한국 희귀의약품 시장 성장률이 지난 10년간 연평균 17%를 넘기며 비희귀의약품 시장 성장률의 약 3배에 달한  것으로 나타났다. 또 최근 10년 간 국내 및 글로벌 제약사가 출시한  신약 50% 이상이 희귀의약품인 것으로 분석됐다. 

글로벌 의약품 시장분석 및 인사이트 제공과 임상시험 선두주자 한국아이큐비아(대표이사 정수용)는 의약품 시장 통계 데이터베이스 IQVIA National Sales Audit에 집계된 2015~2025년 매출을 토대로 국내 희귀의약품 시장을 분석한 ‘보고서’를 내놨다.

신약 혁신 주류 부상 희귀의약품

보고서에 따르면 한국 제약시장에서 '희귀의약품'은 더 이상 소수 환자만을 위한 예외적 치료제에 머물지 않고, 신약 혁신과 고성장 포트폴리오 전략을 상징하는 섹터로 부상하고 있다. 

희귀의약품 존재감은 신약 출시에서 더욱 두드러지는데, 2025년 IQVIA National Sales Audit에서 분석된 신물질신약 21개 중 11개(52%)가 희귀의약품으로 집계됐다. 이는 글로벌 추세와도 맞닿아 있는 것으로, IQVIA Global Trends in R&D에 따르면 2025년 전 세계 신물질신약(NOVEL ACTIVE SUBSTANCES, NAS) 49개(중국 단독 출시 제외) 중 25개(51%)가 희귀의약품이었으며, 같은 해 미국 FDA가 승인한 신약 46개 중 23개(50%)도 희귀의약품 지정을 받았다.

정밀의료와 높은 미충족 의료수요를 겨냥한 치료제가 확대되며 희귀질환 포트폴리오는 제약사 차세대 성장축으로 부상하고 있다. 한국에서도 정책적 지원과 환자 접근성 개선 노력이 이어지며 이러한 변화가 빠르게 현실화되고 있다

10년간 5배 성장…비희귀의약품보다 약 3배 빠른 성장

IQVIA National Sales Audit에서 집계된 2025년 기준 희귀의약품 품목허가 제품을 분석한 결과, 한국 희귀의약품 시장은 2025년 기준 약 1조 2,000억원 규모였다.

지난 2015년부터 2025년까지 연평균 성장률은 17.4%로, 같은 기간 비희귀의약품 시장 성장률 6.6%의 약 3배에 달하며, 시장 규모는 10년 사이 약 5배 확대됐다. 2025년 희귀의약품은 221개로 전체 분석 제품 1.3%에 불과했지만, 매출 기준으로는 전체 시장 3.9%를 차지하며 개별 제품당 매출은 비희귀의약품보다 안정적으로 높았다.

                                                                             희귀의약품-비희귀의약품 매출 성장지수 추이

                                                                            2025년 희귀의약품-비희귀의약품 매출 구간분포

시장 매력도 높아지며 신규 진입- M&A 확대

높은 성장성과 제품 가치는 시장 경쟁 지형도 바꾸고 있다. 2025년 희귀의약품 매출 상위 10대 제약사 가운데 5곳은 2015년 이후 시장에 새로 진입했다. 글로벌 제약업계에서도 희귀질환 파이프라인 확보를 위한 인수합병(M&A)이 활발하다. 다케다의 샤이어 인수, 아스트라제네카의 알렉시온 인수, 존슨앤드존슨의 악텔리온 인수 등은 희귀의약품을 미래 성장동력으로 판단한 대표 사례다.

                                                          희귀의약품 매출 상위 제약사 현황 및 변화 (2015~2025년)

항암·면역질환 제품군, 시장 성장 견인

치료 영역별로는 항암·면역질환 제품군(ATC1: L)이 2025년 전체 희귀의약품 매출의 46.4%(5,358억 원)를 차지했으며, 최근 10년간 연평균 21.8% 성장률로 시장 성장을 견인했다. 소화기·대사질환(A군)이 16.9%로 뒤를 이었으나 성장률은 8.9%에 그쳐 시장 평균(17.4%)을 밑돌았다. 반면 근골격계(ATC1: M, CAGR 79.4%), 호흡기계(ATC1: R, 29.2%), 심혈관계(ATC1: C, 27.4%) 등은 절대 규모는 작지만 가파른 성장세를 보였다.

희귀의약품, 혁신과 접근성 선순환, 다음 성장 열쇠

제약사에게 희귀의약품은 높은 미충족 의료수요와 차별화된 가치를 바탕으로 한 새로운 성장동력이 되고 있으며, 환자에게는 과거 치료 옵션이 제한적이었던 질환에서 더 빠르고 다양한 치료 기회를 제공하고 있다. 

정부 또한 신속심사(GIFT) 와 ‘선등재 후평가' 체계 등 접근성 개선 정책을 통해 혁신 치료제의 조기 도입을 지원하며 희귀의약품 생태계 활성화를 추진하고 있다. 이처럼 희귀의약품은 소수 환자를 위한 치료제를 넘어 환자, 산업, 보건의료체계가 함께 가치를 만들어 가는 핵심 영역으로 자리매김하고 있다. 

다만 초고가 치료제의 확대에 따른 건강보험 재정 부담 역시 커지고 있어, 앞으로는 제약사의 혁신 유인, 환자의 치료 접근성, 정부의 재정 지속가능성 간 균형을 확보하는 것이 희귀의약품 시장의 지속적인 성장을 위한 핵심 과제가 될 전망이다.