AAV 플랫폼 기업 제닉스큐어(대표 문홍성)는 지난주 미국에서 열린 ‘BIO USA 2025’에 참가해 기술이전, 공동연구 및 투자유치를 위한 글로벌 파트너링을 성공적으로 마쳤다고 27일 밝혔다. 

이번 행사에서 Korea Pavillion이 아닌 독립적인 ‘Company Presentation’ 세션을 통해 그간 진행한 AAV capsid 후보물질과 GXC-303 등의 동물행동실험 결과 등을 발표했다. 

제닉스큐어 관계자는 “세계 최대 규모의 글로벌 바이오 컨퍼런스에서 당사의 핵심 역량 및 그를 뒷받침하는 연구 데이터 발표를 통해 글로벌 AAV 유전자치료제 개발 기업, 특히 비임상 치료제 프로그램들과의 실질적 협력이 가시화될 것”이라고 전했다.

제닉스큐어는 지난 2019년 설립된 국내에서 선도 AAV 플랫폼 개발기업이다. 2024년 아기유니콘 기업으로 선정되며 그 기술력을 인정받은 바 있다. 우수한 R&D 마일스톤을 바탕으로 시리즈B 투자유치를 현재 진행 중이다.

제닉스큐어 핵심기술은 ‘인공지능 기반 AAV capsid engineering’ 기술로 AAV 유전자치료제 개발에 필수적인 약물 전달 기술이다. 제닉스큐어는 이미 수만 개의 라이브러리 생산을 마치고 다음 달 영장류 실험을 앞두고 있다.

회사는 자체 개발한 AAV 전달체를 기반으로 ALS(루게릭병) 등의 CNS 유전 질환 치료제 개발도 병행하고 있다. 특히, ALS 치료를 위한 GXC-303은 비임상 동물 행동실험에서 대조군 대비 유의미한 개선 효과를 확인했다. 제닉스큐어는 임상시험 준비를 차질 없이 밟고 있다고 밝혔다.

제닉스큐어 문홍성 대표는 “국내에서는 아직 불모지에 가까운 AAV 엔지니어링 분야에서 혁신적인 바이오 스타트업을 만들겠다는 비전으로 창업했다”면서 “지금까지는 주로 중추신경계(CNS)를 표적하는 캡시드 라이브러리 확보에 집중해 왔다”고 말했다. 

이어 그는 “그간의 연구 성과를 바탕으로 글로벌 파트너들과의 공동 검증을 거친 뒤, 앞으로는 눈, 심혈관계, 항암 세포 등으로 표적 범위를 넓히고, 임상적으로도 안전성이 입증된 확장형 캡시드 라이브러리를 구축해 나갈 계획”이라고 밝혔다.