큐로셀이 국내 최초 CAR-T 치료제 ‘림카토주’ 품목허가를 계기로 글로벌 CAR-T 전문기업으로 도약하기 위한 2단계 성장 전략을 본격화한다고 4일 밝혔다.

회사는 림카토주 개발 과정에서 축적한 연구개발, 임상, 제조, 품질관리 역량을 차세대 세포유전자치료제 개발로 확장할 계획이다. 고형암, in vivo CAR-T, 적응증 확장을 중심으로 북미·유럽 등 선진시장 진출 기반도 강화한다.

큐로셀은 이번 품목허가를 국내 CAR-T 치료제의 연구개발, 임상, GMP 제조, 품질관리, 인허가, 상업 공급체계를 자체적으로 구축하고 검증한 성과로 평가하고 있다.

회사는 림카토주 개발 과정에서 확보한 전주기 사업화 역량을 바탕으로 고형암과 in vivo CAR-T 등 차세대 세포유전자치료제 분야에서 글로벌 개발을 본격화할 계획이다.

특히 고형암 CAR-T는 큐로셀이 2단계 성장 전략에서 중점적으로 추진하는 분야다. 고형암은 종양미세환경, 항원 이질성, T세포 침투 및 지속성 등의 이유로 CAR-T 치료제 개발 난도가 높은 영역으로 알려져 있다. 반면 성공 시 시장성과 임상적 파급력이 큰 분야로 평가된다.

큐로셀은 고형암 치료 효과를 높이기 위한 차세대 플랫폼 기술을 기반으로 간암, 위암, 췌장암, 대장암 등 미충족 의료수요가 큰 암종에서 새로운 치료 가능성을 검증해 나갈 예정이다.

in vivo CAR-T 기술도 중장기 성장축으로 개발한다. in vivo CAR-T는 환자에게 직접 유전물질 또는 전달체를 투여해 체내에서 CAR-T 세포가 생성되도록 하는 차세대 접근법이다. 기존 ex vivo CAR-T와 비교해 제조 공정의 복잡성과 공급 기간을 줄이고, 치료 접근성과 생산 확장성을 높일 수 있는 잠재력이 있다. 이에 따라 글로벌 제약사와 바이오텍의 관심도 확대되고 있다.

큐로셀은 CAR-T 치료제 개발에서 실제 환자 대상 초기 약효 확인이 글로벌 개발 전략 수립의 핵심이라고 보고 있다. CAR-T 치료제는 단회 투여 기반 치료제다. 투여 후 비교적 짧은 기간 내 약효와 안전성의 초기 신호를 확인할 수 있어, 다른 종류의 약물보다 개발 가능성을 빠르게 판단할 수 있다는 특징이 있다.

이에 따라 회사는 연구자 임상이 활발한 중국에서 고형암 및 차세대 CAR-T 후보물질의 실제 환자 대상 약효 확인 자료를 신속히 확보할 계획이다. 이후 이를 바탕으로 북미·유럽 등 선진시장에서 후속 임상, 기술이전, 공동개발 등 글로벌 사업화 전략을 구체화한다는 방침이다.

큐로셀은 연구자 임상 추진을 위해 중국 현지 기업과 임상 수행 구조 및 사업모델에 대한 협의를 진행하고 있다. 초기 약효 확인 결과를 글로벌 개발 전략과 연계하는 방안도 검토 중이다.

림카토주의 적응증 확장 개발도 지속 추진한다. 큐로셀은 림카토주를 기반으로 백혈병 등 혈액암 영역뿐 아니라 중증 루푸스와 같은 자가면역질환으로 개발 범위를 확대할 계획이다. 이를 통해 CD19 CAR-T 플랫폼의 임상적 활용성과 제품 가치를 높여 나간다는 전략이다.

큐로셀 관계자는 “앞으로 림카토주의 국내 상업화를 통해 안정적인 매출 기반을 확보하는 동시에, 중국 연구자 임상과 선진시장 개발 전략을 연계해 국내 최초 CAR-T 개발사를 넘어 글로벌 세포유전자치료제 기업으로 성장해 나가겠다”고 밝혔다.