질환타깃 전구줄기세포치료제 전문  ㈜스마트셀랩(대표이사 황성환)은 단분화능전구세포 기반 운동신경 질환 치료를 위한 혁신 기술이 특허등록됐다고 15일 밝혔다.

회사 측에 따르면 치료 타깃인 근위축성 측삭 경화증, 원발성 측삭 경화증, 진행성 척수성 근육위축, 척수손상 등 운동신경 질환은 운동신경 이상으로 발생하며, 회사가 개발한 기술은 줄기세포로부터 운동신경전구세포로 직접적인 유도와 지속적인 신경줄기세포로서 기능을 강화해 새로운 치료법 가능성을 제시했다. 

이 기술은 기존 치료법과 다르게 질환에 특화된 신경전구줄기세포가 안정적으로 신경세포로 분화 및 증식돼 신경 기능을 회복시킨다.

기존 줄기세포치료제가 다분화능이라는 줄기세포 자체 특성으로 존재하는 위험성과 비효율성을 배제하기 위해, 단분화능 전구세포(Unipotential Progenitor Cell)에 대한 개발플랫폼을 갖고 있으며, 현재 임상을 앞둔 연골전구세포치료제에 이어 두 번째 적응증 개발을 위한 초석을 이번 특허를 통해 확보하게 됐다고 회사 측은 설명했다.

황성환 대표는 '전구줄기세포는 기존 줄기세포 대비 조직 적응성이 우수해 세포치료제로서 가능성과 가치가 높지만, 고도의 분화조절 및 안정화 기술이 필요해 개발에 상당한 어려움이 따른다. 하지만 당사 전구줄기세포는 최적화된 세포조절 기술과 분화물질 사용으로 안정적인 전구줄기세포치료제로 개발됐고, 전임상 단계에서도 거부반응과 종양원성 등 독성이 없다는 것을 확인해 안전성이 입증됐다"며 "  연골전구줄기세포치료제는 전임상을 마치고 현재 식약처에 임상1상을 위한 IND를 제출 중이며, 상반기 퇴행성 관절염치료제로서 임상을 진행할 것”이라고 전했다.