폰탄환자를 대상으로 'JURVIGO' 미국 FDA  임상3상 시험인 'FUEL-2'(추가 임상)를 추진하고 있는 희귀질환 기업 메지온이 Boston Children’s Hospital에서 20년 이상 경력을 가진 소아 심장병 전문의이자 소아심장과 리더인 Dr. Rahul Rathod를 'FUEL-2' 총괄책임연구자로 29일 발표했다.

라토드 박사는 현재 Boston Children’s Hospital 부의장/심장병 의장, 재정 및 비즈니스 운영 담당자이자, 단심실 프로그램 디렉터로 근무하며 Harvard Medical School 교수로도 재직 중이다. 

그는 단심실과 폰탄 순환 분야에서 국제적으로 인정받는 의학 전문가이자 연구자 및 KOL로, 피어 리뷰 논문을 75편 이상 발표했다. 

또 라토드 박사는 Fontan Outcomes Registry Using CMR  Examinations (FORCE) 공동 창립자 및 이사이기도 하다.

FORCE Registry는 글로벌 폰탄 데이터를 집계하고,빅데이터와 분석을 통해 심장 영상을 향상시키기 위한 노력을 하고 있다.  더불어 기계 학습을 활용해 work-flow와 환자 결과를 개선함으로써 단심실 환자 삶의 질과 수명을 향상시키는 데도 전념하고 있다. 

라토드 박사는 FUEL-2 총괄책임연구자로  메지온과 직접 협력해 임상시험을 주도하고,  연구 분석에 참여해 결과를 미국 FDA에 보고하는 데도 기여할 예정이다.

라토드 박사는 "FUEL-2는 폰탄 연구에서 선구적 역할을 수행하고 있으며 해당 분야 중추적 전환점으로서 의미가 있다고 생각한다. 이 획기적 연구는 환자 일상 생활에서 활력을 되찾을 수 있도록 힘을 실어주는 유데나필 잠재력을 조사한다”고 전했다.

또  “폰탄 환자는 의학적 복잡성과 미충족 수요를  갖고 있는 환자군이다. 이 임상시험은 폰탄 환자 치료 환경을 재정의할 수 있는 실질적인 솔루션과 강력한 방법을 약속한다" 라고 덧붙였다.

메지온 Chief Medical Officer이자 글로벌 규제 담당 Senior VP인 Dr. John Hariadi (존 하리아디 박사)는 "라토드 박사는 폰탄 생리학 분야 탁월한 전문가이자 FUEL-2 주요 연구자 역할을 수행할 이상적인 임상 리더다. 메지온은 이 중추적 임상시험이 진행되는 동안 그를 우리 파트너로 두게 된 것을 매우 자랑스럽고 고무적으로 생각한다”고 말했다.

메지온은 ‘유데나필’ 적응증을 폰탄치료제로 추가시키기 위해 미국 FDA 임상3상을 추진 중으로, 지난해 9월 한국거래소 공시를 통해 한국 식품의약품안전처에 FUEL-2에 대한 임상시험계획(protocol) 변경승인을 신청한 후,  프로토콜 번역 및 전체 준비작업이 완료돼 최근 식약처에 답변서와 함께 사전 검토를 요청 완료했다.

이와 관련, 회사는  한국 식약처 예상 승인 시점에 맞춰 FUEL-2를 위한 CHOP으로부터 교육 일정과 SIV실시 등이 같은 시기에 완료될 수 있도록 추진 중이라고 밝혔다.