재력을 내포하고 있다는 것이 우리의 믿음이라고 덧붙이기도 했다.중추성 요붕증을 장기간에 걸쳐 효과적으로 관리할 수 있으려면 개별환자들의 수분균형 관련 주행성(晝行性: 낯시간 활동) 패턴에 정확하게 부합되는 데스모프레신의 용량을 결정하는 것이 중요하다고 브린젤슨 대표는 설명했다.그는 뒤이어 “하지만 지금까지 의사들은 정확하게 용량이 조절되지 않았거나 투여과정에서 다른 문제점들이 수반되는 제제들을 사용하는 데 주로 의존해 왔던 형편”이어서 “의사와 환자가족들이 임시방편적인 치료법들에 의존하는 경우가 많았다”고 꼬집었다.반면 ‘데스모다’는 경구용 액제여서 전체 연령대에 걸친 환자들에게 정확하고 일관된 맞춤용량이 전달될 수 있도록 해 줄 것이라고 강조했다.중추성 요붕증은 드물게 발생하지만, 시상하부/뇌하수체 후엽에서 바소프레신 호르몬이 충분하게 생성되지 못해 유발되는 중증 증상의 일종이다.데스모프레신은 중추성 요붕증을 치료하기 위한 표준요법제이지만, 과다투여 또는 과소투여로 인한 합병증을 피하기 위해 개별환자별 맞춤화 용량을 정하는 일이 필수적인 것으로 지적되어 왔다.경구용 액제는 의사들이 용량을 섬세하게 조절할 수 있도록 해 줄 뿐 아니라 시간이 흐르면서 의료상 니즈의 변화에 따른 용량조정을 가능케 해 줄 것으로 보인다.캘리포니아대학 샌프란시스코 캠퍼스(UCSF) 의과대학 교수(신경외과)이자 캘리포니아 뇌하수체질환연구소 소장으로 재직 중인 루이스 블레빈스 박사는 “중추성 요붕증이 주의깊은 개별환자별 관리를 필요로 한다”면서 “정확한 용량 결정과 융통성이 참으로 중요하기 때문”이라고 말했다.블레빈스 박사는 “데스모프레신의 액제 제형이 확보됨에 따라 증상 관리를 개시하고 지속하는 데 유의미한 지원을 기대할 수 있게 됐다”며 “실제 임상현장에서 의사와 환자가족들이 직면하고 있는 도전요인들에 직접적으로 대응할 수 있도록 해 줄 혁신이 이루어진 것은 대단히 고무적인 일”이라고 강조했다.전체 연령대에 걸친 맞춤 치료제를 사용할 수 있게 되었다는 믿음에 한층 더 무게를 실을 수 있게 되었기 때문이라는 것이 블레빈스 박사의 단언이다.

이덕규 2026.02.27
글로벌

비아트리스 노안(老眼) 치료제 FDA 심사개시

비아트리스社는 ‘MR-141’(펜톨아민 안과용 액제 0.75%)의 노안(老眼) 치료 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사에 돌입할 수 있게 됐다고 25일 공표했다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 17일까지 ‘MR-141’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.노안은 연령 관련 진행성 근거리 시력 손실을 의미하는 것으로 근거리 시력저하와 눈의 피로를 동반하는 특성을 나타낸다.미국에서는 45세 이상 성인들의 90% 정도에서 노안 증상이 나타나고 있는 형편이다.현재 미국 내 노안 환자 수가 1억2,800만명에 육박할 것으로 추정되는 가운데 이 중 90% 안팎이 45세 이상 연령대에 속하는 것으로 사료되고 있을 정도.세계 각국의 노안 환자 수는 지난 2015년 현재 18억명에 달할 것으로 추정된 데 이어 오는 2030년에 이르면 21억명으로 증가할 것이라 예상되고 있는 추세이다.비아트리스社의 필립 마틴 최고 연구‧개발 책임자는 “FDA가 펜톨아민 안과용 액제 0.75%의 노안 적응증 추가 신청 건을 접수한 것이 우리가 보유한 혁신적인 파이프라인에서 진전이 지속되고 있음을 방증하는 성과”라고 말했다.적응증 추가 신청내용을 뒷받침하는 강력한 임상자료에 대해 우리는 확신을 갖고 있다고 마틴 최고 연구‧개발 책임자는 강조했다.그는 뒤이어 “펜톨아민이 섬모체근에 관여하지 않으면서 동공확대근을 이완시켜 근거리 시력을 개선하는 생리학적 접근을 통해 원거리 시력을 보존하는 데 도움을 줄 것”이라면서 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 근거리 시력저하 문제에 직면해 있는 수많은 환자들에게 새로운 치료대안이 선을 보일 수 있도록 뒷받침해 나가고자 한다”고 덧붙였다.‘MR-141’의 적응증 추가 신청서는 ‘VEGA-2 시험’과 ‘VEGA-3 시험’을 포함한 본임상 3상 시험 프로그램에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.두 시험에서 ‘MR-141’은 노안 증상을 개선하기 위한 비 침습성 치료대안으로 긍정적인 효능이 입증됐다.일차적 및 전체 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 가운데 치료 관련 중증 부작용은 보고되지 않았다는 의미이다.‘VEGA-3 시험’에서 도출된 자료는 오는 4월 10~13일 워싱턴 D.C.에서 개최되는 미국 백내장‧굴절교정술학회(ASCRS) 학술회의와 5월 3~7일 콜로라도州 덴버에서 열리는 전미 시력‧안과학연구협회(ARVO) 학술회의에서 발표될 예정이다.한편 ‘리줌비’(Ryzumvi: 펜톨아민 안과용 액제 0.75%)는 현재 미국에서 아드레날린 작용제 또는 부교감신경 차단제에 의한 약물 유도성 동공확장 치료제로 승인되어 발매 중이다.이 같은 적응증이 FDA의 허가를 취득해 발매 중인 치료제는 ‘리줌비’가 유일하다.비아트리스社는 노스 캐롤라이나州 더럼에 소재한 희귀 유전성 망막질환 유전자 치료제 전문 제약기업 오퍼스 제네틱스社(Opus Genetics)와 글로벌 라이센스 제휴에 합의하고 펜톨아민 안과용 액제 0.75%의 개발을 진행해 왔다.비아트리스는 미국시장에서 펜톨아민 안과용 액제 0.75%의 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 갖고 있다.

