나이벡은 미국 ‘사렙타’ 신약 파이프라인인 근육질환 치료제에 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용하기 위해 추가 물질이전계약(MTA)을 체결했다고 24일 밝혔다. 이와 함께 기존에 체결한 근이양증 치료제 개발을 위한 MTA도 연장했다. 양사는 이번 추가 계약을 기점으로 공동연구 수준의 긴밀한 협력관계를 구축해 유전자 치료제 개발을 가속화할 방침이다.

나이벡은 해당 계약에 따라 ‘NIPEP-TPP’를 이용한 mRNA 기반 나노복합체를 추가로 개발해 사렙타에 제공한다. 이와 함께 세포실험과 동물실험을 통해 골격근, 심장, 횡경막 등 타깃 조직에서 치료물질 유효농도 측정 및 이에 따른 치료효과도 검증할 예정이다. 이번 신규물질 공급으로 사렙타가 신약개발에 성공하면 나이벡은 향후 라이센스아웃 계약 시, 유리한 고지를 선점할 수 있다고 회사 측은 설명했다. 

사렙타는 정밀의학 및 유전자 치료 분야를 선도하는 글로벌 제약사로, 주로 RNA 기반 치료제와 유전자 치료법을 사용해 환자들 유전적 결함을 혁신적으로 교정해 왔다. 올해 6월 ‘로슈’와 공동 개발한 ‘뒤센근이영양증(DMD)’ 치료제 ‘SRP-9001’가  미국 FDA 승인을 받았다.

나이벡은 지난해 10월 사렙타와 근이양증 치료제 개발을 위한 최초 MTA를 체결했다. 양사는 NIPEP-TPP가 적용된 mRNA 전달체를 개발 중이며, 동물모델을 통해 효능평가가 진행되고 있다. 이번 추가계약은 고도 약물전달 플랫폼 기술을 적용해 신규 mRNA 치료제 및 전달체 개발을 목표로 한다.  

나이벡 관계자는 “기존 물질이전계약을 통해 양사는 나이벡 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용한 mRNA전달체가 동물모델에서 타깃 조직에서 발현이 확인되는 성과를 얻었다”며 “해당 성과를 바탕으로 사렙타에서 기존 MTA 연장 뿐 아니라 ‘NIPEP-TPP’ 적용 확대를 위한 추가 MTA를 적극 요청해 와 체결하게 됐다”고 말했다.

 이어 “오랫동안 연구해 온 나이벡 약물전달 플랫폼 기반 유전자 전달체 연구가 사렙타와 같은 유전자치료 분야 글로벌 탑티어 제약사로부터 기술력을 인정받고 있다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 계약으로 나이벡 약물전달 플랫폼 기술이 다양한 유전자 치료제로 적용 확대되는 계기가 될 것”이라고 강조했다.