세포치료제 전문기업 코아스템켐온이 지난달 30일 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동 추진하는 ‘2025년도 범부처재생의료기술개발사업’의 ‘재생의료 허가용 임상시험(RFP D)’ 신규과제에 최종 선정됐다.

이번 선정으로 코아스템켐온은 총 3년간 약 19억2500만원의 정부 지원금을 확보했으며, 중증 희귀 신경질환인 시신경척수염(NMOSD)을 대상으로 국내 최초로 신경재생 기반 줄기세포 치료제 ‘CE211NS21(Allo BM-MSC)’의 개발을 본격화한다.

해당 치료제는 지난 2024년 6월 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획 승인을 이미 획득했으며, 서울대병원, 국립암센터, 한양대병원, 경희대병원 등 4개 기관에서 다기관 임상시험이 본격 진행될 예정이다.

골수 유래 중간엽줄기세포를 기반으로 한 ‘CE211NS21’은 첨단 바이오 의약품으로써 과제의 최종 목표는 1상 임상시험 완료와 함께 2상 임상시험(IND) 승인을 획득하는 것이며, 손상된 신경조직을 직접 보호하고 수초를 재생하여 기능 회복을 유도하는 기전을 확인했기에 기존 치료제가 해결하지 못한 미충족 의료수요를 충족할 수 있을 것으로 임상 관계자들은 기대하고 있다.

코아스템켐온 관계자는 “이번 과제 선정은 당사의 세포치료제 개발 역량과 임상 준비도에 대한 정부의 신뢰를 다시 한번 입증한 것”이라며 “CE211NS21은 기존 재발 예방 치료제를 넘어, 신경 조직 회복과 기능 개선을 목표로 하는 혁신적 치료제”라고 밝혔다.

이어 그는 “이번 1상 임상시험 완료를 기반으로 2상 진입은 물론, 미국 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation) 획득을 적극 추진할 계획"이라며 "이번 임상을 시작으로 다른 탈수초성 신경질환으로 적응증 확대를 모색하여, 글로벌 재생의료 시장에서 선도적 입지를 확보해 나가겠다”고 말했다.

한편 시신경척수염(NMOSD) 치료제 시장은 글로벌 빅파마들이 주도하며 빠르게 성장하고 있다. 전체 시장 규모는 약 10조원으로 추산되며, 아스트라제네카는 울토미리스(Ultomiris)로 연간 약 39억 달러, 솔라리스(Soliris)로 26억 달러의 매출을 기록하고 있다. 

또한 로슈의 엔스프링(Enspryng)이 약 6억 달러, 암젠의 업리즈나(Uplizna)가 약 4억 달러의 매출을 올리는 등, 주요 기업들이 경쟁적으로 시장을 확대하고 있다. 특히 신경재생 기반 차세대 치료제의 등장은 기존 시장 구조를 근본적으로 변화시킬 수 있어, 추가 성장 여력이 클 것으로 기대된다.

코아스템켐온 관계자는 “글로벌 시장 트렌드에 맞춰, 뉴로나타-알 비롯해 시신경척수염 및 특발성 폐섬유증 등 주요 희귀 난치질환 파이프라인을 기반으로 재생의료 기반 신약 개발과 글로벌 시장 진출을 본격화할 계획”이라고 강조했다.