이덕규 2026.02.27
글로벌

노보, 차세대 경구용 비만ㆍ당뇨 치료제 개발 제휴

노보 노디스크社가 차세대 경구용 비만, 당뇨병 및 기타 관련 병발질환 치료용 생물학적 제제들의 개발을 진행하기 위해 비브텍스 코퍼레이션社(Vivtex Corporation)와 제휴키로 합의했다고 25일 공표했다.비브텍스 코퍼레이션은 미국 매사추세츠州 캠브리지와 스위스 쮜리히 인근도시 슐리렌에 오피스를 두고 있는 경구용 치료제 특화 생명공학사이다.양사간 합의에 따라 비브텍스 코퍼레이션은 일부 경구용 약물전달 기술의 사용권한을 노보 노디스크 측에 부여키로 했다.그 대가로 비브텍스 코퍼레이션은 계약성사 선불금과 연구비, 성과금으로 최대 21억 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했으며, 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 약속받았다.노보 노디스크社의 브리안 반달 치료제 발굴 담당부회장은 “노보 노디스크가 지난 수 십년 동안 단백질‧펩타이드 공학(engineering) 분야에서 혁신의 최일선에 자리매김해 왔다”면서 “그 중에서도 각종 펩타이드의 경구용 제제화는 우리의 대표적인 노하우라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “우리가 5년여 전에 최초의 경구용 생물학적 제제를 선보인 데 이어 최근에는 세계 최초의 경구용 비만 치료용 생물학적 제제를 발매했다”며 “우리는 내‧외부적인 혁신을 통해 과학의 한계 뛰어넘기를 지속하고 있는 중”이라고 설명했다.이를 통해 더 많은 수의 비만‧당뇨병 환자들과 기타 관련 병발질환 환자들을 치료하기 위한 우리의 소임을 이행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.양사의 제휴는 전통적으로 주사제라는 제한성이 따라왔던 경구용 생물학적 제제 후보물질을 가능케 하는 데 목표를 두고 있다.생물학적 제제들이 위장관 내 흡수의 취약성으로 인해 경구용 개발이 쉽지 않았던 문제점에 도전장을 던지겠다는 것.이를 위해 양사는 노보 노디스크 측이 보유한 심층적인 펩타이드‧단백질 치료제 분야의 전문성을 비브텍스 코퍼레이션 측이 독자보유한 위장관 스크리닝 및 제형화 플랫폼과 결합시켜 차세대 경구용 치료제들을 개발하고 선보이는 데 주력한다는 복안이다.비브텍스 코퍼레이션社의 토마스 폰 에를라흐 대표는 “경구용 생물학적 제제를 선보이는 일이야말로 약물전달에서 가장 어려운 도전요인의 하나로 오랜 기간 동안 자리매김해 왔다”면서 “비브텍스 코퍼레이션은 고속 대규모 실험을 전산(電算) 및 인공지능(AI) 기반 분석과 결합시켜 이 같은 문제를 체계적으로 해결해 나가고자 설립된 생명공학사”라고 말했다.노보 노디스크 측과 파트너 관계를 구축함에 따라 중요한 대사계 질환 영역에서 우리가 보유한 플랫폼을 적용하면서 주사제를 사용해야 했을 질환들에 경구용 치료제가 적용될 수 있도록 하겠다는 목표를 이행해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.비브텍스 코퍼레이션 측이 보유한 플랫폼은 다양한 독자보유 위장관 스크리닝 분석방법들과 약물전달 기술, 컴퓨터 시뮬레이션 및 인공지능 역량을 통합적으로 적용해 경구용 생물학적 제제의 약물전달을 최적화하는 데 목표를 두고 있다.이 플랫폼은 고도의 경구 생체이용효율을 나타내면서 사람들에게서 일관된 효능을 내보일 수 있도록 하고자 설계됐다.연구‧개발을 진행할 제제가 선정되면 노보 노디스크 측은 글로벌 마켓에서 후속 개발, 인허가 활동, 제조 및 발매 등을 책임감 있게 진행키로 했다.

