HLB그룹 계열사인 베리스모 테라퓨틱스(Verismo Therapeutics)가 7일부터 11일까지 미국 메릴랜드 주 볼티모어에서 열린 '2024 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT 2024)'에서 혈액암 치료와 관련한 주요 비임상 연구결과를 구두 발표했다.

이번 발표는 베리스모 혈액암 치료제 ‘SynKIR-310’에 대한 초기 연구 결과로, 베리스모 차세대 CAR-T 플랫폼 ‘KIR-CAR’에 악성 B세포 관련 혈액암 주요 타깃 항원인 CD19의 새로운 바인더(DS191)를 탑재해 효능과 특이성을 연구한 결과다. 악성 B세포 유래 혈액암 특이적 타깃인 CD19에 결합함으로써,  면역세포인 T세포가 CD19 항원을 발현한 세포만을 찾아 공격할 수 있게 했다.

DS191은 펜실베니아 대학교(Upenn)에서 새롭게 발굴한 바인더로, 베리스모는 지난해 8월 해당 바인더에 대한 글로벌 독점 권리를 확보했다.

연구 발표에서는 SynKIR-310을 CD19 양성 세포를 대상으로 효능을 측정한 결과가 소개됐다. 

연구결과에 따르면 다양한 비율(1:1부터 30:1까지)에서 SynKIR-310의 CD19 양성 세포 살해 능력을 평가한 결과, SynKIR-310은 표적 세포 비율이 증가함에 따라 용해율이 뚜렷하게 증가했으며, 대조군 대비 우수한 항종양 효과도 확인됐다.

또 CD19 발현 수준이 다른 표적 세포들을 대상으로 SynKIR-310 활성화를 측정한 데이터에서도, SynKIR-310은 CD19 발현 수준이 증가함에 따라서 용량 의존적으로 강한 활성화율을 보였다.

더불어 Nalm6 종양 세포가 투여된 마우스 대상  연구 결과에서도, SynKIR-310을 투여한 마우스에서는 대조군 대비 종양 세포 성장이 억제된 결과가 관찰됐다.

추가적으로 CD19 양성 B세포에 대한 특이성을 실험실 환경에서 평가한 결과, SynKIR-310을 CD19 양성 B세포를 대상으로 투여했을 때, 항 종양 반응에서 중요한 역할을 하는 사이토카인인 인터페론 감마(IFN-γ)의 분비를 상당히 높게 유도한 점을 확인했다.

베리스모는 이번 학회에서 SynKIR-310이 기 상용화된 CAR-T 치료제들보다 차별성을 갖고 있다고 설명했다. 

브라이언 김 베리스모 대표는 “이번 연구결과는 혈액암에 대한 세포 치료제 개발에 있어 중요한 분기점이 될 수 있을 것”이라며 “KIR-CAR 플랫폼은 혈액암 뿐만 아니라 세포 치료제 한계로 지목되는 고형암에서도 효능을 입증해 차세대 CAR-T 치료제로서 확장성을 넓혀 갈 것” 이라고 말했다.

베리스모는 현재 고형암 CAR-T 치료제 후보물질 ‘SynKIR-110’ 미국 임상 1상을 진행 중이다. 적응증은 난소암·담관암·중피종 3개로, 특히 희귀질환인 중피종에 대해서는 지난해 미국 FDA로부터 패스트트랙(신속승인) 및 Orphan Drug (희귀 의약품) 지정을 받았다.