세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 근감소증 환자를 대상으로 'EN001 유효성 및 안전성 평가를 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 제1/2상 임상시험 계획' 변경을 19일 식품의약품안전처로부터 승인받았다. 

회사는 앞서 2월 3일 'EN001 저용량, 고용량군 유효성을 탐색하는 제2상 임상시험 목적 명확화'를 이유로 변경승인을 신청했다. 

임상은  삼성서울병원(1상=총 9~18명:cohort 당 3~6명) )과 삼성서울병원 외 다기관(미정, 2상=총 114명(군 당 최소 대상자수 30명, 탈락률 20% 포함 38명)에서 진행될 에정이다.

이엔셀은 임상1상 시험에서는 EN001 반복투여 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD) 및 제2상 권장용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D)을 결정한다.

임상2상 시험에서는 베이스라인(Visit 2) 대비 24주 시점 간편신체기능검사(SPPB) 총점 변화량을 통해 위약 대비 EN001 저용량, 고용량 유효성을 탐색한다.

EN001은 이엔셀이 자체 개발한 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(Wharton’s Jelly-derived MSC, WJ-MSC) 기반 치료제(신약)로, 이엔셀 독자적 세포배양 플랫폼 기술 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이다. 

‘샤르코-마리-투스 병(CMT)’으로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을  획득한 데 이어, 듀센 근이영양증(DMD)을 적응증으로 올해 2월  ODD를 추가 획득했다.

이엔셀은 지난 18일 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자 대상 임상 1b상 반복투여 임상시험에서 우수한 내약성이 확인됐다고 밝혀, 단순히 증상을 완화하는 수준을 넘어, 질병 근본 기전에 직접 개입해 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제(DMOD, Disease Modifying Orphan Drug)로서 혁신적 가치를 과학적으로 증명했다는 점에서 의미가 크다는 평가를 받았다.