이덕규 2026.02.27
글로벌

‘듀피젠트’ 알러지성 진균성 부비동염 FDA 추가

아토피 피부염‧천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙 주사제)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다.사노피社와 리제네론 파마슈티컬스社는 부비동 비강수술 전력이 있는 6세 이상의 소아‧성인 알러지성 진균성 부비동염(AFRS) 환자들을 위한 치료제로 ‘듀피젠트’를 사용할 수 있도록 하는 내용으로 FDA의 허가를 취득했다고 24일 공표했다.FDA는 ‘듀피젠트’의 알러지성 진균성 부비동염 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 관련절차를 빠르게 진행해 왔다.적응증 추가가 승인됨에 따라 사노피와 리제네론 파마슈티컬스 양사는 비강용종 동반 만성 부비동염(또는 비부비동염) 이외에 알러지성 진균성 부비동염까지 포함시켜 부비동 비강 관련질환 치료제 파이프라인을 확대할 수 있게 됐다.전미 천식‧알러지재단(AAFA)의 케네스 멘데즈 회장은 “알러지성 진균성 부비동염이 소아 환자들과 성인 환자들에게 염증이 발생한 비강통로, 비강용종, 끈끈한 점액으로 인한 지속적인 비강충혈 등을 수반할 수 있는 증상”이라면서 “일부 환자들의 경우 부비동 주위의 골 괴사와 안면변형 등 보다 중증의 합병증을 나타낼 수 있다”고 말했다.알러지성 진균성 부비동염에 사용을 승인받은 첫 번째 치료제로 이름을 올리게 됨에 따라 ‘듀피젠트’가 이렇듯 잠재적으로 파괴적일 수 있는 증상들로 인해 고통받고 있는 6세 이상의 소아‧성인 환자들에게 증상을 괄목할 만하게 완화시켜 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.알러지성 진균성 부비동염은 만성 2형 염증성 질환의 일종으로 알려져 있다.진균류들에 극심한 알러지성 과민반응을 나타냄에 따라 유발되는 만성 부비동염의 한 유형으로 풀이되고 있다.알러지성 진균성 부비동염은 생활환경에 진균류의 포자들이 흔하게 존재하는 온난하고 습한 기후지역에 거주하는 사람들에게 주로 영향을 미치고 있다.이 증상은 비강용종, 비강충혈, 후각상실, 끈끈한 점액분비, 취약한 건강 관련 삶의 질 등으로 귀결될 수 있고, 환자들은 부비동 주위의 골 손실과 안면변형 등이 나타날 수 있는 것으로 알려져 있다.무엇보다 알러지성 진균성 부비동염은 만성 부비동염의 중증 난치성 유형이 될 수 있다는 지적이다.기존에 사용 중인 치료제들에 별다른 반응을 나타내지 않을 수 있기 때문이다.현재까지 표준요법으로는 수술과 장기간에 걸친 전신성 스테로이드의 사용 등이 사용되어 왔다.하지만 알러지성 진균성 부비동염은 재발 위험성이 높은 것으로 지적되고 있다.사노피社의 알리사 존슨 글로벌 면역계 질환 치료제 부문 대표는 “이번에 ‘듀피젠트’가 적응증 추가를 승인받기 이전까지 알러지성 진균성 부비동염 환자들은 잠재적으로 비강용종의 재증식에 취약해질 수 있게 하거나 끈끈한 점액으로 인해 후각상실을 수반할 수 있는 치료법들에 의존해야 했던 형편”이라면서 “최초의 알러지성 진균성 부비동염 치료제로 허가를 취득한 ‘듀피젠트’는 알러지성 진균성 부비동염에 수반되는 다양한 징후와 증상들을 완화할 수 있음이 입증된 데다 재발주기에서 벗어날 수 있도록 해 주고, 수술을 받거나 코르티코스테로이드를 사용해야 할 위험성을 92%까지 감소시켜 준 것으로 입증됐다”고 강조했다.우리는 각국의 보건당국들과 긴밀하게 협력해 이처럼 혁신적인 치료대안이 이를 필요로 하는 더 많은 수의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 3상 ‘LIBERTY-AFRS-AIMS 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘듀피젠트’의 알러지성 진균성 부비동염 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에서는 총 62명의 6세 이상 소아‧성인 알러지성 진균성 부비동염 환자들이 피험자로 참여해 무작위 분류를 거쳐 연령과 체중에 따라 ‘듀피젠트’ 200mg 또는 300mg을 격주에서 4주 간격으로 투여받거나 플라시보를 투여받았다.일차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 부비동 불투명화 점수의 경우 52주차에 평가했을 때 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 50% 개선된 반면 플라시보 대조그룹에서는 10%에 그쳤다.이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보면 24주차에 평가했을 때 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 67%에서 환자들에 의해 비강출혈/폐쇄가 개선된 것으로 보고되어 플라시보 대조그룹의 25%를 크게 상회했다.게다가 이 같은 증상 개선은 52주차까지 계속 나타나 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 81%와 플라시보 대조그룹의 11%에서 지속적으로 관찰됐다.비강용종의 크기를 24주차에 평가한 결과를 보면 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 61% 감소한 반면 플라시보 대조그룹에서는 15%에 불과했다.이 같은 효과는 최대 52주차까지 지속적으로 이어져 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 63%와 플라시보 대조그룹의 4%에서 계속 관찰됐다.후각상실의 경우 24주차에 평가했을 때 67%와 19%에서 각각 보고됐다.치료로 인한 부담 측면을 보면 52주차에 평가했을 때 전신성 코르티코스테로이드 또는 수술을 필요로 한 비율이 92% 감소한 것으로 나타났다.전신성 코르티코스테로이드의 사용 또는 수술을 필요로 한 비율이 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 각각 3%와 0%로 집계된 반면 플라시보 대조그룹에서는 31%와 7%로 분석됐다.‘LIBERTY-AFRS-AIMS 시험’에서 나타난 안전성 결과를 보면 비강용종 동반 만성 부비동염에서 ‘듀피젠트’가 나타낸 안전성 프로필과 대동소이했다.비강용종 동반 만성 부비동염 환자들을 대상으로 이루어진 2건의 시험에서 성인 환자들의 1% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 결막염, 관절통, 위염, 불면증, 호산구 증가증 및 치통 등이 보고된 바 있다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘듀피젠트’가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 만성 2형 염증성 질환 분야의 치료환경에서 다시 한번 가치를 입증해 보였다”면서 “비강 관련 징후 및 증상들이 감소한 것 이외에도 ‘듀피젠트’는 수술 또는 전신성 코르티코스테로이드 사용의 필요성을 낮추면서 부비동 부위의 골 미란(erosion) 수반 또한 감소시켜 준 것으로 나타났을 정도”라고 말했다.이 같은 결과는 ‘듀피젠트’가 알러지성 진균성 부비동염 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 잠재력 가능성에 무게를 싣게 하는 것이라고 지적했다.FDA가 ‘듀피젠트’의 9번째 적응증을 승인한 것은 인터루킨-4와 인터루킨-13이 다수의 만성질환들에 걸쳐 2형 염증을 촉발시키는 주요한 요인임을 재차 일깨워 준 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 양사는 ‘듀피젠트’의 알러지성 진균성 부비동염 적응증 추가 신청서를 기타 세계 각국에서도 제출한다는 방침이다.

