시선테라퓨틱스(대표 김혜주)는 기존 ASO 치료제가 별도의 전달체 없이 피부 투과가 불가능한 단점을 극복하고자 인공 핵산(PNA)를 이용한 원천기술 POLIGO를 적용해 피부 투과가 가능한 형태로 개발한 원천기술 확장 특허를 국내 등록했다고 밝혔다.

원천기술인 ‘POLIGO’ 국내 특허는 2019년 3월 이미 등록된 바 있으며, 이번에 등록된 원천기술 확장 특허는 효과적인 피부 투과 전달체로서 피부질환 치료제 개발을 위한 POLIGO 기술의 독점적 권리를 확고히 할 수 있는 확장된 원천기술 형태다.

시선테라퓨틱스에 따르면 이번에 추가된 특허는 병의 원인이 되는 표적 유전자의 mRNA를 억제함으로써 근본적인 치료를 가능케 할 뿐 아니라, 피부 장벽(각질층)을 통과하기 어려운 핵산 치료제의 단점을 극복했다. 또 다양한 PNA 골격(backbone)의 변형을 통해 나노 입자 크기를 조절해 효과적으로 피부 각질층을 통과하여 표피부터 진피까지 통과가 가능한 진보된 플랫폼 기술이다.

시선테라퓨틱스 관계자는 “피부 각질층은 외부 스트레스나 자극으로부터 보호하는 역할을 하고 있어 약물이 쉽게 피부층을 통과할 수 없으므로 별도의 전달체 없이 피부를 투과하는 약물의 개발은 피부질환 치료제 개발에 필수적”이라며 “이번 특허등록을 기점으로 해외 주요 국가 권리 확보를 본격화할 예정이며, 그동안 축적된 데이터와 등록 특허를 토대로 피부 질환에 적용 가능한 PNA 기반 피부 질환 안티센스 올리고 핵산(antisense oligonucleotide, ASO) 치료제 개발에 박차를 가할 계획”이라고 말했다. 

한편 시선테라퓨틱스는 지난 2020년 원천기술 POLIGO의 미국 특허등록을 발판으로 같은 해 POLIGO 기술을 이용한 안구 질환, 건선 및 아토피 피부염 치료제 특허까지 등록을 마쳤다. 시선테라퓨틱스는 현재 이를 기반으로 점안액 형태의 습성 황반 변성 치료제 개발에 들어가 영장류 효력 평가를 성공적으로 완료했으며, 건선 및 아토피 피부염 치료제 개발도 내부 검증을 마치고 전임상 단계 진입을 준비 중이다. 이밖에 건성 황반 변성, 췌장암, 교모세포종, 알츠하이머병, 비알코올성지방간염(NASH) 등 다양한 질환에 대한 치료제를 개발 중이다.