세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀( 대표이사 장종욱)은 샤르코-마리-투스 병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 치료 후보물질 ‘EN001’에 대해 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다.

이번 유럽 ODD 신청은 희귀 신경질환 치료제로서 EN001 글로벌 개발 가능성을 확대하고 유럽 시장에서 제도적 지원과 사업 권리 기반을 선제적으로 확보하기 위한 전략적 행보다.

이엔셀은 지난 2025년 2월 EN001의 CMT적응증에 대해 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 당시 EN001은 CMT 적응증에 대한 치료제 개발 가능성을 인정받으며 글로벌 규제기관 차원 제도적 검증을 확보했다. 이번 유럽 ODD 신청은 이러한 기존 성과를 바탕으로 EN001의 글로벌 개발 범위와 권리 기반을 확장하기 위한 후속 전략이다.

CMT는 말초신경 손상으로 근력 저하, 감각 장애, 보행 이상 등이 점진적으로 악화되는 희귀 신경질환으로 현재까지 근본적인 치료 옵션은 제한적인 상황이다. 이에 따라 글로벌 시장에서도 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환으로 평가된다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제로 이엔셀은 초기계대(early-passage) 세포 운용과 독자 개발한 세포배양 플랫폼 기술 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 핵심 차별화 요소로 제시하고 있다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 배양 콘셉트로 설계됐으며 EN001은 손상된 말초신경 부위로 이동해 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 개발되고 있다.

이엔셀은 현재 CMT1A 환자를 대상으로 국내 임상을 진행 중이며 임상 데이터 축적과 제조·품질관리(CMC) 일관성 확보를 통해 글로벌 진입을 추진하고 있다.

회사 관계자는 “유럽 EMA에 대한 희귀의약품 지정 신청은 EN001 글로벌 개발 전략을 본격화하는 중요한 단계”라며 “향후 임상 개발 진전과 함께 글로벌 제약사와 파트너링 및 기술이전 기회를 지속적으로 검토할 계획”이라고 밝혔다.

한편 EMA의 희귀의약품 지정은 COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 심사를 거쳐 결정된다. 지정 시 과학 자문, 수수료 감면 등 실질적 개발 지원이 제공되며 유럽에서는 허가 이후 일정 기간 시장 보호 등 인센티브 제도도 적용된다.