이덕규 2026.02.26
글로벌

J&J 전신 중증 근무력증 치료제 wAIHA 플러스?

존슨&존슨社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘이마비’(Imaavy: 니포칼리맙-aahu)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 24일 공표했다.추가 신청이 이루어진 ‘이마비’의 새로운 적응증은 온난(warm) 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자들을 위해 사용하는 용도이다.온난 자가면역성 용혈성 빈혈은 드물게 나타나지만 중증을 수반하는 자가항체 질환의 일종으로 현재 미국에서 8,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 가운데서도 현재까지 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.온난 자가면역성 용혈성 빈혈은 심각한 이환률‧사망률과 밀접한 관련이 있어 환자들의 사망 위험성이 20~30% 높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.존슨&존슨社의 데이비드 M. 리 글로벌 면역계 질환 치료제 부문 대표는 “온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들이 위중하고 생명을 위협하는 증상을 나타냄에도 불구하고 허가를 취득한 치료대안이 부재한 데다 합병증 위험성이 높게 나타나고 있다”면서 중증의 만성 피로와 수혈 의존성, 장기(臟器) 기능부전 등을 예로 열거했다.그는 뒤이어 “적응증 추가 신청이 이루어진 것이 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 커뮤니티를 위해 도출된 중요한 성과이자 유의미하고 신속한 개선효과를 나타낼 수 있는 표적 면역 선택적 치료제들의 개발을 진행하는 데 존슨&존슨이 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 의의를 설명했다.이와 관련, 온난 자가면역성 용혈성 빈혈은 유해한 면역글로불린 G(IgG) 자가항체들이 적혈구에 달라붙어 파괴하면서 빈혈 증상으로 이어지면서 나타나는 것으로 알려져 있다.‘이마비’는 IgG 순환(recycling)의 핵심적인 조절인자로 알려진 신생 Fc 수용체(FcRn)를 선택적으로 차단하도록 개발된 치료제이다.자가항체들을 포함한 IgG의 순환을 감소시켜 온난 자가면역성 용혈성 빈혈의 기저원인을 표적으로 작용하는 한편으로 중요한 면역계의 기능은 보호하는 메커니즘을 나타내는 치료제가 ‘이마비’이다.여기서 언급된 면역계의 기능 가운데는 새로운 감염증이 발생했을 때 나타나는 일부 체액성 B세포 면역반응이 포함되어 있다.적응증 추가 신청서는 성인 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 대상으로 ‘이마비’가 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행되었던 임상 2/3상 ‘ENERGY 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출됐다.‘ENERGY 시험’은 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행됐다.시험에서 도출된 자료를 보면 ‘이마비’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 지속적인 헤모글로빈 반응와 관련된 엄격한 일차적 시험목표에 도달한 비율이 플라시보 대조그룹을 상회했다.여기서 ‘지속적인 반응’이란 헤모글로빈 수치가 10g/dL 정도에 도달했고, 최소한 28일 동안 최소 2g/dL 증가한 것으로 나타났으며, 구제(救濟) 요법제의 사용을 필요로 하지 않았음을 의미하는 것이다.‘이마비’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 신속하고 지속적인 헤모글로빈 개선 이외에도 더 많은 수의 환자들이 ‘FACIT-Fatigue’(만성질환 치료-피로 기능적 평가척도)를 적용해 평가했을 때 신속하고 지속적인 피로 증상의 개선이 관찰됐다.이는 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들에게서 대단히 중요한 의미를 갖는 치료성과이다.이탈리아 밀라노대학 의과대학의 브루노 파티조 조교수(종양학‧혈액종양학)는 “임상 2/3상 ‘ENERGY 시험’에서 성인 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들에게 임상적으로 유의미한 결과가 입증됐다”면서 “이 같은 결과는 ‘이마비’가 피로를 신속하게 개선하면서 지속적인 헤모글로빈 반응을 유도하는 동시에 호의적인 내약성을 유지할 수 있음을 뒷받침하는 강력한 근거라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.‘ENERGY 시험’에서 ‘이마비’는 대체로 양호한 내약성을 나타내안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.안전성 프로필을 보면 ‘이마비’의 상표 표기내용에 삽입되어 있는 내용들과 대동소이했다.‘이마비’는 지난해 4월 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 근육 특이적 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 12세 이상의 소아‧성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

