HLB이노베이션 자회사 '베리스모 테라퓨틱스(Verismo Therapeutics)'가 혈액암 치료제로 개발중인 차세대 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘SynKIR-310’ 임상1상(CELESTIAL-301) 첫 환자 투여를 완료했다고 13일 밝혔다.

첫 환자 투여는 미국 사라 캐논 연구소(SCRI)의 콜로라도 혈액암 연구소(CBCI)에서 진행됐다. CBCI는 혈액학 전문의들로 구성된 기관으로, 림프종, 백혈병, 다발골수종 등 혈액암 환자들을 위한 과학적 연구와 치료법 발전에 30년 넘게 기여해 왔다.

CELESTIAL-301은 기존 CAR-T 치료를 받은 적이 있거나(Post-CAR) CAR-T 치료를 받은 적이 없는(CAR-naive) 재발성/불응성 B-세포 비호지킨 림프종 환자 최대 18명을 대상으로 단회 투여, 다기관, 오픈라벨(Open-label)로 설계됐다. 또 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 소포림프종(FL) 등 B-세포 비호지킨 림프종 아형을 대상으로 SynKIR-310 효과를 평가하는 바구니형(basket) 임상으로 안전성과 내약성, 예비효능을 평가하고 임상2상 권장용량을 확인하는 것을 목표로 한다.

이번 임상은 기존 CAR-T 치료를 받은 환자가 포함됐다는 점에서 주목받고 있다. 허가된 CAR-T 치료법 후 재발한 재발성/불응성 B-세포 비호지킨 림프종 환자에 대한 치료 옵션은 제한적이기 때문이다. 통상 CAR-T 치료법은 혈액암에서 초기 높은 반응률을 보이나 시간이 지남에 따라 약 40~50%의 환자에서 재발한다는 점이 한계로 꼽힌다.

SynKIR-310은 베리스모의 독창적인 KIR-CAR 플랫폼과 독점적인 CD19 바인더(DS191)를 기반으로 개발됐다. 특히 SynKIR-310은 항종양 T세포 기능과 함께 기존 CAR-T의 한계로 지적되는 'T세포 탈진(T-cell exhaustion)' 현상을 개선했다는 점이 경쟁력이라고 회사 측은 설명했다. 

CBCI의 CELESTIAL-301 임상 연구책임자 마이클 티스 박사(Dr. Michael T. Tees)는 "SynKIR-310과 같은 새로운 치료법은 진행성 림프종 환자들에게 새로운 희망을 제공하며 치료 패러다임을 재편하는 잠재력이 있다"며  “이번 성과는 초기 임상시험을 진전시키는 데 있어 CBCI와 같은 전문 연구센터의 임팩트를 보여주는 중요한 사례”라고 말했다.

베리스모의최고 과학 책임자(CSO)인 로라 존슨 박사(Dr. Laura Johnson)는 “임상1상 개시 후 예상보다 빠르게 첫 환자 투여를 완료하는 등 임상이 순항하고 있다”며 "이번 임상을 통해 SynKIR-310 효능을 입증해 더 이상 치료가 어려운 재발성·불응성 림프종 환자들에 새로운 치료법을 제시할 수 있도록 하겠다"고 밝혔다.