제닉스큐어(대표 문홍성)는 소아청소년 치매질환의 하나인 라포라병(Lafora disease) 치료를 위한 후보물질, GXC-301이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 지정됐다고 최근 밝혔다.

제닉스큐어는 유전자치료제 개발에 필수적인 AAV벡터 플랫폼 보유 기업이다.

제닉스큐어 문홍성 대표는 “라포라병은 특히 소아 청소년기의 어린이들이 마땅한 치료제 없이 고통받고 있는 희귀유전질환으로 이번 RPDD 승인이 이루어짐에 따라 라포라병을 앓고 있는 전 세계 어린이들의 치료가 더 빨리 실현되도록 치료제 개발에 더욱 박차를 가하겠다”고 말했다. 

회사는 지난 4월 FDA에 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD) 및 희귀소아질환의약품지정을 동시 신청한 바 있으며, 5월 24일자로 RPDD 승인 통보를 먼저 받음에 따라 회사의 희귀유전질환 타깃 AAV유전자치료제 개발이 더 가속화될 것으로 전망된다.

RPDD는 FDA가 치료제가 없는 것은 물론 심각한 수준으로 어린이들의 생명을 위협할 수 있는 질병의 치료제 개발 장려를 목적으로 운영하는 제도로 RPDD 지정에 따른 신약허가 특례에 따라 우선심사바우처(PRV)를 받을 수 있다. PRV는 희귀질환개발사의 시판허가 절차에서 개발사에게 부여되는 권리로 제3의 바이오기업 등에 판매 혹은 양도가 가능하다.

제닉스큐어 사업개발본부장 임명일 상무는 “RPDD의 바우처 발급 관련 FDA 일몰규정이 올해 9월 발효를 예정하고 있어 바우처 신청이 가능한 RPDD 승인을 득한 것은 향후 사업개발 진행 시, 잠재 파트너에게 매우 큰 장점으로 여겨질 것”이라면서 “GXC-301은 올해? AV벡터 및 GXC-303(ALS치료제)과 함께 국내외 제약사와 협의를 시작한 당사의 기술자산 중 하나로, 6월 중 추가 승인 예정인 ODD 승인완료 후 공동 R&D 혹은 기술이전을 적극 추진할 것”이라고 밝혔다.