이덕규 2026.02.26
글로벌

화이자 ‘비라토비’ 병용요법 직장결장암 완전승인

화이자社는 자사의 항암제 ‘비라토비’(BRAFTOVI: 엔코라페닙)의 가속승인 지위가 FDA의 허가에 따라 완전승인(full approval) 지위로 격상됐다고 24일 공표했다.완전승인이 이루어진 ‘비라토비’의 적응증은 BRAF V600E 유전자 변이를 동반한 성인 전이성 직장결장암(mCRC) 환자들을 치료하기 위해 ‘얼비툭스’(세툭시맙), 플루오로우라실 기반 항암화학요법제들과 병용하는 용도이다.여기서 언급된 플루오로우라실 기반 항암화학요법제(mFOLFOX6)들은 류코보린과 옥살리플라틴을 포함하는 개념이다.FDA는 글로벌 임상 3상 ‘BREAKWATER 시험’에서 도출된 결과를 근거로 완전승인 격상을 결정한 것이다.'비라토비‘와 ’얼비툭스‘, 플루오로우라실 기반 항암화학요법제들을 병용하는 요법은 ‘BREAKWATER 시험’에서 도출된 객관적 반응률(ORR) 자료를 근거로 지난 2024년 12월 FDA로부터 가속승인을 취득한 바 있다.완전승인으로의 전환은 임상 3상 시험에서 ‘비라토비’와 ‘얼비툭스’, 플루오로우라실 기반 항암화학요법제 병용요법의 일차적 시험목표였던 무진행 생존기간(PFS), 핵심적인 이차적 시험목표의 하나였던 총 생존기간(OS)을 평가했을 때 나타난 괄목할 만한 유익성을 근거로 이루어진 것이다.임상 3상 시험에서 도출된 객관적 반응률(ORR) 결과 또한 허가지위의 격상을 결정하는 데 반영됐다.화이자社의 아미르 말릭 부회장 겸 최고 미국영업 책임자는 “이처럼 획기적인(landmark) 승인 결정이 ‘BREAKWATER 시험’에서 입증된 견고한 임상적 유익성을 통해 성사될 수 있었던 것”이라면서 “이 같은 성과는 ‘비라토비’를 기반으로 하는 이 표적 치료제가 공격적인 난치성 암을 앓고 있는 환자들의 치료결과에 임팩트 있는 영향을 미칠 수 있을 것임을 뒷받침한다”고 말했다.유일한 표적 병요법제로사 BRAF V600E 유전자 변이 동반 전이성 직장결장암 환자들에게서 괄목할 만한 개선효능이 입증된 만큼 ‘비라토비’가 기존의 1차 약제를 재정립하고, 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.말릭 부회장은 뒤이어 “이번 승인이 차별화되고, 잠재적으로 치료실무를 바꿔놓을 수 있는 암 치료제들을 치료효과의 개선을 절실히 필요로 하는 환자와 의료인들에게 제공해 주면서 화이자의 리더십을 한층 더 강화하는 계기가 될 수 있을 것”이라고 강조했다.‘BREAKWATER 시험’을 공동으로 총괄했던 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 스캇 코펫츠 교수는 “이번 승인으로 종양학 전문의들이 BRAF V600E 유전자 변이를 동반한 전이성 직장결장암 환자들을 위한 1차 약제 표준요법제로 ‘비라토비’와 ‘얼비툭스’, 플루오로우라실 기반 항암화학요법제 병용요법을 확신을 갖고 사용할 수 있게 됐다”고 말했다.임상 3상 ‘BREAKWATER 시험’은 이 표적 병용요법이 통계적으로 괄목할 만한 유익성을 제공해 주면서 환자들에 대한 치료결과에 유의미한 영향을 미칠 수 있는 치료결정을 해야 할 때 필요로 하는 견고한 입증증거를 제시해 준 것이라고 덧붙이기도 했다.‘BREAKWATER 시험’에서 도출된 이 병용요법의 안전성 프로필을 보면 개별약물들과 관련해서 알려진 안전성 프로필과 대동소이했다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.피험자들의 25% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초 신경병증, 구역, 피로, 설사, 식욕감퇴, 발진, 구토, 출혈, 복통, 관절통, 발열 및 변비 등이 보고됐다.이와 함께 14%의 환자들은 부작용으로 인해 ‘비라토비’ 기반 병용요법의 사용이 영구적으로 중단됐다.한편 ‘비라토비’ 기반 병용요법은 유럽에서도 심사가 진행 중인 가운데 프랑스 제약기업 피에르 파브라 라보라뚜아社가 독점적 발매권을 갖고 있다.이밖에 다른 일부 국가에서는 ‘비라토비’ 기반 병용요법이 허가를 취득했다.

