성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀(회장 라정찬)이 중증 무릎 퇴행성관절염 환자를 대상으로 시행된 조인트스템(JointStem) 한국 임상 3상 연구에 참여한 환자들을 최대 5년 간 추적 관찰한 장기 연구 결과를 발표했다. 이 연구는 단 1회 관절강내 주사 치료 이후 통증 변화, 관절 기능 개선, 인공관절치환술 전환 여부, 환자 치료 만족도 및 장기 안전성을 종합적으로 평가한 장기 추적 관찰 연구다.

연구 대상자는 소염진통제, 히알루론산 주사, 스테로이드 주사 등 기존 치료를 충분히 시행했음에도 더 이상 임상적 개선 효과를 기대하기 어려운 상태로, 통증과 관절 기능 저하가 뚜렷한 중증 무릎 퇴행성관절염 환자였다.

회ㅏ사 측에 따르면 이러한 환자군을 대상으로 조인트스템을 단 1회 투여한 결과, 치료 후 6개월 시점에서 통증 지표(WOMAC pain, VAS 등)가 치료 전 대비 통계적으로 유의하게 감소했고, 관절 기능 평가 지표 역시 통계적으로 유의한 개선을 보였다. 이러한 개선 효과는 치료 후 1년, 3년, 5년까지 전반적으로 유지됐으며, 장기 추적 기간 동안 효과의 급격한 소실이나 임상적으로 의미 있는 악화는 관찰되지 않았다.

5년 추적 관찰 기간 동안 인공관절치환술을 시행하지 않은 환자 비율은 94.23%로, 조인트스템의 인공관절치환술 예방 및 억제 효과가 확인됐다. 인공관절치환술로 전환된 소수 환자에서도 평균 전환 시점이 40.5개월로 나타나, 중증 환자들의 인공관절치환술로 전환을 의미 있게 억제하는 효과가 있음을 보여준다고 회사 측은 설명했다. 

환자 치료 만족도 평가에서도 치료 결과가 기대에 부합한다는 응답과 '만족' 또는 '매우 만족' 응답이 82.96%로 확인됐으며, 동일 치료를 다시 선택하겠다는 응답과 타인에게 권유하겠다는 응답도 높은 비율로 나타났다. 이는 환자들이 실제로 체감하는 삶의 질 개선 효과가 컸음을 반영한다고 네이처셀은 밝혔다. 

5년간  추적 관찰 동안 치료와 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다.

네이처셀 연구개발 책임자인 라정찬 회장은 "기존 치료로 더 이상 효과를 기대하기 어려운 중증 무릎퇴행성관절염 환자에서 단 1회 주사 후 6개월 만에 통증과 관절 기능이 유의하게 개선되고, 그 효과가 5년 간 유지됐다는 점은 임상적으로 매우 의미 있는 결과"라며 "이번 장기추적 데이터는 조인트스  치료적 가치 뿐 아니라 미국 FDA 허가를 위한 중요한 과학적 근거 자료로 활용될 수 있을 것"이라고 밝혔다.