리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱)와 라이보텍(대표이사 홍선우, 김윤기)은 RNA 치료제 개발을 위한 공동연구 협약을 체결하고 차세대 RNA 교정 플랫폼 공동 개발에 착수한다고 30일 밝혔다.

이번 협력은 알지노믹스의 ‘RNA 치환효소 플랫폼’ 기술에 라이보텍의 ‘올가미형(Lariat) mRNA 플랫폼’ 기술을 접목해 순수 RNA 기반 치료제 모달리티의 적용 가능성을 검증하고 확장하는 것을 목표로 한다.

현재 유전자 치료 분야에서 주로 활용되는 DNA 바이러스벡터 방식은 체내에서 '치료제 생산 공장' 역할을 하며 단 1회 투여로 장기적인 효과를 낼 수 있는 반면, 대형 유전 물질 탑재의 제약과 반복 투여 시 발생하는 면역원성 등 구조적 한계를 안고 있었다. 반대로 순수 RNA 치료제는 이러한 면역원성 문제를 완화할 수 있으나, 체내 지속성이 짧다는 내재적인 약점이 존재해 왔다.

양사는 이번 공동연구를 통해 각 기술의 장점을 결합하여 이러한 트레이드오프(Trade-off) 관계를 극복하기 위한 검증에 나선다.

특히 알지노믹스의 RNA 교정 기술과 라이보텍의 플랫폼 기술을 결합해 순수 RNA 형태에서 생체 내(in vivo) 발현 효율과 체내 안정성을 높이는 것이 이번 협력의 핵심 과제다. 이를 통해 바이러스벡터의 관심 유전자(GOI, Gene of Interest) 크기 제약을 개선하고, 반복 투여 및 전신 투여 가능성을 검토할 방침이다.

양사는 이번 공동연구를 시작으로 각사 원천 기술의 결합 효과와 실효성을 검증하고, RNA 교정 치료제의 적용 범위와 확장 가능성을 평가할 계획이다. 이를 바탕으로 난치성 질환을 대상으로 한 차세대 RNA 치료제 개발의 기술적 타당성을 확보해 나갈 예정이다.