이덕규 2026.02.26
글로벌

글락소, 中 제약사와 siRNA 치료제 파트너십

중국 난징(南京)에 소재한 제약기업 프론티어 바이오테크놀로지스社(Frontier Biotechnologies)가 글락소스미스클라인社와 독점적 라이센스 합의를 도출했다고 24일 공표했다.이에 따라 글락소스미스클라인은 프론티어 바이오테크놀로지스 측이 보유한 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 파이프라인 가운데 2개까지 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점적 전권을 확보할 수 있게 됐다.이 중 하나는 현재 임상시험 계획(IND) 제출 단계까지 개발이 진행된 상태이고, 다른 하나는 전임상 단계의 개발이 진행 중인 후보물질이다.양사의 합의는 초기단계 siRNA 치료제 발굴‧개발 분야에서 프론티어 바이오테크놀로지스 측이 보유한 전문성을 방증하는 것이자 글로벌 개발전략을 진행하는 과정에서 도출한 괄목할 만한 성과로 풀이되고 있다.합의를 도출함에 따라 프론티어 바이오테크놀로지스 측은 4,000만 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 2개 프로그램들에 걸쳐 최대 9억6,300만 달러의 성공 기반 개발, 허가 및 발매 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.이와 함께 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.프론티어 바이오테크놀로지스 측은 1개 자산과 관련해서 중국에서 임상 1상 시험을 완료키로 했으며, 다른 1개 자산의 경우 임상시험 계획 제출 단계까지 책임지고 진행키로 했다.글락소스미스클라인 측은 2개 자산들의 전체 후속 글로벌 임상개발, 허가신청 및 발매활동 등을 맡기로 했다.프론티어 바이오테크놀로지스社의 덩 시에 총경리는 “글로벌 제약기업의 한곳인 글락소스미스클라인과 제휴관계를 구축하게 된 것에 고무되어 있다”면서 “합의가 도출된 것이 우리의 연구‧개발 역량에 대한 인식도가 갈수록 높아지고 있음이 반영된 성과이기 때문”이라고 말했다.양사의 합의에 힘입어 국제적인 협력이 심화되고, 파이프라인 가치 전환이 가속화되고, 상용화 단계에 도달하면서 프론티어 바이오테크놀로지의 견고한 기반이 한층 더 강화될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, siRNA 치료제들과 같은 올리고뉴클레오타이드는 최근들어 글로벌 제약업계에서 괄목할 만한 개발 기회를 제고해 주면서 부각되고 있는 추세이다.실제로 siRNA 치료제들은 이전까지 약물로 표적화할 수 없었던(undruggable) 표적들에서 정확한 유전자 침묵(gene silencing)을 가능케 하고, 지속적이고 고도로 특이적인 효능 전달을 가능케 하면서 다양한 질병영역에 걸쳐 다목적 플랫폼을 적용할 수 있도록 해 주면서 전통적인 신약개발이 직면해 왔던 3가지 한계에 대응을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.현재 siRNA 치료제들의 신약개발은 희귀질환 영역에 국한되지 않고 심혈관계 질환, 뇌혈관계 질환 및 대사계 장애 등의 다빈도 만성질환들까지 포괄하면서 영역확대가 가속화하고 있고, 괄목할 만한 시장 잠재력이 입증되고 있는 기류이다.글락소스미스클라인社의 카이반 카반디 부회장 겸 글로벌 호흡기‧면역계‧염증 연구‧개발 담당대표는 “양사의 합의 덕분에 다양한 신장병 환자들에게서 치료효과를 개선할 수 있는 심대한 기회를 내포하고 있는 2개 잠재적 동종계열 최초 올리고뉴클레오타이드 치료제들을 추가로 확보하면서 우리의 면역계 질환 파이프라인을 한층 더 강화할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.이 같은 자산들이 우리의 플랫폼 기술과 염증 기반 질환 분야에 초점을 맞추고 있는 우리의 전략에 부합되는 것이라고 카반디 대표는 설명했다.글락소스미스클라인은 프론티어 바이오테크놀로지스 측과 긴밀한 협력을 통해 2개 자산들의 개발이 순조롭게 진행될 수 있도록 뒷받침할 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.02.26
글로벌

