세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 근감소증 환자를 대상으로 'EN001' 유효성 및 안전성 평가를 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 제1/2상 임상시험계획 변경 승인을 3일 식품의약품안전처에 신청했다.

회사는 "EN001 저용량, 고용량군의 유효성을 탐색하는 제2상 임상시험 목적 명확화"를 위해 변경승인 신청했다고 설명했다.  

임상시험은 제1상 임상시험  총 9~18명(코호트  당 3~6명), 제2상 임상시험 총 114명(군 당 최소 대상자수 30명, 탈락률 20% 포함 38명)을 대상으로 1상은 삼성서울병원에서, 2상은 삼성서울병원 외 기관(미정)에서 각각 진행될 예정이다.

이엔셀은 임상 1상에서 용량 증량에 따라 발생한 DLT에 대해 군별 빈도와 백분율을 제시하고, MTD및 RP2D를 결정한다.( 내약성 평가 분석방법)  

임상2상에서는  유효성 평가 변수에 대해 군별, 시점별 각 평가변수 시험대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값,  최댓값 및 양측 95% 신뢰구간을 제시한다. 또 각 시험군 대비 대조군 간 변화량 평균 비교는 각 평가 변수 베이스라인 수치를 공변량으로 포함한 Analysis of covariance (ANCOVA)로 분석한다.

이엔셀은 이번 변경승인신청을 통해 3상진입을 위한 2상 결과를 더욱 신속하게 확인하는 한편, 향후 다양한 근육 관련 질환으로 EN001의 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

이엔셀은 해당 근감소증 최초 임상시험계획 승인 신청을  상장 이전인 2023년 10월 5일 접수해 2024년 6월 27일 승인받았다. 

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제로, 이엔셀은 초기계대(early-passage) 세포 운용과 독자 개발한 세포배양 플랫폼 기술 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 핵심 차별화 요소로 제시하고 있다.  ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 배양 콘셉트로 설계됐으며, EN001은 손상된 말초신경 부위로 이동해 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 개발되고 있다.

이엔셀은 지난 2025년 2월 EN001의 샤르코-마리-투스 병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 적응증에 대해  미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았고, 올해 1월 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 신청했다.