아스텔라스 파마, 전립선암 신약개발 전략 제휴

아스텔라스 파마社가 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 감염성 질환 예방‧치료제 개발 전문 생명공학기업 비어 바이오테크놀로지社(Vir Biotechnology)와 글로벌 전략적 제휴에 합의했다고 23일 공표했다.양사는 전립선 특이막 항원(PSMA)을 표적으로 작용하는 PRO-XTEN 이중 마스킹(dual-masked) CD3 T세포 관여자(TCE)의 일종인 ‘VIR-5500’을 전립선암 치료제로 개발하기 위해 손을 맞잡은 것이다.PRO-XTEN은 사노피社가 지난 2021년 12월 인수한 후 계열사로 편입한 미국 캘리포니아州 마운틴 뷰에 소재한 면역 항암제 전문 제약기업 애뮤닉스 파마슈티컬스社(Amunix Pharmaceuticals)에 의해 개발된 차세대 면역 항암제 마스킹(masking) 기술 플랫폼을 말한다.양사의 제휴는 ‘VIR-5500’의 개발을 신속하게 진행하는 한편으로 아스텔라스 파마 측의 항암제 파이프라인 및 전립선암 관련 리더십을 한층 더 강화하는 데 목표를 두고 성사됐다.아스텔라스 파마社의 애덤 피어슨 최고 전략책임자는 “아스텔라스 파마가 150만 전립선암 환자들에게 도움을 주고 있는 점에 자부심을 갖고 있다”면서 “우리는 연구‧개발 전략의 일환으로 우리의 영향력을 확대하고자 사세를 집중하고 있는 중”이라고 말했다.그는 뒤이어 “우리가 전립선암 분야에서 축적한 심도깊은 전문성이 T세포 관여자들을 포함해 갈수록 확대되고 있는 생물학적 제제 면역 항암제 파이프라인과 결합시켜 ‘VIR-5500’의 개발을 돕게 된 것”이라고 설명했다.‘VIR-5500’은 잠재적 동종계열 최고의 전립선암 치료용 T세포 관여자의 하나라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.피어슨 최고 전략책임자는 또 “전략적 제휴에 힘입어 아스텔라스 파마와 비어 바이오테크놀로지가 각사의 전문성을 결합해 전립선암 환자들의 삶을 개선하는 데 더욱 혼신의 힘을 기울여 나갈 수 있게 될 것”이라고 강조했다.비어 바이오테크놀로지社의 마리안 드 바커 대표는 “아스텔라스 파마가 ‘VIR-550’ 개발 프로그램을 위한 이상적인 제휴선의 한곳이라 할 수 있을 것”이라면서 “아스텔라스 파마가 연속적인 치료체계(treatment continnum), 블록버스터 프랜차이즈의 구축, 바이오테크 분야의 다른 파트너들과 함께 전략적 개발을 위한 연대를 통해 환자들에게 가치를 제공하는 등의 측면에서 볼 때 치료제들의 개발을 진행하는 데 성공적인 전력을 쌓아올린 제약사이기 때문”이라고 말했다.무엇보다 양사의 제휴에 힘입어 ‘VIR-5500’의 개발이 한층 더 신속하게 진행될 수 있게 되면서 더 많은 수의 전립선암 환자들에게 유익성을 제공해 줄 수 있게 될 것이라는 말로 바커 대표는 기대감을 감추지 않았다.우리는 양사의 제휴가 다양한 고형암 적응증에 걸쳐 폭넓은 잠재력을 내포하고 있는 우리의 PRO-XTEN 플랫폼에 대한 신뢰가 반영된 결과물이라고 믿는다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 최근 이루어진 치료제 개발의 진전에도 불구하고 전립선암을 여전히 공격적이고 치료가 어려운 암의 하나로 자리매김하고 있는 형편이다.특히 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC)은 더욱 그 같은 한계가 여실히 드러나고 있는 형편이어서 현재 전이성 거세 저항성 전립선암 환자들의 5년 생존률이 30% 안팎에 머물러 있는 것이 현실이다.전이성 거세 저항성 전립선암으로 진행된 환자들은 치료 저항성이 나타나는 데다 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이라는 것이 전문가들의 지적이다.‘VIR-5500’은 잠재적 동종계열 최고 이중 마스크 전립선 특이막 항원(PSMA) 표적 T세포 관여자의 일종으로 현재 진행성, 전이성 전립선암 환자들을 위한 치료제로 임상 1상 단계의 개발이 진행 중이다.‘VIR-5500’은 이중 특이적 PSMA와 CD3 결합 T세포 관여자를 PRO-XTEN 마스킹 기술과 결합시켜 종양 미세환경에 도달할 때까지 T세포 관여자들의 마스킹(또는 비활성) 상태가 유지되도록 하고, 이를 통해 표적 이외의 부위에서 나타나는 약효를 감소시키고 치료지수(therapeutic index)를 개선할 수 있을 것으로 기대되고 있다.양사간 합의에 따라 비어 바이오테크놀로지 측은 계약성사 선불금과 단기 지급금으로 3억3,500만 달러를 받기로 했다.이 금액에는 2억4,000만 달러의 현금과 50% 프리미엄이 붙은 7,500만 달러 상당의 지분투자, 그리고 2,000만 달러의 단기 성과금이 포함되어 있다.‘VIR-5500’의 개발비용은 아스텔라스 파마 측이 60%, 비어 바이오테크놀로지 측이 40%를 분담키로 했다.비어 바이오테크놀로지 측은 현재 진행 중인 임상 1상 시험을 지속하고, 아스텔라스 파마 측이 후속 개발활동 전체를 맡기로 했다.미국시장에서 비어 바이오테크놀로지 측은 ‘VIR-5500’의 코마케팅을 아스텔라스 파마 측과 함께 진행할 수 있도록 하는 선택권을 갖기로 했다.이 때 이익과 손실은 양사가 공평하게 나눠 갖거나 분담하기로 했다.미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 아스텔라스 파마 측이 ‘VIR-5500’의 발매를 독점적으로 진행키로 했다.비어 바이오테크놀로지 측은 최대 13억7,000만 달러의 개발, 허가 및 매출 관련 성과금을 지급받기로 했으며, 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 올린 매출액 대비 단계별 두자릿수 로열티를 수수키로 했다.한편 비어 바이오테크놀로지 측이 사노피社와 맺은 라이센스 합의에 따라 양사간 제휴에 따른 수익금의 일부를 사노피 측에 지급키로 했다.

이덕규 2026.02.26
글로벌

아르기닌 분해효소 결핍증 치료제 FDA 가속승인

스웨덴(瑞典) 제약기업 이메디카 파마社(Immedica Pharma AB)는 아르기닌 특이적 효소의 일종인 ‘로아지스’(Loargys: 페그질라기나제-nbln)가 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 23일 공표했다.‘로아지스’는 아르기닌 분해효소 1 결핍증(ARG1-D)을 동반한 2세 이상의 소아•성인 高아르기닌혈증 환자들을 치료하기 위해 단백질 섭취를 제한하는 식이요법에 병행하는 치료제로 허가관문을 통과했다.아르기닌 분해효소 1 결핍증은 超희귀 중증 유전성 대사계 장애의 일종으로 알려져 있다.가속승인을 취득함에 따라 ‘로아지스’가 허가지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.이메디카 파마社의 안데르스 에드벨 대표는 “오는 FDA가 ‘로아지스’를 가속승인한 것이 비단 이메디카 파마 뿐 아니라 미국에서 아르기닌 분해효소 1 결핍증을 앓고 있는 환자들과 환자가족들을 위해서도 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.오랜 기간 동안 치료방법의 진전을 고대해 왔던 환자들과 환자가족들에게 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.아르기닌 분해효소 1 결핍증은 현재 미국 내 환자 수가 250명 정도로 추정되는 가운데 기존의 표준 치료법은 단백질 섭취 제한, 아르기닌 제외(arginine-free) 아미노산 보충 및 필요할 경우 질소 제거제의 사용 등 주로 증상들을 관리하는 대증요법에 의존해 왔다.캘리포니아대학 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 의과대학의 스티븐 시더바움 교수(의학유전학)는 “지금까지 아르기닌 분해효소 1 결핍증 환자들에 대한 치료가 증상들을 관리하는 대증요법과 식생활 제한 등에 국한되어 왔던 형편”이라면서 “이번에 ‘로아지스’가 가속승인을 취득함에 따라 효소 결핍증 자체에 대응하는 근본적으로(fundamentally) 새로운 치료방법이 제공될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.아르기닌과 이것의 대사산물들의 수치가 지속적으로 상승하면 증상이 악화되는 가깝거나 직접적인 촉발인자로 작용하는 것으로 보고되어 왔던 만큼 이번 성과는 대사계 질환 치료제 분야에서 이루어진 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘로아지스’는 아르기닌 분해효소 1 결핍증의 주요한 촉발인자인 혈중 아르기닌 수치의 지속적인 상승에 대응할 수 있도록 해 주는 최초이자 유일한 치료대안이다.아르기닌 분해효소 1 결핍증 재단의 설립자인 크리스틴 잔 이사는 “오늘날 치료여정이 짧지도 간단하지도 않게 나타나고 있는 형편”이라면서 “보다 나은 미래를 위한 희망을 안겨준 치료제가 ‘로아지스’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.이는 또 환자들의 니즈에 대응하는 공감과 협력, 부단한 지지에 기반을 둔 진전이 가능할 수 있는 배경을 알 수 있게 해 주는 사례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘로아지스’는 오는 4월 중으로 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2026.02.26

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